分子生物學(xué)在醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用課件

分子醫(yī)學(xué)

MolecularMedicine許正平zpxu@辦公室：科研B217或綜合樓513分子醫(yī)學(xué)

MolecularMedicine許正平1定義Definition分子生物學(xué)：從分子水平研究作為生命活動(dòng)主要物質(zhì)基礎(chǔ)的生物大分子的結(jié)構(gòu)與功能，從而闡明生命現(xiàn)象本質(zhì)的科學(xué)。定義Definition分子生物學(xué)：從分子水平研究作為生命2定義Definition分子生物學(xué)：從分子水平研究作為生命活動(dòng)主要物質(zhì)基礎(chǔ)的生物大分子的結(jié)構(gòu)與功能，從而闡明生命現(xiàn)象本質(zhì)的科學(xué)。分子醫(yī)學(xué)：分子生物學(xué)在醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用。是從分子水平闡述基因組、基因、基因轉(zhuǎn)錄及其調(diào)控；蛋白質(zhì)合成及其調(diào)控（包括蛋白質(zhì)組）、蛋白質(zhì)修飾、蛋白質(zhì)降解；細(xì)胞周期及其調(diào)控；信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)等分子細(xì)胞生物學(xué)事件在生理和病理過程中的作用，目的是從分子機(jī)制角度解釋疾病發(fā)生、發(fā)展等過程，并從中發(fā)展疾病風(fēng)險(xiǎn)預(yù)測、診斷和治療技術(shù)。定義Definition分子生物學(xué)：從分子水平研究作為生命3定義DefinitionMolecularmedicineisabroadfield,wherephysical,chemical,biologicalandmedicaltechniquesareusedtodescribemolecularstructuresandmechanisms,identifyfundamentalmolecularandgeneticerrorsofdisease,andtodevelopmolecularinterventionstocorrectthem.

FromWikipedia,thefreeencyclopedia定義DefinitionMolecularmedicin4NATURE|VOL432|SUPP|18NOVEMBER2004|/natureNATURE|VOL432|SUPP|18NOVEMBE5一、分子生物學(xué)簡介一、分子生物學(xué)簡介6分子生物學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域蛋白質(zhì)(包括酶)的結(jié)構(gòu)和功能核酸的結(jié)構(gòu)和功能，包括遺傳信息的傳遞生物膜的結(jié)構(gòu)和功能生物調(diào)控的分子基礎(chǔ)

蛋白質(zhì)與蛋白質(zhì)的相互作用 蛋白質(zhì)和核酸的相互作用 核酸與核酸的相互作用 表觀遺傳機(jī)制（蛋白質(zhì)/核酸的修飾）分子生物學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域蛋白質(zhì)(包括酶)的結(jié)構(gòu)和功能7分子生物學(xué)主要研究技術(shù)分離、純化（主要是生物大分子）克隆、表達(dá)PCR（多聚酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)）凝膠電泳：瓊脂糖凝膠電泳；SDS－聚丙烯酰胺凝膠電泳（SDS）；等電聚焦電泳；雙向電泳印跡技術(shù)：Southernblotting;Northernblotting; Westernblotting微陣列技術(shù)：基因；蛋白質(zhì)；miRNA；調(diào)控元件Gene-knockout/knock-inRNAinterference(RNAi)分子生物學(xué)主要研究技術(shù)分離、純化（主要是生物大分子）8分子生物學(xué)主要研究技術(shù)研究生物大分子三維結(jié)構(gòu)常用的實(shí)驗(yàn)手段：X射線晶體學(xué)、核磁共振、電子顯微學(xué)、原子力顯微鏡以及X射線小角散射等。

分子生物學(xué)主要研究技術(shù)研究生物大分子三維結(jié)構(gòu)常用的實(shí)驗(yàn)手段9分子生物學(xué)的里程碑1953年發(fā)現(xiàn)DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)1962年獲諾貝爾生理及醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)FrancisHarryComptonCrick1916-2004JamesDeweyWatson1928-MauriceHughFrederickWilkins1916-2004DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)的發(fā)現(xiàn)分子生物學(xué)的里程碑1953年發(fā)現(xiàn)DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)Franc10分子生物學(xué)的里程碑1967-1970年R.Yuan和H.O.Smith等發(fā)現(xiàn)限制性核酸內(nèi)切酶1985年Cetus公司Mullis等發(fā)明聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)（PCR）1972年Berg等將SV-40病毒DNA與噬菌體P22DNA在體外重組成功，獲得了新的重組DNA分子，并成功轉(zhuǎn)化大腸桿菌，打破了種屬界限。1973年，Cohen和Boyer獲得美國首個(gè)DNA重組技術(shù)專利基因工程技術(shù)的建立分子手術(shù)刀：限制性內(nèi)切酶分子手術(shù)線：DNA連接酶分子生物學(xué)的里程碑1967-1970年R.Yuan和H.O11分子生物學(xué)的里程碑人類基因組計(jì)劃(humangenomeproject,HGP)由美國科學(xué)家于1985年率先提出，于1990年正式啟動(dòng)。美國、英國、法國、德國、日本和我國科學(xué)家共同參與。規(guī)模：3x109堿基；30億美元。我國：1993年加入，承擔(dān)1%的任務(wù)，即人類3號(hào)染色體短臂上約30Mb的測序任務(wù)。重要事件：2000年6月28日人類基因組工作草圖完成2003年4月14日,人類基因組序列圖繪制成功2004年10月，人類基因組完成圖公布2005年3月，人類X染色體測序工作基本完成分子生物學(xué)的里程碑人類基因組計(jì)劃(humangenome12分子生物學(xué)的里程碑人類基因組計(jì)劃(humangenomeproject,HGP)基因組研究的發(fā)展：五種模式生物基因組：大腸桿菌、酵母、線蟲、果蠅和小鼠人類基因組計(jì)劃的發(fā)展：結(jié)構(gòu)基因組、藥物基因組、功能基因組、蛋白質(zhì)組、代謝組…人類基因組單體型圖（HapMap）人類基因組多樣性研究計(jì)劃（HumanGenomeDiversityProject）人類基因變異組計(jì)劃。。。分子生物學(xué)的里程碑人類基因組計(jì)劃(humangenome13二、分子醫(yī)學(xué)簡介二、分子醫(yī)學(xué)簡介14分子醫(yī)學(xué)的簡史1949年,LinusPauling、HarveyItano及其同事在Science發(fā)表論文“SickleCellAnemia,aMolecularDisease”，為分子醫(yī)學(xué)的誕生奠定了基礎(chǔ)。1956年，RogerJ.Williams的BiochemicalIndividuality是一本先知性的分子水平關(guān)于疾病的遺傳、預(yù)防和治療的書，有個(gè)性化醫(yī)學(xué)痕跡。

1956年Ingram第一次將鐮狀細(xì)胞貧血的原因確認(rèn)為是一個(gè)蛋白分子中的一個(gè)氨基酸發(fā)生了改變（Glu→Val）。1976年，癌基因的發(fā)現(xiàn)開創(chuàng)了腫瘤治療的新紀(jì)元。1978年，美籍華裔科學(xué)家簡悅威（KanYM）第一次成功地對(duì)鐮狀細(xì)胞貧血進(jìn)行了產(chǎn)前診斷，開創(chuàng)了基因診斷新時(shí)代。1982年世界上第一個(gè)基因重組產(chǎn)品——人胰島素問世。1990年，第一例真正意義上的基因治療實(shí)施。分子醫(yī)學(xué)的簡史1949年,LinusPauling、Ha15分子醫(yī)學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域基因、遺傳與疾病的關(guān)系蛋白質(zhì)與疾病的關(guān)系環(huán)境與健康的關(guān)系疾病發(fā)生、發(fā)展的分子機(jī)制。。。分子醫(yī)學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域基因、遺傳與疾病的關(guān)系16分子醫(yī)學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域基因、遺傳與疾病的關(guān)系蛋白質(zhì)與疾病的關(guān)系環(huán)境與健康的關(guān)系疾病發(fā)生、發(fā)展的分子機(jī)制。。。20世紀(jì)末、21世紀(jì)初以細(xì)胞病理學(xué)為基礎(chǔ)的醫(yī)學(xué)模式正在向分子醫(yī)學(xué)（以分子生物學(xué)、分子細(xì)胞學(xué)、分子藥理學(xué)以及現(xiàn)代計(jì)算機(jī)技術(shù)等為基礎(chǔ)）模式轉(zhuǎn)變。分子醫(yī)學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域基因、遺傳與疾病的關(guān)系20世紀(jì)末、2117分子醫(yī)學(xué)的可能貢獻(xiàn)疾病預(yù)測與預(yù)防 疾病相關(guān)基因 基因多態(tài)性疾病診斷 生物標(biāo)志物疾病治療 基因治療、細(xì)胞治療、器官移植、再生醫(yī)學(xué) 藥物發(fā)現(xiàn)及開發(fā) 靶向治療技術(shù)：靶向藥物 個(gè)體化治療技術(shù)：個(gè)體化用藥生殖健康 產(chǎn)前診斷、植入前診斷 孕期檢查 新生兒篩查分子醫(yī)學(xué)的可能貢獻(xiàn)疾病預(yù)測與預(yù)防18分子醫(yī)學(xué)的面臨的問題遺傳變異與人的健康的關(guān)聯(lián)程度到底有多大？器官再生的機(jī)制？能否選擇性關(guān)閉免疫反應(yīng)？有效的HIV疫苗是否可行？

《Science》創(chuàng)刊125周年時(shí)征集的最重要的25個(gè)科學(xué)問題（2005）分子醫(yī)學(xué)的面臨的問題遺傳變異與人的健康的關(guān)聯(lián)程度到底有多大19分子醫(yī)學(xué)的困境

1994年發(fā)現(xiàn)了BRCA基因突變攜帶者乳腺癌和卵巢癌發(fā)生率大大增高，但是由于不能確定環(huán)境因素對(duì)癌癥發(fā)生的影響，從醫(yī)生的角度，仍然不知道到底應(yīng)該向病人推薦什么樣的預(yù)防方案。個(gè)體基因解析為我們描繪了疾病個(gè)體化治療的前景，但是個(gè)體基因數(shù)據(jù)的公開可能帶來的社會(huì)歧視、醫(yī)療保險(xiǎn)歧視、就業(yè)歧視則也為人們所關(guān)注。個(gè)體基因甚至群體的特征分析可能為世界帶來什么？戰(zhàn)爭還是和平？和諧發(fā)展還是種族滅絕？仍然是未知數(shù)!。。。分子醫(yī)學(xué)的困境1994年發(fā)現(xiàn)了BRCA基因突變攜帶者乳腺癌20分子醫(yī)學(xué)的發(fā)展方向

/新的細(xì)胞信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑建設(shè)多學(xué)科綜合研究項(xiàng)目的研究團(tuán)隊(duì)重塑臨床研究以加快從機(jī)理發(fā)現(xiàn)向醫(yī)學(xué)應(yīng)用的轉(zhuǎn)化過程

中國：國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006━2020）健康中國2020。。。分子醫(yī)學(xué)的發(fā)展方向http://nihroadmap.ni21國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要重點(diǎn)領(lǐng)域及其優(yōu)先主題：8．人口與健康

（47）安全避孕節(jié)育與出生缺陷防治

（48）心腦血管病、腫瘤等重大非傳染疾病防治

（49）城鄉(xiāng)社區(qū)常見多發(fā)病防治

（50）中醫(yī)藥傳承與創(chuàng)新發(fā)展

（51）先進(jìn)醫(yī)療設(shè)備與生物醫(yī)用材料

重大專項(xiàng)：

轉(zhuǎn)基因生物新品種培育重大新藥創(chuàng)制艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治

國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要重點(diǎn)領(lǐng)域及其優(yōu)先主題：22國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要前沿技術(shù)：

1．生物技術(shù)

（1）靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)技術(shù)

（2）動(dòng)植物品種與藥物分子設(shè)計(jì)技術(shù)

（3）基因操作和蛋白質(zhì)工程技術(shù)

（4）基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)

（5）新一代工業(yè)生物技術(shù)

國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要前沿技術(shù)：23國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要基礎(chǔ)研究：2．科學(xué)前沿問題（1）生命過程的定量研究和系統(tǒng)整合（7）腦科學(xué)與認(rèn)知科學(xué)3．面向國家重大戰(zhàn)略需求的基礎(chǔ)研究（1）人類健康與疾病的生物學(xué)基礎(chǔ)4．重大科學(xué)研究計(jì)劃（1）蛋白質(zhì)研究（2）量子調(diào)控研究（3）納米研究（4）發(fā)育與生殖研究（5）干細(xì)胞研究

國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要基礎(chǔ)研究：24分子醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊MolecularMedicine JournalofCellularandMolecularMedicineInternationalJournalofMolecularMedicineTrendsinMolecularMedicineCurrentMolecularMedicineMethodsinMolecularMedicine……分子醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊MolecularMedicine 25二、分子醫(yī)學(xué)課程簡介二、分子醫(yī)學(xué)課程簡介26研究生核心課程醫(yī)學(xué)部課程體系改革的先鋒定位：醫(yī)學(xué)研究生基礎(chǔ)理論課程開課理念：注重分子、細(xì)胞水平的基礎(chǔ)生物學(xué)知識(shí)與醫(yī)學(xué)的緊密結(jié)合，一方面從面上介紹相關(guān)生物學(xué)前沿進(jìn)展和知識(shí)及其在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的應(yīng)用，另一方面以專題的形式深入探討關(guān)鍵知識(shí)點(diǎn)/技術(shù)與醫(yī)學(xué)的關(guān)系。師資：依托學(xué)部骨干教授；AB角制授課方式：課堂教學(xué)+自學(xué)（網(wǎng)絡(luò)、文獻(xiàn)）教學(xué)方式：啟發(fā)式為主，輔以研討式、講座式 充分利用網(wǎng)絡(luò)教學(xué)平臺(tái)研究生核心課程27一、緒論 許正平二、概論1、分子細(xì)胞生物學(xué)前沿進(jìn)展與技術(shù) 生物大分子相互作用 許正平/邵吉民

蛋白質(zhì)修飾 許正平/邵吉民 表觀遺傳學(xué) 許正平/邵吉民 非編碼RNA 許正平/邵吉民 結(jié)構(gòu)生物學(xué) 葉升 X組學(xué) 柯越海 疾病模型與模式構(gòu)建 柯越海/周天華2、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) 祁鳴/包愛民 疾病的生物標(biāo)志物 疾病診斷 疾病治療 疾病預(yù)防 教學(xué)內(nèi)容和教師安排一、緒論 許正平教學(xué)內(nèi)容和教師安排28三、專論1、信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)與疾病 吳希美/徐立紅2、基因、遺傳與疾病 張丹丹/柯越海/祁鳴3、蛋白質(zhì)與疾病 包愛民/李曉明4、發(fā)育生物學(xué)與疾病 吳希美/李曉明5、細(xì)胞器與疾病 劉偉/徐立紅6、感染、免疫的分子機(jī)制與疾病 魯林榮/汪洌7、干細(xì)胞及其醫(yī)學(xué)應(yīng)用 歐陽宏偉/柯越海教學(xué)內(nèi)容和教師安排三、專論教學(xué)內(nèi)容和教師安排29分子醫(yī)學(xué)概論（周俊宜）分子醫(yī)學(xué)技能（周俊宜）分子醫(yī)學(xué)導(dǎo)論（宋后燕）分子醫(yī)學(xué)原理（美）詹姆森著，邱曙東譯分子醫(yī)學(xué)入門教程羅納德·特倫特著，謝東譯分子醫(yī)學(xué)原理JamesonJ.LarryMSRunge,CPatterson,VAMcKusick,PrinciplesofMolecularMedicine,2nded。。。分子醫(yī)學(xué)領(lǐng)域教材分子醫(yī)學(xué)概論（周俊宜）分子醫(yī)學(xué)領(lǐng)域教材30教材文獻(xiàn) 教師提供的文獻(xiàn) PubMedINTERNET對(duì)分子醫(yī)學(xué)課程學(xué)習(xí)建議教材對(duì)分子醫(yī)學(xué)課程學(xué)習(xí)建議31課堂：拋磚引玉及時(shí)消化主動(dòng)性。。。對(duì)分子醫(yī)學(xué)課程學(xué)習(xí)建議課堂：拋磚引玉對(duì)分子醫(yī)學(xué)課程學(xué)習(xí)建議32分子醫(yī)學(xué)

MolecularMedicine許正平zpxu@辦公室：科研B217或綜合樓513分子醫(yī)學(xué)

MolecularMedicine許正平33定義Definition分子生物學(xué)：從分子水平研究作為生命活動(dòng)主要物質(zhì)基礎(chǔ)的生物大分子的結(jié)構(gòu)與功能，從而闡明生命現(xiàn)象本質(zhì)的科學(xué)。定義Definition分子生物學(xué)：從分子水平研究作為生命34定義Definition分子生物學(xué)：從分子水平研究作為生命活動(dòng)主要物質(zhì)基礎(chǔ)的生物大分子的結(jié)構(gòu)與功能，從而闡明生命現(xiàn)象本質(zhì)的科學(xué)。分子醫(yī)學(xué)：分子生物學(xué)在醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用。是從分子水平闡述基因組、基因、基因轉(zhuǎn)錄及其調(diào)控；蛋白質(zhì)合成及其調(diào)控（包括蛋白質(zhì)組）、蛋白質(zhì)修飾、蛋白質(zhì)降解；細(xì)胞周期及其調(diào)控；信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)等分子細(xì)胞生物學(xué)事件在生理和病理過程中的作用，目的是從分子機(jī)制角度解釋疾病發(fā)生、發(fā)展等過程，并從中發(fā)展疾病風(fēng)險(xiǎn)預(yù)測、診斷和治療技術(shù)。定義Definition分子生物學(xué)：從分子水平研究作為生命35定義DefinitionMolecularmedicineisabroadfield,wherephysical,chemical,biologicalandmedicaltechniquesareusedtodescribemolecularstructuresandmechanisms,identifyfundamentalmolecularandgeneticerrorsofdisease,andtodevelopmolecularinterventionstocorrectthem.

FromWikipedia,thefreeencyclopedia定義DefinitionMolecularmedicin36NATURE|VOL432|SUPP|18NOVEMBER2004|/natureNATURE|VOL432|SUPP|18NOVEMBE37一、分子生物學(xué)簡介一、分子生物學(xué)簡介38分子生物學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域蛋白質(zhì)(包括酶)的結(jié)構(gòu)和功能核酸的結(jié)構(gòu)和功能，包括遺傳信息的傳遞生物膜的結(jié)構(gòu)和功能生物調(diào)控的分子基礎(chǔ)

蛋白質(zhì)與蛋白質(zhì)的相互作用 蛋白質(zhì)和核酸的相互作用 核酸與核酸的相互作用 表觀遺傳機(jī)制（蛋白質(zhì)/核酸的修飾）分子生物學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域蛋白質(zhì)(包括酶)的結(jié)構(gòu)和功能39分子生物學(xué)主要研究技術(shù)分離、純化（主要是生物大分子）克隆、表達(dá)PCR（多聚酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)）凝膠電泳：瓊脂糖凝膠電泳；SDS－聚丙烯酰胺凝膠電泳（SDS）；等電聚焦電泳；雙向電泳印跡技術(shù)：Southernblotting;Northernblotting; Westernblotting微陣列技術(shù)：基因；蛋白質(zhì)；miRNA；調(diào)控元件Gene-knockout/knock-inRNAinterference(RNAi)分子生物學(xué)主要研究技術(shù)分離、純化（主要是生物大分子）40分子生物學(xué)主要研究技術(shù)研究生物大分子三維結(jié)構(gòu)常用的實(shí)驗(yàn)手段：X射線晶體學(xué)、核磁共振、電子顯微學(xué)、原子力顯微鏡以及X射線小角散射等。

分子生物學(xué)主要研究技術(shù)研究生物大分子三維結(jié)構(gòu)常用的實(shí)驗(yàn)手段41分子生物學(xué)的里程碑1953年發(fā)現(xiàn)DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)1962年獲諾貝爾生理及醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)FrancisHarryComptonCrick1916-2004JamesDeweyWatson1928-MauriceHughFrederickWilkins1916-2004DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)的發(fā)現(xiàn)分子生物學(xué)的里程碑1953年發(fā)現(xiàn)DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)Franc42分子生物學(xué)的里程碑1967-1970年R.Yuan和H.O.Smith等發(fā)現(xiàn)限制性核酸內(nèi)切酶1985年Cetus公司Mullis等發(fā)明聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)（PCR）1972年Berg等將SV-40病毒DNA與噬菌體P22DNA在體外重組成功，獲得了新的重組DNA分子，并成功轉(zhuǎn)化大腸桿菌，打破了種屬界限。1973年，Cohen和Boyer獲得美國首個(gè)DNA重組技術(shù)專利基因工程技術(shù)的建立分子手術(shù)刀：限制性內(nèi)切酶分子手術(shù)線：DNA連接酶分子生物學(xué)的里程碑1967-1970年R.Yuan和H.O43分子生物學(xué)的里程碑人類基因組計(jì)劃(humangenomeproject,HGP)由美國科學(xué)家于1985年率先提出，于1990年正式啟動(dòng)。美國、英國、法國、德國、日本和我國科學(xué)家共同參與。規(guī)模：3x109堿基；30億美元。我國：1993年加入，承擔(dān)1%的任務(wù)，即人類3號(hào)染色體短臂上約30Mb的測序任務(wù)。重要事件：2000年6月28日人類基因組工作草圖完成2003年4月14日,人類基因組序列圖繪制成功2004年10月，人類基因組完成圖公布2005年3月，人類X染色體測序工作基本完成分子生物學(xué)的里程碑人類基因組計(jì)劃(humangenome44分子生物學(xué)的里程碑人類基因組計(jì)劃(humangenomeproject,HGP)基因組研究的發(fā)展：五種模式生物基因組：大腸桿菌、酵母、線蟲、果蠅和小鼠人類基因組計(jì)劃的發(fā)展：結(jié)構(gòu)基因組、藥物基因組、功能基因組、蛋白質(zhì)組、代謝組…人類基因組單體型圖（HapMap）人類基因組多樣性研究計(jì)劃（HumanGenomeDiversityProject）人類基因變異組計(jì)劃。。。分子生物學(xué)的里程碑人類基因組計(jì)劃(humangenome45二、分子醫(yī)學(xué)簡介二、分子醫(yī)學(xué)簡介46分子醫(yī)學(xué)的簡史1949年,LinusPauling、HarveyItano及其同事在Science發(fā)表論文“SickleCellAnemia,aMolecularDisease”，為分子醫(yī)學(xué)的誕生奠定了基礎(chǔ)。1956年，RogerJ.Williams的BiochemicalIndividuality是一本先知性的分子水平關(guān)于疾病的遺傳、預(yù)防和治療的書，有個(gè)性化醫(yī)學(xué)痕跡。

1956年Ingram第一次將鐮狀細(xì)胞貧血的原因確認(rèn)為是一個(gè)蛋白分子中的一個(gè)氨基酸發(fā)生了改變（Glu→Val）。1976年，癌基因的發(fā)現(xiàn)開創(chuàng)了腫瘤治療的新紀(jì)元。1978年，美籍華裔科學(xué)家簡悅威（KanYM）第一次成功地對(duì)鐮狀細(xì)胞貧血進(jìn)行了產(chǎn)前診斷，開創(chuàng)了基因診斷新時(shí)代。1982年世界上第一個(gè)基因重組產(chǎn)品——人胰島素問世。1990年，第一例真正意義上的基因治療實(shí)施。分子醫(yī)學(xué)的簡史1949年,LinusPauling、Ha47分子醫(yī)學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域基因、遺傳與疾病的關(guān)系蛋白質(zhì)與疾病的關(guān)系環(huán)境與健康的關(guān)系疾病發(fā)生、發(fā)展的分子機(jī)制。。。分子醫(yī)學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域基因、遺傳與疾病的關(guān)系48分子醫(yī)學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域基因、遺傳與疾病的關(guān)系蛋白質(zhì)與疾病的關(guān)系環(huán)境與健康的關(guān)系疾病發(fā)生、發(fā)展的分子機(jī)制。。。20世紀(jì)末、21世紀(jì)初以細(xì)胞病理學(xué)為基礎(chǔ)的醫(yī)學(xué)模式正在向分子醫(yī)學(xué)（以分子生物學(xué)、分子細(xì)胞學(xué)、分子藥理學(xué)以及現(xiàn)代計(jì)算機(jī)技術(shù)等為基礎(chǔ)）模式轉(zhuǎn)變。分子醫(yī)學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域基因、遺傳與疾病的關(guān)系20世紀(jì)末、2149分子醫(yī)學(xué)的可能貢獻(xiàn)疾病預(yù)測與預(yù)防 疾病相關(guān)基因 基因多態(tài)性疾病診斷 生物標(biāo)志物疾病治療 基因治療、細(xì)胞治療、器官移植、再生醫(yī)學(xué) 藥物發(fā)現(xiàn)及開發(fā) 靶向治療技術(shù)：靶向藥物 個(gè)體化治療技術(shù)：個(gè)體化用藥生殖健康 產(chǎn)前診斷、植入前診斷 孕期檢查 新生兒篩查分子醫(yī)學(xué)的可能貢獻(xiàn)疾病預(yù)測與預(yù)防50分子醫(yī)學(xué)的面臨的問題遺傳變異與人的健康的關(guān)聯(lián)程度到底有多大？器官再生的機(jī)制？能否選擇性關(guān)閉免疫反應(yīng)？有效的HIV疫苗是否可行？

《Science》創(chuàng)刊125周年時(shí)征集的最重要的25個(gè)科學(xué)問題（2005）分子醫(yī)學(xué)的面臨的問題遺傳變異與人的健康的關(guān)聯(lián)程度到底有多大51分子醫(yī)學(xué)的困境

1994年發(fā)現(xiàn)了BRCA基因突變攜帶者乳腺癌和卵巢癌發(fā)生率大大增高，但是由于不能確定環(huán)境因素對(duì)癌癥發(fā)生的影響，從醫(yī)生的角度，仍然不知道到底應(yīng)該向病人推薦什么樣的預(yù)防方案。個(gè)體基因解析為我們描繪了疾病個(gè)體化治療的前景，但是個(gè)體基因數(shù)據(jù)的公開可能帶來的社會(huì)歧視、醫(yī)療保險(xiǎn)歧視、就業(yè)歧視則也為人們所關(guān)注。個(gè)體基因甚至群體的特征分析可能為世界帶來什么？戰(zhàn)爭還是和平？和諧發(fā)展還是種族滅絕？仍然是未知數(shù)!。。。分子醫(yī)學(xué)的困境1994年發(fā)現(xiàn)了BRCA基因突變攜帶者乳腺癌52分子醫(yī)學(xué)的發(fā)展方向

/新的細(xì)胞信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑建設(shè)多學(xué)科綜合研究項(xiàng)目的研究團(tuán)隊(duì)重塑臨床研究以加快從機(jī)理發(fā)現(xiàn)向醫(yī)學(xué)應(yīng)用的轉(zhuǎn)化過程

中國：國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006━2020）健康中國2020。。。分子醫(yī)學(xué)的發(fā)展方向http://nihroadmap.ni53國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要重點(diǎn)領(lǐng)域及其優(yōu)先主題：8．人口與健康

（47）安全避孕節(jié)育與出生缺陷防治

（48）心腦血管病、腫瘤等重大非傳染疾病防治

（49）城鄉(xiāng)社區(qū)常見多發(fā)病防治

（50）中醫(yī)藥傳承與創(chuàng)新發(fā)展

（51）先進(jìn)醫(yī)療設(shè)備與生物醫(yī)用材料

重大專項(xiàng)：

轉(zhuǎn)基因生物新品種培育重大新藥創(chuàng)制艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治

國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要重點(diǎn)領(lǐng)域及其優(yōu)先主題：54國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要前沿技術(shù)：

1．生物技術(shù)

（1）靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)技術(shù)

（2）動(dòng)植物品種與藥物分子設(shè)計(jì)技術(shù)

（3）基因操作和蛋白質(zhì)工程技術(shù)

（4）基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)

（5）新一代工業(yè)生物技術(shù)

國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要前沿技術(shù)：55國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要基礎(chǔ)研究：2．科學(xué)前沿問題（1）生命過程的定量研究和系統(tǒng)整合（7）腦科學(xué)與認(rèn)知科學(xué)3．面向國家重大戰(zhàn)略需求的基礎(chǔ)研究（1）人類健康與疾病的生物學(xué)基礎(chǔ)4．重大科學(xué)研究計(jì)劃（1）蛋白質(zhì)研究（2）量子調(diào)控研究（3）納米研究（4）發(fā)育與生殖研究（5）干細(xì)胞研究

國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要基礎(chǔ)研究：56分子醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊MolecularMedicine JournalofCellularandMolecularMedicineInternationalJournalofMolecularMedicineTrendsinM