2022年和元生物發(fā)展現(xiàn)狀及競爭優(yōu)勢分析

1、2022年和元生物發(fā)展現(xiàn)狀及競爭優(yōu)勢分析1. 和元生物：深耕基因治療 CRO/CDMO 賽道的等風者1.1 專注基因治療，打造覆蓋全領域一站式服務平臺和元生物成立于 2013 年，是一家聚焦 CGT（基因治療，又稱細胞和基因治療）領域 的生物科技公司，專注于為 CGT 先導研究和藥物研發(fā)提供一體化服務，包括基因治 療載體構建、基因功能研究、靶點及藥效研究等 CRO 服務，以及 CGT 藥物生產(chǎn)工 藝開發(fā)及測試、IND-CMC 藥學研究、臨床 I-III 期及商業(yè)化 GMP 生產(chǎn)等 CDMO 服務。公司成立以來，業(yè)務發(fā)展可大致分為三個階段：2013-2015 年，公司以提供 CGT CRO 服務

2、為主，積累了豐富的基因載體開發(fā)和基因功能研究的經(jīng)驗；2016-2019 年是 CDMO 業(yè)務準備期，公司重點布局 CGT CDMO 業(yè)務，在 2017 年與通用醫(yī)療 GE 戰(zhàn)略性合作開始打造國內首條 CGT GMP 生產(chǎn)線，2018 年啟動公司首個新藥臨 床申報 CDMO 服務項目；2020 至今是 CDMO 業(yè)務成長期，公司承接的 CDMO 訂單逐年增長，完成多個業(yè)務里程碑，并于 2022 年 3 月成功登陸科創(chuàng)板。1.2 公司股權結構集中，核心管理層經(jīng)驗豐富公司的股權結構相對集中，董事長潘謳東通過直接和間接方式合計持有公司 24.03% 的股權，為公司的實際控制人。同時，潘謳東與公司核心團

3、隊成員王富杰、夏清梅、 殷珊、楊興林、額日賀等人和機構構成一致行動人關系，合計持股 34.12%。 公司擁有 3 家子公司和 1 家參股公司。其中，子公司和元紐恩主要提供 CGT CRO 相關服務；和元智造主要負責 CGT 病毒載體 CDMO 業(yè)務；和元久合為在華南地區(qū) 開拓 CGT CDMO 業(yè)務的控股子公司。參股公司艾迪斯從事非 CGT 領域的抗體偶聯(lián) 藥物研發(fā)工作。公司擁有一支研發(fā)能力強、技術水平高、項目經(jīng)驗豐富的人才隊伍，核心團隊具備豐 富的基因治療載體開發(fā)和創(chuàng)新改造、GMP 生產(chǎn)、申報法規(guī)的知識和經(jīng)驗。公司總經(jīng) 理賈國棟博士曾任通用電氣醫(yī)療中國生命科學研發(fā)中心研發(fā)總監(jiān)，與副總楊興林、

4、副 總由慶睿、工藝開發(fā)副總監(jiān)韋厚良和研發(fā)經(jīng)理楊佳麗等五人為公司的核心技術人員， 負責公司日常經(jīng)營管理及 CDMO 業(yè)務運行。1.3 CDMO 業(yè)務帶動整體業(yè)績高增長營收增長態(tài)勢良好，業(yè)內率先實現(xiàn)盈利：公司 2021 年營收 2.55 億元，同比增長 78.57%，2018-2021 年營業(yè)收入 CAGR 為 79.32%。2020 年扣非后歸母凈利潤 2667 萬元，同比增長 176.49%，實現(xiàn)了公司歷史上首次盈利，同時也是 CGT CDMO 業(yè) 內的首家盈利企業(yè)。2021 年公司扣非后歸母凈利潤 4099 萬元，同比增長 53.69%， 呈現(xiàn)快速增長態(tài)勢。公司業(yè)務貫穿了藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前藥學

5、研究、臨床和商業(yè)化生產(chǎn)各階段。技術工藝和 GMP 生產(chǎn)經(jīng)驗覆蓋當前主流的 CGT 藥物領域：腺相關病毒；溶瘤病毒，覆蓋 皰疹病毒、痘病毒、新城疫病毒等多種溶瘤病毒；細胞治療，覆蓋質粒和慢病毒， 以及 T 細胞分離、感染、擴增等 CAR-T 工藝。此外公司還從事少量生物制劑及試劑 的生產(chǎn)與銷售。 公司CGT業(yè)務重心由CRO逐漸轉向CDMO，CDMO業(yè)務收入占比從2018年的29% 上升至 2021 的 76%。CRO 業(yè)務穩(wěn)健增長，營收占比逐年下降：公司 CGT CRO 業(yè)務在 2018-2021 年實現(xiàn) 了穩(wěn)步增長，營收 CAGR 為 23.45%。2020 年受疫情影響，以科研院校為主的 C

6、RO 客戶在收入端貢獻減少，全年 CRO 業(yè)務營收 3669 萬元，同比增長 1.67%。隨著疫 情的控制，2021 年 CRO 業(yè)務恢復增速，營收 5521 萬元，同比增長 50.49%。受益先發(fā)優(yōu)勢，CDMO 業(yè)務實現(xiàn)高速增長：2019 年以來，國內 CGT 產(chǎn)業(yè)加快發(fā)展， CDMO 服務市場需求急速上升，和元生物憑借戰(zhàn)略先發(fā)優(yōu)勢，已搭建完成 CDMO 核 心技術體系，加上新建的 8 號、9 號樓 CDMO 服務平臺投入使用，公司承接的 CDMO 訂單實現(xiàn)高速增長，2018-2021 年業(yè)務營收 CAGR 達到 146.23%。2021 年公司 CGT CDMO 業(yè)務營收為 1.93 億元

7、，同比增長 89.51%，以新藥 Pre-IND 服務收入為主。毛利率維持較高水平，未來有望穩(wěn)中有升：相較 CDMO 業(yè)務，CGT CRO 業(yè)務和生 物制劑、試劑及其他業(yè)務的毛利率水平更高，且更為平穩(wěn)。CGT CDMO 服務毛利率 波動較大，2019 年公司新建 9 號樓 CGT CDMO 服務平臺，投入與成本增加，但新 增產(chǎn)能尚未全部轉化為收入貢獻，毛利水平受此影響下滑到負值；2020 年后訂單和 收入大幅增長，規(guī)模效應顯現(xiàn)，毛利水平提升顯著，帶動公司整體毛利率明顯提升。公司期間費用率顯著下降：公司營收在 2018-2021 年實現(xiàn)高速增長，期間費用率顯 著下降。隨著公司業(yè)務重心從 To C

8、 的 CRO 轉向 To B 的 CDMO 業(yè)務，銷售費用率 存在進一步下降空間。2021 年由于股份支付費用增加，實際管理支出從 2020 年的 3280 萬元增長至 4444 萬元。核心業(yè)務研發(fā)支出逐年增加：公司整體研發(fā)費用較為穩(wěn)定，自 2021 年起，控股公司 艾迪斯的研發(fā)費用不再納入公司合并報表，公司 2021 年在主營業(yè)務 CGT CRO/CDMO 上的研發(fā)投入金額同比增長 88.21%，2018-2021 年 CAGR 為 42.83%， 呈快速增長趨勢。截至 2021 年底，公司總人數(shù)超過 500 名，其中研發(fā)人員占員工總 數(shù)的比例超過 50%。2. 和元生物：遠見戰(zhàn)略造就先發(fā)優(yōu)

9、勢，打造一體化護城河和元生物圍繞病毒載體研發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)工藝開發(fā)，在業(yè)內較早布局 CGT CRO/CDMO 領域，經(jīng)過近 10 年的技術積淀，打造了一站式 CGT CRO/CDMO 技術 平臺，建立了適用于多種基因藥物的大規(guī)模、高靈活性 GMP 生產(chǎn)體系。公司強化其 先發(fā)優(yōu)勢，通過持續(xù)研發(fā)投入和產(chǎn)能建設，進一步形成了基因治療載體開發(fā)技術和基 因治療載體生產(chǎn)工藝及質控技術兩大核心技術集群，達到國內行業(yè)領先水平，項目執(zhí) 行力與部分核心技術達到或接近國際領先 CGT CDMO 公司水平?；谏鲜龊诵母偁幜?，公司向客戶提供覆蓋全領域的 CGT 產(chǎn)品服務，擁有國內領先 的項目執(zhí)行和并行項目運行經(jīng)驗，并與

10、國內 CGT 產(chǎn)品細分賽道的頭部企業(yè)形成良好 客戶粘性，鑄造堅實的業(yè)務護城河。3.1 行業(yè)領先的基因治療載體技術構建核心競爭力基于 CRO/CDMO 技術平臺和 GMP 生產(chǎn)平臺，公司通過持續(xù)研發(fā)投入和研發(fā)創(chuàng)新， 進一步形成了基因治療載體開發(fā)技術和基因治療載體生產(chǎn)工藝及質控技術兩大核心 技術集群。公司積累了超過 30,000 種病毒載體庫、超過 500 種人類腫瘤及細胞系、 超過 15,000 種人類基因 cDNA 文庫，能夠完成細胞株、菌株、病毒株的高效建庫， 大規(guī)模發(fā)酵及細胞培養(yǎng)，病毒載體轉染及純化，并通過豐富的 CDMO 項目，積累了 大量的技術訣竅和 GMP 生產(chǎn)經(jīng)驗。核心技術集群之一

11、：基因治療載體開發(fā)技術為了解決 CGT 藥物行業(yè)內缺乏高靶向、高效率、高安全基因治療載體的核心問題， 和元生物針對載體衣殼、胞膜、骨架蛋白和載體基因組等病毒載體的結構、腺病 毒和腺相關病毒的大容量包裝系統(tǒng)開發(fā)、基因治療載體效價改進上開展了持續(xù)性研 究，通過病毒載體序列改造、啟動子開發(fā)、病毒載體元件改造等方式提高了載體的靶 向性、感染效率和基因表達能力。公司同時也積極布局新型非病毒載體，例如開發(fā)了 具有高生物相容性、低清除率和細胞靶向傳遞等特性的外泌體遞送載體。核心技術集群之二：基因治療載體生產(chǎn)工藝及質控技術針對載體生產(chǎn)及質控這個行業(yè)的重大挑戰(zhàn)和潛在“卡脖子”障礙，和元生物基于多年積 累的基因治

12、療載體制備和工業(yè)化生產(chǎn)經(jīng)驗，通過持續(xù)升級優(yōu)化形成了國際先進的全面、 靈活、大規(guī)模、多樣化、自動化 GMP 細胞馴化培養(yǎng)工藝、質粒轉染工藝以及自動化 下游純化工藝。其技術工藝和 GMP 生產(chǎn)經(jīng)驗覆蓋腺相關病毒、溶瘤病毒和細胞治療 等當前主流的 CGT 藥物領域。公司同時擁有國際主流水平的質量檢測標準體系，參 與 WHO 慢病毒質量標準建立。公司基于自身的探索研究和工藝創(chuàng)新優(yōu)化，針對性地突破了以基因治療載體為核心的 行業(yè)技術瓶頸，能夠完成交付符合 FDA、NMPA 等標準的國際多中心臨床樣品，技 術先進性顯著。3.2 大規(guī)模、高靈活性 GMP 生產(chǎn)平臺有望承接更多訂單和元生物目前已擁有近 1,00

13、0 平方米的 CGT 產(chǎn)品中試平臺，近 7,000 平方米的 CGT 產(chǎn)品 GMP 生產(chǎn)平臺，包括質粒生產(chǎn)線 1 條、病毒載體生產(chǎn)線 3 條、CAR-T 細胞生 產(chǎn)線 2 條、建庫生產(chǎn)線 3 條、灌裝線 1 條，GMP 產(chǎn)能規(guī)模已達國外同類企業(yè)水平。 借助“一次性工藝”優(yōu)勢，公司 GMP 生產(chǎn)平臺可高靈活性地完成質粒、腺相關病毒、 溶瘤病毒、慢病毒等多種產(chǎn)品的共線生產(chǎn)；同時，公司也建立了全流程無菌操作體系 和符合國際 GMP 要求的質控體系。積極擴建 GMP 產(chǎn)能，有望承接更多訂單：為應對快速增長的 CGT CDMO 市場需求， 公司正在上海臨港建設近 80,000 平方米的精準醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地，

14、設計 GMP 生產(chǎn)線 33 條，反應器規(guī)模最大可達 2,000L。該基地將通過升級研發(fā)、生產(chǎn)和檢測設備，配備 數(shù)字化、信息化生產(chǎn)管理系統(tǒng)，進一步優(yōu)化 GMP 生產(chǎn)質量管理體系，高效滿足 CGT 藥物多樣化生產(chǎn)需求，持續(xù)提升服務能力。基地建成后，和元生物將擁有約 92,000 平方米的 GMP 生產(chǎn)平臺產(chǎn)能，規(guī)模達到國際領先水平，可實現(xiàn) CDMO/CMO 15 億 年產(chǎn)值。3.3 CRO/CDMO 業(yè)務雙輪驅動，豐富項目經(jīng)驗深化競爭壁壘和元生物將兩大核心技術集群與先進的 GMP 平臺和完善的質量控制體系有效協(xié)同， 為客戶提供全方位的 CGT 綜合服務，包括實現(xiàn)多種基因藥物的定制化開發(fā)，以及交 付

15、國際多中心臨床試驗樣品，為公司一體化的 CRO/CDMO 業(yè)務奠定了堅實的基礎。 CRO 業(yè)務奠定基礎，指引公司發(fā)展方向：2018-2021 年間，和元生物的 CRO 業(yè)務 累計合作近 6,000 個研發(fā)實驗室，客戶遍布全國的頂級研發(fā)實驗室，包括中國科學院、 復旦大學、浙江大學、中山大學等知名院校，支持客戶的研究成果發(fā)表在超過 50 篇 國際頂級刊物（Nature/Cell/Science）和超過 1,000 篇國際重要刊物上。盡管 CGT CRO 與 CDMO 業(yè)務并無直接相關性，考慮到歐美在售 CGT 藥物中源自 科研院校實驗室轉化的產(chǎn)品比例超過半數(shù)，我們認為 CRO 業(yè)務有助于公司接觸到

16、 CGT 行業(yè)的前沿技術和最新動態(tài)，為公司的未來發(fā)展和布局提供指引。與國內大量 頂級研發(fā)實驗室的合作為和元生物在 CGT 領域的持續(xù)發(fā)展奠定了基礎，并將成為公司未來 CRO+CDMO 技術路線和業(yè)務轉化的源泉和動力。CDMO 業(yè)務全面發(fā)力，不斷提升核心競爭力：在穩(wěn)健經(jīng)營的 CRO 業(yè)務基礎上，和 元生物良好把握了國內 CGT 領域的成長機遇，近年來積極拓展 CGT CDMO 業(yè)務， 并快速轉換為以 CDMO 業(yè)務為主要收入增長引擎和戰(zhàn)略發(fā)展重點。公司提供的 CDMO 服務覆蓋質粒和 AAV、LV、腺病毒、溶瘤病毒、CAR-T 等 CGT 產(chǎn)品全領域， 在業(yè)內處于領先地位。截至 2021 年，公

17、司累計合作客戶超過 60 家，項目超過 100 個，業(yè)務訂單總額超過 6.5 億元，正在執(zhí)行的 CDMO 項目超過 50 個，在執(zhí)行訂單超過 4 億元，處于業(yè)內領 先地位。得益于公司全領域覆蓋的 CGT 產(chǎn)品服務和可共線生產(chǎn)的 GMP 病毒生產(chǎn)平 臺，截至 2021 年，公司累計運行并行項目超過 20 個，經(jīng)驗在國內領先。CDMO 項目經(jīng)驗的積累和未來臨床中后期、商業(yè)化生產(chǎn)階段的訂單執(zhí)行，有助于公 司深入把握前沿技術工藝的發(fā)展方向，持續(xù)積累技術訣竅 Know-how，在提高核心技 術競爭力的同時與公司的 CGT 先導研究等 CRO 業(yè)務產(chǎn)生良好的協(xié)同效應，不斷鞏 固技術研發(fā)基礎，持續(xù)提升市場競

18、爭力。 積聚優(yōu)質客戶資源，穩(wěn)坐溶瘤病毒業(yè)務龍頭：公司積聚了包括深圳亦諾微、上海復諾 健、北恒生物、康華生物在內的諸多知名 CGT 新藥企業(yè)。截至 2021H1，公司 CDMO 業(yè)務前 5 大客戶中的亦諾微、復諾健、成都康華和萬戎已累計分別為公司貢獻業(yè)務營 收 5384 萬、2980 萬、1673 萬和 1376 萬元。其中國內溶瘤病毒基因治療產(chǎn)品的頭 部企業(yè)亦諾微醫(yī)藥和中生復諾健的業(yè)務收入在 2020 年和 2021H1 一直穩(wěn)居公司的前 兩大客戶。公司與亦諾微醫(yī)藥的 T3011 項目合作是首個由中國團隊研發(fā)并獲得美國 IND 許可， 以及首個在中、美、澳三地同期開展臨床試驗的溶瘤病毒藥物：2020 年 5 月，和元 生物幫助亦諾微的溶瘤病毒項目 T3011 成功在美國獲得臨床試驗批件，并進一步提 供樣品用于其中、美、澳臨床試驗的開展。該項目是首個由中國團隊研發(fā)并獲得美國 IND 許可，以及首個在中、美、澳三地同期開展臨床試驗的溶瘤病毒藥物，系國內 CGT 行業(yè)發(fā)展的重要里程碑之一。通過與這些國內細分領域頭部企業(yè)的成功合作， 和元生物奠定了溶瘤病毒 CDMO 的國內龍頭地位，同時良好的客戶粘性也確保了公司 CDMO 業(yè)務持續(xù)