我們能否建立生物醫(yī)學(xué)研究的系統(tǒng)規(guī)范二

我們能否建立生物醫(yī)學(xué)研究的系統(tǒng)規(guī)范二我們能否建立生物醫(yī)學(xué)研究的系統(tǒng)規(guī)范?NIHDirector,EliasA.Zerhouni,M.D.全球公共衛(wèi)生面臨的挑戰(zhàn)慢性疾病衛(wèi)生差距新出現(xiàn)的及再度出現(xiàn)的傳染病老齡人群非傳染病更加有序、高效花費(fèi)高，財(cái)政投入多了解亞臨床階段疾病的分子水平變化，能夠發(fā)現(xiàn)高危人群不清楚疾病發(fā)生的分子及細(xì)胞學(xué)機(jī)制癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行干預(yù)，盡可能維持正常功能癥狀出現(xiàn)或功能異常時(shí)治療疾病21世紀(jì)

20世紀(jì)21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究需要變革研究及發(fā)展中的阻礙基礎(chǔ)研究生物確定目標(biāo)驗(yàn)證目標(biāo)化學(xué)篩選優(yōu)化轉(zhuǎn)化亞臨床臨床臨床應(yīng)用主要問(wèn)題舉例改進(jìn)的機(jī)遇驗(yàn)證復(fù)雜疾病生物標(biāo)記，動(dòng)物模型，系統(tǒng)生物學(xué)，化學(xué)基因組學(xué)不能有效判斷安全性和毒理作用生物標(biāo)記，動(dòng)物模型，信息共享臨床試驗(yàn)缺乏標(biāo)準(zhǔn)和效率生物標(biāo)記，臨床訓(xùn)練，統(tǒng)一調(diào)節(jié)，生物信息學(xué)NIH為醫(yī)學(xué)研究設(shè)定的路線圖建立科學(xué)研究?jī)?yōu)先次序的基本框架：目的是優(yōu)化整體的研究資金投入為研究健康、疾病的發(fā)生機(jī)制及相關(guān)行為，建立更加高效、創(chuàng)新、富于成效的研究體系NIH為醫(yī)學(xué)研究設(shè)定的路線圖新的發(fā)現(xiàn)途徑未來(lái)的研究團(tuán)隊(duì)重新設(shè)計(jì)臨床研究企業(yè)生物網(wǎng)絡(luò)的復(fù)雜性分子水平多層次的相互作用復(fù)雜的信號(hào)傳遞網(wǎng)絡(luò)中的多種靶分子需要全新的實(shí)驗(yàn)及理論概念生物網(wǎng)絡(luò)的復(fù)雜性所有的分子都被平等地創(chuàng)造出來(lái)，但有一些比其他的更加平等。

——改編自GeorgeOrwell《動(dòng)物農(nóng)場(chǎng)》未來(lái)的生物信息有創(chuàng)無(wú)創(chuàng)定性定量一維多維時(shí)間分辨率低時(shí)間分辨率高不能局部定位局部定位信息量小信息量大標(biāo)準(zhǔn)不一致共同標(biāo)準(zhǔn)非連續(xù)累積的連續(xù)累積GFP連鎖基因表達(dá)與功能成像0230ml/gm06.2ml/gm.minMatLyLutumor(430mm3),capillarymarkedbyc血管容積通透性ccNCIP20CA86346Pre-ICMICProgramatJHU-RADIOLOGYGFP表達(dá)c分子納米機(jī)器：丙酮酸脫氫酶復(fù)合體的結(jié)構(gòu)：11,000kDa475?J.MilneandS.Subramaniam,NationalCancerInstitute,NIH高分辨MRI：小鼠胚胎的白質(zhì)傳導(dǎo)束發(fā)育icst小鼠腦部白質(zhì)重構(gòu)的研究（16天胚胎，活體外）解答復(fù)雜疾病及狀態(tài)之謎事物形態(tài)的演變肥胖：世界性的問(wèn)題肥胖相關(guān)動(dòng)脈硬化腫瘤膽囊疾病心衰糖尿病高血壓腎衰腦卒中肥胖研究的新進(jìn)展：利用RNA干擾（RNAi）112個(gè)基因305個(gè)基因正常蠕蟲肥胖蠕蟲變瘦的蠕蟲Source:Ashrafiet.al.,Nature,Vol.421,pp.268-272.人類基因組計(jì)劃草圖完成：我們走向何方？DNA測(cè)序成本大大降低新的發(fā)現(xiàn)加快了醫(yī)學(xué)改革基因、環(huán)境、健康倡導(dǎo)

－確定了10種常見(jiàn)疾病的病因－發(fā)明監(jiān)測(cè)個(gè)人環(huán)境暴露情況的新方法年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的新進(jìn)展AMD是超過(guò)60歲人群致盲的首要原因某些基因的變異參與炎癥作用，可以用來(lái)預(yù)測(cè)可能患AMD的危險(xiǎn)程度－未患病人群中56％具有一種基因變異，提供保護(hù)作用，使人免于患?。瑼MD患病者中70％不具有這一變異患AMD后視力受損正常視力預(yù)測(cè)哪些患者需要化療效果每年有100,000婦女可進(jìn)行更有根據(jù)的選擇70,000婦女無(wú)需進(jìn)行化療降低治療花費(fèi)－每增加1人年，我們可節(jié)省8,000美元針對(duì)這些基因檢測(cè)腫瘤標(biāo)本新發(fā)現(xiàn)使得“個(gè)體化”癌癥治療成為可能分離出16個(gè)信息基因藥理基因組學(xué)：掌控個(gè)體差異藥物基因組學(xué)研究網(wǎng)絡(luò)（PGRN）－全國(guó)科學(xué)家合作研究基因在人對(duì)藥物反應(yīng)中作用遺傳藥理學(xué)和基因組藥理學(xué)數(shù)據(jù)庫(kù)（PharmGKB)-收集遺傳藥理學(xué)相關(guān)知識(shí)信息，揭示基因型與表型間的相互關(guān)聯(lián)科學(xué)研究關(guān)注的領(lǐng)域基礎(chǔ)確定并驗(yàn)證目標(biāo)篩選、優(yōu)化臨床前I-Ⅲ期臨床實(shí)踐研究的新途徑系統(tǒng)生物學(xué)重復(fù)化學(xué)轉(zhuǎn)化研究中心預(yù)測(cè)性毒理學(xué)動(dòng)物模型確定目標(biāo)及證實(shí)目標(biāo)生物標(biāo)記合作美國(guó)國(guó)家電子臨床試驗(yàn)及研究網(wǎng)絡(luò)（NECTAR)遺傳藥理學(xué)訓(xùn)練未來(lái)的研究團(tuán)隊(duì)協(xié)調(diào)一致協(xié)調(diào)一致公眾信任基礎(chǔ)轉(zhuǎn)化臨床未來(lái)模式：醫(yī)學(xué)從治療轉(zhuǎn)變?yōu)轭A(yù)防提前干預(yù)個(gè)人化預(yù)測(cè)NIH研究項(xiàng)目致力于轉(zhuǎn)變現(xiàn)有的醫(yī)學(xué)實(shí)踐模式應(yīng)對(duì)全球衛(wèi)生問(wèn)題：需要合理的項(xiàng)目計(jì)劃 只有在具備了真正的合作精神、對(duì)大眾需求的基本理解