基因治療人類基因組計(jì)劃人類未來

1、基因治療人類基因組計(jì)劃人類未來第1頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二第三節(jié)基因治療與人類基因組計(jì)劃第2頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二對(duì)胎兒進(jìn)行基因診斷的過程：1. 制備基因探針2. 提取目的基因，獲得單鏈DNA3. PCR擴(kuò)增DNA4. 目的DNA單鏈與尼龍膜結(jié)合5. ASO探針與目的DNA互補(bǔ)配對(duì)6. 沖洗尼龍膜7. 熒光強(qiáng)度分析，判斷胎兒是否具有突變基因優(yōu)點(diǎn):靈敏性高，費(fèi)用低缺點(diǎn)：一次只能檢測(cè)一種基因第3頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二一、基因治療1.基因治療： 為細(xì)胞補(bǔ)上丟失的基因或改變病變的基因，一達(dá)到治療遺

2、傳性疾病的目的。2.基因治療過程（SCID患者治療為例）重癥聯(lián)合免疫缺陷病SCID為例第4頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二第5頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二基因治療的步驟2.目的基因與載體的重組:單一基因缺陷時(shí)原則:缺什么補(bǔ)什么多基因病時(shí):主要治療主導(dǎo)基因3.目的基因?qū)氚屑?xì)胞通常的載體是反轉(zhuǎn)錄病毒改選：刪除有害基因，保留抗新霉素基因，將人正?；蛱鎿Q進(jìn)去與蛋白質(zhì)外殼重新組合成新病毒，然后進(jìn)行大量繁殖4.篩選和回注及治療基因的表達(dá)從患者體內(nèi)分離出有缺陷的細(xì)胞作為導(dǎo)入目的基因的細(xì)胞，即靶細(xì)胞將新的病毒與靶細(xì)胞一起培養(yǎng)，通過感染，使正常基因插入

3、到靶細(xì)胞的基因組1.選擇目的基因第6頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二與傳統(tǒng)藥物治療方法相比，基因治療具有哪些優(yōu)點(diǎn)？提示：基因治療是一種根本性的治療，它可以通過取代突變的致病基因，也可以通過改變病變細(xì)胞的基因結(jié)構(gòu)，或者通過導(dǎo)入能增強(qiáng)人體內(nèi)免疫能力的基因等方式，來達(dá)到治療的目的。與傳統(tǒng)的藥物治療相比，以上這些措施，都是從根本上對(duì)疾病進(jìn)行控制。第7頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二二、 人類基因組計(jì)劃簡(jiǎn)稱：?jiǎn)?dòng)時(shí)間：完成時(shí)間：目的:參加國(guó)：HGP (Human Genome Project)1990年2000年6月26日完成草圖測(cè)定人類基因組的全部D

4、NA序列，解讀其中包含的遺傳信息美國(guó)，英國(guó)，德國(guó)，日本，法國(guó)，中國(guó)（1999年9月，1）我國(guó)承擔(dān)的具體內(nèi)容:人類第三號(hào)染色體短臂上3000萬個(gè)堿基對(duì)的工作,由于這一區(qū)域約占基因組的1%,所以又稱”1%項(xiàng)目”,草圖于2000年4月提前完成. 我國(guó)科學(xué)家對(duì)被國(guó)際同行稱為“北京區(qū)域”的這一部分進(jìn)行了詳細(xì)分析，對(duì)人類基因組的實(shí)際貢獻(xiàn)率為左右，所有指標(biāo)達(dá)到了“國(guó)際人類基因組計(jì)劃”協(xié)作組對(duì)“完成圖”的要求，所有數(shù)據(jù)已遞交到國(guó)際基因數(shù)據(jù)庫(kù)中，可被全球科學(xué)家直接免費(fèi)享用。第8頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二人類基因組計(jì)劃可能有以下應(yīng)用價(jià)值：追蹤疾病基因估計(jì)遺傳風(fēng)險(xiǎn)用于優(yōu)生優(yōu)育建立個(gè)體DNA檔案用于基因治療第9頁，共10頁，2022年，5月20日，12點(diǎn)11分，星期二第四節(jié) 遺傳病與