[《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序(征求意見稿)》起草說明]

1、藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（征求意見稿）起草說明附件3藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作 程序（征求意見稿）起草說明為配合新修訂藥品注冊管理辦法（以下簡稱 新辦法）的貫徹實(shí)施，業(yè)務(wù)管理處組織起草了藥 品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（征求意見 稿）（以下簡稱工作程序）?，F(xiàn)將有關(guān)情況說 明如下：一、起草背景為鼓勵(lì)以臨床需求為核心的藥物創(chuàng) 新，加快具有突出臨床價(jià)值的臨床急需藥品上市，新 修訂辦法增設(shè)藥品加快上市注冊章節(jié)，設(shè)立包括 附條件批準(zhǔn)程序在內(nèi)的四個(gè)加快通道，并明確了附條 件批準(zhǔn)的納入范圍、程序、和上市后要求等要求，根 據(jù)中華人民共和國藥品管理法、中華人民共和國 中醫(yī)藥法、中華

2、人民共和國疫苗管理法、中 華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例和新辦法等, 起草藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（以下簡稱工作程序）。二、起草過程2019年11月8日，臨床急需 藥品附條件批準(zhǔn)上市技術(shù)指導(dǎo)原則在中心網(wǎng)站公開 征求意見。2020年4月，在結(jié)合藥品附條件批準(zhǔn) 上市技術(shù)指導(dǎo)原則的基礎(chǔ)上，藥審中心組織起草工 作程序，并在內(nèi)部廣泛征求意見，經(jīng)多次會議討論 形成本工作程序（征求意見稿）。三、總體思路和主要內(nèi)容本工作程序總體思 路與國際接軌，對應(yīng)FDA的加快審批通道 Accelerated Approval 。本工作程序的附條件 批準(zhǔn)上市是指用于防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療 手段的疾病、公

3、共衛(wèi)生方面急需的藥品，現(xiàn)有臨床研 究資料尚未滿足常規(guī)上市注冊的全部要求，但已有臨 床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測其臨床價(jià)值，因臨床急 需，在規(guī)定申請人必須履行特定條件的情況下基于替 代終點(diǎn)、中間臨床終點(diǎn)或早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)而批準(zhǔn)上 市。其目的是縮短藥物臨床試驗(yàn)的研發(fā)時(shí)間，使其提 早應(yīng)用于無法繼續(xù)等待的急需患者。附條件批準(zhǔn)上市 不包括因臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)或執(zhí)行過程中存在缺陷而不能 達(dá)到上市許可要求的情況。工作程序包括適用范圍和認(rèn)定條件、工作程 序和工作要求三部分內(nèi)容：（一）適用范圍和認(rèn)定條件 依據(jù)新辦法第六十三 條規(guī)定，在適用范圍中明確了可申請附條件批準(zhǔn)上市 的藥物范圍：一是治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療

4、手段的疾病的藥品，藥物臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)證實(shí)療效 并能預(yù)測其臨床價(jià)值的；二是，公共衛(wèi)生方面急需的藥品，藥物臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測其臨床價(jià)值的；三是，應(yīng)對重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國 家衛(wèi)生健康委員會認(rèn)定急需的其他疫苗，經(jīng)評估獲益 大于風(fēng)險(xiǎn)的。認(rèn)定條件明確了在適用范圍內(nèi)的品種具體應(yīng)滿足 的條件，并設(shè)置了與指導(dǎo)原則的銜接條款，既是附條 件批準(zhǔn)藥物評定的基本依據(jù)，也是申請人自行評估判 斷的標(biāo)準(zhǔn)。（二）工作程序明確了提出早期溝通交流申請、 上市申請前的溝通交流申請、提交附條件批準(zhǔn)上市申 請、審評審批、上市后要求等環(huán)節(jié)的具體工作要求。（三）工作要求明確了與溝通交流辦法、相關(guān)技 術(shù)指導(dǎo)原則銜接等的要求。四、需要說明的問題 因附條件批準(zhǔn)是審評的技術(shù) 標(biāo)準(zhǔn)，根據(jù)替代終點(diǎn)指標(biāo)而附條件批準(zhǔn)上市，與突破 性治療藥物程序、優(yōu)先審評審批程序等加快程序