開放式能力與技術(shù)平臺(tái)賦能新藥發(fā)現(xiàn)

開放式能力與技術(shù)平臺(tái)賦能新藥發(fā)現(xiàn)2議題健康需求平臺(tái)賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER?(擇必達(dá)?)IDHIFA?3議題健康需求平臺(tái)賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER?(擇必達(dá)?)IDHIFA?4治病救人5從“治病救人”到“升級(jí)健康”6從“升級(jí)健康”到“追求永生”7000種罕見病，500個(gè)藥物201320142015201620172018-2741452246462,0004,0006,0008,000$10,0001965-

59‘75-

79‘85-

89‘95-

99‘05-

09新藥產(chǎn)出低下癌癥用藥月均費(fèi)用用不上新藥用不起新藥FDA每年批準(zhǔn)新藥7未滿足需求8新藥研發(fā)高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長周期StevePaul,NatureReviewDrugDiscovery,VOLUME9|MARCH2010|203-214

9議題健康需求平臺(tái)賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER?(擇必達(dá)?)IDHIFA?我們的愿景成為全球醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)最高、最寬和最深的能力和技術(shù)平臺(tái)，讓天下沒有難做的藥，難治的病。藥明康德集團(tuán)20012018到一個(gè)平臺(tái)全球30多個(gè)分支機(jī)構(gòu)到3,000多家創(chuàng)新合作伙伴到22,000名全球精英團(tuán)隊(duì)18,000多名科研人員從一個(gè)通風(fēng)櫥從一個(gè)客戶從4名創(chuàng)始人藥明康德集團(tuán)亞洲第一、國際領(lǐng)先的開放式能力與技術(shù)平臺(tái)化學(xué)藥研發(fā)和生產(chǎn)細(xì)胞及基因療法研發(fā)生產(chǎn)藥物研發(fā)和醫(yī)療器械測(cè)試生物藥研發(fā)和生產(chǎn)基因組學(xué)及大數(shù)據(jù)平臺(tái)

體外及臨床診斷———————————————

藥明康德——————————————

（603259.SH）———藥明生物———（02269.HK）———藥明明碼——————藥明奧測(cè)———藥明康德集團(tuán)全球主要分支機(jī)構(gòu)分布美國以色列德國中國韓國冰島日本愛爾蘭新加坡英國上海

研發(fā)總部石家莊

臨床研究、研發(fā)生產(chǎn)上海

臨床/注冊(cè)事務(wù)上海

藥物研究與開發(fā)服務(wù)常州

化學(xué)藥研發(fā)和生產(chǎn)金山

化學(xué)藥生產(chǎn)蘇州

動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中心南京

生物分析和藥性評(píng)價(jià)啟東

化學(xué)藥研發(fā)天津

化學(xué)研究成都

生命健康產(chǎn)業(yè)園武漢

化學(xué)研究北京

臨床/注冊(cè)事務(wù)廣州

項(xiàng)目管理中國無錫

生物制藥生產(chǎn)平原市

新澤西州

藥性評(píng)價(jià)和生物分析美國費(fèi)城

賓夕法尼亞州

細(xì)胞治療生產(chǎn)圣地亞哥

加利福尼亞州

化學(xué)藥研發(fā)和生產(chǎn)奧斯汀

德克薩斯州

臨床研究圣保羅

明尼蘇達(dá)州

醫(yī)療器械測(cè)試亞特蘭大

喬治亞州

醫(yī)療器械和生物制藥測(cè)試波士頓

馬薩諸塞州

基因組學(xué)和生物制藥生產(chǎn)愛爾蘭敦多克

愛爾蘭

生物制藥生產(chǎn)新加坡新加坡

新加坡

生物制藥生產(chǎn)德國慕尼黑

德國

藥物發(fā)現(xiàn)冰島雷克雅未克

冰島

基因組學(xué)藥明康德集團(tuán)14開放式能力與技術(shù)平臺(tái)賦能新藥發(fā)現(xiàn)非盈利性機(jī)構(gòu)科學(xué)家醫(yī)生病人創(chuàng)業(yè)者投資機(jī)構(gòu)科研機(jī)構(gòu)藥企生物科技公司醫(yī)院15賦能全球創(chuàng)新2017-2017年藥明康德合作伙伴獲得FDA批準(zhǔn)的上市新藥數(shù)/總上市新藥數(shù)31/41201420152016201733/4516/2236/4616研究服務(wù)部：全球領(lǐng)先的化學(xué)、生物學(xué)技術(shù)和能力平臺(tái)藥物發(fā)現(xiàn)和藥物化學(xué)平臺(tái)化學(xué)合成服務(wù)DNA編碼化合物庫化學(xué)分析服務(wù)腫瘤和免疫學(xué)研究平臺(tái)結(jié)構(gòu)生物學(xué)研究平臺(tái)體內(nèi)、體外藥理藥效平臺(tái)為全球客戶提供全方位一體化、覆蓋各個(gè)疾病領(lǐng)域的藥物發(fā)現(xiàn)及藥理藥效技術(shù)服務(wù)和解決方案。助力并加速藥物研發(fā)進(jìn)程。藥明康德研究服務(wù)部：1617不斷擴(kuò)大的平臺(tái)規(guī)模，以滿足全球客戶研發(fā)需求6,000全球員工數(shù)量1,900全球客戶及合作伙伴數(shù)量100,000全球?qū)嶒?yàn)室總面積(平方米)7,000平均每天化學(xué)反應(yīng)的數(shù)量170參與項(xiàng)目中進(jìn)入臨床階段的數(shù)量11全球研發(fā)基地和辦事處(中國、美國、歐洲)研究服務(wù)部從藥明康德2001年誕生之日即開始運(yùn)營，見證了藥明康德18年的成長歷程。18議題健康需求平臺(tái)賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER?(擇必達(dá)?)IDHIFA?19助推丙肝新藥ZEPATIER?成功上市，造福全球病患國際藥企默沙東突破性新藥ZEPATIER?于2016年1月28日獲美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療1、4型慢性丙肝患者。藥明康德于2008年5月啟動(dòng)與默沙東的研發(fā)服務(wù)合作，僅用7年多時(shí)間即幫助新藥成功獲批。2018年5月8日，ZEPATIER?“擇必達(dá)”獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)并在中國正式上市，為中國丙肝患者帶來福音，具有里程碑式的意義。2017年8月20日，美國默沙東突破性丙肝新藥ZEPATIER?的研發(fā)團(tuán)隊(duì)獲得化學(xué)英雄獎(jiǎng)，其中三位藥明康德員工因?yàn)榇隧?xiàng)目做出的創(chuàng)造性貢獻(xiàn)和發(fā)明被列入化學(xué)英雄獎(jiǎng)名單。12M0.8M30M18M1.5M0.9M2.6M0.8M5.8M5.4M0.2M0.02M0.8M0.6MPopulationinfecteddata:Lavanchy.2011.20全球超1億人感染丙肝病毒21丙型肝炎感染的治療歷史1990199719982001-20102010-20141McHutchison,NEJM(339)1998;2Poynard,Lancet(352)1998;3Manns,Lancet(358)2001;4Sulkowski/McHutchisonEASL2008;5Poordad,NEJM2011~40%328-31%1,216-18%3干擾素利巴韋林24周7%-11%1,2干擾素

48

周2%1干擾素

24周~56%~63-75%5默沙東一直是丙肝藥物研發(fā)的主力軍2001年發(fā)明了聚乙二醇干擾素（佩樂能）2014年發(fā)明了第一個(gè)蛋白酶抑制劑（博賽潑維）?2014->90%干擾素利巴韋林

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周聚乙二醇干擾素利巴韋林

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周聚乙二醇干擾素利巴韋林

蛋白酶抑制劑

24周聚乙二醇干擾素利巴韋林

蛋白酶抑制劑反應(yīng)指導(dǎo)療法

全口服直接作用抗病毒藥物雞尾酒療法12周22ZEPATIER?（擇必達(dá)?）ZEPATIER?（擇必達(dá)?）:艾爾巴韋和格拉瑞韋的固定劑量組合產(chǎn)品HCVNS5A抑制劑50毫克/天，口服HCVNS3/4A蛋白酶抑制劑100毫克/天，口服Elbasvir(艾爾巴韋)Grazoprevir(格拉瑞韋)艾爾巴韋和格拉瑞韋的結(jié)合對(duì)治療丙肝病毒基因1型取得97%的應(yīng)答率，對(duì)基因4型取得>97%的應(yīng)答率美國FDA授予擇必達(dá)兩項(xiàng)突破性療法優(yōu)先評(píng)審擇必達(dá)于2016年1月28號(hào)被FDA批準(zhǔn)上市，隨后在多國被批準(zhǔn)上市，2018年5月8日在中國上市23丙肝患者的故事/zepatier-and-you/#real-patient-videos24議題健康需求平臺(tái)賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER?(擇必達(dá)?)IDHIFA?25助力急性骨髓性白血病新藥IDHIFA?提前獲批上市藥明康德研究服務(wù)部于2011年7月與生物技術(shù)公司Agios開始藥物化學(xué)合作，僅用12個(gè)月即成功提交候選化合物2014年6月該化合物獲得美國FDA頒發(fā)的“優(yōu)先審評(píng)”資格和“孤兒藥”認(rèn)定2017年8月1日，IDHIFA?正式獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療罹患復(fù)發(fā)性或難治性急性骨髓性白血病(AML)，且?guī)в蠭DH2突變的成人患者IDHIFA?的獲批比預(yù)定日期提前了將近1個(gè)月時(shí)間，從與藥明康德研究服務(wù)部的合作開始至藥物上市，僅用6年時(shí)間201120122013201720142011年7月藥物化學(xué)合作開始2012年7月AG-221被確定為候選化合物2014年6月FDA授予AG-221孤兒藥認(rèn)定2017年3月FDA接受AG-221新藥申請(qǐng)并授予優(yōu)先審批權(quán)2017年8月1日IDHIFA?正式獲批上市2013年7月候選化合物AG-221進(jìn)入臨床試驗(yàn)26新藥發(fā)明4篇美國批準(zhǔn)授權(quán)專利共同發(fā)明人27急性骨髓性白血病Celgene,/media/20170801006281/en/604221/5/AML_infographic_8117---FINAL.jpg致癌風(fēng)險(xiǎn)發(fā)病率癥狀治療方法預(yù)后28IDHIFA?作用機(jī)理IDHIFA抑制致癌代謝物2-HG的生成，解除對(duì)原始細(xì)胞分化成正常血細(xì)胞的阻礙/idhifa-efficacy/原始細(xì)胞紅細(xì)胞血小板白細(xì)胞分化受阻分化恢復(fù)29IDHIFA?臨床試驗(yàn)結(jié)果/idhifa-efficacy/完全緩解