血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量石冰

血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量石冰第一頁，共三十九頁，2022年，8月28日國家基本藥物政策概述（一）背景隨著藥物及其治療手段的日新月異，醫(yī)療費(fèi)用逐年增長，藥品資源不足與藥品過度利用現(xiàn)象并存，控制藥品費(fèi)用、降低成本、確?；踞t(yī)療、提高人們對(duì)藥品需求的可及性,是我國醫(yī)藥衛(wèi)生管理的艱巨任務(wù)。制定和實(shí)施圍家基本藥物制度是完成此項(xiàng)任務(wù)的重要措施，科學(xué)合理的基本藥物目錄，是實(shí)施國家基本藥物制度的必要保障。第二頁，共三十九頁，2022年，8月28日國家基本藥物政策概述（二）基本藥物政策概念1.國家基本藥物（nationalessentialdrugs）是國家為了使本國公眾獲得基本醫(yī)療保障，既要滿足公眾用藥需求，又能從整體上控制醫(yī)藥費(fèi)用，減少藥品浪費(fèi)和不合理用藥，由國家主管部門從目前應(yīng)用的各類藥物中經(jīng)過科學(xué)評(píng)價(jià)而遴選出具有代表性的、可供臨床選擇的藥物。2.基本藥物的特點(diǎn)是療效好、不良反應(yīng)小、質(zhì)量穩(wěn)定、價(jià)格合理、使用方便等，是能夠負(fù)擔(dān)得起的最好、最適用的藥物，不能將其誤解為適用于貧窮地區(qū)的二等藥、廉價(jià)藥，它應(yīng)是臨床用藥過程中的首選藥物。3.基本藥物政策是根據(jù)藥品研制、生產(chǎn)、流通、使用和監(jiān)督管理等環(huán)節(jié)制定的有利于促進(jìn)合理用藥推廣基本藥物的有關(guān)法律、條例、策略和措施。其目的是既滿足公眾防病治病的需要，又使國家有限的衛(wèi)生資源得到有效利用，達(dá)到最佳的社會(huì)效益和經(jīng)濟(jì)效益。第三頁，共三十九頁，2022年，8月28日國家基本藥物政策概述（三）基本藥物政策應(yīng)具有的基本功能1.確保公眾能夠方便、及時(shí)地通過各種渠道獲得適當(dāng)?shù)闹委熕幬?，從而提高和保障藥品的可獲得性。2.確保藥品價(jià)格的適宜與合理，從而提高和保障公眾對(duì)藥品的可支付性。3.確保研制、生產(chǎn)與供應(yīng)的藥物能針對(duì)所有疾?。òㄆ胀ú『秃辈。?，實(shí)現(xiàn)安全、有效的治療，從而提高和保障公眾藥物治療的合理性。其中，提高藥品可獲得性和促進(jìn)合理用藥是國家基本藥物政策的核心功能。藥品可獲得性（AccesstoDrugs）指一國藥品政策的目標(biāo)應(yīng)當(dāng)是追求所有需要藥品的人能夠以可承受的價(jià)格獲得所需的藥品。

第四頁，共三十九頁，2022年，8月28日國家基本藥物政策概述（四）基本藥物的遴選原則國家基本藥物主要來源于國家藥品標(biāo)準(zhǔn)收載的品種以及新藥和進(jìn)口藥品。其范圍應(yīng)包括預(yù)防、診斷、治療各類疾病的藥物，品種數(shù)約占現(xiàn)有品種的40％～50％左右。臨床必需、安全有效、價(jià)格合理、應(yīng)用方便第五頁，共三十九頁，2022年，8月28日國家基本藥物政策概述發(fā)展史及定義沿革第六頁，共三十九頁，2022年，8月28日國家基本藥物政策概述SS現(xiàn)有所有藥品注冊藥品國家基本藥物目錄不同使用層面補(bǔ)充的?？扑幤稢HWDispensary醫(yī)療中心醫(yī)院教學(xué)/參考醫(yī)院私立醫(yī)院基本藥物的目標(biāo)第七頁，共三十九頁，2022年，8月28日國家基本藥物政策概述基本藥物觀察中文版2006:8NationalEssentialDrugsList<5years(127)>5years(29)NoNEDL(19)Unknown(16)全球156個(gè)國家建立了基本藥物目錄1/3within2years3/4within5years第八頁，共三十九頁，2022年，8月28日基本藥物觀察中文版2006:8什么是循證醫(yī)學(xué)(EvidenceBasedMedicine，EBM)？"...theconscientious,explicit,andjudicioususeofcurrentbestevidenceinmakingdecisionsaboutthecareofindividualpatients."(Sackett,1996)循證醫(yī)學(xué)是有意識(shí)地、明確地、審慎地利用現(xiàn)有最好的研究證據(jù)制定關(guān)于個(gè)體病人的診治方案。循證醫(yī)學(xué)在藥物遴選中的應(yīng)用第九頁，共三十九頁，2022年，8月28日循證醫(yī)學(xué)在藥物遴選中的應(yīng)用基本藥物觀察中文版2006:8已應(yīng)用：臨床醫(yī)療、護(hù)理、預(yù)防、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)、衛(wèi)生決策、醫(yī)療質(zhì)量促進(jìn)、醫(yī)療保險(xiǎn)、醫(yī)療教育等在內(nèi)的一切醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域。人們開始把它自覺地當(dāng)作一個(gè)科學(xué)的方法來使用。EBM在臨床藥學(xué)上的應(yīng)用也毫無例外,是藥物治療學(xué)的重要內(nèi)容,也將成為臨床藥學(xué)工作的一個(gè)重要方法。

EBM是應(yīng)用非常廣泛的一門學(xué)科第十頁，共三十九頁，2022年，8月28日循證醫(yī)學(xué)在藥物遴選中的應(yīng)用基本藥物觀察中文版2006:8

提高醫(yī)療保健干預(yù)措施的效率，幫助人們制定遵循證據(jù)的醫(yī)療決策，以推動(dòng)醫(yī)藥發(fā)展，保證醫(yī)療、教學(xué)、科研、制藥各環(huán)節(jié)優(yōu)質(zhì)高效，節(jié)省資源，避免重復(fù)性勞動(dòng)，以最小的投入，創(chuàng)造盡可能大的效益，在重大衛(wèi)生決策上不致失誤。盡可能少的衛(wèi)生資源→最佳的臨床效果循證醫(yī)學(xué)的目的第十一頁，共三十九頁，2022年，8月28日治療一種疾病有多類作用機(jī)制各異的藥物，哪一類的有效性和安全性最高？同樣作用機(jī)制的一類藥物又有多個(gè)品種，選用哪一種更好？如果為了控制病情，需要使用某種藥物，而這種藥物又有副作用，到底該不該用？…作為醫(yī)生，經(jīng)常面臨的詢問所有這些問題，其實(shí)都是藥物遴選的問題循證醫(yī)學(xué)在藥物遴選中的應(yīng)用第十二頁，共三十九頁，2022年，8月28日應(yīng)該利用“循證醫(yī)學(xué)”的標(biāo)準(zhǔn)來客觀評(píng)價(jià)藥物的優(yōu)劣，遴選出最好的藥物循證醫(yī)學(xué)在藥物遴選中的應(yīng)用原則：安全、有效、經(jīng)濟(jì)安全性、ADR臨床療效生物等效性、藥動(dòng)學(xué)等藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)藥劑學(xué)指標(biāo)等藥物遴選的評(píng)價(jià)指標(biāo)第十三頁，共三十九頁，2022年，8月28日請(qǐng)補(bǔ)充一個(gè)有關(guān)辛伐他汀循證依據(jù)的事例(如臨床研究)以印證循證醫(yī)學(xué)在藥物遴選中的重要作用循證醫(yī)學(xué)在藥物遴選中的應(yīng)用第十四頁，共三十九頁，2022年，8月28日層出不窮的新藥到底“新”在何處？對(duì)“新”藥的正確認(rèn)知2005年，藥監(jiān)局批準(zhǔn)了藥品注冊申請(qǐng)事項(xiàng)11086件，包括批準(zhǔn)臨床實(shí)驗(yàn)和上市生產(chǎn)。其中，批準(zhǔn)新藥1113個(gè)、改變劑型的品種1198個(gè)、仿制藥品8075個(gè)。同期美國FDA只批準(zhǔn)了81個(gè)新藥

新藥是指我國未生產(chǎn)過的藥品，在我國已生產(chǎn)的藥品改變劑型、改變給藥途徑、增加新的適應(yīng)癥或制成新的復(fù)方制劑，亦按新藥管理。美國FDA的新藥申請(qǐng)，則不包括更改劑型等所謂“新藥”。近5年來我國真正意義上的新藥不到100種，真正的新分子實(shí)體更是鳳毛麟角，我國已經(jīng)被列入全球最大的“仿制藥”大國之一。第十五頁，共三十九頁，2022年，8月28日原研藥與仿制藥仿制藥只是復(fù)制了原研藥的主要成分的分子結(jié)構(gòu)，其余成分的添加和制造工藝與原研藥都不盡相同，因此其吸收進(jìn)入血液循環(huán)的速度和程度與原研藥會(huì)有所差別美國藥物使用委員會(huì)歷時(shí)2年的時(shí)間對(duì)仿制藥品的研究公布的“針對(duì)仿制藥的白皮書”指出，原研藥的療效和安全性是仿制藥不可替代的，尤其在治療危急患者危重疾病時(shí)更是如此目前國內(nèi)一年仿制近萬種藥物，但是沒有一只新藥質(zhì)量超過原研藥物，真正被臨床認(rèn)可的國產(chǎn)同類品種亦很少。對(duì)“新”藥的正確認(rèn)知第十六頁，共三十九頁，2022年，8月28日FDASFDA

2004新分子實(shí)體360結(jié)構(gòu)改造77仿制藥改變劑型、給藥途徑，新組方等總共113100092005新分子實(shí)體180結(jié)構(gòu)改造6311131198仿制藥改變劑型、給藥途徑，新組方等8775總共8111086對(duì)“新”藥的正確認(rèn)知第十七頁，共三十九頁，2022年，8月28日如何選擇－原研藥?仿制藥?不是我不明白，這世界創(chuàng)新快！第十八頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量國家基本藥物目錄(基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)配備使用部分)(2009版）第一部分化學(xué)藥品和生物制品序號(hào)品種名稱英文名稱劑型備注（六）調(diào)脂及抗動(dòng)脈粥樣硬化藥102辛伐他汀Simvastatin口服常釋劑型

辛伐他汀是唯一入選《基本藥物目錄》的調(diào)脂及抗動(dòng)脈粥樣硬化用藥第十九頁，共三十九頁，2022年，8月28日目的：比較5種用藥方案治療高脂血癥的經(jīng)濟(jì)效果。方法：運(yùn)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法對(duì)洛伐他汀(A)、辛伐他汀(B)、阿托伐他汀(C)、非諾貝特(D)及血脂康(E)治療高脂血癥進(jìn)行成本—效果分析。結(jié)果：治療成本----A、B、C、D、E5組的藥物治療成本分別為166.41元、173.88元、358.8元、12.96元、304.83元；總有效率----80.00％、82.61％、81.82％、76.92％、84.62％成本效果----2.08、2.10、4.39、0.17、3.60血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量案例一:5種藥物治療高脂血癥成本—效果分析第二十頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量1.1

一般資料根據(jù)診斷標(biāo)準(zhǔn)選擇門診或住院患者：2周內(nèi)未服用影響血脂代謝的藥物，2次空腹TC≥6.5mmol/L，TG＞1.58mmol/L，低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)≥4.16mmol/L，男性HDL-C＜1.04mmol/L，女性的＜1.17mmol/L，符合上述標(biāo)準(zhǔn)者98例，其中男58例，女40例，年齡41～65歲，并將符合標(biāo)準(zhǔn)者根據(jù)所用藥物分成5組。A組(洛伐他汀組)25例，B組(辛伐他汀組)23例，C組(阿托伐他汀組)11例，D組(非諾貝特組)13例，E組(血脂康組)26例。5組患者年齡、癥狀、實(shí)驗(yàn)室檢查結(jié)果差異無顯著性，具有可比性。第二十一頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量1.2

療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)

根據(jù)1993年7月衛(wèi)生部制定的《新藥臨床研究指導(dǎo)原則》中《調(diào)整血脂藥物臨床試驗(yàn)指導(dǎo)原則》的標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行。顯效：TC下降≥20％，TG下降≥40％，HDL-C上升≥0.26mmol/L，和(或)TC-HDL-C/HDL-C下降≥20％；有效：TC下降10％～19％，TG下降20％～39％，HDL-C上升0.10～0.25mmol/L。無效：未達(dá)有效指標(biāo)者。第二十二頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量1.3

成本的確定根據(jù)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原理，某一特定治療方案的成本應(yīng)該包括直接成本、間接成本和隱性成本，并以貨幣單位量化。其中，直接成本是指與特定的醫(yī)療服務(wù)項(xiàng)目直接相關(guān)的支出，包括藥品費(fèi)用、治療費(fèi)用、檢查費(fèi)用以及因藥品不良反應(yīng)所增加的費(fèi)用。間接成本指因疾病導(dǎo)致患者及其家庭產(chǎn)生的所有經(jīng)濟(jì)損失，如交通費(fèi)，誤工費(fèi)等。隱性成本指患者因疾病而遭受的痛苦，悲傷，精神創(chuàng)傷等。鑒于高脂血癥是長期性疾病，以門診治療為主，本文略去住院、護(hù)理、時(shí)間、檢查等費(fèi)用。其他如交通費(fèi)、誤工費(fèi)等間接成本計(jì)算比較困難，對(duì)隱性成本的轉(zhuǎn)換和計(jì)算無統(tǒng)一的方法，為避免造成數(shù)據(jù)偏差，本研究對(duì)間接成本和隱性成本忽略不計(jì)，故本研究中的成本僅對(duì)藥品費(fèi)用進(jìn)行比較。第二十三頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量治療作用及有效率比較有效率(％)＝(顯效病例＋有效病例)/總病例數(shù)×100％。第二十四頁，共三十九頁，2022年，8月28日5組藥物治療高脂血癥的作用(表一)血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量第二十五頁，共三十九頁，2022年，8月28日5組藥物治療高脂血癥療效比較(表二)血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量第二十六頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量2.2

成本—效果分析(表三)成本—效果分析的目的在于尋找達(dá)到效果的成本最低，采用單位效果所花費(fèi)的成本表示，C/E表示單位療效所花費(fèi)的成本，△C/△E是以最低成本為參照，其他方案與之相比而得到的增量成本—效果比.第二十七頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量

2.3

敏感度分析(表四)這里假設(shè)藥品費(fèi)用分別下降10％，進(jìn)行敏感度分析第二十八頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量從表三看出，每獲得1個(gè)單位效果，A、B、C、D、E組的成本分別為166.41元、173.88元、358.80元、12.96元、304.83元，以D組成本最低，但成本效果分析的目的不僅是為了節(jié)約成本，更重要的是使藥物得到合理利用，使費(fèi)用效果比為最佳。由表三顯示，B組方案為最佳，同時(shí)B組方案每增加1個(gè)效果單位所增加的費(fèi)用也較A、C、E組低，敏感度分析驗(yàn)證了結(jié)果的可信度。B組(辛伐他汀)方案更符合藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原則，有臨床推廣的價(jià)值第二十九頁，共三十九頁，2022年，8月28日目的：評(píng)價(jià)進(jìn)口與國產(chǎn)辛伐他汀治療中青年高脂血癥的成本---效果。方法：對(duì)58例中青年高脂血癥患者隨機(jī)分為兩組，各29例，分別應(yīng)用進(jìn)口與國產(chǎn)辛伐他汀進(jìn)行治療，觀察療效，用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的成本---效果分析法進(jìn)行評(píng)價(jià)。結(jié)果：兩組治療成本分別為440.16元、232.96元；有效率分別為86.21%、82.76%（P＞0.05）；成本---效果比分別為5.11、2.81；進(jìn)口組相對(duì)于國產(chǎn)組的增量成本---效果比為60.06血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量案例二:進(jìn)口與國產(chǎn)辛伐他汀治療高脂血癥的成本效果分析第三十頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量第三十一頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量第三十二頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量成本的確定

成本是指人們所關(guān)注的某一特定方法或藥物治療所消耗的資源價(jià)值,用貨幣單位表示。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的成本不僅指藥品價(jià)格,還包括治療費(fèi)用、儀器損耗、實(shí)驗(yàn)檢測、勞動(dòng)消耗等一系列費(fèi)用。由于本文患者均來自門診,其他一系列費(fèi)用可以認(rèn)為是相同的,故只要計(jì)算2種方案中每位患者應(yīng)用1個(gè)療程藥物的總費(fèi)用。藥品的費(fèi)用根據(jù)2006年9月的價(jià)格計(jì)算。第三十三頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量兩組藥物治療高脂血癥費(fèi)用比(表一)兩組藥物臨床療效對(duì)比(表二)第三十四頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量兩組藥物成本---效果分析(表三)兩組藥物敏感度分析(表四)第三十五頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量辛伐他汀屬他汀類降脂藥物，是降低冠心病風(fēng)險(xiǎn)的一個(gè)有效治療手段。4S（ScandinavianSimvastatnSurvivalStudy）研究結(jié)果顯示辛伐他汀可以顯著降低心血管病病死率及總病死率。近年來，醫(yī)療費(fèi)用增長過速引起了全社會(huì)的普遍關(guān)注，降低醫(yī)藥成本，增強(qiáng)療效是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)中成本---效果分析的目的。這種方法的運(yùn)用可使有限的資源得到相對(duì)合理的配置，給患者帶來福音評(píng)價(jià)一種藥物的應(yīng)用是否合理，需要從其是否具備充分的循證依據(jù)、安全性、有效性，以及其經(jīng)濟(jì)性等方面進(jìn)行綜合考慮第三十六頁，共三十九頁，2022年，8月28日血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)考量案例三:風(fēng)險(xiǎn)不同的患者終生服用辛伐他汀的費(fèi)用效益比是否合理？心臟保護(hù)研究（HPS）協(xié)作組的一項(xiàng)分析表明，根據(jù)目前英國40mg普通劑型的辛伐他汀的價(jià)格，不同年齡段具有不同血管事件風(fēng)險(xiǎn)的患者應(yīng)用他汀類藥物治療的費(fèi)用效益比合理，每年血管事件風(fēng)險(xiǎn)1%以上的患者都應(yīng)常規(guī)應(yīng)用他汀類藥物治療。（BMJ2006,333：1145）大規(guī)模臨床試驗(yàn)證實(shí)應(yīng)用他汀類藥物治療可顯著降低高?；颊叩男难苁录奈ｋU(xiǎn)。HPS研究顯示，