基因治療行業(yè)調(diào)研與市場(chǎng)研究報(bào)告2023年

2023年基因治療行業(yè)調(diào)研與市場(chǎng)研究報(bào)告LOGO01行業(yè)發(fā)展概述行業(yè)定義、行業(yè)特點(diǎn)、發(fā)展歷程02行業(yè)環(huán)境分析政治環(huán)境、經(jīng)濟(jì)環(huán)境、社會(huì)環(huán)境、技術(shù)環(huán)境、發(fā)展驅(qū)動(dòng)因素03行業(yè)現(xiàn)狀分析行業(yè)現(xiàn)狀、行業(yè)痛點(diǎn)、行業(yè)建議04行業(yè)格局及趨勢(shì)行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)、行業(yè)格局、代表企業(yè)目錄

CONTENTS01行業(yè)發(fā)展概述行業(yè)定義、行業(yè)特點(diǎn)、發(fā)展歷程行業(yè)定義廣義的基因治療指通過糾正或補(bǔ)償異?；蛉毕菀赃_(dá)到治療疾病的一種治療方法?；蜃鳛檫z傳物質(zhì)的基本單位，具有控制遺傳性狀表達(dá)和活性調(diào)節(jié)的作用?；蛑委熆筛鶕?jù)實(shí)現(xiàn)手段的不同分為離體治療和體內(nèi)治療兩大類。體內(nèi)基因治療和體外基因治療的研發(fā)管線各占一半，病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異?；蛑委煹呐R床用途主要包括基因改正、基因修飾、基因激活、基因屏蔽、復(fù)合編輯等。行業(yè)發(fā)展歷程有限制的自由發(fā)展期☆2002年發(fā)布的《藥品注冊(cè)管理辦法(試行)》中將基因治療產(chǎn)品作為治療性生物制品三類進(jìn)行管理?！?009年原國家衛(wèi)生部發(fā)文將細(xì)胞療法作為第三類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，允許臨床應(yīng)用和收費(fèi)。鼓勵(lì)發(fā)展的規(guī)范化道路☆2017年12月CDE發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，制定了細(xì)胞療法的技術(shù)要求，邁出了規(guī)范化要求的第一步?！铍S后CAR-T療法被原國家藥品食品監(jiān)督管理局列入優(yōu)先審查名單。☆2019年至今連續(xù)頒布4個(gè)細(xì)胞和基因治療管理?xiàng)l例和技術(shù)指導(dǎo)文件。全面叫停的整頓期☆2015年爆發(fā)“魏則西”事件，原國家衛(wèi)計(jì)委全面叫停所有免疫細(xì)胞治療的臨床應(yīng)用，僅可用于臨床研究。產(chǎn)業(yè)鏈上游基因治療行業(yè)上游龍頭企業(yè)已開始對(duì)產(chǎn)業(yè)鏈進(jìn)行延伸，逐漸進(jìn)軍原材料生產(chǎn)領(lǐng)域，以規(guī)避高額進(jìn)口原料的成本支出，攫取上游毛利。此外，伴隨著上游原料生產(chǎn)企業(yè)的重組進(jìn)程加快以及中國市場(chǎng)參與者技術(shù)水平的提高，基因治療行業(yè)上游原材料供應(yīng)有望朝著專業(yè)化和規(guī)?；姆较蚶^續(xù)發(fā)展，逐漸搶奪外資企業(yè)在行業(yè)內(nèi)的話語權(quán)。產(chǎn)業(yè)鏈中游基因治療行業(yè)中游企業(yè)原材料大部分依靠進(jìn)口，主要原因是下游消費(fèi)終端為保障科研成果，對(duì)行業(yè)產(chǎn)品的質(zhì)量穩(wěn)定性要求較高，因此，中游科研用制備廠商更傾向于選擇儀器先進(jìn)、供應(yīng)鏈穩(wěn)定的進(jìn)口原材料供應(yīng)商。企業(yè)產(chǎn)品價(jià)格主要受市場(chǎng)供求關(guān)系的影響。由于基因治療企業(yè)的產(chǎn)品毛利較高，原材料價(jià)格波動(dòng)不會(huì)對(duì)企業(yè)的盈利能力產(chǎn)生重大影響。產(chǎn)業(yè)鏈下游基因治療行業(yè)下游企業(yè)市場(chǎng)空間廣闊、銷售范圍廣、用戶分散、單批數(shù)量少、銷售單價(jià)高等特點(diǎn)。隨著全球范圍內(nèi)生物醫(yī)藥行業(yè)研究的深入及產(chǎn)業(yè)化程度的提升，中國行業(yè)產(chǎn)品種類進(jìn)一步豐富，應(yīng)用領(lǐng)域持續(xù)增加，個(gè)性化、高端化的產(chǎn)品將逐漸獲得更廣闊的應(yīng)用空間。02行業(yè)發(fā)展環(huán)境分析政治環(huán)境、經(jīng)濟(jì)環(huán)境、社會(huì)環(huán)境、技術(shù)環(huán)境、發(fā)展驅(qū)動(dòng)因素經(jīng)濟(jì)環(huán)境從2017-2022年以來，我國國內(nèi)生產(chǎn)總值呈現(xiàn)上漲的趨勢(shì)，同比增速處于持續(xù)正增長的態(tài)勢(shì)，其中2021年國內(nèi)生產(chǎn)總值為1143670億元，同比2020年增長了184%。2022年1-9月我國國內(nèi)生產(chǎn)總值為870269億元，同比增長了6.2%。在疫情得到有效控制的情形下，我國經(jīng)濟(jì)開始逐漸復(fù)蘇，之前受疫情影響而停滯的各個(gè)行業(yè)，也開始恢復(fù)運(yùn)行，常態(tài)化增長趨勢(shì)基本形成，未來中國基因治療行業(yè)的發(fā)展必然有很大的上升空間。經(jīng)濟(jì)環(huán)境社會(huì)環(huán)境101

02改革開放以來，我國經(jīng)濟(jì)不斷發(fā)展，幾度趕超世界各國，一躍而上，成為GDP總量僅次于美國的唯一一個(gè)發(fā)展中國家。但同時(shí)我們也應(yīng)看到其中的不足之處，最基本的問題便是就業(yè)問題，我國人口基數(shù)大，在改革開放后，人才的競(jìng)爭更顯得尤為激烈，大學(xué)生面對(duì)畢業(yè)后的就業(yè)情況、失業(yè)人士一直困擾著我國發(fā)展過程中，對(duì)于國家來說，促進(jìn)社會(huì)就業(yè)公平問題需持續(xù)關(guān)注并及時(shí)解決；對(duì)于個(gè)人來說提前做好職業(yè)規(guī)劃、人生規(guī)劃也是人生發(fā)展的重中之重。中國當(dāng)前的環(huán)境下，挑戰(zhàn)與危機(jī)并存，中國正面臨著最好的發(fā)展機(jī)遇期，在風(fēng)險(xiǎn)中尋求機(jī)遇，抓住機(jī)遇，不斷壯大自己。自改革開放以來，政治體系日趨完善、法治化進(jìn)程也逐步趨近完美，市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)體系也在不斷蓬勃發(fā)展；雖在一些方面上弊端漏洞仍存，但在整體上，我國總體發(fā)展穩(wěn)中向好，宏觀環(huán)境穩(wěn)定繁榮，二十一世紀(jì)的華夏繁榮美好，對(duì)于青年人來說，也是機(jī)遇無限的時(shí)代。社會(huì)環(huán)境2傳統(tǒng)基因治療行業(yè)市場(chǎng)門檻低、缺乏統(tǒng)一行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，服務(wù)過程沒有專業(yè)的監(jiān)督等問題影響行業(yè)發(fā)展。互聯(lián)網(wǎng)與電烙鐵的結(jié)合，縮減中間環(huán)節(jié),為用戶提供高性價(jià)比的服務(wù)。90后、00后等各類人群，逐步成為基因治療行業(yè)的消費(fèi)主力。行業(yè)驅(qū)動(dòng)因素研究資源投入穩(wěn)健增長罕見病的治療需求強(qiáng)烈商業(yè)應(yīng)用領(lǐng)域不斷拓展行業(yè)競(jìng)爭促進(jìn)行業(yè)正向發(fā)展國務(wù)院發(fā)布政策、十四五規(guī)劃、政府報(bào)告、領(lǐng)導(dǎo)講話等都有對(duì)基因治療行業(yè)做了一些綱領(lǐng)性的指導(dǎo)，合理的解讀能夠?yàn)樾袠I(yè)做了好的發(fā)展指引。優(yōu)勢(shì)競(jìng)爭，長期盈利，依托中國，布局全球，立足核心能力，全力獲取顯著競(jìng)爭優(yōu)勢(shì)，創(chuàng)造得到廣泛認(rèn)可、深入人心的價(jià)值，通過成為“難以替代者”品牌致勝，涌現(xiàn)一批市場(chǎng)競(jìng)爭力突出的全球性與區(qū)域性中國品牌，以持續(xù)正現(xiàn)金流實(shí)現(xiàn)長期盈利，這才是行業(yè)企業(yè)的發(fā)展之道。為促進(jìn)行業(yè)科技創(chuàng)新事業(yè)發(fā)展，全面提升科技創(chuàng)新能力，中國逐步加大行業(yè)經(jīng)費(fèi)投入、落實(shí)稅收優(yōu)惠、鼓勵(lì)科研人才發(fā)展，全面推動(dòng)科研事業(yè)發(fā)展，同時(shí)帶動(dòng)科研服務(wù)市場(chǎng)增長，廣泛運(yùn)用于各個(gè)研究領(lǐng)域，未來市場(chǎng)空間將進(jìn)一步釋放2015年中國罕見病人數(shù)約為1680萬人，而到2020年中國罕見病患者增至約2000萬人，超過了癌癥（457萬人）和艾滋?。?.22萬例）。但是罕見病出現(xiàn)的“確診難、沒有藥”困境尚未解決，現(xiàn)階段大多數(shù)罕見病缺乏有效治療手段，并且絕大多數(shù)罕見病由遺傳基因?qū)е拢曰蛑委煘楹币姾瓦z傳性疾病以及無法治愈疾病的治療帶來了巨大希望。從應(yīng)用領(lǐng)域來看，基因治療行業(yè)產(chǎn)品廣泛的運(yùn)用于醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、檢驗(yàn)學(xué)、衛(wèi)生免疫學(xué)、食品安全、農(nóng)業(yè)科學(xué)等民營領(lǐng)域在市場(chǎng)發(fā)展中，行業(yè)企業(yè)為爭取競(jìng)爭優(yōu)勢(shì)，尤其是大中型企業(yè)，越來越重視自主研發(fā)實(shí)力，在企業(yè)科研方面投入逐年增長，企業(yè)科研服務(wù)市場(chǎng)逐步打開，未來科研用檢測(cè)試劑的服務(wù)主體趨于多元化03行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析行業(yè)現(xiàn)狀、行業(yè)痛點(diǎn)、行業(yè)建議行業(yè)現(xiàn)狀全球基因治療市場(chǎng)保持高速發(fā)展，市場(chǎng)規(guī)模由2016年的0.5億美元增長至2020年的20.75億美元，CAGR高達(dá)153%。于2025年市場(chǎng)規(guī)模將突破300億美元。數(shù)據(jù)顯示，2020年中國基因治療市場(chǎng)規(guī)模約為0.24億元，同比下滑69%。由于國內(nèi)基因治療尚處于導(dǎo)入階段，隨著細(xì)胞基因產(chǎn)品陸續(xù)獲批上市以及國內(nèi)相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策的扶持，未來基因治療的市場(chǎng)規(guī)模將不斷壯大，到2025年將達(dá)到178.85億元左右。行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模行業(yè)得以保持快速增長，主要因?yàn)槭艿揭韵氯齻€(gè)因素的影響：（1）基因治療行業(yè)的發(fā)展需要大量科學(xué)實(shí)驗(yàn)的支持，拉動(dòng)產(chǎn)品的需求提升；（2）本土基因治療企業(yè)的研發(fā)技術(shù)不斷提高，逐漸發(fā)展擴(kuò)大，豐富了基因治療行業(yè)產(chǎn)品的種類，擴(kuò)大了市場(chǎng)規(guī)模；3）相關(guān)政策的逐漸完善，使得基因治療的監(jiān)管愈加完善，生產(chǎn)、消費(fèi)、使用流程得到安全保障，促進(jìn)了行業(yè)的發(fā)展。近五年來，相關(guān)法律政策相繼出臺(tái)，基因治療企業(yè)的技術(shù)研發(fā)水平不斷提高，促使基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模從2014年的215億元增長至2020年的548.5億元，年復(fù)合增長率高達(dá)15%。未來五年，預(yù)計(jì)中國基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將以18%的增長率持續(xù)增長，并于2023年達(dá)到829億元左右的市場(chǎng)規(guī)模。行業(yè)痛點(diǎn)010203基因治療行業(yè)缺乏完備的質(zhì)量控制和質(zhì)量保證體系，生產(chǎn)商缺乏統(tǒng)一的生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)，行業(yè)內(nèi)產(chǎn)品質(zhì)量良莠不齊，導(dǎo)致產(chǎn)品的可靠性難以保證，喪失產(chǎn)品市場(chǎng)競(jìng)爭力政府秉承創(chuàng)新開放的態(tài)度，支持和鼓勵(lì)科學(xué)研究創(chuàng)新，對(duì)科學(xué)研究試驗(yàn)不設(shè)置嚴(yán)格限制，因此，基因治療行業(yè)不存在統(tǒng)一的監(jiān)督管理規(guī)范，產(chǎn)品質(zhì)量主要依靠生產(chǎn)企業(yè)自主檢測(cè)，基因治療行業(yè)產(chǎn)品質(zhì)量的監(jiān)管難度加大在中低端產(chǎn)品領(lǐng)域，仍然有較大比例的產(chǎn)品依賴于進(jìn)口渠道。此外，基因治療行業(yè)企業(yè)缺乏創(chuàng)新研發(fā)能力以及仿制能力，加重下游消費(fèi)端對(duì)進(jìn)口科研用檢測(cè)試劑的依賴，不利于基因治療行業(yè)的發(fā)展質(zhì)量參差不齊行業(yè)監(jiān)管難度大高端產(chǎn)品發(fā)展落后行業(yè)發(fā)展建議加強(qiáng)基因治療協(xié)同創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化基因治療技術(shù)與藥物研發(fā)是一項(xiàng)涉及多學(xué)科交叉的系統(tǒng)工程，需要在國際視野下進(jìn)行系統(tǒng)創(chuàng)新，進(jìn)行全鏈條設(shè)計(jì)，以更加主動(dòng)的姿態(tài)融入全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)，以更加開闊的胸懷吸納全球創(chuàng)新資源，積極推動(dòng)我國基因治療相關(guān)研發(fā)活動(dòng)的開展。在我國科技計(jì)劃、2011計(jì)劃等的實(shí)施過程中，要探索創(chuàng)新鏈與產(chǎn)業(yè)鏈的互動(dòng)融合，通過高校、研究機(jī)構(gòu)、大型綜合性醫(yī)院、企業(yè)、資本等的合作，建立涵蓋基因治療產(chǎn)品研發(fā)完整的“技術(shù)鏈”和全鏈條“上、中、下游”—體化設(shè)計(jì)的“產(chǎn)業(yè)鏈”，特別重視基因治療產(chǎn)品相關(guān)的原創(chuàng)性研究、目標(biāo)產(chǎn)品的自主創(chuàng)新、重點(diǎn)產(chǎn)品的中試生產(chǎn)和質(zhì)量控制等研究，加快基因治療技術(shù)或產(chǎn)品的成果轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用，從而加強(qiáng)我國基因治療研發(fā)全鏈條的能力建設(shè)，并形成示范工程，推動(dòng)我國基因治療的原始創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化并提高整體水平和國際競(jìng)爭力。突破基因治療關(guān)鍵技術(shù)雖然我國在基因治療領(lǐng)域已經(jīng)取得了長足進(jìn)步，但缺乏原始性創(chuàng)新成果，仿制產(chǎn)品重復(fù)生產(chǎn)嚴(yán)重，只有少數(shù)產(chǎn)品擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，因此我國未來仍需要重點(diǎn)布局基因治療產(chǎn)業(yè)規(guī)劃，加強(qiáng)基因治療關(guān)鍵技術(shù)的突破。一方面，加強(qiáng)基因編輯新技術(shù)研究，如開發(fā)新型脫靶檢測(cè)與預(yù)防技術(shù)，準(zhǔn)確、靈敏地檢測(cè)到基因編輯方法是否會(huì)產(chǎn)生脫靶效應(yīng)，降低基因編輯脫靶效應(yīng)的可能性，推動(dòng)精度更高、安全性更大的新一代基因編輯工具的研發(fā)，促進(jìn)基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展;另一方面，加強(qiáng)構(gòu)建高效的基因治療表達(dá)載體，有效地保護(hù)基因治療藥物免受組織或細(xì)胞中核酶的降解，穩(wěn)定性好，容易制備可以實(shí)現(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)，而且能夠幫助基因治療藥物實(shí)現(xiàn)高效和長期的表達(dá)。提升基因治療企業(yè)競(jìng)爭力雖然我國已經(jīng)涌現(xiàn)一批聚焦基因治療的創(chuàng)新公司，在研發(fā)進(jìn)度、技術(shù)積累、技術(shù)創(chuàng)新性方面，從專利布局來看，國內(nèi)同國外確買還存在一定差距。而縮小這種差距，不僅需要外部資本和政策的助推，更需要企業(yè)有強(qiáng)天的內(nèi)功。因此，未來基因治療創(chuàng)新企業(yè)仍需要在關(guān)鍵能力方面進(jìn)行提升，如載體設(shè)計(jì)和優(yōu)化能力、多元化載體開發(fā)能力、商業(yè)化生產(chǎn)能萬、產(chǎn)品線規(guī)劃能力、對(duì)疾病生物學(xué)理解能力等。因此，未來基因治療企業(yè)通過技術(shù)創(chuàng)新，強(qiáng)化知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，不斷提升國際競(jìng)爭萬。04行業(yè)格局及趨勢(shì)行業(yè)格局、發(fā)展趨勢(shì)、代表企業(yè)行業(yè)競(jìng)爭格局醫(yī)療行業(yè)受經(jīng)濟(jì)周期影響較弱，于基因治療企業(yè)而言具有“低風(fēng)險(xiǎn)、高收益”的特點(diǎn)，吸引眾多新興市場(chǎng)參與者加入其中。目前中國基因治療行業(yè)市場(chǎng)企業(yè)數(shù)量眾多，同質(zhì)化競(jìng)爭現(xiàn)象日趨嚴(yán)重，成為制約中國基因治療行業(yè)行業(yè)發(fā)展的主要原因。中國基因治療行業(yè)公司數(shù)量眾多，但大多以簡單融資租賃為主要業(yè)務(wù)方式，服務(wù)模式單一，同質(zhì)化現(xiàn)象嚴(yán)重，為中國基因治療行業(yè)行業(yè)的發(fā)展帶來以下不良影響：（1）價(jià)格戰(zhàn)引發(fā)收益率報(bào)價(jià)逐年下降：部分基因治療行業(yè)公司為抓住優(yōu)質(zhì)客戶資源，依靠價(jià)格戰(zhàn)取得競(jìng)爭優(yōu)勢(shì)，導(dǎo)致行業(yè)毛利率下降，醫(yī)院選擇合作企業(yè)時(shí)“唯價(jià)格論”，不利于行業(yè)良性發(fā)展；（2）過高授信加大財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn)：基因治療行業(yè)公司對(duì)各家醫(yī)院的總體授信額度偏高，甚至超過醫(yī)院的償還能力，為自身帶來較大財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn)，不利于企業(yè)的長期發(fā)展。未來，基因治療行業(yè)行業(yè)要想獲得突破，首先需要企業(yè)間形成差異化競(jìng)爭優(yōu)勢(shì)。中國政府正大力推動(dòng)社會(huì)資本進(jìn)入基因治療行業(yè)，對(duì)基因治療行業(yè)產(chǎn)品需求被迅速拉動(dòng)，需求量呈現(xiàn)上升趨勢(shì)，基因治療行業(yè)企業(yè)進(jìn)軍國民經(jīng)濟(jì)大產(chǎn)業(yè)的戰(zhàn)略窗口期已經(jīng)來臨?；蛑委熜袠I(yè)各業(yè)態(tài)企業(yè)競(jìng)爭激烈，當(dāng)前，市場(chǎng)上50%以上的基因治療行業(yè)企業(yè)有外資介入，包括中外獨(dú)（合）資、臺(tái)港澳與境內(nèi)合資、外商獨(dú)資等，純內(nèi)資本土基因治療行業(yè)企業(yè)數(shù)目較少，約占基因治療行業(yè)企業(yè)總數(shù)的25%。此外，商業(yè)銀行逐步進(jìn)入基因治療行業(yè)，興業(yè)銀行、中心銀行、民生銀行等先后成立金融公司，涉足設(shè)備融資租賃業(yè)務(wù)。中國本土基因治療行業(yè)企業(yè)根據(jù)租賃公司股東背景及運(yùn)營機(jī)制的不同又可以劃分為廠商系、獨(dú)立系和銀行系三類三類基因治療行業(yè)企業(yè)各有優(yōu)劣勢(shì)：（1）基因治療行業(yè)企業(yè)具有設(shè)備技術(shù)優(yōu)勢(shì)，主要與母公司設(shè)備銷售聯(lián)動(dòng)，以設(shè)備、耗材的銷售利潤覆蓋融資租賃成本；（2）獨(dú)立系基因治療行業(yè)企業(yè)產(chǎn)業(yè)化程度高，易形成差異化商業(yè)模式，提供專業(yè)化的融資租賃服務(wù)；（3）銀行系基因治療行業(yè)企業(yè)背靠銀行股東，能夠以較低成本獲取資金，且在渠道體系等方面具備一定優(yōu)勢(shì)。行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)1添加標(biāo)題02添加標(biāo)題01逐步納入醫(yī)保范圍基因治療是全球最貴的一類治療療法，在美國，諾華的CAR-T細(xì)胞療法藥物Kymriah針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）和復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤適應(yīng)癥，分別定價(jià)為47.5萬美元和37.3萬美元。Kymriah的競(jìng)爭對(duì)手吉利德Yescarta定價(jià)為37.3萬美元。2019年2月美國醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療納入醫(yī)保，以緩解患者的財(cái)務(wù)壓力。除了美國，英國、以色列、加拿大、日本和意大利等國家也已經(jīng)將Kymriah或Yescarta納入醫(yī)保范圍。以后其他的基因治療方法也將逐步納入醫(yī)保范圍?；蚓庉嫾夹g(shù)興起基因治療的進(jìn)步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無數(shù)患者看到了希望。盡管一些基因治療應(yīng)用已初見成效，但基因編輯技術(shù)的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點(diǎn)，發(fā)展和尋求更高效的基因編輯系統(tǒng)，是促進(jìn)基因治療發(fā)展更加有力的助推