腫瘤常用臨床療效評價指標

1、-作者xxxx-日期xxxx腫瘤常用臨床療效評價指標【精品文檔】腫瘤常用臨床療效評價指標1.1 生存的療效評價指標：1) 總生存期(OS，Overall Survival)：是指從隨機化(random assignment)開始至因任何原因引起死亡(death)的時間(失訪患者為最后一次隨訪時間；研究結(jié)束時仍然存活患者，為隨訪結(jié)束日)。2) 中位生存期：又稱半數(shù)生存期，表示恰好有50的個體尚存活的時間。由于截尾數(shù)據(jù)的存在，計算不同于普通的中位數(shù)，利用生存曲線，令生存率為50%時，推算出生存時間。1.2 腫瘤反應(yīng)的療效評價指標：1) 無病生存期(DFS，Disease Free Survival

2、)：是指從隨機化開始至第一次腫瘤復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移或由于任何原因?qū)е率茉囌咚劳龅臅r間(失訪患者為最后一次隨訪時間；研究結(jié)束時仍然存活患者，為隨訪結(jié)束日)。 通常作為根治術(shù)后的主要療效指標。 與OS相比需要樣本量更少，兩組間PFS的差異往往會比兩組間OS的差異更大，也就是說我們需要更少的事件數(shù)來檢驗出差異。 目前對DFS存在不同定義和解釋，不同研究者之間在判斷疾病復(fù)發(fā)或進展時容易產(chǎn)生偏倚。2) 中位DFS：又稱半數(shù)無病生存期，表示恰好有50的個體未出現(xiàn)復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移的時間。3) 無進展生存期(PFS，Progress Free Survival)：指從隨機分組開始到第一次腫瘤進展或死亡時間。 通常作為晚期腫

3、瘤療效評價的重要指標。 目前對PFS存在不同定義和解釋，不同研究者之間在判斷疾病復(fù)發(fā)或進展時容易產(chǎn)生偏倚。4) 疾病進展時間(TTP，Time To Progress)：指從隨機分組開始到第一次腫瘤客觀進展的時間。 與PFS唯一不同在于PFS包括死亡，而TTP不包括死亡。因此PFS更能預(yù)測和反應(yīng)臨床收益，與OS一致性更好。 在導(dǎo)致死亡的非腫瘤原因多于腫瘤原因的情況下，TTP是一個合適的指標。5) 客觀緩解率(ORR，Objective response rate)：是指腫瘤縮小達到一定量并且保持一定時間的病人的比例(主要針對實體瘤)，包含完全緩解(CR，Complete Response)和部

4、分緩解(PR，Partial Response)的病例。 客觀緩解率是II期試驗的主要療效評價指標，可提供藥物具有生物活性的初步證據(jù)。但一般不作為III期臨床試驗的主要療效指標。 6) 緩解持續(xù)時間(DOR，Duration of Response)：是指腫瘤第一次評估為CR或PR開始到第一次評估為PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的時間。7) 治療失敗的時間(TTF，Time To Failure)：是指從隨機化開始至治療中止/終止的時間，包括任何中止/終止原因，如疾病進展、死亡、由于不良事件退出、受試者拒絕繼續(xù)進行研究或者使用了新治療的時間。TTF綜合了有效性與毒

5、性的評價，是一個具有綜合特性的指標，不推薦作為單獨支持藥物批準的療效指標。8) 疾病控制率(DCR，Disease Control Rate)：是指腫瘤縮小或穩(wěn)定且保持一定時間的病人的比例(主要針對實體瘤)，包含完全緩解(CR，Complete Response)、部分緩解(PR，Partial Response)和穩(wěn)定(SD，Stable Disease)的病例。 9) 疾病控制時間(DDC，duration of disease control)：是指腫瘤第一次評估為CR、PR或SD開始到第一次評估為PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的時間。國際TNM分期法是由“

6、國際抗癌協(xié)會”制定，得到國際公認的臨床分期方法。不僅對乳腺癌的治療有著重要的指導(dǎo)意義，而且對判定癌癥預(yù)后也具有重要的指導(dǎo)意義。 國際TNM分期法并不對腫瘤的病理組織類型作鑒別，只是對腫瘤的嚴重程度和侵犯范圍作出客觀判斷。國際TNM分期法首先將癌腫的臨床情況分為三個方面： 原發(fā)腫瘤：取英文Tumor的字頭“T”； 淋巴轉(zhuǎn)移：取英文Node的字頭“N”； 遠處轉(zhuǎn)移：取英文Metastasis的字頭“M”。 在每個字母下面再附加上0、1、2、3等數(shù)字，以表示癌細胞在每個方面侵犯的嚴重程度和范圍，從而清楚地表示惡性癌腫的原發(fā)灶、淋巴轉(zhuǎn)移及其他遠處轉(zhuǎn)移的程度。根據(jù)TNM 分期，人們可以清楚地歸納出癌癥患

7、者的臨床分期，判斷預(yù)后，并指導(dǎo)醫(yī)生為病人制訂出相應(yīng)的最佳治療方案。乳腺癌的國際TNM分期： （1）T原發(fā)癌腫分期： Tx 原發(fā)腫瘤情況不詳（或已被切除）。 T0 原發(fā)腫瘤未能捫及。 Tis 原位癌（包括小葉原位癌及導(dǎo)管內(nèi)癌），Paget's病局限于乳頭，乳房內(nèi)未能捫及腫塊。 T1 腫瘤最大直徑小于2cm。 T1a 腫瘤最大直徑在以下。 T1b 腫瘤最大直徑在1cm。 T1c 腫瘤最大直徑在12cm。 T2 腫瘤最大直徑在25cm。 T3 腫瘤最大直徑超過5cm。 T4 腫瘤任何大小，直接侵犯胸壁和皮膚。 T4a 腫瘤直接侵犯胸壁。 T4b 乳房表面皮膚水腫（包括橘皮樣水腫），皮膚潰瘍或

8、腫瘤周圍皮膚有衛(wèi)星結(jié)節(jié)，但不超過同側(cè)乳房。 T4c 包括T4a及T4b。 T4d 炎性乳腺癌。 （2）N區(qū)域淋巴結(jié)分期： N0 區(qū)域淋巴結(jié)未能捫及。 Nx 區(qū)域淋巴結(jié)情況不詳（或以往已切除）。 N1 同側(cè)腋淋巴結(jié)有腫大，可以活動。 N2 同側(cè)腋淋巴結(jié)腫大，互相融合，或與其他組織粘連。 N3 同側(cè)內(nèi)乳淋巴結(jié)有轉(zhuǎn)移。 （3）M遠處轉(zhuǎn)移分期： Mx 有無遠處轉(zhuǎn)移不詳。 M0 無遠處轉(zhuǎn)移。 M1 有遠處轉(zhuǎn)移（包括同側(cè)鎖骨上淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移）。 根據(jù)以上不同的TNM情況，可以組成臨床不同的分期。0期：是指處于原位癌階段。此期是臨床手術(shù)的最佳時機，可以做單純切除。 期：是指癌細胞局限于原發(fā)部位。此期患者治療以外

9、科根治切除為主。手術(shù)后病理檢查確定無腋窩淋巴結(jié)和鎖骨上淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移者，可不做放射治療。目前也有人認為此期乳腺癌患者可以做局部切除加術(shù)后放療。 期：是指癌細胞已經(jīng)有明顯的局部浸潤，并有少數(shù)區(qū)域淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。此期患者以行根治切除術(shù)為主，術(shù)后應(yīng)輔助以放療。也可以做局部切除加放療。 期：是指癌細胞已經(jīng)有廣泛的局部浸潤或廣泛的區(qū)域淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。此期患者應(yīng)以放射治療、內(nèi)分泌治療等綜合治療為主，也可合并施行單純?nèi)榉壳谐g(shù)。 期：是指癌細胞已經(jīng)呈現(xiàn)遠處轉(zhuǎn)移。此期患者應(yīng)以內(nèi)分泌、化學(xué)藥物治療為主，需要時可以輔助放射治療。 國際TNM分期，為全球醫(yī)學(xué)界客觀評定乳腺癌的臨床情況提供了統(tǒng)一標準，為指導(dǎo)臨床醫(yī)師恰當?shù)剡x擇乳腺

10、癌治療方案提供了參考依據(jù)，也為國際間的學(xué)術(shù)交流提供了可能TNM分期系統(tǒng)是目前國際上最為通用的分期系統(tǒng)。首先由法國人Pierre Denoix于1943年至1952年間提出，后來美國癌癥聯(lián)合委員會(AJCC，American Joint Committee on Cancer)和國際抗癌聯(lián)盟(UICC，the International Union Against Cancer)逐步開始建立國際性的分期標準，并于1968年正式出版了第1版惡性腫瘤 INM分類法手冊。他已經(jīng)成為臨床醫(yī)生和醫(yī)學(xué)科學(xué)工作者對于惡性腫瘤進行分期的標準方法。TNM分期系統(tǒng)是基于腫瘤的范圍（“T”是腫瘤一詞英文“Tumor”

11、的首字母），淋巴結(jié)播散情況（“N”是淋巴結(jié)一詞英文“Node”的首字母），是否存在轉(zhuǎn)移（“M”是轉(zhuǎn)移一詞英文“metastasis”的首字母）分期符號臨床意義TX原發(fā)腫瘤的情況無法評估T0沒有證據(jù)說明存在原發(fā)腫瘤Tis早期腫瘤沒有播散至相鄰組織T1-4大小和/或原發(fā)腫瘤的范圍NX區(qū)域淋巴結(jié)情況無法評估N0沒有區(qū)域淋巴結(jié)受累（淋巴結(jié)未發(fā)現(xiàn)腫瘤）M0沒有遠處轉(zhuǎn)移（腫瘤沒有播散至體內(nèi)其他部分）M1有遠處轉(zhuǎn)移（腫瘤播散至體內(nèi)其他部分）每一種惡性腫瘤的TNM分期系統(tǒng)各不相同，因此TNM分期中字母和數(shù)字的含義在不同腫瘤所代表的意思不同。TNM分期中T,N,M確定后就可以得出相應(yīng)的總的分期，即I期，II期，III期，IV期等。有時候也會與字母組合細分為IIa或IIIb等等。I期的腫瘤通常是相對早期的腫瘤有著相對較好的預(yù)后。分期越高意味著腫瘤進展程度越高。腫瘤的分類原則：組織發(fā)生腫瘤性質(zhì)（ 良性、惡性、交界性腫瘤）鱗狀上皮：乳頭狀瘤 、鱗狀細胞癌；腺上皮：腺瘤、腺癌 一、上皮組織腫瘤1、良性：乳頭狀瘤、腺瘤2、惡性：鱗狀細胞癌、腺上皮癌3、癌前病變、非典型性增生、原位癌 二、間葉組織腫瘤 （一）良性間葉組織腫瘤：1.纖維瘤 2.脂肪瘤 3.脈管瘤（1）血管瘤