創(chuàng)新藥-周報(bào)：首款CRISPR基因編輯療法上市申請受理

華創(chuàng)版權(quán)所有華創(chuàng)版權(quán)所有證券研究報(bào)告創(chuàng)新藥周報(bào)20230129：PR本報(bào)告由華創(chuàng)證券有限責(zé)任公司編制報(bào)告僅供華創(chuàng)證券有限責(zé)任公司的客戶使用。本公司不會(huì)因接收人收到本報(bào)告而視其為客戶。華創(chuàng)證券對這些信息的準(zhǔn)確性和完整性不作任何保證。報(bào)告中的內(nèi)容和意見僅供參考，并不構(gòu)成本公司對所述證券買賣的出價(jià)或詢價(jià)。本報(bào)告所載信息均為個(gè)人觀點(diǎn)，并不構(gòu)成對所涉及證券的個(gè)人投資建議。請仔細(xì)閱讀PPT后部分的分析師聲明及免責(zé)聲明。速遞第一部分01藥重點(diǎn)關(guān)注0102020303刀型細(xì)胞貧血及地中海貧血證券研究報(bào)告酸被纈氨酸取代，導(dǎo)致血紅蛋白形態(tài)改變，攜帶氧氣的能力受損，在狀態(tài)下紅細(xì)胞形態(tài)由正常的扁圓狀變?yōu)殓牭稜?。患者臨床表現(xiàn)為慢性溶血性貧血，因?yàn)殓牭稜畹难t細(xì)胞阻塞血管導(dǎo)致組織器官受累。其中純合子型的患SCD10萬例患者。罕見病，其中β鏈合成缺失被稱為β型地中海貧血，是最常見的一種類型。血紅蛋素分泌增加，造成其他并發(fā)癥如骨骼疾病、脾臟腫大和心臟疾病。地貧基因的攜帶率約占世界人口的1.5%(8000萬~9000萬)，每年約誕生6.8萬名患有地貧的兒童。CDFDA準(zhǔn)，定價(jià)280萬美元，但是慢病毒載體存在潛在致癌風(fēng)險(xiǎn)。證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載3致β地貧α地貧資料來源：/learning-center/causes-sickle-cell-disease/，https://alevelbiology.co.uk/notes/hemoglobin/，華創(chuàng)證券提升胚胎血紅蛋白表達(dá)水平能夠緩解疾病癥狀證券研究報(bào)告A因的啟動(dòng)子區(qū)域，抑制其表達(dá)。ACLAHbF┃血紅蛋白類型轉(zhuǎn)換的調(diào)控機(jī)制┃TDT及SCD患者中HbF水平與癥狀嚴(yán)重程度相關(guān)證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載4資料來源：CRISPR公司官網(wǎng)，華創(chuàng)證券證券研究報(bào)告EMAVertexCRISPRexagamglogeneautotemcelexacelCTX請，該療法通過CRISPR/Cas9編輯患者的1CTX001獲得了FDA授予的再生醫(yī)學(xué)療法認(rèn)定(RMAT)、快速通道資格，EMA授予的PRIME認(rèn)定以及FDA和EMA授予的孤兒藥認(rèn)定。目前在美國已啟動(dòng)上市CTX┃CTX-001的治療過程證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載5資料來源：CRISPR公司官網(wǎng)，華創(chuàng)證券證券研究報(bào)告OC生CTX001相關(guān)的SAE。CLIMBSCD-121臨床試驗(yàn)結(jié)果┃CLIMBSCD-121患者Hb水平隨訪結(jié)果證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載6資料來源：CRISPR公司官網(wǎng)，華創(chuàng)證券證券研究報(bào)告HbgdL且不需要紅細(xì)胞輸注的患者比例。8CTXSAE消退。證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載7資料來源：CRISPR公司官網(wǎng)，華創(chuàng)證券證券研究報(bào)告EDITHALQ藥。CasaCas┃EDIT-301的作用機(jī)制證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載8資料來源：Editas官網(wǎng)，華創(chuàng)證券證券研究報(bào)告T者的總血紅蛋白水平為16.4g/dL，胚胎血紅蛋白占比45.4%RUBY況┃RUBY研究中首例患者血紅蛋白水平變化證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載9資料來源：Editas官網(wǎng)，華創(chuàng)證券證券研究報(bào)告別為9個(gè)月和3個(gè)月。受試者1為22歲男性，此前正在接受慢性輸血治療。受試者為26天和20天。兩名參與者均未報(bào)告OTQ923相關(guān)不良事件。所有觀察到的不良水平達(dá)到了15.9%。輸注細(xì)胞產(chǎn)品后，兩名參與者均未發(fā)生任何SCD相關(guān)VOE。此%以上。證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號資料來源：AkshaySharmaetal，TreatmentofIndividualswithSevereSickleCellDiseasewithOTQ923,anAutologous,ExVivo,CRISPR/Cas9-未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載10Edited,CD34+HematopoieticStemandProgenitorCellProduct,LeadstoDurableEngraftmentandFetalHemoglobin未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載10證券研究報(bào)告BEAMHBGHBGAG顯示，體外編輯效率超過90%，將紅細(xì)胞中γ血紅蛋白表達(dá)BEAMHBBMakassar復(fù)80%以上的HbS突變，并且減輕低氧狀態(tài)刀狀形變。該療法計(jì)劃于下半年提交IND。BEAM┃BEAM-102作用機(jī)制及臨床前試驗(yàn)結(jié)果證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載資料來源：BEAMTherapeutics公司官網(wǎng)，華創(chuàng)證券證券研究報(bào)告β地中海貧血的基因編輯造血干細(xì)胞在研產(chǎn)品ET-01的多中心I期臨床試驗(yàn)已完成第8例也是最后一例患者輸SC證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載資料來源：各公司官網(wǎng)，華創(chuàng)證券全球鐮刀型貧血和地中海貧血基因療法研發(fā)進(jìn)度證券研究報(bào)告藥品名稱研發(fā)機(jī)構(gòu)研發(fā)階段靶點(diǎn)作用機(jī)制適應(yīng)癥betibeglogenedarolentivecbluebirdbio批準(zhǔn)上市β-globin基因療法β-地中海貧血,鐮刀型貧血CTX001CRISPRVertexNDABCL11A基因編輯療法β-地中海貧血,鐮刀型貧血GSK2696277GSK,OrchardTherapeuticsII期臨床β-globin基因療法β-地中海貧血EDIT-301EditasI/II期臨床HbF基因編輯療法地中海貧血,鐮刀型貧血BeamTherapeuticsI/II期臨床HbF基因編輯療法,β-地中海貧血,鐮刀型貧血DrepaglobeInstitutNationaldelaSanteetdelaRechercheMedicale(INSERM)I/II期臨床β-globin基因療法鐮刀型貧血OTQ923I/II期臨床BCL11A基因編輯療法鐮刀型貧血邦耀生物I/II期臨床BCL11A基因編輯療法β-地中海貧血,鐮刀型貧血ST-400Bioverativ，SangamoI/II期臨床BCL11A基因編輯療法β-地中海貧血BIVV-003Bioverativ，SangamoI/II期臨床BCL11A基因編輯療法鐮刀型貧血nulabeglogeneautogedtemcelGraphiteBioI/II期臨床β-globin基因編輯療法鐮刀型貧血RM001瑞風(fēng)生物I/II期臨床γ-globin基因編輯療法β-地中海貧血TALGlobin01CellectisI期臨床β-globin基因編輯療法鐮刀型貧血,B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病ET-01博雅輯因I期臨床BCL11A基因編輯療法β-地中海貧血BDlenti-G01本導(dǎo)基因I期臨床β-globin基因療法β-地中海貧血邦耀生物I期臨床BCL11A基因療法β-地中海貧血CSL200CalimmuneI期臨床γ-globin基因療法鐮刀型貧血證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載資料來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫，華創(chuàng)證券速遞速遞第二部分 01本周創(chuàng)新藥重點(diǎn)關(guān)注02020303兆科康乃德微芯萬春云頂凱因信達(dá)恒瑞聯(lián)拓華領(lǐng)天演百利邁威永泰巨諾瑞科澤璟康方神州細(xì)胞騰盛康諾亞百濟(jì)迪哲石藥創(chuàng)勝金斯瑞艾力斯科濟(jì)翰森貝達(dá)漢霖艾迪盟科益方和譽(yù)和鉑康希諾中生諾誠健華中國抗體北?？党蓺W康維視亙喜康寧杰瑞博安樂普邁博開拓百奧泰東曜嘉和歌禮首藥海創(chuàng)君實(shí)榮昌前沿圣諾天境傳奇基石加科思德琪拓臻兆科康乃德微芯萬春云頂凱因信達(dá)恒瑞聯(lián)拓華領(lǐng)天演百利邁威永泰巨諾瑞科澤璟康方神州細(xì)胞騰盛康諾亞百濟(jì)迪哲石藥創(chuàng)勝金斯瑞艾力斯科濟(jì)翰森貝達(dá)漢霖艾迪盟科益方和譽(yù)和鉑康希諾中生諾誠健華中國抗體北?？党蓺W康維視亙喜康寧杰瑞博安樂普邁博開拓百奧泰東曜嘉和歌禮首藥海創(chuàng)君實(shí)榮昌前沿圣諾天境傳奇基石加科思德琪拓臻先聲兆科眼科-B(+34.52%)康乃德(+29.42%)微芯生物(+21.48%)萬春藥業(yè)(+18.22%)云頂新耀-B(+15.72%)0242488.768.918.929.029.109.559.86.930.110.270.791.091.221.411.621.761.852.262.362.62.9312.5015.5769證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載康乃德天演萬春北?？党蓙兿矂?chuàng)勝嘉和邁博東曜和譽(yù)中國抗體聯(lián)拓拓臻巨諾和鉑永泰兆科德琪加科思圣諾天境歌禮開拓華領(lǐng)凱因海創(chuàng)艾迪基康乃德天演萬春北海康成亙喜創(chuàng)勝嘉和邁博東曜和譽(yù)中國抗體聯(lián)拓拓臻巨諾和鉑永泰兆科德琪加科思圣諾天境歌禮開拓華領(lǐng)凱因海創(chuàng)艾迪基石首藥騰盛歐康維視前沿盟科博安漢霖邁威云頂生國健益方艾力斯樂普科濟(jì)康寧杰瑞瑞科百奧泰澤璟微芯康諾亞迪哲百利和黃先聲貝達(dá)諾誠健華再鼎神州細(xì)胞康希諾康方榮昌金斯瑞傳奇信達(dá)君實(shí)百濟(jì)21706256235815374563713713353002762562300276256212206699079747472121120115111106100907974747268626159595750494847464242413838383231272423202019191816151311109765證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載16受理統(tǒng)計(jì)稱稱辦日期CXSL2300062JAB-BX300注射液加科思2023/1/28CXSL2300061重組抗PD-1全人源單克隆抗體注射液石藥集團(tuán)2023/1/28CXSL2300060NFS-02眼用注射液紐福斯2023/1/28CXSL2300059CT041自體CART細(xì)胞注射液科濟(jì)制藥2023/1/21CXSL2300058注射用SHR-4602恒瑞醫(yī)藥2023/1/20CXSL2300057注射用AP026安源醫(yī)藥2023/1/20CXHS2300016甲磺酸貝福替尼膠囊貝達(dá)藥業(yè)2023/1/20CXHL2300107QHRD107膠囊千紅生化2023/1/20CXHL2300100G201-Na膠囊以嶺藥業(yè)2023/1/20CXSL2300056KD6001注射液康岱生物；賽金生物2023/1/19CXSL2300054HY004細(xì)胞注射液合源生物2023/1/19CXSL2300051PB103異體自然殺傷(NK)細(xì)胞制劑邁德通2023/1/19CXHL2300096HSK38008干混懸劑海思科2023/1/19證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載稱稱辦日期CXHL2300094FCN-338片復(fù)創(chuàng)醫(yī)藥2023/1/18CXHL2300091FCN-289片復(fù)尚源創(chuàng)2023/1/18CXSL2300050QLP2117注射液齊魯制藥2023/1/18CXSL2300049重組抗IL-4Rα人源化單克隆抗體注射液三生國健2023/1/18CXSL2300047注射用FZ-AD004抗體偶聯(lián)劑復(fù)旦張江2023/1/18CXHL2300089SK-07注射液康臣藥業(yè)2023/1/18CXSL2300046重組人內(nèi)皮抑素腺病毒注射液達(dá)博生物2023/1/17CXSL2300044注射用SHR-9839恒瑞醫(yī)藥2023/1/17CXSL2300043注射用BC3195智康弘義2023/1/17CXSL2300041IMC002注射液易慕峰2023/1/17CXHL2300086APL-1401膠囊亞虹醫(yī)藥2023/1/17CXHL2300083TUL01101片聯(lián)邦制藥2023/1/16件證券研究報(bào)告交易時(shí)間主體方合作方交易類型交易流向權(quán)益地區(qū)交易項(xiàng)目交易適應(yīng)癥藥物作用機(jī)制交易費(fèi)用-16科濟(jì)藥業(yè)華東醫(yī)藥合作國內(nèi)to國內(nèi)中國大陸就科濟(jì)藥業(yè)BCMACAR-T細(xì)胞產(chǎn)品澤沃基奧侖賽注射液達(dá)成在商業(yè)化合作復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤BCMACAR-T細(xì)胞療法2億人民幣的首付款，有權(quán)獲得最高不超過10.25億人民幣的注冊及銷售里程碑付款。-17FlameLeap收購國外to國外收購將FL-301、臨床階段抗緊密蛋白18.2抗體和兩個(gè)臨床前抗體項(xiàng)目加入Leap胃癌、子宮內(nèi)膜癌和結(jié)腸直腸癌等合并后公司的總現(xiàn)金余額大約是-17AmylyxNeopharm許可、合作國外to國外其他許可AMX0035用于在以色列等權(quán)力機(jī)構(gòu)治療肌萎縮性側(cè)索硬化神經(jīng)退行性疾病ALS、ALBRIOZA等-17AcufocusBausch&Lomb收購國外to國外收購全球領(lǐng)先的眼科健康公司Bausch+Lomb白內(nèi)障小孔徑眼內(nèi)技術(shù)-17AngionElicio收購國外to國外合并使Elicio專注于開發(fā)基于專有的淋巴結(jié)靶向兩親物(AMP)技術(shù)的免疫療法腫瘤淋巴結(jié)靶向兩親物(AMP)技術(shù)-17禮來制藥藹睦醫(yī)療許可國外to國內(nèi)中國大陸加卡奈珠單抗注射液 (Galcanezumab)在中國大陸的商業(yè)化偏頭痛預(yù)防治療選擇性結(jié)合降鈣素基因相關(guān)肽單克隆抗體-18查爾斯河Rznomics合作國外to國外基于RNA的抗癌基因療法肝癌HCC基于RNA的基因療法證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載資料來源：藥渡網(wǎng)，華創(chuàng)證券證券研究報(bào)告瑞格列汀二甲雙胍片(50mg/0.85g和50mg/1.0g)的藥品上市許可申請獲NMPA受理，適用于II型糖尿病。3、SHR2554片(化藥I類)被NMPA藥品審評中心擬SummitPDVEGF。創(chuàng)新藥先諾欣(先諾特韋片/利托那韋片組合包裝)新藥上市申請獲NMPA受理，擬用于治療輕度至中度的COVID-19成年患者。ASCOGI上展示了一篇關(guān)于AB011(重組人源化抗Claudin18.2單克隆抗體)的壁報(bào)，重點(diǎn)呈現(xiàn)了以AB011單藥和聯(lián)合化療治療晚期實(shí)體瘤患者的I期研究初步結(jié)1【百奧泰】托珠單抗注射液(施瑞立，400mg/20mL)的藥品上市許可申請已處于“審批完畢-待制證”階段，適用于類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎(RA)等。證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載19證券研究報(bào)告發(fā)的口服核苷類抗新型冠狀病毒藥物氫溴酸氘瑞米德韋片(VV116)用于COVID-19治療的新藥上市申請獲得NMPA受理。1【亞盛醫(yī)藥】第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼片(耐立克?)已成功納入國家醫(yī)保目錄，支付范圍限T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病(CML)慢性期或加速期的1【再鼎醫(yī)藥】擎樂?(瑞派替尼)和紐再樂?(甲苯磺酸奧、奧馬環(huán)素)的靜脈輸注劑型雙雙被納入國家醫(yī)保藥品目錄。擎樂用于治療已接受過3種及以上激酶1【前沿生物】艾可寧?(艾博韋泰，532元(160mg/支))續(xù)談成功納入國家醫(yī)保目錄。1【微芯生物】新藥西格列他鈉(雙洛平?，2.92元(16mg/片))首次被納入國家醫(yī)保目錄。性??細(xì)胞肺癌(NSCLC)成?患者。2、與武田(Takeda)達(dá)成呋喹替尼(fruquintinib)在中國以外地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化許可協(xié)議。首付款4億美元，以及可證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載資料來源：公司公告，華創(chuàng)證券第三部分 01本周創(chuàng)新藥重點(diǎn)關(guān)注020203藥速遞03械業(yè)務(wù)收入274.27億美元(+1.4%)，消費(fèi)者保健業(yè)4大疾病領(lǐng)域?yàn)閺?qiáng)生業(yè)績增長的支柱。尤其是腫瘤學(xué)貢獻(xiàn)了160億美元銷售收入，同比增長1重磅抗炎藥烏司奴單抗(Stelara)營收97.23億美元 (+6.5%)，靶向CD38的抗艾藥達(dá)雷妥尤單抗 (Darzalex)營收79.77億美元(+32.4%)，BTK抑13.4%)。銀屑病藥物(Tremfya)營收26.68億美元 (+25.4%)，前列腺癌藥物阿帕他胺(Erleada)營收18.81億美元(+45.7%)。證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載品癥2022長Stelara(烏司奴單抗)Darzalex(達(dá)雷妥尤單抗)lmbruvica(依布替尼)lnvegaTrinza/Trevicta(帕利哌酮緩釋)精神分裂癥1.4Remicade(英夫利昔單抗)Xarelto(利伐沙班)凝血Zytiga(阿比特龍)腺癌Simponi/SimponiAria(戈利木單抗)Tremfya(guselkumab)Prezista/Prezcobix/Rezolsta(地瑞那韋)Opsumit(馬西彗坦)肺動(dòng)脈高壓Erleada(阿帕他胺)腺癌45.7%Uptravi(司來帕格)肺動(dòng)脈高壓傳奇生物CARVYKTI二線治療多發(fā)性骨髓瘤達(dá)到主要終點(diǎn)11月28日，傳奇生物(LegendBiotech)和強(qiáng)生旗下楊森(Janssen)公司宣布，雙方共同開發(fā)的CAR-T療法Carvykti(ciltacabtageneykti瘤(RRMM)成人患者的無進(jìn)展生存期(PFS)。ICART硼替佐米和地塞米松(PVd)或daratumumab、泊馬度胺和地塞米松(DPd)在接受過一到三種既往治療后復(fù)發(fā)和來那度胺難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者中的療效和安全性。試驗(yàn)主要終點(diǎn)為無進(jìn)展生存期，次要終點(diǎn)包含總生存期、總緩解率、最小殘留病灶(MRD)陰性率。試證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載23BTK抑制劑pirtobrutinib治療MCL獲FDA加速批準(zhǔn)neB細(xì)胞可能擴(kuò)散至骨髓、脾臟、肝臟或消化道。Jaypirca是一款非共價(jià)(可逆轉(zhuǎn))、具高度選擇性的BTK抑制劑。Jaypirca能夠在MCL患者身上重新抑制BTK，即便這些患者之前曾接受共價(jià)BTK抑制劑的治療。gJaypirca的評估是基于獨(dú)立審評委員會(huì)對患者總緩解率(ORR)與緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)的評估。數(shù)據(jù)分析顯示，患者的ORR為50%(95%CI：41-59)，分別有13%與DORCI尚無法評估)。證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載24口服SERD藥物Elacestrant治療晚期乳腺癌獲FDA批準(zhǔn)上市11月27日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Menarini子公司StemlineTherapeutics的Elacestrant獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于治療HER2-/ESR突變陽性的晚期轉(zhuǎn)移性乳腺癌，商品名為rantSERDIIIEMERALDCDK芳香化酶抑制劑為對照組。主要療效終點(diǎn)是無進(jìn)展生存期(PFS)。在意向性治療(ITT)人群和ESR1突變患者亞組中觀察到PFS有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。ESRPFSHRCIITT歸因于ESR1突變?nèi)巳旱慕Y(jié)證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載25BexotegrastIIaCgbexotegrastFVCmlFVCmlmgFVCpp(QLF)和血清證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載26靶向CLDN18.2抗體zolbetuximab聯(lián)合治療胃癌獲III期試驗(yàn)積極結(jié)果GEJIII腫瘤為CLDN18.2陽性、HER2陰性。性(CDC)導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡。CLDN據(jù)分析顯示，與接受安慰劑加上mFOLFOX6化療方案的患者相比，接受zolbetuximab與mFOLFOX6化療方案組合治療患者的無進(jìn)展生存期(PFS)與總生存期 (OS)在統(tǒng)計(jì)上有明顯改善。例如，與安慰劑組相比，zolbetuximab組合治療組患者的疾病進(jìn)展與死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低24.9%(n=565，HR=0.751，95%CI：PzolbetuximabCI8)，安慰劑組則為8.67IzolbetuximabHRCI證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載27Simufilam治療阿爾茨海默病獲II期試驗(yàn)積極結(jié)果filamADASCogADASCog認(rèn)知功能的綜合評分，分?jǐn)?shù)范圍在0-70之間，分?jǐn)?shù)越高，代表認(rèn)知能力越低。試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受治療12個(gè)月后，輕度阿爾茨海默病患者亞群(定義為MMSE評分21-26)的ADAS-Cog評分從15.0(±6.3)改善為12.6 (±7.8)。然而中度阿爾茨海默病患者亞群(MMSE評分16-20)的ADAS-Cog評分從25.7(±9.2)升高到30.1(±13.1)。新聞稿指出，整個(gè)患者群體中47%的ADASCog±3.8)點(diǎn)。s證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載28Ayvakit治療系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的申請獲FDA接受printMedicinesFDAAyvakitavapritinibsNDASMSMKITDV病。特征是肥大細(xì)胞不可控增生與活化，造成患者產(chǎn)生一系列慢性、嚴(yán)重且不可預(yù)SM重影響生活品質(zhì)的衰弱性癥狀。達(dá)成主要終點(diǎn)，即在24周時(shí)，與對照組相較，Ayvakit組在平均TSS改變上有顯著改善：Ayvakit組在24周時(shí)，平均TSS下降15.6分，而對照組則下降9.2分 pPIONEER超過半數(shù)的Ayvakit組患者在血清類胰蛋白酶(tryptase)有≥50%的下證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載29HERzanidatamabII部、食管與胃食管結(jié)合部(GEJ)的腺癌，是全球第5常見的癌癥。Zanidatamab是一種具有新作用機(jī)制的HER2靶向在研雙特異性抗體，HERZanidatamabHERHER移除，并已顯示在幾種表達(dá)HER2的癌癥中IImGEAzanidatamab可進(jìn)行總生存期評估患者的18個(gè)月總生存率為84%(95%CI：68-93)，12個(gè)月總生存率為88%(95%CI：73-95)，中位總生存期尚未達(dá)成(試驗(yàn)中位追蹤期為26.5個(gè)月)。接受zanidatamabcORRCIDCRCI受緩解評估的患者中，續(xù)緩解時(shí)間為20.4個(gè)月(95%CI：8.3-尚無法評估)、中位無進(jìn)展生存期為12.5個(gè)月(95%CI：7.1-尚無法評估)，其有17位患者在數(shù)據(jù)截止日期仍持續(xù)產(chǎn)生緩解。證監(jiān)會(huì)審核華創(chuàng)證券投資咨詢業(yè)務(wù)資格批文號：證監(jiān)許可(2009)1210號未經(jīng)許可，禁止轉(zhuǎn)載