辦公電腦臨床試驗中的itt與pp

1、臨床試驗中, 患者被隨機地分配到不同的處理組中，但患者不一定會按照原分配方案進行治療。例如分配手術(shù)組的患者發(fā)現(xiàn)了其它并發(fā)癥不再適宜手術(shù)，進行其它治療或者分配到安慰劑組的患者出現(xiàn)不良事件需要進入干預治療。這時在分析數(shù)據(jù)時怎么處理呢？可能有人會說：改變了原定的方案，應該去除這些患者，但可能會有人說：說不定是某組的干預方式不好才會改變方案，這樣做也可能病癥較重的人改變方案，這樣兩組就不可比了。似乎說法都有道理，但這種情況在臨床試驗中并不少見。隨機化能保證受試者被分配到幾個比較組間, 除處理不同外, 其它的基礎情況大致相同, 這樣能對試驗的結(jié)果間差異比較歸因于處理間的差異。另外, 隨機化對試驗結(jié)果的差

2、異為在統(tǒng)計學上的顯著性檢驗提出了科學的理論基礎, 因此, 臨床試驗的研究者都期望每一個接受處理的受試者能按試驗方案接受試驗。但是在試驗的實際工作中, 由于受試者不符合人選條件, 依從性差(如受試者不按規(guī)定的藥物劑量服藥)或者試驗中失訪等原因, 使試驗結(jié)束時,原來隨機的組間不具有可比性或者不能按試驗方案提供接受處理的有效信息。在解決這個問題前，需要了解兩個定義：意向性分析(ention-To-Treat，ITT)，看名字就知道，這種分析是無論患者用哪種方案進行治療，都按原定分組方案進行分析，即一旦受試者被確定分配到某一處理組后, 處理組間的比較就建立在經(jīng)隨機分配的受試者接受處理后所出現(xiàn)的結(jié)果基礎

3、上進行的（即上圖中 A1、A2 都計入 A 組，B1、B2 都計入 B 組）。根據(jù)意向性分析的原則, 除需將所有具有有效試驗結(jié)果的受試者, 包含在試驗終點的結(jié)果分析中之外, 還應包括經(jīng)隨機化分配的受試者因某些原因在接受一段時間試驗而中止者, 或者轉(zhuǎn)移到另一種處理的受試者。對缺失值的處理采用了將最近一次觀察結(jié)果結(jié)轉(zhuǎn)到終點的方法, 使各組在終點的受試者數(shù)與試驗開始時一致, 這種分析方法確保了隨機化原則。遵循研究方案分析（Protocol，PP），它只對實驗依從的人進行分析，而剔除了不依從者（即上圖中 A1 計為 A 組，B1 計為B 組，A2 與 B2 不計入分析）。這些受試者也稱為“有效病例” 或“可評價受試者” 。顯然它是由全部受試者中的一部分組成。以上兩種分析在新藥臨床試驗的結(jié)果分析中起著不同的作用, 在療效分析方面, ITT 分析常常會低估試驗的療效, 而 PP 分析又會過高地估計試驗的療效。一般認為, 在驗證性試驗中, 同時應用這兩種方法進行統(tǒng)計分析是合適的。對這兩種分析結(jié)果的差別進行和解釋將有利于說明臨床試驗結(jié)果。當兩種方法分析的結(jié)論基本一致時, 更能增加研究結(jié)果的程度。濃度依賴型抗菌藥物,其殺滅致病菌的效果主要取決于 24 小時用