2443999850何志高藥物經(jīng)濟學基本概念和研究實例.1

1、藥物經(jīng)濟學基本概念和研究實例藥物經(jīng)濟學基本概念和研究實例何志高何志高20142014年年1 1月月歷史 7070年代：美國對醫(yī)療方法和技術開始成本評估年代：美國對醫(yī)療方法和技術開始成本評估，判斷為新的療法花錢是否值得，判斷為新的療法花錢是否值得 8080年代：美國開始關注結果研究年代：美國開始關注結果研究(outcome (outcome research)research) 效果效果( (effectiveness)effectiveness) 效益效益( (benefit)benefit) 效用效用( (utility)utility) 出現(xiàn)藥物經(jīng)濟學出現(xiàn)藥物經(jīng)濟學( (pharmcoec

2、onomicspharmcoeconomics) )術語術語現(xiàn)在 初步形成一套基本理論和分析方法，成為一新的分科初步形成一套基本理論和分析方法，成為一新的分科 有專業(yè)雜志有專業(yè)雜志( (pharmacoeconomicspharmacoeconomics) ) 專業(yè)參考書專業(yè)參考書( (principle of principle of pharmacoeconomicspharmacoeconomics) ) 文獻量增加迅速文獻量增加迅速 區(qū)域或世界性專業(yè)會議經(jīng)常舉行區(qū)域或世界性專業(yè)會議經(jīng)常舉行 已列入一些國家的政府行為已列入一些國家的政府行為現(xiàn)在現(xiàn)在 目前已經(jīng)有目前已經(jīng)有 32 32 個國

3、家和地區(qū)的相關部門個國家和地區(qū)的相關部門制定出了適合本地區(qū)的制定出了適合本地區(qū)的 34 34 個藥物經(jīng)濟學個藥物經(jīng)濟學評價指南（評價指南（guidelineguideline），用于指導和規(guī)范），用于指導和規(guī)范藥物經(jīng)濟學研究（藥物經(jīng)濟學研究（isporispor，20112011） 中國于中國于20112011年制定了中國藥物經(jīng)濟學評價年制定了中國藥物經(jīng)濟學評價指南指南藥物經(jīng)濟學藥物經(jīng)濟學 狹義：狹義：藥物經(jīng)濟學（藥物經(jīng)濟學（pharmacoeconomicspharmacoeconomics）是指藥）是指藥物治療對衛(wèi)生保健系統(tǒng)和人類社會所付出的成本和物治療對衛(wèi)生保健系統(tǒng)和人類社會所付出的成本

4、和產(chǎn)生效果的描述和分析的科學。產(chǎn)生效果的描述和分析的科學。 廣義：廣義：藥物經(jīng)濟學是應用經(jīng)濟學原理和方法研究藥藥物經(jīng)濟學是應用經(jīng)濟學原理和方法研究藥物資源配置和使用效率的科學物資源配置和使用效率的科學 具體：藥物經(jīng)濟學是應用現(xiàn)代經(jīng)濟學的研究手段，具體：藥物經(jīng)濟學是應用現(xiàn)代經(jīng)濟學的研究手段，結合流行病學、決策學、生物統(tǒng)計學等多學科研究結合流行病學、決策學、生物統(tǒng)計學等多學科研究成果，全方位地分析藥物治療備選方案的成本、效成果，全方位地分析藥物治療備選方案的成本、效益或效果，評價其經(jīng)濟學價值的差別。益或效果，評價其經(jīng)濟學價值的差別。產(chǎn)生背景產(chǎn)生背景 技術革新技術革新( (包括新藥包括新藥) )使醫(yī)

5、療保健水平提高使醫(yī)療保健水平提高 人口因素人口因素( (增長和老齡化增長和老齡化) ) 政治原因政治原因 - - 財政緊縮財政緊縮藥品占衛(wèi)生成本的藥品占衛(wèi)生成本的10%10%左右，在亞洲國家更高左右，在亞洲國家更高，有限的衛(wèi)生資源與需求的壓力間的矛盾，有限的衛(wèi)生資源與需求的壓力間的矛盾主要任務主要任務評價不同醫(yī)療方案，藥物治療與其它療法的相評價不同醫(yī)療方案，藥物治療與其它療法的相對經(jīng)濟學效果以整個社會人群為對象，不單純對經(jīng)濟學效果以整個社會人群為對象，不單純?yōu)槭″X，最優(yōu)化的利用衛(wèi)生資源為省錢，最優(yōu)化的利用衛(wèi)生資源 新藥開發(fā)，上市，報銷的依據(jù)之一新藥開發(fā)，上市，報銷的依據(jù)之一 醫(yī)院處方集收載依據(jù)

6、之一醫(yī)院處方集收載依據(jù)之一 協(xié)助臨床經(jīng)濟合理用藥協(xié)助臨床經(jīng)濟合理用藥藥物經(jīng)濟學研究涉及的對象藥物經(jīng)濟學研究涉及的對象 病人立場：最佳療效，最低副作用，生活質(zhì)量病人立場：最佳療效，最低副作用，生活質(zhì)量 提高，自付成本最低提高，自付成本最低 醫(yī)師立場：在藥品報銷壓力下，醫(yī)院要生存但醫(yī)師立場：在藥品報銷壓力下，醫(yī)院要生存但 又要滿足病人要求，是用便宜的藥又要滿足病人要求，是用便宜的藥 治療還是用貴的但更有效的藥物治治療還是用貴的但更有效的藥物治 療療 付款方立場：政府、雇主、保險公司希望報銷付款方立場：政府、雇主、保險公司希望報銷 最低而效果好的藥物，能提高病最低而效果好的藥物，能提高病 人的生產(chǎn)力

7、人的生產(chǎn)力 整整 個社個社 會：全社會衛(wèi)生資源的優(yōu)化利用會：全社會衛(wèi)生資源的優(yōu)化利用 醫(yī)院的立場：如預算固定提供符合成本效益的醫(yī)院的立場：如預算固定提供符合成本效益的 服務，傾向成本越低越好服務，傾向成本越低越好- continued藥物經(jīng)濟學研究中的成本類型藥物經(jīng)濟學研究中的成本類型成本成本 醫(yī)療成本醫(yī)療成本( (醫(yī)生服務，住院，藥品，化醫(yī)生服務，住院，藥品，化驗，診斷驗，診斷) ) 非醫(yī)療成本非醫(yī)療成本( (救護車，食品，住宿救護車，食品，住宿) )較較小，難以評價，多數(shù)研究難以計算。小，難以評價，多數(shù)研究難以計算。疾病或治療造成的誤工費，由疾病或治療造成的誤工費，由 于評價困難，多數(shù)研究

8、未包括于評價困難，多數(shù)研究未包括疼痛和痛苦的成本，難以定量，疼痛和痛苦的成本，難以定量， 大多數(shù)不計但在大多數(shù)不計但在utilityutility分析時用分析時用目前藥物經(jīng)濟學研究側重直接成本，間接成目前藥物經(jīng)濟學研究側重直接成本，間接成本和無形成本正在發(fā)展中。本和無形成本正在發(fā)展中。- continued藥物經(jīng)濟學分析類型藥物經(jīng)濟學分析類型治療結果相同時，不同療法的成本比較，找出最低成本者，很少考慮效益(benefit)，有較多限定條件。 以特定的臨床治療目的以特定的臨床治療目的( (生理參數(shù)，功能狀生理參數(shù)，功能狀態(tài)，增壽年態(tài)，增壽年) )為衡量指標，計算不同療為衡量指標，計算不同療法的每

9、單位治療效果用的法的每單位治療效果用的成本成本。- continued 成本和結果均以貨幣為單位評價，計算凈成本和結果均以貨幣為單位評價，計算凈得失和比值。治療結果的得失和比值。治療結果的成本成本( (尤其是無尤其是無形形成本成本) )難以準確定量，如難以準確定量，如1 1人人1 1年的生命年的生命值多少錢？值多少錢？- continued- continued- continued評價不同藥物治療方案和各種臨床藥學服務的相對經(jīng)濟效果。1、臨床需求迫切2、選題來源充足3、數(shù)據(jù)來源充足4、臨床研究基礎較好5、研究主要從醫(yī)院角度出發(fā)6、醫(yī)療和藥學衛(wèi)生經(jīng)濟的綜合實力較高醫(yī)院內(nèi)藥物經(jīng)濟學的主要研究方法

10、醫(yī)院內(nèi)藥物經(jīng)濟學的主要研究方法1、前瞻性研究：耗時長，經(jīng)費高，最好多中 心研究2、回顧性研究：省時，耗資小，但結果受多 種因素干擾3、國外文獻延伸到中國情況4、真實世界的研究醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟學研究注意點有有 效效 性性 - - 臨床解決臨床解決安安 全全 性性 - - 臨床前，上市后監(jiān)測臨床前，上市后監(jiān)測質(zhì)量可靠質(zhì)量可靠 - - 批準文號，批準文號，gmp，質(zhì)量標準，藥質(zhì)量標準，藥 物機構負責物機構負責經(jīng)濟效益經(jīng)濟效益 - - 多為簡單比較，復雜情況用藥多為簡單比較，復雜情況用藥經(jīng)經(jīng) 經(jīng)濟學解決經(jīng)濟學解決公公 平平 性性 - - 在保證全社會利益的前提下，兼在保證全社會利益的前提下，兼 顧各方

11、利益顧各方利益l 創(chuàng)新藥或新療法 - 證明有更高的價值-更好的效果-減少用藥過程中的監(jiān)測-副作用少-順應性好-使用方便- continued generic 藥品(療效基本相同，比較價格即可) otc 產(chǎn)品(多數(shù)國家不報銷) 部分me-too藥物(療效相似，主要比較價格；療效差距大，需作經(jīng)濟學研究)- continued 上市前后的臨床試驗階段參入經(jīng)濟學研究(前瞻性研究) 國外經(jīng)濟學研究文獻積累充分后，轉成國內(nèi)數(shù)據(jù)分析 國內(nèi)回顧性研究(病例)在資料充分時開始- continued 經(jīng)經(jīng) 濟濟 學學 - - 與現(xiàn)有最有競爭力的方法比較與現(xiàn)有最有競爭力的方法比較臨床研究臨床研究 - - 有時是安慰

12、劑對照有時是安慰劑對照- continued 經(jīng)經(jīng) 濟濟 學學 - - 綜合結果綜合結果( (資源節(jié)省，生產(chǎn)力，資源節(jié)省，生產(chǎn)力，生存質(zhì)量生存質(zhì)量) )臨床研究臨床研究 - - 特定的治療終點特定的治療終點( (血壓、血糖、血壓、血糖、死亡率死亡率) )- continued 經(jīng) 濟 學 - 病人在真實情況下的研究，對效果有興趣(effectiveness)臨床研究 - 控制情況下研究，對有效性有興趣(efficacy)- continued- continued醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟學研究注意點醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟學研究注意點- continued常見的誤區(qū)常見的誤區(qū)中國藥物經(jīng)濟學評價指南中國藥物經(jīng)濟

13、學評價指南（2011 版）版） 主要內(nèi)容主要內(nèi)容 引言引言 使用說明使用說明 執(zhí)行摘要執(zhí)行摘要 正文正文 參考文獻參考文獻 附錄附錄其中，正文部分按照藥物經(jīng)濟學評價其中，正文部分按照藥物經(jīng)濟學評價的主要研究程序依次撰寫，共包括的主要研究程序依次撰寫，共包括十部分指南。十部分指南。指南指南1-研究問題（研究問題（study question） 藥物經(jīng)濟學評價的第一步是明確研究問題，主要藥物經(jīng)濟學評價的第一步是明確研究問題，主要包括研究背景、研究產(chǎn)品（干預措施）、研究角包括研究背景、研究產(chǎn)品（干預措施）、研究角度、研究人群和研究目的等內(nèi)容。度、研究人群和研究目的等內(nèi)容。 研究背景應提供如下信息研究

14、背景應提供如下信息 ： 相關疾病的流行病學概況及其經(jīng)濟負擔相關疾病的流行病學概況及其經(jīng)濟負擔 主要干預手段與療效主要干預手段與療效 國內(nèi)外相關干預的藥物經(jīng)濟學評價現(xiàn)狀（基本結論和國內(nèi)外相關干預的藥物經(jīng)濟學評價現(xiàn)狀（基本結論和尚存的問題）尚存的問題） 本研究的價值（必要性和重要性）等。本研究的價值（必要性和重要性）等。指南指南1-研究問題（研究問題（study question） 研究需要明確藥物的適用人群，納入標準及排除標準。研究需要明確藥物的適用人群，納入標準及排除標準。 建議采用流行病學特征描述患者類型，如疾病類型及嚴重建議采用流行病學特征描述患者類型，如疾病類型及嚴重程度、有無其他并發(fā)癥

15、或危險因素、年齡、性別、社會經(jīng)程度、有無其他并發(fā)癥或危險因素、年齡、性別、社會經(jīng)濟特征等。濟特征等。 對于研究中干預措施和對照的描述應該包括劑型、規(guī)格、對于研究中干預措施和對照的描述應該包括劑型、規(guī)格、用量、治療方式、合并用藥和治療背景等信息。用量、治療方式、合并用藥和治療背景等信息。 對照的選擇建議采用適應癥相同的常規(guī)治療或標準治療方對照的選擇建議采用適應癥相同的常規(guī)治療或標準治療方案。如果藥物屬于新的治療類別，則選擇適應癥最相近的案。如果藥物屬于新的治療類別，則選擇適應癥最相近的藥物作為對照。如果某些疾病目前仍然無有效醫(yī)療措施或藥物作為對照。如果某些疾病目前仍然無有效醫(yī)療措施或不建議干預，

16、可以與安慰劑進行比較，但需說明合理性。不建議干預，可以與安慰劑進行比較，但需說明合理性。 指南指南2-研究設計（研究設計（study design） 研究者可采用前瞻性研究、回顧性隊列研究、混研究者可采用前瞻性研究、回顧性隊列研究、混合研究設計（臨床試驗結合回顧性或實際條件下合研究設計（臨床試驗結合回顧性或實際條件下的數(shù)據(jù)收集）及二次文獻研究設計。的數(shù)據(jù)收集）及二次文獻研究設計。 對研究設計或模型估計中所作的關鍵假定，研究對研究設計或模型估計中所作的關鍵假定，研究者應充分說明其依據(jù)和合理性。一般來說，藥物者應充分說明其依據(jù)和合理性。一般來說，藥物經(jīng)濟評價研究的樣本量應略大于隨機臨床試驗的經(jīng)濟評

17、價研究的樣本量應略大于隨機臨床試驗的樣本量，推薦采用藥物經(jīng)濟學試驗樣本公式進行樣本量，推薦采用藥物經(jīng)濟學試驗樣本公式進行估算。研究設計中應說明研究時限及依據(jù)。一般估算。研究設計中應說明研究時限及依據(jù)。一般來說，樣本觀察時間應足夠長以獲得干預所產(chǎn)生來說，樣本觀察時間應足夠長以獲得干預所產(chǎn)生的主要成本和產(chǎn)出的主要成本和產(chǎn)出指南指南 3-成本（成本（cost） 成本確認時，建議包括所有直接醫(yī)療成本，也建成本確認時，建議包括所有直接醫(yī)療成本，也建議包括直接非醫(yī)療成本和間接成本，隱性成本可議包括直接非醫(yī)療成本和間接成本，隱性成本可靈活處理。靈活處理。 成本的測量范圍需要與所確定的研究角度一致。成本的測量

18、范圍需要與所確定的研究角度一致。測量時，建議將治療后生命延長期間與此項干預測量時，建議將治療后生命延長期間與此項干預相關的成本納入成本測量范圍，排除與治療無關相關的成本納入成本測量范圍，排除與治療無關的成本的成本 ； 在測量藥物不良反應（在測量藥物不良反應（adrsadrs）成本時，建議測量）成本時，建議測量為避免或監(jiān)測為避免或監(jiān)測 adrsadrs 而產(chǎn)生的成本以及而產(chǎn)生的成本以及 adrsadrs 發(fā)發(fā)生后進行其他醫(yī)療干預而產(chǎn)生的成本生后進行其他醫(yī)療干預而產(chǎn)生的成本。指南指南 4 -健康產(chǎn)出（健康產(chǎn)出（health outcomes 優(yōu)先使用實際效果指標。當只能獲得試驗條件下的臨床療優(yōu)先使

19、用實際效果指標。當只能獲得試驗條件下的臨床療效指標時，建議根據(jù)相關模型用臨床療效指標估計效果指效指標時，建議根據(jù)相關模型用臨床療效指標估計效果指標，再進行分析。標，再進行分析。 如果不能進行模型估計，仍可以采用臨床療效指標，但應如果不能進行模型估計，仍可以采用臨床療效指標，但應當說明在試驗條件下和實際使用狀態(tài)下的可能差別和偏倚當說明在試驗條件下和實際使用狀態(tài)下的可能差別和偏倚，并進行敏感性分析。，并進行敏感性分析。 建議盡可能采用終點指標。如果獲得終點指標有困難，也建議盡可能采用終點指標。如果獲得終點指標有困難，也可以采用關鍵的中間指標，但需要說明中間指標與終點指可以采用關鍵的中間指標，但需要

20、說明中間指標與終點指標間的相關程度。標間的相關程度。 測量健康效用值：測量健康效用值： 當目標人群為健康人群時，建議使用通用效用值測量當目標人群為健康人群時，建議使用通用效用值測量量表量表 當目標人群為患病人群，且有適合該病種的效用值測當目標人群為患病人群，且有適合該病種的效用值測量量表時，建議使用疾病專用效用值測量量表。量量表時，建議使用疾病專用效用值測量量表。指南指南 4 -健康產(chǎn)出（健康產(chǎn)出（health outcomes 健康效用值的測量工具主要推薦以下幾種健康效用值的測量工具主要推薦以下幾種 ：直接測量法：直接測量法中的標準博弈法（中的標準博弈法（sgsg）、時間權衡法（）、時間權衡

21、法（ttotto）、模擬視覺）、模擬視覺標尺法（標尺法（vasvas）；間接測量法中的歐洲五維健康量表（）；間接測量法中的歐洲五維健康量表（eq-eq-5d5d）、六維健康測量量表（）、六維健康測量量表（sf-6dsf-6d）、健康效用指數(shù)（）、健康效用指數(shù)（huihui）和健康質(zhì)量量表（）和健康質(zhì)量量表（qwbqwb）等。）等。 建議用人力資本法（建議用人力資本法（hcahca）和意愿支付法（）和意愿支付法（wtpwtp）對間接效）對間接效益和無形效益進行測量。采用意愿支付法時，要特別說明益和無形效益進行測量。采用意愿支付法時，要特別說明研究中的假設、提問方式、測量效益的范圍、問題的語言研究

22、中的假設、提問方式、測量效益的范圍、問題的語言表述等等。表述等等。指南指南 5 -評價方法（評價方法（evaluation techniques） 研究者應當根據(jù)研究中干預措施的特點、數(shù)據(jù)的研究者應當根據(jù)研究中干預措施的特點、數(shù)據(jù)的可獲得性以及評價的目的與要求選擇適當?shù)脑u價可獲得性以及評價的目的與要求選擇適當?shù)脑u價方法。方法。 在條件許可時，建議優(yōu)先考慮在條件許可時，建議優(yōu)先考慮 cua cua 或或cbacba，也可，也可以采用以采用 ceacea、cma cma 或或 caca，但應當說明其理由。，但應當說明其理由。 研究者可同時采用兩種或兩種以上的方法進行評研究者可同時采用兩種或兩種以上

23、的方法進行評價，或者以一種方法為主聯(lián)合其他方法進行評價價，或者以一種方法為主聯(lián)合其他方法進行評價，并比較和分析各種評價方法結果之間的差異，并比較和分析各種評價方法結果之間的差異 藥物經(jīng)濟學評價必須報告增量成本效果比。藥物經(jīng)濟學評價必須報告增量成本效果比。指南指南6-6-模型分析（模型分析（modeling analysismodeling analysis） 決策樹模型和計量經(jīng)濟模型。決策樹模型和計量經(jīng)濟模型。 采用決策樹模型進行評價時，模型的構建應當遵循統(tǒng)一的采用決策樹模型進行評價時，模型的構建應當遵循統(tǒng)一的規(guī)范。應當對模型中的假設、結構和參數(shù)來源進行詳細說規(guī)范。應當對模型中的假設、結構和參

24、數(shù)來源進行詳細說明，并對其合理性進行解釋。明，并對其合理性進行解釋。 研究者應對模型中的各種因果關系、使用的外推技術、模研究者應對模型中的各種因果關系、使用的外推技術、模型范圍、結構及數(shù)據(jù)等方面的假設進行解釋和說明。型范圍、結構及數(shù)據(jù)等方面的假設進行解釋和說明。 對于重要的假設，應當進行不確定性分析。數(shù)據(jù)的外推應對于重要的假設，應當進行不確定性分析。數(shù)據(jù)的外推應當建立在能夠反映科學合理證據(jù)的有效的技術基礎之上，當建立在能夠反映科學合理證據(jù)的有效的技術基礎之上，并通過敏感性分析檢驗。并通過敏感性分析檢驗。 模型結構應當能夠反映研究疾病的相關理論、疾病的進展模型結構應當能夠反映研究疾病的相關理論、

25、疾病的進展、疾病治療方案的影響以及與研究有關的問題。、疾病治療方案的影響以及與研究有關的問題。指南指南 7 -7 -差異性和不確定性差異性和不確定性（variability variability anduncertaintyanduncertainty） 由于地區(qū)或背景差異造成的治療方式的差異性應由于地區(qū)或背景差異造成的治療方式的差異性應進行敏感性分析或情境分析處理進行敏感性分析或情境分析處理 ； 由于患者異質(zhì)性造成的差異性應當在研究設計階由于患者異質(zhì)性造成的差異性應當在研究設計階段，將患者劃分為更小的同質(zhì)性亞組進行處理。段，將患者劃分為更小的同質(zhì)性亞組進行處理。抽樣誤差可以采用抽樣誤差可以

26、采用 bootstrap bootstrap 法和法和 fiellerfieller 準準則計算增量成本效果比則計算增量成本效果比 9595的置信區(qū)間。的置信區(qū)間。 數(shù)據(jù)收集和研究假定的不確定性可以采用敏感性數(shù)據(jù)收集和研究假定的不確定性可以采用敏感性分析，在參數(shù)較少時可以采用單因素、多因素或分析，在參數(shù)較少時可以采用單因素、多因素或極值分析法，在參數(shù)較多和模型設計時采用極值分析法，在參數(shù)較多和模型設計時采用 monte carlo monte carlo 進行概率敏感性分析進行概率敏感性分析。指南指南 8 -公平性（公平性（equity） 在條件允許時，應對評價結果的公平性問題進行在條件允許時

27、，應對評價結果的公平性問題進行討論討論 在闡明研究方法中存在的公平性假設時，應進行在闡明研究方法中存在的公平性假設時，應進行適當?shù)拿舾行苑治觯f明公平性假設對結果的影適當?shù)拿舾行苑治?，說明公平性假設對結果的影響。響。 如果資料完備，應該確定主要的受益亞組和劣勢如果資料完備，應該確定主要的受益亞組和劣勢亞組的公平性相關特征，如年齡、性別、種族、亞組的公平性相關特征，如年齡、性別、種族、地區(qū)、社會經(jīng)濟地位或健康狀態(tài)等群體特征。地區(qū)、社會經(jīng)濟地位或健康狀態(tài)等群體特征。 當不同亞組獲益程度不同，且可以選擇性地對不當不同亞組獲益程度不同，且可以選擇性地對不同亞組進行干預時，則應當報告每個亞組的成本同亞組

28、進行干預時，則應當報告每個亞組的成本效果信息效果信息指南指南 9 -外推性（外推性（generalizability） 研究者應當考慮研究結果應用背景的三大方面研究者應當考慮研究結果應用背景的三大方面 ： - -區(qū)別療效和效果的差異區(qū)別療效和效果的差異 ； - -處理其他醫(yī)療環(huán)境（其他醫(yī)療服務區(qū)域或其他處理其他醫(yī)療環(huán)境（其他醫(yī)療服務區(qū)域或其他國家）下獲得的產(chǎn)出（經(jīng)濟、臨床和人文）；國家）下獲得的產(chǎn)出（經(jīng)濟、臨床和人文）； - -處理一些跨國的多中心研究的數(shù)據(jù)。研究者需處理一些跨國的多中心研究的數(shù)據(jù)。研究者需要證明來自中國以外國家的所有成本、效果以及要證明來自中國以外國家的所有成本、效果以及評價

29、結果的適用性，并根據(jù)中國的醫(yī)療環(huán)境進行評價結果的適用性，并根據(jù)中國的醫(yī)療環(huán)境進行驗證。如果根據(jù)中國的醫(yī)療環(huán)境調(diào)整數(shù)據(jù)，則需驗證。如果根據(jù)中國的醫(yī)療環(huán)境調(diào)整數(shù)據(jù)，則需要描述所使用的方法，并證明其適用性要描述所使用的方法，并證明其適用性指指 南南 10 - 10 - 預預 算算 影影 響響 分分 析析（budget budget impactanalysisimpactanalysis，biabia） 本指南不強制要求進行預算影響分析，但提供預本指南不強制要求進行預算影響分析，但提供預算影響分析結果將便于醫(yī)保付費方做出決策。算影響分析結果將便于醫(yī)保付費方做出決策。 進行進行 bia bia 時，市

30、場容量應根據(jù)疾病患病率與發(fā)病時，市場容量應根據(jù)疾病患病率與發(fā)病率的變化，以及自然因素（如出生率與死亡率）率的變化，以及自然因素（如出生率與死亡率）和遷移因素（如移民與遷徙等）等進行預測。和遷移因素（如移民與遷徙等）等進行預測。 明確明確 bia bia 的兩種市場情形的兩種市場情形 ：對照情形為新藥未：對照情形為新藥未列入報銷目錄的市場狀態(tài)，新藥情形為新藥列入列入報銷目錄的市場狀態(tài)，新藥情形為新藥列入報銷目錄的市場狀態(tài)。兩種情形均應考慮到預期報銷目錄的市場狀態(tài)。兩種情形均應考慮到預期的市場變化，包括其他新干預方式的上市、同類的市場變化，包括其他新干預方式的上市、同類藥品的撤市以及替代治療方式等

31、。藥品的撤市以及替代治療方式等。指指 南南 10 - 10 - 預預 算算 影影 響響 分分 析析（budget budget impactanalysisimpactanalysis，biabia） 藥品價格可以通過多種渠道獲取，如定價機構、藥品價格可以通過多種渠道獲取，如定價機構、醫(yī)院、藥店以及廠商等。計算治療成本應依據(jù)治醫(yī)院、藥店以及廠商等。計算治療成本應依據(jù)治療路徑，單一用藥或多種藥物聯(lián)合的治療成本應療路徑，單一用藥或多種藥物聯(lián)合的治療成本應根據(jù)兩種情形下報銷比例的不同而進行調(diào)整。根據(jù)兩種情形下報銷比例的不同而進行調(diào)整。 預測時間應根據(jù)分析的角度和疾病的類型予以確預測時間應根據(jù)分析的角

32、度和疾病的類型予以確定，通常在定，通常在 3-5 3-5 年之間。應在分析中進行單因素年之間。應在分析中進行單因素或多因素敏感性分析，以下參數(shù)應考慮作為敏感或多因素敏感性分析，以下參數(shù)應考慮作為敏感性分析的檢驗對象性分析的檢驗對象 ：兩種情形下的藥品市場份：兩種情形下的藥品市場份額額 ；新藥從競爭藥品中搶占的市場份額；新藥從競爭藥品中搶占的市場份額 ；剛列入報銷目錄的藥品價格剛列入報銷目錄的藥品價格。藥物經(jīng)濟學研究中藥物經(jīng)濟學研究中存在的主要問題存在的主要問題 1 1、研究方法的選用上存在著誤區(qū)、研究方法的選用上存在著誤區(qū) 效果之間的差異，效果之間的差異，p 0.05p 0.05p 0.05時

33、，采用最小成本分析，比較各研究方案時，采用最小成本分析，比較各研究方案成本之間的差異是否存在統(tǒng)計學意義，比較時應成本之間的差異是否存在統(tǒng)計學意義，比較時應根據(jù)成本數(shù)據(jù)的特征選用合適的統(tǒng)計學分析方法根據(jù)成本數(shù)據(jù)的特征選用合適的統(tǒng)計學分析方法，當成本數(shù)據(jù)符合正態(tài)分布時，可采用參數(shù)檢驗，當成本數(shù)據(jù)符合正態(tài)分布時，可采用參數(shù)檢驗的方法（如的方法（如t t檢驗或方差分析），當成本數(shù)據(jù)不符檢驗或方差分析），當成本數(shù)據(jù)不符合正態(tài)分布時，需采用非參數(shù)檢驗的方法合正態(tài)分布時，需采用非參數(shù)檢驗的方法 未對不同藥物治療方案效果之間的差異進行統(tǒng)計未對不同藥物治療方案效果之間的差異進行統(tǒng)計學檢驗就計算成本效果比和增量效

34、果學檢驗就計算成本效果比和增量效果成本效果比計算不當，如當我們用有效率作為效成本效果比計算不當，如當我們用有效率作為效果指標時，大多數(shù)作者均用有效率的百分數(shù)值作果指標時，大多數(shù)作者均用有效率的百分數(shù)值作為成本效果比的分母來計算成本效果比是不正確為成本效果比的分母來計算成本效果比是不正確的，舉例來說，假如某個治療方案的有效率是的，舉例來說，假如某個治療方案的有效率是90%90%，平均治療成本為，平均治療成本為900900元時，很多作者得到的成本元時，很多作者得到的成本效果比是效果比是1010，這是不正確的，正確的結果應為，這是不正確的，正確的結果應為1000 1000 2 2、研究觀點不明、研究

35、觀點不明成本確定與研究觀點密切相關，研究觀點不同成本確定與研究觀點密切相關，研究觀點不同，獲得的成本也不同，獲得的成本也不同成本指的是衛(wèi)生服務過程中所投入的人力和物成本指的是衛(wèi)生服務過程中所投入的人力和物力的價值力的價值舉例：衛(wèi)生服務過程中所投入的藥品來說，從舉例：衛(wèi)生服務過程中所投入的藥品來說，從醫(yī)院的觀點來看，其的藥品成本應該是藥品的醫(yī)院的觀點來看，其的藥品成本應該是藥品的采購價格加上醫(yī)院相關人員在采購中付出的勞采購價格加上醫(yī)院相關人員在采購中付出的勞動價值，其成本絕非是醫(yī)院賣給患者的收費價動價值，其成本絕非是醫(yī)院賣給患者的收費價格，而從患者的觀點來看，藥品的成本就是醫(yī)格，而從患者的觀點來

36、看，藥品的成本就是醫(yī)院賣給其的收費價格院賣給其的收費價格 3、研究設計和數(shù)據(jù)來源不當、研究設計和數(shù)據(jù)來源不當藥物經(jīng)濟學研究的數(shù)據(jù)來源主要來自于三個方面，一是藥物經(jīng)濟學研究的數(shù)據(jù)來源主要來自于三個方面，一是隨機臨床試驗；二是回顧性研究，即所謂的病案調(diào)查；隨機臨床試驗；二是回顧性研究，即所謂的病案調(diào)查；三是專家意見。三是專家意見。藥物治療的效果除了與治療藥物本身有關外，還受到許藥物治療的效果除了與治療藥物本身有關外，還受到許多其他因素的影響，如病人的年齡、性別、基礎疾病、多其他因素的影響，如病人的年齡、性別、基礎疾病、輔助藥物等；與此相類似，藥物的治療也受到許多因素輔助藥物等；與此相類似，藥物的治療也受到許多因素的影響，如醫(yī)生的用藥習慣，因此每個病人的治療成本的影響，如醫(yī)生的用藥習慣，因此每個病人的治療成本也是不盡相同的。也是不盡相同的。根據(jù)他人的臨床試驗結果，按照自己的想法得到的相關根據(jù)他人的臨床試驗結果，按照自己的想法得到的相關的效果數(shù)據(jù)和成本數(shù)據(jù)是不符合藥物經(jīng)濟學研究要求的的效果數(shù)據(jù)和成本數(shù)據(jù)是不符合藥物經(jīng)濟學研究要求的 4 4、敏感性分析、敏感性分析