2023CSCO兒童及青少年白血病診療指南

L

csco'、中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（csco）

兒童及青少年白血病診療指南

2023

GUIDELINESOFCHINESESOCIETYOFCLNICALONCOLOGY(CSCO

LEUKEMIASINCHILDRENANDADOLESCENT

4-

中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)

兒童及青少年白血病診療指南

2023

4-

CSCO診療指南證據(jù)類別

證據(jù)特征

CSCO專家共識(shí)度

類別水平來源

1A嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膍eta分析、大型隨機(jī)對照研究TIM識(shí)

II（支持意見＞80%）

1B高嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膍eta分析、大型隨機(jī)對照研究基本一致共識(shí)

（支持意見60%80%）

2A稍低一般質(zhì)量的meta分析、小型隨機(jī)對照研究、識(shí)

設(shè)計(jì)良好的大型回顧性研究、病例?對照研究（支持意見280%）

2B稍低一般質(zhì)量的meta分析、小型隨機(jī)對照研究、基本一致共識(shí)

設(shè)計(jì)良好的大型回顧性研究、病例-對照研究（支持意見60%80%）

3低三跳t照的單臂臨床研究、病例報(bào)告、專家觀點(diǎn)無共識(shí)，且爭議大

（支持意見＜60%）

CSCO診療指南推薦等級

推薦等級標(biāo)準(zhǔn)

I級幃1A類證據(jù)和部分2A類證據(jù)

CSCO指南將1A類證據(jù)，以及部分專家共識(shí)度高且在中國可及性好的2A類

證據(jù)，作為I級推薦。具體為：適應(yīng)證明確、可及性好、腫瘤治療價(jià)值穩(wěn)定，

納入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》的診治措施

nwg1B類證據(jù)和部分2A類證據(jù)

CSCO指南將1B類證據(jù)，以及部分在中國可及性欠佳，但專家共識(shí)度較高的

2A類證據(jù)，作為n級推薦。具體為：國內(nèi)外隨機(jī)對照研究，提供高級別證據(jù)，

但可及性差或者效價(jià)比不高；對于臨床獲益明顯但價(jià)格較貴的措施，考慮患者可

能獲益，也可作為n級推薦

ni級推薦2B類證據(jù)和3類證據(jù)

對于某些臉床上習(xí)慣使用，或有探索價(jià)值的診治措施，雖然循證醫(yī)學(xué)證據(jù)相對

不足，但專家組意見認(rèn)為可以接受的，作為皿級推薦

一、總論

白血病是兒童及青少年時(shí)期占首位的惡性疾病，發(fā)病率為（3~5）/I0萬，亦是導(dǎo)致兒童及青少

年時(shí)期死亡的主要疾病之一。兒童及青少年白血病90%以上為急性白血病，其中急性淋巴細(xì)胞白血

病（ALL）約占75%,急性髓系白血?。ˋML）約占25%。17號(hào)染色體上的維A酸受體a（RARa）

基因發(fā)生斷裂，與15號(hào)染色體上的早幼粒細(xì)胞白血病（PML）基因發(fā)生融合，形成「MLRARa融合

基因的急性早幼粒細(xì)胞白血病（APL）占兒童及青少年AML的5%?10%,核心結(jié)合因子相關(guān)AML

（CBF-AML）約占兒童及青少年AML的30%,使得兒童及青少年AML的亞型構(gòu)成明顯不同于成人

AML,兒童及青少年慢性髓性白血?。–ML）發(fā)病率低，國內(nèi)外研究報(bào)道，經(jīng)典型CML的臨床過

程與成人CML極為相似。其他少見的兒童及青少年特有類型，如嬰兒白血病、唐氏綜合征伴發(fā)的白

血病在預(yù)后和治療也有各自的特點(diǎn)。

近半個(gè)世紀(jì)以來，根據(jù)形態(tài)學(xué)、免疫學(xué)、細(xì)胞遺傳學(xué)及分子生物學(xué)的（MICM）分型和早期

治療反應(yīng)評估為基礎(chǔ)的危險(xiǎn)度分層聯(lián)合化療，結(jié)合有效的針對致病基因靶點(diǎn)的新型藥物納入方

案、更好的護(hù)理（深靜脈置管技術(shù)的普及等）及支持治療使兒童及青少年急性白血病的生存率及

生存質(zhì)量得到明顯提高。由于酪氨酸激酶抑制劑的問世，改變了以往兒童及青少年CML的造血

干細(xì)胞移植治療模式。全反式維A酸及碎劑的聯(lián)合應(yīng)用，使兒童及青少年APL家庭模式治療成為

現(xiàn)實(shí)。

血液學(xué)、免疫學(xué)、分子生物學(xué)及新藥研發(fā)領(lǐng)域（包括靶向藥物）的迅猛發(fā)展，促進(jìn)了新技術(shù)、新

治療法的臨床轉(zhuǎn)化，兒童及青少年白血病的診療水平得到了顯著提高，但規(guī)范診療需要普及提高，通過

役專家討論，根據(jù)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，解決實(shí)際問題是編寫該指南的初心。

4

我國地區(qū)間兒童及青少年白血病的診療及管理水平尚不平衡，不同地區(qū)同質(zhì)化診療對于兒童及青

少年白血病的近、遠(yuǎn)期療效的提高，不良反應(yīng)的降低和生存質(zhì)量的改善極為重要。鑒于此，CSCO兒

童及青少年血液病工作組在委員會(huì)的帶領(lǐng)和指導(dǎo)下編寫該指南，為促進(jìn)兒童及青少年白血病整體診治

水平提高盡綿薄之力。

總

論

5

二、兒童急性淋巴細(xì)胞白血病

1.治療前評估

I級推薦jII級推薦IIII級推薦

病史與主訴，現(xiàn)病史，既往史，家族史，生長發(fā)育史、

體格放射線、化學(xué)毒物接觸史；生命體征測量，貧

檢查血和出血表現(xiàn)，皮疹，淺表淋巴結(jié)、肝脾、睪丸、

神經(jīng)系統(tǒng)體征等

實(shí)驗(yàn)室全血細(xì)胞計(jì)數(shù)及分類，尿便常規(guī)，肝腎功能、心

檢查功能，電解質(zhì)，凝血功能，鐵蛋白，G6PD活性

腦脊液a

病原微生物篩查

兒妊娠測試

童

急心電圖，心臟彩超，腹部超聲，淋巴結(jié)超聲，全身

性影像學(xué)

淋檢查翠丸超聲，頭顱CT/MRIbPET/CTc

巴

細(xì)

胞骨髓MICM分型（骨髓細(xì)胞形態(tài)學(xué)、骨髓組化染色、骨髓活檢e,NGS,IgH/TCR

白免疫分型、染色體核型分析、檢查、融重排定量PCR,RNAseq,

血檢查dFISH

病合基因定性及定量RT-PCR）藥物基因組測定（TPMT反

NUDTI5）r

8

【注釋】

a腰椎穿刺的時(shí)機(jī)應(yīng)與所選擇的治療方案一致，建議腰椎穿刺與初始IT治療同時(shí)進(jìn)行。

b對于診斷時(shí)有神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和或體征的患者，應(yīng)進(jìn)行適當(dāng)?shù)挠跋駥W(xué)檢查。

c懷疑淋巴母細(xì)胞淋巴瘤的患者，可選擇全身PE77CT。

d免疫分型。①幼稚淋巴細(xì)胞免疫分型標(biāo)志：CD34、TdT、HLA-DR.CD10,CDla（有時(shí)可表

達(dá)CD13、CD33）；?B-ALL：表達(dá)CD19、CD79a、PAX5、CD22、CD20；@T-ALL：表達(dá)

cyCD3、CD2、CD4、CD5、CD7、CD8：④早前T-ALL（ETP-ALL）：缺乏表達(dá)CDla、CD8表達(dá)：

CD5弱表達(dá)或不表達(dá)；至少有一個(gè)髓系或干細(xì)胞抗原表達(dá)（CD13、CD33、CD117、CDIlb.

CD34、CD65、HLA-DR等）,但MPO陰性。

e骨髓干抽或骨髓壞死的患兒應(yīng)進(jìn)行骨髓活檢。

f檢測硫噂吟代謝相關(guān)TPMT和NUDT15基因，有助于指導(dǎo)有關(guān)藥物劑量的調(diào)整二。

兒

童

急

性

淋

巴

細(xì)

胞

白

血

病

9

斷

2.診

及

原始

強(qiáng)中

：TH

依據(jù)

主要

診斷

L)的

AL

ia,

kem

leu

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ute

病(ac

白血

細(xì)胞

淋巴

急性

進(jìn)

骨髓

代替

或可

0%

胞22

巴細(xì)

稚淋

及幼

原始

周血

時(shí)外

樣本

骨髓

獲取

不能

。在

20%

細(xì)胞2

淋巴

幼稚

物學(xué)

子生

學(xué)-分

遺傳

細(xì)胞

型-

疫分

-免

態(tài)學(xué)

胞形

髓細(xì)

，骨

建議

標(biāo)準(zhǔn)

診斷

2016

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