第七章-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中的模型技術(shù)課件

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲171藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲171風(fēng)險(xiǎn)決策的方法主觀概率估計(jì)法期望收益分析決策方法決策樹(shù)分析方法邊際分析決策方法2風(fēng)險(xiǎn)決策的方法主觀概率估計(jì)法2決策樹(shù)分析方法實(shí)例介紹見(jiàn)P118例6-5例6-6例：p61成本效果分析中的決策樹(shù)分析實(shí)例3決策樹(shù)分析方法實(shí)例介紹見(jiàn)P1183在決策方案與客觀狀態(tài)有關(guān)聯(lián)時(shí)，不同的決策方案可能出現(xiàn)不同的客觀狀態(tài)，或者出現(xiàn)同樣的客觀狀態(tài)，但概率分布各不相同，需要用決策樹(shù)法來(lái)分析。決策樹(shù)就是把方案的一連串因素按照相互關(guān)系，用樹(shù)形圖表示出來(lái)的一種圖解。4在決策方案與客觀狀態(tài)有關(guān)聯(lián)時(shí)，不同的決策方案可能出現(xiàn)不同的客例6-5，高危婦女人群中對(duì)乳腺癌采用的兩個(gè)方案的決策樹(shù)分析兩個(gè)方案：方案①篩檢試驗(yàn)，方案②不做篩檢。方案①：

③4.79%篩檢陽(yáng)性，進(jìn)一步確診治療，其中，59.5%最終被確診,進(jìn)一步檢查的費(fèi)用1000元。還有40.5%被排除，進(jìn)一步檢查的費(fèi)用150元。④95.21%篩檢陰性隨訪,其中，99.8%未得癌,費(fèi)用0；0.2%被確診，費(fèi)用2000元。方案②：未篩檢，最后有3%患乳腺癌,費(fèi)用1700元，有97%未得癌，費(fèi)用0。各種狀態(tài)的概率及結(jié)果點(diǎn)樹(shù)形圖表示，進(jìn)行決策樹(shù)分析5例6-5，高危婦女人群中對(duì)乳腺癌采用的兩個(gè)方案的決策樹(shù)分析兩例6-5，高危婦女人群中對(duì)乳腺癌采用的兩個(gè)方案的決策樹(shù)分析分析解法：五個(gè)步驟計(jì)算方法：概率6例6-5，高危婦女人群中對(duì)乳腺癌采用的兩個(gè)方案的決策樹(shù)分析分例6-6，巨細(xì)胞病毒性視網(wǎng)膜治療三個(gè)用藥方案的決策樹(shù)分析描述決策樹(shù)的建立過(guò)程三種方案，①②③，三種治療方法可能性結(jié)果：無(wú)并發(fā)癥、眼內(nèi)并發(fā)癥、轉(zhuǎn)移到其他器官估算概率、損益值、計(jì)算期望值、選出適當(dāng)?shù)闹委煼桨竷?yōu)點(diǎn)：不足之處和措施：去掉非重要的被選方案注意假設(shè)條件7例6-6，巨細(xì)胞病毒性視網(wǎng)膜治療三個(gè)用藥方案的決策樹(shù)分析描述結(jié)合成本效果分析實(shí)例進(jìn)一步學(xué)習(xí)決策樹(shù)分析方法p61-62方案資料成本確定決策樹(shù)分析：三種方案的決策樹(shù)模型1例的期望成本：方案的成本效果比例累計(jì)概率：最終結(jié)果的發(fā)生概率三個(gè)方案的合計(jì)成本：最初成本+額外成本*額外治療的比例8結(jié)合成本效果分析實(shí)例進(jìn)一步學(xué)習(xí)決策樹(shù)分析方法p61-6藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲189藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲189p61成本效果分析實(shí)例的決策樹(shù)分析三種方案的決策樹(shù)模型累計(jì)概率：最終結(jié)果的發(fā)生概率三個(gè)方案的合計(jì)成本：最初成本+額外成本*額外治療的比例治愈率：每個(gè)方案的顯效率1例的期望成本=方案的成本效果比例：=合計(jì)成本/治愈率10p61成本效果分析實(shí)例的決策樹(shù)分析三種方案的決策樹(shù)模型101111藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲1912藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲1912第七章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（見(jiàn)教材P125）學(xué)習(xí)要求：了解藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)模型類型13第七章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（見(jiàn)教材P125）13模型概述（第七章第一節(jié)）決策的概念決策的分類模型引入14模型概述（第七章第一節(jié)）14決策的概念—為了解決當(dāng)前或未來(lái)可能發(fā)生的問(wèn)題，從確定行動(dòng)目標(biāo)，到根據(jù)客觀條件提出各種備選方案，以至經(jīng)過(guò)必要的分析、計(jì)算和判斷，從中選出一個(gè)最佳方案作為目前和今后行動(dòng)的指南，并付諸實(shí)施的過(guò)程。15決策的概念—為了解決當(dāng)前或未來(lái)可能發(fā)生的問(wèn)題，從確決策的分類

按照決策的可靠性程度分：確定性決策

已知備選方案的所需條件和必然結(jié)果風(fēng)險(xiǎn)性決策

針對(duì)期望目標(biāo)，有兩個(gè)或以上不可控自然狀態(tài)，但可預(yù)估可能性或利用文獻(xiàn)不確定性決策

無(wú)法確定各種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性16決策的分類

按照決策的可靠性程度分：16模型引入模型是常用的一種風(fēng)險(xiǎn)決策方法模型的作用：見(jiàn)教材17模型引入模型是常用的一種風(fēng)險(xiǎn)決策方法17決策樹(shù)模型（第七章第二節(jié)）原理與構(gòu)成建模步驟建模示例及注意事項(xiàng)局限性18決策樹(shù)模型（第七章第二節(jié)）18決策樹(shù)模型的原理與構(gòu)成分析的主要步驟：三步節(jié)點(diǎn)：決策節(jié)點(diǎn)、方案節(jié)點(diǎn)、結(jié)果節(jié)點(diǎn)

分枝：方案分枝、概率分枝19決策樹(shù)模型的原理與構(gòu)成分析的主要步驟：19決策樹(shù)模型的原理與構(gòu)成路徑路徑概率

期望值某種決策的所有路徑的加權(quán)結(jié)果求和20決策樹(shù)模型的原理與構(gòu)成路徑20建模建模基礎(chǔ)：足夠多的總體人數(shù)建模前提：明確分析角度、備選方案、決策標(biāo)準(zhǔn)、決策分析的時(shí)間范圍等建模步驟：四步法21建模建?；A(chǔ)：21建模步驟建立決策樹(shù)模型畫(huà)決策樹(shù)估算每種狀態(tài)的發(fā)生概率和每種結(jié)果的損益值計(jì)算每種方案的期望效益值根據(jù)各方案的期望效益值進(jìn)行決策選擇原則：期望效益值最大22建模步驟建立決策樹(shù)模型22藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2023藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2023建模示例及注意事項(xiàng)示例：見(jiàn)教材P129GCA篩查和治療三個(gè)策略間選擇：疑似不用甾體抗炎藥疑似都用甾體抗炎藥活檢后陽(yáng)性用甾體抗炎藥

24建模示例及注意事項(xiàng)示例：見(jiàn)教材P12924建模示例及注意事項(xiàng)注意事項(xiàng)：決策樹(shù)必須保持平衡：反映收益和風(fēng)險(xiǎn)權(quán)衡關(guān)系無(wú)嵌入式?jīng)Q策節(jié)點(diǎn)：準(zhǔn)確表達(dá)最優(yōu)策略決策樹(shù)必須是對(duì)稱的所有相關(guān)狀態(tài)在所有分枝中都應(yīng)有所反映不需要擔(dān)心產(chǎn)出順序概率為權(quán)重*每個(gè)效用，然后加和，順序不重要25建模示例及注意事項(xiàng)注意事項(xiàng)：25建模示例及注意事項(xiàng)P132圖7-826建模示例及注意事項(xiàng)P132圖7-826局限性很難評(píng)價(jià)經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中隨時(shí)間變化的因素用于復(fù)雜、長(zhǎng)期的預(yù)測(cè)時(shí)，決策樹(shù)模型就會(huì)非常復(fù)雜27局限性很難評(píng)價(jià)經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中隨時(shí)間變化的因素27藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2228藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2228結(jié)合成本效用分析應(yīng)用實(shí)例進(jìn)一步學(xué)習(xí)決策樹(shù)模型p88“血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑治療糖尿病腎病的研究”提出問(wèn)題，確立角度收集相關(guān)資料確定研究方案決策樹(shù)模型圖5-829結(jié)合成本效用分析應(yīng)用實(shí)例進(jìn)一步學(xué)習(xí)決策樹(shù)模型p88第八章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的關(guān)鍵問(wèn)題學(xué)習(xí)要求：了解藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本要素與步驟了解常見(jiàn)研究設(shè)計(jì)類型選擇研究時(shí)機(jī)和對(duì)照方案的選擇了解樣本、樣本容量的概念和抽樣方法；了解研究設(shè)計(jì)中的倫理問(wèn)題。30第八章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的關(guān)鍵問(wèn)題30藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本要素三個(gè)基本要素：處理因素受試對(duì)象試驗(yàn)效應(yīng)

例：觀察抗高血壓藥物的療效高血壓藥物一定數(shù)量的高血壓患者用藥后血壓變化31藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本要素三個(gè)基本要素：31處理因素一般是研究對(duì)象標(biāo)準(zhǔn)化、固定單因素、多因素因素水平突出主要因素因素與研究的深度、廣度32處理因素一般是研究對(duì)象32受試對(duì)象處理因素所作用的客體根據(jù)研究目標(biāo)而確定的觀察目標(biāo)的總體條件標(biāo)準(zhǔn)，納入標(biāo)準(zhǔn)和排除標(biāo)準(zhǔn)33受試對(duì)象處理因素所作用的客體33試驗(yàn)效應(yīng)——是處理因素作用于受試對(duì)象的特有反應(yīng)，是研究結(jié)果的最終體現(xiàn)。通過(guò)觀察指標(biāo)來(lái)表達(dá)觀察指標(biāo)的要求：關(guān)聯(lián)性、客觀性、靈敏性精確性、重現(xiàn)性、特異性34試驗(yàn)效應(yīng)——是處理因素作用于受試對(duì)象的特有反應(yīng)，是研究結(jié)果的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟選擇研究問(wèn)題與定義研究目的考慮3方面：迫切性、成本和結(jié)果、評(píng)價(jià)觀點(diǎn)、重要程度全面描述備選方案首選方案評(píng)價(jià)方法的選擇35藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟選擇研究問(wèn)題與定義研究目的35藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟選擇觀察指標(biāo)定性觀察：不能用度量衡單位來(lái)測(cè)量，只能用“頻率”、“比例”表達(dá)。定量觀察：指標(biāo)測(cè)量得到數(shù)據(jù)設(shè)立相應(yīng)對(duì)照對(duì)照均衡原則；對(duì)照多種形式；哪些情況必須建立對(duì)照：

36藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟選擇觀察指標(biāo)36藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟決定樣本大小隨機(jī)化分組概念、方法原始數(shù)據(jù)的收集來(lái)源與記錄、收集方式、整理統(tǒng)計(jì)方法選擇關(guān)注所有重要的和相關(guān)的成本與收益37藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟決定樣本大小37藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟調(diào)整時(shí)間方面的偏差貼現(xiàn)敏感性分析常見(jiàn)的不確定性表述研究結(jié)果數(shù)據(jù)指標(biāo)或比例，相關(guān)比較38藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟調(diào)整時(shí)間方面的偏差38研究設(shè)計(jì)需要注意的問(wèn)題研究者的立場(chǎng)倫理問(wèn)題技術(shù)保障基于研究條件的限制的研究結(jié)果可比性問(wèn)題齊同性、可推廣性39研究設(shè)計(jì)需要注意的問(wèn)題研究者的立場(chǎng)39藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2340藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2340常見(jiàn)研究設(shè)計(jì)類型選擇單因素與多因素設(shè)計(jì)幾個(gè)方案：完全隨機(jī)、隨機(jī)區(qū)組、自身比較、交叉、正交試驗(yàn)、序貫實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)等41常見(jiàn)研究設(shè)計(jì)類型選擇單因素與多因素設(shè)計(jì)41現(xiàn)場(chǎng)調(diào)查設(shè)計(jì)描述性研究分析性研究

臨床試驗(yàn)研究必須注意的問(wèn)題42現(xiàn)場(chǎng)調(diào)查設(shè)計(jì)描述性研究42研究時(shí)機(jī)選擇研究時(shí)機(jī)：新藥臨床前研究、開(kāi)發(fā)階段臨床試驗(yàn)階段；藥品上市后的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究；藥物臨床試驗(yàn)中注意事項(xiàng)：43研究時(shí)機(jī)選擇研究時(shí)機(jī)：43對(duì)照方案的選擇

按照指南、評(píng)估程序；標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照方案的選擇：

44對(duì)照方案的選擇44樣本、樣本容量的概念和抽樣方法樣本與樣本容量總體：無(wú)限總體有限總體：隨機(jī)抽樣抽樣方法隨機(jī)抽樣、非隨機(jī)抽樣隨機(jī)化分組方法45樣本、樣本容量的概念和抽樣方法樣本與樣本容量45研究設(shè)計(jì)中的倫理問(wèn)題安慰劑的優(yōu)劣總體要求與原則受試者權(quán)益的安全保障倫理委員會(huì)知情同意書(shū)

46研究設(shè)計(jì)中的倫理問(wèn)題安慰劑的優(yōu)劣46知情同意書(shū)概念內(nèi)容注意事項(xiàng)47知情同意書(shū)概念47藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲1748藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲171風(fēng)險(xiǎn)決策的方法主觀概率估計(jì)法期望收益分析決策方法決策樹(shù)分析方法邊際分析決策方法49風(fēng)險(xiǎn)決策的方法主觀概率估計(jì)法2決策樹(shù)分析方法實(shí)例介紹見(jiàn)P118例6-5例6-6例：p61成本效果分析中的決策樹(shù)分析實(shí)例50決策樹(shù)分析方法實(shí)例介紹見(jiàn)P1183在決策方案與客觀狀態(tài)有關(guān)聯(lián)時(shí)，不同的決策方案可能出現(xiàn)不同的客觀狀態(tài)，或者出現(xiàn)同樣的客觀狀態(tài)，但概率分布各不相同，需要用決策樹(shù)法來(lái)分析。決策樹(shù)就是把方案的一連串因素按照相互關(guān)系，用樹(shù)形圖表示出來(lái)的一種圖解。51在決策方案與客觀狀態(tài)有關(guān)聯(lián)時(shí)，不同的決策方案可能出現(xiàn)不同的客例6-5，高危婦女人群中對(duì)乳腺癌采用的兩個(gè)方案的決策樹(shù)分析兩個(gè)方案：方案①篩檢試驗(yàn)，方案②不做篩檢。方案①：

③4.79%篩檢陽(yáng)性，進(jìn)一步確診治療，其中，59.5%最終被確診,進(jìn)一步檢查的費(fèi)用1000元。還有40.5%被排除，進(jìn)一步檢查的費(fèi)用150元。④95.21%篩檢陰性隨訪,其中，99.8%未得癌,費(fèi)用0；0.2%被確診，費(fèi)用2000元。方案②：未篩檢，最后有3%患乳腺癌,費(fèi)用1700元，有97%未得癌，費(fèi)用0。各種狀態(tài)的概率及結(jié)果點(diǎn)樹(shù)形圖表示，進(jìn)行決策樹(shù)分析52例6-5，高危婦女人群中對(duì)乳腺癌采用的兩個(gè)方案的決策樹(shù)分析兩例6-5，高危婦女人群中對(duì)乳腺癌采用的兩個(gè)方案的決策樹(shù)分析分析解法：五個(gè)步驟計(jì)算方法：概率53例6-5，高危婦女人群中對(duì)乳腺癌采用的兩個(gè)方案的決策樹(shù)分析分例6-6，巨細(xì)胞病毒性視網(wǎng)膜治療三個(gè)用藥方案的決策樹(shù)分析描述決策樹(shù)的建立過(guò)程三種方案，①②③，三種治療方法可能性結(jié)果：無(wú)并發(fā)癥、眼內(nèi)并發(fā)癥、轉(zhuǎn)移到其他器官估算概率、損益值、計(jì)算期望值、選出適當(dāng)?shù)闹委煼桨竷?yōu)點(diǎn)：不足之處和措施：去掉非重要的被選方案注意假設(shè)條件54例6-6，巨細(xì)胞病毒性視網(wǎng)膜治療三個(gè)用藥方案的決策樹(shù)分析描述結(jié)合成本效果分析實(shí)例進(jìn)一步學(xué)習(xí)決策樹(shù)分析方法p61-62方案資料成本確定決策樹(shù)分析：三種方案的決策樹(shù)模型1例的期望成本：方案的成本效果比例累計(jì)概率：最終結(jié)果的發(fā)生概率三個(gè)方案的合計(jì)成本：最初成本+額外成本*額外治療的比例55結(jié)合成本效果分析實(shí)例進(jìn)一步學(xué)習(xí)決策樹(shù)分析方法p61-6藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲1856藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲189p61成本效果分析實(shí)例的決策樹(shù)分析三種方案的決策樹(shù)模型累計(jì)概率：最終結(jié)果的發(fā)生概率三個(gè)方案的合計(jì)成本：最初成本+額外成本*額外治療的比例治愈率：每個(gè)方案的顯效率1例的期望成本=方案的成本效果比例：=合計(jì)成本/治愈率57p61成本效果分析實(shí)例的決策樹(shù)分析三種方案的決策樹(shù)模型105811藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲1959藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲1912第七章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（見(jiàn)教材P125）學(xué)習(xí)要求：了解藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)模型類型60第七章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（見(jiàn)教材P125）13模型概述（第七章第一節(jié)）決策的概念決策的分類模型引入61模型概述（第七章第一節(jié)）14決策的概念—為了解決當(dāng)前或未來(lái)可能發(fā)生的問(wèn)題，從確定行動(dòng)目標(biāo)，到根據(jù)客觀條件提出各種備選方案，以至經(jīng)過(guò)必要的分析、計(jì)算和判斷，從中選出一個(gè)最佳方案作為目前和今后行動(dòng)的指南，并付諸實(shí)施的過(guò)程。62決策的概念—為了解決當(dāng)前或未來(lái)可能發(fā)生的問(wèn)題，從確決策的分類

按照決策的可靠性程度分：確定性決策

已知備選方案的所需條件和必然結(jié)果風(fēng)險(xiǎn)性決策

針對(duì)期望目標(biāo)，有兩個(gè)或以上不可控自然狀態(tài)，但可預(yù)估可能性或利用文獻(xiàn)不確定性決策

無(wú)法確定各種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性63決策的分類

按照決策的可靠性程度分：16模型引入模型是常用的一種風(fēng)險(xiǎn)決策方法模型的作用：見(jiàn)教材64模型引入模型是常用的一種風(fēng)險(xiǎn)決策方法17決策樹(shù)模型（第七章第二節(jié)）原理與構(gòu)成建模步驟建模示例及注意事項(xiàng)局限性65決策樹(shù)模型（第七章第二節(jié)）18決策樹(shù)模型的原理與構(gòu)成分析的主要步驟：三步節(jié)點(diǎn)：決策節(jié)點(diǎn)、方案節(jié)點(diǎn)、結(jié)果節(jié)點(diǎn)

分枝：方案分枝、概率分枝66決策樹(shù)模型的原理與構(gòu)成分析的主要步驟：19決策樹(shù)模型的原理與構(gòu)成路徑路徑概率

期望值某種決策的所有路徑的加權(quán)結(jié)果求和67決策樹(shù)模型的原理與構(gòu)成路徑20建模建?；A(chǔ)：足夠多的總體人數(shù)建模前提：明確分析角度、備選方案、決策標(biāo)準(zhǔn)、決策分析的時(shí)間范圍等建模步驟：四步法68建模建?；A(chǔ)：21建模步驟建立決策樹(shù)模型畫(huà)決策樹(shù)估算每種狀態(tài)的發(fā)生概率和每種結(jié)果的損益值計(jì)算每種方案的期望效益值根據(jù)各方案的期望效益值進(jìn)行決策選擇原則：期望效益值最大69建模步驟建立決策樹(shù)模型22藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2070藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2023建模示例及注意事項(xiàng)示例：見(jiàn)教材P129GCA篩查和治療三個(gè)策略間選擇：疑似不用甾體抗炎藥疑似都用甾體抗炎藥活檢后陽(yáng)性用甾體抗炎藥

71建模示例及注意事項(xiàng)示例：見(jiàn)教材P12924建模示例及注意事項(xiàng)注意事項(xiàng)：決策樹(shù)必須保持平衡：反映收益和風(fēng)險(xiǎn)權(quán)衡關(guān)系無(wú)嵌入式?jīng)Q策節(jié)點(diǎn)：準(zhǔn)確表達(dá)最優(yōu)策略決策樹(shù)必須是對(duì)稱的所有相關(guān)狀態(tài)在所有分枝中都應(yīng)有所反映不需要擔(dān)心產(chǎn)出順序概率為權(quán)重*每個(gè)效用，然后加和，順序不重要72建模示例及注意事項(xiàng)注意事項(xiàng)：25建模示例及注意事項(xiàng)P132圖7-873建模示例及注意事項(xiàng)P132圖7-826局限性很難評(píng)價(jià)經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中隨時(shí)間變化的因素用于復(fù)雜、長(zhǎng)期的預(yù)測(cè)時(shí)，決策樹(shù)模型就會(huì)非常復(fù)雜74局限性很難評(píng)價(jià)經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中隨時(shí)間變化的因素27藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2275藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)24張小玲2228結(jié)合成本效用分析應(yīng)用實(shí)例進(jìn)一步學(xué)習(xí)決策樹(shù)模型p88“血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑治療糖尿病腎病的研究”提出問(wèn)題，確立角度收集相關(guān)資料確定研究方案決策樹(shù)模型圖5-876結(jié)合成本效用分析應(yīng)用實(shí)例進(jìn)一步學(xué)習(xí)決策樹(shù)模型p88第八章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的關(guān)鍵問(wèn)題學(xué)習(xí)要求：了解藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本要素與步驟了解常見(jiàn)研究設(shè)計(jì)類型選擇研究時(shí)機(jī)和對(duì)照方案的選擇了解樣本、樣本容量的概念和抽樣方法；了解研究設(shè)計(jì)中的倫理問(wèn)題。77第八章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的關(guān)鍵問(wèn)題30藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本要素三個(gè)基本要素：處理因素受試對(duì)象試驗(yàn)效應(yīng)

例：觀察抗高血壓藥物的療效高血壓藥物一定數(shù)量的高血壓患者用藥后血壓變化78藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本要素三個(gè)基本要素：31處理因素一般是研究對(duì)象標(biāo)準(zhǔn)化、固定單因素、多因素因素水平突出主要因素因素與研究的深度、廣度79處理因素一般是研究對(duì)象32受試對(duì)象處理因素所作用的客體根據(jù)研究目標(biāo)而確定的觀察目標(biāo)的總體條件標(biāo)準(zhǔn)，納入標(biāo)準(zhǔn)和排除標(biāo)準(zhǔn)80受試對(duì)象處理因素所作用的客體33試驗(yàn)效應(yīng)——是處理因素作用于受試對(duì)象的特有反應(yīng)，是研究結(jié)果的最終體現(xiàn)。通過(guò)觀察指標(biāo)來(lái)表達(dá)觀察指標(biāo)的要求：關(guān)聯(lián)性、客觀性、靈敏性精確性、重現(xiàn)性、特異性81試驗(yàn)效應(yīng)——是處理因素作用于受試對(duì)象的特有反應(yīng)，是研究結(jié)果的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟選擇研究問(wèn)題與定義研究目的考慮3方面：迫切性、成本和結(jié)果、評(píng)價(jià)觀點(diǎn)、重要程度全面描述備選方案首選方案評(píng)價(jià)方法的選擇82藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟選擇研究問(wèn)題與定義研究目的35藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟選擇觀察指標(biāo)定性觀察：不能用度量衡單位來(lái)測(cè)量，只能用“頻率”、“比例”表達(dá)。定量觀察：指標(biāo)測(cè)量得到數(shù)據(jù)設(shè)立相應(yīng)對(duì)照對(duì)照均衡原則；對(duì)照多種形式；哪些情況必須建立對(duì)照：

83藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟選擇觀察指標(biāo)36藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本步驟決定樣本大小隨機(jī)化分組