全球新藥研發(fā)回顧及中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)品國(guó)際化路徑探討

1、New Horizon Capital New Horizon Capital 1全球新藥研發(fā)回顧及中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)品國(guó)際化路徑探討 新天域資本新天域資本朱朱 迅迅2013.11.01 武漢New Horizon Capital New Horizon Capital 2 主要內(nèi)容主要內(nèi)容一、概述二、人類(lèi)藥物發(fā)現(xiàn)的歷史及規(guī)律三、國(guó)際制藥行業(yè)的變化及應(yīng)對(duì)四、中國(guó)醫(yī)藥公司的發(fā)展路徑New Horizon Capital New Horizon Capital 3一、概述醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈鏈醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)競(jìng)爭(zhēng)醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)競(jìng)爭(zhēng)地位地位醫(yī)藥企業(yè)品種從何而來(lái)醫(yī)藥企業(yè)品種從何而來(lái)New Horizon Capita

2、l New Horizon Capital 4n醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈R&D- Manufacture-Market 研發(fā)研發(fā)-生產(chǎn)制造生產(chǎn)制造-銷(xiāo)售銷(xiāo)售 n生物醫(yī)藥企業(yè)的核心競(jìng)爭(zhēng)力：生物醫(yī)藥企業(yè)的核心競(jìng)爭(zhēng)力： 技術(shù)開(kāi)發(fā)實(shí)力技術(shù)開(kāi)發(fā)實(shí)力產(chǎn)品線(xiàn)產(chǎn)品線(xiàn) 市場(chǎng)控制能力市場(chǎng)控制能力品品 牌牌新產(chǎn)品研發(fā)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的火車(chē)頭New Horizon Capital New Horizon Capital 5成本領(lǐng)先型成本領(lǐng)先型技術(shù)領(lǐng)先型技術(shù)領(lǐng)先型差異化型差異化型集中化型集中化型綜合化型等。綜合化型等。New Horizon Capital New Horizon Capital 6醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)競(jìng)

3、爭(zhēng)地位 技術(shù)競(jìng)爭(zhēng)地位決定制藥公司能否持續(xù)發(fā)展技術(shù)競(jìng)爭(zhēng)地位決定制藥公司能否持續(xù)發(fā)展 技術(shù)競(jìng)爭(zhēng)地位可分為五個(gè)層次：技術(shù)競(jìng)爭(zhēng)地位可分為五個(gè)層次：主導(dǎo)地位：主導(dǎo)地位： 以開(kāi)發(fā)新化合物新藥為主；以開(kāi)發(fā)新化合物新藥為主；優(yōu)勢(shì)地位：優(yōu)勢(shì)地位： 以開(kāi)發(fā)衍生物、修飾物為主；以開(kāi)發(fā)衍生物、修飾物為主；有利地位：有利地位： 以開(kāi)發(fā)新劑型、新適應(yīng)癥為主；以開(kāi)發(fā)新劑型、新適應(yīng)癥為主；守得住地位：提升工藝水平，降低成本；守得住地位：提升工藝水平，降低成本；劣勢(shì)地位：劣勢(shì)地位： 考慮向相關(guān)行業(yè)拓展或選擇退出?？紤]向相關(guān)行業(yè)拓展或選擇退出。New Horizon Capital New Horizon Capital 7醫(yī)藥

4、高新技術(shù)領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)日趨激烈醫(yī)藥高新技術(shù)領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)日趨激烈 焦點(diǎn)：人才、技術(shù)、專(zhuān)利、新品種焦點(diǎn)：人才、技術(shù)、專(zhuān)利、新品種 目的：增加企業(yè)核心競(jìng)爭(zhēng)力目的：增加企業(yè)核心競(jìng)爭(zhēng)力技術(shù)技術(shù)開(kāi)發(fā)實(shí)力及市場(chǎng)控制能力開(kāi)發(fā)實(shí)力及市場(chǎng)控制能力專(zhuān)利依賴(lài)性專(zhuān)利依賴(lài)性專(zhuān)利壟斷性專(zhuān)利壟斷性New Horizon Capital New Horizon Capital 8知識(shí)無(wú)國(guó)界，技術(shù)有門(mén)檻，專(zhuān)利可獨(dú)享知識(shí)無(wú)國(guó)界，技術(shù)有門(mén)檻，專(zhuān)利可獨(dú)享一場(chǎng)沒(méi)有硝煙的較量一場(chǎng)沒(méi)有硝煙的較量創(chuàng)新藥物及技術(shù)從何而來(lái)？創(chuàng)新藥物及技術(shù)從何而來(lái)？ New Horizon Capital New Horizon Capital 9仿？仿？創(chuàng)？創(chuàng)？買(mǎi)？買(mǎi)？N

5、ew Horizon Capital New Horizon Capital 10新化學(xué)實(shí)體新化學(xué)實(shí)體（new chemical entities, NCEs） 新分子實(shí)體新分子實(shí)體（new molecular entities, NMEs）新生物實(shí)體新生物實(shí)體（new biological entities, NBEs） 巨大的需求-如何尋找切入點(diǎn)？New Horizon Capital New Horizon Capital 11藥品研發(fā)流程藥品研發(fā)流程醫(yī)藥產(chǎn)品獲取長(zhǎng)周期、高投入、高風(fēng)險(xiǎn)的行業(yè)New Horizon Capital New Horizon Capital 12目前全球使用中

6、的藥品越目前全球使用中的藥品越4000余種，涵蓋多數(shù)常見(jiàn)并及多發(fā)病余種，涵蓋多數(shù)常見(jiàn)并及多發(fā)病療效肯定。對(duì)新藥安全性及療效的要求提高；療效肯定。對(duì)新藥安全性及療效的要求提高；這些藥品，尤其這些藥品，尤其是那些大銷(xiāo)量的治療藥都是以有確鑿科學(xué)依據(jù)的是那些大銷(xiāo)量的治療藥都是以有確鑿科學(xué)依據(jù)的疾病為對(duì)象的，但如今新藥開(kāi)發(fā)面對(duì)的大都是疑難雜癥，發(fā)病機(jī)疾病為對(duì)象的，但如今新藥開(kāi)發(fā)面對(duì)的大都是疑難雜癥，發(fā)病機(jī)理十分復(fù)雜，且大部分至今沒(méi)有明確理十分復(fù)雜，且大部分至今沒(méi)有明確答案；答案；法規(guī)對(duì)法規(guī)對(duì)臨床試驗(yàn)的嚴(yán)格監(jiān)管也使得新藥開(kāi)發(fā)的難度進(jìn)一步臨床試驗(yàn)的嚴(yán)格監(jiān)管也使得新藥開(kāi)發(fā)的難度進(jìn)一步增加；增加； 大量藥品大量

7、藥品召回召回，如，如羅非考昔羅非考昔 rofecoxib (vioxx; 默克默克),西立伐他汀西立伐他汀 cerivastatin (baycol; 拜耳拜耳), 曲格列酮曲格列酮 troglitazone (Rezulin) 及西沙比及西沙比利利 cisapride (Propulsid; 楊森楊森)等等 New Horizon Capital New Horizon Capital 13二、人類(lèi)藥物發(fā)現(xiàn)的歷史及規(guī)律藥物發(fā)現(xiàn)的歷史藥物發(fā)現(xiàn)的歷史美國(guó)美國(guó)新藥研發(fā)60年回顧我國(guó)新藥研發(fā)的興起及現(xiàn)狀New Horizon Capital New Horizon Capital 14藥物發(fā)現(xiàn)的藥物

8、發(fā)現(xiàn)的歷史沿革（歷史沿革（1）現(xiàn)代醫(yī)學(xué)之前時(shí)代現(xiàn)代醫(yī)學(xué)之前時(shí)代-替代醫(yī)學(xué)（替代醫(yī)學(xué)（alternative medicine） 嘗嘗 （個(gè)人）（個(gè)人）現(xiàn)代醫(yī)學(xué)時(shí)代（現(xiàn)代醫(yī)學(xué)時(shí)代（18801940）-簡(jiǎn)單實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)簡(jiǎn)單實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué) 試驗(yàn)（黑箱）（幾個(gè)人）試驗(yàn)（黑箱）（幾個(gè)人）青霉素：青霉素： 1928年，英國(guó)年，英國(guó)細(xì)菌學(xué)家細(xì)菌學(xué)家弗萊明的偶然發(fā)現(xiàn)弗萊明的偶然發(fā)現(xiàn) 1935年年，牛，牛津大學(xué)津大學(xué)生物化學(xué)家錢(qián)恩對(duì)青霉素分離、純化生物化學(xué)家錢(qián)恩對(duì)青霉素分離、純化，使其抗菌力提，使其抗菌力提高了高了幾千倍；物理學(xué)家弗羅里開(kāi)展動(dòng)物試驗(yàn)，證實(shí)了青霉素幾千倍；物理學(xué)家弗羅里開(kāi)展動(dòng)物試驗(yàn)，證實(shí)了青霉素的的功效。功

9、效。 三人于三人于1945年共同獲得諾貝爾醫(yī)學(xué)和生理學(xué)獎(jiǎng)。年共同獲得諾貝爾醫(yī)學(xué)和生理學(xué)獎(jiǎng)。 New Horizon Capital New Horizon Capital 15藥物發(fā)現(xiàn)的藥物發(fā)現(xiàn)的歷史沿革（歷史沿革（2）分子醫(yī)學(xué)時(shí)代（分子醫(yī)學(xué)時(shí)代（1950-）- 綜合綜合實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)研究組建立研究組建立及靶點(diǎn)確認(rèn)及靶點(diǎn)確認(rèn)IND申請(qǐng)申請(qǐng)NDA期期臨床臨床耐受耐受性性期期 藥效藥效申請(qǐng)上市申請(qǐng)上市臨床前研究臨床前研究臨床研究臨床研究藥物發(fā)現(xiàn)流程藥物發(fā)現(xiàn)流程N(yùn)ew Horizon Capital New Horizon Capital 16New Horizon Capital New Hor

10、izon Capital 17藥物發(fā)現(xiàn)的藥物發(fā)現(xiàn)的歷史沿革（歷史沿革（3）后分子醫(yī)學(xué)時(shí)代（后分子醫(yī)學(xué)時(shí)代（2010-）整合科學(xué)）整合科學(xué)（Integrative）18蛋蛋白白質(zhì)質(zhì) 群群 體體 個(gè)個(gè) 體體 二二級(jí)級(jí)結(jié)結(jié)構(gòu)構(gòu) 多多樣樣性性 表表 型型 三三級(jí)級(jí)結(jié)結(jié)構(gòu)構(gòu) 流流病病學(xué)學(xué) 生生理理特特征征 核核 酸酸 染染色色體體 細(xì)細(xì) 胞胞 順順序序排排列列 連連 鎖鎖 圖圖 受受 體體 S SN NP P 物物 理理 圖圖 信信號(hào)號(hào)通通路路 .New Horizon Capital New Horizon Capital 19 美國(guó)美國(guó)新藥研發(fā)新藥研發(fā)6060年回顧年回顧處方藥使用者費(fèi)用法案處方藥使

11、用者費(fèi)用法案(PDUFA)制定后的第四年即制定后的第四年即1996年有年有51種新藥被批準(zhǔn)種新藥被批準(zhǔn)自自1950年以來(lái)，美國(guó)共批準(zhǔn)了年以來(lái)，美國(guó)共批準(zhǔn)了1222種新分子實(shí)體種新分子實(shí)體.New Horizon Capital New Horizon Capital 20已批準(zhǔn)的已批準(zhǔn)的 1222種新分子實(shí)體的制藥公司的特征種新分子實(shí)體的制藥公司的特征1950年以來(lái)僅有年以來(lái)僅有261家家(6%)曾經(jīng)注曾經(jīng)注冊(cè)了一種以上的新藥冊(cè)了一種以上的新藥，其中也，其中也僅有僅有32家家(12%) 一直一直幸存。剩下的幸存。剩下的229家家(88%)制藥公司已經(jīng)破產(chǎn)、被合制藥公司已經(jīng)破產(chǎn)、被合并或被并或被

12、收購(gòu)。收購(gòu)。在在這這261家制藥公司中，目前僅剩家制藥公司中，目前僅剩下下105家，有家，有137家已經(jīng)參與重大家已經(jīng)參與重大并購(gòu)案而消失，并購(gòu)案而消失，19家破產(chǎn)。家破產(chǎn)。有有32家公司在此期間一直屹立不家公司在此期間一直屹立不倒，表明的確有不敗的秘訣倒，表明的確有不敗的秘訣New Horizon Capital New Horizon Capital 2121家制藥公司生產(chǎn)了自家制藥公司生產(chǎn)了自1950年以來(lái)年以來(lái)批準(zhǔn)批準(zhǔn)NME的的半數(shù)半數(shù)，這些，這些公司的半數(shù)已公司的半數(shù)已經(jīng)經(jīng)不復(fù)存在不復(fù)存在New Horizon Capital New Horizon Capital 22前前30年與

13、后年與后30年獲批的年獲批的NME幾乎一樣多幾乎一樣多默默克是克是最高產(chǎn)的最高產(chǎn)的公司（公司（56種），其次是種），其次是禮來(lái)及禮來(lái)及羅氏（分別羅氏（分別得到得到51種及種及50種）。種）。很多大制藥很多大制藥公司被認(rèn)為每年公司被認(rèn)為每年需要需要產(chǎn)出產(chǎn)出2-3個(gè)新藥才能適應(yīng)他們個(gè)新藥才能適應(yīng)他們的發(fā)展，的發(fā)展，但沒(méi)有但沒(méi)有任何一個(gè)制藥公司的新藥產(chǎn)出能達(dá)到這一水平。任何一個(gè)制藥公司的新藥產(chǎn)出能達(dá)到這一水平。三條曲線(xiàn)幾乎都是直線(xiàn)，這表明這些公司在幾乎三條曲線(xiàn)幾乎都是直線(xiàn)，這表明這些公司在幾乎60年的時(shí)間里是年的時(shí)間里是以恒定速率進(jìn)行新藥創(chuàng)新的。以恒定速率進(jìn)行新藥創(chuàng)新的。New Horizon Ca

14、pital New Horizon Capital 23那些那些主要依賴(lài)并購(gòu)重組的主要依賴(lài)并購(gòu)重組的公司的公司的NME創(chuàng)新進(jìn)程并不高于那些創(chuàng)新進(jìn)程并不高于那些沒(méi)并購(gòu)的沒(méi)并購(gòu)的公司，公司，也也說(shuō)說(shuō)明盡管并購(gòu)重組可馬上獲得部分品種，但并不是明盡管并購(gòu)重組可馬上獲得部分品種，但并不是有效有效促進(jìn)新藥創(chuàng)新促進(jìn)新藥創(chuàng)新的方法。的方法。New Horizon Capital New Horizon Capital 24自從自從20世紀(jì)世紀(jì)80年代早期，年代早期，大公司的新藥占有率已大公司的新藥占有率已經(jīng)從經(jīng)從75%（1950年以來(lái)年以來(lái)的平均水平）下降到的平均水平）下降到35%。小小制藥公司擁有的新藥制藥

15、公司擁有的新藥數(shù)量幾乎翻了三倍，從數(shù)量幾乎翻了三倍，從23% 增長(zhǎng)到接近增長(zhǎng)到接近 70%。從從2004年以來(lái)，小公司年以來(lái)，小公司一直趕超了大公司。新一直趕超了大公司。新藥占有量的期望值也一藥占有量的期望值也一直遵循這種直遵循這種規(guī)律。規(guī)律。New Horizon Capital New Horizon Capital 25我國(guó)我國(guó)新藥研發(fā)的興起及新藥研發(fā)的興起及現(xiàn)狀現(xiàn)狀青蒿素：青蒿素：1964年年，“523”的瘧疾防治藥物研究項(xiàng)目正式展開(kāi)的瘧疾防治藥物研究項(xiàng)目正式展開(kāi)。1969年年，屠，屠呦呦以中醫(yī)研究院科研組組長(zhǎng)的身份加入呦呦以中醫(yī)研究院科研組組長(zhǎng)的身份加入523項(xiàng)目項(xiàng)目。在查閱大量出現(xiàn)

16、在查閱大量出現(xiàn)頻率較高的抗瘧頻率較高的抗瘧中草藥及方劑后，發(fā)現(xiàn)青蒿中草藥及方劑后，發(fā)現(xiàn)青蒿提取提取物有明顯的抗瘧效果，對(duì)鼠瘧原蟲(chóng)曾有過(guò)物有明顯的抗瘧效果，對(duì)鼠瘧原蟲(chóng)曾有過(guò)60%80%的抑制率的抑制率。新藥新藥1975研制成功，并于研制成功，并于1979年通過(guò)全國(guó)鑒定年通過(guò)全國(guó)鑒定。1983年，財(cái)政部專(zhuān)門(mén)拿出年，財(cái)政部專(zhuān)門(mén)拿出200萬(wàn)元經(jīng)費(fèi)，讓有關(guān)單位按照世界衛(wèi)萬(wàn)元經(jīng)費(fèi)，讓有關(guān)單位按照世界衛(wèi)生組織的標(biāo)準(zhǔn)重新展開(kāi)規(guī)范的研究生組織的標(biāo)準(zhǔn)重新展開(kāi)規(guī)范的研究。2011年，屠呦呦獲得拉斯克獎(jiǎng)年，屠呦呦獲得拉斯克獎(jiǎng)New Horizon Capital New Horizon Capital 26按計(jì)劃仿制

17、按計(jì)劃仿制化藥：化工部門(mén)化藥：化工部門(mén)疫苗及血液制品：衛(wèi)生部疫苗及血液制品：衛(wèi)生部 6大生物制品所大生物制品所中成藥：延續(xù)歷史中成藥：延續(xù)歷史地方標(biāo)準(zhǔn)地方標(biāo)準(zhǔn)-國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)（國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)（03年后）年后）New Horizon Capital New Horizon Capital 27 2005至至2011年藥品注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量變化趨勢(shì)圖年藥品注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量變化趨勢(shì)圖注：以上數(shù)據(jù)以受理號(hào)計(jì)；補(bǔ)充申請(qǐng)包括境內(nèi)、境外的補(bǔ)充申請(qǐng)。注：以上數(shù)據(jù)以受理號(hào)計(jì)；補(bǔ)充申請(qǐng)包括境內(nèi)、境外的補(bǔ)充申請(qǐng)。New Horizon Capital New Horizon Capital 28由畸形業(yè)態(tài)向規(guī)范業(yè)態(tài)轉(zhuǎn)移的巨大機(jī)會(huì)由畸形業(yè)

18、態(tài)向規(guī)范業(yè)態(tài)轉(zhuǎn)移的巨大機(jī)會(huì)美國(guó)美國(guó)最大的現(xiàn)存藥品市場(chǎng)（銷(xiāo)售額）最大的現(xiàn)存藥品市場(chǎng)（銷(xiāo)售額）中國(guó)中國(guó)最快的藥品增量市場(chǎng)（銷(xiāo)售額最快的藥品增量市場(chǎng)（銷(xiāo)售額/ /消耗量）消耗量）美國(guó)美國(guó)醫(yī)藥法規(guī)最規(guī)范的市場(chǎng)醫(yī)藥法規(guī)最規(guī)范的市場(chǎng)中國(guó)中國(guó)醫(yī)藥法規(guī)改變最快的市場(chǎng)醫(yī)藥法規(guī)改變最快的市場(chǎng)國(guó)內(nèi)市場(chǎng)培育成熟，進(jìn)軍國(guó)際市場(chǎng)的機(jī)會(huì)國(guó)內(nèi)市場(chǎng)培育成熟，進(jìn)軍國(guó)際市場(chǎng)的機(jī)會(huì).New Horizon Capital New Horizon Capital 29三、醫(yī)藥行業(yè)的變化及應(yīng)對(duì)國(guó)際大的制藥公司面臨的境況國(guó)際大的制藥公司的應(yīng)對(duì)策略中國(guó)制藥公司的應(yīng)對(duì)策略.New Horizon Capital New Horizon Cap

19、ital 30國(guó)際大的制藥公司面臨的境況國(guó)際大的制藥公司面臨的境況-天花板效應(yīng)天花板效應(yīng)重磅藥物專(zhuān)利過(guò)期（重磅藥物專(zhuān)利過(guò)期（2000以來(lái)，已有以來(lái)，已有1300億美元藥品專(zhuān)利過(guò)期，億美元藥品專(zhuān)利過(guò)期，從2012年1月1日起至2016年12月31日的5年間，全球還將有多達(dá)631個(gè)專(zhuān)利藥到期。涉及金額2550億美元，在全球最暢銷(xiāo)處方藥Top20中， 18個(gè)名列其中（全球年銷(xiāo)售額就高達(dá)1420億美元）研發(fā)產(chǎn)品難達(dá)預(yù)期研發(fā)產(chǎn)品難達(dá)預(yù)期規(guī)范市場(chǎng)擴(kuò)容減速規(guī)范市場(chǎng)擴(kuò)容減速“國(guó)民國(guó)民”支付負(fù)擔(dān)加劇支付負(fù)擔(dān)加劇 .New Horizon Capital New Horizon Capital 31藥物靶標(biāo)藥物靶

20、標(biāo)-先導(dǎo)化合物先導(dǎo)化合物*-安全性安全性/毒理毒理-臨床療效臨床療效 targets leads safety/toxity efficacy 更好更好 更可控更可控 低毒低毒 高效高效* * NCE ( New Chemical Entity ) NCE ( New Chemical Entity ) NME NME （New Molecular Entity)New Molecular Entity) NBE NBE （New Biological Entity)New Biological Entity) 藥品研發(fā)流程藥品研發(fā)流程N(yùn)ew Horizon Capital New Horiz

21、on Capital 32新藥研發(fā)面臨的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)？新藥研發(fā)面臨的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)？新科學(xué)進(jìn)步新科學(xué)進(jìn)步 新技術(shù)進(jìn)展新技術(shù)進(jìn)展更先進(jìn)的手段更先進(jìn)的手段更多的藥物靶標(biāo)更多的藥物靶標(biāo)更好的發(fā)現(xiàn)先導(dǎo)化合物的機(jī)會(huì)更好的發(fā)現(xiàn)先導(dǎo)化合物的機(jī)會(huì)研發(fā)費(fèi)用在持續(xù)增加研發(fā)費(fèi)用在持續(xù)增加創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)在逐漸減少創(chuàng)新藥物發(fā)現(xiàn)在逐漸減少New Horizon Capital New Horizon Capital 33時(shí)間時(shí)間 資金資金 法規(guī)法規(guī) 新靶標(biāo)新靶標(biāo)高素質(zhì)人才高素質(zhì)人才股東回報(bào)股東回報(bào) 99%99%失敗失敗需求需求專(zhuān)利保護(hù)專(zhuān)利保護(hù) 新藥研發(fā)的基本狀況新藥研發(fā)的基本狀況New Horizon Capital New Hor

22、izon Capital 34The target universe.Will we get return from our investment in technology ?NME as measure of innovationIncludes biotech investment into emerging technology.New Horizon Capital New Horizon Capital 362012年藥物研發(fā)中年藥物研發(fā)中5大失敗的大失敗的III期期臨床試驗(yàn)臨床試驗(yàn) -昂貴昂貴的警示的警示，高，高風(fēng)險(xiǎn)新藥研發(fā)策略存在致命缺陷風(fēng)險(xiǎn)新藥研發(fā)策略存在致命缺陷百百時(shí)美施貴

23、時(shí)美施貴寶寶- BMS-094（HCV核苷酸核苷酸NS5B聚合酶抑制聚合酶抑制劑，針對(duì)丙型肝炎）：在以劑，針對(duì)丙型肝炎）：在以25億美元億美元將將Inhibitex收購(gòu)收購(gòu)7個(gè)月后個(gè)月后，8月月1日停止日停止繼續(xù)進(jìn)行試驗(yàn)研究繼續(xù)進(jìn)行試驗(yàn)研究。在。在2012年第三季度已造成的經(jīng)濟(jì)損失大年第三季度已造成的經(jīng)濟(jì)損失大約在約在17億美元左右億美元左右。輝瑞輝瑞/強(qiáng)生強(qiáng)生 Bapineuzumab（抗（抗-淀粉樣淀粉樣蛋白單抗蛋白單抗 ，阿茲海默?。?，阿茲海默?。涸撍幵噲D在錯(cuò)誤的疾病階段：該藥試圖在錯(cuò)誤的疾病階段緩解緩解病情，這種治療幾乎沒(méi)有機(jī)會(huì)修復(fù)已經(jīng)形成的損傷。病情，這種治療幾乎沒(méi)有機(jī)會(huì)修復(fù)已經(jīng)形

24、成的損傷。8月宣布月宣布III期臨床失敗并終止該項(xiàng)目。期臨床失敗并終止該項(xiàng)目。禮來(lái)禮來(lái)Solanezumab（阿茲海默（阿茲海默病?。憾Y來(lái)）：禮來(lái)8月月24日宣布，日宣布，Solanezumab在治療輕至中度阿爾茨在治療輕至中度阿爾茨海默氏癥患者的實(shí)驗(yàn)中，在認(rèn)知和功能兩個(gè)方面均未達(dá)到主要終點(diǎn)海默氏癥患者的實(shí)驗(yàn)中，在認(rèn)知和功能兩個(gè)方面均未達(dá)到主要終點(diǎn)。就。就在宣布在宣布solanezumab失敗失敗后沒(méi)幾天，禮來(lái)又宣布終止后沒(méi)幾天，禮來(lái)又宣布終止pomaglumetad methionil在在精神分裂癥上的第三階段試驗(yàn)。數(shù)周之精神分裂癥上的第三階段試驗(yàn)。數(shù)周之內(nèi)，禮來(lái)就撤銷(xiāo)了內(nèi)，禮來(lái)就撤銷(xiāo)了5

25、項(xiàng)處在最后階段的藥物項(xiàng)處在最后階段的藥物。羅氏羅氏Dalcetrapib （ 增加增加HDL ）：）：5月月7日宣布研發(fā)失敗，日宣布研發(fā)失敗，好消息好消息是它是它沒(méi)有使人喪命，壞消息就沒(méi)有使人喪命，壞消息就是是它沒(méi)用。它沒(méi)用。06年，輝年，輝瑞在相同瑞在相同領(lǐng)域也有一領(lǐng)域也有一個(gè)慘重失敗藥物個(gè)慘重失敗藥物torcetrapib。這些項(xiàng)目。這些項(xiàng)目的失敗的失敗,也突出了也突出了研發(fā)新的心血管藥物以改善標(biāo)準(zhǔn)他汀類(lèi)藥物治療所面臨的巨大挑戰(zhàn)。研發(fā)新的心血管藥物以改善標(biāo)準(zhǔn)他汀類(lèi)藥物治療所面臨的巨大挑戰(zhàn)。阿斯利康阿斯利康 TC-5214 （煙堿通道調(diào)節(jié)器（煙堿通道調(diào)節(jié)器，治療，治療重度重度憂(yōu)郁癥憂(yōu)郁癥）：

26、抗抑郁藥物）：抗抑郁藥物以臨床試驗(yàn)困難以臨床試驗(yàn)困難而著稱(chēng)而著稱(chēng)。通常。通常會(huì)進(jìn)行一連串的會(huì)進(jìn)行一連串的III期試驗(yàn)，希望能夠從中得到一兩項(xiàng)有利可圖的數(shù)據(jù)。期試驗(yàn)，希望能夠從中得到一兩項(xiàng)有利可圖的數(shù)據(jù)。阿斯利康連同阿斯利康連同Targacept公司共進(jìn)行了四次試驗(yàn)，次次失敗公司共進(jìn)行了四次試驗(yàn)，次次失敗。09年年，阿斯利康與，阿斯利康與Targacept達(dá)成協(xié)議達(dá)成協(xié)議，獲得，獲得本品本品的全球研發(fā)及銷(xiāo)售推廣權(quán)，交易總價(jià)為的全球研發(fā)及銷(xiāo)售推廣權(quán)，交易總價(jià)為億美元。億美元。TC-5214失敗失敗導(dǎo)致導(dǎo)致CEO David Brennan辭職。在辭職。在TC-5214之前抗抑郁藥物研發(fā)已經(jīng)有了許多

27、的之前抗抑郁藥物研發(fā)已經(jīng)有了許多的失敗。失敗。New Horizon Capital New Horizon Capital 37國(guó)際大的制藥公司的應(yīng)對(duì)策略國(guó)際大的制藥公司的應(yīng)對(duì)策略模式變革模式變革買(mǎi)現(xiàn)金流及產(chǎn)品（并購(gòu)）買(mǎi)現(xiàn)金流及產(chǎn)品（并購(gòu)）產(chǎn)品多樣化：產(chǎn)品多樣化：（GenericsGenerics、BiosimilarsBiosimilars、Orphan Drugs)Orphan Drugs)進(jìn)入新興市場(chǎng)進(jìn)入新興市場(chǎng)（中國(guó)的機(jī)會(huì)）（中國(guó)的機(jī)會(huì)）進(jìn)入生物制藥領(lǐng)域（抗體進(jìn)入生物制藥領(lǐng)域（抗體- -疫苗疫苗- -蛋白）蛋白）研發(fā)模式變化研發(fā)模式變化 國(guó)家層面：安全、有效、低價(jià)藥品國(guó)家層面：安全、

28、有效、低價(jià)藥品.New Horizon Capital New Horizon Capital 38自主創(chuàng)新：自主創(chuàng)新： “養(yǎng)雞下蛋養(yǎng)雞下蛋”- - 研制研制- -開(kāi)發(fā)開(kāi)發(fā)- -市場(chǎng)市場(chǎng) 一條龍傳統(tǒng)經(jīng)營(yíng)策略一條龍傳統(tǒng)經(jīng)營(yíng)策略獲得性創(chuàng)新：獲得性創(chuàng)新： “借雞下蛋借雞下蛋”-研究任務(wù)委托給研究任務(wù)委托給 專(zhuān)業(yè)化藥物研發(fā)公司專(zhuān)業(yè)化藥物研發(fā)公司兼并性創(chuàng)新：兼并性創(chuàng)新： “買(mǎi)雞下蛋買(mǎi)雞下蛋”-哪個(gè)研發(fā)型公司產(chǎn)品哪個(gè)研發(fā)型公司產(chǎn)品 好，就將其人員、技術(shù)、品種一起購(gòu)并好，就將其人員、技術(shù)、品種一起購(gòu)并虛擬性創(chuàng)新：虛擬性創(chuàng)新： VC+IP+CRO VC+IP+CRO集中創(chuàng)新集中創(chuàng)新-分散創(chuàng)新分散創(chuàng)新突破性創(chuàng)新

29、突破性創(chuàng)新-邊緣創(chuàng)新邊緣創(chuàng)新研發(fā)模式的變化研發(fā)模式的變化New Horizon Capital New Horizon Capital 39中國(guó)醫(yī)藥公司的應(yīng)對(duì)策略向內(nèi)：降低成本，開(kāi)辟向內(nèi)：降低成本，開(kāi)辟低端低端向內(nèi)：產(chǎn)業(yè)鏈整合，模式向內(nèi)：產(chǎn)業(yè)鏈整合，模式創(chuàng)新創(chuàng)新向向內(nèi)：細(xì)分領(lǐng)域細(xì)耕或多元化經(jīng)營(yíng)內(nèi)：細(xì)分領(lǐng)域細(xì)耕或多元化經(jīng)營(yíng)向外：兼并重組，規(guī)模向外：兼并重組，規(guī)模發(fā)展發(fā)展向向外：制造升級(jí)，外：制造升級(jí)，OEMOEM進(jìn)入國(guó)際規(guī)范進(jìn)入國(guó)際規(guī)范市場(chǎng)市場(chǎng)向外：研發(fā)升級(jí)，自主產(chǎn)品進(jìn)入國(guó)際規(guī)范市場(chǎng)向外：研發(fā)升級(jí)，自主產(chǎn)品進(jìn)入國(guó)際規(guī)范市場(chǎng)New Horizon Capital New Horizon Capit

30、al 40降低降低成本成本兼并兼并重組重組升級(jí)升級(jí)研發(fā)研發(fā)塑造塑造品牌品牌創(chuàng)新創(chuàng)新模式模式突破突破海外海外如何突破 出路在何方？醫(yī)藥企業(yè)的發(fā)展路徑醫(yī)藥企業(yè)的發(fā)展路徑New Horizon Capital New Horizon Capital 41四、對(duì)中國(guó)產(chǎn)品國(guó)際化的路徑探討1 1、對(duì)出路的思考、對(duì)出路的思考2 2、對(duì)目標(biāo)的思考、對(duì)目標(biāo)的思考3 3、對(duì)路徑的思考、對(duì)路徑的思考4 4、對(duì)獲得品種的思考、對(duì)獲得品種的思考.New Horizon Capital New Horizon Capital 421、對(duì)出路的思考出路（出路（1 1）？）？- -位置位置？出路（出路（2 2）？）？- -方

31、式方式？出路（出路（3 3）？）？- -目標(biāo)？目標(biāo)？出路（出路（4 4）？）？- -死路？死路？42New Horizon Capital New Horizon Capital 432、對(duì)目標(biāo)的思考APIAPIOEMOEMGeneric/biosimilarsGeneric/biosimilarsCRO/biotech ( R&D center )CRO/biotech ( R&D center )NMEBigpharmaNMEBigpharma 43New Horizon Capital New Horizon Capital 443、對(duì)方式（路徑）的思考StartupSt

32、artup收購(gòu)收購(gòu)/ /兼并：兼并：合作：合作：OEMOEM制造制造 避免死路避免死路餓死餓死？撐死？撐死？擠擠死死？累死？累死？燒死燒死？ ? ?44New Horizon Capital New Horizon Capital 454、對(duì)獲得品種的思考基本理念基本理念投資醫(yī)藥品種的關(guān)鍵點(diǎn)45New Horizon Capital New Horizon Capital 46投資方投資方審評(píng)方審評(píng)方研發(fā)方研發(fā)方法法 規(guī)規(guī)政府政府/社會(huì)社會(huì)發(fā)明者發(fā)明者醫(yī)務(wù)工作者醫(yī)務(wù)工作者患患 者者財(cái)務(wù)分析財(cái)務(wù)分析股股 東東管理者管理者投資者投資者站在對(duì)方的角度評(píng)價(jià)站在對(duì)方的角度評(píng)價(jià) 采用對(duì)方的思維決策采用對(duì)方

33、的思維決策 .New Horizon Capital New Horizon Capital 47合作是永恒的主題合作是永恒的主題資本的合作資本的合作 政府政府院所院所Pre-VCPre-VCVC/PEVC/PE企業(yè)企業(yè)- - 學(xué)科的合作學(xué)科的合作 生命科學(xué)生命科學(xué)化學(xué)化學(xué)藥學(xué)藥學(xué)臨床醫(yī)學(xué)臨床醫(yī)學(xué)- - 項(xiàng)目和產(chǎn)品的合作項(xiàng)目和產(chǎn)品的合作 院所院所企業(yè)企業(yè)CROCRO- - 技術(shù)技術(shù)- -資本資本- -營(yíng)銷(xiāo)的攜手營(yíng)銷(xiāo)的攜手商品化占領(lǐng)市場(chǎng)技術(shù)可行性投資原始資金*擴(kuò)充資金IPO公開(kāi)募股利潤(rùn)回報(bào)創(chuàng)意技術(shù)可行性原型/擴(kuò)大工藝發(fā)展投產(chǎn)市場(chǎng)調(diào)研前期可行性商業(yè)計(jì)劃實(shí)施營(yíng)銷(xiāo)策略營(yíng)銷(xiāo)計(jì)劃7至至12年年科技科技營(yíng)銷(xiāo)

34、營(yíng)銷(xiāo)融資融資發(fā)明轉(zhuǎn)化可行性營(yíng)銷(xiāo)計(jì)劃被收購(gòu)/合作項(xiàng)目成熟度.New Horizon Capital New Horizon Capital 49仿？仿？買(mǎi)？買(mǎi)？創(chuàng)？創(chuàng)？New Horizon Capital New Horizon Capital 50 投資醫(yī)藥新品種的關(guān)鍵點(diǎn)分析投資醫(yī)藥新品種的關(guān)鍵點(diǎn)分析找找 到到評(píng)評(píng) 價(jià)價(jià)談?wù)?成成做做 好好New Horizon Capital New Horizon Capital 51找找到項(xiàng)目到項(xiàng)目大學(xué)大學(xué)/ /研究所研究所科學(xué)家與科學(xué)家的接觸科學(xué)家與科學(xué)家的接觸專(zhuān)利查詢(xún)專(zhuān)利查詢(xún)技術(shù)轉(zhuǎn)移機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)會(huì)議技術(shù)轉(zhuǎn)移機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)會(huì)議商業(yè)展會(huì)商業(yè)展會(huì)非保密資料非保密資

35、料 New Horizon Capital New Horizon Capital 52 評(píng)評(píng)價(jià)項(xiàng)目?jī)r(jià)項(xiàng)目科學(xué)基礎(chǔ)分析科學(xué)基礎(chǔ)分析: :合理性？成熟度？可行性？合理性？成熟度？可行性？法規(guī)考慮法規(guī)考慮: : 能被能被 FDA FDA（SFDASFDA）通過(guò)嗎通過(guò)嗎? ?需求分析需求分析: : 公司確實(shí)需要該技術(shù)嗎？與已有或競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手具有公司確實(shí)需要該技術(shù)嗎？與已有或競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手具有技術(shù)的比較優(yōu)勢(shì)？市場(chǎng)潛力？技術(shù)的比較優(yōu)勢(shì)？市場(chǎng)潛力？IPIP分析分析: : 專(zhuān)利的內(nèi)涵專(zhuān)利的內(nèi)涵? ?保護(hù)程度保護(hù)程度? ?為什么買(mǎi)？為什么買(mǎi)？適應(yīng)性分析適應(yīng)性分析: : 該技術(shù)是否與項(xiàng)目配套？該技術(shù)是否與項(xiàng)目配套？資源分

36、析：人力資源？財(cái)務(wù)資源？市場(chǎng)資源？資源分析：人力資源？財(cái)務(wù)資源？市場(chǎng)資源？ .New Horizon Capital New Horizon Capital 53新藥項(xiàng)目評(píng)價(jià)的關(guān)鍵點(diǎn).New Horizon Capital New Horizon Capital 54藥靶是藥物創(chuàng)新的源頭藥靶是藥物創(chuàng)新的源頭已有已有505個(gè)藥靶用于藥物篩選個(gè)藥靶用于藥物篩選預(yù)期有預(yù)期有3000-10000個(gè)藥靶個(gè)藥靶.New Horizon Capital New Horizon Capital 55The differing constituencies with a current or future st

37、ake in target selection, and their overlap.New Horizon Capital New Horizon Capital 56新藥靶新藥靶 Growth factors / receptors Signal transduction systems Gene transcription factors Cell cycle check points Angiogenesis .New Horizon Capital New Horizon Capital 57 NEW TARGETS FORCancersInfective DiseasesAutoi

38、mmune DiseasesAllergic Diseases .New Horizon Capital New Horizon Capital 58靶點(diǎn)成熟度？靶點(diǎn)成熟度？舊靶點(diǎn)舊靶點(diǎn)-新靶點(diǎn)新靶點(diǎn)已有藥物已有藥物-尚無(wú)藥物尚無(wú)藥物靶點(diǎn)作用單一靶點(diǎn)作用單一-靶點(diǎn)作用復(fù)雜靶點(diǎn)作用復(fù)雜靶點(diǎn)作用在上游靶點(diǎn)作用在上游-靶點(diǎn)作用在下游靶點(diǎn)作用在下游 舉例：舉例：.New Horizon Capital New Horizon Capital 59先導(dǎo)化合物先導(dǎo)化合物化學(xué)合成化學(xué)合成生物發(fā)酵生物發(fā)酵基因工程基因工程天然產(chǎn)物天然產(chǎn)物 .New Horizon Capital New Horizon Cap

39、ital 60.New Horizon Capital New Horizon Capital 61Biotech Medicines in Development （1989-2011） FDA 1989 93 95 98 00 02 04 06 08 11 Total Gene therapy - 1 17 38 25 16 23 46 38 50 254Antisense/RNAi - - 5 9 9 9 14 20 16 23/13 118 Cell therapy - - - 20 16 13 11 21 23 64 168Growth factors 25 26 30 36 29 21 17 24 15 10 233IFNs 12 11 11 12 12 11 10 18 16 20 133mAb 25 50 71 74 59 75 76 160 192 300 1082Rec proteins 10 12 22 25 33 32 32 43 66 78 353Vacc