尿路上皮癌患者生存現(xiàn)狀觀察報告

福建省關(guān)癌有家福建省關(guān)癌有家與癌共舞1《尿路上皮癌患者生存現(xiàn)狀觀察報告》福建省關(guān)癌有家恤病基金會與癌共舞論壇中國2一、項目背景>尿路上皮癌是全身十大常見腫瘤之一，我國每年新發(fā)病例數(shù)約9萬例，且呈逐年上升趨勢1。對于我國的尿路上皮癌群體，臨床上一直存在病情復(fù)雜多變、復(fù)發(fā)率高、藥物使用效果差異等治療問題。>根據(jù)發(fā)生部位，尿路上皮癌分為下尿路(膀胱、尿道)和上尿路(腎盂、輸尿管)兩類。其中，以膀胱尿路上皮癌最為常見，約占90%以上2;上尿路上皮癌整體發(fā)生率較低，但我國的發(fā)病率高于西方國家，且侵襲性更強、分化程度更差3。>雖然“血尿”是足夠被引起重視的癥狀，但因其不具有特異性，在就診初期易被忽視存在尿路上皮癌的可能性。而局部晚期尿路上皮癌的5年生存率僅為34%,轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的5年生存率為5.4%?。為進一步了解晚期尿路上皮癌患者在診療過程中遇到的困難、挑戰(zhàn)及未滿足需求，分析因疾病所造成的生存質(zhì)量等影響，由福建省關(guān)癌有家恤病基金會聯(lián)合與癌共舞論壇共同發(fā)起，安斯泰來支持開展了“共迎未來，同赴期待!聚焦尿路上皮癌患者生存現(xiàn)狀"線下患者論壇活動?；诨顒又嗅槍颊?家屬的診療經(jīng)歷、經(jīng)驗和真實需求進行的深度訪談和調(diào)研，最終形成《尿路上皮癌患者生存現(xiàn)狀觀察報告》。此次訪談活動開展和報告發(fā)布，旨在提高公眾對尿路上皮癌患者生存狀態(tài)的重視和關(guān)懷，為推動醫(yī)學(xué)發(fā)展和改善醫(yī)療服務(wù)獻上一份力量。07(2):41-44.福建省關(guān)癌有家恤病基金會FCCF3二、研究方法■通過與癌共舞論壇及病友社群邀請目標(biāo)患者/家屬參與，研究結(jié)論來源于定性研究焦點小組訪談(FocusGroupDiscuss,FGD)(1)符合《2024CSCO尿路上皮癌診療指南》診斷標(biāo)準(zhǔn)確診為晚期尿路上皮癌(2)自愿參與調(diào)查的尿路上皮癌患者/家屬(3)參與患者/家屬能夠清晰描述患者疾病診斷及治療過程，并參與整體治療決策三、受訪者/患者基本信息3.1受訪者情況：>本次訪談活動，受訪者全部為患者家屬，九成以上為患者子女。他們是患者疾病治療的主要支持者和照護者，也是整體治療決策的制定者，更清楚患者病情及治療情況，同時也是新知識、新信息的主要學(xué)習(xí)者。>因患者普遍偏高齡，出于對患者身體條件、認(rèn)知能力、心理照護等方面考慮，超過六成的患者被不同程度的隱瞞病情。受訪者學(xué)歷中學(xué)及以下■?？啤霰究啤龃T士及以上受訪者角色受訪者學(xué)歷中學(xué)及以下■專科■本科■碩士及以上受訪者角色43.2患者情況：>本次訪談活動，患者男女不限，年齡分布于52~75歲，其中六成患者確診時已處>所有患者都是在最近1~2年內(nèi)開始進行晚期全身性抗腫瘤治療，約六成患者正處于晚期一線治療，四成患者正處于晚期二線治療。>超過七成患者家庭年收入高于10萬元，兩成患者家庭年收入在30萬元及以上。>六成受訪者表示患者本人只是部分了解病情，約一成受訪者表示患者本人完全不知情，只有三成左右的受訪者表示患者本人完全知情。年齡分布年齡分布■50~59歲■60~69歲■70~79歲患者性別治療情況治療情況初診情況與癌共舞福建省關(guān)癌有家恤病基金會FCCF與癌共舞患者家庭收入情況患者疾病知曉情況310-20萬元10-20萬元20-30萬元■30萬元及以上■完全知曉■一定程度上隱瞞■完全隱瞞四、晚期尿路上皮癌患者診療情況>九成以上的患者因為身體出現(xiàn)癥狀就醫(yī)，其中『血尿』是最明顯和患者提及最多的癥狀，超過六成的患者發(fā)現(xiàn)過『血尿』。>首次就醫(yī)時，超過六成的患者選擇就近前往地方或基層醫(yī)療機構(gòu)就診，但多數(shù)患者需要通過轉(zhuǎn)診至更高級別的醫(yī)療機構(gòu)才能確診疾病。93%■體檢發(fā)現(xiàn)■身體癥狀0%20%40%60%8√『出現(xiàn)癥狀』是最常見的就醫(yī)原因，項目中有√『血尿」是最常見的身體癥狀，訪談中有將近七成的患者都曾出現(xiàn)過該癥狀。5與癌共舞福建省關(guān)癌有家恤病基金會FCCF與癌共舞6首診醫(yī)療機構(gòu)首診醫(yī)療機構(gòu)√超過六成的患者選擇就近的地方或基層醫(yī)療機構(gòu)，但最終往往需要通過轉(zhuǎn)診至更高級別的醫(yī)療機構(gòu)才能確診疾病。>為追求更好的治療，接近五成的受訪者在確診尿路上皮癌后，通過網(wǎng)絡(luò)查詢、親友建議以及問診醫(yī)生推薦等方式，變更了患者確診和治療的醫(yī)院，本次訪談的患者中超過七成最終選擇在北上廣一線城市治療。>此外，即使已經(jīng)確認(rèn)了治療醫(yī)院，九成以上的受訪者還是會到同級別的醫(yī)院咨詢『第二醫(yī)療意見』5,其中三成以上的受訪者有過線上和線下雙渠道的咨詢經(jīng)歷，主要目的是希望綜合不同醫(yī)生的意見幫助進行治療方案的判斷和決策。治療醫(yī)院治療科室治療醫(yī)院福建省關(guān)癌有家恤病基金會FCCF7√七成以上的患者選擇北上廣一線醫(yī)院治療，僅有約兩成的患者基于便利性選擇居住省省級醫(yī)院治療。√本次訪談患者的最終治療科室分布于泌尿外科、腫瘤內(nèi)科和腎內(nèi)科。變更原因變更原因√為追求更好的治療，接近五成的患者在確診尿路上皮癌后變更了醫(yī)院治療，其中約六成的受訪者對診斷結(jié)果存疑，尋求在更專業(yè)/權(quán)威的醫(yī)院進一步確認(rèn)?！虒τ跊]有變更過確診和治療醫(yī)院的患者，主要原因是在確診尿路上皮癌時已經(jīng)考慮并選擇了北上廣或居住省的權(quán)威醫(yī)療機構(gòu)?！鼍€上平臺■線下面診■線上平臺+線下面診√九成以上的受訪者咨詢過『第二醫(yī)療意見』,主要是參考同級別其他醫(yī)院/專家的治療意見，了解、判斷并進一步為患者的治療方案做決策?！套稍儭旱诙t(yī)療意見』時，約一成的受訪者通過線上問診平臺，接近六成的受訪者是通過線下掛號面診，還有三成左右的受訪者使用過線上和線下雙渠道的方式。84.3晚期一線治療>本次訪談活動中，所有患者都經(jīng)歷過或者正處于晚期一線治療階段，使用的治療方案包括化療、免疫治療、ADC藥物6,以及化療+免疫治療、ADC藥物+免疫治療。>在一線治療方案的選擇上，六成患者家庭是根據(jù)醫(yī)生建議，由家屬“共同決策”確 認(rèn)，且家屬在決策中處于更加主導(dǎo)的地位，其意愿也通常能得到醫(yī)生的考慮和重視。>在一線治療方案制定中，受訪者最關(guān)注療效、其次是副作用、醫(yī)學(xué)證據(jù)和價格等。對于療效指標(biāo)，六成以上的受訪者關(guān)注總生存期(OS)?,兩成受訪者關(guān)注無進展生存期(PFS)8,約一成受訪者關(guān)注客觀緩解率(ORR)?。受訪者認(rèn)為，較長的OS不僅為患者提供了更長的生存機會，還增加了未來獲得新型藥物治療的可能性；此外，在考慮療效的同時，部分相對更年輕的受訪者特別強調(diào)了患者的生活質(zhì)量，希望在延長生命的同時，確保患者的生活質(zhì)量不受過多影響。>一線治療期間，受訪者學(xué)習(xí)欲望較強烈，期待在疾病診療方面得到來自于主治醫(yī)生專業(yè)、及時、系統(tǒng)的指導(dǎo)。此外，這個階段受訪者也期待盡快找到患者組織或病友群等社會團體，幫助快速學(xué)習(xí)和提供指導(dǎo)，少走彎路，可以更加高效地應(yīng)對挑戰(zhàn)。 9√一線治療方案選擇和制定過程中，患者家屬是主要的參與者和決策者?！碳s一成家庭的治療方案由家屬自行決策，主要原因是受訪者在不同渠道深度學(xué)習(xí)國內(nèi)外尿路上皮癌的診療知識和臨床研究后，結(jié)合患者個性化情況，為追求更好的療效選擇更前沿的治療方案。一線治療關(guān)注因素一線治療關(guān)注因素一線治療療效指標(biāo)總生存期(OS)無進展生存期(PFS)客觀緩解率(ORR)√受訪者認(rèn)為，OS越長，除能獲得長生存的機會，同時患者未來能夠獲得新藥物治療的機會就越大?！淘谥委熯^程中同時保有較高的生活質(zhì)量也是部分年輕患者家屬提及追求的目√目前患者對于ORR的自發(fā)概念知曉和理解程度低于OS和PFS,未來需進一步強化科普。福建省關(guān)癌有家恤病基金會FCCF醫(yī)患充分溝通醫(yī)患充分溝通治療藥物介紹疾病相關(guān)知識副作用管理家庭心理支持患者組織交流病友經(jīng)驗分享家庭營養(yǎng)支持經(jīng)濟援助信息0%10%20%√一線治療期間，因為欠缺對疾病的認(rèn)知，受訪者更加期待疾病的有效溝通和知識學(xué)習(xí)，更期待獲得來自于醫(yī)生專業(yè)的知識和對疾病治療/管理的指導(dǎo)?！坛t(yī)患溝通外，受訪者也會開始重視患者組織和病友間的交流互動，在積累經(jīng)驗的同時，也可以幫助少走“彎路”。4.4晚期二線治療>相比于一線治療階段，在二線治療階段，由于受訪者對于疾病知識的不斷積累，以及獲取疾病信息渠道的拓展，在治療方案的選擇上主導(dǎo)地位進一步增強。六成患者是根據(jù)醫(yī)生建議由家屬“共同決策",四成患者是根據(jù)了解到的診療信息由家屬“自行決策"。>在二線治療方案制定中，療效、副作用、醫(yī)學(xué)證據(jù)和價格仍是受訪者主要關(guān)注的因素。且與一線治療期間的觀點類似，對于療效指標(biāo)，六成以上的受訪者關(guān)注OS,兩成受訪者關(guān)注PFS,兩成受訪者關(guān)注ORR。>當(dāng)患者進入到二線治療，因為受訪者針對尿路上皮癌已形成了一定的知識儲備，對于醫(yī)患溝通和疾病知識的需求較一線治療有所下降，此時會更加關(guān)注治療的副作用管理和患者的心理支持。此外，這個階段受訪者也會更擔(dān)憂后線的治療方案，對于治療藥物的可及性和經(jīng)濟援助政策的重視程度提升。二線治療方案選擇二線治療方案選擇■醫(yī)生建議，家屬決策■家屬自行決策√二線治療方案選擇和制定過程中，患者家屬的主導(dǎo)地位進一步提升?！趟某杉彝サ闹委煼桨甘怯杉覍僮孕袥Q策的，這個階段受訪者會更傾向于綜合考慮療效顯示更好的新藥物或新的治療方案，并且對相關(guān)臨床試驗信息和渠道的探索積極性更高。二線治療關(guān)注因素二線治療療效指標(biāo)二線治療方案二線治療方案二線治療期間期待獲得的支持√受訪者在患者二線治療時已具備一定疾病知識儲備，會更關(guān)注患者治療副作用方面的身體問題，也會傾向了解病友的用藥體感和經(jīng)驗。√進入二線治療期間，因為患者疾病出現(xiàn)進展或復(fù)發(fā)，在心理上會更為敏感，受訪者也會更關(guān)注其心理支持?！潭€治療期間，受訪者會更擔(dān)憂后線的治療方案選擇，并更關(guān)注治療藥物的可及性和經(jīng)濟援助信息。4.5治療副作用管理>本次訪談活動，八成受訪者表示患者被治療中的『副作用』困擾過，大約有一成患者因為副作用嚴(yán)重而停藥，超過三成的患者因為副作用問題產(chǎn)生過對治療的抵觸情緒。在所有受副作用困擾的患者中，八成以上對于副作用的管理和治療效果仍存在較大需求。>在如何應(yīng)對副作用方面，近七成的受訪者主要通過網(wǎng)絡(luò)查詢資料或參考病友的用藥經(jīng)驗來處理副作用問題，并在此基礎(chǔ)上尋求醫(yī)生的指導(dǎo)；相比之下，僅有約三成的受訪者表示副作用管理主要依賴于與醫(yī)生的溝通，即使在院外也能較為方便地聯(lián)系到醫(yī)生獲取專業(yè)建議。>受訪者普遍希望醫(yī)療機構(gòu)能夠更加重視副作用管理，確?；颊咴诔霈F(xiàn)嚴(yán)重副作用時能夠迅速獲得專業(yè)、有效且及時的治療，反映了患者對于醫(yī)療系統(tǒng)提供更全面副作用管理支持的需求；此外，受訪者還表達了對療效更好、副作用更少的新藥早日上市的期待，將能夠為患者的生命質(zhì)量提供更好的保障。便秘√皮疹是提及率最高的副作用，嚴(yán)重者皮損率達50%;神經(jīng)毒性導(dǎo)致的手腳麻木影響患者體感最重，嚴(yán)重者肢體會發(fā)生顏色變化；此外，惡心嘔吐、便秘、甲減/甲亢等也是困擾患者的主要副作用癥狀?！瘫敬卧L談活動中，約一成的患者因為副作用嚴(yán)重而停藥，三成作用的患者因為副作用問題產(chǎn)生過對治療的抵觸情緒，還有三成左右的患者感到過副作用的困擾；僅有兩成患者表達在治療過程中沒有受到過副作用影響。副作用應(yīng)對方式醫(yī)生溝通■網(wǎng)絡(luò)查詢/病友經(jīng)驗副作用管理效果■治療后有一定緩解■治療后緩解不明顯副作用影響副作用影響3幾乎不受影響■感到困擾■抗拒治療■因副作用停藥√副作用應(yīng)對上，接近七成受訪者依賴于網(wǎng)絡(luò)查詢或病友經(jīng)驗，并在此基礎(chǔ)上尋求醫(yī)生指導(dǎo)；僅三成左右受訪者表示依賴于醫(yī)生溝通，即使在院外也能獲得指√不過，僅約兩成的患者感到治療后副作用癥狀有所緩解，八成以上的患者在使用藥物或?qū)?yīng)的治療手段后感覺副作用緩解不明顯。>目前尿路上皮癌的治療方案相對有限，患者和其家屬密切關(guān)注新藥研發(fā)的最新進展和動態(tài)，熱切期待更多創(chuàng)新治療方案能夠盡快上市并實現(xiàn)可及性。福建省關(guān)癌有家恤病基金會FCCF>考慮到尿路上皮癌需要長期治療的需求，受訪者表現(xiàn)出對藥物療效、經(jīng)濟負(fù)擔(dān)、可及性和治療安全性的高度重視，當(dāng)新型藥物療效切實、經(jīng)濟可負(fù)擔(dān)、易于獲取，并且副作用可以得到有效管理時，受訪者顯示出積極的試用意愿。>本次訪談活動中，超過五成的受訪者在治療期間主動了解過藥物臨床試驗，而約一成的患者已經(jīng)參與了臨床試驗，應(yīng)用新型藥物進行治療。這也進一步反映了尿路上皮癌患者對于探索前沿治療手段的積極性，以及希望獲得更好生存獲益的愿望。療效經(jīng)濟性“看到有Nectin-4、TROP-2等靶據(jù)好，會考慮前線使用?！悲熜Ы?jīng)濟性中途停藥的話也不好。”可及性”推薦下嘗試，”希望新藥可以讓他更好受一些?！毙滤幣R床試驗√超過五成的受訪者主動了解或?qū)ふ疫^新藥臨床試驗，其中約一成的患者已參與臨床試驗，應(yīng)用新型的治療方案?！屉S著治療時間的持續(xù)，受訪者對于新藥及新藥臨床試驗的關(guān)注情況也呈上升√受訪者對于如何獲取新藥臨床試驗的信息，以及如何參與存在困惑，有些受訪者會通過網(wǎng)絡(luò)、病友溝通以及掛號問診等不同渠道多方咨詢。>由于治療和檢查需要，晚期尿路上皮癌患者每月需要往返醫(yī)院約3~4次，除定期的藥物治療外，還包括定期的檢查(如血液、影像學(xué)等),超過八成的受訪者表示頻繁的往返醫(yī)院會給患者和家屬帶來壓力。>本次訪談活動中，盡管受訪者的整體家庭經(jīng)濟狀況較為穩(wěn)定，并且由于較高的學(xué)歷水平，他們對治療藥物的醫(yī)保政策和援助項目相對有較深的了解，但考慮到患者長期治療的需求，超過九成的受訪者仍然表達了顯著的經(jīng)濟擔(dān)憂和壓力。>所有受訪者均表示，罹患疾病給家庭帶來了沉重的心理壓力。對于患者而言，這種壓力主要源于因患病的內(nèi)疚感——擔(dān)心自己的病情會給家人帶來麻煩和經(jīng)濟損失。對于家屬來說，心理負(fù)擔(dān)則更為復(fù)雜：既要顧及對患者隱瞞病情，還要學(xué)習(xí)疾病知識參與治療決策，并考慮是否正確和周全，此外在照護患者的同時要維系好家庭、生活、職業(yè)間的平衡，心理壓力有時甚至超過了患者，需要更多的關(guān)注、心理支持以及有效的紓解方式。異地就醫(yī)或用藥時異地就醫(yī)或用藥時旅途奔波患者的身體耐受情況對復(fù)查結(jié)果的擔(dān)心■沒有壓力■感覺到壓力√接近九成的受訪者表示定期的往返醫(yī)院治療或檢查會帶來困擾，因為患者年齡普遍較高，子女是主要照護者，工作和家庭的平衡是提及最多的問題。√因為患者可能涉及異地就醫(yī)，或使用中國大陸尚未可及的藥物，需要定期在不√此外，患者的身體情況和每次復(fù)查后“開盲盒”般的心理壓力，也是困擾受訪“要把他(患者)當(dāng)成病人，在營養(yǎng)等“要把他(患者)當(dāng)成病人，在營養(yǎng)等方面多注意；但也不能就把他當(dāng)成病人，避免過重心理壓力。如日常力所能及的家務(wù)，我也會指使著他去做?！薄耙话阈睦頃幸粋€半年的波形起伏，從手足無措、焦慮，到焦躁、惱火，再到平靜、與疾病共存。除了去醫(yī)院時，正常生活還要好好過。”“每天都在崩潰和自我療愈間徘徊，然后向前?！薄倘渴茉L者均表示罹患疾病給家庭帶來了沉重的心理壓力?！袒颊叩男睦韷毫χ饕腔疾〉膬?nèi)疚感；家屬的壓力來源于隱瞞病情、照護責(zé)任、六、尿路上皮癌疾病知識知曉及需求在患者確診尿路上皮癌之前，所有受訪者均未在患者確診尿路上皮癌之前，所有受訪者均未關(guān)注或了解該疾病的相關(guān)信息。因此，當(dāng)確診時，他們普遍感到“迷茫”和“焦慮”。確診尿路上皮癌后，獲取疾病相關(guān)信息用以支持決策、治療和疾病管理確診尿路上皮癌后，獲取疾病相關(guān)信息用以支持決策、治療和疾病管理成為持續(xù)的需求。盡管接近一半的受訪者通過咨詢醫(yī)生和多渠道學(xué)習(xí)建立了對尿路上皮癌的初步認(rèn)知，但仍有一半的患者在疾病知識的理解上存在顯著困惑，表明進一步的患者教育和支持是必要的。本次訪談活動中，受訪者在獲取疾病知識時最信賴的渠道是與醫(yī)生的直本次訪談活動中，受訪者在獲取疾病知識時最信賴的渠道是與醫(yī)生的直接交流，其次是醫(yī)療類微信公眾號、患者組織分享的信息、短視頻平臺以及大眾媒體發(fā)布的內(nèi)容。反映了受訪者對于專業(yè)醫(yī)療建議的高度信任，同時也顯示了新媒體平臺和患者組織在傳播健康信息中的重要作用。>此外，受訪者的年齡、性別和個人喜好等因素會影響對疾病知識獲取形式的偏好。例如，科普文章、直播互動、患教手冊和短視頻內(nèi)容等不同形式的信息各有其受眾。這種多樣性強調(diào)了提供多種教育資源的重要性，以便滿足不同患者群體的具體需求，確保信息的有效傳遞和理解。七、項目總結(jié)>>>調(diào)研局限性>本次項目論壇采用定性研究的調(diào)研訪談方式，可能與患者整體狀況存在一定差異，數(shù)據(jù)結(jié)果供參考。>>>患者家屬是患者治療決策的主導(dǎo)者>本次訪談活動中，受訪者全部為患者家屬，九成以上為患者子女，他們更清楚患者病情及治療情況，并且是治療決策者和新知識學(xué)習(xí)者。>即使確定了治療醫(yī)院后，90%以上的受訪者還會咨詢『第二醫(yī)療意見』,主要目的是希望綜合不同醫(yī)生的意見去判斷治療方案及其優(yōu)勢。>>>期待更多就醫(yī)信息指導(dǎo)和獲得及時準(zhǔn)確的診斷超過六成的患者首診時選擇就近的地方或基層醫(yī)療機構(gòu)，但往往需要通過轉(zhuǎn)診至更高級別的醫(yī)療機構(gòu)才能確診疾病。受訪者期待能獲得就醫(yī)信息指導(dǎo)，并在就醫(yī)時就能獲得及時、正確的診斷，為后續(xù)治療爭取寶貴時間。>>>治療方面藥物療效和總生存期更受關(guān)注>在患者一線和二線治療階段，受訪者最關(guān)注療效、其次是副作用、醫(yī)學(xué)證據(jù)和價格。>對于療效指標(biāo)，六成的受訪者關(guān)注總生存期(OS),認(rèn)為較長的OS不僅為患者提供了更長的生存機會，還增加了未來獲得新型藥物治療的可能性。>>>對于醫(yī)療機構(gòu)提供全面副作用管理存在需求>多數(shù)患者對于所經(jīng)歷的副作用管理和治療效果存在較大需求，受訪者普遍希望醫(yī)療機構(gòu)能夠更加重視副作用管理，確?；颊咴诔霈F(xiàn)嚴(yán)重副作用時能夠迅速獲得專業(yè)、有效且及時的治療和管理。>>>患者普遍期待更有效、可負(fù)擔(dān)、更安全的治療藥物>因為尿路上皮癌需要長期治療，當(dāng)新型藥物療效切實、經(jīng)濟可負(fù)擔(dān)、易于獲取，并且副作用可以得到有效管理時，受訪者顯示出積極的試用意愿。>>>存在較高的疾病科普教育需求>受訪者在患者確診前后對疾病信息的需求和獲取方式呈現(xiàn)出明顯的差異，而個性化的教育和支持策略對于提高患者的理解和應(yīng)對能力至關(guān)重要。我們誠摯地希望通過《尿路上皮癌患者生存現(xiàn)狀觀察報告》,喚起社會各界及醫(yī)學(xué)界對尿路上皮癌患者群體的廣泛關(guān)注與深切關(guān)懷。我們的目標(biāo)是推動尿路上皮癌規(guī)范化診療的持續(xù)進步與完善，從而不斷提升患者的生命質(zhì)量，增強幸福感和生活滿意度。通過患者真實診療經(jīng)歷和切身經(jīng)驗的分享，為改善尿路上皮癌診療現(xiàn)狀提供有意義的數(shù)據(jù)參考，也將推動創(chuàng)造一個更具支持性和有效性的治療環(huán)境，保障每一位患者都能獲