白皮書(shū) - 了解細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的CMC監(jiān)管環(huán)境 一體化為基創(chuàng)新力為源

了解細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的CMC監(jiān)管環(huán)境MonicaM.Commerford博士賽默飛病毒載體服務(wù)法規(guī)事務(wù)部經(jīng)理patheonTMpatheonTM??藥物早期和后期開(kāi)發(fā)?臨床試驗(yàn)解決方案?物流服務(wù)?商業(yè)化生產(chǎn)?病毒載體服務(wù)?API?生物制藥細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的生產(chǎn)過(guò)程與蛋白質(zhì)/單克隆抗體(mAb)進(jìn)行病毒載體生產(chǎn)的工廠還必須配備進(jìn)行病毒載體生產(chǎn)的工廠還必須配備建立適當(dāng)?shù)目商崛∥?可浸出物研究，從而確定一次性系統(tǒng)是否與生產(chǎn)的生物制劑相容；如何在生產(chǎn)過(guò)程中保持一次性系統(tǒng)的封閉性從而防止微生物污染？美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局生產(chǎn)過(guò)程中或運(yùn)輸/搬運(yùn)過(guò)程中部件使用不當(dāng)而可能導(dǎo)致的泄3是由美國(guó)國(guó)家轉(zhuǎn)化科學(xué)促進(jìn)中心(NCATS)快速發(fā)展的細(xì)胞和基因治療行業(yè)的另一個(gè)特色是質(zhì)量管理體4計(jì)的這一發(fā)展情況也與麻省理工學(xué)院的預(yù)測(cè)不謀而合——到?人類(lèi)基因治療研究性新藥(IND)申請(qǐng)的化學(xué)、生產(chǎn)和控?在產(chǎn)品生產(chǎn)和患者隨訪期間，測(cè)試基于逆轉(zhuǎn)錄病毒載體?視網(wǎng)膜疾病的人類(lèi)基因治療?人類(lèi)基因治療產(chǎn)品的患者長(zhǎng)期隨訪管理?血友病的人類(lèi)基因治療加速批準(zhǔn) 快速通道 突破性療法罕見(jiàn)病藥物認(rèn)定和/或獨(dú)占權(quán)再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法證明有可能顯著提高安全性或有效性?審查時(shí)間短?FDA在提交生物制劑許可申請(qǐng)顯著提高安全性或?基于替代或中間臨床終點(diǎn)進(jìn)行批準(zhǔn)?審查時(shí)間縮短非臨床或臨床數(shù)據(jù)表明有可能滿(mǎn)足未?符合加速批準(zhǔn)、優(yōu)先審查或滾動(dòng)臨床證據(jù)表明與現(xiàn)有療法相比有實(shí)質(zhì)?具備快速通道的?指導(dǎo)藥物開(kāi)發(fā)?組織承諾用于安全和有效的治療、診斷或預(yù)防罕見(jiàn)?。ɑ颊邤?shù)量?對(duì)符合條件的臨床試驗(yàn)提供稅收?無(wú)需遵守《處方藥申報(bào)者付費(fèi)法?如果獲批，將擁初步臨床證據(jù)表明，有可能解決嚴(yán)重未滿(mǎn)足的醫(yī)療需求?特點(diǎn)與突破性療?盡早討論潛在的替代或中間臨床5FDA還表示愿意與希望深入了解這些流程并達(dá)到所需里程碑技迅速發(fā)展且需要向患者快速給藥的情況下可以讓公司盡早細(xì)胞和基因治療面臨的監(jiān)管和CMC以跟上藥物創(chuàng)新的步伐，難以在加快評(píng)估的同時(shí)保持質(zhì)量和患者安全，也很難確定風(fēng)險(xiǎn)-效益評(píng)估的方式。在最近的會(huì)議然而，盡管存在這些挑戰(zhàn)，監(jiān)管機(jī)構(gòu)與細(xì)胞和基因治療行業(yè)產(chǎn)品生命周期內(nèi)與一家CDMO合作，細(xì)胞和61.AllianceforRegenerativeMedicine.(March5,2020)./press-release/the-alliance-for-regenerative-medicine-releases-2019-annual-report-and-sector-year-in-review/2.FDA.(January15,2019).StatementfroResearchonnewpoliciestoadvancedevelopmentofsafeandeffectivecellandgenetherapies./news-events/press-announcements/statement-fda-commissioner-scott-gottlieb-md-and-peter-marks-md-phd-director-center-biologics4.賽默飛通過(guò)旗下的Patheon品牌在藥物開(kāi)發(fā)、臨床流和商業(yè)化生產(chǎn)等領(lǐng)域?yàn)閺V大客戶(hù)提供行業(yè)領(lǐng)先的制藥服務(wù)流服務(wù)、商業(yè)化生產(chǎn)和包裝。我們由多家工廠與多名技術(shù)專(zhuān)時(shí)為各種規(guī)模的制藥公司和生物技術(shù)公司提供支持服務(wù)。我們?cè)诳茖W(xué)和技術(shù)上的卓越成就與聲譽(yù)，造就了我們的全球領(lǐng)作為一家行業(yè)領(lǐng)先的制藥服務(wù)提供商，我們可以為客戶(hù)提供MonicaM.Commerford博士賽默飛病毒載體服務(wù)法規(guī)事務(wù)部經(jīng)理關(guān)注