降低基因治療的生產(chǎn)成本

降低基因治療的生產(chǎn)成本七月2023行業(yè)挑戰(zhàn)及充滿前景的技術(shù)Luxturna350萬美元B型血友病的靜脈注射藥物縮短上市時間。一個高利潤卻有挑戰(zhàn)的機遇20161613是諾2019年至202236202842億美元。增長近增長近基因治療全球銷售額1)[百萬美元，2019-2028年]StrimveilsSkysona

Imlygic

Zynteglo

Hemgenix

LuxturnaRoctavian

Zolgensma

4,299133871

2023-2028CAGR0%+16%

3,8231

28156

44%3,5711

919847

326

-2%3,1101

92203

7738

249227

388

39%1405430

349

359

59%2,5931

94308

89310%89310%55%1,8581,9607%419619

1,067

30%+61%

2,0391

21091

302

719+89%

+4%1,227

96118

9289824426

274326

5313443

8643861

31

161

1,2231,2511,2231,2511,41920212022202320242025202620272028

1,650

1,7623412019

2020

（基因治療制造面臨的關(guān)鍵挑戰(zhàn)載體制造載體是基因治療制造成本的主要驅(qū)動因素。實際成本因所需的載體類型或亞型的不同而具10價值2,000美元到15,00。500個500升批次比2,0002,000（00Hemenix300-700100-200萬美元的范圍內(nèi)。制造戰(zhàn)略高制造成本和近年來的全球經(jīng)濟壓力意味著現(xiàn)在比以往任何時候都更重要的是要有一個明目前，約70-80%的載體生產(chǎn)在早期階段是外包出去的，45-50%在后期和規(guī)模生產(chǎn)階段是外包出去的。這使得專業(yè)合同制造商只能進行小規(guī)模生產(chǎn)。（不同的載體具有不同的轉(zhuǎn)染效率/不同的載體具有不同的靶點（（應(yīng)資金挑戰(zhàn)最近全球生物技術(shù)投資的低迷困擾著基因治療行業(yè)。2021年至2022年間，生物技術(shù)風險投45（20182022基因治療制造的主要挑戰(zhàn)載體制造趨勢一些領(lǐng)域內(nèi)的新進展有助于提高產(chǎn)量和批次規(guī)模/一致性:專業(yè)化：/比例。新一代制造方法：自動化：下游加工：造系統(tǒng)進行精細調(diào)整和適應(yīng)。分析:F對一種名為delandistrogenemoxeparvovec/20%。載體趨勢主要載體(AV45是慢病毒,20(,6S,8)和逆轉(zhuǎn)錄病毒R,2)。AAVAAV進行雜AAVAAVDNA或RNAAAV大(在某些AAV大50%我們預(yù)測AAVs和LVs的使用很可能會繼續(xù)增長，預(yù)計在五年內(nèi)市場份額將分別達到40-50%和25-35%。非病毒載體技術(shù)新的非病毒載體技術(shù)有望成為基因治療制造增長的重要推動因素。它們主要有三種類型:脂質(zhì)納米顆粒（LNPs）：LNPs們作為BioNec/OVID聚合納米顆粒(PNPs)：PNPsLNPsPNPs的研究仍處/LNPs外泌體：發(fā)展。市場主導(dǎo)：在基因治療市場上，病毒類載體運用最為常見，遠基因治療載體及AAV市場細分[2022]基因治療腺相關(guān)病毒(AAV)(45%)腺病毒(AV)(16%)慢病毒基因治療腺相關(guān)病毒(AAV)(45%)腺病毒(AV)(16%)慢病毒(LV)(20%)病毒(3%)皰疹病毒(8%)非病毒載體(10%)脂質(zhì)納米顆粒(LNPs)血清型脂質(zhì)納米顆粒(LNPs)

桿狀病毒Vero2-2Phoenix-ECOHEK293HEK293