醫(yī)學(xué)課件：臨床決策分析

第七章臨床決策分析ClinicalDecision

Analysis臨床醫(yī)生經(jīng)常要做出簡單而重要的決定：如

“這個病人是不是闌尾炎？”“這個病人應(yīng)該用多大劑量的胰島素？由于每個病人的病情不同、每個臨床醫(yī)生的醫(yī)療水平、臨床工作經(jīng)驗不同、文獻(xiàn)報道資料存在差異等，在實際工作中不同的臨床醫(yī)生對同一病人有可能做出完全不同的醫(yī)療決策。人們設(shè)想，能否根據(jù)臨床醫(yī)生臨床的工作模式，建立一套具有可重復(fù)性和可操作性的臨床決策支持系統(tǒng)，使醫(yī)生的臨床決策更加科學(xué)化，使更多的臨床醫(yī)生可以充分利用著名專家的經(jīng)驗、最新的科研成果，更好地為病人服務(wù)。第一節(jié) 概

述第二節(jié) 概率與效用值的估計第三節(jié)

臨床決策分析判別模型簡介第一節(jié)

概

述一、

概念二、

決策的類型三、

決策過程以各種概率數(shù)量為依據(jù)，以策略論和概率論的理論為指導(dǎo)，經(jīng)過一定的分析、計算，使復(fù)雜的臨床問題數(shù)量化，用概率幫助醫(yī)生選出最佳行動方案。臨床決策分析糖尿病患者左足感染壞疽？保守治療痊愈死亡截肢手術(shù) 失去左腳二、決策的類型（一）確定型決策（二）風(fēng)險型決策（三）不確定型決策（一）確定型決策指事件的結(jié)局已經(jīng)完全確定的情況下，只需通過分析各種方案的最后得失，做出選擇。決策方法有差量分析法，是通過計算不同方案之間的差量收入與差量成本進(jìn)行決策的方法。如，新兵接種乙肝疫苗前最佳篩檢方案。（二）風(fēng)險型決策風(fēng)險型決策中事件發(fā)生何種結(jié)局不能肯定，但其概率可以估計，它有3個基本條件：①存在兩種以上的結(jié)局；②可以估計自然狀態(tài)下事件的概率；③可以計算不同結(jié)局的收益與損失。常用方法：期望值決策法、Bayes決策法。例如：糖尿病患者足感染可疑壞疽，面臨保守治療結(jié)局（痊愈，死亡）不能肯定時的治療決策。（三）不確定型決策指事件的結(jié)局不能肯定，相關(guān)事件的概率也不能確定情況下的決策。依賴于決策者的臨床經(jīng)驗和主觀判斷，有一些決策準(zhǔn)則可供參考。如樂觀準(zhǔn)則、悲觀準(zhǔn)則、后悔值準(zhǔn)則等。鼻咽癌患者M(jìn)R顯示頸部2個直徑<10mm的淋巴結(jié)（T2N0M0）未發(fā)現(xiàn)頸部淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移和遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移？微小轉(zhuǎn)移灶不確定無有不放療預(yù)防劑量根治劑量頸部放療？劑量？不放療預(yù)防劑量根治劑量概率不知道鼻咽癌患者三種治療方案的效用值損失不放療 預(yù)防劑量放療 根治劑量放療有頸部轉(zhuǎn)移無頸部轉(zhuǎn)移-100

-30

-200 -50

-80800 (-20,理想值） 80

[0-(-80)]根治劑量放療50預(yù)防劑量放療8080[(-20)-(-100)] 0

(0,理想值）10[(-20)-(-30)] 50

[0-(-50)]不放療治療方案最大后悔值（各方案）自然狀態(tài)有頸部轉(zhuǎn)移 無頸部轉(zhuǎn)移后悔值矩陣效用值損失的考慮：復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移；放療后遺癥；治療費用；患者對治療的期望值；等樂觀準(zhǔn)則：0對應(yīng)的療法悲觀準(zhǔn)則：-50對應(yīng)的療法后悔值準(zhǔn)則：50對應(yīng)的療法三、決策過程（一）明確問題（二）組織問題（三）搜集信息（四）分析和解決問題（五）敏感性分析（一）明確問題首先要思考分析：面臨的是什么問題？要達(dá)到什么目標(biāo)？有哪些備擇方案？存在哪些影響因素？需要收集哪方面的信息，等?？傊瑢ι婕霸搯栴}的方方面面應(yīng)有“總攬全局”的把握，為最終正確解決問題打下良好的基礎(chǔ)。（二）組織問題在前面的基礎(chǔ)上，分析問題的組成，理清問題之間的關(guān)聯(lián)，預(yù)測事態(tài)發(fā)展的趨勢，通過一些直觀的方法把各種方案實施的進(jìn)程、演變、結(jié)局形象地表現(xiàn)出來，常用的方法是決策樹。（三）搜集信息這是決策中最為核心的一步，只提出問題而沒有進(jìn)行決策分析的信息，是不可能正確決策的。決策的前提是有充分的信息和有用的證據(jù)，包括各種可能事件的概率、結(jié)局的量化指標(biāo)（生存率、生存質(zhì)量、成本等）。1．研究的合格對象應(yīng)與研究成果應(yīng)用的目標(biāo)人群一致例如，研究者希望將一種新的檢查方法用于胃癌的早期篩查，如果研究的合格對象：某期間自發(fā)來某醫(yī)院做胃鏡和病理檢查所有診斷---胃癌、非胃癌

病例該研究設(shè)計的臨床決策研究結(jié)果不能用于一般人群的胃癌篩查只能用于懷疑患胃癌而到同類醫(yī)院就診、需要做胃鏡和病理檢查的胃癌篩查。2．盡可能減少數(shù)據(jù)缺失臨床決策研究中需要建立判別模型，許多復(fù)雜的多元判別模型要求預(yù)報變量和結(jié)果變量都是完整的。如果發(fā)生數(shù)據(jù)缺失，數(shù)據(jù)缺失的病例將不能納入判別模型，由此會造成樣本量減小和選擇性偏倚，降低臨床決策研究的質(zhì)量。建立判別模型的研究對象在統(tǒng)計學(xué)上稱為訓(xùn)練樣本。3.同等對待每一位研究對象為了得到可以重復(fù)的個體化的預(yù)測結(jié)果，臨床判別研究特別要注意臨床研究數(shù)據(jù)的質(zhì)量，必須同等對待每一位研究對象。同等對待每個研究對象意味著使他們得到相同的檢查和臨床處理，并采用相同的觀察方法收集和記錄資料。三、決策過程（一）明確問題（二）組織問題（三）搜集信息（四）分析和解決問題（五）敏感性分析（四）分析和解決問題這是解決問題的階段，通過一些公式或模型的分析和運(yùn)算，計算各種方案的期望值供決策者參考。定性模型定量模型分類變量數(shù)值變量不同的判別模型對預(yù)報變量的類型有不同的要求，某些判別模型要求預(yù)報變量必須是數(shù)值變量，有些對預(yù)報變量的分布有一定的要求。判別模型(依據(jù)結(jié)果變量類型)（五）敏感性分析由于各種事件的概率或結(jié)局效用值存在變異，當(dāng)概率或效用值在一定范圍內(nèi)變化時，分析當(dāng)前決策的穩(wěn)定性。第二節(jié)

概率與效用值的估計一、概率的估計二、效用值的估計決策分析屬定量分析，需要對臨床問題進(jìn)行量化，即：．用概率來定量臨床事件的不確定性，．用生存率、生存質(zhì)量、成本或效用值來定量結(jié)局。所以涉及到對臨床事件的概率和效用值進(jìn)行估計的問題。一、概率的估計這是決策分析中較為復(fù)雜的一項工作。就臨床問題而言，概率的主要來源有：①進(jìn)行針對性的臨床研究，如隨機(jī)對照臨床試驗；②文獻(xiàn)資料，通過系統(tǒng)評價等方法可以獲得比較理想的概率估計。二、

效用值的估計這是決策分析中的難點之一，由于對某種臨床結(jié)局的度量存在較大的主觀性，那么對同一結(jié)局的度量就會不可避免地存在較大的變異。對于個體患者某一結(jié)局的常用量化方法有：劃線法、

博弈法、時間權(quán)衡法等三種。例如，某男性患者，68歲，有糖尿病病史多年，現(xiàn)因意外，發(fā)生左腳刺傷，出現(xiàn)嚴(yán)重感染和可能的壞疽。該患者面臨兩種選擇:截肢：保全生命，但是失去左腳；保守治療：但是存在感染和壞疽擴(kuò)散的危險，從而有兩種可能結(jié)局：痊愈或死亡。對于這些不同情況的結(jié)局，如何賦予每種結(jié)局一個相應(yīng)的效用值，才能比較真實的反映結(jié)局的嚴(yán)重程度和患者的意愿呢？（一）劃線法visualanalog

scale定義: 死亡的效用值為0，健康生存（痊愈）為

1，介于0與1之間的則代表各種不同狀態(tài)的效用值，劃一條直線如長10cm，讓患者認(rèn)為可以接受的地方標(biāo)記，表示患者可以接受某結(jié)局的相應(yīng)的效用值，對于該糖尿病患者，請他（她）在直線上畫出當(dāng)失去左腳時，其相應(yīng)的效用值（相當(dāng)于正常生活能力的質(zhì)量），如0.8。假如他能以此狀態(tài)生存10年，那么他的質(zhì)量調(diào)整生存年為10×0.8=8QALYs。0死亡1.0痊愈0.8（二）博弈法standard

gamble對上述糖尿病者的決策問題借用決策樹表示，不斷改變P值詢問患者：如果告訴患者，保守治療，痊愈的可能性P=0.9時，患者選擇保守治療；如果

P=0.6時，患者要選擇截肢。當(dāng)達(dá)到某一數(shù)值，如

P=0.8時，患者認(rèn)為兩種方案差不多時的

P值稱為均衡概率，其數(shù)值就是結(jié)局A的效用值，即UA=0.8，其意義是，如把痊愈視為1，死亡為0，患者把失去左腳認(rèn)為相當(dāng)于0.8。如果最差的狀態(tài)不是死亡，而是一種較A更差的結(jié)局B，同樣用上述方法可以確定A的效用值UA=P＋(1-

P)×UB（三）時間權(quán)衡法 time

trade-off某種結(jié)局（A）被認(rèn)為好過死亡，患者面臨兩種選擇：①結(jié)局A生存 t 年后死亡；②健康狀態(tài)生存X（< t）年后死亡。如圖，橫軸表示時間，縱軸表示健康狀態(tài)。X不斷變化，直到患者認(rèn)為兩種選擇無差異時，此時結(jié)局A的效用值：UA=x/t如果患者最后不是死亡，兩種結(jié)局維持一段時間后恢復(fù)健康，那么，兩種選擇是：①暫時結(jié)局A延續(xù)

t

年后恢復(fù)健康；②暫時結(jié)局B延續(xù)

X

年后恢復(fù)健康。如圖，同樣不斷變化X，直到患者認(rèn)為兩種選擇無差異時，此時結(jié)局A的效用值：UA=1-(1-UB)

x／t第三節(jié)臨床決策分析方法和判別模型簡介決策樹分析法決策樹分析法臨床醫(yī)生在診療過程中通常采用分層的方法，猶如一棵不斷分叉的樹，決策樹采用與臨床醫(yī)生考慮問題類似的方法做決策分析。決策結(jié)節(jié)（O）狀態(tài)結(jié)節(jié)（口）分支branch決策分支狀態(tài)分支（一）決策樹的組成結(jié)節(jié)

node決策樹decision

tree（二）決策樹分析的基本步驟根據(jù)可供選擇的行動方案，繪出決策樹圖解。根據(jù)文獻(xiàn)資料, 結(jié)合臨床實踐經(jīng)驗，標(biāo)出決策各分支的發(fā)生概率。根據(jù)對病人的利弊得失，確定各種結(jié)局的效用值（Utility）。效用值是一種表述結(jié)局相對優(yōu)劣的數(shù)量化指標(biāo)，通?？捎貌∪说纳钯|(zhì)量的數(shù)量化指標(biāo)乘以生活數(shù)量，構(gòu)成健康結(jié)局的數(shù)量化指標(biāo)。依照概率論的原理，采用回乘法，計算各種決策的總效用值。依照決策論的原理，以效用值最大的行動方案或決策為首選行動方案或最佳方案?；诠烙媴?shù)（概率、效用值）的不穩(wěn)定性，變動有關(guān)參數(shù)，觀察其對決策結(jié)果的影響，即進(jìn)行敏感性試驗。（三）診斷決策分析以“疑似冠心病患者是否接受運(yùn)動心電圖（exerciseelectrocardiogram，簡稱

E.ECG）檢查”為例，介紹臨床診斷的決策分析。男性患者，35歲，“心燒”感數(shù)年，無冠心病危險因素暴露史，安靜狀態(tài)下胸痛已6周，波及上腹，放射至背。飽餐后躺下時易發(fā)作。體檢陰性，首診食管痙攣，估計冠脈痙攣的概率為5％。運(yùn)動試驗的靈敏度和特異度分別為60％和91％（見表11-2），患者是否應(yīng)接受運(yùn)動心電圖檢查？P.216（1）畫出決策樹，標(biāo)出不同行動方案及其結(jié)局。首先，不做E.ECG檢查將造成5％漏診；如果檢查，可以獲得陽性結(jié)果和陰性結(jié)果，每個結(jié)果都有預(yù)測正確和預(yù)測錯誤的可能。該患者不做E.ECG做E.ECG—+冠脈狹窄冠脈無狹窄冠脈狹窄冠脈無狹窄冠脈無狹窄冠脈狹窄診斷決策分析的步驟（

2

）

在狀態(tài)結(jié)節(jié)后的分支上標(biāo)明有關(guān)概率。116/1000=12%884/1000=88%30/116=26%86/116=74%20/884=2%864/884=98%P.217（3）在決策樹每個結(jié)局上標(biāo)出效用值。P.217(4)綜合每個結(jié)節(jié)的效用值與概率，從右到左按“回乘法”相乘、相加。0.26

0.50

0.130.74

0.75

0.5550.02

0.25

0.0050.98

1.00

0.980.05

0.25

0.01250.95

1.00

0.950.12

0.685

0.0820.88

0.985

0.867（5）取期望效用值最大者為決策的最佳選擇，即B結(jié)節(jié)的0.963（不做E.ECG檢查）。（6）進(jìn)行敏感性試驗。在此例中，當(dāng)患冠脈痙攣概率估計為10％時，A1結(jié)節(jié)的期望效用值為0.918，B結(jié)節(jié)的期望效用值為0.925，因此決策方案不變。如果將誤診冠脈痙攣的效用值規(guī)定為0.90時，則A1、B結(jié)節(jié)的期望效用值均為0.962，做與不做E.ECG均可。（四）治療決策分析以“髖關(guān)節(jié)股骨疾病的治療”為例，介紹臨床治療的決策分析?；颊撸号?，63歲，有子女6人，心絞痛病史已10年，8年前因骨關(guān)節(jié)炎曾做髖關(guān)節(jié)全復(fù)位手術(shù)，效果良好。近一年來髖關(guān)節(jié)痛隨負(fù)重而加劇。8個月前曾發(fā)生心肌梗死（心前壁），無并發(fā)癥。但因持續(xù)性心絞痛活動能力明顯受限，生活難以自理，坐輪椅就診。經(jīng)醫(yī)生檢查并復(fù)習(xí)既往病史，認(rèn)為可