假設(shè)檢驗(yàn)的功效與樣本量

1、精品第五章假設(shè)檢驗(yàn)的功效與樣本量當(dāng)假設(shè)檢驗(yàn)不拒絕h 0 時(shí)，推斷正確的概率稱為檢驗(yàn)功效。臨床科研中不時(shí)遇到假設(shè)檢驗(yàn)無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，此時(shí)，很有必要對(duì)檢驗(yàn)功效作出評(píng)價(jià)。5.1兩類錯(cuò)誤與功效1. 兩類錯(cuò)誤的概率h 0 : 0 ， h 1:0(5.1) （略）x0(5.2)（略）z n任何假設(shè)檢驗(yàn)都可能出現(xiàn)兩類錯(cuò)誤，用兩個(gè)概率來(lái)度量第類錯(cuò)誤概率p( 拒絕 h 0 h 0 為真 )(5.3)第類錯(cuò)誤概率p( 不拒絕 h 0 h 1 為真 ) (5.4a)也可以理解為第 類 錯(cuò) 誤 概 率 p( 不 拒 絕 h 0 h 0 為 假 ) (5.4b)如果將診斷是否患有某病也視為一個(gè)假設(shè)檢驗(yàn)問(wèn)題：h 0：無(wú)病，

2、h 1 ：有病第類錯(cuò)誤：假陽(yáng)性誤診，概率p( 陽(yáng)性無(wú)病 ) ()第類錯(cuò)誤：假陰性漏診，概率p( 陰性有病 ) ()兩類錯(cuò)誤的背景：拒絕 h 0 時(shí)可能犯第類錯(cuò)誤不拒絕 h 0 時(shí)可能犯第類錯(cuò)誤兩類錯(cuò)誤的后果：第類錯(cuò)誤可能將“真實(shí)無(wú)效誤作有效”誤診第類錯(cuò)誤可能將“真實(shí)有效誤作無(wú)效”漏診一般,的數(shù)值要在科研設(shè)計(jì)時(shí)事先確定2. 功效(power)假設(shè)檢驗(yàn) 發(fā)現(xiàn)真實(shí)差異的功效就不低于 1- ，即檢驗(yàn)功效 p( 拒絕 h 0 h 1為真 ) 1- (5.5)檢驗(yàn)功效 p( 拒絕 h 0 h 0為假 ) 1- (5.5)功效就是真實(shí)有效的藥物被發(fā)現(xiàn)的概率疾病被診斷出來(lái)的概率5.2影響功效的四要素- 可編輯

3、 -精品假設(shè)檢驗(yàn)的功效至少受四個(gè)要素的影響，參看(5.2) 式x0z(5.6)n功效的影響因素為：= x0 ， n ，x 0 +z(5.7)（略）n現(xiàn)用 x 分布圖形來(lái)定性地討論四要素對(duì)功效的影響1. 客觀差異越大，功效越大x n(，2/n)(5.8)（略）若 h 0 為真， x n(0，2 /n)(5.9)（略）若 h 1 為真， x n(0+， 2 /n)(5.10)（略）h0h00x0xhh111-110+1x1-220+2x(a)均數(shù)間實(shí)際距離 d1 較小 (1.5);(b)均數(shù)間實(shí)際距離d2較大 (1.8)圖 5.1 均數(shù)間差異越大 ,功效越大2. 個(gè)體間標(biāo)準(zhǔn)差越小， 功效越大 。3

4、. 樣本量越大，功效越大h0h0x0x0h1h11-110+x1-220 +x(a)個(gè)體標(biāo)準(zhǔn)差 s1較大或樣本量 n1較小 ;(b)個(gè)體標(biāo)準(zhǔn)差 s2較小或樣本量 n2較大圖 5.2個(gè)體間標(biāo)準(zhǔn)差越-可小編輯或-樣本量越大，功效越大精品4. 值越大，功效越大篩 選 新 藥 時(shí)大 些 ， 以 免 漏 掉 有 苗 頭 的 新 藥(=0.10/0.20)新藥上市前小些，以免誤將真實(shí)無(wú)效的新藥大量生產(chǎn)(=0.01)hh000x0x1hh11- 11- 2120+ 1x0+ 2(a) 1較小 ;(b)2 較大圖 5.3值越大 ,功效越大x5.3功效與四要素的定量關(guān)系1. 單組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)0zn0zn簡(jiǎn)化后

5、得到zz/ n(5.11)（略）(5.12)例 5.1 某藥的平均有效時(shí)間原為 6 小時(shí)，現(xiàn)改進(jìn)了配方， 據(jù)稱可延長(zhǎng)至 7 小時(shí)。為核實(shí)這一點(diǎn)，某研究組觀察了25 例該病患者，得到的卻是陰性結(jié)果(p 0.05) ，即不能認(rèn)為平均有效時(shí)間長(zhǎng)于6 小時(shí)，試分析原因。解這個(gè)問(wèn)題實(shí)際上是檢驗(yàn)假設(shè)h 0:6 ， h 1 : 6據(jù)題意，不妨令 1 。的數(shù)值可參考此次25 例的觀察結(jié)果，設(shè)連同以往經(jīng)驗(yàn)猜測(cè) 2 。將 1 ， 2 ， n 25 和單側(cè) z0.05 1.64 代入 (5.12)式z n251z2z0 .05 0.86查標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布表得0.860.8051 ，即 1- 0.8051果表明，此項(xiàng)檢驗(yàn)

6、的功效為80.51%- 可編輯 -精品2. 兩組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)欲檢驗(yàn)假設(shè)h 0 ：1 2 ， h 1 ：1 2(5.13)（略）h 0 : 1-2 0 ， h 1:1-2 0(5.14)z x 1x 2(5.15) （略）2 nh 1 ：1 -2 z2 nz2 n簡(jiǎn)化后得到(5.16)(5.17)（略）z n 2z(5.18)h0x1x2h11-x1x 2z 2 n圖 5.4 兩組樣本均數(shù)檢驗(yàn)示意圖例 5.2 一項(xiàng)關(guān)于降血壓藥的臨床試驗(yàn)分設(shè)兩組隨機(jī)樣本，各含 15 例同病患者。一組服用常規(guī)藥，另一組服用新藥。如果新藥的降壓效果至少比常規(guī)藥平均高出0.8kpa 方可考慮在臨床推廣; 據(jù)以往經(jīng)驗(yàn)，

7、 不論常規(guī)藥還是這種新藥，個(gè)體降壓值的標(biāo)準(zhǔn)差約為1kpa 。經(jīng) 0.05 水平的兩組均數(shù)比較的統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)，兩組平均降壓效果的差異尚無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，此事如何理解?解據(jù)題意，這是關(guān)于兩組均數(shù)的一項(xiàng)單側(cè)檢驗(yàn) 0.8 ， 1 ，n 15 ，單側(cè) z 0.05 1.64 ，代入 (5.18)式得z 0.815 2 - z 0.05 0.55091查 標(biāo) 準(zhǔn) 正 態(tài) 分 布 表 ， 得0.5509 0.7088 ， 即 1-0.7088 只有 70.88% 的機(jī)會(huì)被此檢驗(yàn)得出有差異的結(jié)論。3. 兩組樣本頻率的檢驗(yàn)(大樣本 )- 可編輯 -精品欲檢驗(yàn)假h 0：1 2 ， h 1 ：12 (5.19)（略）根據(jù)正

8、態(tài)近似兩組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)，有功效的計(jì)算公式z nz(5.20)111122其中，1-2例 5.3一項(xiàng)關(guān)于維生素c預(yù)防感冒作用的研究隨機(jī)抽取兩組正常人各 30 名，一組服用維生素c，另一組服用安慰劑，欲比較一定時(shí)期內(nèi)發(fā)生感冒的頻率。結(jié)果，安慰劑組有6人發(fā)生感冒，維生素 c組有 3 人發(fā)生感冒，經(jīng) 0.05 水平的檢驗(yàn)，差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，此事如何理解?解1 20% ，假定2 10% 或更低時(shí)認(rèn)為值得重視，n 30 和 0.05 代入 (5.19) 式，z0.10301.645 0.54460.200.10 10.20 10.10查 標(biāo) 準(zhǔn) 正 態(tài) 分 布 表 得0.5446 0.2929 ， 即

9、1- 0.2929 ，功效只有 29.29%。5.4常用統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)的樣本量估算1. 單組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)改寫功效估計(jì)公式(5.12) 得z z2(5.21)n 估計(jì)樣本含量的影響因素，類似于功效：，例 5.4 為較好地解決例 5.1 中的新藥論證問(wèn)題， 至少需要多大樣本量 ?解 0.05, 0.01, 1, 2 ，以及 z 0.05 1.64 ，單側(cè) z 0.01 2.33，代入公式，n z0.0522z0.011.642.33 63.0436 631 20.5以 n 63 查 t 界值表，得 t 0.05(62) 與 t 0.01(62) 再次代入公式計(jì)算，如此多次迭代計(jì)算，當(dāng)結(jié)果變化很小時(shí)便獲

10、得n 的估計(jì)值。近似計(jì)算：在據(jù)z和 z求得的 n 值基礎(chǔ)上再增補(bǔ)0.5z 2作為最終的樣本量估算值。這樣，例5.3 的樣本量可取為- 可編輯 -精品n 63.0436+0.5(1.64)2 64.3884 65 。2. 兩組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)類似地，改寫(5.18) 式，我們又有zz2n 2(5.22)例 5.5為較好地解決例5.2 中新藥論證問(wèn)題，至少需要多大樣本量 ?解仍象例 5.2 那樣取 0.8， 1，單側(cè) z 0.05 1.64 。為減少埋沒(méi)較好藥物的機(jī)會(huì)，令0.05 ，代入 (5.21)式，z 0.05 z21.64 1.642n 20.05 33.62 340.8 10.8類似地近似

11、計(jì)算得n 33.62+0.25(1.64)2 34.2924 35 。3. 兩組樣本頻率的檢驗(yàn) (大樣本 )改寫 (5.20) 式，我們有樣本量的計(jì)算公式n z z21 112 12(5.23)例 5.6 為較好地進(jìn)行例 5.3 中維生素 c預(yù)防作用的研究，至少需要多大樣本量 ?解仍取1 20%，2 10% 。為了不致埋沒(méi)維生素c的預(yù)防作用，取 0.01 。將單側(cè) z 0.05 1.64 ， 單側(cè) z 0.01 2.33連同1 和2的數(shù)值代入 (5.22) 式，n 1.642.3320.20(1-0.20)+0.10(1-0.10)0.10 394.0225 3945.5實(shí)例點(diǎn)評(píng)新藥強(qiáng)力新甘草甜素(snmc)治療慢性乙型肝炎的效果,資料與方法：1 病人選擇2 試驗(yàn)藥物及使用方法表 5.1治療前的基本資料組 別年齡 (歲)性別病程( 月)hb 3 ag病理 診斷x sd男女xcahcph肝硬化治療組 32.9 1122334.22232122對(duì)照組28 8.423126.22402301- 可編輯 -精品表 5.2治療前的主要肝功能指標(biāo)(8 項(xiàng) )肝功能治 療組對(duì) 照組p 值功效例 數(shù)x sd例 數(shù)x sd1got(u)24199 74.623243 126.20.50