中國核酸藥物行業(yè)深度分析、投資前景、趨勢預(yù)測報告（智研咨詢）

中國核酸藥物行業(yè)深度分析、投資前景、趨勢預(yù)測報告（智研咨詢）一、核酸藥物種類及原理核酸藥物包括小干擾RNA（siRNA），小激動RNA（saRNA），微小RNA（microRNA），信使RNA（mRNA）。mRNA疫苗原料為信使RNA，單鏈，不需要進(jìn)入細(xì)胞核，無外源基因片段整合到基因組的風(fēng)險。mRNA進(jìn)入細(xì)胞后轉(zhuǎn)染后生成的蛋白就有更好的構(gòu)象和活性。且mRNA疫苗好生產(chǎn)、成本低，可通過簡單的復(fù)制模板快速獲得。而因為單鏈結(jié)構(gòu)，mRNA非常脆弱，易被體內(nèi)的酶降解。分子量大，親水性強(qiáng)，是小分子藥物的上千倍。影響mRNA成藥性的關(guān)鍵就是載體和輸送技術(shù)。mRNA疫苗需要特殊的修飾和遞送系統(tǒng)，以實現(xiàn)細(xì)胞內(nèi)表達(dá)。自身攜帶負(fù)電荷，難以通過細(xì)胞膜進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)。核酸藥物的原理資料來源：智研咨詢整理開發(fā)mRNA疫苗難點有兩個：1、規(guī)避專利設(shè)計可電離陽離子脂質(zhì)及脂質(zhì)的工業(yè)化生產(chǎn)；2、工業(yè)生產(chǎn)設(shè)備。開發(fā)mRNA疫苗難點資料來源：智研咨詢整理二、核酸藥物行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀核酸藥物是具有特定堿基序列的藥物,包括寡聚核苷酸藥物、核酸適配體藥物和核酸疫苗.目前核酸藥物已被廣泛用于基礎(chǔ)研究,疾病的臨床診斷和治療，如腫瘤、感染性疾病、血液病及神經(jīng)退行性疾病等。近年來，我國大力鼓勵創(chuàng)新藥物研發(fā)，藥品優(yōu)先評審、藥品上市許可人制度等重磅政策頻出，有力地促進(jìn)了我國創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展。核酸藥物行業(yè)相關(guān)政策資料來源：智研咨詢整理相關(guān)報告：智研咨詢發(fā)布的《中國核酸藥物行業(yè)市場全景調(diào)研及發(fā)展前景研判報告》新冠疫情加速了RNA藥物的上市，隨著遞送技術(shù)的發(fā)展和RNA藥物形式的多樣化發(fā)展，核酸藥物已經(jīng)開啟繁榮發(fā)展的時代，也被稱為繼化學(xué)藥、抗體藥后的第三代藥物。核酸藥物包括mRNA、反義寡核苷酸、環(huán)形RNA、非編碼RNA、核酶、脫氧核酶、小干擾RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)等多種形式。目前，全球獲批的核酸藥物有14款，獲得FDA的緊急使用授權(quán)的有2種mRNA疫苗，除此之外，還有眾多核酸藥物在臨床試驗中，預(yù)計隨著核酸藥物技術(shù)的不斷改進(jìn)和對遺傳調(diào)控的深入理解，未來核酸藥物會有更加長足的發(fā)展，并在傳染病以外的疾病領(lǐng)域也會有所突破。全球獲批的核酸藥物資料來源：PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理mRNA疫苗為有效應(yīng)對COVID-19疫情，mRNA疫苗的研發(fā)被提上日程，也取得了較大進(jìn)展。截至2020年底，獲得美國FDA緊急使用授權(quán)的兩款疫苗均為mRNA疫苗。BNT162b2和mRNA-1273在Ⅲ期臨床試驗中顯示對COVID-19的保護(hù)效力分別達(dá)到95.0%和94.1%，主要不良反應(yīng)為輕中度，嚴(yán)重不良事件發(fā)生率較低，初步表明疫苗具有較高的有效性和安全性。全球mRNA疫苗獲授權(quán)情況資料來源：PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理近年來，在一系列創(chuàng)新型企業(yè)帶動下，我國原創(chuàng)新藥研發(fā)取得了一系列新進(jìn)展。艾博生物、藍(lán)鵲生物和斯微生物等積極致力于mRNA藥物/疫苗的研發(fā)，2020年6月，艾博生物聯(lián)合軍事醫(yī)學(xué)研究院、云南沃森生物共同研制的針對COVID-19的mRNA疫苗(ARCoV)獲批臨床試驗，是國內(nèi)第一個獲得批準(zhǔn)的mRNA疫苗，現(xiàn)已進(jìn)入II期臨床階段。截至2020年12月我國核酸藥物臨床試驗數(shù)據(jù)資料來源：PubMed/FDA/EMA、智研咨詢整理核酸藥物領(lǐng)域是近兩年增長最快的生物醫(yī)藥細(xì)分領(lǐng)域。近年來，中國國內(nèi)資本市場也繼續(xù)深化對核酸藥物的布局，投融資事件有了大幅的增長。2021年中國核酸藥物市場投融資事件45起，同比增長114.3%。2018-2021年中國核酸藥物市場投融資數(shù)量及增長資料來源：醫(yī)藥魔方、易凱資本、智研咨詢整理2020年中國核酸藥物市場投融資金額為108.1億元，同比增長1701.7%；2021年中國核酸藥物市場投融資金額為150.5億元，同比增長39.2%。2018-2021年中國核酸藥物市場投融資金額及增長資料來源：醫(yī)藥魔方、易凱資本、智研咨詢整理近年來，生物醫(yī)藥細(xì)分領(lǐng)域融資熱度增長最快的是核酸藥物領(lǐng)域，mRNA疫苗在疫情中出色的表現(xiàn)吸引了大量投資人的關(guān)注。其中，艾博生物mRNA疫苗在2021年11月29日獲得C+輪3億美元的融資。中國核酸藥物領(lǐng)域國內(nèi)融資事件資料來源：智研咨詢整理三、核酸藥物的發(fā)展趨勢及推動行業(yè)發(fā)展的對策建議核酸藥物以其療效顯著、開發(fā)周期短成為臨床用藥和新藥市場的熱點。我國原創(chuàng)新藥起步較晚，當(dāng)前新藥獲批上市不多，但依托國內(nèi)頂尖研究力量和一大批創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)砥礪奮進(jìn)，已有多款新藥處于臨床試驗和臨床前階段。2021年，我國開啟“十四五”踏上新征程，面向人民生命健康的重大需求，圍繞核酸藥物前沿關(guān)鍵技術(shù)難點，匯聚企業(yè)、高校和科研院所等多元創(chuàng)新主體的強(qiáng)大力量，圍困我國核酸藥物研發(fā)的靶向性差、脫靶效應(yīng)和穩(wěn)定性差等瓶頸問題有望加快解決。核酸藥物的發(fā)展趨勢及推動行業(yè)發(fā)展的對策建議資料來源：智研咨詢整理以上數(shù)據(jù)及信息可參考智研咨詢（）發(fā)布的《中國核酸藥物行業(yè)市場全景調(diào)研及發(fā)展前景研判報告》。智研咨詢專注產(chǎn)業(yè)咨詢十五年，是中國產(chǎn)業(yè)咨詢領(lǐng)域?qū)I(yè)服務(wù)機(jī)構(gòu)。公司以“用信息驅(qū)動產(chǎn)業(yè)發(fā)展，為企業(yè)投資決策賦能”為品牌理念。為企業(yè)提供專業(yè)的產(chǎn)業(yè)