流行病學(xué)――第十一章臨床療效和疾病預(yù)后研究

流行病學(xué)――第十一章臨床療效和疾病預(yù)后研究一、名詞解釋1．雙盲法2．沾染3．自然史4．標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照5．隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)二、單選題1．有關(guān)安慰劑的使用哪項(xiàng)論述不正確?A.使用目的是為了排除非特異性效應(yīng)的干擾B.安慰劑常用沒有任何藥理作用的物質(zhì)C可用于研究那些目前尚無有效藥物治療的疾病作對(duì)照D.安慰劑的外觀和劑型與試驗(yàn)藥物不同E.安慰劑和試驗(yàn)藥要同步應(yīng)用2．在臨床療效試驗(yàn)中，進(jìn)行樣本量估計(jì)時(shí)，所需樣本量隨下列指標(biāo)的變化情況正確的是A.某種指標(biāo)在人群中發(fā)生的頻率越低，所需樣本量越大B.某種指標(biāo)在人群中發(fā)生的頻率越低，所需樣本量越小C所需樣本量與某種指標(biāo)在人群中發(fā)生的頻率無關(guān)D.數(shù)值越大，所需樣本量越大E.1一數(shù)值越大，所需樣本量越小.在臨床療效試驗(yàn)中，進(jìn)行樣本量估計(jì)時(shí)，所需樣本量隨下列指標(biāo)的變化情況正確的是A.實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組要比較的數(shù)值差值d越大，所需樣本量越大B.實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組要比較的數(shù)值差值d越大，所需樣本量越小C.所需樣本量與實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組要比較的數(shù)值差值d無關(guān)D.實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組要比較的數(shù)值差值d越大，用單側(cè)檢驗(yàn)計(jì)算樣本量E.差值d和某種指標(biāo)在人群中發(fā)生的頻率越大，樣本量越小.在臨床療效試驗(yàn)中，進(jìn)行樣本量估計(jì)時(shí)，所需樣本量隨下列指標(biāo)的變化情況正確的是A.檢驗(yàn)的顯著性水平（第I類錯(cuò)誤的概率）越大，所需樣本量越大B.檢驗(yàn)的顯著性水平越大，所需樣本量越小C.檢驗(yàn)的顯著性水平（第n類錯(cuò)誤的概率）越大，所需樣本量越大D.檢驗(yàn)的顯著性水平越大。越小，所需樣本量越小E.所需樣本量與檢驗(yàn)的顯著性水平和無關(guān)5.在研究抗心律不齊藥物的藥效時(shí)，選擇研究對(duì)象正確的是A.最好選擇近期心律不齊頻繁發(fā)作的病人8.最好不要選擇近期心律不齊頻繁發(fā)作的病人C可用孕婦作為研究對(duì)象D.樣本量越大，結(jié)果越能說明問題E.病人的年齡和性別對(duì)研究結(jié)果影響不大6．關(guān)于單盲法描述不正確的是A.單盲法簡(jiǎn)便，容易進(jìn)行B.單盲法是指觀察者不知道分組情況和研究對(duì)象接受處理情況C單盲法是指研究對(duì)象不知道分組情況和研究對(duì)象接受處理情況D.單盲法對(duì)受試者的健康和安全有利E.單盲法可以去除來自研究對(duì)象的偏倚7．目前進(jìn)行疾病預(yù)后研究的主要方法是A.現(xiàn)況調(diào)查B.病例對(duì)照研究C生存分析D.生態(tài)學(xué)研究E.數(shù)理研究8．下列哪項(xiàng)不是臨床試驗(yàn)中采用盲法原則觀察結(jié)果的優(yōu)點(diǎn)?A.可克服來自患者的主觀因素的影響B(tài).可克服來自親屬的主觀因素的影響C可克服來自醫(yī)生、護(hù)士等觀察者主觀因素的影響D.可克服來自研究分析資料人員的主觀因素的影響E.可克服實(shí)驗(yàn)室人員實(shí)驗(yàn)過程中的主觀因素的影響三、多選題1．在臨床療效實(shí)驗(yàn)中常用的隨機(jī)化分組方法有哪些?A.單純隨機(jī)化B.區(qū)組隨機(jī)化C分層隨機(jī)化D.多階段抽樣E.分層整群抽樣2．關(guān)于雙盲法描述正確的是人.雙盲法是指研究對(duì)象和觀察者不知道分組情況和研究對(duì)象接受處理情況8.雙盲法是指觀察者和資料分析者不知道分組情況和研究對(duì)象接受處理情況C.雙盲法不適用于危重病人口.雙盲法可以消除資料分析者帶來的偏倚E.雙盲法得到的研究結(jié)果準(zhǔn)確，沒有任何偏倚3．關(guān)于三盲法描述正確的是A.三盲法是指除觀察者外都不知道分組情況和研究對(duì)象接受的處理情況B.三盲法是指受試對(duì)象、觀察者和資料分析者不知道分組情況和研究對(duì)象接受的處理情況C三盲法使科研的安全性得到了保證D.三盲法能消除資料分析者帶來的主觀因素的影響E.三盲法能保證結(jié)果的正確和研究對(duì)象的依從性4．在隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中，控制選擇性偏倚的方法A.嚴(yán)格掌握研究對(duì)象的人選標(biāo)準(zhǔn)B.采用隨機(jī)分組的方法C儀器和試劑標(biāo)準(zhǔn)化D.使用盲法E.采用隨機(jī)抽樣的方法5．在隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中，常見的偏倚和影響結(jié)果的因素有A.選擇性偏倚B.測(cè)量偏倚C干擾和沾染D.依從性E.混雜偏倚6.關(guān)于隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)和非隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)敘述正確的是A.隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)必須隨機(jī)分組并設(shè)對(duì)照B.非隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)不一定隨機(jī)分組也不一定設(shè)對(duì)照C隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)比非隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)省時(shí)省力D.非隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)所得結(jié)果不如隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的結(jié)果可靠E.隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)正因?yàn)樵O(shè)立了嚴(yán)格的對(duì)照，所以結(jié)果才可靠四、簡(jiǎn)答題1．簡(jiǎn)述臨床療效試驗(yàn)的特點(diǎn)。2．臨床試驗(yàn)選擇研究對(duì)象的原則是什么?3．臨床試驗(yàn)常用的對(duì)照形式有哪些?4．簡(jiǎn)述隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的偏倚及其控制。5．簡(jiǎn)述預(yù)后研究中常見的偏倚及其控制。6．疾病預(yù)后研究的意義。7．常見的影響疾病預(yù)后的因素有哪些?五、論述題1．隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的實(shí)驗(yàn)步驟。2.請(qǐng)分析比較臨床療效研究和疾病預(yù)后研究?jī)烧唛g異同點(diǎn)及內(nèi)在聯(lián)系。參考答案一、名詞解釋1．雙盲法研究對(duì)象和觀察者都不知道分組情況，也不知道研究對(duì)象接受的處理措施，稱為雙盲法。2．沾染指對(duì)照組的患者額外的接受了試驗(yàn)藥物，從而人為的造成一種夸大對(duì)照組療效的現(xiàn)象。3．自然史指在沒有任何干預(yù)的情況下，疾病自然發(fā)生和演變的過程。4．標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照以現(xiàn)行最有效的或臨床上最常用的藥物或治療方法作為對(duì)照，用以判斷新藥或新療法是否優(yōu)于現(xiàn)行的藥物或療法。5．隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)將研究人群隨機(jī)分為實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組，將研究者所控制的措施給予試驗(yàn)人群，隨訪并比較兩組人群的結(jié)果，以判斷措施的效果。二、單選題1.D2.A3.B4.B5.A6.B7.C8.B三、多選題1.ABC2.AC3.BD4.ABE5.ABCD6.ABD四、簡(jiǎn)答題1．簡(jiǎn)述臨床療效試驗(yàn)的特點(diǎn)。（1）具有實(shí)驗(yàn)性研究的特點(diǎn)：在設(shè)計(jì)時(shí)需遵循對(duì)照、隨機(jī)化、盲法及重復(fù)的原則；（2）研究對(duì)象具有特殊性：臨床療效試驗(yàn)的研究對(duì)象是人，個(gè)體的差異不僅影響疾病的表現(xiàn)，也可能影響療效；（3）要考慮醫(yī)學(xué)倫理學(xué)問題；（4）要科學(xué)評(píng)價(jià)臨床療效，包括試驗(yàn)的真實(shí)性、重復(fù)性及實(shí)用性。2．臨床試驗(yàn)選擇研究對(duì)象的原則是：（1）被選的對(duì)象應(yīng)該能從試驗(yàn)中受益；（2）盡可能選擇癥狀和體征明顯的研究對(duì)象；（3）盡可能不用孕婦作為研究對(duì)象；（4）盡量選擇依從性好的作為研究對(duì)象。3．臨床試驗(yàn)常用的對(duì)照形式有：（1）標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照；（2）安慰劑對(duì)照；（3）交叉對(duì)照；（4）相互對(duì)照；（5）自身對(duì)照。4．簡(jiǎn)述隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的偏倚及其控制。（1）選擇偏倚防止的方法就是嚴(yán)格掌握研究對(duì)象的人選標(biāo)準(zhǔn)，并使用隨機(jī)抽樣和隨機(jī)分組的方法；（2）測(cè)量偏倚防止的方法主要在于儀器和試劑的標(biāo)準(zhǔn)化和操作者的規(guī)范；（3）干擾和沾染防止的方法是使用盲法并嚴(yán)格按治療方案進(jìn)行，不要隨意增加和減少藥物種類；（4）提高依從性的方法是盡量縮短研究時(shí)間，試驗(yàn)開始后做好宣傳工作，多提醒研究對(duì)象按時(shí)服藥定期檢查，與病人家屬搞好關(guān)系。5．預(yù)后研究中常見的偏倚及其控制。常見的偏倚主要有：①失訪偏倚；②遷移性偏倚；③零點(diǎn)偏倚；④集合偏倚；⑤測(cè)量偏倚?？刂品椒ǎ弘S機(jī)化、限制、配比、分層、多因素分析。6．疾病預(yù)后研究的意義。①克服憑臨床經(jīng)驗(yàn)判斷預(yù)后的局限性；②了解疾病的自然史、病程和疾病的危害程度，幫助臨床醫(yī)生做出治療決策；③研究影響疾病預(yù)后的各種因素，有助于改善并干預(yù)疾病的結(jié)局；④評(píng)價(jià)疾病的防治效果，從而促進(jìn)治療水平的提高。7.①患者的機(jī)體狀況；②疾病本身的特點(diǎn)；③患者的病情；④醫(yī)療干預(yù)效果；⑤醫(yī)院內(nèi)感染；⑥社會(huì)、家庭因素。本考題的要點(diǎn)是全面了解影響預(yù)后的因素有哪些，答題時(shí)根據(jù)所學(xué)到的知識(shí)從患者本身的生理特征、疾病所具有的特點(diǎn)、患病的不同時(shí)期、治療的效果、患者周圍的影響因素等方面綜合考慮。因?yàn)橛绊戭A(yù)后的因素是多方面的，所以在學(xué)習(xí)時(shí)應(yīng)進(jìn)行聯(lián)想并進(jìn)行推理，回答問題時(shí)盡可能全面。五、論述題1．隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的實(shí)驗(yàn)步驟。（1）制定實(shí)驗(yàn)計(jì)劃：包括明確實(shí)驗(yàn)?zāi)康?、確定實(shí)驗(yàn)對(duì)象的具體要求和來源、確定研究因素和觀察指標(biāo)、如何進(jìn)行資料收集、采用何種統(tǒng)計(jì)分析方法。（2）確定研究人群：選擇研究對(duì)象時(shí)應(yīng)注意四條原則，可參考簡(jiǎn)答第四題。（3）樣本含量計(jì)算：樣本量受四條因素的影響，即指標(biāo)在人群中的發(fā)生頻率、實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組的差異、檢驗(yàn)的顯著性水平和單雙側(cè)檢驗(yàn)。（4）嚴(yán)格地隨機(jī)分組：根據(jù)實(shí)驗(yàn)的目的選擇合適的對(duì)照形式，臨床試驗(yàn)常用標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照，然后將確定的研究對(duì)象嚴(yán)格地隨機(jī)分配到實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組。（5）盲法的應(yīng)用：根據(jù)實(shí)驗(yàn)的目的選擇盲法，包括單盲、雙盲和三盲。（6）資料的收集與分析：根據(jù)資料的類型正確選擇統(tǒng)計(jì)分析的方法。2.疾病預(yù)后與臨床治療效果研究?jī)烧唛g是密切相關(guān)的，治療效果好，疾病的預(yù)后則好，反之則差。因此，在進(jìn)行臨床療效研究時(shí)，可以疾病的預(yù)后作為觀察指標(biāo)評(píng)價(jià)治療的效果。兩者間相同點(diǎn)：①研究前必須進(jìn)行嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膶?shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)；②研究對(duì)象是病人；③必須進(jìn)行一定時(shí)間的隨訪觀察；④統(tǒng)計(jì)分析比較后才能得出正確結(jié)果。兩者間不同點(diǎn)：①臨床療效研究主要研究干預(yù)措施的效果，而預(yù)后研究則主要觀察疾病的不同結(jié)局；②進(jìn)行預(yù)后研究的同時(shí)，還能了解疾病的自然史㈠臨床療效研究則不能；③研究疾病預(yù)后時(shí)，?？紤]多種影響預(yù)后的因素；而臨床療效研究則主要考慮各影響因素在實(shí)驗(yàn)