藥品注冊審評報告

國食藥監(jiān)經(jīng)局2010年藥注審報》藥品注冊是家食品藥品監(jiān)督管局依《品經(jīng)管法的規(guī)定，根據(jù)藥品注冊申請人的申請，對擬上市銷售藥品的安全性、有效性、質(zhì)量可控性等進行審查，并決定是否同意其申請的審批過程。在藥品研制、生產(chǎn)、流通、使用的全過程監(jiān)管中，藥品注冊經(jīng)管是從源頭上對藥品安全性和有效性實施監(jiān)管的重要手段，其根本目的是通過科學(xué)評價，保證上市藥品安全有效，保障和促進公眾健康。2010藥注經(jīng)的要措2010年，藥品注冊經(jīng)管工作繼踐行科學(xué)監(jiān)經(jīng)管念，緊緊圍繞“質(zhì)量和效率”這個中心，以風(fēng)險效益評估和風(fēng)險經(jīng)管為核心，堅持“規(guī)范審批、公開透明、鼓勵創(chuàng)新”的原則，全面推進體制機制改革和法制建設(shè)，強化學(xué)藥品物研究全程監(jiān)管，進一步推進審評審批公開公平，提高審評審批效率，較好地履行了《藥品經(jīng)管法》賦予的職責(zé)。1.1完善藥品注經(jīng)管法規(guī)體系一是發(fā)布藥物臨床實驗倫理審查工作指導(dǎo)原則指導(dǎo)倫理委員會的藥物臨床實驗倫理審查工作，加強藥物臨床實驗的質(zhì)量經(jīng)管和對受試者的保護，提高藥物臨床實驗倫理審查工作質(zhì)量。繼續(xù)開展《藥用原輔材料登記備案經(jīng)管規(guī)定品規(guī)范經(jīng)管辦法《藥物臨床實驗生物樣本分析實驗室經(jīng)管規(guī)定Ⅰ期臨床實驗經(jīng)管指導(dǎo)原則物臨床實驗中嚴(yán)重不良事件報告與監(jiān)測經(jīng)管規(guī)定》及天然藥物注冊技術(shù)要求等法規(guī)和規(guī)范性文件的研究起草工作。二是加快藥品研究技術(shù)指導(dǎo)原則體系建設(shè)。成立了人用藥物注冊技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)會（）國研究小組，對國際規(guī)范和技術(shù)規(guī)范進行深入研究。完成216個國外藥品研究指導(dǎo)原則的翻譯，其中個轉(zhuǎn)化實施的指導(dǎo)原則已對外征求意見31個導(dǎo)原則根據(jù)征求意見作了進一步修訂物癌實驗必要性的技術(shù)指導(dǎo)原則》正式對外發(fā)布執(zhí)行。這些指導(dǎo)原則的建立，使得我國藥品注冊審評更加科學(xué)、規(guī)范，也將指導(dǎo)和促進我國新藥研發(fā)向國際水平看齊。1.2確保藥品注審評科學(xué)、公正、公開一是構(gòu)建了已上市藥品藥用輔溶度測定方法等數(shù)據(jù)庫使藥品技術(shù)審評建立在科學(xué)、量化的基礎(chǔ)上。二是以仿制藥為切入點，制定了化學(xué)藥品仿制藥電子申報資料格式，啟動了電子申報，提高審評審批效率。三是通過重大專項專題會、創(chuàng)新品種溝通交流會、專家咨詢會議，以及第三方驗證、專家票決等方式，保證技術(shù)審評工作的科學(xué)性和公正性。四是進一步嚴(yán)格技術(shù)審評規(guī)范。對于高風(fēng)險的疫苗、血液制品，堅持審評原則與國際接軌，嚴(yán)格技術(shù)審評，保證此類品種質(zhì)量；對于需長期使用的新藥，增加致癌性實驗要求，確保用藥安全；嚴(yán)格抗生素品種的立題審查及技術(shù)要求。五是繼續(xù)加大信息公開力度。公開審評報告，使申報單位全面了解審評過程和審評決策依據(jù)；通過咨詢?nèi)?、開放日、主任信箱、網(wǎng)上信息反饋等多種形式不斷加強與社會各界的溝通交流，促進審評工作的公開透明，逐步實現(xiàn)“陽光審評1.3加中藥、民族藥的監(jiān)管一是會同衛(wèi)生部家委及國中醫(yī)藥經(jīng)管局共同發(fā)布全國民族醫(yī)藥近期重點工作實施方案2010-2012要充分發(fā)揮民族醫(yī)藥在少民族地區(qū)防病治病中的積極作用，加強對民族藥的監(jiān)督經(jīng)管，保障民族地區(qū)廣大人民群眾用藥安全。二是會同衛(wèi)生部、國家中醫(yī)藥經(jīng)管局等聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于加強醫(yī)療機構(gòu)中藥制劑經(jīng)管的意見發(fā)醫(yī)療機構(gòu)中藥制劑在中醫(yī)臨床診療中的積極作用，進一步促進醫(yī)療機構(gòu)中藥制劑科學(xué)、健康發(fā)展。三是貫徹落實國務(wù)院《關(guān)于扶持和促進中醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展的若干意見》的要求，開展了中藥民族藥監(jiān)管現(xiàn)狀調(diào)研，進一步厘清促進中醫(yī)藥事業(yè)健康發(fā)展的思路、步驟和措施。18

1.4加強藥品研究過程的監(jiān)督經(jīng)管一是加強和完善藥品注冊現(xiàn)場核查（市全累積派出幾百個工作組近人次，開展了藥品注冊現(xiàn)場檢查，為藥品技術(shù)審評工作提供了有力的保障。通過問卷調(diào)查和實地調(diào)研，對近幾年藥品注冊現(xiàn)場核查工作進行了總結(jié)和分析，細化了現(xiàn)場檢查的要點及相關(guān)格式要求。二是開展GLP/GCP認工作2010年，共受理家藥物研發(fā)機構(gòu)的（物非臨床研究質(zhì)量經(jīng)管規(guī)范）認證申請、家療機構(gòu)的（藥物臨床實驗質(zhì)量經(jīng)管規(guī)范）認證申請，派出個查組、人次，對129家機構(gòu)開展了或GCP認證檢查，分別有10家和38家構(gòu)通過了和GCP認證。三是開展藥物臨床實驗電子監(jiān)管試點。建立了藥物臨床實驗信息化經(jīng)管系統(tǒng)，并在天家醫(yī)院開展了藥物臨床實驗電子監(jiān)管試點。通過開展臨床實驗電子監(jiān)管，規(guī)范了藥物臨床研究行為，提高了臨床實驗監(jiān)管效率，有效地解決了臨床實驗過程監(jiān)管缺失問題。四是開展了藥品注冊申請人經(jīng)管制度研機構(gòu)分級分類經(jīng)管模式及藥品研究監(jiān)管信息系統(tǒng)建設(shè)等專題研究工作，探索藥品研究監(jiān)管的新模式。2010藥批生上情2010年共批準(zhǔn)藥品注冊申請1000件其中批準(zhǔn)境內(nèi)藥品注冊申請886件，批準(zhǔn)進口114件批準(zhǔn)上市藥品中，化學(xué)藥品數(shù)量仍居首位，占全年批準(zhǔn)上市藥品的，其次為中藥，生物制品最少。與年比較，年批準(zhǔn)總數(shù)量增加，主要是由于化學(xué)藥品仿制藥批準(zhǔn)數(shù)量的增加。表：2010年批的品況注：表數(shù)據(jù)以受理號計，受理號系申請人提出的一件申請事項的編號。對各申請企業(yè)的原料藥、制劑、制劑不同規(guī)格分別予以編號。表新藥系據(jù)《藥品注冊經(jīng)管辦法》規(guī)定按照新藥經(jīng)管的藥品?；瘜W(xué)藥品新藥包括化學(xué)藥品注冊分類1-4，藥新藥包括中藥、天然藥物注冊分類。表化學(xué)藥改劑型為化學(xué)藥品注冊分類藥改劑型為中藥然藥物注冊分類8。表化學(xué)藥仿制藥為化學(xué)藥品注冊分類藥仿制藥為中藥然藥物注冊分類9。生制品不行分類。圖：2009年與批的品比28

在件境內(nèi)藥品注冊請中，化學(xué)藥品794件中藥80件生物制品12件。新藥有124件占；改劑型111件占；仿制藥651件占73%。表：內(nèi)品合物處）受號對關(guān)圖2：與2010年準(zhǔn)的內(nèi)品比38

注：以受理號計。表：2010年批的學(xué)品藥布注他”指按《藥品注冊經(jīng)辦法年）分類申報的一、二三、四類藥品。雖然總體上批準(zhǔn)品種的重復(fù)現(xiàn)象有所緩解仍有部分品種較為集中年批準(zhǔn)數(shù)量超過10個的品種有：氧、注射用頭孢美唑鈉、注射用頭孢地嗪鈉、辛他汀片。批準(zhǔn)數(shù)量占前10位品種中，抗生素占了6席，反映近幾年藥品生產(chǎn)企業(yè)仍然對抗生素品種進行了大量的投入。上述抗生素品種均屬于頭孢類、沙星類等常規(guī)類別，未見新作用類型和新靶點的抗生素。對已經(jīng)批準(zhǔn)產(chǎn)品按照適應(yīng)癥類別進行分類統(tǒng)計，批準(zhǔn)產(chǎn)品適應(yīng)癥前位情況如下表：表：準(zhǔn)品適應(yīng)上述數(shù)據(jù)表明，年，藥物研發(fā)活動保持良好有序態(tài)勢，批上市藥品分布于多個治療領(lǐng)域，為臨床醫(yī)療提供了更多的藥品和治療手段。批準(zhǔn)物床究況2010年批準(zhǔn)藥物臨床研究情況下表：表：2010年批藥臨研情注：以受理號計。與2009年相比2010年批準(zhǔn)進入臨床研究的化學(xué)藥品和生物制品均有所加，批準(zhǔn)進入臨床研究的藥物總數(shù)也有所增加。48

表：2009年與批藥臨研簡比注：以受理號計。2010年批準(zhǔn)32個全新化合物進入臨床研究準(zhǔn)了158件際多中心臨床研究申請。批準(zhǔn)進入臨床實驗的藥物涵在我國疾病譜中占重要位置的常見疾病和多發(fā)疾病腫瘤、心血管病等的治療藥物，也包括了社會影響度高的一些罕見性疾病的治療藥物。對于符合《藥品注冊特殊審批經(jīng)管規(guī)定》要求的，按照特殊審批程序開展審評審批，促進藥物研究進程。為保護患者權(quán)益，對利伐沙班等無充分研究基礎(chǔ)、不符合我國治療領(lǐng)域用藥原則的國際多中心臨床實驗申請，以及生物素化依達肝素等國外臨床研究已出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)的臨床實驗申請，均未批準(zhǔn)在中國開展臨床實驗。批準(zhǔn)要療域種況4.1治療罕見病的藥品原發(fā)性肺動脈高壓屬于罕見病，疾病發(fā)展迅速后效果差、可選擇藥品少，國家食品藥品監(jiān)督經(jīng)管局高度關(guān)注國際藥品研發(fā)進展及治療措施年準(zhǔn)了西生坦鈉進口上市，批準(zhǔn)了可溶性鳥苷酸環(huán)化激劑和長效非前列素類前列環(huán)素受體IP受）激動劑進入臨床實驗。有條件批準(zhǔn)了甲磺酸伊馬替尼片用于隆突性皮膚纖維肉瘤）的治療。批準(zhǔn)了用于治療特發(fā)性肺纖維化新化合物的國際多中心臨床實驗國患者盡早獲得有效的治療藥物提供了可能。4.2預(yù)防、治療及診斷用生物制品為貫徹國家血液安全策略合生部血站血篩試點計劃的開展按“特殊審評程序批準(zhǔn)了個產(chǎn)及2個進口的乙型肝炎病毒）型肝炎病毒HCV人類免疫缺陷病毒）酸檢測試劑PCR-光法今后血站核酸檢測工作的順利開展打下了良好的基礎(chǔ)，為輸血“窗口期”防止HBV、和感提供了保障。近年來我國手足口病發(fā)病率上癥病例和死亡病例也呈現(xiàn)增加趨勢兒童健康受到嚴(yán)重威脅，開展疫苗研制是推進國家健康策略的迫切需要2010年，國家食品藥品監(jiān)督經(jīng)管局啟動特殊審批程序和調(diào)多方專家內(nèi)3家業(yè)報的腸道病毒71）滅活疫苗進行研制指導(dǎo)、審評論證，使研發(fā)有序推進，并批準(zhǔn)其進入臨床實驗。批準(zhǔn)谷賴胰島素注射液進口控制糖尿病患者膳食血糖提供了新的治療手段準(zhǔn)重組人腫瘤壞死因子受體－抗體融合蛋白進口，為中、重度活動性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎患者以及常規(guī)治療無效的重度活動性強直性脊柱炎患者提供了更多的治療選擇。批準(zhǔn)了首家國產(chǎn)聚乙二醇化重組人粒細胞刺激因子注射液生產(chǎn)降低發(fā)熱性中性粒細胞減少所引起的感染發(fā)生率。該品種上市后，患者由一天一次用藥，減為一周一次用藥，有利于簡化治療方案，提高用藥順應(yīng)性。4.3治療HIV感的藥品批準(zhǔn)了首家國產(chǎn)拉夫定片生產(chǎn)。該藥品是《中國艾滋病診療指南》抗病毒治療方案的一線用藥，它的批準(zhǔn)，可使國內(nèi)艾滋病患者獲得質(zhì)量相同而價格低廉的治療藥品。58

4.4治療腫瘤的藥品按照創(chuàng)新藥特殊審批程序用大新藥創(chuàng)制專項專題審評會形式我自主研發(fā)的小分子靶向新藥鹽酸?？颂婺崞M行了技術(shù)審評，并批準(zhǔn)生產(chǎn)。批準(zhǔn)地拉羅司分散片進口，用于治療6歲上-地海血患者因頻繁輸血所致慢性鐵負載，并將給藥方式調(diào)整為一天一次，提高臨床用藥依從性。批準(zhǔn)氟維司群注射液進口，用于“晚期乳腺癌內(nèi)分泌治療床芳香化酶抑制劑內(nèi)分泌治療失敗人群提供了一種新的治療選擇。批準(zhǔn)多個新劑型藥物進行臨床研究或生產(chǎn)上市，如地西他賽脂質(zhì)微球注射液、鹽酸M托蒽醌脂質(zhì)體注射液、鹽酸多柔比星脂質(zhì)體注射液等，提高了腫瘤臨床治療效果。4.5抗感染類藥品批準(zhǔn)了注射用鹽酸替加環(huán)素進口藥具有明顯的抗耐藥菌優(yōu)勢對前廣泛關(guān)注的“超級細菌”具有抗菌活性的兩種抗生素之一，為我國應(yīng)對超級細菌提供了選擇。4.6治療結(jié)核病的藥品批準(zhǔn)了按《中國結(jié)核病防治規(guī)實施工作指南計的固定劑量的復(fù)方制劑乙胺吡嗪利福異煙片Ⅲ、乙胺吡嗪利福異煙片Ⅳ進入臨床實驗，對于簡化病人的治療，提高用藥的順應(yīng)性，有效防止耐藥性的產(chǎn)生將發(fā)揮重要作用。4.7治療精神神經(jīng)類疾病藥品批準(zhǔn)了國內(nèi)自主研發(fā)的丁苯酞氯化鈉注射液藥的上市急性缺血性腦卒中患者提供了一種新的治療選擇。批準(zhǔn)了普瑞巴林膠囊進口，用于治療皰疹后神經(jīng)痛。4.8中藥在流行性感冒小兒手足口病等醫(yī)藥優(yōu)勢治療領(lǐng)域準(zhǔn)了熱感糖漿魚金清解口服液等品種進行臨床研究。對改劑型后能夠體現(xiàn)出明顯臨床應(yīng)用優(yōu)勢的品種，如蠲哮顆粒、消腫鎮(zhèn)痛巴布膏劑等批準(zhǔn)進入臨床研究。注冊理的勢變2010年藥品注冊申請受理總共計6294件，與2009年受理量基本相當(dāng)。其中，新注冊申請為個，補充申請為3228個國內(nèi)注冊申請約占受理總的，口申請約占20%化學(xué)藥品注冊申請數(shù)量占受理總量的以，中藥約10%，生物制品約8%。表：2010年藥新冊理況注：括號內(nèi)數(shù)據(jù)為化合物數(shù)量，其他以受理號計。表：2010年藥補申受情表68

圖：2009年與藥注受情對圖4：與2010年充申受情對78

數(shù)據(jù)表明申結(jié)構(gòu)仍然保持合。國內(nèi)化學(xué)藥品新藥、改劑型和仿制藥申請占學(xué)藥品總申報量的38.3%、、54.1%與年本持平；中藥新藥、改劑型、仿制藥申請，分別占中藥總申報量的17.4%、，2009年相比，中藥新藥比例提高約20個分點。數(shù)據(jù)顯示，類藥申報量明顯增加，反映了