臨床醫(yī)學(xué)科研統(tǒng)計(jì)學(xué)基礎(chǔ)

臨床醫(yī)學(xué)科研統(tǒng)計(jì)學(xué)基礎(chǔ)匯報(bào)人：XX2024-01-23目錄contents緒論定量資料的統(tǒng)計(jì)描述總體均數(shù)的估計(jì)和假設(shè)檢驗(yàn)方差分析χ^2檢驗(yàn)?zāi)夸沜ontents基于秩次的非參數(shù)檢驗(yàn)線性相關(guān)與回歸臨床科研中常見(jiàn)試驗(yàn)設(shè)計(jì)類(lèi)型及統(tǒng)計(jì)分析方法選擇01緒論123通過(guò)統(tǒng)計(jì)學(xué)方法，可以準(zhǔn)確地描述疾病的發(fā)病率、患病率、死亡率等分布情況，以及影響疾病發(fā)生和發(fā)展的各種因素。描述疾病分布和影響因素利用統(tǒng)計(jì)學(xué)方法可以對(duì)臨床診斷和治療措施的效果進(jìn)行客觀評(píng)價(jià)，為醫(yī)生提供科學(xué)依據(jù)。評(píng)估診斷和治療效果通過(guò)對(duì)歷史數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析，可以預(yù)測(cè)未來(lái)疾病的流行趨勢(shì)，為制定有效的預(yù)防和治療策略提供數(shù)據(jù)支持。預(yù)測(cè)疾病趨勢(shì)和制定防治策略統(tǒng)計(jì)學(xué)在臨床醫(yī)學(xué)中的意義總體與樣本變量與數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)量與參數(shù)概率與假設(shè)檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)基本概念及術(shù)語(yǔ)總體是研究對(duì)象的全體，樣本是從總體中隨機(jī)抽取的一部分。統(tǒng)計(jì)量是用于描述樣本特征的數(shù)，參數(shù)是用于描述總體特征的數(shù)。變量是研究中感興趣的特征或?qū)傩?，?shù)據(jù)是變量的具體表現(xiàn)。概率是描述隨機(jī)事件發(fā)生可能性的數(shù)，假設(shè)檢驗(yàn)是用于推斷總體參數(shù)的方法。03培養(yǎng)科研思維和創(chuàng)新能力通過(guò)學(xué)習(xí)統(tǒng)計(jì)學(xué)方法，培養(yǎng)科研思維能力和創(chuàng)新能力，為未來(lái)的臨床醫(yī)學(xué)研究和實(shí)踐打下基礎(chǔ)。01掌握統(tǒng)計(jì)學(xué)基本概念和術(shù)語(yǔ)理解并掌握總體、樣本、變量、數(shù)據(jù)、統(tǒng)計(jì)量、參數(shù)等基本概念和術(shù)語(yǔ)。02學(xué)會(huì)運(yùn)用統(tǒng)計(jì)學(xué)方法分析臨床醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)能夠運(yùn)用適當(dāng)?shù)慕y(tǒng)計(jì)學(xué)方法，對(duì)臨床醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)進(jìn)行描述性統(tǒng)計(jì)、推斷性統(tǒng)計(jì)等分析。學(xué)習(xí)目的與要求02定量資料的統(tǒng)計(jì)描述確定組數(shù)、組距和組界，整理數(shù)據(jù)并列出頻數(shù)分布表。頻數(shù)分布表頻數(shù)分布圖累計(jì)頻數(shù)分布根據(jù)頻數(shù)分布表繪制直方圖或折線圖，直觀顯示數(shù)據(jù)分布情況。計(jì)算并繪制累計(jì)頻數(shù)或累計(jì)頻率曲線，觀察數(shù)據(jù)的累積分布情況。030201定量資料的整理與顯示算術(shù)均數(shù)適用于對(duì)稱(chēng)分布，特別是正態(tài)分布的資料，反映一組數(shù)據(jù)的平均水平。幾何均數(shù)適用于反映一組經(jīng)對(duì)數(shù)轉(zhuǎn)換后呈對(duì)稱(chēng)分布的變量在數(shù)量上的平均水平，在醫(yī)學(xué)研究中常適用于免疫學(xué)的指標(biāo)。中位數(shù)適用于各種分布類(lèi)型的資料，反映一組數(shù)據(jù)的中等水平。集中趨勢(shì)的描述最大值與最小值之差，反映數(shù)據(jù)的波動(dòng)范圍。極差上四分位數(shù)與下四分位數(shù)之差，反映中間50%數(shù)據(jù)的離散程度。四分位數(shù)間距適用于對(duì)稱(chēng)分布，特別是正態(tài)分布的資料，反映數(shù)據(jù)的離散程度。方差與標(biāo)準(zhǔn)差離散趨勢(shì)的描述正態(tài)分布的概念與性質(zhì)01介紹正態(tài)分布的定義、概率密度函數(shù)、均值、標(biāo)準(zhǔn)差等基本概念和性質(zhì)。正態(tài)性檢驗(yàn)02通過(guò)圖形觀察（如直方圖、P-P圖、Q-Q圖）和假設(shè)檢驗(yàn)（如Shapiro-Wilk檢驗(yàn)、Kolmogorov-Smirnov檢驗(yàn)）等方法判斷數(shù)據(jù)是否服從正態(tài)分布。正態(tài)分布在醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用03闡述正態(tài)分布在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中的廣泛應(yīng)用，如參考值范圍的制定、假設(shè)檢驗(yàn)、方差分析等。正態(tài)分布及其應(yīng)用03總體均數(shù)的估計(jì)和假設(shè)檢驗(yàn)從總體中隨機(jī)抽取一定數(shù)量的樣本，由樣本統(tǒng)計(jì)量所形成的分布稱(chēng)為抽樣分布。抽樣分布的概念當(dāng)樣本量足夠大時(shí)，樣本均數(shù)的抽樣分布近似服從正態(tài)分布，無(wú)論總體分布形態(tài)如何。中心極限定理樣本均數(shù)的標(biāo)準(zhǔn)差稱(chēng)為標(biāo)準(zhǔn)誤，它反映了樣本均數(shù)對(duì)總體均數(shù)的估計(jì)精度。標(biāo)準(zhǔn)誤的概念抽樣分布與標(biāo)準(zhǔn)誤t分布、μ檢驗(yàn)和t檢驗(yàn)當(dāng)總體分布為正態(tài)分布，但總體標(biāo)準(zhǔn)差未知時(shí)，樣本均數(shù)與總體均數(shù)之間的差異經(jīng)過(guò)標(biāo)準(zhǔn)化后服從t分布。μ檢驗(yàn)的應(yīng)用條件當(dāng)總體標(biāo)準(zhǔn)差已知或樣本量足夠大時(shí)，可以使用μ檢驗(yàn)對(duì)總體均數(shù)進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)。t檢驗(yàn)的應(yīng)用條件當(dāng)總體標(biāo)準(zhǔn)差未知且樣本量較小時(shí)，應(yīng)使用t檢驗(yàn)對(duì)總體均數(shù)進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)。t分布的概念置信區(qū)間的概念按一定的置信水平（1-α）確定的包含總體參數(shù)的區(qū)間稱(chēng)為置信區(qū)間，其中α為顯著性水平。假設(shè)檢驗(yàn)的步驟建立假設(shè)、選擇檢驗(yàn)方法、計(jì)算檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量、確定P值并作出推斷結(jié)論。點(diǎn)估計(jì)和區(qū)間估計(jì)點(diǎn)估計(jì)是用樣本統(tǒng)計(jì)量直接估計(jì)總體參數(shù)，而區(qū)間估計(jì)則是給出一個(gè)包含總體參數(shù)的置信區(qū)間。正態(tài)總體均數(shù)的估計(jì)和假設(shè)檢驗(yàn)第一類(lèi)錯(cuò)誤原假設(shè)為真時(shí)拒絕原假設(shè)的錯(cuò)誤，即誤判為有差異的錯(cuò)誤，其概率用α表示。第二類(lèi)錯(cuò)誤原假設(shè)為假時(shí)不拒絕原假設(shè)的錯(cuò)誤，即誤判為無(wú)差異的錯(cuò)誤，其概率用β表示。檢驗(yàn)效能1-β，表示當(dāng)原假設(shè)與備擇假設(shè)之間存在真實(shí)差異時(shí)，假設(shè)檢驗(yàn)?zāi)苷_拒絕原假設(shè)的概率。兩類(lèi)錯(cuò)誤和檢驗(yàn)效能04方差分析03方差分析的前提是各組資料需服從正態(tài)分布，且各組方差齊性。01方差分析是通過(guò)計(jì)算不同來(lái)源的變異對(duì)總變異的貢獻(xiàn)大小，從而確定可控因素對(duì)研究結(jié)果影響力的大小。02方差分析的基本思想是將總變異分解為組間變異和組內(nèi)變異兩部分，通過(guò)比較兩者的大小來(lái)判斷組間差異是否顯著。方差分析的基本思想完全隨機(jī)設(shè)計(jì)資料的方差分析完全隨機(jī)設(shè)計(jì)是將受試對(duì)象完全隨機(jī)地分配到各個(gè)處理組中，然后觀察各組指標(biāo)的差異。02完全隨機(jī)設(shè)計(jì)資料的方差分析步驟包括：建立檢驗(yàn)假設(shè)、計(jì)算檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量F值、確定P值并作出推斷結(jié)論。03在進(jìn)行完全隨機(jī)設(shè)計(jì)資料的方差分析時(shí)，需要注意樣本含量、組數(shù)和處理水平的選擇，以及數(shù)據(jù)的正態(tài)性和方差齊性檢驗(yàn)。0101隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)是將受試對(duì)象按一定條件（如性別、年齡等）分成若干區(qū)組，每個(gè)區(qū)組內(nèi)的受試對(duì)象具有相似的非處理因素特征，然后將每個(gè)區(qū)組內(nèi)的受試對(duì)象隨機(jī)分配到各個(gè)處理組中。02隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)資料的方差分析與完全隨機(jī)設(shè)計(jì)類(lèi)似，但需要考慮區(qū)組因素的影響，因此需要在模型中增加區(qū)組因素作為隨機(jī)變量。03在進(jìn)行隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)資料的方差分析時(shí)，需要注意區(qū)組因素的選擇和數(shù)據(jù)的正態(tài)性、方差齊性檢驗(yàn)。隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)資料的方差分析多個(gè)樣本均數(shù)間的多重比較是在方差分析的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步比較各處理組均數(shù)之間的差異是否顯著。在進(jìn)行多個(gè)樣本均數(shù)間的多重比較時(shí)，需要注意選擇合適的比較方法，并控制第一類(lèi)錯(cuò)誤的發(fā)生概率。同時(shí)，當(dāng)比較次數(shù)較多時(shí)，還需要考慮調(diào)整檢驗(yàn)水準(zhǔn)以控制總體第一類(lèi)錯(cuò)誤的概率。常用的多重比較方法有LSD法、SNK法、Tukey法等，其中LSD法適用于各組樣本含量相等的情況，SNK法和Tukey法適用于各組樣本含量不等的情況。多個(gè)樣本均數(shù)間的多重比較05χ^2檢驗(yàn)適用條件檢驗(yàn)步驟注意事項(xiàng)四格表資料的χ^2檢驗(yàn)四格表資料即2×2表資料，常用于兩組二分類(lèi)變量的比較。當(dāng)樣本量足夠大且理論頻數(shù)不小于5時(shí)，可以使用χ^2檢驗(yàn)。建立檢驗(yàn)假設(shè)、計(jì)算檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量、確定P值并作出推斷結(jié)論。當(dāng)理論頻數(shù)小于5時(shí)，需采用Fisher確切概率法進(jìn)行計(jì)算。適用條件行×列表資料適用于多組二分類(lèi)或多分類(lèi)變量的比較。當(dāng)樣本量足夠大且理論頻數(shù)不小于5時(shí)，可以使用χ^2檢驗(yàn)。檢驗(yàn)步驟建立檢驗(yàn)假設(shè)、計(jì)算檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量、確定P值并作出推斷結(jié)論。注意事項(xiàng)對(duì)于有序分類(lèi)變量，需考慮采用趨勢(shì)χ^2檢驗(yàn)或Mann-WhitneyU檢驗(yàn)等方法。010203行×列表資料的χ^2檢驗(yàn)等級(jí)資料的χ^2檢驗(yàn)檢驗(yàn)步驟將數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)換為等級(jí)數(shù)據(jù)、建立檢驗(yàn)假設(shè)、計(jì)算檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量、確定P值并作出推斷結(jié)論。適用條件等級(jí)資料是將觀察單位按某種屬性的不同程度分組所得的數(shù)據(jù)。當(dāng)?shù)燃?jí)資料滿足一定的條件時(shí)，可以使用χ^2檢驗(yàn)進(jìn)行比較。注意事項(xiàng)等級(jí)資料的χ^2檢驗(yàn)需注意等級(jí)分組是否合理，以及是否存在極端值或異常值對(duì)結(jié)果的影響。同時(shí)，當(dāng)?shù)燃?jí)分組過(guò)多時(shí)，可能會(huì)降低檢驗(yàn)效能，需適當(dāng)合并等級(jí)組別。06基于秩次的非參數(shù)檢驗(yàn)符號(hào)檢驗(yàn)的原理通過(guò)比較樣本觀察值與某一假設(shè)值的大小關(guān)系，從而判斷樣本所來(lái)自的總體分布位置是否與假設(shè)值有顯著差異。符號(hào)檢驗(yàn)的步驟首先，對(duì)觀察值進(jìn)行符號(hào)化處理，即大于假設(shè)值的為正號(hào)，小于假設(shè)值的為負(fù)號(hào)；然后，計(jì)算正號(hào)個(gè)數(shù)和負(fù)號(hào)個(gè)數(shù)，構(gòu)造檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量；最后，根據(jù)檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量的分布進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)。符號(hào)檢驗(yàn)的優(yōu)缺點(diǎn)符號(hào)檢驗(yàn)簡(jiǎn)單易行，對(duì)樣本分布沒(méi)有嚴(yán)格要求，但只利用了觀察值的符號(hào)信息，忽略了觀察值之間的差異大小，因此檢驗(yàn)效率相對(duì)較低。單樣本資料的符號(hào)檢驗(yàn)010203Mann-WhitneyU檢驗(yàn)的原理通過(guò)比較兩組獨(dú)立樣本觀察值的秩次大小，判斷兩組樣本所來(lái)自的總體分布位置是否有顯著差異。Mann-WhitneyU檢驗(yàn)的步驟首先，將兩組樣本觀察值混合后按大小排序，并分別求出各組的秩次和；然后，構(gòu)造Mann-WhitneyU統(tǒng)計(jì)量；最后，根據(jù)U統(tǒng)計(jì)量的分布進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)。Mann-WhitneyU檢驗(yàn)的優(yōu)缺點(diǎn)Mann-WhitneyU檢驗(yàn)對(duì)樣本分布沒(méi)有嚴(yán)格要求，適用于各種類(lèi)型的數(shù)據(jù)資料，且檢驗(yàn)效率相對(duì)較高。但需要注意的是，當(dāng)兩組樣本量相差較大時(shí)，可能會(huì)影響檢驗(yàn)的準(zhǔn)確性。兩獨(dú)立樣本資料的Mann-WhitneyU檢驗(yàn)Kruskal-WallisH檢驗(yàn)的原理：通過(guò)比較多組獨(dú)立樣本觀察值的秩次大小，判斷多組樣本所來(lái)自的總體分布位置是否有顯著差異。Kruskal-WallisH檢驗(yàn)的步驟：首先，將多組樣本觀察值混合后按大小排序，并分別求出各組的秩次和；然后，構(gòu)造Kruskal-WallisH統(tǒng)計(jì)量；最后，根據(jù)H統(tǒng)計(jì)量的分布進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)。Kruskal-WallisH檢驗(yàn)的優(yōu)缺點(diǎn)：Kruskal-WallisH檢驗(yàn)適用于多組獨(dú)立樣本資料的比較，對(duì)樣本分布沒(méi)有嚴(yán)格要求。但需要注意的是，當(dāng)多組樣本量相差較大或存在異常值時(shí)，可能會(huì)影響檢驗(yàn)的準(zhǔn)確性。同時(shí)，Kruskal-WallisH檢驗(yàn)只能判斷多組總體分布位置是否有顯著差異，無(wú)法具體比較各組之間的差異大小。多組獨(dú)立樣本資料的Kruskal-WallisH檢驗(yàn)07線性相關(guān)與回歸定義兩個(gè)變量之間的線性關(guān)系程度，用一個(gè)量化指標(biāo)r來(lái)表示。r值計(jì)算通過(guò)樣本數(shù)據(jù)計(jì)算得到，取值范圍為-1到1之間。r值解釋r>0表示正相關(guān)，r<0表示負(fù)相關(guān)，|r|越接近1表示線性關(guān)系越強(qiáng)，|r|越接近0表示線性關(guān)系越弱。直線相關(guān)030201通過(guò)一個(gè)直線方程來(lái)描述兩個(gè)變量之間的線性關(guān)系。定義y=a+bx，其中a為截距，b為回歸系數(shù)?；貧w方程b>0表示x增加時(shí)y也增加，b<0表示x增加時(shí)y減少，|b|大小表示x對(duì)y的影響程度?；貧w系數(shù)解釋直線回歸秩次回歸適用于等級(jí)資料或無(wú)法精確測(cè)量的自變量與因變量之間的線性關(guān)系，通過(guò)建立秩次回歸方程進(jìn)行預(yù)測(cè)和分析。注意事項(xiàng)等級(jí)相關(guān)和秩次回歸都是基于等級(jí)資料的統(tǒng)計(jì)分析方法，需要注意等級(jí)資料的分組和編碼方式。等級(jí)相關(guān)適用于等級(jí)資料或無(wú)法精確測(cè)量的變量之間的相關(guān)關(guān)系，用Spearman等級(jí)相關(guān)系數(shù)或Kendall等級(jí)相關(guān)系數(shù)來(lái)表示。等級(jí)相關(guān)與秩次回歸08臨床科研中常見(jiàn)試驗(yàn)設(shè)計(jì)類(lèi)型及統(tǒng)計(jì)分析方法選擇要點(diǎn)三隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT）將研究對(duì)象隨機(jī)分為試驗(yàn)組和對(duì)照組，對(duì)試驗(yàn)組實(shí)施干預(yù)措施，對(duì)照組不實(shí)施或?qū)嵤┌参縿?，比較兩組間效應(yīng)差異。RCT是評(píng)價(jià)干預(yù)措施效果的金標(biāo)準(zhǔn)。要點(diǎn)一要點(diǎn)二隊(duì)列研究按照是否暴露于某因素將研究對(duì)象分為暴露組和非暴露組，追蹤觀察一定時(shí)間，比較兩組間結(jié)局發(fā)生率的差異，從而探討該因素與結(jié)局之間是否存在因果關(guān)聯(lián)。病例對(duì)照研究根據(jù)是否患有某種疾病將研究對(duì)象分為病例組和對(duì)照組，回顧性調(diào)查各組研究對(duì)象過(guò)去暴露于某種因素的比例或水平，通過(guò)比較各組之間暴露比例或水平的差異，判斷該因素是否與研究的疾病有關(guān)聯(lián)。要點(diǎn)三臨床科研中常見(jiàn)試驗(yàn)設(shè)計(jì)類(lèi)型及特點(diǎn)123RCT統(tǒng)計(jì)分析方法選擇原則根據(jù)研究目的和設(shè)計(jì)方案選擇合適的統(tǒng)計(jì)分析方法，如t檢驗(yàn)、方差分析、協(xié)方差分析等。對(duì)于多中心、大樣本的RCT，應(yīng)采用多因素分析方法，以控制混雜因素的影響。不同類(lèi)型試驗(yàn)設(shè)計(jì)統(tǒng)計(jì)分析方法選擇原則及注意事項(xiàng)對(duì)于非正態(tài)分布的資料，應(yīng)采用非參數(shù)檢驗(yàn)方法。隊(duì)列研究統(tǒng)計(jì)分析方法選擇原則根據(jù)研究目的和設(shè)計(jì)方案選擇合適的統(tǒng)計(jì)分析方法，如生存分析、Cox回歸等。010203不同類(lèi)型試驗(yàn)設(shè)計(jì)統(tǒng)計(jì)分析方法選擇原則及注意事項(xiàng)不同類(lèi)型試驗(yàn)設(shè)計(jì)統(tǒng)計(jì)分