最新轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)：用多學(xué)科交叉策略-藥學(xué)醫(yī)學(xué)精品資料

1、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)：激發(fā)臨床研究引擎 的驅(qū)動器復(fù)旦大學(xué) 桂永浩21世紀(jì)臨床醫(yī)學(xué)的新挑戰(zhàn)人類疾病譜發(fā)生了巨大變化以腫瘤、心血管疾病、遺傳性疾病為代表的多因素致病危險性急劇增加用對單因素致病的傳統(tǒng)研究方法已經(jīng)無法解決疾病的診斷、治療、預(yù)后判斷、危險因素評估和預(yù)防措施的需要臨床經(jīng)濟(jì)學(xué)的發(fā)展如何尋找在取得同等臨床療效的前提下的最經(jīng)濟(jì)的診斷和治療手段21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新問題醫(yī)學(xué)研究任何一種生命科學(xué)研究都復(fù)雜，人的生命現(xiàn)象和生命過程不可能在實驗室被設(shè)計出來或重復(fù)出來如果沒有臨床科學(xué)家的努力，沒有臨床醫(yī)學(xué)的突破，任何重大疾病研究都不可能取得真正突破 未來的醫(yī)學(xué)科學(xué)研究中的自主創(chuàng)新主要方向應(yīng)轉(zhuǎn)向臨床與實驗室的密切結(jié)合R

2、ule 31 Review the World Literature Fortnightly* *Kill as Few Patients as Possible - Oscar London5,000?per day1,500 per day55 per dayThere is too much information, and there is little truth缺乏臨床患者驗證的研究不可能取得真正突破 21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新問題全球耗費了成千上萬的資金推動了人類基因組計劃、蛋白質(zhì)組計劃等全球性的基礎(chǔ)研究人類基因組全序列圖譜的繪制完成缺乏臨床患者驗證的研究不可能取得真正突破 進(jìn)一步了解

3、腫瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)移機(jī)理和遺傳性疾病、非感染性疾病的可能發(fā)生機(jī)制NIH新的研究結(jié)果平均需要1017年才被臨床應(yīng)用 21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新問題1971年至今美國用于腫瘤防治方面的研究經(jīng)費多達(dá)2000億美元“收獲”了156萬篇與腫瘤相關(guān)的研究論文，其中80的文章研究使用的是小鼠、果蠅和線蟲19902003年間發(fā)表在國際權(quán)威刊物上的49篇高引用率文章中，45篇稱疾病的干預(yù)方法有效，但被以后的研究否定的有7篇，最初療效被夸大的有7篇最近30年里，癌癥導(dǎo)致的死亡率幾乎沒有發(fā)生根本性的變化 21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)（Translational Medicine）或者稱為轉(zhuǎn)化研究（Translational

4、Research）是近年來國際醫(yī)學(xué)科學(xué)領(lǐng)域出現(xiàn)的嶄新概念核心就是在從事基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)現(xiàn)的研究者和了解病人需求的醫(yī)生之間建立起有效的聯(lián)系特別集中在基礎(chǔ)分子生物醫(yī)學(xué)研究向最有效和最合適的疾病診斷、治療和預(yù)防模式的轉(zhuǎn)化 21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力目的就是為了打破基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)與藥物研發(fā)、臨床醫(yī)學(xué)之間固有的屏障建立起直接關(guān)聯(lián)，從實驗室到病床，把基礎(chǔ)研究獲得的知識、成果快速轉(zhuǎn)化為臨床上的治療新方法21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是基因組和生物信息學(xué)革命的時代產(chǎn)物它致力于彌補(bǔ)基礎(chǔ)實驗研發(fā)與臨床應(yīng)用間的鴻溝通過研究可診斷及監(jiān)測人類疾病的新參數(shù)-生物標(biāo)志物，為開發(fā)新藥品及研究新的治療方法開辟出一條具有革命性意義的新途徑F

5、rom Bench Side to Bed Side (B2B)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)目的解決當(dāng)今醫(yī)學(xué)發(fā)展中遇到的問題基礎(chǔ)研究與臨床問題解決之間脫節(jié)疾病譜的轉(zhuǎn)變使醫(yī)療成本大大增加基礎(chǔ)科學(xué)研究積累大量數(shù)據(jù)的意義需要解析基礎(chǔ)研究和藥物開發(fā)及醫(yī)學(xué)實踐三者需要整合轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) 研發(fā)過程T1T2T3T4想法/主意測試概念實驗研究證實/優(yōu)化產(chǎn)出可應(yīng)用性評估與開發(fā)臨床試驗產(chǎn)品與市場改善全民健康21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的推動和實施的三個關(guān)鍵要素（1）“團(tuán)隊科學(xué)”的理念重大疾病的研究的復(fù)雜性已經(jīng)超越了人們的預(yù)料臨床的問題解謎最終已經(jīng)不能有單一專業(yè)的科學(xué)家來完成需要不同技能和學(xué)科背景的專業(yè)人員緊密合作，只有多學(xué)科交叉的團(tuán)隊

6、（生物學(xué)家、工程學(xué)家、計算機(jī)專家、臨床專家等等）才有可能徹底揭示環(huán)境、生活方式、遺傳因素、分子機(jī)制對疾病發(fā)生的相互作用 21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力19011990年90年間有81項醫(yī)學(xué)成果獲得諾貝爾醫(yī)學(xué)獎其中45項是多人協(xié)作完成的前45年協(xié)作研究項目僅占獲獎項目的31.4后45年協(xié)作研究項目占了獲獎項目的76.9，增加了45.5個百分點21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力（2）搭建學(xué)科交叉的開放式研究平臺特別鼓勵基礎(chǔ)和臨床、醫(yī)學(xué)和醫(yī)學(xué)相關(guān)學(xué)科的研究人員進(jìn)入平臺把縱向橫向研究的經(jīng)費向這樣的基地大力傾斜對研究項目的協(xié)商和跟蹤有多學(xué)科介入。根據(jù)發(fā)達(dá)國家的經(jīng)驗在全國性學(xué)術(shù)組織框架內(nèi)建立若干個跨學(xué)科、跨地區(qū)的網(wǎng)絡(luò)組織

7、，有利科研協(xié)作的有序開展 21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力建立統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)收集和分析的電子數(shù)字化管理系統(tǒng)將各研究基地的數(shù)據(jù)在規(guī)范管理、共同享用的原則下，進(jìn)行長期標(biāo)準(zhǔn)化收集處理建立生物樣本和遺傳基因數(shù)據(jù)庫及其網(wǎng)絡(luò)體系21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力（3）培養(yǎng)新一代有轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)理念和能力的科學(xué)家增強(qiáng)基礎(chǔ)研究人員對臨床知識的重視和尊重提供臨床專家進(jìn)入實驗基地探索基礎(chǔ)研究的機(jī)會使雙方均能不斷熟悉對方的語言最終將轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)變成雙向通道：從實驗臺到床旁；再從床旁到實驗臺，以此良性循環(huán) 21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力臨床科學(xué)家首先應(yīng)是合格的臨床醫(yī)生，具有扎實的臨床基本功，廣博的臨床醫(yī)學(xué)知識和經(jīng)驗同時在基礎(chǔ)科學(xué)方面又進(jìn)行過嚴(yán)格訓(xùn)練

8、，掌握現(xiàn)代醫(yī)學(xué)及基礎(chǔ)學(xué)科發(fā)展的新理論、新技術(shù)21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究的新動力臨床科學(xué)家的特質(zhì)是他有能力從臨床現(xiàn)象中提出問題，并將它帶進(jìn)實驗室，然后再將實驗室基礎(chǔ)研究得到的新觀念、新方法在臨床實踐中驗證并付諸實施臨床科學(xué)家特殊的知識背景使他們能與基礎(chǔ)科學(xué)家、制藥和生物工程學(xué)人員交流和合作，他們又熟悉臨床，與臨床醫(yī)師之間有著共同的語言 相關(guān)臨床轉(zhuǎn)化科學(xué)為領(lǐng)域的培訓(xùn)和教育項目國家級具有導(dǎo)向作用的研究院教育、培訓(xùn)和研究職業(yè)發(fā)展項目教育和培訓(xùn)的跨學(xué)科、社區(qū)合作的教育樞紐教育研發(fā)改革人才評價考核機(jī)制科研業(yè)績評價機(jī)制是科研管理的根基，關(guān)系到學(xué)術(shù)質(zhì)量、學(xué)科發(fā)展、隊伍建設(shè)、分配與激勵機(jī)制等諸多關(guān)鍵問題，是學(xué)?？蒲邪l(fā)展的

9、“交通燈”、“指揮棒”，是政策導(dǎo)向要遵循科學(xué)技術(shù)不同類型、不同層次的客觀發(fā)展規(guī)律，體現(xiàn)學(xué)科差異， 改革科技評價體系與獎勵機(jī)制， 形成正確的科研導(dǎo)向?qū)A(chǔ)研究成果應(yīng)該依據(jù)其對學(xué)科或科技發(fā)展所起的實質(zhì)性推動作用，由公認(rèn)的學(xué)術(shù)組織和學(xué)術(shù)團(tuán)體來評價獎勵，而對技術(shù)和應(yīng)用研究成果， 應(yīng)該考察其實際應(yīng)用效果和推廣情況， 主要通過市場機(jī)制等來評判獎勵。如何進(jìn)行高校的科研體制機(jī)制改革改革人才評價考核機(jī)制科研業(yè)績評價機(jī)制是科研管理的根基，關(guān)系到學(xué)術(shù)質(zhì)量、學(xué)科發(fā)展、隊伍建設(shè)、分配與激勵機(jī)制等諸多關(guān)鍵問題，是學(xué)?？蒲邪l(fā)展的“交通燈”、“指揮棒”，是政策導(dǎo)向要遵循科學(xué)技術(shù)不同類型、不同層次的客觀發(fā)展規(guī)律，體現(xiàn)學(xué)科差異，

10、 改革科技評價體系與獎勵機(jī)制， 形成正確的科研導(dǎo)向?qū)A(chǔ)研究成果應(yīng)該依據(jù)其對學(xué)科或科技發(fā)展所起的實質(zhì)性推動作用，由公認(rèn)的學(xué)術(shù)組織和學(xué)術(shù)團(tuán)體來評價獎勵，而對技術(shù)和應(yīng)用研究成果， 應(yīng)該考察其實際應(yīng)用效果和推廣情況， 主要通過市場機(jī)制等來評判獎勵。如何進(jìn)行高校的科研體制機(jī)制改革如何進(jìn)行高校的科研體制機(jī)制改革成立科技成果推廣轉(zhuǎn)化機(jī)構(gòu)中介機(jī)構(gòu)主要包括技術(shù)咨詢或經(jīng)紀(jì)機(jī)構(gòu)、大學(xué)和研究機(jī)構(gòu)的技術(shù)轉(zhuǎn)移辦公室、孵化器、技術(shù)評估組織、技術(shù)測試與示范機(jī)構(gòu)等在高校成立的獨立法人的技術(shù)轉(zhuǎn)移中心，既可以為高校規(guī)避風(fēng)險提供防火墻，也可以市場化地運作，切實將科技成果推向市場如何進(jìn)行高校的科研體制機(jī)制改革綜合應(yīng)用多種產(chǎn)學(xué)研合作模式如企業(yè)孵化器模式、專利許可和技術(shù)轉(zhuǎn)讓模式