基因治療復習測試題

第二十三章基因治療——復習測試題（一）選擇題A型題1.全世界第一例基因治療成功的疾病是A.β地中海貧血B.血友病C.重癥聯(lián)合免疫缺點癥D.高膽固醇血癥E.糖尿病2.理論上講，基因治療最抱負的方略是A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.免疫調節(jié)E.導入“自殺基因”3.現(xiàn)在基因治療所采用的辦法中，最慣用的是A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.免疫調節(jié)E.導入“自殺基因”4.運用反義核酸阻斷基因異常體現(xiàn)的基因治療辦法是A.基因置換B.基因替代C.基因矯正D.基因失活E.免疫調節(jié)5.將白細胞介素-2基因導入腫瘤病人體內，提高病人IL-2的體現(xiàn)水平，進行抗腫瘤輔助治療。這種基因治療辦法是A.基因置換B.基因替代C.基因矯正D.基因失活E.免疫調節(jié)6.下列哪種辦法不是現(xiàn)在基因治療所采用的辦法A.基因缺失B.基因置換C.基因替代D.基因失活E.免疫調節(jié)7.基因治療的基本程序中不涉及A.選擇治療基因B.選擇載體C.選擇靶細胞D.將載體直接注射體內E.將治療基因導入靶細胞8.下列哪種辦法不屬于非病毒介導基因轉移的物理辦法A.電穿孔法B.脂質體法C.DNA直接注射法D.顯微注射法E.基因槍技術9.下列哪種辦法屬于非病毒介導基因轉移的化學辦法A.電穿孔法B.基因槍技術C.DNA直接注射法D.顯微注射E.DEAE-葡聚糖法10.將外源治療性基因導入哺乳動物細胞的辦法不涉及A.顯微注射法B.電穿孔法C.脂質體法D.CaCl2法E.病毒介導的基因轉移11.現(xiàn)在在基因治療的臨床實施中，最常使用的載體是A.逆轉錄病毒載體B.pBR322C.λ噬菌體D.pUC18E.YAC12.逆轉錄病毒載體的特點中不涉及A.容量約10kbB.有潛在危險性C.基因轉移效率較高D.只感染分裂狀態(tài)的細胞E.感染細胞后產生高滴度病毒13.腺病毒載體的特點中不涉及A.所獲病毒滴度高B.外源基因可瞬時高體現(xiàn)C.外源基因長久穩(wěn)定體現(xiàn)D.基因組構造復雜E.能感染分裂或非分裂狀態(tài)的細胞14.腺有關病毒載體的特點中不涉及A.容量相對小B.優(yōu)先整合于宿主染色體19q位點上C.外源基因穩(wěn)定體現(xiàn)D.安全性好E.只感染分裂狀態(tài)的細胞15.單純皰疹病毒載體的特點中不涉及A.容量不大于10kbB.可感染神經細胞C.外源基因不能長久體現(xiàn)D.載體的毒副作用大E.基因組構造復雜16.在基因治療時，現(xiàn)在哪一種細胞不能作為靶細胞A.淋巴細胞B.腫瘤細胞C.生殖細胞D.肝細胞E.造血細胞17.HIV感染的靶細胞是A.紅細胞B.B淋巴細胞C.CD4+T細胞D.CD8+T細胞E.神經細胞18.惡性腫瘤的基因治療方案中，目的基因導入體內最慣用的給藥途徑是A.瘤內注射B.靜脈注射C.皮下注射D.肌肉注射E.骨髓移植19.現(xiàn)在臨床基因治療方案中，針對的疾病最多的是A.癌癥B.單基因遺傳病C.心血管疾病D.糖尿病E.艾滋病20.現(xiàn)在下列哪類疾病基因治療效果最確切A.單基因遺傳病B.多基因遺傳病C.惡性腫瘤D.感染性疾病E.心血管疾病B型題A.遺傳病

B.腫瘤

C.心血管疾病

D.傳染病

E.高血壓

21.病原體侵入人體重要引發(fā)哪種疾病22.內源基因構造突變發(fā)生在生殖細胞所引發(fā)的疾病是A.基因矯正

B.基因替代

C.基因置換

D.反義核酸技術

E.基因敲除23.對致病基因的異常堿基進行糾正，保存正常部分的技術辦法是24.現(xiàn)在基因治療中最慣用的方式是25.用正常的基因原位替代病變細胞內的致病基因的技術辦法是A.質粒

B.逆轉錄病毒

C.腺病毒

D.腺有關病毒

E.單純皰疹病毒26.現(xiàn)在基因治療最慣用的載體27.基因工程中最慣用載體A.苯丙氨酸羥化酶基因

B.次黃嘌呤鳥嘌呤磷酸核糖轉移酶基因

C.腺苷脫氨酶基因

D.酪氨酸酶基因E.1-磷酸半乳糖尿苷轉移酶基因28.苯丙酮尿癥的治療性基因能夠是29.半乳糖血癥的治療性基因能夠是30.重癥聯(lián)合免疫缺點癥的治療性基因能夠是X型題31.基因治療采用的方略涉及A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.基因敲除E.免疫調節(jié)32.現(xiàn)在基因治療常使用的病毒載體有A.逆轉錄病毒B.腺病毒C.腺有關病毒D.流感病毒E.肝炎病毒33.在基因治療過程中，將外源基因導入哺乳動物細胞的化學辦法有A.磷酸鈣沉淀法B.DEAE-葡聚糖法C.脂質體轉染法D.氯化鈣法E.電穿孔法34.在基因治療過程中，將外源基因導入哺乳動物細胞的物理辦法有A.顯微注射B.電穿孔C.DNA直接注射D.基因槍技術E.氯化鈣法35.逆轉錄病毒載體的特點涉及A.宿主細胞類型廣泛B.能隨機整合到宿主染色體中，有可能造成插入突變

C.只能轉染和整合分裂狀態(tài)的靶細胞D.外源基因插入容量約10kb

E.重組病毒滴度最高36.腺病毒載體的特點涉及A.既可感染分裂細胞也可感染非分裂細胞B.不能整合到宿主染色體中，因此安全性較好

C.外源基因插入容量約7-8kb

D.外源基因可得到瞬時高體現(xiàn)E.重組病毒滴度非常高37.用于基因治療的靶細胞必須滿足的條件A.體細胞B.取材方便C.含量比較豐富D.易于在體外人工培養(yǎng)E.可長久在體外培養(yǎng)傳代38.下列細胞可作為基因治療的靶細胞有A.造血細胞B.肝細胞C.生殖細胞D.肌細胞E.腫瘤細胞39.基因失活的技術涉及A.反義RNAB.核酶C.RNA干擾D.肽核酸E.細胞內抗體40.基因治療可用于A.遺傳病B.免疫缺點C.惡性腫瘤D.心血管疾病E.AIDS（二）名詞解釋1.基因治療（genetherapy）2.基因置換（genereplacement）3.基因矯正（genecorrection）4.基因增補（geneaugmentation）5.基因失活（geneinactivation）6.免疫調節(jié)（immuneadjustment）7.反義核酸（antisensenucleicacid）8.RNA干擾（RNAinterference）9.直接體內療法（invivo）10.間接體內療法（exvivo）（三）簡答題1.什么是基因治療2.簡述基因治療的方略。3.簡述基因治療的基本程序。4.基因治療選擇靶細胞時應注意些什么5.簡述現(xiàn)在惡性腫瘤的基因治療方略。（四）敘述題1.基因治療中慣用的病毒載體有哪幾個各有何優(yōu)缺點2.試述如何設計某疾病的基因治療方案。3.試述基因治療現(xiàn)在的問題和解決途徑。參考答案與提示（一）選擇題題號答案考察的知識點題號答案考察的知識點1C基因治療的發(fā)展史2A基因治療的方略3B基因治療的方略4D基因治療的方略5E基因治療的方略6A基因治療的方略7D基因治療的基本程序8B基因導入的物理辦法9E基因導入的化學辦法10D基因導入的慣用辦法11A基因導入的慣用載體12E逆轉錄病毒載體的特點13C腺病毒載體的特點14E腺有關病毒載體的特點15A單純皰疹病毒載體的特點16C基因治療的靶細胞選擇17CHIV的生物學特性18A基因治療給藥途徑19A基因治療的臨床應用20A基因治療的臨床應用21D病原體與疾病的關系22A基因突變與疾病的關系23A基因治療的方略24B基因治療的方略25C基因治療的方略26B基因治療的慣用載體27A基因工程的慣用載體28A治療性基因的選擇29E治療性基因的選擇30C治療性基因的選擇31ABCE基因治療的方略32ABC基因治療的慣用病毒載體33ABC基因導入的化學辦法34ABCD基因導入的物理辦法35ABCD逆轉錄病毒載體的特點36ABCDE腺病毒載體的特點37ABCDE基因治療的靶細胞選擇38ABDE基因治療的靶細胞選擇39ABCDE基因失活的慣用辦法40ABCDE基因治療的臨床應用（二）名詞解釋1.是指把基因導入人體的細胞，使其發(fā)揮生物學效應，從而達成治療疾病目的的技術辦法。2.指用正常的基因原位置換病變細胞內的致病基因，使細胞內的DNA完全恢復正常狀態(tài)。3.指將致病基因的異常堿基進行糾正，而正常部分予以保存。4.即基因替代將正常基因轉移到患者的宿主細胞，并不去除致病基因，正?；虍愇惶娲虏』蛟隗w內體現(xiàn)出功效正常的蛋白質。5.通過在DNA、mRNA、蛋白質等水平上干擾某些致病基因的轉錄、翻譯等環(huán)節(jié)，從而封閉該基因的體現(xiàn)。6.將免疫有關基因（如抗體、抗原或細胞因子基因等）導入體內，提高患者機體免疫力，達成防止和治療疾病的目的。7.是一種與靶DNA或RNA含有互補序列的核酸片段，通過與靶DNA或RNA結合而封閉它們的體現(xiàn)。8.指由短雙鏈RNA介導的，在mRNA水平關閉同源序列的體現(xiàn)或使其沉默的過程。RNA干擾是一種典型的轉錄后基因調控方式，又稱為轉錄后基因沉默。9.將外源基因直接導入體內的組織或器官，使其進入對應的細胞并進行體現(xiàn)，從而達成治療疾病的目的。10.在體外將外源基因導入靶細胞內，再將這種基因修飾過的細胞回輸體內，使帶有外源基因的細胞在體內體現(xiàn)對應產物以達成治療疾病的目的。（三）簡答題1.基因治療（genetherapy）是指把基因導入人體的細胞，使其發(fā)揮生物學效應，從而達成治療疾病目的的技術辦法。2.基因治療的方略涉及基因矯正、基因置換、基因替代、基因失活、免疫調節(jié)等。3.基因治療的普通程序涉及(1)選擇治療基因；(2)選擇基因治療的靶細胞；(3)將治療性基因導入細胞；(4)外源基因的篩檢(5)將外源基因導入體內。4.理論上講，無論何種細胞均含有接受外源DNA的能力。除了由于倫理問題，嚴禁將生殖細胞作為靶細胞外，其它的體細胞還必須滿足下列條件才可能作為基因治療的靶細胞(1)取材方便；(2)在人體內含量比較豐富；(3)易于在體外人工培養(yǎng)；(4)能夠長久在體外培養(yǎng)傳代。5.現(xiàn)在惡性腫瘤的基因治療采用的方略重要涉及(1)克制和殺傷腫瘤細胞。(2)腫瘤細胞的基因修飾。(3)調節(jié)和增強機體的免疫功效。（四）敘述題1.答題要點見表1。2.(1)選擇該病的致病基因或與該病發(fā)生親密有關的基因，作為治療性基因。(2)根據治療基因的特點選擇適宜的治療辦法。(3)選擇抱負的靶細胞。(4)選擇高效、特異、安全的載體