2024年中盤點(diǎn)-細(xì)胞和基因療法研發(fā)進(jìn)展白皮書

目錄：2024上半年細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域亮點(diǎn)總結(jié)–1頁2024上半年細(xì)胞和基因療法新藥獲批及研發(fā)趨勢-2–8頁2024上半年細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域早期投融資趨勢-9–10頁2024上半年獲早期投融資的細(xì)胞和基因療法新銳列表–11頁2024上半年獲早期投融資的細(xì)胞和基因療法新銳簡介–12–18藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)微信矩陣介紹–19頁ForPersonalUseOnly亮點(diǎn)總結(jié)20243（TIL）T20246T（TCR）-Tafamitresgeneautoleucel202411CAR-TCAR-Treg20247和新穎編輯策略涌現(xiàn)?；蚓庉嬵I(lǐng)域先驅(qū)張鋒教授聯(lián)合創(chuàng)建MoonwalkBiosciences，通過靶向表觀遺傳組開發(fā)針對各種不同疾病的潛在治愈性5700202461ForPersonalUseOnly2024上半年3款細(xì)胞和基因療法在全球首批歷年全球范圍內(nèi)批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因療法36潛在獲批新藥數(shù)量363324563324562017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024球首次批準(zhǔn)計算。療法類型包括基因（編輯）2024630日。2024年全球范圍內(nèi)首次批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因療法商品名 公司 適應(yīng)癥 作用機(jī)制 全球首批日期 已獲批國家/地區(qū)Beqvez（fidanacogeneelaparvovec）

輝瑞 血友病

通過腺相關(guān)病毒（AAV）導(dǎo)入編碼FIX的基因，促進(jìn)FIX生成

加拿大、美國、歐盟Amtagvi（lifileucel）

黑色素瘤Biotherapeutics

經(jīng)體外經(jīng)IL-2細(xì)胞因子擴(kuò)增后，回輸TIL至患者體內(nèi)殺傷腫瘤細(xì)胞

美國賽愷澤（澤沃基奧侖賽）

通過慢病毒（LV）轉(zhuǎn)科濟(jì)藥業(yè) 多發(fā)性骨髓瘤靶向的細(xì)胞，回輸患者體內(nèi)識別并殺傷癌細(xì)胞

中國202433Amtagvi（lifileucel）FDATILT2ForPersonalUseOnly大型藥企已對細(xì)胞和基因療法進(jìn)行深入布局20家大型藥企的細(xì)胞療法（左）和基因療法（右）管線分布CAR-TTCT-R

其他γδT1γδT1133126代謝與內(nèi)分泌疾病CNS疾病罕見病4111 41112212411期 2期 3期 注冊 1期 2期 期20246月。20家大型藥企參考行業(yè)媒體FiercePharma20244/22CAR-T療法、23CAR-T療法，1CAR-T療法；13期基因療法。3γδT（CAR-T2期/3期。3ForPersonalUseOnly大型藥企在研細(xì)胞療法列表公司 在研療法 靶點(diǎn)機(jī)制 在研最高階擬治療疾病

在研最高階段阿斯利康A(chǔ)ZD0754CAR-T，靶向STEAP2前列腺癌1期阿斯利康A(chǔ)ZD5851CAR-T，靶向GPC3肝癌1期阿斯利康A(chǔ)ZD6422CAR-T，靶向CLDN18.2實(shí)體瘤1期阿斯利康GC012FCAR-T，靶向CD19/BCMA多發(fā)性骨髓瘤1期阿斯利康NT-112TCR-T，靶向KRASG12D實(shí)體瘤1期阿斯利康NT-125TCR-T，靶向新抗原實(shí)體瘤1期阿斯利康NT-175TCR-T，靶向TP53實(shí)體瘤1期艾伯維CLBR001+SWI019CAR-T，靶向CD19B細(xì)胞惡性腫瘤1期百時美施貴寶Abecma（Idecabtagenevicleucel）CAR-T，靶向BCMA新確診多發(fā)性骨髓瘤3（FDA批準(zhǔn)用于后線治療）百時美施貴寶BCMAxGPRC5DCAR-TCAR-T，靶向BCMA/GPRC5D多發(fā)性骨髓瘤1期百時美施貴寶Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel）CAR-T，靶向CD19邊緣區(qū)淋巴瘤2期（已獲美國FDA批準(zhǔn)治療其他淋巴瘤）百時美施貴寶CD19NEXT（BMS-986353）CAR-T，靶向CD19系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化1期百時美施貴寶GPRC5DCART（BMS-986393）CAR-T，靶向GPRC5D多發(fā)性骨髓瘤2期吉利德AnitocabtageneautoleucelCAR-T，靶向BCMA多發(fā)性骨髓瘤2期吉利德AxicabtageneciloleucelCAR-T，靶向CD19大B細(xì)胞淋巴瘤一線治療、濾泡性淋巴瘤二線治療3期（已獲美國FDA批準(zhǔn)用于后線治療）吉利德BrexucabtageneautoleucelCAR-T，靶向CD19兒童急性淋巴細(xì)胞白血病、非霍奇金淋巴瘤2（FDA批準(zhǔn)治療吉利德KITE-197CAR-T，靶向CD19彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤1期4ForPersonalUseOnly吉利德KITE-363CAR-T，靶向CD19/CD20彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤1期吉利德KITE-753CAR-T，靶向CD19/CD20彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤1期羅氏RG6538（P-BCMA-ALLO1）CAR-T，靶向BCMA多發(fā)性骨髓瘤1期諾華PHE885（durcabtageneautoleucel）CAR-T，靶向BCMA多發(fā)性骨髓瘤2期諾華YTB323（rapcabtageneautoleucel）CAR-T，靶向CD19B2期強(qiáng)生Carvykti（ciltacabtageneautoleucel)CAR-T，靶向BCMA多發(fā)性骨髓瘤二線治療EMA（批準(zhǔn)用于二線治療，獲EMA批準(zhǔn)用于四線治療）強(qiáng)生JNJ-4496CAR-T，靶向CD19/CD20血液腫瘤1期強(qiáng)生JNJ-9530CAR-T，靶向CD20血液腫瘤1期武田TAK-012γδT細(xì)胞療法，靶點(diǎn)未公布急性髓性白血病1期注：按公司英文名首字母排序5ForPersonalUseOnly大型藥企在研基因療法列表公司在研療法靶點(diǎn)/機(jī)制擬治療疾病最高研發(fā)階段艾伯維ABBV-RGX-314AAVVGEF濕性年齡相關(guān)性黃斑變性3期拜耳AB-1001（BV-101）AAV基因療法，遞送CYP46A1基因亨廷頓病1期拜耳AB-1002AAV基因療法，遞送蛋白抑制劑1基因充血性心力衰竭2期拜耳AB-1003（LION-101）AAV基因療法，遞送FKRP基因肢帶型肌營養(yǎng)不良癥1期拜耳AB-1005（AAV2-GDNF）AAV基因療法，遞送人類膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）基因帕金森病、多系統(tǒng)萎縮1期拜耳ACTUS-101AAV基因療法，遞送α-葡萄糖苷酶（GAA）基因龐貝病1期輝瑞giroctocogenefitelparvovec（PF-07055480）AAV基因療法，遞送凝血因子VIII基因血友病A3期禮來GBA1GeneTherapyAAV基因療法，遞送GBA1基因帕金森病、1型戈謝病2期禮來GRNGeneTherapyAAV基因療法，遞送GRN基因額顳葉癡呆2期禮來OTOFGeneTherapyAAV基因療法，遞送OTOF基因聽力損失2期羅氏Elevidys（delandistrogenemoxeparvovec，RG6356，SRP-9001）AAV基因療法，遞送微抗肌萎縮蛋白基因杜氏肌營養(yǎng)不良3期（FDA）6ForPersonalUseOnly羅氏RG6357（dirloctocogenesamoparvovec，SPK-8011)AAV基因療法，遞送凝血因子VIII基因血友病A2期羅氏RG6359（SPK-3006）AAV基因療法，遞送GAA基因龐貝病2期諾和諾德DNAimmunotherapy基因療法，遞送編碼前胰島素和胰島素原的質(zhì)粒1型糖尿病1期諾華DFT383基因療法，遞送胱氨酸（CTNS）基因腎移植前后胱氨酸病1期諾華OAV101（AVXS-101）AAV基因療法，遞送運(yùn)動神經(jīng)元生存蛋白（SMN1）基因脊髓性肌萎縮癥（SMA）3期強(qiáng)生Botaretigenesparoparvovec（AAV-RPGR）AAV基因療法，遞送RPGR基因X連鎖視網(wǎng)膜色素變性3期強(qiáng)生JNJ-1887基因療法，遞送CD59基因地圖樣萎縮2期賽諾菲SAR444836AAV基因療法，遞送苯丙氨酸羥化酶（PAH）基因苯丙酮尿癥1期注：按公司英文名首字母排序7ForPersonalUseOnly2024下半年有望獲批的細(xì)胞和基因療法在研療法 公司 潛在適應(yīng)證 靶點(diǎn)機(jī)制 研發(fā)及監(jiān)管審評進(jìn)展AfamitresgeneautoleucelAdaptimmuneTherapeutics滑膜肉瘤TCR-T細(xì)胞療法，靶向MAGE-A4抗原美國FDA的PDUFA日期為2024年8月4日ObecabtageneautoleucelAutolusTherapeutics復(fù)發(fā)/CAR-T細(xì)胞療法，靶向CD19美國FDA的PDUFA202411月16日；2024年4月EMA已接受上市申請潤達(dá)基奧侖賽注射液恒潤達(dá)生復(fù)發(fā)/CAR-T細(xì)胞療法，靶向CD19中國NMPA已于2023年12月受理上市申請RP-L102RocketPharmaceuticals范可尼貧血（FA）通過LV改造自體造血干細(xì)胞，遞送FANCA基因20244月EMA已接受MAA；計劃2024年向美國FDA提交BLAKresladi（marnetegrageneautotemcel，RP-L201）RocketPharmaceuticals嚴(yán)重I型白細(xì)胞粘附缺陷通過LV改造自體造血干細(xì)胞，遞送ITGB2基因BLA202310月獲美國FDA受理并獲優(yōu)先審評資格，正在準(zhǔn)備美國FDA要求的生產(chǎn)制造（CMC）信息PrademagenezamikeracelAbeonaTherapeutics營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥將COL7A1基因遞送到患者皮膚細(xì)胞，并通過逆轉(zhuǎn)錄病毒載體穩(wěn)定整合到分裂的靶細(xì)胞DNA中，實(shí)現(xiàn)長期基因表達(dá)正在準(zhǔn)備美國FDA要求的CMC信息，預(yù)計將在2024年第三季度重新向美國FDA提交BLA? 202462024? TCR-Tafamitresgeneautoleucel8ForPersonalUseOnly細(xì)胞療法新銳早期融資總額在Q1創(chuàng)下小高峰近3年細(xì)胞療法研發(fā)新銳早期投融資趨勢5.98225.98225.134.323.0982.6091072.19 2.598 81.45670.9842022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融資總金額（億美元） 投融資事件數(shù)B1000資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當(dāng)時匯率進(jìn)行換算。未符合以上條件的公司（獲得融資，但未公布金額/輪次）2024627日。2024115.3CapstanTherapeutics1.75BCapstan(tLNP)RNACAR-TCPTX2309CD19CARmRNACD8TCAR-T。CAR-TregCNS9ForPersonalUseOnly基因療法新銳早期融資：領(lǐng)域先驅(qū)創(chuàng)立公司奪目近3年基因療法研發(fā)新銳早期投融資趨勢24.183.65 3.662.902.621.581081.316 6678430.9642022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融資總金額（億美元） 投融資事件數(shù)B1000資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當(dāng)時匯率進(jìn)行換算。未符合以上條件的公司（獲得融資，但未公布金額/輪次）2024627日。202472.27MoonwalkBiosciences5700Cas核酸酶進(jìn)行編輯。10ForPersonalUseOnly2024年早期融資的細(xì)胞和基因療法新銳公司列表公司名 融資輪次 融資金額 融資時間OverTBio種子輪1600萬美元2024-05-06LatusA輪5400萬美元2024-05-03SeamlessTherapeutics種子輪1180萬歐元2024-04-23SirenBiotechnology種子輪1961萬美元2024-04-22CornerTherapeuticsA輪5400萬美元2024-04-18羿尊生物A+輪近億元人民幣2024-04-15引正基因Pre-A+輪千萬美元2024-04-03躍賽生物A輪超億元人民幣2024-04-03CapstanTherapeuticsB輪1.75億美元2024-03-20AsgardTherapeuticsA輪3000萬歐元2024-03-14先博生物A+輪2億元人民幣2024-03-11OrizuruTherapeuticsB輪33億日元2024-02-29KenaiTherapeuticsA輪8200萬美元2024-02-29DAANBioTherapeuticsA輪230億韓元2024-01-30GenEditA1輪2400萬美元2024-01-23Tr1XBioA輪7500萬美元2024-01-17AmlogenyxA輪5000萬美元2024-01-11MoonwalkBiosciencesA輪5700萬美元2024-01-04獲得5000萬美元以上早期融資額的新銳詳細(xì)介紹請見第12-19頁。11ForPersonalUseOnlyCapstanTherapeuticsCapstan公司致力于通過靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP)進(jìn)行RNA遞送來推進(jìn)特定細(xì)胞的體內(nèi)重編程，具有治療如癌癥、自身免疫疾病等廣泛疾病的潛力。2023年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎得主DrewWeissman博士是該公司的科學(xué)創(chuàng)始人之一。CapstantLNPLNPmRNACARmRNACAR-TCPTX2309CD19CAR的mRNACD8TCAR-TBCAR-T3月，CapstanTherapeutics1.75BBCPTX2309CapstantLNP管線。CapstanLauraShawver2023LNPLNPLNP遞12ForPersonalUseOnlyKenaiTherapeutics20243月，KenaiTherapeutics8200ARNDP-001RNDP-001IND1HowardFederoff博士是KenaiTherapeuticsAspenNeuroscience7000萬AiPSCFederoffNeurotherapyBioAAVFederoff13ForPersonalUseOnlyTr1XBio4年1Tr1Xo0ACAR-TregTr1X1T（Tr1）Tr1Tr1XMariaGraziaRoncaroloTr1Tr1TTTr1XCD4+T細(xì)胞轉(zhuǎn)化為類Treg細(xì)Tr1Tr1XTr1TRX1031TRX1031型BTr1X的首席執(zhí)行官BillLis2520192022年JasperTherapeuticsbrequilimab120082018PortolaPharmaceuticals14ForPersonalUseOnlyMoonwalkBiosciences20241Biosciences5700A輪融資，此次融資將支持MoonwalkMoakMoonwalkDNAMoonwalkMoonwalkDNAMoonwalkAlexAravanis博士、ArashJamshid