干細胞發(fā)展現(xiàn)狀

1第一頁，共三十九頁，2022年，8月28日人類進入二十一世紀(jì)，面臨許多新的問題：人口老齡化環(huán)境污染飲食結(jié)構(gòu)不合理多種退行性疾病發(fā)病率逐漸上升：心腦血管疾病、癌癥、糖尿病、帕金森氏癥。修復(fù)、替代衰老損傷器官成為醫(yī)學(xué)界的重點研究領(lǐng)域，再生醫(yī)學(xué)研究和應(yīng)用成為治療許多傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以解決的重大疾病，如白血病、帕金森氏癥的新希望。再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展與干細胞技術(shù)的發(fā)展是密不可分的。正是干細胞技術(shù)突飛猛進的發(fā)展，給人類健康帶來令人興奮的期望。2第二頁，共三十九頁，2022年，8月28日干細胞基本概念細胞：生命活動的基本單位。人體：總共200多種細胞通過有機整合形成復(fù)雜的組織和器官，并進一步形成人體這一結(jié)構(gòu)精密的有機體。這200多種細胞是完全分化的成熟細胞，它們各有其特殊的結(jié)構(gòu)并執(zhí)行特定功能。雖然其中的部分細胞還具有有限的增殖能力，但都已經(jīng)是終末分化細胞，就像一棵參天大樹最末端的樹葉，在生命周期中完成其使命后就將死亡。干細胞是一類特殊的細胞，“干”譯自英文“stem”，意為“(樹)干”和“起源”。干細胞就如同樹的枝干，是一群結(jié)構(gòu)和功能未特化的原始細胞。3第三頁，共三十九頁，2022年，8月28日對稱分裂：干細胞

分裂干細胞干細胞對稱分裂：干細胞

分裂分化細胞分化細胞不對稱分裂：干細胞

干細胞分化細胞分裂干細胞的魔力：所分化的后代細胞中始終有一部分能夠保持祖細胞的所有特性。干細胞：具有長期自我更新和產(chǎn)生至少一種終末分化細胞能力的細胞。4第四頁，共三十九頁，2022年，8月28日

例如骨髓中的干細胞：造血干細胞：向紅細胞、白細胞、淋巴細胞等。間充質(zhì)干細胞：骨、軟骨、神經(jīng)、肌腱等。血液系統(tǒng)細胞更新很快，干細胞是細胞更新的源泉，在人的整個生命周期中，骨髓都能夠維持造血功能。干細胞是個體發(fā)育和組織再生的基礎(chǔ)5第五頁，共三十九頁，2022年，8月28日6第六頁，共三十九頁，2022年，8月28日干細胞分類(1)胚胎干細胞：指胚胎早期的干細胞。這類干細胞分化潛能寬，具有分化為機體任何組織細胞的能力。如囊胚期內(nèi)細胞團的細胞。(2)成體干細胞：指成體各組織器官中的干細胞，成體干細胞具有自我更新能力，但分化潛能窄，只能分化為相應(yīng)(或相鄰)組織器官組成的細胞。如神經(jīng)干細胞，表皮干細胞。7第七頁，共三十九頁，2022年，8月28日

干細胞的應(yīng)用

二十世紀(jì)末生命科學(xué)研究領(lǐng)域的重大突破：體細胞克隆動物、建立人類胚胎干細胞為未來“治療性克隆”、“再生醫(yī)學(xué)”和“組織工程”的技術(shù)創(chuàng)新奠定了基礎(chǔ)。體細胞克隆技術(shù)與干細胞定向分化技術(shù)的完善與發(fā)展，有望使人類獲得用于治療帕金森氏癥、心肌梗死、糖尿病、白血病的替代細胞、工程組織甚至器官，解決供體器官嚴重短缺和排斥反應(yīng)兩大難題。克隆技術(shù)、干細胞技術(shù)、轉(zhuǎn)基因技術(shù)、基因敲除技術(shù)、組織工程技術(shù)等的有機結(jié)合，在疾病治療、動物育種和生物醫(yī)藥等領(lǐng)域具有廣闊的前景。

8第八頁，共三十九頁，2022年，8月28日一、臨床應(yīng)用1．細胞治療。干細胞可恢復(fù)因重大疾病而損害的細胞，這是干細胞潛在的最大優(yōu)勢。由于喪失正常細胞功能的疾病都可以通過移植由胚胎干細胞或成體干細胞分化來的特異組織細胞來治療9第九頁，共三十九頁，2022年，8月28日如用神經(jīng)細胞治療神經(jīng)變性疾病(帕金森氏綜合征、享廷頓舞蹈癥、老年癡呆癥等)；用胰島細胞治療糖尿?。挥眯募〖毎迯?fù)壞死的心肌等。因為成年人的心臟和胰島幾乎沒有干細胞，無法靠自身得到修復(fù)。可以用人體胚胎干細胞能直接分化成相應(yīng)細胞進行移植。10第十頁，共三十九頁，2022年，8月28日2．基因治療。即通過胚胎干細胞和基因工程技術(shù)，矯正缺陷基因。因干細胞能自我復(fù)制更新，是基因治療的理想靶細胞。將治療基因整合到干細胞，再將干細胞移植入人體中，能夠持久地發(fā)揮作用，而不擔(dān)心像分化的細胞那樣，在細胞更新中可能丟失治療基因的結(jié)果。11第十一頁，共三十九頁，2022年，8月28日二、基礎(chǔ)研究1．利用干細胞研究解釋先天缺陷的產(chǎn)生原因和防治方法。2．將發(fā)育生物學(xué)與干細胞生物學(xué)相關(guān)聯(lián)，研究干細胞生長與分化的遺傳控制與環(huán)境條件等，便于在實驗室中進行干細胞的培養(yǎng)和分化。12第十二頁，共三十九頁，2022年，8月28日

干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展

未來再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展方向：干細胞治療技術(shù)?？萍疾浚焊杉毎こ毯徒M織工程列入“863”、“973”等重大科技發(fā)展計劃項目各級地方政府、主管部門：干細胞應(yīng)用研究列入重大科技發(fā)展項目。

2006年2月，我國政府將干細胞工程和組織工程列入《國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）》國內(nèi)：正在開展干細胞治療技術(shù)應(yīng)用于治療冠心病、糖尿病、肝腎功能衰竭等重大疾病的臨床研究，基本與國際水平差距不大。

13第十三頁，共三十九頁，2022年，8月28日

國外：干細胞移植治療心臟疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病和糖尿病等疾病取得良好進展。目前僅美國就有300多家公司從事干細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)，正在分別進行2,000多項Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗。其中包括間充質(zhì)干細胞治療膝蓋損傷臨床試驗、間充質(zhì)干細胞治療中重度局限性回腸炎臨床試驗、間充質(zhì)干細胞治療急性心肌梗塞臨床試驗和間充質(zhì)干細胞治療GVHD臨床試驗等。

14第十四頁，共三十九頁，2022年，8月28日

國內(nèi)治療需求：

衛(wèi)生部與世界衛(wèi)生組織聯(lián)合首次發(fā)布的全球報告《預(yù)防慢性?。阂豁椫陵P(guān)重要的投資》中文版與《中國慢性病報告》顯示：慢性病危害80％發(fā)生在中低收入的發(fā)展中國家，其中中國居民健康面臨十分嚴重的挑戰(zhàn)。世界衛(wèi)生組織：2005年全球總死亡人數(shù)為5800萬，其中近3500萬人死于慢性病，而中國慢性病死亡人數(shù)750萬。未來10年，如果沒有強有力的干預(yù)措施，中國慢性病死亡人數(shù)將增長19％，其中糖尿病死亡人數(shù)甚至可能增長50％。支氣管肺癌、肝癌、乳腺癌、腦血管病、冠心病、糖尿病死亡率均呈上升趨勢，此6種慢性病占總死亡人數(shù)的35.76％。

15第十五頁，共三十九頁，2022年，8月28日

干細胞是人體中尚未分化、具有多種分化潛能和自我更新能力的原始細胞。眾多科學(xué)家相信，一旦干細胞研究獲得突破，人類將能應(yīng)用干細胞修復(fù)或更換損傷、病變及衰老的器官組織，能夠治療多種疾病，包括上述多種慢性疾病，甚至白血病、艾滋病、帕金森氏病、脊髓損傷等傳統(tǒng)醫(yī)療方法束手無策的疾病也將有望治愈。

未來3-5年，干細胞治療技術(shù)和產(chǎn)品從基礎(chǔ)研究、基礎(chǔ)條件建設(shè)和應(yīng)用研究走向醫(yī)學(xué)臨床應(yīng)用的黃金時期！

16第十六頁，共三十九頁，2022年，8月28日干細胞國際發(fā)展現(xiàn)狀1、干細胞相關(guān)藥物韓國2012年2月，繼韓國獲準(zhǔn)生產(chǎn)全球首例治療冠心病的干細胞藥物Hearticellgram-AMI之后，第二例干細胞治療藥物也有望不久獲得生產(chǎn)許可。韓國食品藥品廳表示或?qū)⒂诒驹轮醒鷾?zhǔn)Medi-post公司的軟骨再生治療藥物Cartistem和Anterogen的肛瘺治療藥物Cuepistem(音譯）等的生產(chǎn)許可。

17第十七頁，共三十九頁，2022年，8月28日加拿大2012年5月17日位于哥倫比亞的奧西里斯診療公司（Osiris）宣布獲得加拿大衛(wèi)生部對其干細胞療法藥物Prochymal的上市批準(zhǔn)，用于治療兒童移植物抗宿主?。℅VHD）。18第十八頁，共三十九頁，2022年，8月28日美國截至2012年3月,在美國國立衛(wèi)生研究院正式登記注冊的干細胞臨床試驗已達3985項，治療涉及的疾病達100多種。其中,只有兩種干細胞新藥獲得批準(zhǔn)。19第十九頁，共三十九頁，2022年，8月28日2、國際干細胞庫的發(fā)展在2009年12月發(fā)表在Stemcellreviewsandreports的一篇文章中，美國哈佛醫(yī)學(xué)院的副教授、麻省綜合醫(yī)院白血病研究項目的負責(zé)人KarenBallen指出：在過去的20年間，全世界約有40萬份臍帶血儲存在公共庫中，其中約1.4萬份應(yīng)用于無親緣關(guān)系異體的臨床治療。而儲存在自體庫中的約90萬份臍帶血，僅有約100份應(yīng)用于自體移植。截止到2008年底，全球23個國家的36家公益性非營利臍帶血庫已成為NetCord成員，其中以紐約血液中心臍帶血造血干細胞庫為目前世界上庫容量最大的臍帶血造血干細胞庫。據(jù)統(tǒng)計，全球主要國家已建立100多家公共臍帶血庫和超過300家的家庭(自體)臍帶血庫，保存無關(guān)供者臍帶血干細胞超過30萬份，自體儲存臍帶血超過150萬份。20第二十頁，共三十九頁，2022年，8月28日4、干細胞治療的相關(guān)醫(yī)療器械行業(yè)前景好ThomasWeiselPartners的研究顯示，在今后10年中，干細胞市場將是醫(yī)學(xué)發(fā)展的動力，而科學(xué)家們不論他們在哪兒工作、是否成功，對用于研發(fā)源自干細胞療法的工具的需求將增加。

21第二十一頁，共三十九頁，2022年，8月28日干細胞國內(nèi)發(fā)展情況中國政府對干細胞技術(shù)非常重視。政府把干細胞列為863和973計劃，在973計劃中，干細胞領(lǐng)域是立項最多的一個。“十二五”規(guī)劃明確將“干細胞研究，發(fā)育與生殖研究”列為六個重大科學(xué)研究，并在規(guī)劃中要求有關(guān)單位集中優(yōu)勢力量，推進重大科學(xué)研究計劃實施。政府還建立了科技部國家干細胞工程技術(shù)研究中心、發(fā)改委細胞產(chǎn)品國家工程研究中心和湖南長沙人類胚胎干細胞國家工程研究中心三大研究機構(gòu)，推動干細胞的研究。22第二十二頁，共三十九頁，2022年，8月28日目前，我國已經(jīng)建立起多家產(chǎn)業(yè)化基地，包括國家國家干細胞產(chǎn)業(yè)化天津基地、青島干細胞產(chǎn)業(yè)化基地、無錫國際干細胞聯(lián)合研究中心、泰州國家生物產(chǎn)業(yè)基地干細胞產(chǎn)業(yè)化項目基地等。2010年年底，國家干細胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新戰(zhàn)略聯(lián)盟成立。23第二十三頁，共三十九頁，2022年，8月28日我國干細胞產(chǎn)業(yè)鏈條分為上、中、下游3種不同的商業(yè)模式。1、上游產(chǎn)業(yè)：干細胞采集及存儲業(yè)務(wù)上游企業(yè)主要以干細胞采集和存儲業(yè)務(wù)為主體，其主要業(yè)務(wù)模式為臍帶血干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞、脂肪干細胞、牙齒、經(jīng)血、羊膜等干細胞物質(zhì)的采集及貯存。24第二十四頁，共三十九頁，2022年，8月28日2、中游產(chǎn)業(yè)：干細胞技術(shù)研發(fā)中游企業(yè)主要包括各類從事干細胞增殖、開發(fā)干細胞制劑業(yè)務(wù)等干細胞技術(shù)及產(chǎn)品研發(fā)的相關(guān)企業(yè)。他們?yōu)檠邪l(fā)組織和個人提供干細胞，用于疾病的發(fā)病機制研究和新型藥物研制。這些企業(yè)以輸出干細胞治療技術(shù)為主，主要針對腦癱、脊髓損傷、視神經(jīng)發(fā)育不全、遺傳性共濟失調(diào)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病、糖尿病、肝硬化以及肌營養(yǎng)不良等疑難疾病提供干細胞治療技術(shù)。這些企業(yè)通過向醫(yī)院提供干細胞技術(shù)體系并收取技術(shù)服務(wù)及技術(shù)使用權(quán)轉(zhuǎn)讓費獲得收益，或者通過為患者提供個體化治療，再按照一定的比例與醫(yī)療機構(gòu)分享治療費用。25第二十五頁，共三十九頁，2022年，8月28日3、下游產(chǎn)業(yè)：干細胞移植及治療下游企業(yè)主要以各類干細胞移植及治療業(yè)務(wù)為主體，主要包括一些開展干細胞治療的醫(yī)院，如武警總醫(yī)院干細胞移植治療中心、463醫(yī)院、海軍總醫(yī)院、211醫(yī)院等。26第二十六頁，共三十九頁，2022年，8月28日4、干細胞產(chǎn)業(yè)與其他產(chǎn)業(yè)結(jié)合除了以上基于干細胞本身形成的產(chǎn)業(yè)鏈外，由于干細胞相關(guān)技術(shù)的快速發(fā)展和應(yīng)用，干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展也與其他產(chǎn)業(yè)相互結(jié)合，互促發(fā)展。⑴研究試劑產(chǎn)業(yè)。干細胞產(chǎn)業(yè)是目前國際生物醫(yī)藥界的研究熱點，雖然干細胞產(chǎn)業(yè)的各種商業(yè)模式尚不成熟，但是對支撐干細胞基礎(chǔ)研究、臨床研究的試劑體系和工業(yè)化生產(chǎn)材料以及其他相關(guān)支撐產(chǎn)業(yè)已經(jīng)具有成熟的運營模式。⑵基于遺傳信息的產(chǎn)業(yè)。干細胞是一種高度個性化的生物資源，其利用需要依賴對遺傳信息的分析。⑶診斷檢測試劑產(chǎn)業(yè)。干細胞的臨床應(yīng)用需要對疾病的種類、發(fā)生原因、發(fā)生階段進行分析。干細胞的準(zhǔn)確定位可能還需要特殊試劑的參與。干細胞治療效果需要試劑的術(shù)后評價。⑷生物工程材料和人造組織器官產(chǎn)業(yè)。干細胞是再生醫(yī)學(xué)的細胞組分。生物工程材料又稱為生物支架材料，是再生醫(yī)學(xué)中的形態(tài)維持材料、力量承受材料，新型生物工程材料還可以在體內(nèi)誘導(dǎo)干細胞按照特定組織器官的需要進行分化。因此，生物工程材料是干細胞產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展的支撐產(chǎn)業(yè)。27第二十七頁，共三十九頁，2022年，8月28日5、國內(nèi)在研的干細胞藥物經(jīng)查詢國家食品藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站（檢索日期：2012-01-05），目前我國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)進行臨床研究的干細胞相關(guān)產(chǎn)品共有7個。

28第二十八頁，共三十九頁，2022年，8月28日6、目前國內(nèi)產(chǎn)業(yè)化以干細胞儲存為主中國目前干細胞的產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用主要在干細胞存儲、細胞制備、研究技術(shù)、治療解決方案以及相關(guān)基礎(chǔ)服務(wù)等方面。干細胞存儲是其目前中國最成熟也最重要的產(chǎn)業(yè)化項目；目前國內(nèi)存儲量最大的臍血庫是天津協(xié)和干細胞庫，其臍血干細胞實際存儲量已經(jīng)超過30萬份，其次還有在紐交所上市的中國臍血庫企業(yè)集團。29第二十九頁，共三十九頁，2022年，8月28日五、國內(nèi)干細胞行業(yè)的發(fā)展趨勢隨著干細胞研究的持續(xù)，干細胞范圍也越來越廣泛，醫(yī)學(xué)應(yīng)用的前景非常光明。目前的研究和臨床治療都已經(jīng)證明，干細胞對于心腦血管疾病、糖尿病、帕式綜合癥等都有不錯的療效。但就產(chǎn)業(yè)發(fā)展來說，將存在以下趨勢：30第三十頁，共三十九頁，2022年，8月28日1、干細胞制備體系的標(biāo)準(zhǔn)化是未來方向

干細胞制備指的是將采集或解凍后的干細胞，進過多代培養(yǎng)，擴充數(shù)量，培養(yǎng)成具有一定活性的干細胞的過程。制備后的細胞可以改造成用于治療不同疾病的醫(yī)療干細胞和其他應(yīng)用，有些可以直接用于治療。隨著干細胞治療應(yīng)用的發(fā)展，市場對干細胞產(chǎn)品的質(zhì)量和數(shù)量有進一步的要求，呼喚建立高效而安全的細胞制備體系。目前，從事干細胞制備的企業(yè)在技術(shù)層次和產(chǎn)品質(zhì)量上都參差不齊，不同的公司有不同的細胞培養(yǎng)體系，而且都不夠完善，技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，一定程度上給產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展帶來阻礙。擁有安全、高效率、低成本的干細胞制備體系的企業(yè)，將逐步統(tǒng)一市場標(biāo)準(zhǔn)。

31第三十一頁，共三十九頁，2022年，8月28日

2、干細胞治療將逐步終端化

隨著人們對干細胞治療的接受程度越來越高，治療價格也逐步降低，干細胞治療將更加面向大眾。干細胞治療將不僅僅局限于對絕癥病例和疑難雜癥的治療，研究和臨床治療表明，干細胞治療方法適用于多種病癥，而且對其他療法的術(shù)后恢復(fù)也有一定的輔助治療作用。另外，干細胞治療方法的個性化特征非常強，對于不同個體和病例需要不同的治療方案，因此建立完善治療服務(wù)終端的企業(yè)將在競爭中占據(jù)有利位置。

32第三十二頁，共三十九頁，2022年，8月28日

3、間充質(zhì)干細胞是發(fā)展方向在全球3461項干細胞臨床研究中，造血干細胞占3129項，間充質(zhì)干細胞占163項，胚胎干細胞等約占11項。臍帶間充質(zhì)干細胞以其多能型性、無排異、無倫理風(fēng)險受到青睞。2008年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)間充質(zhì)干細胞治療輻射引起的胃腸損傷及戰(zhàn)時多種組織損傷等疾病。我國科研人員完成了間充質(zhì)干細胞心梗注射液的I期臨床試驗,能顯著改善心功能。長期隨訪顯示,干細胞移植能顯著提高終末期肝病患者生存率。在血液病領(lǐng)域,間充質(zhì)干細胞具有對造血干細胞體外增值、分化的支持作用。動物模型證實,間充質(zhì)干細胞輸注能改善胰島功能,有效改善糖尿病腎病、糖尿病視網(wǎng)膜病、下肢缺血等并發(fā)癥。此外,多能間充質(zhì)干細胞移植技術(shù)對腦出血、腦缺血具有較好效果。33第三十三頁，共三十九頁，2022年，8月28日4、庫資源將成為產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)

干細胞存儲庫，由于牌照限制和高昂的投資成本，在未來會一定程度上形成行業(yè)門檻，阻礙新加入者的進入。另外，干細胞存儲庫不但是整個產(chǎn)業(yè)的基礎(chǔ)，其本身也有巨大的利潤空間，盈利能力非常穩(wěn)定。另外，由于庫資源的稀缺性，擁有庫資源的企業(yè)在業(yè)內(nèi)可能形成一定穩(wěn)定優(yōu)勢。也是干細胞研究、產(chǎn)品制備、醫(yī)療服務(wù)的直接細胞來源。擁有覆蓋多民族、多種族的細胞樣本的存儲體系，直接決定了干細胞產(chǎn)品的應(yīng)用廣度和研究深度。從長期來說，干細胞研究和應(yīng)用的深度挖掘，最終也取決于所能使用的細胞樣本容量。另一方面，干細胞采集和存貯的門檻在未來都可能會繼續(xù)提高，原先擁有細胞庫牌照和細胞庫實體的企業(yè)將占有產(chǎn)業(yè)先機。34第三十四頁，共三十九頁，2022年，8月28日七、國內(nèi)干細胞的盈利模式主要以細胞存儲業(yè)務(wù)為主臍血庫（全稱叫“臍帶血造血干細胞庫”）是專門提取和保存臍帶血造血干細胞并為患者提供查詢的特殊醫(yī)療機構(gòu)。國際上也稱之為臍血銀行或生命銀行。中國的臍血庫包括公共庫和自體庫。公共庫奉行公益原則，接受公眾臍帶血捐贈，免費保存，以作日后提供給病患進行異體移植；而自體庫，實行收費保存，臍帶血也只用于保存者自體移植所用。35第三十五頁，共三十九頁，2022年，8月28日八、國際和國內(nèi)干細胞庫發(fā)展現(xiàn)狀國際據(jù)統(tǒng)計,全球主要國家已建立100多家公共臍帶血庫和超過300家的家庭(自體)臍帶血庫，保存無關(guān)供者臍帶血干細胞超過30萬份，自體儲存臍帶血超過150萬份。在2009年12月發(fā)表在Stemcellreviewsandreports的一篇文章中，美國哈佛醫(yī)學(xué)院的副教授、麻省綜合醫(yī)院白血病研究項目的負責(zé)人KarenBallen指出：在過去的20年間，全世界約有40萬份臍帶血儲存在公共庫中，其中約1.4萬份應(yīng)用于無親緣關(guān)系異體的臨床治療。而儲存在自體庫中的約90萬份臍帶血，僅有約100份應(yīng)用于自體移植。

在世界范圍內(nèi)，臍帶血的自體庫存量都大于公共庫（大約為9：4）。而在中國大陸，公共庫的發(fā)展和自體庫的增長相差更為懸殊。