生物技術產業(yè)五大趨勢預測 巨頭繼續(xù)重組研發(fā)

1、.生物技術產業(yè)五大趨勢預測 巨頭繼續(xù)重組研發(fā)在生物技術領域,預測將來趨勢是很難的一件事。藥物研究的風險無處不在,行內人士常說,假如整個醫(yī)藥產業(yè)市場得了感冒,那么生物技術產業(yè)就會昏迷。但反過來,假如整體市場有了一絲春風,生物技術產業(yè)將會揚帆前進。明年這一領域將延續(xù)今年的趨勢,當藥企巨頭繼續(xù)為銷售下滑發(fā)愁時,許多生物技術公司卻躊躇滿志地在新藥研發(fā)上前進,并獲得持續(xù)的資金投入。因此,業(yè)內人士認為2019年生物技術產業(yè)仍將一片光明。藥物研發(fā)的投入還將繼續(xù)增長,研發(fā)全球化趨勢更加明顯,更多的治療方法和全新類別的藥物將進入臨床。以下是分析人士認為將會引人關注的5大趨勢:1巨頭繼續(xù)重組研發(fā)6年前,大多數(shù)的藥

2、企巨頭都認識到了一個嚴重的問題:他們的研發(fā)才能非?！霸愀?而且新藥上市并沒有帶來預期的收入。葛蘭素史克GSK、阿斯利康AstraZeneca、輝瑞Pfizer和賽諾菲Sanofi等公司開場考慮改革研發(fā)機構,其中就包括減少投入。許多研究人員被派到馬薩諸塞州波士頓/劍橋地區(qū)的機構工作,因為那里是全球新藥研發(fā)中心。但大部分的改革效果并不好,有些甚至是失敗的。GSK將重點放在考核每個研發(fā)單位的才能上,以發(fā)揮每個單位的潛力。2019年雖然GSK有不少產品上市,但并沒有帶來銷售業(yè)績的相應增長。因此公司還是下決心精減研究機構,尤其是位于南卡羅來納州的機構。輝瑞在研發(fā)費用的縮減上更是大刀闊斧,其研發(fā)線上的產品

3、已經大大減少。這也是公司首席執(zhí)行官IanRead想并購阿斯利康的原因之一。不過后者也在改革研發(fā)機構,而且效果不佳。安進Amgen和百特Baxter也將研發(fā)機構遷到了劍橋地區(qū),并且希望和當?shù)氐穆槭±砉W院以及哈佛大學的大牌科學家合作。羅氏那么Roche在收購基因泰克Genentech后對研發(fā)機構進展了較大程度的改革。公司對改革后gRED基因泰克研究和早期開展的簡稱和pRED羅氏研究和早期開展的簡稱工程的進展比較滿意。諾華Novartis在購置一些大工程的特許經營權時,仍然維持著一個較小規(guī)模的研發(fā)機構。只有禮來EliLilly根本維持了原來的研發(fā)投入,但最近公司也不動聲色地削減了10億美元的研究經

4、費。禮來仍然希望通過新產品的上市來彌補銷售下滑的損失。藥企巨頭削減研究經費已經司空見慣,這種趨勢無疑還將繼續(xù)。不過與此相反的是,一些小公司,如吉利德Gilead、百健艾迪BiogenIdec和塞爾基因Celgene在研發(fā)上的投入都很大,而且獲得了空前的成功。2IPO熱潮或退不久前,以CAR-T免疫治療工程為主打的JunoTherapeutics公司通過IPO獲得了近3億美元的融資,Bellicum公司也同樣獲得了成功。但這兩個連續(xù)成功的IPO并不能掩蓋兩年來其它公司經歷的坎坷。生物技術IPO已經出現(xiàn)了疲軟的跡象,那些人氣不旺的公司,只能低價發(fā)行股票,或暫停上市。全美最大的藥品福利管理公司快捷藥

5、方ExpressScripts和生物技術公司在藥品價格上的會談,已經導致生物藥品價格下降。這也影響了這些公司的利潤和股票發(fā)行。因此很多專家認為,將來兩年IPO浪潮不會維持太久。毫無疑問,這個趨勢對生物醫(yī)藥行業(yè)將會影響很大。不過,無論2019年是否仍然可以看到IPO熱潮,在過去的兩年里IPO帶來的資金將足以使生物技術公司的藥物研發(fā)勢頭維持好幾年。況且,從目前很多藥物喜人的臨床研究數(shù)據(jù)來看,其上市的時機還是很大的,而這些藥物的上市又將刺激生物醫(yī)藥行業(yè)的投資力度。3技術成果“大躍進2019年,許多被認為是瘋狂或者不大可能實現(xiàn)的研究工程不但成熟了,而且完全有可能很快變?yōu)楝F(xiàn)實。曾經掉入低谷的基因治療技術

6、在這一年得到了復興,令人興奮的臨床研究結果使大家重新樂觀起來。一些新成立的基因治療公司得到了風投的親睞,這也使得醫(yī)藥行業(yè)的傳統(tǒng)大佬們對生物技術公司刮目相看。目前拜耳Bayer、輝瑞、百健艾迪和安斯泰來Astellas都通過與生物技術公司的合作如bluebirdbio和uniQure,介入了基因治療領域。細胞治療工程同樣受寵,不過目前還需要解決平安性、注射途徑和消費方面的問題。最引人注目的首推CAR-T細胞,即轉入了表達嵌合抗原受體基因載體的、腫瘤患者的T細胞。嵌合抗原受體可以和相應的腫瘤細胞外表的特異性抗原相結合,從而激活針對腫瘤細胞的免疫反響。由于CAR-T細胞在治療白細胞上獲得的宏大成功,

7、繼諾華和JunoTherapeutics成功開發(fā)CAR-T細胞療法后,塞爾基因、輝瑞、強生、凱德藥業(yè)Kite和Bellicum公司又相繼進入了該領域。另外一個有可能獲得宏大成功的基因治療技術就是CRISPR/Cas9基因靶向修飾技術。CRISPRClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats是細菌用來抵御病毒侵襲/躲避哺乳動物免疫反響的基因系統(tǒng)?？茖W家們利用RNA引導的Cas9核酸酶可在細胞的特定的基因組位點上進展剪切和修飾。2019年1月份,美國兩個實驗室在?Science?雜志發(fā)表了基于CRISPR/Cas9技術在細胞系中進展基因敲

8、除的新方法。CRISPR/Cas9技術是繼鋅指核酸酶ZFN、ES細胞打靶和TALEN等技術后可用于定點改造基因的第四種方法。CRISPR/Cas9技術通過定向、準確修改缺陷的基因,可能為遺傳病的治療帶來了革命性的變革。2019年11月25日該領域的一些頂級專家在劍橋市結合成立了EditasMedicine公司并獲得了4300萬美元的風投啟動資金。之后又有Intellia公司和CRISPRTherapeutics公司相繼創(chuàng)立。4公司全球化加速對于生物技術公司的管理層來說,最希望看到的就是公司的新藥可以在全球同步進展臨床試驗。2019年,他們很可能會花更多的精力在中國找合作伙伴。另一方面,越來越多

9、的中國公司也在尋找這種合作時機。強生公司J&J已直接在上海成立了自己的全球研發(fā)中心,武田制藥Takeda和安斯泰來也在全球化方面做得非常不錯。5腫瘤免疫治療新紀元在一系列成功的臨床試驗和市場的追捧下,一類新型的免疫治療產品終于進入了市場。據(jù)估計,其將很快迎來幾十億美元的銷售成績。這類產品就是所謂的檢查點抑制劑checkpointinhibitor。檢查點抑制劑屬于單克隆抗體,它們可以使原來受到抑制的免疫系統(tǒng)重新啟動,促進T細胞識別并攻擊腫瘤細胞。第一個上市的產品是默沙東Merck的Keytruda,緊隨其后的是百時美施貴寶Bristol-MyersSquibb的Opdivo。羅氏和阿斯利康也有這類在研產品。分析認為,此類產品的最高年銷售額或答應以到達350億美元。目前其適應癥是黑色素瘤,但研究說明它們對實體瘤也有效。除了檢查點抑制劑外,安進公司開發(fā)的BiTE抗體Blinatumomab也會帶來可觀的利潤。BiTE代表雙特異性T細胞銜接系統(tǒng),該系列產品是將抗CD3單鏈抗體與不同抗腫瘤細胞外表抗原單鏈抗體通過肽段連接而成。Blinatumomab是安進公司于2019年花費12億美元在Micromet收購案中獲得的。目前,FDA批準這一藥