加強(qiáng)對(duì)骨髓增殖性腫瘤患者關(guān)注和援助的請(qǐng)求

1、加強(qiáng)對(duì)骨髓增殖性腫瘤患者關(guān)注和援助的請(qǐng)求（征求意見(jiàn)稿）說(shuō)明：遠(yuǎn)游宜人今天前往中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)，聯(lián)系了郭艷容秘書長(zhǎng)和秦茵副秘書長(zhǎng)，在和秦茵副秘書長(zhǎng)的交談中，遠(yuǎn)游宜人簡(jiǎn)單表達(dá)了MPN患者的希望與訴求，秦副秘書長(zhǎng)表示她將向郭秘書長(zhǎng)轉(zhuǎn)達(dá)，并建議我寫一份書面材料給他們。為此，遠(yuǎn)游宜人決定將三月份寫的這份初稿發(fā)到網(wǎng)上，廣泛征求病友們的意見(jiàn)，希望廣大病友充分提出修改意見(jiàn)，以便我盡快修改后交給中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)等組織。一定義及目的：本文所說(shuō)“骨髓增殖性腫瘤（myeloproliferative neoplasms，MPN）”是指世界衛(wèi)生組織（WHO）2008年修訂慢性髓性腫瘤分類和診斷標(biāo)準(zhǔn)時(shí)確認(rèn)的以下九種疾病：. 慢性

2、粒細(xì)胞白血病(CML). 真性紅細(xì)胞增多癥(PV). 原發(fā)性血小板增多癥(ET). 慢性原發(fā)性骨髓纖維化(IMF). 慢性中性粒細(xì)胞白血病(CNL). 慢性嗜酸細(xì)胞性白血病(CEL). 高嗜酸細(xì)胞綜合癥(HES). 肥大細(xì)胞病(MCD). 不能分類的骨髓增殖性腫瘤 (MPN-U)近10年來(lái)，WHO對(duì)本組疾病的分類及診斷標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行過(guò)兩次調(diào)整修改：2008年以前本組疾病的名稱為“骨髓增殖性疾?。╩yeloproliferativedisorders，MPD）”。2001年以前本組疾病僅包括上述的-種疾病，即慢性粒細(xì)胞白血病(CML)、真性紅細(xì)胞增多癥(PV)、原發(fā)性血小板增多癥(ET)和原發(fā)性骨髓纖

3、維化(IMF)。2001年WHO將本組疾病調(diào)整為7種：除上述4種外，增加了慢性中性粒細(xì)胞白血病(CNL)、慢性嗜酸粒細(xì)胞白血病/高嗜酸粒細(xì)胞綜合癥(CEL/ HES)和尚不能分類的骨髓增殖性疾?。∕PDU）三種。本組疾病中的各種疾病之間可能互相轉(zhuǎn)化或者合并存在。由于髓細(xì)胞白血病在醫(yī)保政策、治療、科研、藥品研發(fā)和社會(huì)救助等方面都已經(jīng)受到全社會(huì)較為廣泛的關(guān)注和援助，本文主要表述非白血病性骨髓增殖性腫瘤（費(fèi)城染色體陰性）的慢性骨髓增生性疾?。≒V、ET、IMF、HES 、MCD、MPN-U）患者的訴求。二本組疾病的特點(diǎn)1疾病性質(zhì)：上個(gè)世紀(jì)多認(rèn)為本組疾病屬于造血干細(xì)胞病，是骨髓的多能干細(xì)胞在向定向祖細(xì)

4、胞分化過(guò)程中，受原因不明的內(nèi)外環(huán)境作用所產(chǎn)生的腫瘤或腫瘤樣增殖，也有認(rèn)為是原因不明的克隆增殖性疾病。由于病因及發(fā)病機(jī)制不清，因此沒(méi)有根治或治愈的方法及手段，治療的目的是緩解病情、改善生活質(zhì)量和延長(zhǎng)生存期。2008年WHO修改本組疾病的名稱標(biāo)志著MPD的腫瘤本質(zhì)得到確認(rèn)，因此將“疾病”改稱“腫瘤”。2009年我國(guó)已經(jīng)有醫(yī)院將本組疾病改按WHO新標(biāo)準(zhǔn)稱為骨髓增殖性腫瘤/MPN，但是我國(guó)的大城市和發(fā)達(dá)地區(qū)目前主要仍采用WHO 2001年的分類方法和診斷標(biāo)準(zhǔn)，更多的地方仍然在采用2001年以前的分類和診斷標(biāo)準(zhǔn)。2危險(xiǎn)因素：本組疾病中的慢性粒細(xì)胞白血病的病程較長(zhǎng)，通常經(jīng)歷慢性期、加速期和急變期，危險(xiǎn)因素

5、是在急變期經(jīng)急性變而導(dǎo)致的死亡。非白血病性骨髓腫瘤（真紅、血小板增多癥）的早期危險(xiǎn)因素是血栓栓塞性疾病，主要是心肌梗死和腦梗塞，其次是出血和間歇性跛行；真紅、骨髓纖維化的晚期危險(xiǎn)因素大多是骨髓纖維化所造成的嚴(yán)重貧血和心力衰竭、出血和反復(fù)感染而導(dǎo)致的死亡，部分患者最終轉(zhuǎn)化為急性白血病。預(yù)后相對(duì)較好的血小板增多癥患者也會(huì)部分轉(zhuǎn)化為真紅、骨髓纖維化或慢性粒細(xì)胞白血病。由于各種疾病之間可互相轉(zhuǎn)化或合并存在，部分PV、ET、IMF患者具有白血病傾向，容易造成漏誤診。3罕見(jiàn)?。罕窘M疾病的單病種發(fā)病率大多在1/10萬(wàn)以下，應(yīng)屬于罕見(jiàn)疾病。由于病程長(zhǎng)，患者分散，一般都是以門診治療為主，更為此類疾病的診斷、治療

6、和科研帶來(lái)了很大的困難。例如一項(xiàng)丹參酮IIA抑制體外巨核細(xì)胞生長(zhǎng)和誘導(dǎo)人巨核細(xì)胞系(Meg-01 )凋亡研究中所用的Meg-01細(xì)胞由澳大利亞新南威爾士大學(xué)LH Chong教授實(shí)驗(yàn)室贈(zèng)送，可能就是因?yàn)樵囼?yàn)所需人骨髓細(xì)胞的采集、擴(kuò)增較為困難的緣故。傳統(tǒng)中醫(yī)著作中沒(méi)有此類疾病的記載、命名和有效治療方法，現(xiàn)代中醫(yī)血液病學(xué)專著對(duì)此類疾病的命名、分類、診斷標(biāo)準(zhǔn)等還在借用2001年前的西醫(yī)概念和標(biāo)準(zhǔn)。4漏誤診率高：除在體檢中發(fā)現(xiàn)外周血異常而跟蹤復(fù)查并確診的患者外，本病的漏診、誤診率很高。據(jù)文獻(xiàn)報(bào)導(dǎo)，在某醫(yī)院血液科確診的19例真紅患者中有10例誤診，誤診率超過(guò)50%，最嚴(yán)重的一位患者已經(jīng)腦梗塞三次并癱瘓?jiān)诖?/p>

7、之后才被診斷為真紅。某真紅、血小板增多、骨髓纖維化患者，由于近一年時(shí)間的漏誤診造成兩次心肌梗死后仍然未診斷出本組疾病。切脾是骨髓纖維化患者嚴(yán)格限制的治療方法，可是有的患者在行脾切出術(shù)之后，仍然未能診斷出骨髓纖維化。5發(fā)病人數(shù)增多：從某些城市三級(jí)甲等醫(yī)院的接診情況看，近10年來(lái)，非白血病性骨髓增殖性腫瘤患者人數(shù)約增加了三倍左右。其中的原因之一是我國(guó)近年來(lái)醫(yī)療條件改善，醫(yī)保覆蓋面加大，一些原先無(wú)錢看病的患者現(xiàn)在有條件就診了、通過(guò)體檢發(fā)現(xiàn)的患者數(shù)量也有增加；二是環(huán)境污染加重，導(dǎo)致發(fā)病率提高?；颊叩妄g化也是近年來(lái)該病發(fā)展變化的一個(gè)特點(diǎn)，非白血病性骨髓增殖性腫瘤的患者本應(yīng)以中老年為主，但是據(jù)不完全的消息

8、，國(guó)內(nèi)最低發(fā)病年齡真紅已下降為19歲，血小板增多癥為14歲，骨髓纖維化為16歲。 6缺乏有效的治療方法：對(duì)于PV和ET的治療，除了異基因骨髓移植外，到目前為止尚未找到其他清除異常克隆的治療方法。因此，常規(guī)治療的目的主要仍是從兩個(gè)方面考慮，一是降低血栓并發(fā)癥的危險(xiǎn)，二是防止向骨髓纖維化和急性白血病進(jìn)展。而骨髓纖維化的晚期患者主要只能依靠輸血來(lái)維持生命，特別是許多中晚期患者由于長(zhǎng)期白細(xì)胞升高，或者血液中出現(xiàn)原始、早幼等白血病細(xì)胞，在嚴(yán)重貧血或靠輸血維持生命的情況下，仍不得不大劑量的使用骨髓抑制劑羥基脲和毒性大的蚤休、山慈姑、雄黃等中藥，以至于有病友說(shuō)：現(xiàn)在骨髓纖維化患者比慢性粒細(xì)胞白血病患者都難。

9、MPN-U患者的診斷、治療情況更差，甚至于隨訪觀察一兩年之后仍然不能做出明確的診斷，因此更無(wú)法獲得有效治療。三我國(guó)的治療現(xiàn)狀與展望：1醫(yī)療水平低，發(fā)展不平衡：目前，本組疾病的治療水平總體情況是大陸滯后于境外，西部落后于東部，縣鄉(xiāng)落后于大城市。境外已經(jīng)成功應(yīng)用的異基因干細(xì)胞移植、新開(kāi)發(fā)的靶向治療藥物，國(guó)內(nèi)患者普遍沒(méi)有條件使用，許多地方的醫(yī)保部門拒絕承認(rèn)這些疾病為腫瘤性疾病，我國(guó)患者的治療水平總體上比境外滯后10-20年，甚至更長(zhǎng)。境外已普遍作為一線治療新藥的鹽酸阿那給雷、伊馬替尼等西藥由于價(jià)格昂貴，在國(guó)內(nèi)很難采用。即使由中華慈善基金捐助75%費(fèi)用的伊馬替尼治療慢粒項(xiàng)目，由于患者自己每年需首先承擔(dān)

10、7-8萬(wàn)元費(fèi)用，使大多數(shù)患者難以接受。用于治療骨髓纖維化的新藥雷利度胺價(jià)格更高，據(jù)病友交流信息，每月需達(dá)10萬(wàn)元之多。但是印度國(guó)內(nèi)生產(chǎn)的伊馬替尼價(jià)格只有瑞士諾華產(chǎn)品的1/10-1/20，從而使得印度患者的治療水平高于我國(guó)。由于伊馬替尼的副作用大，耐受性差，在境外已經(jīng)可能逐漸被升級(jí)產(chǎn)品尼羅替尼、達(dá)沙替尼所替代。有消息報(bào)導(dǎo)，發(fā)達(dá)國(guó)家尚在研發(fā)或臨床試驗(yàn)之中用于治療骨髓纖維化的雷利度胺、CYT-387等藥物，印度已經(jīng)著手準(zhǔn)備生產(chǎn)，可見(jiàn)我國(guó)患者的治療水平比印度都有較大差距。國(guó)外認(rèn)為唯一可能治愈真紅、骨髓纖維化的異基因造血干細(xì)胞移植在國(guó)內(nèi)未能得到推廣應(yīng)用，見(jiàn)于報(bào)導(dǎo)的僅有一例骨髓纖維化患者移植+細(xì)胞因子治療

11、獲得成功，另一例年輕真紅患者進(jìn)行了移植，結(jié)果是人死了，家里房子也賣了。甚至有的三甲醫(yī)院連血常規(guī)檢查的可靠性與可信度都不能保證。因此有的病友在網(wǎng)上評(píng)價(jià)我國(guó)MPN的治療水平時(shí)認(rèn)為基本上是20年前的水平。按資料報(bào)導(dǎo)的發(fā)病率推算，該組疾病的發(fā)病人數(shù)除粒細(xì)胞白血病之外，我國(guó)應(yīng)該在30萬(wàn)左右。但從網(wǎng)友之間、醫(yī)患之間的交流情況看，我國(guó)的確診人數(shù)可能不到3萬(wàn)，而且多數(shù)患者集中在東部地區(qū)和北京、上海等大城市，西部和縣以下地區(qū)的人數(shù)較少。 2國(guó)內(nèi)研究和治療水平提高緩慢：本組疾病的前四個(gè)病種除慢粒外，是知道較早而研究較少的疾病，對(duì)后幾種疾病的研究更少。近20年來(lái)國(guó)內(nèi)的科研治療水平變化不大，與國(guó)際水平的差距不斷擴(kuò)大。

12、國(guó)際上近20年來(lái)對(duì)于骨髓增殖性腫瘤的關(guān)注度很高，世界衛(wèi)生組織WHO不僅綜合形態(tài)學(xué)，免疫學(xué)，遺傳學(xué)，分子生物學(xué)及臨床等方面的研究成果，多次調(diào)整和修改其分類和診斷標(biāo)準(zhǔn)，而且還專門成立了一些國(guó)際研究組織，著名的有真紅研究組。近年來(lái)，發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)于骨髓增殖性腫瘤，診斷治療的新研究成果不斷出現(xiàn)，在分子生物學(xué)和靶向治療方面的研究成果和新藥不斷推出。從國(guó)內(nèi)情況看，20年前治療MPN方法和藥物的研究工作比較活躍，研究單位和項(xiàng)目比較多，例如在真紅的治療方面天津有中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病所的活血逐瘀法、沈陽(yáng)多家醫(yī)院聯(lián)合成立的“真性紅細(xì)胞增多癥研究協(xié)作組”研究了龍膽瀉肝飲、廣州中醫(yī)藥大學(xué)有真紅緩解湯、福建有三尖杉酯堿治療

13、真紅等成果，都取得了不錯(cuò)的進(jìn)展，基本上是采用中藥或中藥提取物。此后，專家們的精力主要集中在研究常見(jiàn)病、多發(fā)病方面，對(duì)于MPN這類發(fā)病率較低的罕見(jiàn)疾病研究較少，除三氧化二砷和復(fù)方黃黛片等治療髓細(xì)胞白血病的新研究成果外，治療非白血病性骨髓增殖性腫瘤的研究基本上停滯不前，例如在中藥抑制成纖維細(xì)胞增生方面，近些年來(lái)的研究成果有關(guān)于肝纖維化及肝硬化、肺纖維化及矽肺、心肌纖維化、腎纖維化等多項(xiàng)研究，甚至連皮膚瘢痕組織纖維化都有美容院出資研究，唯獨(dú)在骨髓纖維化方面沒(méi)有找到研究成果及文獻(xiàn)。除慢粒等白血病已為大家所熟知外，國(guó)內(nèi)許多醫(yī)師終生未聽(tīng)說(shuō)過(guò)PV、ET 、IMF和MPN-U，大多數(shù)醫(yī)師終生未接觸過(guò)此類病患，

14、以至于有些醫(yī)學(xué)專家都感嘆的稱“PV、ET和IMF屬于研究最多而了解最少的疾病?！笔沟迷S多縣及縣以下地區(qū)的患者不可能得到及時(shí)和有效的治療。近年來(lái)，我們只能從網(wǎng)上查到一些民營(yíng)醫(yī)院的“逐步換髓法”、“乾坤膠囊”、“化髓丹”、“祖?zhèn)髅胤健钡攘钊颂湫苑堑男路椒ê统晒?患者看病難的問(wèn)題仍難有較大改善：MPN患者看病難的問(wèn)題短期內(nèi)仍不能有較大改善，主要有以下問(wèn)題和原因：醫(yī)保和社會(huì)救助覆蓋面的死角，治療藥物缺，報(bào)效范圍窄。對(duì)于本組疾病的名稱、分類、診斷標(biāo)準(zhǔn)，我國(guó)目前仍未與國(guó)際接軌，因此許多地方至今仍拒絕把非白血病性骨髓增殖性腫瘤納入大病醫(yī)保范圍。有些地方的醫(yī)保部門規(guī)定的用藥和報(bào)銷范圍也很窄，從而使患者可以

15、用于治療PV、ET、MPN-U治療的一線藥物只有廉價(jià)的抗癌化療藥羥基脲和抗血栓藥物阿司匹林，服用這兩種藥1-3個(gè)月僅能報(bào)銷藥費(fèi)不足100元。有些地方基因重組的人干擾素也不能納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，僅此一項(xiàng)，患者每年就要自費(fèi)負(fù)擔(dān)近萬(wàn)元，連上海這樣的發(fā)達(dá)地區(qū)也不例外，縣以下地區(qū)和廣大農(nóng)村的患者更加困難。國(guó)外進(jìn)口的伊馬替尼、阿那格雷、雷利度胺等昂貴藥物只有富人才能使用。 目前，上網(wǎng)求救的骨髓纖維化中晚期病友中半數(shù)都在靠輸血維持生命，和他們交流時(shí)我的心都在流淚。近日，有一位不到40歲的骨髓纖維化中晚期病友，下崗多年之后好不容易才找到一份工作，現(xiàn)在疾病纏身，又怕丟掉工作?；蛟S異基因造血干細(xì)胞移植能夠治愈他的病

16、，可是錢怎么辦？誰(shuí)能幫他？醫(yī)保、慈善機(jī)構(gòu)還是愛(ài)心人士？社會(huì)關(guān)注度低：如前文所述，社會(huì)關(guān)注度低不僅直接造成了國(guó)際上西醫(yī)治療MPN的新研究成果、新技術(shù)、新藥品在國(guó)內(nèi)的推廣應(yīng)用遲緩，而且也造成了國(guó)內(nèi)新技術(shù)和新藥品的研發(fā)進(jìn)展緩慢，影響了國(guó)內(nèi)研究和治療水平的提高。除醫(yī)保有嚴(yán)格的限制外，中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)下屬專業(yè)委員會(huì)及癌癥康復(fù)會(huì)、中國(guó)慈善基金會(huì)等社會(huì)救助機(jī)構(gòu)也沒(méi)有覆蓋非白血病性MPN（PV、ET、IMF、MPN-U），使得這群罕見(jiàn)病的患者不能得到好的治療和應(yīng)有的關(guān)心。在科研方面，我國(guó)目前既沒(méi)有國(guó)際上“真紅研究組”那樣的組織，也沒(méi)有20年前沈陽(yáng)出現(xiàn)的“真紅研究協(xié)作組”那樣多家醫(yī)院的協(xié)作。由四川省衛(wèi)生廳基金資助的

17、一項(xiàng)丹參酮IIA抑制骨髓巨核細(xì)胞增生的體外試驗(yàn)研究居然是由成都兒童醫(yī)院和香港中文大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科的醫(yī)師承擔(dān)的，由于不能接續(xù)其后的臨床試驗(yàn)，研究成果至今不能被ET患者有效利用。又例如可能用于MPN患者的另一味好藥川芎嗪的命運(yùn)也和丹參酮一樣，口服磷酸川芎嗪的出廠價(jià)只有每瓶6-8元錢，要廠家再拿出一大筆科研經(jīng)費(fèi)來(lái)做抑制骨髓成纖維細(xì)胞增生的體外試驗(yàn)、動(dòng)物試驗(yàn)和臨床試驗(yàn)恐怕也是不可能的。而且由于價(jià)格低，患者也很難從醫(yī)院或者藥店買到川芎嗪。類似這樣的問(wèn)題不少，解決的方法只能是提高社會(huì)對(duì)MPN的關(guān)注度：即各級(jí)政府和科研管理部門、抗癌協(xié)會(huì)、醫(yī)院、大學(xué)應(yīng)該把它們納入相應(yīng)的規(guī)劃、計(jì)劃和援助項(xiàng)目；也希望社會(huì)慈善機(jī)構(gòu)和

18、愛(ài)心人士能適當(dāng)為這些項(xiàng)目提供資助。年輕患者心理壓力大，MPN患者的中位生存期，真紅為15年；骨髓纖維化為5年，急性髓纖為1年；血小板增多癥為10-15年以上。這一組數(shù)字對(duì)于20-35歲的年輕患者構(gòu)成了很大的心理壓力，尤其是20歲左右尚未就業(yè)，尚未結(jié)婚、生育的年輕患者壓力更大。擔(dān)心會(huì)由于社會(huì)的歧視而找不到工作，成不了家，擔(dān)心后代是否會(huì)感染遺傳性疾病，因此有些病人看病時(shí)都不敢使用自己的真實(shí)姓名。甚至有的年輕患者，由于承受不了疾病和家庭經(jīng)濟(jì)兩方面的巨大壓力，而想跳樓輕生。 其實(shí)只要能得到及時(shí)診斷和有效治療，使患者不造成嚴(yán)重的血栓栓塞性疾病，這群人的工作能力基本上不會(huì)受到影響，因此不會(huì)成為 工作單位的

19、負(fù)擔(dān)。至于結(jié)婚生育的問(wèn)題，由于涉及到中華民族的健康繁衍和患者的家庭幸福，應(yīng)該納入國(guó)家的相關(guān)科研規(guī)劃與計(jì)劃，由相關(guān)的學(xué)術(shù)部門通過(guò)大范圍的遺傳學(xué)調(diào)查研究，做出科學(xué)的結(jié)論。4中西醫(yī)結(jié)合有望使中國(guó)的醫(yī)療水平領(lǐng)先于國(guó)際。雖然國(guó)外對(duì)于MPN的研究和治療，近年來(lái)不斷取得重大進(jìn)展，但是也存在很多明顯的問(wèn)題難以解決：異基因干細(xì)胞移植的死亡率和復(fù)發(fā)率高，治療費(fèi)用高昂；血細(xì)胞去除術(shù)（單采）實(shí)際上是揚(yáng)湯止沸，僅對(duì)于有嚴(yán)重血栓栓塞危險(xiǎn)的患者具有短期的明顯療效；目前成效最顯著的分子靶向治療與MPN之間的因果關(guān)系并不不明朗，其療效和前途難以預(yù)估；揭示MPN的發(fā)病機(jī)制，探索MPN靶向治療的臨床療效和不良反應(yīng)仍有很長(zhǎng)的路要走；

20、抗血管新生治療方法在治療骨髓纖維化的同時(shí)，也妨礙了患者受損傷器官的修復(fù)，并且會(huì)促進(jìn)人體器官的功能減退；伊馬替尼、阿那格雷、雷利度胺等藥物不僅價(jià)格昂貴，患者很難承受，而且副作用嚴(yán)重，伊馬替尼、阿那格雷都可能導(dǎo)致心力衰竭，連干擾素都屬于嚴(yán)重心臟病和心肌梗死患者禁用的藥物。MPN患者在不同的階段一般都會(huì)出現(xiàn)不同程度的血瘀、血熱、陽(yáng)亢、陽(yáng)虛、陰虛、氣滯、氣虛、血虛、皮膚瘙癢等癥狀，西醫(yī)對(duì)此缺乏有效手段進(jìn)行治療，而中醫(yī)認(rèn)為兩者之間存在因果關(guān)系，從而能夠通過(guò)多組分、多靶點(diǎn)整體綜合調(diào)節(jié)，給與有效的治療，而且副作用小，醫(yī)療費(fèi)用低。可見(jiàn)在治療MPN方面，中西醫(yī)之間仍具有高度的互補(bǔ)性。以前，WHO已經(jīng)認(rèn)準(zhǔn)了中醫(yī)辯

21、證論治診療體系，即個(gè)體化具體治療體系，是臨床研究的最高層次。近幾十年來(lái)，在中醫(yī)藥研發(fā)方面我國(guó)通過(guò)不斷吸收西醫(yī)的循證醫(yī)學(xué)理念和現(xiàn)代藥理學(xué)方法，使得中醫(yī)治療血液病治療方法及藥物不斷被發(fā)現(xiàn)和證明。早在上個(gè)世紀(jì)就已經(jīng)證明傳統(tǒng)清熱解毒中藥大青葉及其提取物青黛、靛玉紅、異靛甲治療血液病的療效與羥基脲相近。直到現(xiàn)在，不斷有MPN患者使用傳統(tǒng)中藥青黃散、六神丸、大黃蟄蟲丸、當(dāng)歸龍薈丸等進(jìn)行治療，也有病友摸索試用大小薊、水蛭、丹參、絞股藍(lán)等中草藥降血小板，均顯示出一定的療效。在現(xiàn)代研究中，采用體外試驗(yàn)和動(dòng)物試驗(yàn)等方法，篩選出了許多能抑制組織器官成纖維細(xì)胞增生的中草藥。從有關(guān)醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)資料的論述來(lái)看，其中許多品種都

22、可能用于治療骨髓纖維化，例如丹參酮IIA、川芎嗪、漢防己甲素、莪術(shù)、苦杏仁甙、冬蟲夏草、黃花夾竹桃甙、紅花、三七總甙、燈盞細(xì)辛和中成藥鱉甲軟肝片、復(fù)方柴芩湯等，目前還沒(méi)有具備這類治療效果的西藥可以使用?？寡苄律闹胁菟幏矫妫F(xiàn)有醫(yī)學(xué)研究文獻(xiàn)已經(jīng)發(fā)現(xiàn)和證明的有：姜黃、丹參、人參皂苷Rg3、從薏苡仁提取的康萊特液、雷公藤紅素、熊果酸、槲皮素、青篙琥酯、鯊魚軟骨、云芝胞內(nèi)多糖、羥基它里寧、金雀異黃素、海參、昆布、川芎嗪、三七皂苷、燈盞花、桃仁、三氧化二砷、蝎毒、去甲斑蝥素、烴基紅花黃色素、苦參素、莪術(shù)油、鱉甲煎丸、六神丸、桃紅四物湯等，其中可能會(huì)有能夠代替沙利度胺和雷利度胺，用于骨髓纖維化患者晚期

23、治療的品種。從多方面進(jìn)行中西藥對(duì)比，可以發(fā)現(xiàn)許多中草藥可能具有更多的價(jià)值和優(yōu)越性，還以丹參與國(guó)際上治療血小板增多癥的一線藥物阿那格雷為例，丹參的良好表現(xiàn)有：. 丹參和丹參酮IIA活血化淤的作用強(qiáng)，中醫(yī)素來(lái)有“一味丹參，功同四物”的說(shuō)法。 這里的“四物”是指?jìng)鹘y(tǒng)活血化瘀中藥方“桃紅四物湯”。.在擴(kuò)張血管方面，丹參/丹參酮IIA比硝酸酯類藥物更適合MPN患者。.丹參/丹參酮IIA在改善心臟功能方面，國(guó)內(nèi)有大量研究成果證明它具有良好的效果。.數(shù)十例臨床研究證明丹參有一定降低血小板的作用；臨床研究還證明丹參+小劑量羥基脲可治療ET；丹參酮IIA的體外試驗(yàn)表明它能夠抑制骨髓巨核細(xì)胞的增生，并呈現(xiàn)出劑量依

24、賴性。研究還發(fā)現(xiàn)丹參酮IIA對(duì)骨髓基質(zhì)細(xì)胞生長(zhǎng)、5羥色胺(5-HT )的釋放也有一定程度抑制作用。顯示丹參酮IIA可能用于治療血小板增多癥。.多項(xiàng)研究表明，丹參酮IIA對(duì)體外培養(yǎng)成纖維細(xì)胞增殖具有明顯的抑制作用，表明丹參酮IIA可能成為治療骨髓纖維化的藥物之一。.有資料說(shuō)丹參酮IIA除抑制血小板聚集，改善血液循環(huán)，抗炎、抗菌、抑制自由基、抗氧化、性激素樣活性等多方面的作用外，還有直接殺傷腫瘤細(xì)胞的作用，可誘導(dǎo)白血病細(xì)胞HL-60和K562細(xì)胞的分化和凋亡，可能有利于防止MPN向白血病轉(zhuǎn)化。.丹參酮IIA的安全性好，對(duì)于其副作用的報(bào)導(dǎo)少見(jiàn)，并且未見(jiàn)嚴(yán)重的毒副作用。從以上分析可見(jiàn)丹參/丹參酮IIA

25、可能是治療MPN一味好藥，而阿那格雷除了能降低血小板之外，令人生畏的是它的高價(jià)格，還有可能導(dǎo)致水鈉潴留和心力衰竭的副作用。盡管在剛閉幕的第51屆美國(guó)血液病年會(huì)上，Greaves教授證明了白血病ALL的發(fā)生遵循達(dá)爾文的自然選擇，但是究竟是什么自然力量，最終作出了這種選擇呢？現(xiàn)代醫(yī)學(xué)仍然沒(méi)有作出回答?；蛟S中醫(yī)病因?qū)W中的“六淫”、“七情”、“飲食”、“五邪”、“痰飲”、“瘀血”、“勞逸”等觀點(diǎn)就是我們所要尋找的答案。中藥治療惡性腫瘤，無(wú)論是在減輕臨床癥狀，提高生存質(zhì)量，防止復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移，延長(zhǎng)生存期，還是在與放化療配合，增效減毒等方面都有很好的效果。中醫(yī)藥實(shí)驗(yàn)研究的蓬勃開(kāi)展，使我們對(duì)中藥在抑制腫瘤生長(zhǎng)，提

26、高機(jī)體免疫功能，防止腫瘤轉(zhuǎn)移的分子機(jī)制上有了初步的認(rèn)識(shí)，中藥在腫瘤治療中的多靶點(diǎn)效應(yīng)正在得到廣泛的認(rèn)可。中醫(yī)藥對(duì)腫瘤的影響也從最初的免疫功能調(diào)節(jié)研究，發(fā)展到抗腫瘤血管生成，誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡，抑制端粒酶活性等研究。綜合上述，我們有理由相信，采用中西醫(yī)結(jié)合的治療方法有可能使中國(guó)骨髓增殖性腫瘤患者的治療水平達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平。四骨髓增殖性腫瘤患者的訴求：1.從政策和組織上關(guān)愛(ài)MPN患者我們殷切期望我國(guó)對(duì)該組疾病的名稱、分類、診斷標(biāo)準(zhǔn)盡快與國(guó)際接軌，全國(guó)統(tǒng)一采用WHO標(biāo)準(zhǔn)。并據(jù)此將MPN納入各種醫(yī)療保障的覆蓋范圍，包括各類社會(huì)醫(yī)療基本保險(xiǎn)、大病醫(yī)療保險(xiǎn)、補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)和商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)。改善基層醫(yī)院采用中西醫(yī)結(jié)合

27、方法承擔(dān)MPN疾病日常治療的能力和條件。請(qǐng)求衛(wèi)生行政主管部門加強(qiáng)對(duì)治療MPN新技術(shù)、新醫(yī)藥的科研、生產(chǎn)、應(yīng)用、推廣工作的關(guān)注，將它們納入相應(yīng)的工作規(guī)劃與計(jì)劃，并推動(dòng)和監(jiān)督其執(zhí)行。希望各級(jí)抗癌和慈善社會(huì)團(tuán)體工作范圍能覆蓋MPN疾病，并設(shè)立關(guān)注和援助MPN患者的部門、機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目，建議中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)設(shè)立類似于國(guó)際上“真紅研究組”的中西醫(yī)結(jié)合MPN專業(yè)研究機(jī)構(gòu)，加強(qiáng)和協(xié)調(diào)新技術(shù)、新醫(yī)藥的開(kāi)發(fā)與應(yīng)用推廣；在癌癥康復(fù)會(huì)設(shè)立MPN患者的自救和互助組織；建立便于全國(guó)MPN患者交流的現(xiàn)代信息平臺(tái)和心理咨詢等志愿者組織。鼓勵(lì)、促進(jìn)和組織治療MPN新藥伊馬替尼、尼羅替尼、達(dá)沙替尼、阿那格雷、雷利度胺、CYT-387、

28、INBCO18424的國(guó)內(nèi)生產(chǎn)，加強(qiáng)價(jià)廉物美的治療MPN中成藥的生產(chǎn)和流通。2.從經(jīng)濟(jì)上關(guān)心和援助MPN患者擴(kuò)大基本醫(yī)療保險(xiǎn)和大病醫(yī)療保險(xiǎn)的覆蓋范圍和報(bào)銷范圍，提高報(bào)銷比例，將非人血制品的干擾素等主要治療藥物和血液病體檢列入醫(yī)保報(bào)銷范圍。希望各級(jí)政府科學(xué)研究主管部門和科協(xié)的科研基金適當(dāng)向中西醫(yī)結(jié)合治療MPN相關(guān)的各項(xiàng)醫(yī)學(xué)研究?jī)A斜，不斷增加科技投入，加強(qiáng)與MPN相關(guān)的醫(yī)學(xué)研究，推動(dòng)我國(guó)中西醫(yī)結(jié)合治療MPN技術(shù)走向世界領(lǐng)先水平。希望中華慈善總會(huì)等各類慈善組織和愛(ài)心人士能將低收入的MPN患者納入救助和援助范圍，推動(dòng)異體和自體造血干細(xì)胞移植；靶向治療新藥伊馬替尼、尼羅替尼、達(dá)沙替尼、阿那格雷、雷利度胺、CYT-387、INBCO18424等在我國(guó)MPN患者中的應(yīng)用，推動(dòng)中西醫(yī)結(jié)合治療MPN的發(fā)展和應(yīng)用。支