2023-2030 年細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)調(diào)研及發(fā)展戰(zhàn)略研究報(bào)告

術(shù)，具有技術(shù)迭代快、創(chuàng)新潛力巨大等特點(diǎn)，使得國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)、研發(fā)機(jī)構(gòu)、高校院所等都在做不斷的探索與應(yīng)用，已成為全球各主要發(fā)達(dá)國(guó)家和主要經(jīng)濟(jì)體競(jìng)相布局的“新賽道”更被業(yè)內(nèi)視為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的下一個(gè)風(fēng)口，尤其是具備實(shí)力的國(guó)產(chǎn)頭部企業(yè)都或?qū)⒓铀賹I(yè)務(wù)觸角伸向CGT據(jù)ASCGT數(shù)據(jù)，全球3633項(xiàng)CGT臨床試驗(yàn)中，2024項(xiàng)為基因治療管線，803項(xiàng)為不涉及基因編輯的細(xì)胞治療管線。中國(guó)也不遑多讓，推動(dòng)進(jìn)行了726項(xiàng)試驗(yàn)。在研藥物適應(yīng)癥分布來(lái)看，腫瘤和罕見(jiàn)病藥物位居前列。據(jù)市場(chǎng)研究機(jī)構(gòu)測(cè)算，2016-2020年，全球基因與細(xì)胞治療市場(chǎng)規(guī)模年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)153.3%，預(yù)計(jì)到2025年，市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)到305.39億美元。中國(guó)CGT市場(chǎng)盡管尚處于培育階段，但已涌現(xiàn)出百奧賽特別是在中國(guó)占據(jù)龍頭地位的CGTCDMO這一賽道，2022年市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到200億，未來(lái)伴隨相關(guān)產(chǎn)品的陸續(xù)獲批，市場(chǎng)有望呈現(xiàn)出爆發(fā)增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，預(yù)計(jì)未來(lái)20年可以保持高速全球CGT投資近680億美元，約占生命科學(xué)領(lǐng)域所有私人投資的三分之一。預(yù)計(jì)這一領(lǐng)域的投融資將繼續(xù)活躍。另?yè)?jù)Insight數(shù)據(jù)庫(kù)，全球CGT相關(guān)交易高達(dá)700余起，從2020年至今交易金額在5億美元以上的至少35起。巨大的交易金額不僅從反映出CGT技術(shù)的創(chuàng)新性和顛覆性，也意味著這是未來(lái)的研發(fā)方向。那么，在巨大戰(zhàn)略機(jī)遇下，我們?cè)撊绾伟盐蘸妥プ〖?xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)的前景趨勢(shì)和發(fā)展機(jī)遇呢？報(bào)告從市場(chǎng)規(guī)模、競(jìng)爭(zhēng)格局、主要企業(yè)、細(xì)分市場(chǎng)等方的現(xiàn)狀。在此基礎(chǔ)上，報(bào)告進(jìn)一步探討了該行業(yè)未來(lái)可能的發(fā)展趨勢(shì)和挑戰(zhàn)，并提出了相應(yīng)的發(fā)展策略建議。業(yè)的必備精品報(bào)告。相信通過(guò)本報(bào)告對(duì)這些問(wèn)題的全面深入的研究和梳理下，您對(duì)創(chuàng)新藥行業(yè)信息的了解與把控將上升到一個(gè)新的臺(tái)階，這將為您經(jīng)營(yíng)管理、戰(zhàn)略部署、成功投資提供有力的決策參考價(jià)值，也為您搶占市場(chǎng)先機(jī)提供有力的保證。 第三章2023年全球細(xì)胞與基因治療（C 第四章2023年我國(guó)細(xì)胞與基因治療（C 第三節(jié)2023年細(xì)胞與基因治療賽道火熱技術(shù)轉(zhuǎn)化 RPGR（botaretigenesparoparvovec） （4）候選藥物：PF-07055480（giroctocog 第五章2023年我國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）行 第七章2023-2030年中國(guó)細(xì)胞與基因治療（C 第二節(jié)2023-2030年細(xì)胞與基因治 第四節(jié)2023-2030年細(xì)胞與基 第八章2023-2030年中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT） 第一章報(bào)告核心觀點(diǎn)一、基因治療為罕見(jiàn)病治療提供新方向購(gòu)夏爾制藥（Shire獲得在罕見(jiàn)血液病、罕見(jiàn)新陳代謝病、神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)近年，我國(guó)持續(xù)加強(qiáng)罕見(jiàn)病研究和用藥保障療26種罕見(jiàn)病的45種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，占已批準(zhǔn)上菌或細(xì)胞等。導(dǎo)入人體后，基因治療藥物在體多通過(guò)靜脈注射，操作性更強(qiáng)，側(cè)重減小過(guò)商業(yè)層面，基因治療還包括核酸藥物、CAR-二、細(xì)胞基因治療市場(chǎng)發(fā)展?jié)摿薮蠹?xì)胞和基因療法(CGT)是利用來(lái)自患者或新潛力大、臨床依賴度高、產(chǎn)品個(gè)性化定制化等一、產(chǎn)業(yè)驅(qū)動(dòng)力法，具有治愈潛力，可以為老年人和患有罕4.患者需求的增加：隨著人們對(duì)個(gè)性二、關(guān)鍵成功因素業(yè)需要不斷進(jìn)行技術(shù)研發(fā)和創(chuàng)新，提高產(chǎn)品在CGT技術(shù)如火如荼發(fā)展的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，近年來(lái)，CGT在遺傳病和惡性腫瘤領(lǐng)域初一、CGT市場(chǎng)有望實(shí)現(xiàn)爆發(fā)性增長(zhǎng)療原理無(wú)外乎將治療性基因?qū)肴梭w目標(biāo)細(xì)胞，療管線，803項(xiàng)為不涉及基因編輯的細(xì)胞治動(dòng)進(jìn)行了726項(xiàng)試驗(yàn)。從全球CGT在研藥物適應(yīng)癥分布據(jù)市場(chǎng)研究機(jī)構(gòu)測(cè)算，2016-2020年，全球年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)153.3%，預(yù)計(jì)到2025年，市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)地位的CGTCDMO這一賽道，2022年市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)到2002021年，全球CGT投資近680億二、多面開(kāi)花助力CGT落地臨床CGT的主要開(kāi)發(fā)方向包括基因治療、免的基因根據(jù)所需治療的疾病各有不同；載體快速的技術(shù)迭代，該方向已從第一代LAK細(xì)胞治療發(fā)干細(xì)胞治療是指把健康的干細(xì)胞移植到患者體據(jù)統(tǒng)計(jì)，干細(xì)胞治療占全62%，CAT-T療法占全球細(xì)胞治療比例為23CGT直擊病因的治療方式為解決人類痼疾床轉(zhuǎn)化也面臨不少亟待克服的痛點(diǎn)——治療費(fèi)用CGT的治療成本。一些企業(yè)借助數(shù)字化、自動(dòng)與外包企業(yè)合作等手段，可有效壓縮生產(chǎn)制造付款和按療效付費(fèi)等模式，也能夠在一定程度三、監(jiān)管并行推動(dòng)行業(yè)有序發(fā)展相對(duì)保守謹(jǐn)慎，直到2017年FDA才批準(zhǔn)了首款在CGT技術(shù)如火如荼發(fā)展的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，四、行業(yè)內(nèi)并購(gòu)交易頻繁大藥企傾向于并購(gòu)合作交易入場(chǎng)購(gòu)、合作交易頻繁，BigPharma（國(guó)際性大藥企）紛紛五、CGT正處于萌芽階段六、有望誕生下一個(gè)百億美元級(jí)的“重磅炸彈”八、中國(guó)CGT臨床試驗(yàn)數(shù)量爆發(fā)式增長(zhǎng)數(shù)量?jī)H次于美國(guó)九、全球及中國(guó)CGT行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模及預(yù)測(cè)全球CGT行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模自2016年開(kāi)始飛速增長(zhǎng)，中國(guó)CGT行業(yè)十、CGT有三大潛在突破方向且工藝流程復(fù)雜，對(duì)CDMO企業(yè)依賴度高。根據(jù)Catalent預(yù)計(jì)，CGT行業(yè)的外包率有望達(dá)到67%，遠(yuǎn)高于小分子及大第二章細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)概況一、細(xì)胞基因療法的范圍二、CGT技術(shù)介紹分類程。細(xì)胞治療技術(shù)可分為非基因編輯細(xì)胞治療三、CGT的臨床適應(yīng)癥分布情況一、細(xì)胞與基因治療技術(shù)簡(jiǎn)介細(xì)胞與基因治療技術(shù)（CellandGeneThe二、細(xì)胞與基因治療技術(shù)分類三、明星產(chǎn)品——CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)CAR-T（ChimericAntigenReceptorT-c月22日，NMPA批準(zhǔn)復(fù)星凱特產(chǎn)品阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達(dá)?)上四、細(xì)胞與基因治療對(duì)應(yīng)哪些臨床適應(yīng)證胞治療，22%采用溶瘤病毒治療；排在第二位的是神經(jīng)系統(tǒng)疾病在罕見(jiàn)病基因治療的研發(fā)投入尚存在巨大的短肌肉系統(tǒng)疾病上，國(guó)內(nèi)尚無(wú)基因治療臨床項(xiàng)目五、細(xì)胞治療技術(shù)的發(fā)展歷程到臨床應(yīng)用，是在2012年賓夕法尼亞大學(xué)的CarlJune實(shí)驗(yàn)室和Stephan繼續(xù)保持完全緩解狀態(tài)，生活和健康人完全一樣分子、大分子以后，可能的下一代治療技術(shù)或方前面兩種治療方式之后，給目前無(wú)法治療的一些還處于一個(gè)萌芽期，但是上升速度很快，目六、國(guó)內(nèi)CGT市場(chǎng)處于起步階段七、我國(guó)細(xì)胞與基因治療行業(yè)發(fā)展的展望病毒工程等細(xì)胞生產(chǎn)成本和技術(shù)壁壘都很高,這種復(fù)雜更為細(xì)化,配套的平臺(tái)建設(shè)更加專業(yè)化。隨著國(guó)內(nèi)增長(zhǎng),迫切需要可以支撐產(chǎn)業(yè)發(fā)展的產(chǎn)業(yè)鏈。二是瘤的體外細(xì)胞基因治療占絕對(duì)份額，且原創(chuàng)一、蓬勃發(fā)展中國(guó)食品藥品檢定研究院副院長(zhǎng)張輝表示，自2017年美國(guó)食品和藥俄羅斯工程院外籍院士張丹介紹，從全球來(lái)二、面臨挑戰(zhàn)要產(chǎn)學(xué)研相關(guān)方在開(kāi)發(fā)腫瘤特異性抗原、降確定性，對(duì)提高新藥申請(qǐng)（NDA）和生物制三、尋求突破“雖然細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域面臨不少問(wèn)題和挑戰(zhàn)，但市場(chǎng)還是非常第三章2023年全球細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)發(fā)展情況分析一、細(xì)胞與基因治療行業(yè)發(fā)展歷程藥物Kymriah在美國(guó)獲批上市，標(biāo)志著以CAR-T為代表的基因治療技術(shù)二、全球細(xì)胞基因治療公司的數(shù)量與分布三、國(guó)際資本市場(chǎng)在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域的投入情況四、已批準(zhǔn)的細(xì)胞治療藥物的價(jià)格五、細(xì)胞治療藥物的銷售情況售情況不如CAR-T，一方面可能是由于六、關(guān)于未來(lái)發(fā)展的趨勢(shì)藥物現(xiàn)在開(kāi)始往其他適應(yīng)癥，比如自身免疫性疾程碑的年份。臨床研究法規(guī)制定及對(duì)患者的FDA批復(fù)了2個(gè)CAR-T產(chǎn)品用于血液腫瘤的早期治療。至此，美國(guó)和歐盟CRISPR（clusteredregularlyinterspacedshortp見(jiàn)病——鐮狀細(xì)胞貧血，其也是目前再生醫(yī)一、全球CGT市場(chǎng)高速發(fā)展二、從業(yè)企業(yè)概覽11%。主要區(qū)域分布如下，北美地區(qū)686家，歐洲地區(qū)244家，亞太地區(qū)三、行業(yè)投融資概況的股票市場(chǎng)表現(xiàn)有所下降，對(duì)早期階段的小型落，但仍顯示出較強(qiáng)的發(fā)展動(dòng)力，顯示出市場(chǎng)四、主要臨床研究2022年全球總計(jì)有2220項(xiàng)注冊(cè)臨床研究在進(jìn)行中，其中43%臨床研基因編輯治療。2022年當(dāng)年新增的臨床研究項(xiàng)目有254項(xiàng)，其中48%來(lái)源于亞太地區(qū)。58%的臨床研究項(xiàng)目針對(duì)的適應(yīng)證為常見(jiàn)病；五、CAR-T和基因療法上市情況（一）已上市的CAR-T療法（二）已上市的基因療法六、2023年全球CGT領(lǐng)域融資庫(kù)第四章2023年我國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)市場(chǎng)深度調(diào)研展。部分重點(diǎn)地區(qū)將干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治一、細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)概述體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法，體外傳代、擴(kuò)增、篩選以及給予藥物或其他能改變傳統(tǒng)化學(xué)藥物相比，細(xì)胞治療產(chǎn)品具有技術(shù)迭賴度高、產(chǎn)品個(gè)性化定制化等特點(diǎn)，已成為各“新賽道”。種功能細(xì)胞。根據(jù)來(lái)源，干細(xì)胞可分為胚胎干胞(iPSCs)和成體干細(xì)胞(ASCs)等。干細(xì)胞具包括細(xì)胞過(guò)繼免疫治療、腫瘤疫苗、非特異二、細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)規(guī)模2021年，中國(guó)CGT市場(chǎng)從0.02億美元增三、細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)投融資情況四、國(guó)內(nèi)外細(xì)胞與基因產(chǎn)品及臨床試驗(yàn)情況（一）全球臨床試驗(yàn)情況（二）我國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)品及臨床試驗(yàn)情況產(chǎn)品的全部技術(shù)授權(quán)，并擁有其在中國(guó)包括香港、澳門的商項(xiàng)免疫細(xì)胞療法申請(qǐng)獲得CDE受理，其中CAR-T療法84項(xiàng)，其他類型免五、我國(guó)未來(lái)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景際的罕見(jiàn)病患者群體數(shù)量不容小覷。因此，罕因序列變化導(dǎo)致的。而基因治療由于可最大一、罕見(jiàn)病基因療法最新進(jìn)展款用于罕見(jiàn)病治療的基因療法新藥在我國(guó)獲得臨床二、19種罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保會(huì)布局，最集中的疾病領(lǐng)域是血液疾病，也有恒瑞醫(yī)藥子公司、弘基生物為康弘藥業(yè)子公司、禾沐司、賽斯?fàn)柷嫔餅槿A海藥業(yè)子公司等。其中，基因治療作為一門新技術(shù)，正在深刻地改變著醫(yī)藥行業(yè)的格賽道的公司數(shù)目寥寥。乘著東風(fēng)，國(guó)內(nèi)基因治療代表圍繞細(xì)胞與基因治療最新產(chǎn)業(yè)動(dòng)向、技術(shù)轉(zhuǎn)一、細(xì)胞與基因治療駛?cè)肟燔嚨蓝?、技術(shù)轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化任重道遠(yuǎn)“細(xì)胞與基因治療確實(shí)在近幾年取得了很大的突破，在未來(lái)還會(huì)有更將是非常好的治療疾病的手段。因此，鮑靖對(duì)們希望被投企業(yè)的產(chǎn)品，能夠具有國(guó)際化的視任金春林表示，創(chuàng)新藥需要?jiǎng)?chuàng)新的支付方式：一一、2023年國(guó)內(nèi)CGT行業(yè)融資情況分析二、2023年國(guó)內(nèi)CGT企業(yè)融資情況分析（1）康龍生物（2）馴鹿生物（3）亙喜生物（4）紐福斯Ⅲ期臨床試驗(yàn)患者入組的基因治療藥物，并且完成驗(yàn)首例患者入組。紐福斯第二款新藥NFS-02，目前（5）泰楚生物2023年以來(lái)，國(guó)內(nèi)CGT領(lǐng)域創(chuàng)新藥企的融資情況較樂(lè)觀，CGT仍然是最受一、關(guān)注源頭創(chuàng)新（Cas12Max?)的美國(guó)發(fā)明專利US11,649,444B1，通過(guò)專利快速審查通道，正式獲得美國(guó)專利商標(biāo)局（USPTO）“和芯片技術(shù)的發(fā)展類似，我們希望從底層技術(shù)開(kāi)始做起，從源頭開(kāi)二、19個(gè)基因治療藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段細(xì)胞與基因治療（CellandGeneT三、浦東CGT全產(chǎn)業(yè)鏈初具雛形“這對(duì)中小企業(yè)、高校、研究院所等創(chuàng)新性強(qiáng)的主體非常有幫助。”一、細(xì)胞療法統(tǒng)惡性腫瘤領(lǐng)域，尤其是多發(fā)性骨髓瘤，這（一）CAR-T細(xì)胞療法（1）候選藥物：RG6538（P-BCMA-ALLO1）胞成熟抗原（BCMA）的同種異體CAR-T候選產(chǎn)品，它采用了Poseida公司既往接受過(guò)BCMA靶向治療患者的ORR為66%（2/3高危細(xì)（2）候選藥物：PHE885基于該公司的下一代CAR-T細(xì)胞療法技術(shù)平臺(tái)T-Charge。T-Charge平臺(tái)能夠保存T細(xì)胞的干細(xì)胞特征，即自我更新和用T-Charge平臺(tái)生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞在輸注時(shí)所需的劑量可以減少10-50（3）候選藥物：YTB323，BMS-986353（CC-97540CLBR001+SWI019試，以評(píng)估其在重癥難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患（4）候選藥物：GPRC5DCART（BMS-986393）（二）其他類型的細(xì)胞療法（1）候選藥物：RG6501（OpRegen）OpRegen是一種基于視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）的細(xì)胞替代療法，以（2）候選藥物：NT-125（3）候選藥物：SAR445419二、基因療法（1）候選藥物：RG6357（SPK-8011）（2）候選藥物：AAV-CNGB3，AAV-CNGA3，JNJ-1887，AAV-RPGR（botaretigenesparoparvovec）MeiraGTx共同開(kāi)發(fā)的基因療法，旨在恢（3）候選藥物：VTX-801的一款針對(duì)威爾遜?。╓ilsonDisease，WD）的在研基因被FDA和歐盟委員會(huì)授予了孤兒藥資格，此外還獲得了美國(guó)FDA授予的快（4）候選藥物：PF-07055480（giroctocogenefitelparvovec）疾病，以反復(fù)出血及其相關(guān)并發(fā)癥為主要臨床表現(xiàn)。Gi組中沒(méi)有受試者繼續(xù)接受預(yù)防性治療。在研究過(guò)程（5）候選藥物：PF-06939926肉特異性啟動(dòng)子控制的“迷你”抗肌萎縮蛋白（6）候選藥物：PPY988（GT005）（7）候選藥物：PR006，PR001顳癡呆患者帶有GRN基因突變，這種基因編碼了一種叫做progranulin的（8）候選藥物：ABBV-RGX-314（原名RGX-314）第五章2023年我國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局分析一、中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)梯隊(duì)基因治療，也稱為細(xì)胞和基因治療(CellandGeneThe未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法)，是一種利原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。其作用方式一國(guó)基因治療行業(yè)主要生產(chǎn)企業(yè)有諾誠(chéng)健華(09969)、諾思蘭95%以上，主營(yíng)業(yè)務(wù)均為基因治療產(chǎn)品的銷售二、中國(guó)基因治療行業(yè)業(yè)務(wù)競(jìng)爭(zhēng)格局三、中國(guó)基因治療行業(yè)業(yè)務(wù)收入對(duì)比四、中國(guó)基因治療行業(yè)企業(yè)研發(fā)對(duì)比五、中國(guó)基因治療行業(yè)企業(yè)融資情況六、中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)狀態(tài)總結(jié)上升;在此當(dāng)中，我國(guó)現(xiàn)有的基因治療企業(yè)還將一、基因治療技術(shù)研發(fā)火熱，國(guó)內(nèi)藥企爭(zhēng)先布局二、基因治療技術(shù)布局藥企概覽（部分）mRNA/DNA/siRNA/XRNA/溶瘤病毒/細(xì)胞治療相關(guān)藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)暫未（1）信念醫(yī)藥高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長(zhǎng)期有效”（2）九天生物了完整的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療技術(shù)平臺(tái)，擁有先技術(shù)和管理團(tuán)隊(duì)，其研發(fā)管線擁有多個(gè)基因和科、神經(jīng)、代謝和血液等多個(gè)疾病領(lǐng)域。通過(guò)進(jìn)一步拓展至新的疾病領(lǐng)域，如心血管疾病等。（3）芳拓生物（4）珠海貝斯昂科且完成了概念驗(yàn)證。目前研發(fā)管線包括多個(gè)全球通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，適應(yīng)癥包括肺癌、肝（5）凌意生物CNS、眼科等遺傳性罕見(jiàn)病。公司擁有在基因療法、（6）神濟(jì)昌華始團(tuán)隊(duì)均來(lái)自清華大學(xué)，重點(diǎn)布局ALS，（7）錦籃基因制治愈罕見(jiàn)病的基因藥物，并擴(kuò)展到其它重（8）瑋美基因產(chǎn)權(quán)的高效AAV，為基因治療在不同領(lǐng)域的疾?。?）中吉智藥（10）邦耀生物療地中海貧血領(lǐng)域，已經(jīng)持續(xù)取得一系列突破性胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開(kāi)發(fā)全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“線、技術(shù)平臺(tái)等方面具有差異化的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，產(chǎn)方面更是具備國(guó)際領(lǐng)先的水平。其可放大的規(guī)模生產(chǎn)能力可有效助力公司的多條產(chǎn)品線迅司的愿景是為全人類提供劃時(shí)代的一次性治愈完成首例受試者給藥，迄今為止其安全性及耐的患兒在臨床醫(yī)護(hù)人員的精心治療與護(hù)理下，創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)為中科院和中科大的教授博士，擁輯、基因治療的研發(fā)、管理經(jīng)驗(yàn)；公司先立足于合肥，再輻射江浙滬，充送、大分子改造等先進(jìn)技術(shù)，以開(kāi)發(fā)基因和細(xì)公司?？祟；虿捎枚喾N先進(jìn)技術(shù)優(yōu)勢(shì)整合的和腫瘤等疾病的基因細(xì)胞治療藥物，為未滿足助?？祟；蛟趧?chuàng)新研發(fā)的同時(shí)，積極推進(jìn)科基因遺傳疾病已有多個(gè)管線產(chǎn)品研發(fā)及工業(yè)化技術(shù)開(kāi)發(fā)基礎(chǔ)。蘇州作導(dǎo)效率，并能夠避免在運(yùn)送基因的過(guò)程中被人體因腺相關(guān)病毒注射液（ZVS101e注射液）在準(zhǔn)備臨床階段。它將顛覆傳統(tǒng)的制藥模式和用藥概念，實(shí)現(xiàn)一毅樂(lè)健目前已開(kāi)發(fā)多條基因治療研發(fā)管線。實(shí)了腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)在眼科基北京因諾惟康醫(yī)藥科技有限公司（InnovecBiothe儲(chǔ)備，大部分集中于眼科和神經(jīng)科領(lǐng)域，公司載體的設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)、基因編輯藥物開(kāi)發(fā)，臨床業(yè)，擁有豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)和管理經(jīng)驗(yàn)，技術(shù)研發(fā)團(tuán)隊(duì)由美國(guó)Roche-Spark研發(fā)實(shí)驗(yàn)室，具備完整的研發(fā)、CMC、臨床研究體床研究、生產(chǎn)與質(zhì)量管理、藥廠建設(shè)、藥品經(jīng)營(yíng)等方來(lái)基因診斷高精尖創(chuàng)新中心（ICG）及北大-清進(jìn)計(jì)劃科技創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才，中國(guó)藥品注冊(cè)審評(píng)北京大學(xué)生物化學(xué)專業(yè)學(xué)士學(xué)位、密歇根州立應(yīng)用基因編輯探索遺傳疾病治療的團(tuán)隊(duì)之一，基因編輯技術(shù)，為嚴(yán)重疾病患者提供可及性心病毒病所助理研究員，從事病毒性傳染病預(yù)防控西非塞拉利昂，任中塞友好生物安全實(shí)驗(yàn)室主任。（BRAVE）技術(shù)。2021年7月從事以腺相關(guān)病毒為載體的基因治療研究十余年，學(xué)習(xí)和動(dòng)物體內(nèi)篩選的方式，開(kāi)發(fā)出系列的具AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力，將基因藥物更瀕湖生物致力于打造“1+3+X”體系來(lái)實(shí)現(xiàn)“3”為搭建三個(gè)國(guó)際一流的擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，包括靶向修研團(tuán)隊(duì)研究進(jìn)展，匯集國(guó)內(nèi)外頂尖大學(xué)、研究機(jī)在國(guó)內(nèi)外知名藥企擁有多年從業(yè)經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)團(tuán)國(guó)際一流的基因編輯治療平臺(tái)，為解除遺傳性疾病/罕效率上限；在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物（NHP，non-humanprimat文發(fā)表在NatureBiotechnology,NatureBiomedicaNatureImmunology等高水平期刊。務(wù)。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗(yàn)證、抗體藥士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開(kāi)發(fā)、商務(wù)拓展其基于國(guó)內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開(kāi)發(fā)的首款基因力于研發(fā)治療基因病和腫瘤的創(chuàng)新基因和免疫療蘇州星奧拓維生物技術(shù)有限公司（OtoviaT豐富經(jīng)驗(yàn)，啟函生物能夠快速找到人體細(xì)胞傳染病疫苗、腫瘤免疫、蛋白替代/基因治療、細(xì)胞治AAV病毒載體技術(shù)治療呼吸道疾病的基因治NeuExcellTherapeutics、勁威生物、華大吉諾因、康第六章2023年細(xì)胞基因治療CDMO行業(yè)發(fā)展分一、CGT：編寫(xiě)人類遺傳信息的新時(shí)代藥物定義：細(xì)胞基因治療（CellandGen基因?qū)用嬷苯有迯?fù)矯正致病基因，具有藥效長(zhǎng)分類:二、多重因素開(kāi)啟CGT商業(yè)化黃金時(shí)代加；2）單藥售價(jià)高，易產(chǎn)生重磅炸彈；3）治療效果但技術(shù)不成熟導(dǎo)致的安全性低、療效差等原因?qū)徟恢眻?bào)有審慎態(tài)度。早在1990年美國(guó)FDA就批準(zhǔn)全球首個(gè)人體基因Kymriah及第一個(gè)基因治療產(chǎn)品Luxturna上市。保的多元支付體系，讓患者可以少付甚至不付CAR-T產(chǎn)品Kymriah提出了基于療效的醫(yī)保支付方式，患者只有在第一個(gè)月對(duì)治療有應(yīng)答，醫(yī)保才會(huì)在月末給諾華進(jìn)行保險(xiǎn)的探索，保險(xiǎn)公司可以與患者簽訂個(gè)性化公司也有覆蓋，但相應(yīng)地提出更多限制條件，保費(fèi)低廉。此外公司也與醫(yī)院積極協(xié)商，考一、CGT藥物市場(chǎng)規(guī)模的快速增長(zhǎng)，將推動(dòng)CDMO行業(yè)進(jìn)入快車二、外部影響：CGT行業(yè)快速發(fā)展推動(dòng)CDMO增長(zhǎng)（1）CGT商業(yè)化產(chǎn)能需求大增加數(shù)十倍，對(duì)藥企的生產(chǎn)能力造成壓力。如BMS的CAR-T產(chǎn)品Abecma在上市四個(gè)月后即遇到產(chǎn)能瓶頸，諾華的CAR-T產(chǎn)品Kymriah則因?yàn)樯鲜蠧GTCDMO有望迎來(lái)快速發(fā)展。面對(duì)日益增長(zhǎng)的需求，藥企與CDMO企業(yè)正2019年投資5億美金擴(kuò)建基因治療產(chǎn)能；（2）CGT研發(fā)旺盛（3）資金持續(xù)流入CGT賽道三、內(nèi)部影響：CGT研發(fā)生產(chǎn)高度依賴外包（1）CGT生產(chǎn)壁壘高CGT藥企往往不具備全面的生產(chǎn)能力。以CAR-T生產(chǎn)為例，其具體過(guò)程涉細(xì)胞，各步驟的培養(yǎng)設(shè)備及優(yōu)化條件有區(qū)別。（2）Biotech外包意愿強(qiáng)CRB報(bào)告指出，CGT企業(yè)與CDMO公司合作最重要的兩大因素就是缺乏此外，CGT藥物研發(fā)難度大，費(fèi)用高，與CDMO合作可以節(jié)約成本。根（3）行業(yè)監(jiān)管嚴(yán)進(jìn)入人體，監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)生產(chǎn)流程審查嚴(yán)苛。監(jiān)業(yè)化生產(chǎn)。與傳統(tǒng)藥物相比，細(xì)胞基因治療的外程，如質(zhì)粒、病毒、細(xì)胞的生產(chǎn)及純化。因一、質(zhì)粒：CGT的基礎(chǔ)工具菌與酵母中。在現(xiàn)代基因工程領(lǐng)域，典型的質(zhì)粒的生產(chǎn)可以分為四大步1）質(zhì)粒和菌庫(kù)構(gòu)建2）細(xì)菌培養(yǎng)與質(zhì)粒擴(kuò)增3）質(zhì)粒提取與純化4）質(zhì)粒的放行檢測(cè)與存儲(chǔ)；最終得到高質(zhì)量、高含量、具有高轉(zhuǎn)染效率的超螺旋DNA質(zhì)粒。盡管質(zhì)粒的GMP生正確質(zhì)粒的菌種。細(xì)菌培養(yǎng)與質(zhì)粒擴(kuò)增：將此，CDMO企業(yè)需要1）優(yōu)化質(zhì)粒元件結(jié)構(gòu)，以獲得穩(wěn)定發(fā)酵的大腸桿mRNA疫苗共生產(chǎn)約40億劑，序貫接種為每年一針，則保守估計(jì)未來(lái)2-3二、病毒載體：CGT載體的頂梁柱病毒載體通常由三部分組成1）蛋白衣殼和/或包膜——定義病毒胞中表達(dá)時(shí)可產(chǎn)生預(yù)期效果3）“調(diào)節(jié)盒”——即組病毒載體是基因細(xì)胞治療中應(yīng)用最廣、最成CGT產(chǎn)品主要使用的病毒載體為腺相關(guān)病毒（AAV腺病將含目標(biāo)基因的病毒質(zhì)粒和多個(gè)用于輔助病外膜蛋白基因等）同時(shí)遞送給工具細(xì)胞，由工的三質(zhì)粒系統(tǒng)包括包裝質(zhì)粒、包膜蛋白質(zhì)粒和（燒瓶、滾瓶、立方體、HYPERSta三、改造的免疫細(xì)胞：CGT的先鋒產(chǎn)品四、供應(yīng)鏈：CGT生產(chǎn)鏈的最后一環(huán)五、規(guī)?；a(chǎn)：CGT生產(chǎn)降本的必經(jīng)之路CGT藥物的高定價(jià)很大程度歸因于高生產(chǎn)成本，以CAR-T產(chǎn)品為例，本高昂：1）傳統(tǒng)病毒生產(chǎn)采用貼壁細(xì)胞培養(yǎng)法養(yǎng)密度低；2）轉(zhuǎn)染效率低，轉(zhuǎn)染試劑價(jià)格高。（1）突破通用型CAR-T療法（2）提高病毒生產(chǎn)效率延期（10個(gè)月-1年可能使最終利潤(rùn)降低17%。BioProcessInternational（BPI一、CGTCDMO市場(chǎng)快速擴(kuò)容所二、質(zhì)粒與病毒生產(chǎn)能力成為關(guān)鍵細(xì)胞基因治療（CellandGeneTherapy,CGT速興起，對(duì)以小分子和大分子藥物為主的創(chuàng)新CGT行業(yè)的外包率有望達(dá)到67%，遠(yuǎn)高于小分子及大分子行業(yè)。而由于較的重要原因。通過(guò)研發(fā)生產(chǎn)外包，治療企業(yè)可三、CGTCXO產(chǎn)業(yè)融資逆勢(shì)增長(zhǎng)資下滑的背景下實(shí)現(xiàn)逆勢(shì)增長(zhǎng)，融資額與融資圖表342018—2022年國(guó)內(nèi)CXO產(chǎn)業(yè)融資額和融資數(shù)量圖表352017—2022年國(guó)內(nèi)CGTCXO產(chǎn)業(yè)融資額和融資數(shù)量四、CGTCXO產(chǎn)業(yè)鏈情況五、國(guó)內(nèi)CGTCXO產(chǎn)業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)格局CGT產(chǎn)業(yè)鏈自上而下分為原材料及設(shè)備供應(yīng)商、CRO企業(yè)和CDMO企六、CGTCXO市場(chǎng)前景廣闊，市場(chǎng)快速擴(kuò)容圖表39全球/中國(guó)CGTCRO市場(chǎng)空間圖表40全球/中國(guó)CGTCDMO市場(chǎng)空間的《Costanalysisofvein-to-vein人份）情景下的各流程成本進(jìn)行了拆分——資料來(lái)源：Cell&GeneTherapyInsights一、全球CGTCDMO：頭部企業(yè)集中度高（1）Lonza：行業(yè)先鋒，貫穿藥物發(fā)展史的CDMO龍頭基因治療CDMO服務(wù)，并成為最早實(shí)現(xiàn)2000LAAV商業(yè)化生產(chǎn)的CDMO公先地位，后者為當(dāng)時(shí)僅有的兩款獲批細(xì)胞治療細(xì)胞療法生產(chǎn)服務(wù)；2）用于基因治療的病毒載送達(dá)病患手中，為制藥公司提供細(xì)胞采集-生產(chǎn)-（2）Catalent：后起之秀，CGTCDMO的并購(gòu)?fù)跽咴?019年以前，公司主要發(fā)展重心在小分子制劑與大分子CDMO業(yè)（3）ThermoFisher：科研霸主，全產(chǎn)業(yè)鏈布局的入侵者全球第五大CRO公司PPD后，成功打通實(shí)驗(yàn)室-臨床-商業(yè)化生產(chǎn)全鏈條服服務(wù)一體化能力；3）供應(yīng)鏈強(qiáng)大，具備全球封閉式一次性細(xì)胞治療生產(chǎn)設(shè)備（CTSRotea逆流離心系統(tǒng)給相關(guān)耗材，包括培養(yǎng)基、磁珠、純化填料二、中國(guó)CGTCDMO：多家企業(yè)各顯神通者，但公司快速擴(kuò)建免疫細(xì)胞生產(chǎn)產(chǎn)能實(shí)現(xiàn)彎道超車，與Catalent發(fā)展CAR-T、TCR=T、CAR-NK等病毒載體生產(chǎn)。和元生物也具備質(zhì)粒、病毒、細(xì)胞的全方位生產(chǎn)，但其特瘤病毒的開(kāi)發(fā)與生產(chǎn)是公司一大亮點(diǎn)，處于業(yè)內(nèi)頂尖技術(shù)之列。公司提出（1）藥明康德打造獨(dú)特的“CTDMO”商業(yè)模式，持續(xù)助力管線擴(kuò)圖表43藥明生基擁有一般CDMO公司不具備的CGT產(chǎn)品內(nèi)部測(cè)試能力時(shí)間內(nèi)提供高產(chǎn)量的慢病毒和AAV，顯著提高生產(chǎn)效率TESSA?技術(shù)許可協(xié)議，獨(dú)特的技術(shù)平臺(tái)將不斷為公構(gòu)建到質(zhì)量檢測(cè)放行等定制化的一站式服務(wù)3）自動(dòng)化、標(biāo)準(zhǔn)化、全封圖表45藥明康德ATU業(yè)務(wù)范圍覆蓋質(zhì)粒、病毒載體和細(xì)胞產(chǎn)品獨(dú)特的“CTDMO”模式助力項(xiàng)目管線持續(xù)圖表46藥明康德ATU業(yè)務(wù)項(xiàng)目管線持續(xù)擴(kuò)張（單位：個(gè)）增長(zhǎng)的需求。公司在中國(guó)、美國(guó)費(fèi)城、英國(guó)、CGT研發(fā)生產(chǎn)基地，其中CGT檢測(cè)中心3個(gè)，開(kāi)發(fā)中心9個(gè)，生產(chǎn)基地6個(gè)；截至2022H1，公司全球CGT生產(chǎn)設(shè)施已達(dá)67個(gè)，有力支撐了CGT業(yè)圖表49藥明康德公司CGT全球生產(chǎn)設(shè)施逐年增長(zhǎng)（2）康龍化成：全方位發(fā)展CDMO公司，緊跟海外CGT研發(fā)潮流CDMO業(yè)務(wù)板塊建設(shè)，2020年收購(gòu)美國(guó)的AbsorptionSystems著手布局CGT公司CGT業(yè)務(wù)可以分為實(shí)驗(yàn)室服務(wù)與CDMO兩大版塊：1）實(shí)驗(yàn)室服務(wù)（3）博騰股份：原料藥生產(chǎn)商華麗轉(zhuǎn)身，布局細(xì)胞基因治療賽CAR-T、TCR-T、CAR-NK等（4）金斯瑞生物科技：質(zhì)粒GMP生產(chǎn)龍頭，產(chǎn)能放量造就商業(yè)化訂單病毒載體CDMO服務(wù)提供病毒載體的非注冊(cè)臨床研究及臨床級(jí)GMP生（5）和元生物：專注基因治療，病毒載體生產(chǎn)專家與動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、外泌體等特色服務(wù)；CDMO服務(wù)包括基因治療Pre-IND/Post-分別為45.84%、37.83%、15.40多種人類腫瘤及正常細(xì)胞系；生產(chǎn)方面，公司具備五類病毒AAV、慢病毒、溶瘤病毒，以及多種細(xì)胞系GMP生產(chǎn)。公司累計(jì)合作CDMO項(xiàng)目超過(guò)90個(gè)，執(zhí)行中CDMO項(xiàng)目超過(guò)50個(gè)。公司2020年?duì)I收1.42億（6）蓬勃生物：依托于金斯瑞的基因合成技術(shù)優(yōu)勢(shì)，目前已是質(zhì)粒領(lǐng)域國(guó)內(nèi)龍頭程的重要載體，下游應(yīng)用場(chǎng)景廣泛，如作為別的質(zhì)粒大規(guī)模生產(chǎn)流程主要包括質(zhì)粒構(gòu)建、（7）傳奇生物：全球領(lǐng)先的細(xì)胞療法企業(yè)，西達(dá)基奧侖賽放量在即了傳奇生物的西達(dá)基奧侖賽（英文商品名：CA（ScheringPlough）和強(qiáng)生公司（Johnson計(jì)，擁有在財(cái)務(wù)規(guī)劃、分析以及管控方面的經(jīng)是一位杰出的科學(xué)家和藥物研發(fā)領(lǐng)導(dǎo)者，在腫瘤法雖然在治療血液癌癥方面獲得顯著進(jìn)展，但存在復(fù)雜的免疫抑制的腫瘤微環(huán)境(TumorMicroenvironment,TCAR-NK療法：NK細(xì)胞全名為自然殺傷細(xì)胞（細(xì)胞通過(guò)暴露于稱為細(xì)胞因子的免疫系統(tǒng)物宿主病，因此適用于同種異體治療。傳奇生物的先天VincentRajkumar的《Multip（需經(jīng)過(guò)血液、尿液、骨髓、影像學(xué)等一系列檢查后才能確診目前中提出基于危險(xiǎn)分層的治療。根據(jù)中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)血方案以不同機(jī)制的多藥聯(lián)用為主。目前自體造血干（XPO1抑制劑、HDAC抑制劑等）或不同的聯(lián)合用藥方案。而復(fù)發(fā)患者在NCCN(NationalComprehensiveCancerNetwor求。B細(xì)胞成熟抗原（BcellMatura資料來(lái)源：Guo,Ruiting,etal.“TargetMyeloma:Updatesfromt而傳奇生物的西達(dá)基奧侖賽(又名Cilta-Cel)的療效在一眾CAR-T療法中PFS和總生存期獲益上均具有明顯優(yōu)勢(shì)。雙抗療法的ORR在60%左右，而布了CARTITUDE-1試驗(yàn)的2年隨訪數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示在治療結(jié)束后的27個(gè)目前傳奇與J&J合作，開(kāi)展了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，旨在推動(dòng)Cilta-Cel進(jìn)入MM我們認(rèn)為，從經(jīng)濟(jì)性和療效的角度考慮，Cilta-Cel進(jìn)入更前線治療介西達(dá)基奧侖賽。目前強(qiáng)生正在計(jì)劃推出一個(gè)專市暫停，但并不是因?yàn)楣πЩ虬踩珕?wèn)題而撤回應(yīng)不足可能是使得強(qiáng)生做出暫緩Cilta-Cel在英國(guó)上市的重要原因之一。對(duì)應(yīng)超過(guò)50億美元的銷售收入（強(qiáng)生對(duì)Cilt議，諾華將為Cilta-Cel提供生產(chǎn)服務(wù)，協(xié)議期限為三年。隨著產(chǎn)能限制（8）百斯杰：聚焦合成生物學(xué)領(lǐng)域，大力投入擴(kuò)充品類酶/食品酶制劑的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售于一體的高完成A輪融資，投后估值約25億元人民幣。斯杰成功開(kāi)發(fā)了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的首個(gè)產(chǎn)品-普魯蘭學(xué)產(chǎn)品研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化轉(zhuǎn)化平臺(tái)。百斯杰在工平方米國(guó)際先進(jìn)的企業(yè)研發(fā)中心，引進(jìn)業(yè)內(nèi)先進(jìn)的發(fā)酵及自動(dòng)控制設(shè)備、三、國(guó)內(nèi)部分CGTCDMO核心競(jìng)爭(zhēng)力對(duì)比一、CGT終端市場(chǎng)增長(zhǎng)不及預(yù)期二、行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)加劇風(fēng)險(xiǎn)三、對(duì)境外供應(yīng)商存在依賴風(fēng)險(xiǎn)四、新技術(shù)迭代風(fēng)險(xiǎn)五、監(jiān)管政策收嚴(yán)風(fēng)險(xiǎn)第七章2023-2030年中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測(cè)一、規(guī)劃推動(dòng)行業(yè)發(fā)展“以健康為中心”的新趨勢(shì)，發(fā)展面向人民生命健康的生物醫(yī)藥。生物經(jīng)二、上海發(fā)布促進(jìn)細(xì)胞治療重磅政策策源能力顯著增強(qiáng)，臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用明顯三、深圳細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)醞釀“裂變”四、天津立法賦能基因和細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展一、CGT處于萌芽階段CAR-T細(xì)胞療法為例，臨床前管線數(shù)量約占總管線的42%，數(shù)量遠(yuǎn)超其他從CGT每年上市的產(chǎn)品數(shù)量來(lái)看，自2015年起，每年都有持續(xù)穩(wěn)定二、有望引領(lǐng)新一輪創(chuàng)新浪潮2016~2022年，全球藥物研發(fā)管線數(shù)量從137三、預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)CGT市場(chǎng)規(guī)模將快速增長(zhǎng)已上市CAR-T產(chǎn)品銷售額逐年攀升，預(yù)計(jì)長(zhǎng)四、CGT行業(yè)內(nèi)的合作交易活躍五、成本因素是約束CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵通用CAR-T技術(shù)為CGT療法帶來(lái)了降低成本的希望。通用C但是，基因療法，尤其是體內(nèi)基因療法距離領(lǐng)域的多家藥企高管，圍繞面向未來(lái)體內(nèi)基因療一、體內(nèi)基因療法面臨變局藥研發(fā)需要熱情，但時(shí)間和困難也會(huì)消耗熱場(chǎng)利潤(rùn)來(lái)看，最終企業(yè)實(shí)現(xiàn)盈利和資本內(nèi)循性驗(yàn)證，然后再最終走上往常見(jiàn)病、慢性疾病領(lǐng)對(duì)高血脂癥這樣的常見(jiàn)病的一些初步臨床數(shù)據(jù)進(jìn)入常見(jiàn)病適應(yīng)癥的治療，相信大家在未來(lái)幾年二、大小企業(yè)選擇之差時(shí)間表達(dá)，會(huì)導(dǎo)致編輯器的長(zhǎng)時(shí)間大量表達(dá)，如果對(duì)藥物劑量和表達(dá)的時(shí)間窗口控制的好，失。所以，在藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，劑量和表達(dá)時(shí)三、在臨床中，應(yīng)該關(guān)注什么？AAV？原因在于，AAV有利也有弊，其產(chǎn)生都要著重關(guān)注。例如，通過(guò)AAV和CRISPR治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）應(yīng)單純從研究報(bào)告數(shù)據(jù)中觀察不到，但在轉(zhuǎn)化大動(dòng)物再到臨床上，表現(xiàn)會(huì)越來(lái)越明顯。這些都是我我覺(jué)得對(duì)基因編輯藥物，給藥系統(tǒng)化是藥物能否走到臨床的關(guān)將目光放到臨床收益，才是回歸到成藥最核心回歸到具體案例來(lái)看，包括哪種基因編輯工具一、核心環(huán)節(jié)的國(guó)產(chǎn)化率較低二、生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范仍不成熟三、細(xì)胞治療的挑戰(zhàn)四、專利導(dǎo)致的糾紛五、整體仍處于起步階段六、工藝人才不足第八章2023-2030年中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)企業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略建議一、投資研發(fā)二、建立合作伙伴關(guān)系三、尋找市場(chǎng)機(jī)會(huì)四、注重法規(guī)合規(guī)視合規(guī)性，確保符合相關(guān)法律法規(guī)和倫理標(biāo)五、建立生產(chǎn)和供應(yīng)鏈能力六、加強(qiáng)市場(chǎng)營(yíng)銷和宣傳七、關(guān)注成本效益和價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)力一、定位目標(biāo)市場(chǎng)二、尋找合作伙伴三、臨床試驗(yàn)和注冊(cè)申請(qǐng)四、建立生產(chǎn)和供應(yīng)鏈五、市場(chǎng)推廣和銷售六、價(jià)格策略和保險(xiǎn)覆蓋七、維護(hù)客戶關(guān)系一、掌握市場(chǎng)需求二、提升技術(shù)創(chuàng)新能力三、建立品牌優(yōu)勢(shì)四、拓展銷售渠道五、加強(qiáng)人才培養(yǎng)優(yōu)秀人才。通過(guò)培訓(xùn)、激勵(lì)、晉升等方式，六、關(guān)注法規(guī)政策一、目標(biāo)市場(chǎng)定位二、品牌定位三、產(chǎn)品定位四、品牌營(yíng)銷五、建立合作伙伴關(guān)系六、培訓(xùn)和教育七、社交媒體營(yíng)銷八、個(gè)性化營(yíng)銷九、數(shù)據(jù)分析與市場(chǎng)調(diào)查十、持續(xù)改進(jìn)與優(yōu)化一、適應(yīng)癥選擇二、技術(shù)平臺(tái)選擇三、細(xì)胞類型選擇四、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)五、生產(chǎn)工藝開(kāi)發(fā)六、質(zhì)量控制體系建立七、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)一、基礎(chǔ)研究二、技術(shù)改進(jìn)進(jìn)基因傳遞載體的設(shè)計(jì)，優(yōu)化基因編輯技術(shù)，三、臨床試驗(yàn)四、生產(chǎn)與制造五、法規(guī)與政策支持一、建立科學(xué)信譽(yù)二、建立合作伙伴關(guān)系三、宣傳和教育四、建立品牌形象五、注重質(zhì)量與安全六、尋求市場(chǎng)機(jī)會(huì)一、技術(shù)創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)二、拓展治療領(lǐng)域三、產(chǎn)業(yè)鏈整合四、國(guó)際化發(fā)展五、人才培養(yǎng)與引進(jìn)培訓(xùn)、激勵(lì)、晉升等方式，提高員工的工作積六、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)七、行業(yè)規(guī)范發(fā)展TechnologyTechnologythatcountschemometec?專利耗材Via1-Cassette?,NucleoCounter?的巨大成功源自于其獨(dú)特的計(jì)此外，符合藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）且易于操作的軟件，是NucleoCo通過(guò)精細(xì)的圖片分析演算，獲取和分析細(xì)胞的熒NucleoCounter?計(jì)數(shù)儀使用其簡(jiǎn)單的兩步使用程序降低了細(xì)胞計(jì)數(shù)的人為誤差2)將Via1-Cassette?放入NucleoCounter?細(xì)胞計(jì)數(shù)儀，并點(diǎn)擊“Run”。Via1-Cassette?Via1-Cassette?和Nucle胞計(jì)數(shù)法的多個(gè)步驟，簡(jiǎn)易且巧妙地降低了不同使用可NucleoView?軟件自動(dòng)生成詳細(xì)的PDF報(bào)告，使用者可NucleoCounter?細(xì)胞計(jì)數(shù)儀完成組裝后，每臺(tái)儀器都單獨(dú)與主控儀器進(jìn)行校準(zhǔn)，測(cè)試和放行控制。最終保證不同制造地點(diǎn)和出廠日期的細(xì)胞332214這些公司廣泛嚴(yán)格的評(píng)估也充分證明了Nucleo14在研發(fā)早期，盡早使用NucleoCounter?NucleoCounter?細(xì)胞計(jì)數(shù)儀是適合潔凈室環(huán)境的理想設(shè)相結(jié)合的設(shè)計(jì)，通過(guò)簡(jiǎn)化上樣程序來(lái)AAVia1-CassetteTM細(xì)胞計(jì)數(shù)板的測(cè)量體積為1.4μL，遠(yuǎn)超其他計(jì)數(shù)方法的測(cè)量體積。對(duì)更大體積的細(xì)胞ManualSamplePreparationAAVariationfromCountingVariationfromCounting我們的細(xì)胞計(jì)數(shù)儀最初是為乳制品和獸醫(yī)市場(chǎng)設(shè)計(jì)的現(xiàn)在NucleoCounter?NC-200?、我們將繼續(xù)通過(guò)已有的技術(shù)平臺(tái)，致力于簡(jiǎn)化我們的客戶廣泛分布于各類平臺(tái)，從專注GMPchemometecChemoMetecA/S3450AllerodTechnologyTechnologythatcountschemometec數(shù)量。一次測(cè)定8個(gè)樣本，只需混合熒光染色劑和細(xì)胞懸液后上樣NucleoCounter?NC-250?可以簡(jiǎn)單，另外，您可以通過(guò)快速可靠的細(xì)胞凋亡檢測(cè)方法測(cè)定細(xì)胞狀態(tài)。NucleoCounter?NC-250?是一款緊湊型臺(tái)式儀器，它完美地適合細(xì)胞活力測(cè)定最新的創(chuàng)新性細(xì)胞凋亡測(cè)定將Solution6加至細(xì)胞樣本中，立即上樣并按下’RUN’。Formoreinformation,pleasevisitFormoreinformation,pleasevisitchemometecEBformationincultureEBformationincultureFor100mL,30mLverylowheatdiffusionThisresearchisgrantedbytheJapanSocietyforthePromotionofScience(JSPS)throughthe"FundingProgramforWorld-LeadingInnovativeR&DonScienceandTechnology(FIRSTProgram)". 00Reference1:MatsuuraKFabricationofmouseembryonicstemcell-derivedlayeredcardiaccellsheetsusingabioreactorculturesystem.PLoSOne.2012;7(12):e52176.2:MatsuuraKCreationofhumancardiaccellsheetsusingpluripotentstemcells.BiochemBiophysResCommun.2012Aug24;425(2):321-7.productinformationSingleusebioreactorfor30mLBWS-S03N0S-6CControllerandMotorDW-1013contactusffTHEDEVELOPMENTOFSMALLSCALESINGLE-USEBIOREACTORSYSTEMIntroductionThestirredsuspensioncultureusingabioreactorsystemisanefficientmethodforthelargescaleexpansionofhumaniPScells(hiPSCs).OnIntroductionThestirredsuspensioncultureusingabioreactorsystemisanefficientmethodforthelargescaleexpansionofhumaniPScells(hiPSCs).OnthebasisofourhypothesisthastressandtheuniformmediumflowinavesselareimportantforthesuspensioncultureofhiPSCs,wehavedevelopedthebioreactorsystem.Thefeaturesofthissystemis:StirredsuspensioncultureofsinglehiPSCsintheaggregatescondition(nouseofmicrocarrier)Individuallycontrollable8chbioreactorsBioreactorwhichequippedlowsharestressimpellerSingleusevesselandsensors6PadleDownstreamx10000cells/mL4006PadleUpstreamDeltaPaddlePitched6paddlestream”isanticlockwiseagitatioDownstreamisclockwiseagitationanddownwardaxialcurrent.xx10000cells/mL4004000P1P2P3P4P5(A)Harvestedaggregatesatday4weredissociatedbyAccumaxandviablecelmicroscope,thesizewasdeterminedbytheaverageofdiameterof5%CBADA:Single-usevessel(workingvolumeis%CBADA:Single-usevessel(workingvolumeis100mL),B:Lasingle-useopticalDOsensor.MaterialsandMethodsMonolayerculture:hiPSCs(2(ReproCELL,Japan)supplementedwith5ng/mlbFGFonMEFs.Cellswerepassagedassmallclumpsevery3–4daysusingCTKsolution(ReproCELL).lPreparationofhiPSsinglecells:FollowingCTKsolutiontreatment,hiPSCaggregates(app.2x107cells)from10culturedishes(10cm)weredissociatedwithAccumax(Millipore)for10min.Singlecellswer(STEMCELLTechnologies).lStirredsuspensionculture:hiPSsinglecellswereinoculatedat2x105cells/mL100mLmTeSR1containing10μMY27632.Theoptimumcultureconditionsweredeterminedbytestculture.Theagitationratewas40rpm,dissolvedoxygen(DO)wastemperaturewasmaintainedat37degreeC.Themediumwasexchangedatday2and3.lPassaginginsuspensionculture:Theaggregatesweredissociatedintosinglecellsevery4daysbyusingAccumax.Thesinglecellswereculturedontheconditionsdescribedabove.Thenumberofviablecellsandaggregatesweremeasuredateverypassaging.withAccumaxandfixedwith4%paraformaldehydeandthenstainedwiththeantibody.StainedcellswereanalyzedusingaQuanta(BeckmanCoulter).Forimmunochemistry,cellsatday4inthebioreactorwereattachedondish,andfixedwith4%paraformaldehyde.Aftertheimmunostaining,sampleswereimagedbylaserconfocalmicroscopyandImageExpress(Moleculardevice).500μmConclusionThisresearchisgrantedbytheJapanSoforWorld-LeadingInnovativeR&DonScienceandTe400SSEA-1SSEA-3Tra-181ISSCR2015annualmeetingatStockholmJune24-27,2015STIRREDSUSPENSIONCULTUREWorkingVolumeFig.1:TumblershapebioreactorseriesThesmalltolargethreevesselscover100XscalecultureforiPScIntroductionInducedpluripotentstemWorkingVolumeFig.1:TumblershapebioreactorseriesThesmalltolargethreevesselscover100XscalecultureforiPScIntroductionInducedpluripotentstem(iPS)cellsarepromisingcellsourcesforregenerativemedicine.ThestirredsuspensioncultureusingabioreactorsystemscaleexpansionofhumaniPScells.OnthebasihypothesisthatalowsharestressandtheuniformmediumflowinavesselareimportantforthesuspensioncultureofhumaniPScells,wedesignedthebioreactorwhichiscapableofthestirredsuspensioncultureoftheinoculatedsingleiPScellsintheaggregatesconditionatthelastthisconference.Wetriedexpansionandscaleupcultureusingthreetypesofsingle-usebioreactor.Fig.2:Singleuse500mL(A),100mL(B),30mL(C)vessel100mLand500mLvesseldesignsofthesethreevesselsaresimilarfigures.Viablecells(cells/mL)1.0E+071.0E+061.0E+051.0E+0430mLcultureViablecells(cells/mL)1.0E+071.0E+061.0E+051.0E+04Viablecells(cells/mL)1.0E+071.0E+061.0E+051.0E+04Fig.5:ComparisonofcellproliferationHarvestedaggregateswertrypanbluestaining.ConclusionsWedevelopedsmalltolargescalesingle-usevesselseriesforhumaniPScellstirredsuspensionculture(Fig.1).Thethreetypesofbioreactorusingthedeltashapepaddleimpeller(Fig.2)enabledtocreate500to1200aggregatespermLof200to300micrometerdiameterinthecultivat