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文檔簡介
1、基因治療(gene therapy)是利用分子生物學(xué)方法將目的基因?qū)牖颊唧w內(nèi),使之表達(dá)目的基因產(chǎn),從而使疾病得到治療,為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和分子生物學(xué)相結(jié)合而誕生的新技術(shù)。基因治療作為疾病治療的新手段,給一些難治疾病的根治帶來了光明。第一個(gè)正式被批準(zhǔn)的基因治療病例是先天性嚴(yán)重免疫不全癥。在 1990 年美國 Blaese 博士及其團(tuán)隊(duì)成功地將正常的 ADA (adenosine deaminase) 基因殖入病人的淋巴球,完成基因治療的首例基因治是近十幾所發(fā)展出最具革命性的醫(yī)技術(shù)有別於目前多醫(yī),基因法是針對疾病的根源而是表現(xiàn)的癥治最簡單的想法是當(dāng)基因壞掉時(shí),如能修它或補(bǔ)給正常的基因,則上就可治疾病基因
2、治可定義為用遺傳工程技術(shù)將基因送入病人體內(nèi)以治疾病的醫(yī)為,也就是把一段正常的治基因植入細(xì)胞內(nèi),以執(zhí)正常功能,代替缺陷基因的功能從各種遺傳性疾病、癌癥,到感染性疾病、心血管疾病,以至於風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎均可用基因治的概疾病發(fā)生原因:基因改變細(xì)胞改變功能改變基因療法也被用於治療癌癥,想法是如果癌細(xì)胞本來可被身體的免疫系統(tǒng)清除,但是病人因狀況不好所以無法發(fā)揮免疫力,則如供給可以增強(qiáng)免疫力的基因,或供給可以吸引具毒殺力的 "自然殺手細(xì)胞" 的基因,那麼癌細(xì)胞可以被清除。或者,如施以能抑制癌細(xì)胞活動(dòng)力的基因,則也可控制癌癥。癌細(xì)胞強(qiáng)烈的繁殖力會(huì)利用血管與正常組織搶奪養(yǎng)份,如能阻塞通到癌細(xì)胞
3、的血管使癌細(xì)胞吸收不到養(yǎng)份而死,也可以達(dá)到治療。目前基因治療的方向集中在遺傳疾病、癌癥及後天免疫性缺乏癥上,也有少數(shù)用在治療血管阻塞或慢性關(guān)節(jié)炎方面,所以在治療上,全球有一致的共識(shí),只從事體細(xì)胞(Somatic Cell)缺陷的彌補(bǔ)而不做胚胎細(xì)胞(Germ Cell)的治療。而今在遺傳疾病及癌癥方面皆有利用基因療法見效的成功病例,然而離完全康復(fù)仍有一段距離,接續(xù)的努力是找到強(qiáng)效的啟動(dòng)子及轉(zhuǎn)殖的方法,使殖入的基因或細(xì)胞能長期有效率地表達(dá)相關(guān)的基因。而失敗的例子提醒了大家,我們會(huì)不會(huì)跑得太快了? 安全措施是否仍有漏洞? 譬如生殖細(xì)胞是否遭到殖入的病毒載體意外的侵入,植入的細(xì)胞會(huì)不會(huì)變相成癌細(xì)胞? 所有研究及臨床實(shí)驗(yàn)是推展基因療法最重要的因素,雖然人不是老鼠,但對於治療無望的病人及其家屬可以選擇基因療法是提供一個(gè)希望。 基因治療為人類帶來了一道曙光,但在科學(xué)發(fā)展的歷程中,卻也出現(xiàn)了一些隱憂。我們很難去想像未來還會(huì)出現(xiàn)什麼來挑戰(zhàn)人類 ?= = = =
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