藥品臨床綜合評價質(zhì)量控制規(guī)范

藥品臨床綜合評價質(zhì)量控制規(guī)范范圍本文件確立了藥品臨床綜合評價的質(zhì)控體系，并規(guī)定了質(zhì)控內(nèi)容的要求。本文件適用于對開展的藥品臨床綜合評價項目實施質(zhì)量控制。規(guī)范性引用文件本文件沒有規(guī)范性引用文件。術(shù)語和定義下列術(shù)語和定義適用于本文件。3.1藥品臨床綜合評價clinicalcomprehensiveevaluationofdrugs充分運(yùn)用衛(wèi)生技術(shù)評估方法及藥品常規(guī)監(jiān)測工具，融合循證醫(yī)學(xué)、流行病學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)、臨床藥學(xué)、循證藥學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、衛(wèi)生技術(shù)評估等知識體系，綜合利用藥品上市準(zhǔn)入、大規(guī)模多中心臨床試驗結(jié)果、不良反應(yīng)監(jiān)測、醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品使用監(jiān)測、藥品臨床實踐“真實世界”數(shù)據(jù)以及國內(nèi)外文獻(xiàn)等資料，圍繞藥品的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性等進(jìn)行定性、定量數(shù)據(jù)整合分析。3.2藥品臨床綜合評價質(zhì)量控制qualitycontrolofclinicalcomprehensiveevaluationofdrugs

對藥品臨床綜合評價的項目管理、技術(shù)規(guī)范及評價報告三個部分的質(zhì)量進(jìn)行規(guī)范。符號縮略語下列縮略語適用于本文件。HTA：衛(wèi)生技術(shù)評估（HealthTechnologyAssessment）Meta：薈萃分析（MetaAnalysis）PRISMA：系統(tǒng)綜述和薈萃分析優(yōu)先報告的條目（PreferredReportingItemsforSystematicReviewsandMeta-Analyses）質(zhì)控體系5.1組織架構(gòu)5.1.1外部質(zhì)控組，由省藥品臨床綜合評價技術(shù)中心下設(shè)的省藥品臨床綜合評價質(zhì)量控制專家組與秘書組組成。5.1.2內(nèi)部質(zhì)控組，由評價項目牽頭與合作機(jī)構(gòu)成立的藥品臨床綜合評價項目質(zhì)量控制組組成。5.2質(zhì)控人員5.2.1外部質(zhì)控組5.2.1.1藥品臨床綜合評價技術(shù)中心從省藥品臨床綜合評價專家?guī)熘谐闃舆x取專家成員組建質(zhì)量控制專家組，包括臨床醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、循證醫(yī)學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、流行病學(xué)、統(tǒng)計學(xué)與管理學(xué)等領(lǐng)域的專家。5.2.1.2人員數(shù)量一般為單數(shù)，每個領(lǐng)域?qū)＜覒?yīng)不少于1人，并由質(zhì)控組成員推薦一名組長主持質(zhì)控工作。5.2.1.3藥品臨床綜合評價技術(shù)中心下設(shè)質(zhì)量控制秘書組（2至3人），負(fù)責(zé)外部質(zhì)控過程中的專家組織召集、進(jìn)度安排、報告撰寫等工作。5.2.2內(nèi)部質(zhì)控組5.2.2.1牽頭與合作機(jī)構(gòu)應(yīng)分別指定一名具備或等同于副高及中級以上研究水平資質(zhì)的人員組建項目質(zhì)量控制組，由牽頭機(jī)構(gòu)人員擔(dān)任組長主持質(zhì)控工作。5.2.2.2內(nèi)部質(zhì)控組組長及成員不直接參與項目的具體評價工作。5.3質(zhì)控環(huán)節(jié)5.3.1外部質(zhì)控5.3.1.1首次質(zhì)控為評價實施前，由省評價技術(shù)中心組織質(zhì)控組專家對于立項評價項目的主題遴選、機(jī)構(gòu)及人員資質(zhì)、專家論證會等環(huán)節(jié)與內(nèi)容進(jìn)行質(zhì)量控制。5.3.1.2中期質(zhì)控為評價實施中期，由省評價技術(shù)中心組織質(zhì)控組專家對于方案的修改、中期報告、內(nèi)部質(zhì)控等環(huán)節(jié)與內(nèi)容進(jìn)行質(zhì)量控制。5.3.1.3末次質(zhì)控為評價完成后終期質(zhì)控，由省評價技術(shù)中心組織質(zhì)控組專家對于結(jié)題評審及項目報告、內(nèi)部質(zhì)控等環(huán)節(jié)與內(nèi)容進(jìn)行質(zhì)量控制。5.3.2內(nèi)部質(zhì)控5.3.2.1內(nèi)部質(zhì)控自評價方案經(jīng)專家論證會通過后開始，貫穿于評價全過程。5.3.2.2質(zhì)控組應(yīng)按季度將內(nèi)部質(zhì)控結(jié)果形成報告遞交至省評價技術(shù)中心。質(zhì)控內(nèi)容6.1項目管理6.1.1機(jī)構(gòu)及人員6.1.1.1承擔(dān)機(jī)構(gòu)資質(zhì)應(yīng)為醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)、科研院所、大專院校、行業(yè)組織等主體，并具備組織開展藥品臨床綜合評價的能力。6.1.1.2項目負(fù)責(zé)人應(yīng)具有等同于副高以上研究水平資質(zhì)，同時應(yīng)有國家或省級組織的藥品臨床綜合評價相關(guān)研究或培訓(xùn)經(jīng)歷。6.1.1.3項目團(tuán)隊成員專業(yè)方向應(yīng)包括但不限于臨床醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、循證醫(yī)學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、流行病學(xué)、統(tǒng)計學(xué)與管理學(xué)等，并掌握和熟悉藥品臨床綜合評價技術(shù)方法和流程。6.1.1.4項目應(yīng)設(shè)置內(nèi)部質(zhì)控組（項目質(zhì)量控制組），組員應(yīng)具有等同于中級職稱以上資質(zhì)，同時應(yīng)有國家或省級組織的藥品臨床綜合評價相關(guān)研究或培訓(xùn)經(jīng)歷。6.1.2主題遴選6.1.2.1主題遴選范圍應(yīng)基于臨床需求，聚焦解決臨床實踐中的重點(diǎn)與難點(diǎn)問題，包括但不限于國家重大疾病防治基本用藥、區(qū)域重要疾病防治基本用藥和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥等，兼顧特殊用藥。6.1.2.2遴選主題應(yīng)經(jīng)省評價技術(shù)中心組織評審專家論證后確定。6.1.2.3主題遴選的相關(guān)文檔資料應(yīng)有詳細(xì)記錄，留存?zhèn)洳椤?.1.3評價實施6.1.3.1評價主題確定后，承擔(dān)機(jī)構(gòu)應(yīng)提供項目計劃任務(wù)書及研究方案，由省評價技術(shù)中心組織評審專家召開專家論證會進(jìn)行論證，承擔(dān)機(jī)構(gòu)根據(jù)論證會專家建議進(jìn)行修訂，并經(jīng)論證會通過后方可實施。6.1.3.2項目實施過程的分工及進(jìn)度安排應(yīng)與任務(wù)書相符，如在實施過程中發(fā)現(xiàn)無法實施或重大缺陷等問題需修改方案時，需向省評價技術(shù)中心提出紙質(zhì)申請報告，修改后版本經(jīng)再次論證后實施，相關(guān)資料應(yīng)留存?zhèn)洳椤?.1.3.3應(yīng)按照任務(wù)書規(guī)定時間召開中期報告會，且至少有1名外部專家參與；中期報告會對項目研究進(jìn)度、實施情況、存在的問題等進(jìn)行研討，并有詳細(xì)會議記錄。6.1.3.4項目內(nèi)部質(zhì)控組按季度對項目工作進(jìn)行檢查，組織召開項目質(zhì)控會議，對評價項目存在的問題及整改情況進(jìn)行總結(jié)并向省評價技術(shù)中心進(jìn)行反饋。6.1.4結(jié)題評審6.1.4.1應(yīng)按照項目計劃書規(guī)定時限形成評價報告并向省評價技術(shù)中心申請召開結(jié)題評審，并根據(jù)評審意見修訂形成最終評價報告。6.1.4.2結(jié)題評審專家應(yīng)由國內(nèi)外相關(guān)研究領(lǐng)域的外部專家組成，相關(guān)資料應(yīng)留存?zhèn)洳椤?.2技術(shù)規(guī)范質(zhì)量控制6.2.1真實世界研究質(zhì)量控制6.2.1.1數(shù)據(jù)來源應(yīng)真實、可靠，具備可溯源性、完整性、一致性、及準(zhǔn)確性。6.2.1.2研究設(shè)計應(yīng)充分考量，包括但不限于：研究人群和納排標(biāo)準(zhǔn)、暴露因素和研究終點(diǎn)、樣本量的估計、統(tǒng)計方法的考量、缺失數(shù)據(jù)的處理。6.2.1.3應(yīng)選擇適宜的統(tǒng)計學(xué)方法控制和減少偏倚和混雜因素的影響，如匹配、分層分析和多變量分析等。6.2.1.4知情同意和倫理的免除或?qū)徟鷳?yīng)符合倫理委員會的實際要求。6.2.2文獻(xiàn)研究及快速綜合評價質(zhì)量控制6.2.2.1對現(xiàn)有的（HealthTechnologyAssessment,HTA）報告、臨床指南、系統(tǒng)評價或Meta分析等循證證據(jù)應(yīng)進(jìn)行檢索，并進(jìn)行評估是否需要開展快速評價或新的系統(tǒng)評價或Meta分析。6.2.2.2如需開展新的新的系統(tǒng)評價或Meta分析，文獻(xiàn)檢索應(yīng)以系統(tǒng)評價的方式進(jìn)行文獻(xiàn)檢索并記錄（包括確定檢索數(shù)據(jù)庫、制定檢索策略、文獻(xiàn)篩選、資料提取、質(zhì)量評價等）。6.2.2.3數(shù)據(jù)篩選和提取階段需要由至少兩名研究者獨(dú)立完成，且采用合理方法處理分歧。6.2.2.4分析報告應(yīng)遵循PRISMA原則，主要內(nèi)容包括：標(biāo)題、背景、目的、方法、納入排除標(biāo)準(zhǔn)、信息來源和偏倚控制等。具體參照“PRISMA2020”進(jìn)行質(zhì)控。6.2.3藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量控制6.2.3.1藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量核查列表應(yīng)包括研究問題、研究設(shè)計、成本、貼現(xiàn)、健康產(chǎn)出、評價方法、模型分析、差異性和不確定性、公平性、外推性及預(yù)算影響分析11個方面進(jìn)行質(zhì)量控制。具體參照《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南(2020)》進(jìn)行質(zhì)控。6.2.3.2“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價報告”質(zhì)量評估量表及評價結(jié)果三部分，主體內(nèi)容為“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價報告”質(zhì)量評估量表。量表共有5個一級指標(biāo)，25個二級指標(biāo)，56個三級指標(biāo)。具體參照《藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價報告質(zhì)量評估指南》進(jìn)行質(zhì)控。6.3項目報告質(zhì)量控制6.3.1基本情況應(yīng)描述全面，包括但不限于：交代評價項目的潛在利益沖突、資金/資助來源、委托情況、參與評價人員的分工與職責(zé)、外部評審情況。6.3.2研究背景應(yīng)包括但不限于：疾病概況（如疾病的嚴(yán)重性、流行病學(xué)特征、診療模式和社會負(fù)擔(dān)等）、評價藥物/參比藥品的基本信息（如治療該疾病的主要干預(yù)措施、治療方式、以及所評價藥物的特點(diǎn)和治療現(xiàn)狀等）、開展本次藥品臨床綜合評價的原因及目的、擬解決的臨床或政策問題、受眾范圍、本次評價維度。6.3.3評價維度應(yīng)圍繞評價藥物/參比藥品的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性六個維度開展，根據(jù)實際評價需求選擇評價維度，對于未納入評價的維度應(yīng)進(jìn)行解釋。6.3.4評價報告應(yīng)清晰闡明各評價維度的評價方法、評價過程及評價結(jié)果。6.3.5評價結(jié)論應(yīng)闡述本次評價在流行病學(xué)、人群特征、地域特征、臨床實踐或資源適用模式等方面的適用程度、差異性，指出本次評價可能存在的主要問題和局限以及評價結(jié)論對醫(yī)療服務(wù)資源可能產(chǎn)生的影響及對未來醫(yī)療決策的意義。6.3.6外部評審結(jié)果應(yīng)寫明評審專家給出的詳細(xì)建議和評價結(jié)論，對于評價結(jié)果相悖的，應(yīng)闡明原因，并給出未采信結(jié)果的理由及證據(jù)。參考文獻(xiàn)[1]《藥品臨床綜合評價管理指南（2021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