重大新藥專項工作介紹

“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項部署及實施情況介紹鄭玉果中國生物技術(shù)發(fā)展中心一、新藥專項基本概況二、“十一五”總體進展三、“十二五”總體思路四、當前工作架構(gòu)與工作重點報告提綱十八大報告中明確提出“科技創(chuàng)新是提高社會生產(chǎn)力和綜合國力的戰(zhàn)略支撐，必須擺在國家發(fā)展全局的核心位置”創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展2005-2011年我國醫(yī)藥工業(yè)總產(chǎn)值及增長率自2005年以來，我國醫(yī)藥工業(yè)生產(chǎn)總產(chǎn)值一直保持20%左右的增長，到2011年6年復合增長率達23.5%。2009年我國醫(yī)藥工業(yè)首次突破萬億元。特別是新醫(yī)改三年來，醫(yī)藥工業(yè)總產(chǎn)值的同比增長率逐年遞增。2011年，6154家醫(yī)藥工業(yè)生產(chǎn)企業(yè)累計完成工業(yè)總產(chǎn)值15708億元（現(xiàn)價），同比增長28.5%，繼續(xù)保持了2010年以來的增長勢頭。數(shù)據(jù)來源：國家統(tǒng)計局，中國統(tǒng)計年鑒備注：2011年醫(yī)藥制造業(yè)工業(yè)總產(chǎn)值為估計值一、新藥專項基本概況“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項組織實施框架圖重大新藥創(chuàng)制專項創(chuàng)新品種大品種技術(shù)改造技術(shù)平臺孵化基地關(guān)鍵技術(shù)新藥專項五大板塊二、“十一五”總體進展情況“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項項目專題項目專題創(chuàng)新藥物研究開發(fā)新藥臨床研究創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺建設(shè)綜合性新藥研究開發(fā)技術(shù)大平臺新藥臨床前研究篩選及相關(guān)技術(shù)平臺候選藥物研究新藥臨床前藥效學評價技術(shù)平臺藥物大品種技術(shù)改造化學藥物大品種技術(shù)改造臨床前藥物代謝動力學技術(shù)平臺中藥大品種技術(shù)改造藥物安全評價技術(shù)平臺生物技術(shù)藥物大品種技術(shù)改造生物技術(shù)新藥中試放大及分離純化技術(shù)平臺非專利藥物大品種技術(shù)改造生物技術(shù)藥物質(zhì)量標準和質(zhì)控平臺企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)創(chuàng)新藥物研究與開發(fā)技術(shù)體系建設(shè)中藥標準研究平臺新藥中試技術(shù)體系建設(shè)新藥研發(fā)信息化技術(shù)平臺新藥產(chǎn)業(yè)化技術(shù)體系建設(shè)新制劑與釋藥系統(tǒng)平臺新藥研究開發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究化學藥物研究關(guān)鍵技術(shù)中藥新藥發(fā)現(xiàn)和評價技術(shù)平臺中藥研究關(guān)鍵技術(shù)新藥臨床評價研究技術(shù)平臺生物技術(shù)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)以企業(yè)為主的藥物開發(fā)技術(shù)平臺藥物大品種技術(shù)改造關(guān)鍵技術(shù)“十一五”專項設(shè)置情況“十一五”期間，新藥創(chuàng)制專項總經(jīng)費184.9億元，其中中央財政投入65.0億元，地方財政投入21.3億元，單位自籌88.3億元，其他渠道經(jīng)費10.3億元。“十一五”經(jīng)費投入情況12“十一五”計劃期間，專項共安排課題1042項，安排中央經(jīng)費65億元“十一五”立項課題、經(jīng)費分布情況課題數(shù)經(jīng)費各類單位承擔課題比例經(jīng)費額比例努力培育戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，體現(xiàn)企業(yè)的研發(fā)主體地位，新藥專項任務(wù)部署中企業(yè)承擔了1/3的課題，獲得了1/3的經(jīng)費支持。38%36%26%31%30%39%“十一五”不同研發(fā)主體課題和經(jīng)費情況“十一五”總體進展“十一五”計劃間，新藥專項以民生為本，自主創(chuàng)新，銳意改革，探索建立新型舉國體制，整合全國醫(yī)藥科技力量，培育企業(yè)創(chuàng)新主體，初步構(gòu)建國家醫(yī)藥創(chuàng)新體系，新藥創(chuàng)制能力和產(chǎn)業(yè)競爭力明顯提升，保障民生初見成效。共獲得新藥證書51個，其中1類新藥12個，產(chǎn)出了包括鹽酸?？颂婺帷鹞舨?、艾力沙坦、艾拉莫德、鹽酸安妥沙星、注射用重組人尿激酶原等重大創(chuàng)新品種，同時臨床在研品種近300種。對丁苯酞等一批市場需求大的藥物大品種進行了技術(shù)改造，為醫(yī)改“大病保障”工作提供了重要支撐。建成了一批以企業(yè)為主創(chuàng)新藥物研究開發(fā)平臺，其中石藥集團、上藥集團、東北制藥、天士力股份公司、海正聯(lián)盟、華藥聯(lián)盟年工業(yè)總產(chǎn)值突破百億，并在地方區(qū)域經(jīng)濟中發(fā)揮了主導作用。建立了一批具備較高水平的藥物臨床試驗GCP示范基地。

亞洲第一個激酶抑制劑（TKI）靶向抗腫瘤藥中國第一個有自主知識產(chǎn)權(quán)的小分子抗腫瘤藥藥效明確優(yōu)于國際臨床一線用藥，和國外同類產(chǎn)品比價是其60%-70%，打破了國外替尼類藥物對國內(nèi)市場的壟斷全球第一個激酶抑制劑（TKI）互為對照的注冊III期臨床試驗1.小分子靶向抗癌新藥——?？颂婺?.抗腦缺血中藥注射劑——注射用丹參多酚酸基本作用實驗方法血栓形成抑制血栓形成、體內(nèi)給藥抗血小板聚集、體外抗血小板、體內(nèi)機制、抑制5-HT釋放神經(jīng)細胞損傷缺氧損傷、谷氨酸損傷、氧化損傷，缺血再灌注細胞凋亡抑制神經(jīng)細胞、血管內(nèi)皮細胞凋亡，促進缺血損傷腦血管新生和神經(jīng)細胞發(fā)生谷氨酸釋放抑制神經(jīng)細胞病理條件下釋放谷氨酸細胞黏附附FLM,TNF,EMLP誘導內(nèi)皮細胞與中性粒細胞黏附A

神經(jīng)毒性保多環(huán)節(jié)抑制A

神經(jīng)毒性抑制A

纖維形成、抑制細胞毒性，過氧化反應(yīng)抗氧化作用、清除自由基作用體內(nèi)外作用、提高腦缺血大鼠、腦缺血小鼠抗氧化能力改善腦血流量而無竊血，不影響外周血管

√腦代謝增加增加適度√抑制腦損傷主要危險因素（鈣、自由基和興奮性毒性）√刺激神經(jīng)發(fā)生和腦血管生成√有抗血小板聚集和抗血栓作用?！逃幸欢寡鬃饔谩棠芡ㄟ^血腦屏障√臨床神經(jīng)功能缺損程度臨床神經(jīng)功能缺損程度作用機制明確臨床療效顯著腦血管作用突出生物藥I類，治療血栓，獲得12項相關(guān)發(fā)明專利與同類進口藥效果相當，其安全性優(yōu)于目前上市的溶栓藥物（Pro-UK治療AMI死亡率僅為2%，顱內(nèi)出血在225例治療病人中僅有1例）已獲新藥證書和生產(chǎn)批件，建成了年產(chǎn)40000升發(fā)酵液的生產(chǎn)線。上市后預計價格約5000元/人，僅為進口溶栓藥物tPA的1/23.I類生物技術(shù)新藥—重組人尿激酶原(rhPro-UK)2012年2月29日至3月2日，來自瑞典和比利時兩位資深檢察官進行了GLP實驗室資格認證。以無任何GLP偏離的檢查結(jié)果，正式通過OECD會員國GLP資格認證4.上海藥物所通過OECD的國際GLP認證2011.5.12國務(wù)委員劉延東視察安評平臺2012.3.2桑國衛(wèi)副委員長見證安評平臺通過國際GLP認證3月26日瑞典藥品署正式頒發(fā)了OECDGLP資格認證證書2007年3月，與阿斯利康（AZ）公司達成共建新藥安全性評價聯(lián)合GLP研究中心協(xié)議，合同金額4500萬美元2010年6月，新藥安全性評價聯(lián)合GLP研究中心投入運行國內(nèi)率先建立國際先進的IS/IT計算機化基礎(chǔ)設(shè)施、數(shù)據(jù)采集和存儲管理體系（Provantis）和環(huán)境監(jiān)測系統(tǒng)（EMS），以國際標準強化培訓和規(guī)范管理：阿斯利康派遣4名專家長期進行技術(shù)指導和培訓，派遣短期專家達220余人次；選派近20人赴AZ公司在英國或瑞典的機構(gòu)進行培訓IS/IT三、“十二五”總體思路“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項繼續(xù)完善和加強國家藥物創(chuàng)新體系支持一批研發(fā)平臺和產(chǎn)業(yè)化基地的建設(shè)培養(yǎng)和造就一支優(yōu)秀人才團隊突破一批新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵技術(shù)創(chuàng)制一批對保障民生和促進產(chǎn)業(yè)發(fā)展具有明顯推動作用的重大藥物品種，形成帶動性強、輻射面廣的重要標志性成果加速我國醫(yī)藥科技由仿制向創(chuàng)制的轉(zhuǎn)變、推動我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)由醫(yī)藥大國向醫(yī)藥強國的轉(zhuǎn)變（一）“十二五”總體目標（二）“十二五”指導思想人民健康為根本，市場需求為導向，自主創(chuàng)新為動力，平臺建設(shè)為支撐，新藥創(chuàng)制為目標進一步凝練目標，突出重點，創(chuàng)新機制，加強集成為加快經(jīng)濟發(fā)展方式轉(zhuǎn)變、發(fā)展戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)、保障與改善民生、服務(wù)醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革以及滿足多樣化軍事衛(wèi)勤保障需求做出重要貢獻（三）主要工作思路三個重點：培育重大產(chǎn)品、滿足重要需求、解決重點問題三種能力：自主創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化、市場競爭（國際）依托三大載體：

綜合性大平臺、產(chǎn)學研聯(lián)盟、高新技術(shù)園區(qū)加強三個結(jié)合：研發(fā)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈、近期與長期目標、

項目、基地、人才任務(wù)路徑創(chuàng)新品種、大品種、技術(shù)平臺、企業(yè)孵化基地、關(guān)鍵技術(shù)重大產(chǎn)品、重要需求、重點問題產(chǎn)品、技術(shù)突出重點十一五鋪十二五梳（三重）十三五突滾動補充補充策略梳理（三）主要工作思路-續(xù)擇優(yōu)遴選定向委托滾動支持立項課題針對品種研發(fā)課題主要采取“里程碑”式的后補助方式，調(diào)動企業(yè)資源，提高國家資金效率。改進立項方式體現(xiàn)國家意志三種方式安排立項創(chuàng)新立項方式，合理部署任務(wù)突出“三重”理念，聚焦重大問題重大產(chǎn)品：自主知識產(chǎn)權(quán)、已批準上市創(chuàng)新品種，支持上市后再評價研究。為大型骨干企業(yè)承擔，培育“重磅炸彈”式藥物創(chuàng)新品種重要需求：針對疾病防控迫切需要，加強臨床前或臨床研究，均為滿足重大需求的品種重點問題：針對瓶頸性、基礎(chǔ)性和關(guān)鍵性問題，如標準與規(guī)范、公共資源庫建設(shè)等在“十二五”計劃后期，突出“三重”導向，

聚焦重點問題“十二五”已立項項目內(nèi)子課題數(shù)量（左）和經(jīng)費（右）按化、中、生分布“十二五”已立項項目內(nèi)子課題數(shù)量（左）和經(jīng)費（右）按疾病類型分布十一五、十二五不同執(zhí)行主體承擔課題分布對比四、當前工作框架與工作重點“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項實施管理辦公室構(gòu)成及分工綜合組：

協(xié)調(diào)各業(yè)務(wù)組工作，園區(qū)、基地、平臺、關(guān)鍵技術(shù)類項目的組織管理工作?；幗M:

化學藥相關(guān)的品種研發(fā)、大品種改造、關(guān)鍵技術(shù)、單元平臺、GLP以及企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新平臺等項目的組織管理工作。中藥組：

中藥相關(guān)的品種研發(fā)、大品種改造、關(guān)鍵技術(shù)、單元平臺以及企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新平臺等項目的組織管理工作。生物藥組：

生物藥相關(guān)的品種研發(fā)、大品種改造、關(guān)鍵技術(shù)、單元平臺以及企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新平臺等項目的組織管理工作。技術(shù)專家隊伍總體組總師，副總師總體組專家咨詢組責任專家組組長，副組長責任專家經(jīng)費管理成果管理知識產(chǎn)權(quán)基地空心聯(lián)盟虛化過程管理中發(fā)現(xiàn)的突出問題切實加強過程管理實施辦公室，總體組專家，責任專家制度完善監(jiān)督檢查頂層設(shè)計，資源集成梳理摸底調(diào)查研究集思廣益突出重點2014年課題立項“三重”指南部門、地方政府2013年工作重點謝謝！9、春去春又回，新桃換舊符。在那桃花盛開的地方，在這醉人芬芳的季節(jié)，愿你生活像春天一樣陽光，心情像桃花一樣美麗，日子像桃子一樣甜蜜。3月-253月-25Wednesday,March12,202510、人的志向通常和他們的能力成正比例。18:51:4618:51:4618:513/12/20256:51:46PM11、夫?qū)W須志也，才須學也，非學無以廣才，非志無以成學。3月-2518:51:4618:51Mar-2512-Mar-2512、越是無能的人，越喜歡挑剔別人的錯兒。18:51:4618:51:4618:51Wednesday,March12,202513、志不立，天下無可成之事。3月-253月-2518:51:4618:51:46March12,202514、ThankyouverymuchfortakingmewithyouonthatsplendidoutingtoLondon.ItwasthefirsttimethatIhadseentheToweroranyoftheotherfamoussights.IfI'dgonealone,Icouldn'thaveseennearlyasmuch,becauseIwouldn'thaveknownmywayabout.