2023年醫(yī)藥研發(fā)年度回顧-Citeline-2023.07

白皮書《2023年醫(yī)藥研發(fā)年度回顧》CitelinePharmaprojects高級總監(jiān)IanLloyd

著作重

塑未來積跬步，至千里2023年

4月引言擇不同書籍中最具吸引力的開場白，但有些開場白經(jīng)常歡迎查閱

Pharmaprojects

的

2023

年醫(yī)藥研發(fā)趨勢報告。30多年來，我每年都會對醫(yī)藥研發(fā)的進展進行回顧。在本文中，我將對

2023年年初的情況進行分析。我們將按公司、治療領(lǐng)域、疾病、靶點和藥物類出現(xiàn)在前十名，因此對于經(jīng)典的開場白結(jié)構(gòu)，讀者都有一定程度的共識。其中被反復引用的開場白包括：“但凡財運俱佳的單身漢，必然想娶妻成家，這是舉世公認的道理?！保ê?/p>

·奧斯丁，《傲慢與偏見》（1813

年））；型來研究管線，進而評估行業(yè)趨勢。使用的數(shù)據(jù)主要“四月間，天氣寒冷晴朗，鐘敲了十三下?！保▎讨巍碜?/p>

Pharmaprojects，它是Citeline

產(chǎn)品套件的一部奧威爾，《1984》（1949

年））；“你要是真的想聽分，自

1980年以來一直在跟蹤全球藥物開發(fā)的形勢。在這份報告之后，我們的年度增刊將回顧剛剛過去的一年中新型活性物質(zhì)的上市情況。但在本文中，我們將講述當今藥物研發(fā)的歷史進程，其中巨擘眾多，覆蓋我聊，首先想知道的，大概就是我在哪兒出生，我糟糕的童

年是怎么過來的，我爸媽在我出生前是干嘛的，還有什么大衛(wèi)·科波菲爾故事式的屁話，可是說實話，那些我都不想說。”（杰羅姆·大衛(wèi)·塞林格，《麥田里的全球，無疑也存在著許多出人意料的情節(jié)轉(zhuǎn)折。希望本守望者》（1951

年）），以及“故事中的一切，或多文能令讀者手不釋卷！或少都發(fā)生過?！保◣鞝柼亍ゑT內(nèi)古特，《第五屠宰場》（1969年））。但是，查爾斯·狄更斯

1859

年的開創(chuàng)性本報告（自

1993年以來不間斷發(fā)布，本版為第

31版）作品《雙城記》中的開場白，作為史上最著名的小說開的長期讀者都知道，近年來，我在每版報告中都引入了場白之一，恰如其分地敘述了過去幾年制藥業(yè)的發(fā)展狀不同的主題，以突出要點，進行類比，并通過可能略顯況：“這是最好的時代，這是最壞的時代；這是智慧的枯燥的統(tǒng)計數(shù)據(jù)、圖表以及表格，為原本十分冗長的年代，這是愚蠢的年代；這是信仰的時期，這是懷疑的記敘增色一二。迄今為止，選定的主題包括天文學、時期；這是光明的季節(jié)，這是黑暗的季節(jié)；這是希望之電影、自然界、音樂、餐飲、科幻小說，以及去年的旅春，這是絕望之冬。”游。今年，我決定通過文學和書籍方面的點綴來論述我的觀點。講故事的歷史與人類本身的歷史一樣悠久，而當然，我在此想到的是新冠肺炎疫情。這是一個全球性小說更是一直被視為可以幫助我們理解現(xiàn)實世界的橋災難事件，它使整個世界陷入動蕩，也使制藥業(yè)成為這梁。偉大的文學作品能夠啟迪、刺激、逗樂并吸引讀一事件中無法撼動的焦點。頃刻間，人們將期望寄托于者。我當然并非莎翁，但我希望我的文字能如同偉大的藥物研發(fā)，期望其能擔負起英雄式的拯救使命，但與此小說給人類境況帶來啟迪一樣，給制藥業(yè)的現(xiàn)狀帶來一同時，通往人們憧憬的幸福終點之路上總會碰到新的重些啟發(fā)。重阻礙。由于實驗人員被困在家中，臨床試驗只能暫停，藥物開發(fā)的腳本不得不全部重

寫。那么，用什么作為今年代表作的開場白呢？能引起讀者興趣的妙語警句尤為重要。會有各種線上投票要求選下一頁繼續(xù)……引言（續(xù)）但是，優(yōu)秀的作者會告訴您，如果沒有危機，就無法營造從各個方面而言，每種藥物都像文學人物一樣經(jīng)歷了一段緊張氛圍，也就無法推動情節(jié)的發(fā)展。在這一時期，我們旅程。在故事開始之初，我們在臨床前開發(fā)期間對每種新分子進行了了解，我們發(fā)現(xiàn)了分子的典型特質(zhì)、分子的中的許多人都感覺仿佛活在堪比瑪格麗特·阿特伍德創(chuàng)作的反烏托邦劇情中，在這場幾乎前所未有的危機中，人們優(yōu)勢與劣勢，及其在新興故事中的潛在作用。經(jīng)歷臨床發(fā)隨即對解決方案進行了近乎荷馬史詩般的不懈探索。秉展階段時，一些藥物會在故事中繼續(xù)向前發(fā)展，此類藥物由于發(fā)揮了積極的效用而得到了濃墨重彩的刻畫

，而另一持著托馬斯·哈代（《遠離塵囂》（1874

年））

中加布里些藥物則一路跌跌撞撞，深陷在《艱難時世》（查爾斯·埃爾·奧克的堅忍精神，藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)仍在堅持不懈地潛心研究。令人難以置信的是，疫苗在極短的時間內(nèi)便被研狄更斯（年））中，其他“藥物角色”則被徹底扼1854發(fā)出來，其發(fā)現(xiàn)過程更像是一部中篇小說，而非預想的如殺。當“分分合合”的故事線來到結(jié)局時，戲劇性的緊張氛圍達到了高潮，而我們還在拭目以待，想知道“上帝之同《戰(zhàn)爭與和平》

（列夫·托爾斯泰（1869年））一般的大部頭巨著。疫苗使整個世界在一定程度上迅速恢復到了手”會寫下我們憧憬的幸福結(jié)局，還是會將藥物的命運禁正常狀態(tài)，制藥業(yè)成為甘道夫一般的精靈巫師，帶領(lǐng)人們錮在更富悲劇性的最后一幕上。如果能實現(xiàn)《皆大歡喜》（威廉·莎士比亞（1623

年）），負責成功研發(fā)分子的制走向了和平與繁榮。在

2023

年

1

月撰寫本篇文章之時，至少在西方，人們感覺到生活中的這段黑暗時期已基本結(jié)藥公司很快就會著手安排續(xù)集。束。新冠病毒最喜歡的就是龐大的“配角陣容”，因為病毒可以在其中滋生難以預料的潛在新型變體。就像連載小那么，現(xiàn)在可以在您最喜愛的椅子上坐下，給自己倒上說經(jīng)常出現(xiàn)的那樣，有關(guān)疫情的故事仍然未完待續(xù)…一杯酒或其他您喜歡的飲品，讓我們一起翻開年2023的故事。我將作為您的敘述者，帶您了解故事中的角色與必然發(fā)生的曲折情節(jié)。您坐好了的話我們就開始吧?！伴_始總在今天”但制藥行業(yè)似乎正從這一動蕩時期中走出來，變得更加強大和有底氣，并且能夠保持獨立的批判性眼光，在此不恰（瑪麗·雪萊，《短篇小說第二卷》（2014年））當?shù)卣`用莎士比亞的《尤利烏斯·愷撒》（1599年）中的一句話：“朋友們、羅馬人、同胞們：我們在此（主要）是為了贊頌制藥行業(yè)，而非埋葬它?！睂τ谂杂^者而言，制藥行業(yè)的發(fā)展趨勢可能就像詹

姆斯·喬伊斯那本枯燥難懂的著名小說《尤利西斯》（1922

年）一樣隱晦，因此我的目的是要厘清2023年年初制藥行業(yè)藥物開發(fā)進程中所有糾結(jié)錯亂的情節(jié)線索。您可以將我視為一位會在故事的正文中加附入注與解釋的文學評論家。希望我的文字能發(fā)揮腳注或解釋性評論的作用，幫助您了解當今藥物研發(fā)的故事情節(jié)、了解故事中的角色與細微差別。目錄第一章—引言：管線總規(guī)模05制藥行業(yè)的規(guī)模前所未有第二章—布景：按階段劃分的

2023年管線07故事字數(shù)越多，是否意味著文句就越發(fā)冗長難懂？第三章—主角：領(lǐng)先公司10在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小第四章—故事情節(jié)：領(lǐng)先療法21治療癌癥仍然是業(yè)內(nèi)的主要呼聲第五章—故事高潮：機理與靶點37免疫腫瘤學導致最受關(guān)注的蛋白質(zhì)領(lǐng)域產(chǎn)生了微妙變化第六章—慣用手法：管線藥物類型43是否運用生物技術(shù)

—

這是個問題后記：醫(yī)藥傳奇的續(xù)篇走向如何？47全球性事件是否會讓醫(yī)藥行業(yè)偏離其宗旨？關(guān)于作者5142023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第一章—引言：管線總規(guī)模制藥行業(yè)的規(guī)模前所未有今年這份報告的前言，將通過查閱當前正處于研發(fā)“管在過去幾卷有關(guān)藥物開發(fā)的傳奇故事中，事件頻發(fā)，劇線”中的藥物總數(shù)來概括故事范圍類似于

J.R.R.

托情錯綜復雜?，F(xiàn)在也許是時候?qū)ζ浼右栽u估總結(jié)，并對爾金小說卷首經(jīng)常呈現(xiàn)的中土世界地圖。本報告中的所有我們的世界所處的局勢與前行的方向作出判斷。圖

1

明分析都將集中在這組藥物上，因此首先需要定義一下“管確顯示，這一時期的故事字數(shù)再次增加，因為總體管線線”一詞的確切含義。我們在此計入的是制藥公司正在開規(guī)模再次創(chuàng)下新高，有

21292

種藥物正在開發(fā)中。這意發(fā)的所有藥物，從臨床前階段的藥物，到臨床試驗和監(jiān)管味著相比

2022年增長

5.89%，誠然，這比去年

8.22%批準的各個階段，再到上市的藥物。已上市的藥物仍計入的增長率要低。但是相比

2021年的

4.76%

有所上升，在內(nèi)，但前提是此類針對于其他適應癥或市場的藥物仍處關(guān)鍵是這一增長率并未遠低于

6.90%的五年平均增長在開發(fā)中。已終止開發(fā)或已完成開發(fā)的藥物不包括在內(nèi)。率。因此，也許這更加凸顯出今年增長率的穩(wěn)定性與可所有數(shù)據(jù)采集時間為

2023年

1

月

3

日

至

4

日。持續(xù)性，因為制藥行業(yè)在經(jīng)歷了過去三年的動蕩之后已經(jīng)穩(wěn)定下來。圖

1：

2001-23年按年份分列的管線總規(guī)模來源：Pharmaprojects?，2023年

1月25,00020,00015,00010,0005,000UDR2001200200320042005200620072008200920102011YEA201R20132014201520162017201820192220252023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第一章—引言：管線總規(guī)模制藥行業(yè)的規(guī)模前所未有這意味著，正在開發(fā)的藥物相比去年同期增加了

1183

種，今年的研發(fā)書籍更像是一部絕無僅有且震撼人心的巨著。去年增加的藥物為

1527種，前年增加的則為

845種。與以往一樣，對這種引人興奮且前所未有的管線規(guī)模，我2022年間，Pharmaprojects

數(shù)據(jù)庫中增加的新藥總數(shù)們會通過警示進行提醒，絕大多數(shù)藥物仍處于上市前階為

5082

種，大大少于

2021

年增加的

6343

種。但是，段，因此，此類藥物可以說是治療患者過程中附帶的風險該年的數(shù)字肯定受到一些“新冠疫情反彈”的影響，因為去年的增長數(shù)仍然超過了

2020

年的

4730

種。由于我們對公司管線持續(xù)審查的日益更新，因而感覺每年增加約

5000

種新藥更真實地反映出在

12

個月內(nèi)進入研發(fā)階段的新型候選藥物的數(shù)量。成本，而非利潤豐厚

的收入來源。2021

年成功上市的新型活性物質(zhì)

(NAS)

數(shù)量再次刷新紀錄，達到

97

種，遠超此前

2020

年

82

種的記錄。2022年是否能趕上這一驚人的產(chǎn)出量?這并非不可能：到目前為止，我們報告的

2022年

NAS

大約有

60

種，與我們?nèi)ツ晖诹私獾降臄?shù)量相差無幾。我們會在春季發(fā)布的

NAS

增刊中進一步完善數(shù)但如前所述，我們的管線規(guī)模不僅受新增藥物的制約，據(jù)，看看2022

年是否能達到

2021年的數(shù)據(jù)，這肯定會而且也受到已退出藥物的制約。在增加了

5082種藥十分有趣。畢竟，一部宏大的小說只有讓讀者滿意，才稱物之后，最終凈剩

1183種藥物，這就意味著必定有得上好書。3899

種候選藥物退出了管線。2022

年間，有

282

種藥物被確認為停產(chǎn)（多于

2021

年的

221

種），另有

3804種藥物因被標記為“無開發(fā)報告”而從“活躍”類數(shù)據(jù)集中移出（少于上一年的

4658

種

—

請注意，由于藥物可以在一年中進入并退出開發(fā)階段，因而此處數(shù)字并不能完全相加求和）。總體而言，2022

年間的流失率有所降低，但流失的速度仍然十分顯著。那故事“新主角”的主要“擁戴對象”是誰呢？在新發(fā)

“我聽到過一種說法：不論哪一對夫妻，只要經(jīng)現(xiàn)的候選藥物中，有

40%

以上（準確而言是40.7%）至歷苦難磨練，就會變得更高尚、更堅強，因此少針對一種癌癥。這一數(shù)字高于前一年的

38.8%，遙遙在今世或來世做人，理當忍受火刑的考驗?！鳖I(lǐng)先于第二名神經(jīng)病學類藥物的

13.5%。有趣的是，有19.5%

的新型候選藥物專門針對一種或多種罕見疾病，與

2021

年

17.5%

的數(shù)據(jù)相比，有了顯著提升。至于哪（達夫妮·杜穆里?！逗麎簟罚?938年））家公司對數(shù)字增長的貢獻最大，引人注意的是，中國公司江蘇恒瑞醫(yī)藥首次在這一領(lǐng)域獨占鰲頭。常見的貢獻者

Pfizer（輝瑞）與

Roche（羅氏）緊隨其后。在

2022年新型藥物的研發(fā)地點方面，美國憑借

1840種候選藥物的數(shù)量遙遙領(lǐng)先，而中國則以

1457種候選藥物的數(shù)量迎頭趕上。我們將在后文更詳細地通過上述所有計量標準審視整個管線。62023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第二章—布景：按階段劃分的

2023年管線故事字數(shù)越多，是否意味著文句就越發(fā)冗長難懂？醫(yī)藥研發(fā)就如同偉大的文學作品，必有開端、中段、結(jié)每種藥物只計算一次。讓人眼前一亮的是，我們今年的尾。這種經(jīng)典的三幕式結(jié)構(gòu)經(jīng)常被引用為小說作品的管線規(guī)?？傮w增長了

5.89%，而且在各個開發(fā)階段的分總體模板，并為電影業(yè)所采用，十分著名。當然，大布十分均勻。這種情況在以往較為少見：2022

年的情況部分書籍的行文結(jié)構(gòu)遠比這復雜。與此類似，藥物開更為典型，研發(fā)的早期階段出現(xiàn)了較大增長，但后續(xù)隨發(fā)也可主要分為“三幕”：臨床前階段、臨床階段與著故事的展開增長率有所下降。實際上，去年處于臨床監(jiān)管階段，它們可以被分解成更小的部分，即我們在前階段的藥物數(shù)量增長了

11.0%；今年這一比率下降到Pharmaprojects使用的開發(fā)階段。了易于管理的

4.3%

—

這一數(shù)據(jù)實際上低于總體增長速度。這可能反映出我們的審查過程變得更加與時俱進，因此會存在更大比例的臨床前藥物進入不活躍的“無開圖

2

按照藥物當前的全球地位細分了

2023年的管線。全球地位是指每種藥物在任何國家由任意一家公司開發(fā)發(fā)報告”狀態(tài)。的針對任意疾病所達到的最先進的開發(fā)階段，因而在此圖

2：

按開發(fā)階段劃分的管線，2023年對比

2022年來源：Pharmaprojects?，2023年

1月-（N/A

=不適用，適用于上市前的伴隨診斷）14,00012,00010,0008,000U6,0004,0002,000DRPreclin2022PhaseIPhaseIIPhaseIIIPre-regRegistered

Launched

SuspendedN/ASTAGE

OF

DEVELOPMENT202372023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第二章—布景：按階段劃分的

2023年管線故事字數(shù)越多，是否意味著文句就越發(fā)冗長難懂？相比之下，處于臨床試驗

I

期的藥物數(shù)量增長比例更大，2023

年的增長率為

10.7%，甚至高于去年的

10.1%。今年

II

期藥物數(shù)量也出現(xiàn)了較大增長，與

2022

年的6.4%

相比，增長率達

7.2%，III

期藥物增長了

9.8%，事實上，這兩個階段之間存在極高的損耗，但由于

II

期的開發(fā)通常耗時更長，藥物會“堆積”于

II

期。這種情況就類似于在高速公路上，從三車道縮減為雙車道時造成的交通堵塞。圖

3

提供了跨度更廣的時間背景，真超過前一年的

8.7%。從表面上而言，此類數(shù)字都十分正突出展示了

I

期和

II

期的數(shù)字在最近幾年如何實現(xiàn)激合理。但請注意，此類數(shù)據(jù)只是時間上的簡要概括：可增，并顯示出

III

期在經(jīng)歷了幾年的低迷之后如何恢復增以看到

II

期藥物數(shù)量與

I

期藥物數(shù)量大致相同，但這并長。盡管如同以往一樣，故事中事件頻發(fā)，但醫(yī)藥研發(fā)不等同于幾乎所有處于

I

期的藥物都能順利進入

II

期。小說第二幕的內(nèi)容似乎越來越多。圖

3：

2007–2023年臨床階段趨勢來源：Pharmaprojects?，2023年

1月3,5003,0002,5002,00015001,00050020072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222023UDRPhaseIPhase

IIPhase

IIICLINICALSTAGE

OFDEVELOPMENT82023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第二章—布景：按階段劃分的

2023年管線故事字數(shù)越多，是否意味著文句就越發(fā)冗長難懂？但是，對是否數(shù)量越多越好進行合理質(zhì)疑總歸是件好一個事實：凡事不要只看表面價值才算明智之舉。就像事。畢竟，臨床試驗藥物越多成本也就越高，這可能反一本好書，書中內(nèi)容可能與其一開始呈現(xiàn)的面貌并不一映出候選藥物數(shù)量不足，但也可能表明需耗費更多時間致。萬事萬物往往不如表面呈現(xiàn)的那樣簡

單，換個角度才能使現(xiàn)有的候選藥物通過某個階段，這顯然是一種負縱覽全局向來不會有錯。面因素。德勤健康解決方案中心

(Deloitte

Centre

forHealth

Solutions)

的一份題為《把控數(shù)字化趨勢：衡量“歲月靜好，舒適安逸，歷練不出非凡之人。2022

年醫(yī)藥創(chuàng)新的回報》的新報告也指向了前句所述的唯有歷經(jīng)考驗，飽嘗磨難，心智才能更強大，后一種可能，報告中計算出的平均周

期時間（新藥從開視野才能更開闊

，雄心才能更激昂，才能贏始臨床試驗到獲得批準所需的時間）從

2021年的

6.9年得成功?！痹黾拥搅?/p>

2022

年的

7.09

年。該團隊同時估算了開發(fā)一種藥物的平均成本（含失敗成本），從

2021

年的

19.86（海倫·凱勒《敞開的門》（1902年））億美元增加到了

2022年的

22.84億美元。綜上所述，德勤報告指出醫(yī)藥研發(fā)的投資回報率有所下降。誠然，該報告僅僅是基于對

20家領(lǐng)先生物制藥公司進行的研究，因此未必能概括整個行業(yè)的情況。但它確實印證了92023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小許多人可能都夢想過成為一名小說家。整個行業(yè)都會提供又有哪些。我們已經(jīng)討論過一個奪人眼球的開篇以及故事而我們醫(yī)藥研發(fā)故事中的角色則必然是制藥公司。但誰建議和培訓課程，告訴人們何為優(yōu)秀的讀物，其基本要素是對故事影響最大的主角呢？表

1

按管線規(guī)模列出了排名前

25的公司，從中可知我們的故事?lián)碛辛艘晃恍碌恼w結(jié)構(gòu)的重要性。您會發(fā)現(xiàn)，每位小說寫作“專家”都主角：Roche（羅氏）這家瑞士醫(yī)藥巨頭取代了它的本會在他們的清單中列出一種特質(zhì)即需要刻畫

多元且國對手

Novartis（諾華）的地位，結(jié)束了后者六年的霸成熟的各色人物。試問誰能不被夏洛克·福爾摩斯的推理主地位?？雌饋?/p>

Roche（羅氏）的崛起在很大程度上是天賦、湯姆·瑞普利的謀殺技巧或杰伊·蓋

茨比精心構(gòu)筑的其自然而然的發(fā)展結(jié)果，因為在過去一年間它只進行了生活所吸引呢？一部偉大文學小說中的人物不僅僅是作者一次小規(guī)模的收購，即對

Good

Therapeutics

的收購。講述人物故事的化身

—

他們就是故事本身。不過，這兩家總部位于巴塞爾的巨頭之間的差距微乎其表

1：管線規(guī)模排名前

25位的制藥公司來源：Pharmaprojects?，2023年

1月趨勢2023(2022)年公司2023(2022)年管線中的

2022年原研藥物數(shù)量排名藥物數(shù)量1(2)Roche（羅氏）194(200)191(213)178(184)175(168)171(168)156(157)155(161)151(158)145(151)135(142)123(131)122(121)106(89)110112612(1)Novartis（諾華）3(3)Takeda（武田）4(4)5(5)BristolMyersSquibb（百時美施貴寶）Pfizer（輝瑞）961058485726(8)Johnson&Johnson（強生）AstraZeneca（阿斯利康）Merck&Co（默克）Sanofi（賽諾菲）7(6)8(7)9(9)8210(10)11(11)12(12)13(16)EliLilly（禮來）64604596GSK（葛蘭素史克）AbbVie（艾伯維）JiangsuHengruiPharmaceuticals（江蘇恒瑞醫(yī)藥）14(13)15(14)16(21)17(15)18(17)19(36)20(18)21(22)22(20)23(27)24

(23)BoehringerIngelheim（勃林格殷格翰）

99(108)7563594258523941375343Bayer（拜耳）93(105)86(72)85(93)79(83)77(51)74

(80)73(68)70(75)68(62)64(68)GileadSciences（吉利德科學）OtsukaHoldings（大冢控股）Amgen（安進）NovoNordisk（諾和諾德）Eisai（衛(wèi)材株式會社）Regeneron（再生元）DaiichiSankyo（第一三共株式會社）CSPCPharmaceutical（石藥集團）ShanghaiFosunPharmaceutical（上海復星醫(yī)藥）25(24)Biogen（百?。?3(66)18102023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小微，作為生產(chǎn)藥物最多的公司，Novartis（諾華）仍然穩(wěn)居第一。前五名中的其他公司保持不變，事實上，表中有許多公司現(xiàn)在的管線規(guī)模與

2022年公布的管線規(guī)模相差無幾，總體上幾乎沒有變化，這一點十分出人意料。在前

25名中，管線規(guī)模增長最顯著的仍然是來自中國的

Jiangsu

Hengrui（江蘇恒瑞）。在去年的上市首日驚艷亮相之后，該公司再接再厲，其研發(fā)投資增加了

19.1%。但中國的公司并沒有如去年一樣，在前排席位進行大規(guī)模的爭奪戰(zhàn)，CSPCPharmaceutical（石藥集團）是唯一一家首次在前排亮相的中國公司。其他值得注意的是，在前

10

名中，只有

Bristol

Myers

Squibb公司中唯一新上榜的是NovoNordisk（諾和諾德）這個（百時美施貴寶）

與

Pfizer

（輝瑞）今年的管線規(guī)模相比較熟悉的公司。這家丹麥公司今年重

回巔峰，在

2022比去年有所增長。出現(xiàn)這一現(xiàn)象以及總體上變動不大的部年間開展兩次收購，包括

DicernaPharmaceuticals分原因可能在于

2022

年間的大型并購活動極少。除了上與

Forma

Therapeutics。今年有兩家日本公司述

Roche（羅氏）的交易外，Novartis（諾華）收購了淡出榜單：Astellas（安斯泰來）從第

19名降至Gyroscope

Therapeutics；Bristol

Myers

Squibb（百時第26名，Sumitomo

Pharma（住友制藥）從第

25名降美施貴寶）收購了

Turning

Point

Therapeutics；Pfizer（輝瑞）收購了

Biohaven

Pharmaceuticals、ReViral與

Arena

Pharmaceuticals；AstraZeneca（阿斯利康）至第

28名。總體而言，我不記得有哪一年前

25名的變化如此微小，以致于我在表格中一直頻繁地使用符號。或許應該將之視為一種穩(wěn)定而非停滯不前的標志。收購了

TeneoTwo；Sanofi（賽諾菲）收購了

AmunixPharmaceuticals；Eli

Lilly（禮來）收購了

Akouos。總體而言，這些被收購的公司只是從故事中退場的次要角色，并未對其收購者的管線規(guī)模造成重

大影響。同時，Takeda（武田）、Johnson

&

Johnson（強生）和Merck

&

Co（默克）并未報告任何相關(guān)的收購交易。截至

2022

年，交易形勢仍然低迷，Pharmaprojects

在這一年僅報告

81

起并購，低于

2021

年的

116

起，并繼續(xù)呈下降趨勢。許多業(yè)內(nèi)觀察者似乎認為，2023

年可能是并購情節(jié)重

現(xiàn)的一年。Scrip

援引

Astellas（安斯泰來）基因治療公司高級副總裁

Richard

Wilson

的話稱：“2022年，公司的估值大幅下降，雄心壯志日漸萎縮，而且由于公司需要應對極具挑戰(zhàn)性的宏觀經(jīng)濟環(huán)境，很遺憾，一些重要的員工遭到裁員，由此滋生出一個共同的問題：我們是否已跌入谷底？但目前并購形勢似乎有所回暖。”重

新配方領(lǐng)域?qū)I(yè)公司

Arecor

Therapeutics的首席

執(zhí)行官

Sarah

Howell

也同樣持樂觀態(tài)度：“我相信，在經(jīng)歷了

2022

年的平靜期之后，我們將在

2023

年看到并購熱潮。”她表示，“制藥業(yè)坐擁大量的資本儲備，而且其獲取外部創(chuàng)新的模式仍然滿富生機！”112023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小圖

4：

2011-23年，排名前

10、前

25以及僅有一種或兩種藥物的公司所貢獻的管線份額來源：Pharmaprojects?，2023年

1月252321191714TOP

10TOP

25COs

WITH1OR2DRUGSALPIPELINET1311O%97542011201220132014201520162017201820192020202120222023YEAR前幾年我們已經(jīng)觀察到，主要“角色”在總“字數(shù)”中所占的比例正在下降，而

2023年這一趨勢仍將延續(xù)。如圖

4所示，排名前

10的公司僅占管線份額的

4.09%，與去年報告的

4.63%相比進一步大幅下降，而排名前25的公司的管線份額從

8.51%下降到

7.6%。然而，小配角（即只有一種或兩種藥物的公司）所做的貢獻，從

16.91%上升到了

17.53%。122023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小我們這本小說中的“主角”誠然具有豐富多樣的性格特公司而言，他們都只缺少一種針對最小治療領(lǐng)域的藥征，這可以通過他們所涉及的治療領(lǐng)域范圍來衡量，物，即激素產(chǎn)品或抗寄生蟲藥物。另一個細微的變化是，圖

5

對此進行了細分。（請注意，該圖存在重

復計算的抗癌不再是10家公司占比最大的治療領(lǐng)域，EliLilly（禮情況，因為藥物開發(fā)可在多個疾病領(lǐng)域進行。）從中可來）反其道而行之，將消化/代謝領(lǐng)域作為其主要研發(fā)重以看出，所有主要參與公司仍然對多類學科領(lǐng)域存有研點。盡管如此，所有公司仍然在癌癥領(lǐng)域投入了大量資發(fā)興趣。但與去年相比，排名前

10

的公司中有

8

家在全部

14個治療領(lǐng)域中都至少開發(fā)出一種藥物，而今年在前

10

的公司中，這一數(shù)字降為

3

家。但對于另外七家源，而在其他一些諸如抗感染的治療領(lǐng)域，他們的投入規(guī)模存在極大的差異。BristolMyersSquibb（百時美施貴寶）仍然是這

10家公司中最關(guān)注腫瘤學科的一家公司。圖

5：

前

10家制藥公司的疾病重

點領(lǐng)域來源：Pharmaprojects?，2023年

1月100%90%80%70%60%50%40%30%20%Alimentary/MetabolicAnticancerAnti-infectiveAntiparasiticBloodandClottingCardiovascualarDermatologicalGenitourinary(includingsexhormones)Hormonal(excludingsexhormones)ImmunologicalMusculoskeletalNeurologicalRespiratorySensory10%artisRochevNoersSquibbolMyBrist132023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小我希望今年是新冠肺炎值得在本報告中分析的最后一其中哪些公司對其進行了長期投入，哪些公司的相關(guān)活年。但這取決于后續(xù)中國的抗疫情況，就如同阿瑟·柯南·動似乎正在縮減。（輝瑞）現(xiàn)在是這方面的主導力Pfizer道爾在寫作《最后一案》（1893

年）時的情境一樣，量，共有種治療或預防感染或控制其并發(fā)癥的藥物，19他想要讓主角福爾摩斯墜亡在萊辛巴赫瀑布，卻發(fā)現(xiàn)相比去年的

11

種有所增加，其次是AstraZeneca（阿斯由于福爾摩斯經(jīng)久不衰的受歡迎程度，他后來只得將利康），有

10

種，相比去年的

8

種有所增加。相較而其復活。雖然前

10

名公司都對針對全球疫情病毒的藥言，（默克）對這一領(lǐng)域的興趣已經(jīng)消減到Merck

&

Co物或疫苗有一定興趣，但現(xiàn)在越發(fā)清楚僅剩

兩種藥物（見圖

6）。圖

6：

前

10家制藥公司的新冠肺炎管線規(guī)模來源：Pharmaprojects?，2023年

1月201816141210864Total2TreatmentProphylaxisComplications0Roche142023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小相比之下，前

10家中除一家公司

Sanofi（賽諾菲）歸類為罕見病，但很顯然，如果是在撒哈拉以南的非洲外，其他所有公司專門針對于罕見病的管線比例都高地區(qū)，很遺憾，情況遠非如此。于去年同期。表

2

列出了針對罕見疾的資產(chǎn)數(shù)量排名前

20的公司，排名前

10的制藥公司都出現(xiàn)在此表的前12名中。Novartis（諾華）不僅在此表中名列前茅，而且在大型制藥公司巨頭中，針對罕見病的管線占比最大。該公司近三分之二的藥物都屬于這一類別，而

EliLilly（禮來）的這一比例不到三分之一。在第二梯隊的雖然多數(shù)小說以及我們之前的分析都集中在少數(shù)的主角身上，但有些書籍卻因擁有大量的群像角色而聞名于世，抑或臭名昭著。前者有諸如列夫·托爾斯泰的《安娜·卡列尼娜》（1878

年）以及《戰(zhàn)爭與和平》（1869

年）、喬治·艾略特的《米德爾馬契》（1872

年）、維克多·雨果的《悲公司中，Merck

KGaA（默克）以驚人的

84.6%占比慘世界》（1862

年）等經(jīng)典名著。更現(xiàn)代的例子包括加脫穎而出。榜單上的小眾組織

Medicinesfor

Malaria夫列爾·加西亞·馬爾克斯的《百年孤獨》（1967

年），以Venture（瘧疾藥品事業(yè)會）占比為

100%，雖然這是由及喬治·RR·馬丁在《權(quán)力的游戲》（1996

年—）宇宙中衍于瘧疾在美國和歐盟國家的發(fā)病率/流行率較低，因而被生的作品。制藥行業(yè)也同樣擁有成千上萬的角色。表

2：關(guān)注罕見病的前

20家制藥公司來源：Pharmaprojects?，2023年

1月公司用于治療罕見病的藥物數(shù)量管線百分比66.5Novartis（諾華）12711510997BristolMyersSquibb（百時美施貴寶）Pfizer（輝瑞）65.763.7Roche（羅氏）50.062.3Sanofi（賽諾菲）91Takeda（武田）9082706950.652.9AstraZeneca（阿斯利康）Johnson&Johnson（強生）GSK（葛蘭素史克）AbbVie（艾伯維）Merck&Co（默克）Amgen（安進）44.956.16553.35637.154444268.447.3Bayer（拜耳）EliLilly（禮來）31.1MedicinesforMalariaVenture（瘧疾藥品事業(yè)會）393736363433100.043.557.1OtsukaHoldings（大?？毓桑〣iogen（百?。〦isai（衛(wèi)材株式會社）BeiGene（百濟神州）MerckKGaA（默克）48.660.784.6152023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小截至

2023年

1

月，參與醫(yī)藥研發(fā)的制藥公司總數(shù)為5529

家，相比

2022

年的

5416

家增加了

2.1%。從圖

7率，增長速度已大幅減緩，但這仍然創(chuàng)下新高，因為在過去十年中，總體數(shù)字翻了一番。中可以看到，這意味著相較于

2021-22

年

6.2%

的增長圖

7：2001-2023年擁有活躍管線的公司總數(shù)來源：Pharmaprojects?，2023年

1月6,0005,0004,0003,000ANYCOUNTCOMP2,0001,000200120020032004200520062007200820092010YE2011

AR201201320142015201620172018201922202162023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小公司數(shù)量增長放緩的部分原因在于過去

12

個月中經(jīng)認證占所有制藥公司的

52.6%，高于上一年的

48.8%。因而他的新公司較少，數(shù)據(jù)庫中僅增加

809

家。這一數(shù)字低于們的貢獻越發(fā)巨大也就不足為奇了。去年同期的

1042

家。公司的總體數(shù)量僅增加

113

家，這就意味著共有

696

家公司已從研發(fā)舞臺上退場，這與雖然許多書籍都將整個故事設定在一個真實抑或虛構(gòu)的特去年

725

家的數(shù)字幾乎持平。雖然其中某些公司可能已定地點，但也有某些書籍的設定范圍囊括全球，比如奇幻經(jīng)倒閉或被收購，并完全退場，但其他公司可能會在本小說、間諜小說以及涉及國際焦點的探險故事（如伊恩·弗報告的續(xù)篇中重

新出場，因為他們的退場是由于一年多來缺乏有關(guān)其藥物的新資訊，因此我們將此類藥物暫時移至“非活躍”一類，這些公司因此不再顯現(xiàn)為活躍性萊明的《詹

姆斯·邦德》系列小說）。制藥行業(yè)自然是全球化程度最高的行業(yè)之一，但在我們的故事中，哪些地點是各類角色分布最多的呢?

圖

8

中的餅狀圖對

2022

與

2023公司。就如同托馬斯·哈代《遠離塵囂》（1874

年）中年的位置分布情況進行了細分。過去

12

個月的變化微乎的特洛伊警長一樣，讀者曾經(jīng)認為“消失”或“倒閉”其微，雖然所占份額減少

1%，但美國仍然是最受青睞的的研發(fā)公司可能會在故事后期再次復活。基地。與之相反，中國上升一個百分點，盡管其公司總數(shù)目前為

808

家，僅相比

2022

年的

792

家稍有增長，但可以看到，2022

年制藥業(yè)研發(fā)的背景角色提供的總體管有跡象表明，總部位于中國的公司數(shù)量的爆炸性增長趨勢線份額有所增加，對其數(shù)據(jù)的研究揭示了其中的原因。開始呈常態(tài)化趨勢。今年，報告有

825

家公司在其管線中只有兩種藥物，更令人震驚的是，有

2083

家公司只擁有一種候選藥物。這兩個數(shù)字都明顯高于

2022年的

759家與

1833家?？傮w而言，這些在故事中充當群像背景中次要角色的公司172023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小圖

8：2022與

2023年按總部所在國家/地區(qū)劃分的研發(fā)公司分布情況來源：Pharmaprojects?，2023年

1月1%3%1%3%2%2%3%3%4%4%5%5%43%12%44%13%13%11%13%15%|2022年|2023年USRestof

EuropeRestof

AsiaPaci?cCanadaJapanGermanyChinaUKFranceC

&

S

America/Africa雖然圖

8

展示出角色的起源地，但角色行動的發(fā)生地究竟是在何處？表

3

列出了所有正在接受活躍研發(fā)的藥物及其開發(fā)地。每種藥物在每個開發(fā)該藥物的國家都會被統(tǒng)計一次，但由于有多個國家都對此類藥物進行了開發(fā)，因而此處的大多數(shù)藥物都被統(tǒng)計了不止一次。按照這一標準，在美國設置的故事場景數(shù)量也有一定程度的下降。據(jù)報告，今年有

51.1%

的藥物開發(fā)地位于美國，低于去年的

53.4%。盡管顯而易見，美國仍然最為突出，但中國正迎頭趕上，其份額從去年的

20.8%上升到

23.6%。請注意，本表只列出了開發(fā)中藥物超過

1000種的國家/地區(qū)。182023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小表

3：研發(fā)所在地究竟在何處？來源：Pharmaprojects?，2023年

1月藥物研發(fā)地藥物數(shù)量108765033占總管線的百分比美國中國英國韓國德國51.123.614.313.711.0304829172349加拿大澳大利亞法國22312172216120331964170416701651157514371415140312981283125812401150110510851062105510.510.210.19.59.28.07.8西班牙日本荷蘭意大利比利時波蘭7.87.4瑞典6.76.66.66.1丹麥瑞士匈牙利捷克共和國奧地利中國臺灣保加利亞芬蘭6.05.95.85.45.25.15.05.0愛爾蘭以色列希臘北美洲亞洲歐洲大洋洲192023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第三章—主角：領(lǐng)先公司在我們的眾多角色中，主角的作用越來越小就今年的總體情況而言，就如同一本長篇系列小說，其中的大多數(shù)戲劇角色在

2022到

2023年的版本中都維持著原樣。今年的角色陣容變化不大，大部分的變化趨勢都只是在延續(xù)數(shù)年來一直在發(fā)生的變化。似乎就如同阿加莎·克里斯蒂

的偵探小說一般，制藥研發(fā)也擁有絕佳的故事結(jié)構(gòu)?！拔膶W相對于生活的優(yōu)勢就在于，其人物性格鮮明，行為一致?！保ń芰_姆·K·杰羅姆）202023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第四章：故事情節(jié)：領(lǐng)先療法治療癌癥仍然是業(yè)內(nèi)的主要呼聲在確定主角身份之后，為了使讀者對故事產(chǎn)生共鳴，我我們將按慣例先開始縱覽全局，然后再仔細放大細節(jié)，們需要了解主角的動機以及他們希望實現(xiàn)的目標。這將以便更詳細地解讀角色的動機與情節(jié)。圖

9

首先按照推動情節(jié)發(fā)展并吸引讀者，因為一個角色如果行事不帶Pharmaprojects

使用的廣泛治療領(lǐng)域?qū)ρ邪l(fā)工作進行了動機，那將略顯無趣。例如，帕特里夏·海史密斯《天才細分。受總體管線擴張速度的影響，癌癥似乎再次出現(xiàn)不雷普利》（1955

年）一書中的主角可能并不道德，但由成比例的激增。目前有

8480

種治療腫瘤的藥物正在開發(fā)于我們理解他行事的動機，因此我們還是會被其吸引。中，其占比增長

9.1%。癌癥治療領(lǐng)域憑此重

回行業(yè)的領(lǐng)這與理解制藥業(yè)的治療重

點有異曲同工之妙。它試圖治先地位，超過了生物技術(shù)領(lǐng)域（生物技術(shù)并非真正意義上療何種疾病，治療重

點在何處，促使其開發(fā)藥物的動機的治療領(lǐng)域，但它目前被納入這一分類）。癌癥的增長率又是什么?遠超以下治療領(lǐng)域：神經(jīng)病學（增長

4.6%）、消化/代謝（增長

4.7%）與抗感染（僅增長

2.0%）。圖

9：2022與

2023年各治療領(lǐng)域的管線來源：Pharmaprojects?，2023年

1月9,0008,0007,0006,0005,0004,0003,0002,000202220231,000ergyallicvensalalrysoalicryarryingalsiticncgicboctilatioletgictoculnaonlottfelologirauriloormracanolotakeenasAntiSipachuroe-InmuosnoatoespovitoCoteary/Mntiforculmurdi&HAntNermenRoodBiAReMusImeCaGntDBllimeTHERAPEUTIC

AREAA212023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第四章：故事情節(jié)：領(lǐng)先療法治療癌癥仍然是業(yè)內(nèi)的主要呼聲對腫瘤關(guān)注度的提高意味著癌癥將繼續(xù)在故事中占據(jù)更長的篇幅。目前有

39.8%

的藥物正在研發(fā)中，這一比例相較去年再次上升，并在全球范圍內(nèi)繼續(xù)穩(wěn)定地維持在主導地位。這意味著，隨著它占據(jù)的篇幅越來越多，其他治療領(lǐng)域則必然會按比例縮減（見圖

10）。圖

10：2010-23年正在開發(fā)的癌癥藥物的比例來源：Pharmaprojects?，2023年

1月45.039.840.035.030.025.039.037.536.7NE35.2I34.1PELI32.6A30.4T30.129.329.3O29.528.026.8%20.02010

2011201220132014201520162017201820192020

202120222023YEAR222023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第四章：故事情節(jié)：領(lǐng)先療法治療癌癥仍然是業(yè)內(nèi)的主要呼聲現(xiàn)在讓我們聚焦于表

4，其中列出了前

25

種用于對23.3%。在排名前

10的其他類別中，雖然較低端的免疫Citeline

系列產(chǎn)品中的藥物進行分類的單獨治療類別（共

243

種）?？拱⒚庖哳愔委熢俅蔚玫阶疃嗟年P(guān)注，其管線規(guī)模增加

5.1%，但排名第二且更為常見的抗癌類治療的管線增長規(guī)模超過了這一數(shù)字，大幅增抑制劑與

CAR-T

療法的數(shù)量增長較為可觀，但總體而言各類別的數(shù)量基本都變化不大。最引人注目的是，與上一年相比，今年的前

25種類別相同的變化同樣較為穩(wěn)定。今年沒有新入圍的治療類別。在我們的故事中，這加

14.8%?；蛑委熢俅挝涣械谌?，但其增長速度已一章并沒有太多事件發(fā)生。顯著放緩，增長率為

6.3%，而前

12個月的增長率為表

4：前

25種治療類別來源：Pharmaprojects?，2023年

1月2023(2022)年治療2023(2022)年活性化合物的趨勢排名數(shù)量抗癌、免疫學1(1)4492(4275)3622(3154)抗癌，其他2(2)基因治療3(3)2083(1960)1395(1277)單克隆抗體，其他4(4)預防性疫苗、抗感染5(7)1064(983)1045(993)984(953)983(998)797(713)神經(jīng)病學6(6)眼科，其他抗病毒藥物，其他免疫抑制劑7(8)8(5)9(12)10(10)11(11)12(9)13(14)14(13)15(16)16(17)17(15)18(18)19(20)20(19)21(21)22(24)23(25)24

(22)25(23)細胞療法、嵌合抗原受體792(720)747

(717)722(726)705(645)677(656)641(600)632(596)抗糖尿病藥抗炎癥胃腸道炎癥/腸道疾病肌肉骨骼類認知增強藥呼吸系統(tǒng)類單克隆抗體、人源化抗體624(602)599(595)595(569)594(573)559(504)519(485)517(484)516(489)498(488)心血管類神經(jīng)保護類保肝藥皮膚病學類泌尿類鎮(zhèn)痛

類，其他抗帕金森藥單克隆抗體、人體232023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第四章：故事情節(jié)：領(lǐng)先療法治療癌癥仍然是業(yè)內(nèi)的主要呼聲如前所述，細胞與基因治療仍然是制藥行業(yè)的主要關(guān)注點。圖

11

展示的是在過去

20

年中二者如何成為藥物開發(fā)的主要驅(qū)動因素。同樣值得注意的是，這兩種治療方法構(gòu)成某種文氏圖。有

2083

種基因療法與

2049

種細胞療法正在開發(fā)中，同時有

1197種療法被歸類到二者之中。此類治療方法會將細胞從體內(nèi)取出，在體外進行基因操作，然后再重

新置入患者體內(nèi)，譬如上述的

CAR-T療法就是如此。也就是說我們報告的

886

種基因療法的開發(fā)情況不含細胞治療成分，因為這些主要是更傳統(tǒng)的體內(nèi)基因療法，即試圖通過將功能性基因插入體內(nèi)來矯正遺傳疾病。同樣存在

852

種不涉及基因操作的細胞療法。242023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第四章：故事情節(jié)：領(lǐng)先療法治療癌癥仍然是業(yè)內(nèi)的主要呼聲圖

11：1995–2023年基因與細胞療法的持續(xù)增長情況來源：Pharmaprojects?，2023年

1月2,0001,5001,000500GeneCellUDR0199519961997199819992000200120020032004200520062007Y2008

EAR200920102011201201320142015201620172018201922202252023年

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12：用于基因治療的病毒載體來源：Pharmaprojects?，2023年

1月500400300200100PreclinicalPhaseI

Clinical

TrialPhase

II

Clinical

TrialPhase

III

Clinical

TrialPre-registrationRegisteredLaunchedSuspendedusexedvirusovirusRetrviroxvirusPvirusvirusLentivirusAdenoRhabdoSendaivirusSemianvirusHerpessimplAdeno-associatCELLTYPE基因治療中使用的病毒載體也反映出基因治療技術(shù)的不同運用方式。圖

12

顯示，腺相關(guān)病毒載體的使用最為普遍，并且這種病毒載體最常用于體內(nèi)基因治療。今年正在開發(fā)的載體略有增長（483

比

466）。這張圖還按開發(fā)階段對每種載體進行了細分，可以看到，雖然絕大多數(shù)載體仍處于臨床前開發(fā)階段，但仍有相當數(shù)量的載體處在其他階段，尤其是處在

II

期臨床試驗的載體。第二種最常見的載體類型為慢病毒，相比之下，其更常用于細胞的體外轉(zhuǎn)染，此類藥物既屬于基因治療又屬于細胞治療。在過去的一年中，慢病毒載體的總數(shù)從

279

下降到

241。其他類別的載體數(shù)量同比往期沒有太大變化。262023年

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13：用于細胞療法的細胞類型來源：Pharmaprojects?，2023年

1月1000800600400200PreclinicalPhaseI

ClinicalTrialPhaseIIClinicalTrialPhaseIIIClinicalTrialPre-registrationRegisteredLaunchedSuspendedCELLTYPE圖

13

展示的是在細胞療法中使用的不同類型細胞。T-細胞（如用于

CAR-T

療法）使用最為普遍，今年其總數(shù)從909

種增加到

976

種。緊隨其后的是干細胞，報告指出其數(shù)量從

448種略微下降到

437種。在細胞療法領(lǐng)域值得注意的是，大量不同類型的細胞被利用或用于研究潛在的治療方法。圖中展示了“其他細胞類型”的超高條柱，其中包括不少于

19

種其他細胞類型，展現(xiàn)出此處采用的細胞療法的多樣性。272023年

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5：排名前

25的疾病/適應癥來源：Pharmaprojects?，2023年

1月2023(2022)年藥物疾病2023(2022)年藥物數(shù)量趨勢排名乳腺癌1(1)965(888)925(832)非小細胞肺癌2(2)結(jié)直腸癌3(4)741

(663)675(591)653(677)587(530)539(485)529(496)523(509)484(462)476

(437)475(445)449(373)445(431)444(407)胰腺癌4(5)冠狀病毒、新型冠狀病毒傳染病卵巢癌5(3)6(6)腦癌7(9)阿爾茨海默氏病前列腺癌8(8)9(7)急性骨髓性白血病黑色素瘤10(10)11(12)12(11)13(19)14(14)15(16)16(13)17(15)18(17)19(18)20(20)21(21)22(23)23(22)24

(24)25(25)2型糖尿病胃腸道癌、胃癌骨髓癌肝癌冠狀病毒、新型冠狀病毒傳染病的預防444(436)類風濕性關(guān)節(jié)炎431(427)頭頸癌408(377)帕金森氏病407(377)非霍奇金淋巴瘤399(373)非酒精性脂肪性肝炎369(360)銀屑病337(328)COVID-19并發(fā)癥322(332)281(254)258(252)腎癌哮喘282023年

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?2023PharmaIntelligenceUKLimited，Citeline下屬公司。第四章：故事情節(jié)：領(lǐng)先療法治療癌癥仍然是業(yè)內(nèi)的主要呼聲我們現(xiàn)在正在深入研究制藥行業(yè)在單個疾病層面的具體這是我們小說英文版本的全球圖景，但大多數(shù)熱門文學動機。表

5

列出了排名前

25

的疾病/適應癥（注意：非作品都會被翻譯成其他語言，與之類似，觀察世界不同特異性適應癥如“癌癥，未指明”已從分析中移除）。地區(qū)中排名靠前的疾病排行榜可能會有所啟發(fā)。此處的乳腺癌仍然是最受歡迎的新藥研發(fā)目標，目前正在研究表

6

頗具啟示意義。表中顯示，在世界大部分地區(qū)，非的乳腺癌候選藥物數(shù)量大幅增加

8.7%，但排名第二的小細胞肺癌已占據(jù)首位，乳腺癌降至第二位。只有在非非小細胞肺癌以

11.2%

的驚人增幅縮小了與乳腺癌的差洲，乳腺癌才排在首位，非小細胞肺癌甚至排不進前八距。另外兩種類型的腫瘤緊隨其后，排名都有所上升，即結(jié)直腸癌（增長

11.8%）與胰腺癌（在四種腫瘤中增幅最大，增長

14.2%），這也證明人們對這二者的關(guān)注有位。新冠肺炎仍是美國的第三大關(guān)注重

點，在非洲排名第二，但在其他地區(qū)則未上榜。與之類似，類風濕性關(guān)節(jié)炎在非洲、歐洲（包括歐盟和非歐盟國家）和南美洲所增加。在前五名中排名下降的是針對新冠肺炎的治療位列前四名，但在其他地區(qū)則未上榜。該表充分說明，類別，其排名下降了兩位，排在第五，也是前

25

名中唯一雖然制藥業(yè)具有全球性特征，但地區(qū)差異仍然較為明顯。一種今年開發(fā)的藥物比去年少的疾病，稍后會對此進行詳細介紹。新型冠狀病毒與阿爾茨海默氏病共列前十，阿爾茨海默病位列第八，是前十名中唯一的其他非癌癥類適應癥。事實上，前

25

種疾病中又有

15

種是癌癥。阿爾茨海默氏病所獲得的關(guān)注似乎并未激增，雖然人們期望

Aduhelm（阿杜那單抗）能對該行業(yè)產(chǎn)生巨大的推動作用，但該藥上市后并未大獲成功。其管線規(guī)模僅增長

6.7%，略高于平均水平。但目前更加引人矚目的Leqembi（侖卡奈單抗）也已獲批，這可能是針對該疾病的一劑強心針。再往下看，最顯著的變化是GIST（胃腸道癌胃癌）的大幅增長，增長

20.4%，比

2022

年的候選藥物數(shù)量增加五分之一以上。這與表中大部分的其他疾病形成鮮明的對比，其他疾病的特點同樣是擁有與去年完全相同的“角色陣容”，而且?guī)缀鯖]有顯著變化。292023年

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6：按疾病劃分的區(qū)域研發(fā)差異來源：Pharmaprojects?，2023年

1月排名/地區(qū)12345678冠狀病毒、新型冠狀病毒傳染病冠狀病毒、新型冠狀病毒傳染病艾滋病傳染病非洲乳腺癌型糖尿病類風濕性關(guān)節(jié)炎傳染病，艾滋病結(jié)核病傳染病22預防的預防亞洲非小細胞肺癌乳腺癌乳腺癌乳腺癌乳腺癌乳腺癌乳腺癌乳腺癌乳腺癌乳腺癌乳腺癌型糖尿病胃腸道癌、胃癌卵巢癌肝癌胰腺癌骨髓癌非霍奇金淋巴瘤非霍奇金淋巴瘤胰腺癌骨髓癌急性骨髓性白血病肌萎

縮性脊髓側(cè)索硬化癥加拿大非小細胞肺癌非小細胞肺癌非小細胞肺癌非小細胞肺癌非小細胞肺癌非小細胞肺癌非小細胞肺癌非小細胞肺癌非小細胞肺癌前列腺癌胃腸道癌、胃癌類風濕性關(guān)節(jié)炎類風濕性關(guān)節(jié)炎非霍奇金淋巴瘤腸癌急性骨髓性白血病中國非霍奇金淋巴瘤卵巢癌肝癌骨髓癌骨髓癌歐盟非霍奇金淋巴瘤非霍奇金淋巴瘤肝癌胃腸道癌、胃癌骨髓癌腎癌胃腸道癌、胃癌骨髓癌未加入歐盟的歐洲國家卵巢癌2型糖尿病胰腺癌急性骨髓性白血病日本大洋洲南美洲英國胃腸道癌、胃癌急性骨髓性白血病結(jié)直卵巢癌型糖尿病卵巢癌胰腺癌胰腺癌骨髓癌非霍奇金淋巴瘤類風濕性關(guān)節(jié)炎腸癌2胃腸道癌、胃癌哮喘前列腺癌腎癌急性骨髓性白血病結(jié)直非霍奇金淋巴瘤胃腸道癌、胃癌腎癌冠狀病毒、新型冠狀病毒傳染病急性骨髓性白血病