干細(xì)胞治療的前景及展望

總結(jié)：短短十幾年時(shí)間，干細(xì)胞已成為了生命科學(xué)領(lǐng)域研究的熱點(diǎn)前沿，1999和2000年，《Science》雜志連續(xù)2年將干細(xì)胞和人類基因組計(jì)劃列為當(dāng)年的10大科學(xué)突破之首。從實(shí)驗(yàn)室基礎(chǔ)性研究到小規(guī)模的臨床研究再到部分干細(xì)胞產(chǎn)品的上市，干細(xì)胞研究正在以驚人的速度發(fā)展，無(wú)疑為社會(huì)效益和臨床應(yīng)用領(lǐng)域帶來(lái)了巨大的想象空間。未來(lái)2年全球干細(xì)胞藥物及政策有望獲得突破性進(jìn)展，預(yù)計(jì)到2020年全球約有4000億美元市場(chǎng)。目前應(yīng)用在:細(xì)胞治療干細(xì)胞最重要的潛在用途是生產(chǎn)細(xì)胞和組織，并應(yīng)用于細(xì)胞療法。干細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)用時(shí)間最早，范圍最廣。骨髓移植技術(shù)是最早的干細(xì)胞治療相關(guān)的臨床應(yīng)用，并已成為根治白血病等疾病的主要手段。目前有以下幾種藥品。2008年，Osiris公司的干細(xì)胞產(chǎn)品Prochymal在美國(guó)上市，是一種異體骨髓來(lái)源的成體干細(xì)胞產(chǎn)品，被設(shè)計(jì)來(lái)控制炎癥、促進(jìn)組織再生、防止瘢痕的形成。2012年，獲加拿大藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，被稱為是世界首個(gè)干細(xì)胞治療藥物，用于治療兒童移植物抗宿主病。韓國(guó)FDA批準(zhǔn)了3種干細(xì)胞藥物。2011年7月，韓國(guó)食品藥品管理局宣布，準(zhǔn)許由FCB-Pharmicell公司開發(fā)的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI自7月1日起投放市場(chǎng)銷售。Hearticellgram-AMI用于治療急性心肌梗死，主要的治療方法是從患者自身骨髓中提取間質(zhì)干細(xì)胞移植注入冠狀動(dòng)脈2012年1月，韓國(guó)食品藥品管理局表示，批準(zhǔn)Medi-post公司的軟骨再生治療藥物Cartistem(臍血來(lái)源)和Anterogen公司的肛瘺治療藥物Cuepistem(自體脂肪來(lái)源)等生產(chǎn)許可。CartiStem是全球首創(chuàng)的異基因干細(xì)胞藥物，來(lái)源于他人新生兒臍血干細(xì)胞，要治療由退行性或反復(fù)性外傷引起的骨關(guān)節(jié)炎患者。Cuepistem是一種從自體脂肪組織提取的干細(xì)胞藥物，來(lái)源廣泛、取材容易、不涉及倫理問題、便于自體移植、無(wú)免疫排斥反應(yīng)，利用脂肪干細(xì)胞的多向分化潛能，誘導(dǎo)分化成所需的組織，用以修補(bǔ)缺損促進(jìn)傷口愈合，能使患者從根本上解決疾病困擾。對(duì)于促進(jìn)克羅恩病患者復(fù)雜肛瘺的愈合，有明顯的治療優(yōu)勢(shì)。圖1.目前使用的干細(xì)胞藥物1圖3常規(guī)藥物開發(fā)過(guò)程與基于患者衍生的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的藥物開發(fā)過(guò)程圖注：在傳統(tǒng)模式(A)中，直到臨床第二階段，才有機(jī)會(huì)將候選藥物在患者體內(nèi)測(cè)試；在基于患者的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的藥物發(fā)現(xiàn)模式(B)中，患者樣本一開始就被引入藥物發(fā)現(xiàn)過(guò)程，有利于提高藥物研發(fā)成功率，降低成本。HTS為高通量篩選。結(jié)論：由表中我們可以腫瘤治療腫瘤治療是研究腫瘤干細(xì)胞與腫瘤的關(guān)系。有助于闡明腫瘤的發(fā)生、發(fā)展機(jī)制有助于抗腫瘤藥物的研發(fā)，利用腫瘤干細(xì)胞的某些信號(hào)途徑，對(duì)其進(jìn)行干擾，為抗腫瘤藥物研究開辟新的領(lǐng)域。有助于腫瘤治療。只要有效的殺滅腫瘤干細(xì)胞就能夠達(dá)到治愈腫瘤、防止復(fù)發(fā)的目的。目前的問題干細(xì)胞研究是當(dāng)前生命科學(xué)領(lǐng)域的熱點(diǎn)，但也存在著一些不容忽視的問題：①獲得足夠的細(xì)胞數(shù)目。組織中成體干細(xì)胞的數(shù)目很少，分離純化復(fù)雜且無(wú)統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)。胚胎干細(xì)胞的獲得受到倫理道德的限制，來(lái)源不方便。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞重編程效率低，尚未建立高效安全的重編程技術(shù)[8]；②高通量方法的建立。不論是在疾病模型的建立，還是藥物篩選或者細(xì)胞治療中，高通量方法的建立是實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞臨床應(yīng)用所必須的；③倫理道德問題。有關(guān)胚胎干細(xì)胞的研究與應(yīng)用在倫理道德方面的難點(diǎn)仍然難以解決。干細(xì)胞移植受到不同宗教、不同文化背景、不同階層間的質(zhì)疑和爭(zhēng)論；④政府及研究機(jī)構(gòu)的科研政策。干細(xì)胞應(yīng)用是新興的科技領(lǐng)域，國(guó)際上關(guān)于干細(xì)胞的管理和審核政策各不相同。中國(guó)對(duì)于干細(xì)胞研究的相關(guān)法規(guī)尚未完