2024年中盤點-細胞和基因療法研發(fā)進展白皮書

目錄：2024上半年細胞和基因療法領域亮點總結–1頁2024上半年細胞和基因療法新藥獲批及研發(fā)趨勢-2–8頁2024上半年細胞和基因療法領域早期投融資趨勢-9–10頁2024上半年獲早期投融資的細胞和基因療法新銳列表–11頁2024上半年獲早期投融資的細胞和基因療法新銳簡介–12–18藥明康德內容團隊微信矩陣介紹–19頁ForPersonalUseOnly亮點總結20243（TIL）T20246T（TCR）-Tafamitresgeneautoleucel202411CAR-TCAR-Treg20247和新穎編輯策略涌現(xiàn)?；蚓庉嬵I域先驅張鋒教授聯(lián)合創(chuàng)建MoonwalkBiosciences，通過靶向表觀遺傳組開發(fā)針對各種不同疾病的潛在治愈性5700202461ForPersonalUseOnly2024上半年3款細胞和基因療法在全球首批歷年全球范圍內批準的細胞和基因療法36潛在獲批新藥數(shù)量363324563324562017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024球首次批準計算。療法類型包括基因（編輯）2024630日。2024年全球范圍內首次批準的細胞和基因療法商品名 公司 適應癥 作用機制 全球首批日期 已獲批國家/地區(qū)Beqvez（fidanacogeneelaparvovec）

輝瑞 血友病

通過腺相關病毒（AAV）導入編碼FIX的基因，促進FIX生成

加拿大、美國、歐盟Amtagvi（lifileucel）

黑色素瘤Biotherapeutics

經(jīng)體外經(jīng)IL-2細胞因子擴增后，回輸TIL至患者體內殺傷腫瘤細胞

美國賽愷澤（澤沃基奧侖賽）

通過慢病毒（LV）轉科濟藥業(yè) 多發(fā)性骨髓瘤靶向的細胞，回輸患者體內識別并殺傷癌細胞

中國202433Amtagvi（lifileucel）FDATILT2ForPersonalUseOnly大型藥企已對細胞和基因療法進行深入布局20家大型藥企的細胞療法（左）和基因療法（右）管線分布CAR-TTCT-R

其他γδT1γδT1133126代謝與內分泌疾病CNS疾病罕見病4111 41112212411期 2期 3期 注冊 1期 2期 期20246月。20家大型藥企參考行業(yè)媒體FiercePharma20244/22CAR-T療法、23CAR-T療法，1CAR-T療法；13期基因療法。3γδT（CAR-T2期/3期。3ForPersonalUseOnly大型藥企在研細胞療法列表公司 在研療法 靶點機制 在研最高階擬治療疾病

在研最高階段阿斯利康AZD0754CAR-T，靶向STEAP2前列腺癌1期阿斯利康AZD5851CAR-T，靶向GPC3肝癌1期阿斯利康AZD6422CAR-T，靶向CLDN18.2實體瘤1期阿斯利康GC012FCAR-T，靶向CD19/BCMA多發(fā)性骨髓瘤1期阿斯利康NT-112TCR-T，靶向KRASG12D實體瘤1期阿斯利康NT-125TCR-T，靶向新抗原實體瘤1期阿斯利康NT-175TCR-T，靶向TP53實體瘤1期艾伯維CLBR001+SWI019CAR-T，靶向CD19B細胞惡性腫瘤1期百時美施貴寶Abecma（Idecabtagenevicleucel）CAR-T，靶向BCMA新確診多發(fā)性骨髓瘤3（FDA批準用于后線治療）百時美施貴寶BCMAxGPRC5DCAR-TCAR-T，靶向BCMA/GPRC5D多發(fā)性骨髓瘤1期百時美施貴寶Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel）CAR-T，靶向CD19邊緣區(qū)淋巴瘤2期（已獲美國FDA批準治療其他淋巴瘤）百時美施貴寶CD19NEXT（BMS-986353）CAR-T，靶向CD19系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化1期百時美施貴寶GPRC5DCART（BMS-986393）CAR-T，靶向GPRC5D多發(fā)性骨髓瘤2期吉利德AnitocabtageneautoleucelCAR-T，靶向BCMA多發(fā)性骨髓瘤2期吉利德AxicabtageneciloleucelCAR-T，靶向CD19大B細胞淋巴瘤一線治療、濾泡性淋巴瘤二線治療3期（已獲美國FDA批準用于后線治療）吉利德BrexucabtageneautoleucelCAR-T，靶向CD19兒童急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤2（FDA批準治療吉利德KITE-197CAR-T，靶向CD19彌漫性大B細胞淋巴瘤1期4ForPersonalUseOnly吉利德KITE-363CAR-T，靶向CD19/CD20彌漫性大B細胞淋巴瘤1期吉利德KITE-753CAR-T，靶向CD19/CD20彌漫性大B細胞淋巴瘤1期羅氏RG6538（P-BCMA-ALLO1）CAR-T，靶向BCMA多發(fā)性骨髓瘤1期諾華PHE885（durcabtageneautoleucel）CAR-T，靶向BCMA多發(fā)性骨髓瘤2期諾華YTB323（rapcabtageneautoleucel）CAR-T，靶向CD19B2期強生Carvykti（ciltacabtageneautoleucel)CAR-T，靶向BCMA多發(fā)性骨髓瘤二線治療EMA（批準用于二線治療，獲EMA批準用于四線治療）強生JNJ-4496CAR-T，靶向CD19/CD20血液腫瘤1期強生JNJ-9530CAR-T，靶向CD20血液腫瘤1期武田TAK-012γδT細胞療法，靶點未公布急性髓性白血病1期注：按公司英文名首字母排序5ForPersonalUseOnly大型藥企在研基因療法列表公司在研療法靶點/機制擬治療疾病最高研發(fā)階段艾伯維ABBV-RGX-314AAVVGEF濕性年齡相關性黃斑變性3期拜耳AB-1001（BV-101）AAV基因療法，遞送CYP46A1基因亨廷頓病1期拜耳AB-1002AAV基因療法，遞送蛋白抑制劑1基因充血性心力衰竭2期拜耳AB-1003（LION-101）AAV基因療法，遞送FKRP基因肢帶型肌營養(yǎng)不良癥1期拜耳AB-1005（AAV2-GDNF）AAV基因療法，遞送人類膠質細胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）基因帕金森病、多系統(tǒng)萎縮1期拜耳ACTUS-101AAV基因療法，遞送α-葡萄糖苷酶（GAA）基因龐貝病1期輝瑞giroctocogenefitelparvovec（PF-07055480）AAV基因療法，遞送凝血因子VIII基因血友病A3期禮來GBA1GeneTherapyAAV基因療法，遞送GBA1基因帕金森病、1型戈謝病2期禮來GRNGeneTherapyAAV基因療法，遞送GRN基因額顳葉癡呆2期禮來OTOFGeneTherapyAAV基因療法，遞送OTOF基因聽力損失2期羅氏Elevidys（delandistrogenemoxeparvovec，RG6356，SRP-9001）AAV基因療法，遞送微抗肌萎縮蛋白基因杜氏肌營養(yǎng)不良3期（FDA）6ForPersonalUseOnly羅氏RG6357（dirloctocogenesamoparvovec，SPK-8011)AAV基因療法，遞送凝血因子VIII基因血友病A2期羅氏RG6359（SPK-3006）AAV基因療法，遞送GAA基因龐貝病2期諾和諾德DNAimmunotherapy基因療法，遞送編碼前胰島素和胰島素原的質粒1型糖尿病1期諾華DFT383基因療法，遞送胱氨酸（CTNS）基因腎移植前后胱氨酸病1期諾華OAV101（AVXS-101）AAV基因療法，遞送運動神經(jīng)元生存蛋白（SMN1）基因脊髓性肌萎縮癥（SMA）3期強生Botaretigenesparoparvovec（AAV-RPGR）AAV基因療法，遞送RPGR基因X連鎖視網(wǎng)膜色素變性3期強生JNJ-1887基因療法，遞送CD59基因地圖樣萎縮2期賽諾菲SAR444836AAV基因療法，遞送苯丙氨酸羥化酶（PAH）基因苯丙酮尿癥1期注：按公司英文名首字母排序7ForPersonalUseOnly2024下半年有望獲批的細胞和基因療法在研療法 公司 潛在適應證 靶點機制 研發(fā)及監(jiān)管審評進展AfamitresgeneautoleucelAdaptimmuneTherapeutics滑膜肉瘤TCR-T細胞療法，靶向MAGE-A4抗原美國FDA的PDUFA日期為2024年8月4日ObecabtageneautoleucelAutolusTherapeutics復發(fā)/CAR-T細胞療法，靶向CD19美國FDA的PDUFA202411月16日；2024年4月EMA已接受上市申請潤達基奧侖賽注射液恒潤達生復發(fā)/CAR-T細胞療法，靶向CD19中國NMPA已于2023年12月受理上市申請RP-L102RocketPharmaceuticals范可尼貧血（FA）通過LV改造自體造血干細胞，遞送FANCA基因20244月EMA已接受MAA；計劃2024年向美國FDA提交BLAKresladi（marnetegrageneautotemcel，RP-L201）RocketPharmaceuticals嚴重I型白細胞粘附缺陷通過LV改造自體造血干細胞，遞送ITGB2基因BLA202310月獲美國FDA受理并獲優(yōu)先審評資格，正在準備美國FDA要求的生產(chǎn)制造（CMC）信息PrademagenezamikeracelAbeonaTherapeutics營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥將COL7A1基因遞送到患者皮膚細胞，并通過逆轉錄病毒載體穩(wěn)定整合到分裂的靶細胞DNA中，實現(xiàn)長期基因表達正在準備美國FDA要求的CMC信息，預計將在2024年第三季度重新向美國FDA提交BLA? 202462024? TCR-Tafamitresgeneautoleucel8ForPersonalUseOnly細胞療法新銳早期融資總額在Q1創(chuàng)下小高峰近3年細胞療法研發(fā)新銳早期投融資趨勢5.98225.98225.134.323.0982.6091072.19 2.598 81.45670.9842022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融資總金額（億美元） 投融資事件數(shù)B1000資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當時匯率進行換算。未符合以上條件的公司（獲得融資，但未公布金額/輪次）2024627日。2024115.3CapstanTherapeutics1.75BCapstan(tLNP)RNACAR-TCPTX2309CD19CARmRNACD8TCAR-T。CAR-TregCNS9ForPersonalUseOnly基因療法新銳早期融資：領域先驅創(chuàng)立公司奪目近3年基因療法研發(fā)新銳早期投融資趨勢24.183.65 3.662.902.621.581081.316 6678430.9642022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融資總金額（億美元） 投融資事件數(shù)B1000資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當時匯率進行換算。未符合以上條件的公司（獲得融資，但未公布金額/輪次）2024627日。202472.27MoonwalkBiosciences5700Cas核酸酶進行編輯。10ForPersonalUseOnly2024年早期融資的細胞和基因療法新銳公司列表公司名 融資輪次 融資金額 融資時間OverTBio種子輪1600萬美元2024-05-06LatusA輪5400萬美元2024-05-03SeamlessTherapeutics種子輪1180萬歐元2024-04-23SirenBiotechnology種子輪1961萬美元2024-04-22CornerTherapeuticsA輪5400萬美元2024-04-18羿尊生物A+輪近億元人民幣2024-04-15引正基因Pre-A+輪千萬美元2024-04-03躍賽生物A輪超億元人民幣2024-04-03CapstanTherapeuticsB輪1.75億美元2024-03-20AsgardTherapeuticsA輪3000萬歐元2024-03-14先博生物A+輪2億元人民幣2024-03-11OrizuruTherapeuticsB輪33億日元2024-02-29KenaiTherapeuticsA輪8200萬美元2024-02-29DAANBioTherapeuticsA輪230億韓元2024-01-30GenEditA1輪2400萬美元2024-01-23Tr1XBioA輪7500萬美元2024-01-17AmlogenyxA輪5000萬美元2024-01-11MoonwalkBiosciencesA輪5700萬美元2024-01-04獲得5000萬美元以上早期融資額的新銳詳細介紹請見第12-19頁。11ForPersonalUseOnlyCapstanTherapeuticsCapstan公司致力于通過靶向脂質納米顆粒（tLNP)進行RNA遞送來推進特定細胞的體內重編程，具有治療如癌癥、自身免疫疾病等廣泛疾病的潛力。2023年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎得主DrewWeissman博士是該公司的科學創(chuàng)始人之一。CapstantLNPLNPmRNACARmRNACAR-TCPTX2309CD19CAR的mRNACD8TCAR-TBCAR-T3月，CapstanTherapeutics1.75BBCPTX2309CapstantLNP管線。CapstanLauraShawver2023LNPLNPLNP遞12ForPersonalUseOnlyKenaiTherapeutics20243月，KenaiTherapeutics8200ARNDP-001RNDP-001IND1HowardFederoff博士是KenaiTherapeuticsAspenNeuroscience7000萬AiPSCFederoffNeurotherapyBioAAVFederoff13ForPersonalUseOnlyTr1XBio4年1Tr1Xo0ACAR-TregTr1X1T（Tr1）Tr1Tr1XMariaGraziaRoncaroloTr1Tr1TTTr1XCD4+T細胞轉化為類Treg細Tr1Tr1XTr1TRX1031TRX1031型BTr1X的首席執(zhí)行官BillLis2520192022年JasperTherapeuticsbrequilimab120082018PortolaPharmaceuticals14ForPersonalUseOnlyMoonwalkBiosciences20241Biosciences5700A輪融資，此次融資將支持MoonwalkMoakMoonwalkDNAMoonwalkMoonwalkDNAMoonwalkAlexAravanis博士、ArashJamshid