干細(xì)胞治療：生命再生奇跡無可替代技術(shù)

報(bào)告日期：2016年6月14日干細(xì)胞治療-生命再生奇跡,無可替代技術(shù)──精準(zhǔn)醫(yī)療系列深度報(bào)告（四）：執(zhí)業(yè)證書編號：S0860510120006jiangfan@報(bào)告導(dǎo)讀2015年國家政策的轉(zhuǎn)變起著風(fēng)向標(biāo)的作用，預(yù)示著我國對干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)政策為——高門檻、強(qiáng)監(jiān)管和積極推進(jìn)。這次臨床研究的有限放開，帶來了機(jī)遇。我們認(rèn)為2016年是投資干細(xì)胞治療行業(yè)的好時(shí)機(jī)。主要投資領(lǐng)域?yàn)楦杉?xì)胞中下游產(chǎn)業(yè)。投資要點(diǎn)o國內(nèi)政策：上游收緊、中下游——高門檻、強(qiáng)監(jiān)管和積極推進(jìn)2015年8月，國家科技部發(fā)布了《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法（試行）》，在有限制的條件下，開放了干細(xì)胞臨床實(shí)驗(yàn)。2015年12月31日，國家衛(wèi)生計(jì)生委下發(fā)了“關(guān)于延長臍帶血造血干細(xì)胞庫規(guī)劃設(shè)臵時(shí)間的通知”，決定2020年以前，在目前僅有的7家干細(xì)胞庫的基礎(chǔ)上不再新設(shè)臵臍帶血庫。因此，未來干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展方向應(yīng)該是向中下游產(chǎn)業(yè)鏈的延伸。o干細(xì)胞中下游產(chǎn)業(yè)：巨大的治療需求和市場空間干細(xì)胞治療目前在全球開展了多項(xiàng)臨床實(shí)驗(yàn)，覆蓋了140多種疾病。2016年干細(xì)胞市場預(yù)計(jì)達(dá)到100億美元，其中干細(xì)胞治療占據(jù)一半以上的市場。預(yù)計(jì)到2020年全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模將達(dá)到4000億美元。干細(xì)胞存儲只占全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)市場份額的15.2%。而干細(xì)胞治療占據(jù)全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)市場份額的50%以上，并且會進(jìn)一步擴(kuò)大。以前由于政策影響，我國中下游產(chǎn)業(yè)處于停滯狀態(tài)，目前隨著臨床實(shí)驗(yàn)的有限開放，企業(yè)在干細(xì)胞領(lǐng)域中下游的布局尤為重要。o整體行業(yè)受益，重點(diǎn)企業(yè)關(guān)注中下游產(chǎn)業(yè)布局干細(xì)胞相關(guān)的上市公司主要包括：西比曼、博雅干細(xì)胞、冠昊生物、金衛(wèi)醫(yī)療、南京新百、開元投資、樂金健康、復(fù)星醫(yī)藥、開能環(huán)保和中源協(xié)和。我們建議關(guān)注上市公司在干細(xì)胞領(lǐng)域中下游的布局。我們建議重點(diǎn)關(guān)注：企業(yè)的上游細(xì)胞庫的大規(guī)模并購、中下游產(chǎn)業(yè)相關(guān)重點(diǎn)技術(shù)專利的交易、臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果的公布和干細(xì)胞藥物或技術(shù)的獲批上市。行業(yè)評級報(bào)告撰寫人：楊云數(shù)據(jù)支持人：蔣凡1/682/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分正文目錄 71.1干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)市場分析：中下游產(chǎn)業(yè)未來市場前景巨大 81.2干細(xì)胞技術(shù)的突破性進(jìn)展：技術(shù)是干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的基礎(chǔ) 12 16 18 22 24 26 27 29 30 32 341.3干細(xì)胞治療技術(shù)研究現(xiàn)狀：外熱內(nèi)冷，中國需迎頭趕上 36 36 37 391.4政策的大力支持：全世界對干細(xì)胞政策逐漸寬松 39 40 40 41 41 421.5中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展與美國相比存在差距 44 2.1干細(xì)胞按分化潛能可分：全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞、單能干細(xì)胞 472.2干細(xì)胞按照發(fā)育潛能可分：胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞 482.3干細(xì)胞的其它分類 502.4不同種類干細(xì)胞市場研究領(lǐng)域和市場份額分析 512.5干細(xì)胞存儲市場：進(jìn)入難度高，管理不完善 53 3.1OsirisTherapeutics：干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化的國際龍頭 563/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分3.2Geron公司：首次利用胚胎干細(xì)胞療法治療脊髓損傷的臨床試驗(yàn) 573.3Bioheart公司：修復(fù)心臟損傷的干細(xì)胞治療 583.4AdvancedCellTechnology：眼科疾病的干細(xì)胞治療 583.5Baxter公司：心血管疾病的在研干細(xì)胞治療產(chǎn)品世界領(lǐng)先 593.6CytoriTherapeutics公司：脂肪來源的干細(xì)胞用于豐胸除皺 593.7Mesoblast（MSB）公司：間充質(zhì)前體細(xì)胞（MPC）成人干細(xì)胞技術(shù)平臺 603.8AppliedStemCell：獲得中國投資者1900萬美元D輪融資 623.9世界級藥企積極參與干細(xì)胞治療：合作、收購和獨(dú)立研發(fā) 623.10國內(nèi)干細(xì)胞公司匯總 63 圖1：2016年習(xí)近平在兩院院士大會上講話 7圖2：干細(xì)胞研究獲2007年諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng) 7圖3：干細(xì)胞研究獲2012年諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng) 7圖4：干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈組成 8圖5：預(yù)計(jì)2020年全球干細(xì)胞市場規(guī)模將達(dá)到4000億美元 8圖6：2009-2014年我國干細(xì)胞市場規(guī)模情況 8圖7：全球干細(xì)胞市場分析和預(yù)測 9圖8：1957-2012年全球造血干細(xì)胞移植（HSCT）的發(fā)展趨勢 9圖9：造血干細(xì)胞移植分類 10圖10：造血干細(xì)胞按來源分類 10圖11：造血干細(xì)胞移植發(fā)展過程 11表1：不同來源造的血干細(xì)胞移植比較 11圖12：我國臍帶血應(yīng)用數(shù)量落后國際先進(jìn)水平 12圖13：干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)模式 12圖14：干細(xì)胞的治療原理 13圖15：干細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)用范圍 13圖16：干細(xì)胞治療的疾病種類 14圖17：美國最大自體臍血庫CBR臍血庫臨床應(yīng)用疾病分布 14圖18：廣東省臍血庫臨床應(yīng)用疾病分布 15表2：臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)適應(yīng)癥 15圖19：近期干細(xì)胞市場預(yù)期 16圖20：干細(xì)胞技術(shù)在未來不同疾病中全球市場預(yù)期（億美元） 16圖21：造血干細(xì)胞治療白血病過程 17表3：造血干細(xì)胞移植治療白血病生存率 17表4：干細(xì)胞移植在血液市場規(guī)模預(yù)期 18表5：國際已批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療血液系統(tǒng)疾病相關(guān)藥物及產(chǎn)品 18圖22：干細(xì)胞移植治療腦卒中過程 184/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分圖23：干細(xì)胞移植治療腦卒中結(jié)果 19表6：干細(xì)胞移植治療腦卒中市場規(guī)模預(yù)期 19圖24：干細(xì)胞移植促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生現(xiàn)象增強(qiáng) 19圖25：治療阿爾茨海默病費(fèi)用比較（萬元） 20表7：干細(xì)胞移植治療阿爾茨海默病市場規(guī)模預(yù)期 20圖26：干細(xì)胞移植治療帕金森癥 21圖27：治療帕金森癥費(fèi)用比較（萬元） 21表8：干細(xì)胞移植治療帕金森癥市場規(guī)模預(yù)期 22圖28：干細(xì)胞治療股骨頭壞死療效顯著 22圖29：世界首例干細(xì)胞再生膝蓋軟骨 23圖30：軟骨再生后的患者OllieThursfield 23表9：干細(xì)胞移植治療骨關(guān)節(jié)疾病市場規(guī)模預(yù)期 23表10：國際已批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療骨關(guān)節(jié)疾病藥物及產(chǎn)品 23圖31：DouglasMelton教授 24圖32：TMTD藻酸鹽包被的SC-β細(xì)胞 24圖33：胰腺前體細(xì)胞移植對于II型糖尿病治療效果明顯 25圖34：糖尿病治療藥物價(jià)格比較（萬元） 25表11：干細(xì)胞移植治療糖尿病市場規(guī)模預(yù)期 26圖35：干細(xì)胞移植治療心肌梗塞臨床效果顯著 26表12：干細(xì)胞移植治療心臟病市場預(yù)期 27表13：國際已批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療心臟病藥物及產(chǎn)品 27圖36：2008年首次干細(xì)胞器官移植 27圖37：研究人員展示一只人造鼻子 28圖38：使用干細(xì)胞培育的人造耳朵 28表14：干細(xì)胞治療在器官移植上市場規(guī)模預(yù)期 28表15：干細(xì)胞治療在器官修復(fù)上的部分臨床研究 28圖39：干細(xì)胞移植有效治療腦轉(zhuǎn)移性癌癥 29圖40：干細(xì)胞移植治療晚期癌癥費(fèi)用對比 29表16：干細(xì)胞移植治療晚期癌癥市場規(guī)模預(yù)期 30表17：干細(xì)胞治療癌癥的部分臨床研究 30圖41：干細(xì)胞移植有效治療組織衰老 30圖42：干細(xì)胞和衰老相關(guān)的臨床實(shí)驗(yàn)統(tǒng)計(jì) 31表18：關(guān)于干細(xì)胞和皺紋的臨床實(shí)驗(yàn)統(tǒng)計(jì) 31圖43：不同抗皺方法價(jià)格對比 31圖44：干細(xì)胞移植治療肌肉萎縮 32圖45：干細(xì)胞治療肌肉萎縮被作為Cell雜志封面 32圖46：誘導(dǎo)多能干細(xì)胞在體外和小鼠模型中成功長出肌細(xì)胞 33圖47：誘導(dǎo)多能干細(xì)胞移植在小鼠腿部使肌肉再生 33表19：干細(xì)胞治療肌肉萎縮的臨床實(shí)驗(yàn)統(tǒng)計(jì) 34圖48：世界上首位艾滋病治愈者——“柏林病人”TimothyRayBrown 34圖49：兩名艾滋病患者在接受干細(xì)胞移植后可能被治愈 34圖50：艾滋病治療費(fèi)用對比 35表20：干細(xì)胞移植治療艾滋病市場規(guī)模預(yù)期 35表21：干細(xì)胞治療艾滋病部分臨床研究 355/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分圖51：各國干細(xì)胞相關(guān)文章數(shù)量 36圖52：2013年各國干細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品 36圖53：2000-2014年干細(xì)胞相關(guān)專利申請趨勢 37圖54：各國干細(xì)胞相關(guān)專利申請情況 37表22：國外和我國干細(xì)胞專利主要申請人 38表23：國外和我國干細(xì)胞專利主要發(fā)明人 38圖55：世界范圍內(nèi)ES、hES和iPSC研究情況 39圖56：中國ES、hES和iPSC研究情況 39表24：美國政府各時(shí)期對于干細(xì)胞研究政策 40表25：歐洲各時(shí)期對于干細(xì)胞研究政策 41表26：韓國各時(shí)期對于干細(xì)胞研究政策 41表27：日本各時(shí)期對于干細(xì)胞研究政策 42圖57：中國干細(xì)胞政策的發(fā)展過程 43表28：中國對于干細(xì)胞治療不同時(shí)期政策 43表29：各國政策關(guān)鍵時(shí)間點(diǎn)對比 44圖58：風(fēng)險(xiǎn)投資對生物技術(shù)公司的投入（億美元） 44圖59：2011年到2015年美國醫(yī)療健康領(lǐng)域的交易次數(shù) 45表30：風(fēng)險(xiǎn)投資參與到美國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展過程中事件舉例 45圖60：中美干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展情況對比 45圖61：中美國干細(xì)胞相關(guān)企業(yè)發(fā)展階段 46圖62：中美第一例臍血移植治療白血病 46圖63：干細(xì)胞按照分化潛能分類 47圖64：胚胎干細(xì)胞的來源及分化 48圖65：胚胎干細(xì)胞的制備 48圖66：成體干細(xì)胞分化示意圖 49圖67：造血干細(xì)胞分化圖 49圖68：造血干細(xì)胞+放化療聯(lián)合治療 50圖69：iPSC專利數(shù)量從2006年開始猛增 50圖70：不同種類干細(xì)胞研究復(fù)合增長率高達(dá) 51圖71：不同種類干細(xì)胞研究領(lǐng)域?qū)?yīng)市場份額 52圖72：不同種類干細(xì)胞藥物開發(fā)研究 52圖73：各國干細(xì)胞庫數(shù)量 53圖74：2010-2018年全球干細(xì)胞儲存市場規(guī)模走勢圖 53圖75：2015年中源協(xié)和業(yè)務(wù)情況 54表31：衛(wèi)生部批準(zhǔn)設(shè)立的臍帶血庫 55圖76：Osiris公司的Grafix產(chǎn)品 56圖77：Osiris公司的Cartiform產(chǎn)品 57圖78：Osiris公司的Bio4 57表32：Geron公司的干細(xì)胞產(chǎn)品 58表33：AdvancedCellTechnology部分在研臨床研究 59表34：AdvancedCellTechnology部分在研臨床研究 60表35：Mesoblast部分在研臨床研究 61表36：諾華在干細(xì)胞治療的布局 62表37：輝瑞在干細(xì)胞治療的布局 626/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分表38：羅氏在干細(xì)胞治療的布局 62表39：國內(nèi)干細(xì)胞相關(guān)公司信息匯總 63表40：國際已批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療藥物及產(chǎn)品 64表41：國際部分在研干細(xì)胞產(chǎn)品 65表42：國內(nèi)在研干細(xì)胞產(chǎn)品 667/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分2009年3月9日，美國總統(tǒng)奧巴馬在白宮簽署行政命令，宣布解除對用聯(lián)邦政府資金支持胚胎干細(xì)胞研究的限制。2015年2月26日，中國國家科技部發(fā)布了《國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)施方案》（征求意見稿科技部將會同有關(guān)部門，啟動(dòng)國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”重點(diǎn)專項(xiàng)試點(diǎn)工作，加強(qiáng)干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化方面的投入與布局?！皟蓮椧恍恰薄⒍鄰?fù)變函數(shù)論、陸相成油理論、人工合成牛胰島素等成就,高溫超導(dǎo)、中微子物理、量子反?；魻栃?yīng)、納米科技、干細(xì)胞研究、人類基因組測序等基礎(chǔ)科學(xué)突破,超級雜交水稻、漢字激光照排、高性能計(jì)算機(jī)、三峽工程、載人航天、探月工程、移動(dòng)通信、量子通訊、北斗導(dǎo)航、載人深潛、高速鐵路、航空母艦等工程技術(shù)成果,為我國作為一個(gè)有世界影響的大國奠定了重要基礎(chǔ)?！?xí)近平干細(xì)胞又叫做起源細(xì)胞、萬用細(xì)胞，是一類具有自我更新和分化潛能的細(xì)胞。可以這樣說，動(dòng)物體就是通過干細(xì)胞的分裂來實(shí)現(xiàn)細(xì)胞的更新，從而保證動(dòng)物體持續(xù)生長發(fā)育的。干細(xì)胞的用途非常廣泛，涉及到醫(yī)學(xué)的多個(gè)領(lǐng)域。再生醫(yī)學(xué)（regenerativemedicine通過對于干細(xì)胞進(jìn)行分離、體外培養(yǎng)、定向誘導(dǎo)、甚至基因修飾等過程，在體外繁育出全新的、正常的甚至更年輕的細(xì)胞、組織或器官，并最終通過細(xì)胞組織或器官的移植實(shí)現(xiàn)對臨床疾病的治干細(xì)胞研究是永遠(yuǎn)的熱點(diǎn)，其每一項(xiàng)重大研究進(jìn)展都將給人類帶來不可估計(jì)的收益。美國《科學(xué)》雜志于1999年將干細(xì)胞研究列為世界十大科學(xué)成就的第一，排在人類基因組測序和克隆技術(shù)之前。2008年，iPS細(xì)胞研究分別被《自然》和《科學(xué)》雜志評為第一和第二位的重大科學(xué)進(jìn)展。2007年和2012年的諾貝爾生理或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)都頒給了有可能讓人類長生不老的干細(xì)胞研究。最近，VincentGiampapa博士也以干細(xì)胞領(lǐng)域的研究被提名2014年諾貝爾獎(jiǎng)。8/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分干細(xì)胞的產(chǎn)業(yè)化發(fā)展由上游的干細(xì)胞庫、中游的干細(xì)胞生產(chǎn)和研究和下游的干細(xì)胞治療三部分組成，形成一條很大的產(chǎn)業(yè)鏈。隨著干細(xì)胞治療技術(shù)的進(jìn)步，干細(xì)胞未來幾乎可以在人類所有重大疾病中發(fā)揮作用。全球未來干細(xì)胞市場將達(dá)到4000億美元。2001年全球干細(xì)胞市場規(guī)模約3.3億美元，2004年近10億美元，2007年近20億美元，2014年已達(dá)2500億美元。據(jù)2014國際細(xì)胞治療研討會上專家預(yù)測，預(yù)計(jì)到2020年全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模將達(dá)到4000億美元。2009年，我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)收入約為20億元，2014年已經(jīng)達(dá)到150億元。根據(jù)相關(guān)的資料，專家預(yù)計(jì)到2016將達(dá)到300億，2017年中國的干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)相關(guān)領(lǐng)域的市場規(guī)模將超過400億元，年復(fù)合增長率超過50%。未來幾年行業(yè)還將快速發(fā)展，市場需求大，前景廣闊。9/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分在全球干細(xì)胞總市場中，細(xì)胞治療占據(jù)半壁江山，并有進(jìn)一步擴(kuò)大趨勢。整體來看，干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用前景廣闊，其總市場預(yù)期在2016年將擴(kuò)展至100億美元，同時(shí)干細(xì)胞治療所占的比例也將比2011年進(jìn)一步擴(kuò)大。全球范圍內(nèi)，干細(xì)胞移植已過百萬例。細(xì)胞、組織及器官移植已被世界衛(wèi)生組織（WHO）認(rèn)可為一項(xiàng)重要的醫(yī)學(xué)治療手段。從2006年初到2014年底，75個(gè)國家的1516個(gè)移植中心共進(jìn)行了953651例造血干細(xì)胞移植（HSCT其中自體移植553350例，異基因移植400301例。在人口少于30萬、國土面積小于700平方公里、及人均國民收入在1260美元及以下的國家，無移植病例報(bào)道。10/68造血干細(xì)胞的來源主要11/68名稱優(yōu)點(diǎn)缺點(diǎn)骨髓造血干細(xì)胞移植（BMT）造血干細(xì)胞含量高。需要通過骨髓穿刺，對供者傷害較大，目前臨床使用較少。外周血造血干細(xì)胞移植（PBSC）經(jīng)過G-CSF動(dòng)員后的外周血造血干細(xì)胞比例增加，成為臨床上造血干細(xì)胞移植主要來源。配型嚴(yán)格，移植后排斥反應(yīng)嚴(yán)重，移植后需要用藥。臍帶血造血干細(xì)胞移植（UCBT）移植后反應(yīng)輕，來源容易，移植后不需要用藥。細(xì)胞數(shù)量少，只能用于30Kg一下的兒童目前，“骨髓移植”已漸漸被“外周血造血干細(xì)胞移植”代替。也就是說，現(xiàn)在捐贈(zèng)骨髓已不再抽取骨髓，而只是“獻(xiàn)血”了。1990-l994年，外周血干細(xì)胞移植的百分比由15％增至75％，成為造血干細(xì)胞的主要來源。目前，在自體移植中，外周血干細(xì)胞移植已經(jīng)取代了自體骨髓移植，并廣泛應(yīng)用于異體基因移植中。1992年經(jīng)衛(wèi)生部批準(zhǔn)建立的“中國非血緣關(guān)系骨髓移植供者資料檢索庫”，2000年11月，經(jīng)衛(wèi)生部同意改為“中國造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)者資料庫（中華骨髓庫）”。截止2016年4月30日，中華骨髓庫庫容2202060人，捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞人數(shù)為5625人，患者申請查詢?nèi)藬?shù)為53642人。骨髓造血干細(xì)胞和臍血造血干細(xì)胞移植是目前干細(xì)胞治療主要臨床應(yīng)用領(lǐng)域，全球現(xiàn)每年大約有6萬例骨髓移植術(shù)和4萬例的臍血移植術(shù)。Visiongain數(shù)據(jù)顯示，2011年干細(xì)胞療法的市場份額達(dá)27億美元，主要由骨髓干細(xì)胞移植（BMT）構(gòu)成。干細(xì)胞儲存庫和配套產(chǎn)品的市場規(guī)模達(dá)26億美元。預(yù)計(jì)到2016年，干細(xì)胞治療市場規(guī)模將達(dá)88億此外，其他來源的干細(xì)胞產(chǎn)品正逐漸步入臨床應(yīng)用階段，面向的疾病類型大幅增加，未來可能會超過造血干細(xì)胞移植的數(shù)量。12/68臍帶血移植為未來發(fā)展方向：從國際上看，目前全球臍帶血移植超過4萬例，僅在日本就完成超過1萬例臍帶血移植。中國目前公共應(yīng)用約2800份，自體臍血庫應(yīng)用約60多例。日本的臍帶血移植治療發(fā)展速度驚人，全國50%以上的造血干細(xì)胞移植為臍帶血移植。臍帶血移植的數(shù)量幾乎等同于骨髓移植的數(shù)人類的生存被各種問題所困擾。退行性疾病逐漸上升：心腦血管疾病、癌癥、糖尿病、帕金森氏癥。同時(shí)，世界上每天都有數(shù)以十萬計(jì)的嚴(yán)重腎臟衰竭病人、心臟衰竭病人正在生死線上，等待器官更換。然而現(xiàn)行器官移植卻存在諸多問題：資源緊缺、器官移植造價(jià)昂貴、異體排斥等。干細(xì)胞技術(shù)突飛猛進(jìn)的發(fā)展，給人類健康帶來令人興奮的希望。在理論上任何干細(xì)胞異常性疾病都可以采用自體保存的健康干細(xì)胞來治療。修復(fù)、替代衰老損傷器官成為醫(yī)學(xué)界的重點(diǎn)研究領(lǐng)域，再生醫(yī)學(xué)研究和應(yīng)用成為治療許多傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以解決的重大疾病的新希望。再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展和干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展是密不可分的。13/68干細(xì)胞的治療原理：通過對干細(xì)胞進(jìn)行體外分離、培養(yǎng)、定向誘導(dǎo)分化等，培養(yǎng)出一種全新的、正常的、更年輕的細(xì)胞、組織、器官等，通過特殊的移植技術(shù)移植到體內(nèi)，代替那些正?；蚍钦Ｋ劳龅募?xì)胞，為多種疾病的治療帶來了劃時(shí)代的革命。干細(xì)胞治療的優(yōu)點(diǎn)：干細(xì)胞治療從功能上、結(jié)構(gòu)上不取代原有的組織器官，它具有傳統(tǒng)治療方法難以達(dá)到的效果。1、無免疫排斥反應(yīng)；2、不需要了解疾病發(fā)生的確切機(jī)理；3、來源廣泛，取材方便；4、無傳統(tǒng)藥物治療的副作用，療效確定。干細(xì)胞治療分類：干細(xì)胞治療按照治療種類劃分，可以分為干細(xì)胞移植治療與干細(xì)胞注射治療。骨髓移植本質(zhì)上就是干細(xì)胞的移植治療；干細(xì)胞治療軟骨修復(fù)，就是干細(xì)胞的注射治療，以后干細(xì)胞的注射治療是一種趨勢。按照不同種類的疾病劃分，可以分為軟骨治療、骨頭治療、心臟病治療、肝病治療、神經(jīng)性疾病治療、糖尿病治療等等。14/68抗衰老、美容血液系統(tǒng)疾病神經(jīng)系統(tǒng)疾病自身免疫系統(tǒng)疾病其它創(chuàng)傷修復(fù)與組織工程血紅蛋白病阿爾茨海默癥重度聯(lián)合免疫病糖尿病脂肪移植與肥胖癥再生性障礙貧血多發(fā)性硬化系統(tǒng)性紅斑狼瘡支氣管發(fā)育不良延緩皮膚衰老白血病帕金森氏綜合征干燥綜合征肺氣腫脫發(fā)地中海貧血運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病兒童移植物康宿主病慢性支氣管炎鐮刀型貧血腦卒中肌膚炎克隆氏病腦癱重癥肌無力肢體缺血性疾病脊髓損傷角膜干細(xì)胞治療眼部疾病泌尿系統(tǒng)疾病外科疾病肝病心血管疾病腫瘤慢性腎功能不全肌肉萎縮病重癥肝病血管病變腦瘤、神經(jīng)元瘤、成神經(jīng)細(xì)胞瘤股骨頭壞死心臟病白血病尿毒癥關(guān)節(jié)炎淋巴瘤在全世界范圍內(nèi)，干細(xì)胞中允許臨床使用的僅為造血干細(xì)胞，其余干細(xì)胞尚處于科研階段。FDA批準(zhǔn)了部分實(shí)驗(yàn)，但是臨床治療是被禁止的。在我國，國家衛(wèi)計(jì)委公布的《首批允許臨床應(yīng)用的第三類醫(yī)療技術(shù)目錄》中，明確了僅有造血干細(xì)胞是唯一獲得國家許可用于臨床的細(xì)胞，治療血液系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)的疾病。在美國，臍血最大的用途是腦損傷，其比例為61%，其次是腫瘤，比例為17%。15/68在我國，以廣東省臍血庫為例，治療的疾病主要是血液系統(tǒng)疾病。其中再生障礙性貧血為23%。β-地中海貧血和急性髓系白血病各占了19%。目前臍帶血已經(jīng)用于治療各種類型白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、粘多糖病、地中海貧血、骨髓發(fā)育不良癥候群、原發(fā)性免疫缺陷病、慢性肉芽腫等80多種疾病。在我國，根據(jù)2009年11月衛(wèi)生部頒發(fā)的《臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)管理規(guī)范（試行）》中規(guī)定，臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)適應(yīng)癥包括以下13類：遺傳性及先天性疾病獲得性疾病骨髓衰竭急性白血病惡性淋巴瘤及其他腫瘤血紅蛋白病慢性白血病重癥再生障礙性貧血重癥免疫缺陷病骨髓增生異常綜合征重癥放射病代謝性疾病多發(fā)性骨髓瘤惡性疾病非惡性疾病16/68使用唯一合法可以用于臨床的造血干細(xì)胞，針對血液系統(tǒng)疾病和美國市場中份額最大的腦損傷，我們做了近期干細(xì)胞市場預(yù)測?？茖W(xué)家在很多疾病領(lǐng)域取得了突破性進(jìn)展，但是還未得到廣泛應(yīng)用，我們相信隨著科學(xué)技術(shù)的成熟，政策的逐漸開放，會帶來更為廣闊的市1.2.1造血干細(xì)胞治療血液類疾病白血病，老百姓稱其為血癌，是源自骨髓的一種惡性疾病。骨髓中的白血病細(xì)胞過度增生，骨髓的正常造血功能受到抑制，抽血檢查可見到白細(xì)胞數(shù)不正常以及貧血、血小板減少的情形。近20年來，白血病的理論和臨床研究的進(jìn)展大大改變了急性白血病的治療現(xiàn)狀。舉例來說，小兒急性白血病在三四十年前只有3-6個(gè)月的生存期，隨著化療方案的改良，現(xiàn)在治愈率可達(dá)80%以上；成人的急性早幼粒細(xì)胞白血病通過誘導(dǎo)分化治療5年生存率可達(dá)80%～90%；其他類型的成人急性白血病僅使用化療，5年生存率可達(dá)20%～40%，如果進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，5年存活率可達(dá)60%~70%，提高了近三倍。17/68自1999年國內(nèi)首例臍血干細(xì)胞移植（UCBT）成功治療AML以來，臍血干細(xì)胞移植在臨床應(yīng)用中得到推廣，適用范圍拓寬到成人。數(shù)據(jù)分析顯示，89例患者中75例植入，2例復(fù)發(fā)，26例死亡，47例長期無病生存，有效率為63%，而傳統(tǒng)化療的5年生存率只有33%。疾病種類造血干細(xì)胞移植（3年）化療慢性粒細(xì)胞白血病，慢性期90%59.5%（HA方案和DA方案交替應(yīng)用，3年）急性髓性白血?。ˋML）70%62.5%(2年)，33.3%（5年大劑量阿糖胞苷強(qiáng)）急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）60%35%（3年）慢性粒細(xì)胞白血病，急變期30%——復(fù)發(fā)的急性白血病30% 由于我國獨(dú)生子女家庭眾多，找到同胞全相合可能性低，對于部分高?；颊?，因難以找到配型相合的供者可能延誤疾病的治療。可以選擇的替代措施有：1）自體移植，2）無關(guān)供者移植，3）單倍體移植，4）臍血移植。世界上第一例移植非親屬的臍帶血干細(xì)胞而使患者痊愈的手術(shù)，是新加坡國立大學(xué)醫(yī)院和中央醫(yī)院通過臍帶血干細(xì)胞移植手術(shù)，根治了一名因家族遺傳而患上嚴(yán)重的地中海貧血癥的男童。18/68地區(qū)地區(qū)估算類型腫瘤患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年新增β-地中海貧血患者20萬30%9.6億元每年新增再生障礙性貧血患者20萬30%6億元每年新增血液腫瘤患者20萬元30%16億元美國2015年新增各類血液腫瘤患者3.8萬20萬美元30%7.6億美元全球每年新增β-地中海貧血患者20萬美元30%42億美元每年新增白血病患者41.4萬20萬美元30%82.8億美元每年新增再生障礙性貧血20萬美元30%18億美元商品名公司來源適應(yīng)癥Hemacord紐約血液中心2011.11美國FDA生物制品許可臍帶血造血祖細(xì)胞用于異基因造血干細(xì)胞移植遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病1.2.2干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病干細(xì)胞治療腦卒中（中風(fēng)在一項(xiàng)用于干細(xì)胞治療腦卒中的初步臨床研究中，5位發(fā)生嚴(yán)重的急性缺血性腦卒中的患者，在發(fā)病7天內(nèi)接受CD34+干細(xì)胞治療。治療所用的干細(xì)胞來自患者自身，通過抽取骨髓分離獲得。在治療過后，5名患者都良好地耐受了干細(xì)胞治療，沒有出現(xiàn)并發(fā)癥，也沒有再次發(fā)生卒中。所有的患者在治療后腦功能評分和影像學(xué)檢查結(jié)果中有不同程度的改善。經(jīng)過6個(gè)月時(shí)間，磁共振成像顯示的腦損傷區(qū)域平均減少了28%?；颊咭矝]有出現(xiàn)腫瘤或血管畸形的跡象。19/68地區(qū)地區(qū)估算類型患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年新增患者人數(shù)200萬20萬元40億元每年死亡人數(shù)20萬元20億元全球每年新增患者人數(shù)550萬20萬元120億元每年死亡人數(shù)20萬元30億元干細(xì)胞移植可治療阿爾茨海默氏?。ɡ夏臧V呆）。隨著人們生活水平的提高，和社會環(huán)境的不斷改變，阿爾茨海默病的發(fā)病率卻呈現(xiàn)了不斷且快速上升的趨勢，根據(jù)大量的醫(yī)學(xué)研究資料顯示，對于阿爾茨海默病至今還沒有特效藥物以及治療方法。阿爾茨海默氏病的病理是神經(jīng)元在持續(xù)的大量破壞，而沒有再生的神經(jīng)元來補(bǔ)充。神經(jīng)干細(xì)胞的增殖能力和分化能力及不對稱分裂的特性經(jīng)過一定的誘導(dǎo)，可分化出臨床所需的神經(jīng)細(xì)胞，用來修復(fù)因神經(jīng)元丟失或受損傷的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞所導(dǎo)致的疾病。移植脂肪干細(xì)胞促進(jìn)阿爾茨海默癥的神經(jīng)發(fā)生：間充質(zhì)干細(xì)胞移植可以刺激成年鼠類模型動(dòng)物腦內(nèi)的神經(jīng)發(fā)生，并且在腦缺血等病理?xiàng)l件下改善模型動(dòng)物的組織和功能損傷。研究學(xué)者在APP/PS1轉(zhuǎn)基因阿爾茨海默癥模型小鼠海馬區(qū)域植入脂肪干細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)脂肪干細(xì)胞可以減輕模型小鼠腦內(nèi)的氧化損傷，促進(jìn)顆粒下和腦內(nèi)室管膜下區(qū)域的神經(jīng)發(fā)生過程，進(jìn)而改善APP/PS1轉(zhuǎn)基因阿爾茨海默癥模型小鼠的認(rèn)知功能。這為應(yīng)用脂肪干細(xì)胞移植治療阿爾茨海默癥提供了一定的理論與實(shí)驗(yàn)依據(jù)。20/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分市場預(yù)期：2015年，全球約有990萬例新發(fā)癡呆患者被診斷。到2050年，全球患有老年癡呆的人數(shù)將從目前的4600萬人增加至1.315億人。國際老年癡呆協(xié)會中國委員會的數(shù)據(jù)顯示，我國65歲以上老年人癡呆患病率為6.6%，且患病率每5年約增長一倍以上，80歲以上超過22%。到2050年，我國癡呆患者將接近2000萬。目前對于阿爾茨海默病至今還沒有特效藥物以及治療方法。2012年全球市場上治療阿爾茨海默病銷售額超過1億美元的藥物主要有：易倍申（美金剛）、安理申（多奈哌齊）、艾斯能（利伐斯的明）和Razadyne（加蘭他敏這四種藥物的銷售額累計(jì)大約46億美元。GBIResearch的數(shù)據(jù)顯示，阿爾茨海默病治療市場將從2014年的近50億美元增長到2021年的大約104億美元，增幅逾一倍。據(jù)估計(jì)美國治療癡呆的費(fèi)用約為8180億美元，但預(yù)計(jì)到2018年會飆升至1萬億美元，到2030年會高達(dá)2萬億美元。我們以全球每年新增發(fā)病人數(shù)的百分之一計(jì)算，干細(xì)胞治療在阿爾茨海默病上的應(yīng)用，能帶來大約198億美元的銷售額。地區(qū)地區(qū)估算類型患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年新增患者人數(shù)30萬20萬元6億元患者人數(shù)800萬20萬元160億元2050年患者人數(shù)2000萬20萬元400億元全球每年新發(fā)患者人數(shù)990萬20萬美元198億美元目前患者人數(shù)4600萬20萬美元920億美元2050年患者人數(shù)1.315億20萬美元2630億美元干細(xì)胞治療帕金森癥。帕金森病患者主要是由于腦內(nèi)神經(jīng)細(xì)胞的退行性變，致使多巴胺減少。這種患者往往存在嚴(yán)重的運(yùn)動(dòng)平衡障礙問題。標(biāo)準(zhǔn)的治療包括左旋多巴，這種藥物能代替多巴胺發(fā)揮作用，但也存在副作用。干細(xì)胞治療的目的是用取自胚胎大腦或干細(xì)胞分化出多巴胺細(xì)胞補(bǔ)充丟失的神經(jīng)元。21/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分帕金森病是由于分泌腦神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞減少導(dǎo)致手足震顫身體僵硬的難治病癥。目前還沒有從根本上遏制神經(jīng)細(xì)胞減少的方法。研究者提出把人工誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）用于帕金森病臨床治療的申請。他們已成功將人體iPS細(xì)胞制成的神經(jīng)細(xì)胞，植入患有帕金森病的猴子腦內(nèi)，并確認(rèn)有多巴胺分泌。目前已經(jīng)開始了臨床實(shí)驗(yàn)市場預(yù)期：據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球大約有450萬帕金森病患者,中國目前已有220萬的帕金森患者。世界衛(wèi)生組織專家預(yù)測，中國2030年的帕金森病患者將達(dá)到500萬。迄今為止藥物治療是首選方案，但是并沒有很好的效果。全球抗帕金森治療市場已達(dá)到100多億美元的規(guī)模?？古两鹕幬镏饕衅绽怂鳌⒍骺ㄋ?、羅匹尼羅、擬多巴胺類和雷沙吉蘭5大品種。其銷售額已占市場的95%。普拉克索是治療帕金森癥的領(lǐng)軍品種，2013年全球普拉克索市場約為4.58億美元。2013年國內(nèi)16重點(diǎn)城市樣本醫(yī)院普拉克索用藥市場為8100多萬元，占據(jù)了抗帕金森藥物市場的44%。另外一種治療帕金森癥的藥物恩他卡朋全球銷售額為4.01億美元，國內(nèi)16重點(diǎn)城市樣本醫(yī)院，恩他卡朋是帕金森治療市場中居于第三位的暢銷藥物，2013年用藥市場為2221萬元。普拉克索用藥價(jià)格為23.5元/天，一年的費(fèi)用為8577.5元，二十年的費(fèi)用約為17萬元，與干細(xì)胞治療費(fèi)用相仿。而且藥物并不能徹底治愈帕金森病，還會帶來例如幻覺和運(yùn)動(dòng)障礙等副作用，因此干細(xì)胞治療會是更好的選擇。按照全球每年因?yàn)榕两鹕Y死亡人數(shù)計(jì)算，我們預(yù)期未來干細(xì)胞移植在全球帕金森治療市場規(guī)模在90億美元左右。22/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分地區(qū)地區(qū)估算類型患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年新增患者人數(shù)20萬元2億元患者人數(shù)220萬20萬元44億元2030年患者人數(shù)500萬20萬元100億元全球患者人數(shù)450萬20萬美元90億美元每年死亡人數(shù)50萬20萬美元10億美元2030年患者人數(shù)20萬美元200億美元1.2.3干細(xì)胞治療骨關(guān)節(jié)疾病干細(xì)胞移植治療股骨頭壞死。股骨頭壞死包括骨細(xì)胞、骨髓組織和脂肪細(xì)胞的壞死，晚期股骨頭會發(fā)生塌陷、變形、髖關(guān)節(jié)間隙變窄甚至消失，臨床表現(xiàn)主要為髖關(guān)節(jié)疼痛和活動(dòng)范圍受限。目前該病早期缺乏有效的治療方法，晚期只有全髖關(guān)節(jié)臵換術(shù)才可以有效改善髖關(guān)節(jié)功能。由于假體壽命的限制，年輕時(shí)接受該手術(shù)難免要進(jìn)行多次翻修術(shù)，不僅要承受多次手術(shù)的痛苦和經(jīng)濟(jì)壓力，翻修術(shù)的效果也明顯不如初次臵換。干細(xì)胞治療股骨頭壞死是療效中最好的一種手段，原理在于存在于紅骨髓中骨髓基質(zhì)干細(xì)胞有著很好的成骨能力。紅骨髓具有很好的成骨能力，而它的成骨能力來源于中胚層骨髓基質(zhì)的間充質(zhì)干細(xì)胞,它具有多種分化潛能。干細(xì)胞治療最適合早期股骨頭壞死病人，可以避免病情發(fā)展，大部分病人可以治愈。已有關(guān)節(jié)畸形、骨質(zhì)塌陷、骨折的病人可以在手術(shù)基礎(chǔ)上輔助干細(xì)胞移植，會增加手術(shù)成功率和長期療效。干細(xì)胞可以形成新軟骨，用于治療關(guān)節(jié)損傷和炎癥患者。目前對關(guān)節(jié)炎的治療只局限于基本的止痛或者復(fù)雜的關(guān)節(jié)替換手術(shù)。但是干細(xì)胞卻有更好的結(jié)果：胚胎干細(xì)胞被轉(zhuǎn)化成軟骨細(xì)胞，將這些細(xì)胞移植到有關(guān)節(jié)缺陷的部位，這些高質(zhì)量的人工培育細(xì)胞迅速幫助關(guān)節(jié)進(jìn)行修復(fù)，這樣能促成新的健康軟骨的生長，同時(shí)又沒有表現(xiàn)出副作用。胚胎干細(xì)胞具有迅速繁殖的能力，也使得軟骨的量產(chǎn)存在可能。澳大利亞首次嘗試將病人本身的間充質(zhì)干細(xì)胞注入本人的膝蓋關(guān)節(jié)內(nèi)。共有70名患者參加，兩組試驗(yàn)中一組是30名骨關(guān)節(jié)炎患者，部分接受干細(xì)胞治療部分使用安慰劑，以此判斷干細(xì)胞是否能阻止損害的發(fā)生甚至重建膝蓋。治療效果顯著：接受治療的人中有一半疼痛減少了四分之三，膝蓋功能也大幅提高。另一組是40名軟骨單獨(dú)受損的病人，目標(biāo)是確認(rèn)干細(xì)胞是否能阻止關(guān)節(jié)退化和發(fā)展成關(guān)節(jié)炎。結(jié)果顯示有三分之二的病人膝蓋疼痛程度和活動(dòng)受限程度減23/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分少了一半，并且保持了一年以上。市場預(yù)期：目前世界上股骨頭壞死患者發(fā)病人數(shù)多達(dá)3000萬人，我國約400萬人。在我國，每年新增病例15萬-20萬人。股骨頭壞死只能采用高壓氧和磁療等治療方式。髖關(guān)節(jié)臵換手術(shù)雖然能在一定程度上改善疼痛和關(guān)節(jié)功能，但創(chuàng)傷大，也僅僅只能用于治療晚期的股骨頭壞死。干細(xì)胞治療市場，按照每年股骨頭壞死新增患者的百分之一計(jì)算，中國市場空間達(dá)到4億元，全球大約30億美元。目前人工關(guān)節(jié)的價(jià)格并不算昂貴，大約在3-5萬元左右，但是會有很多缺點(diǎn)：感染導(dǎo)致假體早期松動(dòng)；在手術(shù)中人工關(guān)節(jié)安裝的位臵以及角度不正確，使得在以后的活動(dòng)中人工關(guān)節(jié)會承受異常地壓力，造成過度磨損，以及受力不均；手術(shù)中人工關(guān)節(jié)安裝的過長，會造成肌肉的拉力加大，使得人工關(guān)節(jié)的受力增加從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)的磨損增大。以上的因素都可能影響人工關(guān)節(jié)的使用壽命，而且二次手術(shù)難度更大。干細(xì)胞治療使得骨細(xì)胞再生，可以避免以上的各種缺點(diǎn)。人工關(guān)節(jié)主要分為人工膝、髖、肘、肩、指、趾關(guān)節(jié)等，其中臨床應(yīng)用較多的產(chǎn)品為人工膝關(guān)節(jié)和人工髖關(guān)節(jié)，其療效較為可靠。2013年全球人工關(guān)節(jié)市場在330億美元以上，其中亞洲市場約27億美元。如果干細(xì)胞占領(lǐng)人工關(guān)節(jié)市場的百分之十，那么市場大約在33億美元。地區(qū)地區(qū)估算類型患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年新增股骨頭壞死患者20萬20萬元4億元全球每年新增股骨頭壞死患者人數(shù)20萬美元30億美元商品名公司來源適應(yīng)癥ChondroCelect比利時(shí)TiGenix公司2009.10.歐洲EMA自體軟骨細(xì)胞膝關(guān)節(jié)軟骨缺損MPCMesoblast公司2010.07.澳洲TGA生產(chǎn)許可自體間質(zhì)前體細(xì)胞產(chǎn)品骨修復(fù)CartistemMedi-post公司2012.01韓國FDA臍帶血來源間充質(zhì)干細(xì)胞骨性關(guān)節(jié)炎CartistemMedi-post公司2011.05美國FDA臍帶血干細(xì)胞骨性關(guān)節(jié)炎ChondroCelect比利時(shí)Tigenix公司2013.05美國FDA自體軟骨細(xì)胞膝關(guān)節(jié)軟骨缺損1.2.4干細(xì)胞治療糖尿病糖尿病是對我國人群健康危害最為嚴(yán)重的疾病之一。糖尿病引發(fā)的微血管病變導(dǎo)致的并發(fā)癥已成為糖尿病致殘、致死的主要原因。干細(xì)胞具有自我更新和分化成不同細(xì)胞的能力，應(yīng)用干細(xì)胞技術(shù)制備胰島，通過細(xì)胞移植的方法治療糖尿病有可能成為未來治療糖尿病的有效方法之一。糖尿病有兩種主要形式：I型糖尿病患者通常不能自己分泌胰島素，因此需要注射胰島素來維持生命。II型糖尿病占糖尿病病例總數(shù)的90%左右，患者通常自己能夠產(chǎn)生胰島素，但不能產(chǎn)生足夠的胰島素或無法妥善利用。干細(xì)胞移植治療I型糖尿病。對于大部分I型糖尿病患者而言，每日按時(shí)注射胰島素是主要的控制血糖的方法。也有一些不接受每天注射胰島素的患者，接受了胰島移植治療。哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所（HarvardStem首次可以獲得無窮無盡的分泌胰島素的SC-阝細(xì)胞了。哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所聯(lián)合麻省理工學(xué)院、伊利諾伊大學(xué)、波士頓兒童醫(yī)院和馬薩諸塞大學(xué)，攜手攻克排異反應(yīng)的問題。他們發(fā)現(xiàn)了一種新材料，用這種新材料包被之后，SC-阝細(xì)胞可以躲避人體排異反應(yīng)。干細(xì)胞移植可治療II型糖尿病。加拿大科學(xué)家發(fā)現(xiàn)胰腺前體細(xì)胞移植對于II型糖尿病治療具有良好效果，與糖尿病治療藥物聯(lián)合使用，治療效果更加明顯。研究人員對II型糖尿病小鼠模型進(jìn)行干細(xì)胞移植后，高脂飲食刺激不會影響胰腺前體細(xì)胞向具有胰島素分泌功能的胰腺細(xì)胞的分化成熟過程。并且干細(xì)胞移植與治療糖尿病的藥物西格列汀或二甲雙胍聯(lián)用在移植后12周就可改善小鼠高血糖癥。這項(xiàng)研究表明基于干細(xì)胞技術(shù)與糖尿病治療藥物聯(lián)用會起到更好的治療效果。25/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分德國TICEBA干細(xì)胞治療中心，從2008年開始利用自體成體皮膚干細(xì)胞，為全球200多名患者進(jìn)行糖尿病治療，有效率達(dá)到90%以上。TICEBA醫(yī)療中心得到了德國國家許可，并通過了歐盟自體干細(xì)胞醫(yī)療操作授權(quán)。目前，干細(xì)胞技術(shù)已在德國等發(fā)達(dá)國家獲得廣泛應(yīng)用，并形成嚴(yán)格的操作標(biāo)準(zhǔn)和資質(zhì)認(rèn)證體系。但國內(nèi)的干細(xì)胞技術(shù)尚處在試驗(yàn)糖尿病市場分析：IDF數(shù)據(jù)顯示，2013年全球糖尿病患者已達(dá)3.82億人，并有3.16億糖尿病高危人群（即前期患者）。預(yù)計(jì)到2035年，患病人數(shù)將達(dá)到5.92億人,前期人群將達(dá)到4.71億。2015年，中國已經(jīng)成為世界上患病人數(shù)最多的國家，大約有1.427億人。2014年，全球糖尿病用藥市場為636億美元，我國糖尿病用藥市場為183億元。其中口服降糖藥比例為60%，胰島素為40%。其中來得時(shí)和諾和銳兩種藥物占據(jù)了全球糖尿病市場的半壁江山。藥物治療糖尿病不能根治，而且每天注射胰島素也會給病人帶來較大的痛苦和不便。如果干細(xì)胞移植能在糖尿病上得到推廣，成為主流治療手段，按照全球每年新增患者1000萬計(jì)算，預(yù)計(jì)可以達(dá)到200億美元以上的銷售額。26/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分地區(qū)地區(qū)估算類型患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年新增患者680萬20萬元136億元全球每年新增患者人數(shù)20萬美元200億美元每年死亡人數(shù)510萬20萬美元102億美元1.2.5干細(xì)胞移植治療心臟病心血管疾病是世界范圍內(nèi)導(dǎo)致死亡的主要原因，全球每年約有1700萬人死于心血管疾病。其中因急性心肌梗死（acutemyocardialinfarction，AMI）和慢性心功能不全而導(dǎo)致的死亡占心血管疾病病死率的50%以上。AMI即使早期成功血管重建也只能挽救缺血和頓抑的心肌，但是一旦發(fā)生壞死，心肌被纖維結(jié)締組織替代，進(jìn)而發(fā)生心室重構(gòu)，有超過30%的患者發(fā)展為慢性缺血性心力衰竭。如何解決心肌細(xì)胞丟失是心血管疾病治療中的關(guān)鍵問題。干細(xì)胞移植改善心臟功能的原理：1、分化為心肌樣細(xì)胞/內(nèi)皮細(xì)胞/平滑肌細(xì)胞；2、促進(jìn)血管新生，限制心室重構(gòu)；3、自分泌、旁分泌功能刺激心肌原位干細(xì)胞增殖。丁勝教授領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)，找到9種化合物的組合可把人類皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化為心肌細(xì)胞。首先讓皮膚細(xì)胞進(jìn)入一種類似多能干細(xì)胞的狀態(tài)，多能干細(xì)胞在特定器官中可分化為多種細(xì)胞類型；其次把這些細(xì)胞轉(zhuǎn)化為心肌細(xì)胞。再把這些改造細(xì)胞植入發(fā)生心肌梗塞的小鼠體內(nèi)后，小鼠受損心臟部分愈合。德國杜塞爾多夫大學(xué)醫(yī)院的科學(xué)家，2001年應(yīng)用自體干細(xì)胞移植法治療一名心肌梗死患者，獲得成功。這是世界上第一例自體干細(xì)胞移植治療心臟病成功的病例。醫(yī)生從患者的骨髓中取出干細(xì)胞，經(jīng)過必要處理后，將其注入冠狀動(dòng)脈中，手術(shù)10個(gè)星期后，患者心肌梗死的面積縮小了近三分之一，心臟功能也得到明顯改善。植入的干細(xì)胞成功地再造了心肌組織。市場預(yù)算：中國每年心臟性猝死人數(shù)達(dá)到54.4萬，每天至少有1000多人猝死，男性猝死發(fā)生率高于女性。心源性猝死里，80％左右由冠心病引發(fā)。治療冠心病主要有藥物治療、手術(shù)及支架介入三種方式。按照每年冠心病死亡人數(shù)的百分之一計(jì)算，市場預(yù)期在140億美元。27/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分地區(qū)地區(qū)估算類型患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年新增冠心病患者20萬元20億元每年心臟性猝死人數(shù)54.4萬20萬元10.88億元每年心血管疾病死亡人數(shù)260萬20萬元52億元全球每年心血管疾病死亡人數(shù)20萬美元340億美元每年冠心病死亡人數(shù)700萬20萬美元140億美元商品名公司來源適應(yīng)癥Hearticellgram-AMIFCB-Pharmicell公司2011.07韓國FDA自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞急性心梗1.2.6干細(xì)胞技術(shù)是器官移植的夢幻之路干細(xì)胞是一類具有自我更新和分化潛能的細(xì)胞。干細(xì)胞的發(fā)育受多種內(nèi)在機(jī)制和微環(huán)境因素的影響。目前，科學(xué)家已經(jīng)能夠在體外鑒別、分離、純化、擴(kuò)增和培養(yǎng)人體胚胎干細(xì)胞，并以這樣的干細(xì)胞為“種子”，培育出一些人的組織器官。干細(xì)胞及其衍生組織器官的廣泛臨床應(yīng)用，將產(chǎn)生一種全新的醫(yī)療技術(shù)，從而使人能夠用上自己的或他人的干細(xì)胞或由干細(xì)胞所衍生出的新的組織器官，來替換自身病變的或衰老的組織器官。首次干細(xì)胞器官移植：30歲的?？似澮蚧加蟹谓Y(jié)核，支氣管喪失了功能。西班牙的醫(yī)生給她移植了一個(gè)新氣管，這個(gè)器官是利用她自己的干細(xì)胞和捐贈(zèng)的氣管培育而成的。這是第一次利用從患者的骨髓里提取的成熟干細(xì)胞培養(yǎng)新組織或者器官，用于移植。因?yàn)榫璜I(xiàn)的氣管上的細(xì)胞受到了破壞，而且異體移植后容易產(chǎn)生排斥。利用這種最新方法進(jìn)行移植后，就不會產(chǎn)生異體排斥反應(yīng)，從而不用服用有效的免疫抑制藥物。英國當(dāng)局已投入近670萬美元用于研究在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)人造器官，目前已有淚腺管、血管、氣管等人造器官投入到臨床應(yīng)用中。英國倫敦大奧蒙德街醫(yī)院的醫(yī)生正致力于在脂肪中提取干細(xì)胞，來進(jìn)行人體面部器官的再造。該研究團(tuán)隊(duì)已經(jīng)在實(shí)驗(yàn)室里生成了軟骨組織，并用于再造耳朵、鼻子等部位。醫(yī)生從兒童身上取下一小塊脂肪，從中提取干細(xì)胞進(jìn)行培養(yǎng)。一個(gè)耳廓形狀的“腳手架”被放入干細(xì)胞的培養(yǎng)液中，這樣干細(xì)胞就會按照人們想要的形狀和結(jié)構(gòu)生長。在培養(yǎng)液中加入的化學(xué)成分會促使干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為軟骨細(xì)胞。這些軟骨細(xì)胞可以植入到兒童的皮膚下，成為新的耳朵。28/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分市場預(yù)期：相較于我國每年30萬的患者需求，現(xiàn)在的供需比仍然大約是1：30左右，也就是說每年大約有30萬器官衰竭的患者需要等待移植，而每年器官手術(shù)移植的數(shù)量在1萬例左右。武警總醫(yī)院器官移植中心副主任醫(yī)師劉煜，市政協(xié)常委、首都醫(yī)科大學(xué)放射科主任李昆成指出，其中需要做肝移植的患者是每年20萬到30萬，但是每年做上肝移植的人只有3000到4000人。如果干細(xì)胞技術(shù)可以被廣泛應(yīng)用，供需比例將大大緩解，更多的人得到救治。以全球每年需要器官移植人數(shù)200萬計(jì)算，預(yù)計(jì)干細(xì)胞在器官移植上的市場將有40億美元。地區(qū)地區(qū)估算類型患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年需要器官移植患者30萬20萬元6億元全球每年需要器官移植患者200萬20萬美元40億美元適應(yīng)癥臨床進(jìn)展臨床批號預(yù)計(jì)截止日期干細(xì)胞組織工程喉移植（RegenVOX）上呼吸道系統(tǒng)障礙、喉狹窄、氣管狹窄PhaseIPhaseIINCT019779112018年8月自體MSC移植肺氣腫PhaseINCT01758055——肺干細(xì)胞特發(fā)性肺纖維化PhaseIPhaseIINCT027451842018年1月人類成體干細(xì)胞公司）中度到中度慢性阻塞性肺?。–OPD）PhaseIINCT00683722造血干細(xì)胞移植肺部并發(fā)癥——NCT008376812016年12月同種異體的骨髓干細(xì)胞移植肝硬化、慢性間質(zhì)性肝炎PhaseIINCT01223664干細(xì)胞產(chǎn)品（Pharmicell公司）酒精性肝硬化PhaseIINCT0187508129/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分1.2.7干細(xì)胞移植技術(shù)對晚期癌癥有明顯效果中國人的癌預(yù)后差，生存期較短，一部分原因是在中國體檢率不高，發(fā)現(xiàn)時(shí)晚期的比例較高。因此，能在癌癥晚期有較好作用的療法能大大提高我國患者的生存率。干細(xì)胞移植治療晚期腎癌：來自兄弟或姐妹的干細(xì)胞移植到一個(gè)晚期腎癌患者體內(nèi)可能會逆轉(zhuǎn)已經(jīng)擴(kuò)散到全身的腫瘤的生長，甚至能完全逆轉(zhuǎn)這種生長。在19名病人的試驗(yàn)中，有50%以上的人接受這種治療后發(fā)生好轉(zhuǎn)，而傳統(tǒng)治療手段很少有高于20%的成功率。該試驗(yàn)中的實(shí)驗(yàn)對象只是那些其它治療手段對其沒用的病人?；诟杉?xì)胞的療法有效治療多種腦轉(zhuǎn)移性癌癥。麻省總醫(yī)院和哈佛干細(xì)胞研究所的研究人員通過研究揭示了基于干細(xì)胞的療法,可以有效消除腦部的轉(zhuǎn)移性癌細(xì)胞，從而有效延長生存期。研究人員將表達(dá)TRAIL的干細(xì)胞注射入腦部轉(zhuǎn)移性腫瘤小鼠機(jī)體中，這就可以降低腫瘤的生長，而將表達(dá)TRAIL的干細(xì)胞注射入頸動(dòng)脈中就可以明顯減緩腫瘤的生長，增加小鼠的生存期。市場預(yù)期：全世界范圍內(nèi)，腫瘤患者數(shù)量在不斷增加。最新的《世界癌癥報(bào)告》顯示，2012年全世界有1400萬新癌癥病例，癌癥死亡人數(shù)820萬。2012年，中國新診斷癌癥病例307萬，占全球總數(shù)的21.8%。由于全球人口增長和老齡化，到2025年，全球每年新增癌癥病例數(shù)將高達(dá)1930萬例。IMS數(shù)據(jù)顯示，2014年全球抗腫瘤藥物市場規(guī)模為1000億美元，2020年將增至1500億美元。具有靶向性、特效性和低毒性等特點(diǎn)的抗腫瘤單克隆抗體藥占34%，達(dá)到238億美元。使用單抗藥物的價(jià)格和使用干細(xì)胞價(jià)格類似。治療乳腺癌著名單抗藥物“赫賽汀”，該藥物是治療乳腺癌的重磅產(chǎn)品，2013年的全球銷售額達(dá)68.39億美元，2014年銷售額達(dá)62.7億美元。如果干細(xì)胞療法在癌癥上的療效顯著，按照全球每年新增腫瘤患者人數(shù)1400萬，治療比例百分之一計(jì)算，其銷售額預(yù)計(jì)在280億美元。30/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分地區(qū)地區(qū)估算類型患者數(shù)量治療費(fèi)用治療比例市場規(guī)模每年新增腫瘤患者人數(shù)307萬20萬元61.4億元全球每年新增腫瘤患者人數(shù)20萬美元280億美元適應(yīng)癥臨床進(jìn)展臨床批號預(yù)計(jì)截止日期化療聯(lián)合外周血干細(xì)胞移植復(fù)發(fā)性生殖癌PhaseIINCT00002931完成化療聯(lián)合外周血干細(xì)胞移植男性生殖腺癌PhaseIIINCT00003941完成低劑量放療、化療，隨后進(jìn)行外周血干細(xì)胞移植復(fù)發(fā)性腎癌PhaseIPhaseIINCT00005851——自體外周血干細(xì)胞生殖腫瘤PhaseIINCT004320942017年1月干細(xì)胞異體移植黑色素瘤、頭頸部癌 NCT023311342018年3月自體干細(xì)胞移植神經(jīng)母細(xì)胞瘤、淋巴瘤、高風(fēng)險(xiǎn)腫瘤PhaseINCT021308692020年9月化療聯(lián)合外周血干細(xì)胞移植嬰兒腦或脊髓惡性腫瘤PhaseINCT00003141完成外周血干細(xì)胞移植非霍奇金氏淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、晚期乳腺癌PhaseINCT00005993完成1.2.8干細(xì)胞用于延緩衰老目前世界各國均面臨著嚴(yán)重的人口老齡化問題，數(shù)據(jù)顯示到2050年約三分之一的中國人口年齡將超過60歲。因此，深入了解衰老發(fā)生的機(jī)制是人類延緩衰老和干細(xì)胞是從植物到人類所有生物體的重要基石。干細(xì)胞在整個(gè)生命過程中可以分裂和自我更新，能分化成所需的專門器官組織以及修復(fù)成年組織的必要的細(xì)胞。因此，干細(xì)胞被認(rèn)為是不朽的，能在整個(gè)生命周期中重建自己和再生組織，但是這并不意味著他們不會老化。干細(xì)胞也會逐漸失去了自己的能力，喪失維護(hù)組織和器官的能力，因此干細(xì)胞移植顯得尤為重要。31/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分干細(xì)胞和衰老相關(guān)的臨床實(shí)驗(yàn)，在ClinicalTrials上面可以檢索到16項(xiàng)臨床實(shí)驗(yàn)，其中2項(xiàng)處于Phase0，11項(xiàng)為PhaseI/II，3項(xiàng)為PhaseIII。適應(yīng)癥臨床進(jìn)展臨床批號預(yù)計(jì)截止日期臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞和透明質(zhì)酸衰老皺紋、疤痕PhaseINCT026988132018年12月間質(zhì)血管片(SVF)[包含脂肪衍生干細(xì)胞(ADSCs)]老化皺紋PhaseINCT01828723同種異體骨髓間充質(zhì)細(xì)胞衰老皮膚PhaseI/IINCT017716792017年8月自體成纖維細(xì)胞鼻唇溝、眉間的皺紋、額頭上的深皺紋PhaseII/IIINCT01115634市場預(yù)期：皺紋的去除，現(xiàn)在常用的方法包括肉毒桿菌注射、填充物注射、自體脂肪填充注射和手術(shù)拉皮等。肉毒桿菌毒素能使肌肉暫時(shí)麻痹，在消除皺紋方面有著異乎尋常的功能，其效果遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過其他任何一種化妝品或整容術(shù)。肉毒桿菌分泌的A型毒素，也就是美容除皺注射劑Botox的主要成分。肉毒桿菌素療法的副作用較多，例如嘴部下垂、面部表情不自然和下眼瞼無力而流淚等。根據(jù)GlobalData的數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)2018年全世界的美容策略市場將達(dá)到47億美元。其中全球肉毒桿菌市場以年平均成長率14%擴(kuò)大，2018年時(shí)將達(dá)到29億美元規(guī)模。隨著干細(xì)胞技術(shù)在抗衰老抗皺的上的進(jìn)展，其市場前景可期，如果能替代肉毒桿菌，在2018年可以有29億美元的規(guī)模。32/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分1.2.9干細(xì)胞治療肌肉萎縮肌肉萎縮癥是一種生活中比較常見的疾病，是一種損壞人體肌肉的遺傳性疾病。由于身體無法制造支撐肌肉結(jié)構(gòu)的蛋白質(zhì)，患者會因?yàn)榇瞬?dǎo)致一輩子無法活動(dòng)，治療原理：骨骼肌具有非常高的再生能力，即使由于激烈的運(yùn)動(dòng)受到損傷或者因?yàn)榧膊〕霈F(xiàn)萎縮，干細(xì)胞也會通過分裂來修復(fù)骨骼肌。將能夠發(fā)育為骨骼肌的干細(xì)胞移植到肌肉中，就可以制造出正常特定蛋白質(zhì)，從而治療肌肉萎縮癥。治療中出現(xiàn)的難點(diǎn)：骨骼肌干細(xì)胞在體外人工培養(yǎng)后，性質(zhì)會發(fā)生變化，隨著分裂和轉(zhuǎn)變?yōu)槠渌?xì)胞，會喪失修復(fù)能力，即使移植也無法發(fā)揮作用，最終全部死亡。要想令肌肉萎縮癥和其他相關(guān)疾病的患者重新生長出骨骼肌來，是一件非常困難的33/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分日本研究人員在調(diào)查骨骼肌干細(xì)胞保持修復(fù)能力的機(jī)制時(shí)，發(fā)現(xiàn)向骨骼肌干細(xì)胞添加“miR－195”和“miR－497”這兩種小核糖核酸后，可以維持骨骼肌干細(xì)胞的修復(fù)能力。研究人員將這種干細(xì)胞移植到患有肌肉萎縮癥的實(shí)驗(yàn)鼠腿部，發(fā)現(xiàn)腿部的骨骼肌細(xì)胞開始增加，肌肉得以再生。研究人員隨后將這種骨骼肌干細(xì)胞移植到患有肌肉萎縮癥的實(shí)驗(yàn)鼠腿部，發(fā)現(xiàn)腿部的骨骼肌細(xì)胞開始增加，肌肉得以資料來源：Cellstemcell、浙商證券研究所34/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分適應(yīng)癥臨床進(jìn)展臨床批號預(yù)計(jì)截止日期臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞杜氏肌營養(yǎng)不良PhaseI/IINCT02285673臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞杜氏肌營養(yǎng)不良PhaseINCT022358442017年9月臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞肌肉萎縮、杜氏肌營養(yǎng)不良PhaseI/IINCT018340662016年11月臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞杜氏肌營養(yǎng)不良PhaseI/IINCT01610440臍帶同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞杜氏肌營養(yǎng)不良PhaseINCT02484560干細(xì)胞杜氏肌營養(yǎng)不良PhaseINCT022414342016年干細(xì)胞肌肉萎縮癥PhaseINCT022419282016年干細(xì)胞肌肉萎縮癥PhaseINCT022457112016年自體骨髓單核細(xì)胞肢帶型肌營養(yǎng)不良PhaseINCT020507762016年干細(xì)胞肌肉萎縮、杜氏肌營養(yǎng)不良PhaseI/IINCT018340402016年干細(xì)胞肌肉萎縮PhaseINCT022087132016年1.2.10干細(xì)胞療法為治療HIV感染另辟蹊徑盡管當(dāng)前的艾滋病病毒（HIV）/艾滋?。ˋIDS）治療力爭能夠控制這種疾病，但任何治療的最終目標(biāo)都是完全消世界上首位艾滋病治愈者——“柏林病人”TimothyRayBrown。2007年，Brown在德國一家醫(yī)院進(jìn)行白血病治療后，他體內(nèi)的HIV病毒完全消失。在進(jìn)行白血病治療時(shí)，Brown首先接受放療，用來殺死癌細(xì)胞和骨頭里制造癌細(xì)胞的干細(xì)胞，隨后通過骨髓移植手術(shù)，植入了一位健康人的骨髓，以產(chǎn)生新的血細(xì)胞。接受治療后，Brown先生的白血病有所好轉(zhuǎn)，而且體內(nèi)的HIV病毒水平也急劇下降，儀器也無法檢測出。一直到現(xiàn)在Brown都沒有檢測出HIV病毒，而且普通HIV病人要服用的抗逆轉(zhuǎn)錄酶病毒藥物他也一直沒有服用。兩名HIV感染者在接受干細(xì)胞移植治療淋巴瘤后，他們的艾滋病有可能也得到了治愈。在2000年和2010年，兩名男子分別接受了干細(xì)胞移植以替換造血骨髓。他們的治療方案與“柏林患者”TimothyRayBrown很相似。兩名男子的醫(yī)生宣布在他們的血液中似乎沒有檢測到HIV，但當(dāng)時(shí)他們?nèi)匀辉诜每鼓孓D(zhuǎn)錄病毒的藥物。兩人現(xiàn)已終止了他們的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療，并且沒有產(chǎn)生不良后果。如果二人繼續(xù)保持健康狀態(tài)，他們將成為繼Brown和早先報(bào)道的、出生后不久即接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療的密西西比嬰兒之后的第3個(gè)和第4個(gè)治愈的HIV患者。35/68請務(wù)必閱讀正文之后的免責(zé)條款部分市場預(yù)期：聯(lián)合國艾滋病規(guī)劃署發(fā)布報(bào)告顯示，估計(jì)在2014年底全球仍有3690萬人攜帶艾滋病病毒。截至2014年12月，中國疾病控制中心的數(shù)據(jù)顯示，全國報(bào)告現(xiàn)存活的艾滋病感染者/病人49.7萬例，死亡15.4萬例。目前，對于艾滋病的治療尚無滿意的方法。根據(jù)DatamonitorHealthcare發(fā)布的報(bào)告，未來10年，美國、日本、歐盟五大主要市場（法國、德國、意大利、西班牙、英國HIV藥物的合并銷售額將從2013年的119億美元增長至2022年的168億美元?？鼓孓D(zhuǎn)錄病毒藥物Tivicay為HIV治療的主流整合酶抑制劑。其價(jià)格為69美元/顆/天，一個(gè)病人十年的費(fèi)用約為25萬美元，基本等同于干細(xì)胞移植的價(jià)格，而且藥物根本無