中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)-2024

中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心前言目錄(三)生物藥發(fā)展亟需加強(qiáng)科技成果轉(zhuǎn)化(四)政策支持生物藥科技成果轉(zhuǎn)化(一)生物科技成果轉(zhuǎn)化的主要環(huán)節(jié)(三)生物科技成果轉(zhuǎn)化存在的問(wèn)題(一)平臺(tái)促進(jìn)生物科技成果轉(zhuǎn)化(二)生物科技成果轉(zhuǎn)化平臺(tái)的實(shí)踐05思考與建議(二)加強(qiáng)公共平臺(tái)與產(chǎn)業(yè)化載體建設(shè)目錄44中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心生物藥行業(yè)發(fā)展概況中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工(一)生物藥是科技O生命科學(xué)是全球突破性技術(shù)最為集中的領(lǐng)域之一。糖組學(xué)、神經(jīng)連接組學(xué)、干細(xì)胞工程、基因編輯、基因療法2.0、mRNA疫苗等'一大批生命科學(xué)相關(guān)的基礎(chǔ)研究和先進(jìn)技術(shù)在多個(gè)領(lǐng)域突飛猛進(jìn)。生物技術(shù)成為21世紀(jì)最具顛覆性和變革性的技術(shù)之一，正深刻影響社會(huì)生活的方方面面，從科學(xué)研究、公共衛(wèi)生、農(nóng)業(yè)、能源，到環(huán)境保護(hù)等眾多領(lǐng)域，給人類社會(huì)帶來(lái)巨大效益，是未來(lái)引領(lǐng)和支撐我國(guó)科技創(chuàng)新發(fā)展的重要領(lǐng)域，也是新一輪科技革命和產(chǎn)業(yè)變革的核心所在。制藥與生物技術(shù)也是全球研發(fā)投入最高的7個(gè)行業(yè)之一，其中研發(fā)投入費(fèi)用位列第三，而研發(fā)強(qiáng)度則是7個(gè)行業(yè)中最高的，高達(dá)15.9%2。生物藥關(guān)系國(guó)家安全和人民健康福祉。隨著生命科學(xué)的發(fā)展和生物技術(shù)的突破，生物藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)入日新月異的高質(zhì)量發(fā)展階段，在提升醫(yī)療水平和改善人民生活質(zhì)量方面展示出巨大潛力，深刻地改變了人類對(duì)疾病的理解、預(yù)防及治療方式。從1796年世界上第一支疫苗的誕生，到1980年世界衛(wèi)生組織(WHO)宣布全球徹底消滅天花，再到新冠疫情中，以核酸疫苗為代表的新技術(shù)路徑疫苗的成功研發(fā)和使用，疫苗為人類疾病防控作出了巨大貢獻(xiàn)。創(chuàng)新生物藥的上市也為癌癥、遺傳病、罕見(jiàn)病等疑難疾病的治療帶來(lái)了新的契機(jī)和選擇：首個(gè)重組蛋白藥物重組人胰島素為糖尿病患者帶來(lái)福音，首個(gè)基因工程疫苗乙肝重組疫苗為全球乙肝預(yù)防做出卓越貢獻(xiàn)，首個(gè)CAR-T療法藥物為急性淋巴細(xì)胞白血病患者帶來(lái)新的選擇……新產(chǎn)品的不斷迭代，推動(dòng)疾病治療方案的改進(jìn)與重塑，顯著提高了患者的生存時(shí)間和生活質(zhì)量。1《科技之巔全球突破性技術(shù)創(chuàng)新與未來(lái)趨勢(shì)》2《2023年全球創(chuàng)新指數(shù)》3本研究所稱生物藥是指生物醫(yī)藥產(chǎn)品、生物制品，即以現(xiàn)代生命科學(xué)為基礎(chǔ)，結(jié)合基因工程、細(xì)胞工程、酶工程、蛋白質(zhì)工程、發(fā)酵工程等手段，從生物體或其組織、細(xì)胞、體液中提取得到用于疾病預(yù)防、治療和診斷的藥物總稱，主要包括抗體、重組蛋白、疫苗、基因治中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024表1全球具有里程碑意義的生物藥上市情況時(shí)間乙肝重組疫苗艾滋病患者并發(fā)的巨細(xì)胞病毒(CMV)性視網(wǎng)膜炎全球首個(gè)ADC藥物(2010年被撤市)急性髓細(xì)胞白血病全球首個(gè)CAR-T療法藥物全球首個(gè)小干擾核糖核酸(siRNA)藥物由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性引起的多發(fā)性神經(jīng)病臨床數(shù)據(jù)的mRNA疫苗全球首款獲批的實(shí)體瘤TCR-T療法藥物中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024美國(guó)德國(guó)英國(guó)法國(guó)FrenchBiopharmaceuticalIndustryStra(法國(guó)生物制藥產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略)表2各國(guó)生物行動(dòng)規(guī)劃或政策文件美國(guó)德國(guó)英國(guó)法國(guó)FrenchBiopharmaceuticalIndustryStra(法國(guó)生物制藥產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略)國(guó)家發(fā)布時(shí)間NationalBiotechnologyandBiomanufacturingInitiative(國(guó)家生物技術(shù)和生物制造倡議)TheUnitedStatesInnovati(美國(guó)創(chuàng)新與競(jìng)爭(zhēng)法案(2021))ASustainableBioeconomyfStrengtheningtheConnectionBetweenEconomy,Society,andtheEnv(歐洲可持續(xù)發(fā)展生物經(jīng)濟(jì)：加強(qiáng)經(jīng)濟(jì)、社會(huì)和環(huán)境之間的聯(lián)系)PharmaceuticalStrategyforEurope(歐洲藥物戰(zhàn)略)BioeconomyStrategyoftheGermanF(德國(guó)聯(lián)邦政府生物經(jīng)濟(jì)戰(zhàn)略)Growingthebioeconomy:anati(2030年國(guó)家生物經(jīng)濟(jì)戰(zhàn)略)LifeSciencesStrategy(生命科學(xué)戰(zhàn)略)2021年印度印度(第6期科技創(chuàng)新基本計(jì)劃)(2021-2025年國(guó)家生物技術(shù)發(fā)展戰(zhàn)略：知識(shí)驅(qū)動(dòng)生物經(jīng)濟(jì))政命令》(生物法案),啟動(dòng)國(guó)家生物技術(shù)和生物制物戰(zhàn)略2019》,重新將生物技術(shù)提到戰(zhàn)略高度，解基礎(chǔ)研究和產(chǎn)業(yè)化方面的落后問(wèn)題。2021年印度發(fā)布《2021-2025年國(guó)家生物技術(shù)發(fā)展戰(zhàn)略：知識(shí)驅(qū)動(dòng)生物經(jīng)濟(jì)》,推動(dòng)生物技術(shù)的發(fā)展。(二)生物藥進(jìn)入高速發(fā)展階段市場(chǎng)加速擴(kuò)容。2023年全球生物制藥市場(chǎng)規(guī)模為5718.4億美元，隨著新產(chǎn)品的上市、重磅產(chǎn)品的培育及生物類似藥的發(fā)展，預(yù)計(jì)到2032要得益于生物藥在腫瘤治療和免疫性疾病等重大疾病中的臨床應(yīng)用。股55家生物藥企業(yè)的研發(fā)投入強(qiáng)度10.9%,高于化學(xué)藥和中藥企業(yè)的10.6%和2.8%6,如果考的要求更高，政策監(jiān)管更嚴(yán)格有關(guān)，同時(shí)也受行業(yè)發(fā)展所處階段影響，多家生物制藥企業(yè)尚處于發(fā)展的早期，產(chǎn)品商業(yè)化收入較低，研2023年啟動(dòng)的細(xì)胞和基因療法臨床試驗(yàn)631項(xiàng)。中國(guó)生物藥開(kāi)展臨床試驗(yàn)的數(shù)量從2019年的468增長(zhǎng)至2023年的930個(gè)，數(shù)量翻倍，但其個(gè)，覆蓋研發(fā)、注冊(cè)、工業(yè)化生產(chǎn)、上市后變更等各個(gè)階段，并對(duì)先進(jìn)治療藥品的范疇和分類進(jìn)行研究，細(xì)胞治療產(chǎn)品、基因治療產(chǎn)品和組織工程產(chǎn)品未來(lái)或?qū)⒓{入先進(jìn)治療藥品進(jìn)行管理。中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024時(shí)間2017年12月2021年2月2021年2月2021年12月2021年12月2021年12月2022年1月《嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)治療產(chǎn)品申報(bào)上2022年5月2022年5月2022年5月2023年2月2023年4月2023年4月2023年4月2023年6月2023年7月《腺相關(guān)病毒載體類體內(nèi)基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)藥學(xué)研究與2023年7月2024年1月2024年1月《重組腺相關(guān)病毒載體類體內(nèi)基因治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)2024年1月2024年1月中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024范圍體細(xì)胞組織治療(HCTs)]不包括生殖細(xì)胞、細(xì)胞治療產(chǎn)品基因治療產(chǎn)品組織工程產(chǎn)品組織產(chǎn)品物質(zhì)基礎(chǔ)作用不包括器官移植、細(xì)胞治療產(chǎn)品基因治療產(chǎn)品組織工程產(chǎn)品組織產(chǎn)品物質(zhì)基礎(chǔ)作用機(jī)制分類申請(qǐng)足，風(fēng)險(xiǎn)就高)美國(guó)官移植、預(yù)防細(xì)胞產(chǎn)品組織工程產(chǎn)品組織產(chǎn)品細(xì)胞產(chǎn)品物質(zhì)基礎(chǔ)產(chǎn)品申報(bào)情況例舉式日本醫(yī)療保健體外實(shí)包括器官移植、加工的人類細(xì)胞產(chǎn)品基因治療產(chǎn)品存在基因修飾)治療產(chǎn)品美國(guó)官及組織移植體細(xì)胞治療產(chǎn)品基因治療產(chǎn)品用于生產(chǎn)體細(xì)胞治療產(chǎn)品的輔助產(chǎn)品組合產(chǎn)品物質(zhì)基礎(chǔ)生產(chǎn)用組織產(chǎn)品美國(guó)經(jīng)體外操作和(或)管的HCT/Ps)細(xì)胞治療產(chǎn)品組織工程產(chǎn)品物質(zhì)基礎(chǔ)作用機(jī)制數(shù)據(jù)來(lái)源：《我國(guó)先進(jìn)治療藥品的范圍及分類研究和建議》中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024排名商品名通用名(億美元)1帕博利珠單抗Merck&Co(默沙東)2阿達(dá)木單抗AbbVie(艾伯維)3司美格魯肽NovoNordisk(諾和諾德)4Sanofi(賽諾菲)56Pfizer(輝瑞)7BMS(百時(shí)美施貴寶)/Ono(小野)8阿柏西普Regeneron/Bayer(拜耳)/Santen(參天)9Johnson&Johnson(強(qiáng)生)Merck&Co(默沙東)AbbVie(艾伯維)Lilly(禮來(lái))-4.1%Roche(羅氏)Moderna(莫德納)Wyeth(惠氏)Takeda(武田)Alergan(艾爾健)Novartis(諾華)Roche(羅氏)司美格魯肽NovoNordisk(諾和諾德)重磅產(chǎn)品不斷涌現(xiàn)。在新產(chǎn)品上市加速、臨床療效顯著并得到認(rèn)可、政策扶持加強(qiáng)等多重因素下，生物藥領(lǐng)域重磅產(chǎn)品不斷涌現(xiàn)。2023年全球銷售額超1億美元的560個(gè)暢銷藥品中，生物藥有234個(gè)，占41.79%,但銷售額占比則達(dá)到53.35%。在全球銷售額超10億美元的180個(gè)重磅產(chǎn)品中，生物藥銷售額占比更是高達(dá)56.27%。全球暢銷藥TOP15品種中，生物藥占據(jù)了11售額和19.5%的增長(zhǎng)率強(qiáng)勢(shì)登頂暢銷藥榜首；GLP-1受體激動(dòng)劑司美格魯肽，其用于減重的Wegovy和用于降糖的皮下注射制劑Ozempic,2023年銷售增長(zhǎng)率分別高達(dá)416%和62.8%,實(shí)現(xiàn)中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)日趨激烈。一方面藥品新產(chǎn)品不斷獲批上市，2023年全球新上市藥品中大約50%為生物制劑，比五年前有顯著增長(zhǎng)8。中國(guó)2019-2023年累計(jì)有456款生物藥獲批上市，其中2023年119個(gè)，與2019年相比增長(zhǎng)明顯，其中獲批上市的創(chuàng)新生物藥從2019年的2個(gè)增長(zhǎng)到2023年的16個(gè)。另一方面，研發(fā)“內(nèi)卷"、賽道“同質(zhì)化”、靶點(diǎn)集中等現(xiàn)象較為突出，PD-(L)1藥經(jīng)歷著或即將經(jīng)歷激烈的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)。內(nèi)卷的背后，既是創(chuàng)新研發(fā)技術(shù)基礎(chǔ)設(shè)施成熟、企業(yè)創(chuàng)新能力提升的體現(xiàn)，也是我國(guó)生物醫(yī)藥領(lǐng)域源頭創(chuàng)新能力不足的映射。此外，國(guó)家醫(yī)保談判政策在加速創(chuàng)新藥品入院、提升臨床用藥水平的同時(shí)，也增加了產(chǎn)品商業(yè)化過(guò)程中的競(jìng)爭(zhēng)強(qiáng)度?！錾锼巹?chuàng)新生物藥圖12019-2023年中國(guó)生物藥獲批數(shù)量數(shù)據(jù)來(lái)源：PharmaOne數(shù)據(jù)庫(kù)，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理圖22023年中國(guó)創(chuàng)新藥領(lǐng)域融資分子類型分布(起)數(shù)據(jù)來(lái)源：公開(kāi)資料，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理資本追逐熱點(diǎn)賽道。近幾年，全球資本市場(chǎng)遇冷，生物制藥投資水平在2020年達(dá)到歷史高值后連續(xù)兩年回落，2023年雖回升至720億美元，但仍遠(yuǎn)低于2020-2021年水平。在大型并購(gòu)中，與抗體偶聯(lián)藥物相關(guān)的交易領(lǐng)域占據(jù)了披露的超過(guò)20億美元并購(gòu)交易的47%°,說(shuō)明盡管整體市場(chǎng)環(huán)境波動(dòng)，但先進(jìn)的療法和技術(shù)領(lǐng)域仍有較高的資本吸引力，基因治療、研發(fā)外包、Al+藥、免疫細(xì)胞治療、抗體和mRNA等賽道較受資本青睞。我國(guó)資本市場(chǎng)醫(yī)藥企業(yè)估值整體深度調(diào)整，一級(jí)市場(chǎng)投融資數(shù)量減少、額度下降，二級(jí)市場(chǎng)醫(yī)藥板塊波動(dòng)較大，首次公開(kāi)發(fā)行股票(IPO)遇冷。在此環(huán)境下，生物藥依舊是最受資本市場(chǎng)歡迎的類型，2023年，細(xì)胞與基因療法、抗體藥物等領(lǐng)域的融資仍較為活躍。8數(shù)據(jù)來(lái)源：《2023年醫(yī)藥研發(fā)年度回顧》(三)生物藥發(fā)展亟需加強(qiáng)科技成果轉(zhuǎn)化(三)生物藥發(fā)展亟需加強(qiáng)科技成果轉(zhuǎn)化創(chuàng)新發(fā)展周期長(zhǎng)。重大原始創(chuàng)新成果往往萌芽于深厚的基礎(chǔ)研究，產(chǎn)生于學(xué)科交叉領(lǐng)域。生物藥發(fā)展涉及醫(yī)學(xué)、物理學(xué)、化學(xué)、信息學(xué)、免疫學(xué)、基因工程、蛋白工程、細(xì)胞工程等學(xué)科交叉融合，其創(chuàng)新發(fā)展高度依賴領(lǐng)域基礎(chǔ)研究的突破，并受相關(guān)學(xué)科發(fā)展、技術(shù)進(jìn)步等多方面因素影響。學(xué)科交叉融合下生物藥創(chuàng)新發(fā)展周期長(zhǎng)，從概念的提出到首個(gè)產(chǎn)品上市，需要經(jīng)歷數(shù)十年甚至近百年的發(fā)展。如：ADC藥物的概念在1913年首次提出，歷經(jīng)87年的研究探索，2000年首個(gè)ADC藥物Mylotarg上市，而直到2020年前后ADC產(chǎn)品的上市才迎來(lái)爆發(fā)期。核酸藥物被認(rèn)為是有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物，其研究和發(fā)現(xiàn)也經(jīng)歷了較長(zhǎng)的歷程。從1953年遺傳物質(zhì)DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)被揭示，到1961年mRNA被證實(shí)存在，再到1998年全球首款核酸藥物Fomivirsen獲得FDA批準(zhǔn)上市，其間經(jīng)歷了四十余年，而直至2013年左右，隨著核酸遞送系統(tǒng)的優(yōu)化，才相繼有數(shù)款反義寡核苷酸(ASO)藥物獲批上市，2019年后多款核酸藥物先后上市，核酸藥物正式邁入穩(wěn)健快速發(fā)展時(shí)期。漫長(zhǎng)的發(fā)展歷程中，有基礎(chǔ)研究發(fā)展客觀規(guī)律下的必然需求，也有從基礎(chǔ)研究到應(yīng)用研究，再到技術(shù)攻關(guān)、小試、中試、驗(yàn)證，最后規(guī)模化生產(chǎn)的轉(zhuǎn)化過(guò)程，加速科技成果轉(zhuǎn)化將有效縮短這一進(jìn)程。新藥研發(fā)成本高。隨著新藥研發(fā)成功率不斷降低、臨床試驗(yàn)成本不斷增加，新藥研發(fā)成本也在不斷攀升。根據(jù)對(duì)全球20家領(lǐng)先生物制藥公司進(jìn)行研究得到，研發(fā)一款新藥成的平均成本已從2010年的11.88億美元增加到2022年的22.84億美元'°,這其中包含了研發(fā)失敗的成本以及時(shí)間成本，而全球藥物從期臨床到獲批的成功率僅為7.9%,新藥研發(fā)的平均周期通常需要10至15年的時(shí)間。中國(guó)新藥研發(fā)情況有所差異，由于我國(guó)創(chuàng)新藥仍處于初始階段，me-better、first-in-class產(chǎn)品數(shù)量相對(duì)較少，研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)和開(kāi)發(fā)周期較低，加上國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)和人力成本相對(duì)較低，我國(guó)新藥研發(fā)整體成本低于全球領(lǐng)先制藥公司。隨著國(guó)產(chǎn)新藥創(chuàng)新程度的提升，以及適應(yīng)癥的拓展和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)的開(kāi)展，創(chuàng)新藥研發(fā)成本也大幅提升，如君實(shí)生物的特瑞普利單抗累計(jì)研發(fā)支出已近50億元，恒瑞的卡瑞利珠單抗、復(fù)宏漢霖的斯魯利單抗累計(jì)研發(fā)支出也超20億元(不包括失敗臨床成本和時(shí)間成本)。提升成果轉(zhuǎn)化效率，縮短創(chuàng)新藥上市時(shí)間將有助于降低總體研發(fā)時(shí)間和成本。10數(shù)據(jù)來(lái)源：《2023年醫(yī)藥研發(fā)年度回顧》中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024細(xì)分領(lǐng)域面臨不同的挑戰(zhàn)。生物藥不同細(xì)分領(lǐng)域的發(fā)展和成果轉(zhuǎn)化也面臨不同的問(wèn)題。如：在抗體藥物開(kāi)發(fā)中，新的藥物靶點(diǎn)的識(shí)別是一個(gè)巨大挑戰(zhàn)，我國(guó)在基礎(chǔ)學(xué)科研究和創(chuàng)新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)方面的參與度較低，靶點(diǎn)同質(zhì)化現(xiàn)象嚴(yán)重，限制了我國(guó)抗體藥物的發(fā)展。在基因和細(xì)胞治療(GCT)領(lǐng)域，中國(guó)雙軌監(jiān)管模式使GCT的開(kāi)發(fā)可以通過(guò)IND注冊(cè)走“藥物”軌道，也可以通過(guò)醫(yī)療機(jī)構(gòu)啟動(dòng)研究者發(fā)起的試驗(yàn)(IIT)走“醫(yī)療技術(shù)”軌道，如何更好地連接兩條路徑，以及如何制定一致的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、臨床試驗(yàn)倫理協(xié)作審查共識(shí)以及基于GCT臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)的管理，是目前仍面臨的問(wèn)題。血液制品領(lǐng)域具有強(qiáng)監(jiān)管、高壁壘、資源稀缺屬性，目前血漿供應(yīng)量不足、血漿分離技術(shù)相對(duì)落后、綜合利用率偏低、企業(yè)研發(fā)投入不足等問(wèn)題仍是影響行業(yè)發(fā)展的重要因素，如對(duì)血液中蛋白及因子的提取，國(guó)外大型企業(yè)使用層析法可分離20余種品種，我國(guó)目前僅能分離十余種，技術(shù)突破方面仍有較大提升空間。在疫苗領(lǐng)域，新冠疫苗研發(fā)期間，科研院所、高校、企業(yè)各方通過(guò)快速有序并行的合作開(kāi)發(fā)，展現(xiàn)出強(qiáng)大競(jìng)爭(zhēng)力，也體現(xiàn)了我國(guó)在新型疫苗如mRNA、基因工程疫苗等方面的顯著進(jìn)展，但整體而言行業(yè)仍存在一定短板，如在基礎(chǔ)科研、新型佐劑、新型技術(shù)上下游產(chǎn)業(yè)鏈的完備性等多方面仍需加強(qiáng)。技術(shù)創(chuàng)新帶來(lái)新的挑戰(zhàn)與難點(diǎn)?；蚓庉?、合成生物學(xué)以及人工智能等技術(shù)的發(fā)展，在推動(dòng)生物藥創(chuàng)新發(fā)展的同時(shí)，也帶來(lái)了新的挑戰(zhàn)。如：人工智能技術(shù)通過(guò)藥物靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)與驗(yàn)證、藥物分子設(shè)計(jì)與優(yōu)化、藥物篩選等方面加速新藥研發(fā)進(jìn)程，將藥物篩選時(shí)間從5年降至3年，臨床成功率從12%提升至14%。目前國(guó)內(nèi)已發(fā)展了一批A新藥研發(fā)企業(yè)，但大多企業(yè)管線仍處于早期研發(fā)階段，具有臨床管線的企業(yè)數(shù)量較少，在團(tuán)隊(duì)建設(shè)、平臺(tái)完善、技術(shù)驗(yàn)證等方面仍有較長(zhǎng)的路要走，同時(shí)面臨數(shù)據(jù)資產(chǎn)生產(chǎn)成本高、復(fù)合人才儲(chǔ)備少、數(shù)據(jù)隱私保護(hù)和數(shù)據(jù)安全性等問(wèn)題。此外，基因編輯技術(shù)的倫理、法律和社會(huì)問(wèn)題日益凸顯，生物安全問(wèn)題也引起了廣泛關(guān)注，如何平衡創(chuàng)新與成本，確保新療法的可及性和可負(fù)擔(dān)性，也是生物技術(shù)科技成果轉(zhuǎn)化過(guò)程中必須考慮的問(wèn)題。中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心科技成果轉(zhuǎn)化國(guó)家科技成果轉(zhuǎn)化政策“三部曲”。自2015年起，我國(guó)促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化的制度體系開(kāi)始逐步完善。2015年修訂了《中華人民共和國(guó)促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化法》,破解了科技成果使用、處置和收益權(quán)等政策障礙，為科技成果轉(zhuǎn)化提供了堅(jiān)實(shí)的法制保障，并發(fā)布《實(shí)施〈中華人民共和國(guó)促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化法〉若干規(guī)定》,進(jìn)一步明確細(xì)化了相關(guān)制度和具體操作措施，確保了法律精神的有效落地。隨后，2016年國(guó)務(wù)院發(fā)布《促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化行動(dòng)方案》,圍繞激發(fā)創(chuàng)新主體積極性、構(gòu)建支撐服務(wù)體系、完善創(chuàng)新要素配置等，部署了8個(gè)方面、26項(xiàng)重點(diǎn)任務(wù)，以上形成了科技成果轉(zhuǎn)化“三部曲”,從頂層設(shè)計(jì)上完善了我國(guó)的科技成果轉(zhuǎn)化政策體系，解決了科技成果轉(zhuǎn)化過(guò)程中存在的體制機(jī)制障礙。部委協(xié)同、省市協(xié)同共建科技成果轉(zhuǎn)化政策體系。在“三部曲”基礎(chǔ)上，國(guó)家科技部、財(cái)政部、教育部、人社部等多部委緊密協(xié)同，從成果權(quán)益、考核考評(píng)、轉(zhuǎn)化促進(jìn)、國(guó)資管理、人才培養(yǎng)等多方面，共同構(gòu)建了一套全面促進(jìn)生物醫(yī)藥成果轉(zhuǎn)化的政策體系，全方位、多層次推動(dòng)科技成果的轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化工作。在成果權(quán)益方面，科技部等部門(mén)先后發(fā)布《關(guān)于擴(kuò)大高校和科研院所科研相關(guān)自主權(quán)的若干意見(jiàn)》《賦予科研人員職務(wù)科技成果所有權(quán)或長(zhǎng)期使用權(quán)試點(diǎn)實(shí)施方案》等政策，改革高校、科研院所等研發(fā)機(jī)構(gòu)知識(shí)產(chǎn)權(quán)權(quán)益分配機(jī)制，深化科技成果使用權(quán)、處置權(quán)和收益權(quán)改革。在考核考評(píng)方面，《關(guān)于破除科技評(píng)價(jià)中“唯論文”不良導(dǎo)向的若干措施(試行)》等政策推動(dòng)科技評(píng)價(jià)體系的科學(xué)化，激發(fā)科研人員主觀能動(dòng)性。同時(shí)，各省市也加緊出臺(tái)相應(yīng)政策措施，與國(guó)家政策形成合力，共同促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化。如上海市先后出臺(tái)《上海市促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化條例》《關(guān)于進(jìn)一步深化科技體制機(jī)制改革增強(qiáng)科技創(chuàng)新中心策源能力的意見(jiàn)》《上海市科技成果轉(zhuǎn)化創(chuàng)新改革試點(diǎn)實(shí)施方案》等政策措施，從產(chǎn)權(quán)制度改革、全鏈條管理、激勵(lì)機(jī)制、技術(shù)轉(zhuǎn)移機(jī)構(gòu)建設(shè)、市場(chǎng)化配置、政策統(tǒng)籌以及區(qū)域布局等多個(gè)方面構(gòu)成了一個(gè)系統(tǒng)化、多層次的科技成果轉(zhuǎn)化支持體系。2024年7月5號(hào)國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議審議通過(guò)《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》,全鏈條強(qiáng)化政策保障，統(tǒng)籌用好價(jià)格管理、醫(yī)保支付、商業(yè)保險(xiǎn)、藥品配備使用、投融資等政策，優(yōu)化審評(píng)審批和醫(yī)療機(jī)構(gòu)考核機(jī)制，合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。要調(diào)動(dòng)各方面科技創(chuàng)新資源，強(qiáng)化新藥創(chuàng)制基礎(chǔ)研究，夯實(shí)我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展根基。中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024政策出臺(tái)時(shí)間部門(mén)明確科技成果轉(zhuǎn)化的定義、目標(biāo)和原則，強(qiáng)調(diào)科技與國(guó)務(wù)院戰(zhàn)略，推動(dòng)科技成果轉(zhuǎn)化為實(shí)際生產(chǎn)力行動(dòng)計(jì)劃》寬科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化渠道，提升高?？萍汲晒D(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化能力國(guó)務(wù)院明確提出了加快建設(shè)和完善國(guó)家技術(shù)轉(zhuǎn)移體系，優(yōu)化國(guó)家技術(shù)轉(zhuǎn)移體系架構(gòu)，構(gòu)建緊密互動(dòng)網(wǎng)絡(luò)，拓寬技從兼職與在職創(chuàng)辦企業(yè)、成果的應(yīng)用、離崗創(chuàng)業(yè)等多6部門(mén)《關(guān)于擴(kuò)大高校和科研院所科研相指出加大績(jī)效工資分配向科研人員傾斜力度，賦予創(chuàng)9部門(mén)《賦予科研人員職務(wù)科技成果所有國(guó)務(wù)院《關(guān)于進(jìn)一步完善中央財(cái)政科研項(xiàng)國(guó)資多元化的資金來(lái)源渠道，建立中央帶動(dòng)地方、財(cái)政資金引導(dǎo)民間資金共同支持科技成果轉(zhuǎn)化的聯(lián)動(dòng)機(jī)制管理辦法》處置方式、處置收入管理、審批備案等方面做了詳細(xì)《關(guān)于破除科技評(píng)價(jià)中“唯論文”不良導(dǎo)向的若干措施(試行)》實(shí)施分類考核評(píng)價(jià)，注重標(biāo)志性成果的質(zhì)量、貢獻(xiàn)和國(guó)務(wù)院《關(guān)于完善科技成果評(píng)價(jià)機(jī)制的指強(qiáng)調(diào)通過(guò)改革科技成果評(píng)價(jià)體系，支撐優(yōu)質(zhì)成果識(shí)別與轉(zhuǎn)化，促進(jìn)科研成果的高質(zhì)量轉(zhuǎn)化和應(yīng)用范區(qū)成為新基建、新技術(shù)、新材料、新裝備、新產(chǎn)品、新業(yè)態(tài)的主陣地《知識(shí)產(chǎn)權(quán)助力產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展行動(dòng)明確提出深化重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)知識(shí)產(chǎn)權(quán)轉(zhuǎn)化運(yùn)用。建設(shè)行業(yè)性知識(shí)產(chǎn)權(quán)交叉許可和共享機(jī)制，完善高校、企業(yè)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化機(jī)制國(guó)務(wù)院《專利轉(zhuǎn)化運(yùn)用專項(xiàng)行動(dòng)方案(2023-2025年)》大力推動(dòng)專利產(chǎn)業(yè)化，打通轉(zhuǎn)化關(guān)鍵堵點(diǎn)，激發(fā)運(yùn)用內(nèi)生動(dòng)力，加快創(chuàng)新成果向現(xiàn)實(shí)生產(chǎn)力轉(zhuǎn)化國(guó)務(wù)院全鏈條強(qiáng)化政策保障，統(tǒng)籌用好價(jià)格管理、醫(yī)保支付、商業(yè)保險(xiǎn)、藥品配備使用、投融資等政策，優(yōu)化審評(píng)審中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024時(shí)間鼓勵(lì)和引導(dǎo)高等院校、科研機(jī)構(gòu)和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)探索采用“先使用后付費(fèi)”的方式海南省見(jiàn)，包括優(yōu)化醫(yī)療保險(xiǎn)支持機(jī)制、支持在博鰲樂(lè)城先行區(qū)申報(bào)開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用江蘇省《上海市促進(jìn)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)科技成果轉(zhuǎn)化明確醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)的轉(zhuǎn)化自主權(quán)，規(guī)范轉(zhuǎn)化流程，為醫(yī)療衛(wèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)科技成果轉(zhuǎn)化機(jī)制醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新項(xiàng)目管理，提高項(xiàng)目實(shí)施質(zhì)量，確保項(xiàng)目實(shí)施陜西省或者作價(jià)投資?？萍汲晒D(zhuǎn)化收益全部留歸醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)蘇州市《蘇州市進(jìn)一步推動(dòng)生物醫(yī)藥創(chuàng)新研究與(2024-2026年)》《北京市支持創(chuàng)新醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展若干措發(fā)布18條政策包括支持國(guó)家級(jí)平臺(tái)成果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化，加發(fā)展若干措施(修訂)》)階段，針對(duì)不同階段的特點(diǎn)和需求，予以針對(duì)性扶持中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024生物醫(yī)藥領(lǐng)域科技成果轉(zhuǎn)化政策密集出臺(tái)。為促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化、推動(dòng)生物醫(yī)藥的發(fā)展，支持企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)將研究成果轉(zhuǎn)化為實(shí)際產(chǎn)品和服務(wù)，《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》、《國(guó)務(wù)院辦公廳關(guān)于推動(dòng)公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》、《公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展促進(jìn)行動(dòng)(2021-2025年)》等文件從改革審評(píng)審批制度、優(yōu)化臨床試驗(yàn)管理、加強(qiáng)倫理審查、加強(qiáng)臨床研究基地建設(shè)、完善科技成果轉(zhuǎn)化機(jī)制等多方面進(jìn)行了政策引導(dǎo)，并在研發(fā)、準(zhǔn)入、生產(chǎn)、使用、支付各環(huán)節(jié)對(duì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展給與全鏈條的支持，努力營(yíng)造一個(gè)鼓勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新的制度環(huán)境。各省市也密集出臺(tái)了一系列醫(yī)學(xué)科技成果轉(zhuǎn)化相關(guān)政策措施，與國(guó)家政策形成有效協(xié)同。如：2022年，上海市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)同上海市衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門(mén)制定了《上海市促進(jìn)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)科技成果轉(zhuǎn)化操作細(xì)則》,明確醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)的轉(zhuǎn)化自主權(quán)，規(guī)范轉(zhuǎn)化流程，為醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)提供了實(shí)施科技成果轉(zhuǎn)化政策的實(shí)踐指南。2023年，北京市科委、中關(guān)村管委會(huì)以貫徹實(shí)施《北京市促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化條例》、《關(guān)于打通高校院所、醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)科技成果在京轉(zhuǎn)化堵點(diǎn)若干措施》為主線，持續(xù)疏通難點(diǎn)堵點(diǎn)，優(yōu)化工作機(jī)制，激發(fā)轉(zhuǎn)化活力。2023年，深圳市衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門(mén)印發(fā)了《促進(jìn)深圳市醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)科技成果轉(zhuǎn)化實(shí)施意見(jiàn)》,重點(diǎn)在賦予科技成果轉(zhuǎn)化自主權(quán)、明確轉(zhuǎn)化收益、優(yōu)化國(guó)有資產(chǎn)管理程序、完善內(nèi)部制度等領(lǐng)域發(fā)力。2023年，重慶市衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布的《重慶市醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新項(xiàng)目管理辦法的通知》以進(jìn)一步規(guī)范和加強(qiáng)重慶市醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新項(xiàng)目管理，提高項(xiàng)目實(shí)施質(zhì)量，確保項(xiàng)目實(shí)施成效。2024年，北京、廣州、珠海、上海市政府陸續(xù)發(fā)布了全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展的相關(guān)政策，促進(jìn)生物科技成果轉(zhuǎn)化。國(guó)內(nèi)政策在近年來(lái)呈現(xiàn)出迅猛發(fā)展的態(tài)勢(shì)，從明確概念到推動(dòng)實(shí)施，從改革評(píng)價(jià)機(jī)制到出臺(tái)具體領(lǐng)域細(xì)則，政策的針對(duì)性和可操作性不斷增強(qiáng)，正逐步形成具有自身特色的政策格局，將為生物藥創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化注入強(qiáng)大動(dòng)力。但推動(dòng)生物醫(yī)藥等領(lǐng)域的科技成果轉(zhuǎn)化是一項(xiàng)系統(tǒng)工程，除了政策支持，更需要政府、企業(yè)、高校、科研機(jī)構(gòu)以及社會(huì)各界的共同努力。不僅要在法律與政策層面做精做細(xì)，確保各項(xiàng)規(guī)定得到不折不扣的執(zhí)行，更要進(jìn)一步深化經(jīng)濟(jì)體制和科技體制改革，通過(guò)優(yōu)化資源配置、激發(fā)創(chuàng)新活力、完善市場(chǎng)機(jī)制，加快形成與新質(zhì)生產(chǎn)力相匹配的生產(chǎn)關(guān)系，徹底打通科技成果轉(zhuǎn)化的堵點(diǎn)卡點(diǎn)。中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心生物科技成果轉(zhuǎn)化現(xiàn)狀A(yù)M.科技成果是指通過(guò)科學(xué)研究與技術(shù)開(kāi)發(fā)所產(chǎn)生的具有實(shí)用價(jià)值的成果?？萍汲晒凑掌溲芯空n題的性質(zhì)可以分為基礎(chǔ)研究、應(yīng)用研究和發(fā)展工作等三類成果?？萍汲晒D(zhuǎn)化12是指以提高生產(chǎn)力水平為目的，對(duì)已創(chuàng)造出的科技成果所進(jìn)行的后續(xù)試驗(yàn)、開(kāi)發(fā)、應(yīng)用、推廣到形成新技術(shù)、新工藝、新材料和新產(chǎn)品，直至發(fā)展成新產(chǎn)業(yè)等活動(dòng)。本報(bào)告所研究的生物科技成果轉(zhuǎn)化，是指將生命科學(xué)與生物工程技術(shù)運(yùn)用到生物藥物或療法開(kāi)發(fā)過(guò)程中所產(chǎn)生的科技成果轉(zhuǎn)化為新技術(shù)、新工藝、新材料和新產(chǎn)品，直至發(fā)展成新產(chǎn)業(yè)等活動(dòng)的過(guò)程。圖3生物科技成果轉(zhuǎn)化的主要環(huán)節(jié)(以生物藥為例)圖3生物科技成果轉(zhuǎn)化的主要環(huán)節(jié)(以生物藥為例)臨床推廣采購(gòu)支付審批上市臨床川期臨床=期臨床1期中試熟化小試藥物優(yōu)化成藥性研究概念驗(yàn)證藥物發(fā)現(xiàn)應(yīng)用科學(xué)基礎(chǔ)科學(xué)基礎(chǔ)研究階段以基礎(chǔ)科學(xué)為創(chuàng)新源頭，結(jié)合臨床未滿足需求開(kāi)展應(yīng)用科學(xué)研究，發(fā)現(xiàn)藥物靶點(diǎn)與潛在新型藥物。概念驗(yàn)證階段的主要價(jià)值在于通過(guò)技術(shù)可行性、應(yīng)用場(chǎng)景、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)、知識(shí)產(chǎn)權(quán)評(píng)估等驗(yàn)證，增強(qiáng)科學(xué)家、投資者和創(chuàng)業(yè)者的信心，有利于后續(xù)轉(zhuǎn)化資源與資金的配置。技術(shù)創(chuàng)新階段是指基于基礎(chǔ)研究的發(fā)現(xiàn)，創(chuàng)新突破制備具有實(shí)際應(yīng)用潛力的藥物候選物的技術(shù)，經(jīng)過(guò)配方、結(jié)構(gòu)、工程、劑量等過(guò)程進(jìn)行優(yōu)化，通過(guò)小規(guī)模生產(chǎn)試驗(yàn)，驗(yàn)證生產(chǎn)工藝的可行性和穩(wěn)定性。成果轉(zhuǎn)化階段即研究成果轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品的過(guò)程，處于研發(fā)工作的中后期，主要是工藝開(kāi)發(fā)和臨床研究，包括進(jìn)一步擴(kuò)大生產(chǎn)規(guī)模，進(jìn)行更為全面的工藝驗(yàn)證和優(yōu)化。臨床研究則通過(guò)多期臨床試驗(yàn)，評(píng)估藥物或療法在人體中的安全性、有效性和副作用，確保其符合臨床應(yīng)用的要求。審批上市階段指企業(yè)在完成臨床前研究和臨床試驗(yàn)后向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交新藥注冊(cè)申請(qǐng)(NDA),隨后進(jìn)入審查與評(píng)估、試驗(yàn)數(shù)據(jù)采集與補(bǔ)充、現(xiàn)場(chǎng)檢查等流程，最后審批上市。醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整和談判準(zhǔn)入，將較多臨床價(jià)值高、患者極鼓勵(lì)并引導(dǎo)談判藥品落地使用，探索“雙通道”管理機(jī)制加快促進(jìn)談判藥品可及性提高。本報(bào)告中所討論的成果轉(zhuǎn)化主要關(guān)注科技成果的轉(zhuǎn)移和研究成果到產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化，后者包括技術(shù)創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化兩個(gè)階段，也就是基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化為匹配臨床需求的產(chǎn)品這一環(huán)節(jié)。12中華人民共和國(guó)促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化法(2015年修訂).[EB/OL].[2020-10-15]./fggw/f/201512/t201512中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024表8生物科技成果轉(zhuǎn)化主要環(huán)節(jié)研究?jī)?nèi)容主要環(huán)節(jié)研究?jī)?nèi)容主要環(huán)節(jié)探索藥物基本原理和機(jī)制的實(shí)驗(yàn)性或理論性研究應(yīng)用科學(xué)考慮實(shí)際應(yīng)用的定向研究應(yīng)用科學(xué)考慮實(shí)際應(yīng)用的定向研究科學(xué)文獻(xiàn)、專利等知識(shí)產(chǎn)權(quán)發(fā)現(xiàn)藥物靶點(diǎn)及潛在新型藥物為早期成果開(kāi)展技術(shù)可行性、市場(chǎng)價(jià)值和臨床需求驗(yàn)證，降低風(fēng)險(xiǎn)、驗(yàn)證可行性，配置資金與資源發(fā)現(xiàn)藥物靶點(diǎn)及潛在新型藥物為早期成果開(kāi)展技術(shù)可行性、市場(chǎng)價(jià)值和臨床需求驗(yàn)證，降低風(fēng)險(xiǎn)、驗(yàn)證可行性，配置資金與資源成藥性研究系統(tǒng)研究和評(píng)價(jià)證明研究的新藥具備成藥性研究和醫(yī)療機(jī)構(gòu)等(以上機(jī)構(gòu)內(nèi)的技術(shù)轉(zhuǎn)化平臺(tái)與中試熟化基地發(fā)揮實(shí)際作用)小試小試中試熟化在研藥物或療法在實(shí)驗(yàn)室研究的基礎(chǔ)上，將新藥生產(chǎn)工藝放大至中試規(guī)模，以驗(yàn)證工藝的可行性和穩(wěn)定性中試熟化在研藥物或療法企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)找到藥物的最佳劑量和初步評(píng)價(jià)藥物對(duì)企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)通過(guò)更大規(guī)模的人體臨床試驗(yàn)而全面評(píng)價(jià)藥物的療效和安全性、劑量的研究在研藥物或療法監(jiān)管機(jī)構(gòu)、企業(yè)審批上市估，采集試驗(yàn)數(shù)據(jù)，最后審批上市在研藥物或療法監(jiān)管機(jī)構(gòu)、企業(yè)審批上市醫(yī)保、衛(wèi)健、藥監(jiān)等部門(mén)、醫(yī)療醫(yī)保、衛(wèi)健、藥監(jiān)等部門(mén)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、企業(yè)、保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)等上市藥物或療法臨床推廣根據(jù)醫(yī)院的采購(gòu)流程和政策，制定產(chǎn)品準(zhǔn)入策略，宣傳推廣臨床推廣轉(zhuǎn)化現(xiàn)狀生物科技成果轉(zhuǎn)化過(guò)程中，創(chuàng)新主體的研發(fā)投入和創(chuàng)新成果的產(chǎn)出是評(píng)價(jià)成果轉(zhuǎn)化現(xiàn)狀的兩個(gè)關(guān)鍵維度。從投入端來(lái)看，政府投入和社會(huì)資本投入在科研經(jīng)費(fèi)上具有互補(bǔ)性。政府投入更多關(guān)注基礎(chǔ)研究和公共利益，而社會(huì)資本投入則更注重市場(chǎng)導(dǎo)向和商業(yè)回報(bào)。來(lái)自政府的研發(fā)經(jīng)費(fèi)主要分布在高校院所、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等創(chuàng)新主體上。社會(huì)資本是推動(dòng)生物醫(yī)藥創(chuàng)新的重要力量。風(fēng)險(xiǎn)投資和私募股權(quán)基金等社會(huì)資本在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的投入，為早期研發(fā)和創(chuàng)新項(xiàng)目提供了重要的資金支持，當(dāng)前，我國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新的主要社會(huì)資本仍相當(dāng)程度來(lái)自醫(yī)藥企業(yè)的投入。從產(chǎn)出端來(lái)看，不同階段的創(chuàng)新成果載體形式存在差異，包括論文、專利、在研藥物分子及療法、上市藥品等。創(chuàng)新成果的數(shù)量和質(zhì)量是衡量生物科技成果轉(zhuǎn)化現(xiàn)狀的重要指標(biāo)，它們直接反映了研發(fā)投入的成效、創(chuàng)新體系的活力以及市場(chǎng)應(yīng)用的潛力。科研經(jīng)費(fèi)支出情況和科研人員數(shù)量是衡量高校院所科研創(chuàng)新資源水平的普遍標(biāo)準(zhǔn)。高校院所的科研經(jīng)費(fèi)主要來(lái)源于政府、企業(yè)和社會(huì)各界其他機(jī)構(gòu)。2021年全國(guó)各類高等學(xué)校的科技經(jīng)費(fèi)來(lái)源中，科研事業(yè)費(fèi)占6%,來(lái)自主管部門(mén)和其他政府部門(mén)的專項(xiàng)費(fèi)用占比約54%,企事業(yè)單位委托經(jīng)費(fèi)約占30%。根據(jù)《2022年高等學(xué)?？萍冀y(tǒng)計(jì)資料匯編》,中國(guó)2094所高校的科研人員平均為642人，校均科研經(jīng)費(fèi)1.36億元。而根據(jù)2020年36所美國(guó)一流大學(xué)的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，公立大學(xué)校均研究支出5.72億美元，私立大學(xué)校均研究支出629億美元，遠(yuǎn)超國(guó)內(nèi)高?？蒲薪?jīng)費(fèi)。數(shù)據(jù)顯示，美國(guó)大學(xué)的科研經(jīng)費(fèi)總額和科研經(jīng)費(fèi)占總支出比例均高于中國(guó)，科研創(chuàng)新投入更高。中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心表9中美大學(xué)科研人員和經(jīng)費(fèi)投入對(duì)比中國(guó)美國(guó)2094所(2021年)超6500所(中國(guó)教育部認(rèn)可3600所)教學(xué)科研人員134.59萬(wàn)人，642人/高校1478人/高?？蒲薪?jīng)費(fèi)支出217億美元(36所大學(xué))1.36億元科研經(jīng)費(fèi)占總支出的比例中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)是為我國(guó)公民提供公共醫(yī)療服務(wù)的主體。其根本目的是維護(hù)和保障人民健康。其主要社會(huì)價(jià)值在于為公民提供具有公益性的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)，落實(shí)好基本醫(yī)療衛(wèi)生制度，促進(jìn)基本醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)的公平可及。技術(shù)、出標(biāo)準(zhǔn)、出規(guī)范、出成果，三是作為臨床研究創(chuàng)新中心，既是臨床問(wèn)題的提出者、臨床研究的實(shí)施者、新產(chǎn)品新技術(shù)的臨床試驗(yàn)者、科研成果的應(yīng)用者、成果市場(chǎng)價(jià)值的評(píng)估者，又是醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新的連接器、催化器和從醫(yī)療機(jī)構(gòu)科研經(jīng)費(fèi)來(lái)看，《2022年中國(guó)衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)年鑒》未單列醫(yī)療機(jī)構(gòu)的科技經(jīng)費(fèi)情況，根據(jù)其他各項(xiàng)支出匯總可推算科技經(jīng)費(fèi)實(shí)際占比低于5%。國(guó)家對(duì)三級(jí)綜合醫(yī)院的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)中，科研權(quán)重占比僅為3.6%(總分560分制，其中教學(xué)科研僅20分)。醫(yī)院的科研經(jīng)費(fèi)來(lái)源分為縱向科研經(jīng)費(fèi)、橫向科研經(jīng)費(fèi)和其他科研經(jīng)費(fèi)，縱向科研經(jīng)費(fèi)主要來(lái)源于政府部門(mén)，橫向科研經(jīng)費(fèi)來(lái)源于高校、科研院所、企業(yè)、基金會(huì)、學(xué)會(huì)、協(xié)會(huì)等，其中基金會(huì)、學(xué)會(huì)、協(xié)會(huì)的項(xiàng)目占比較高。此外，醫(yī)療機(jī)構(gòu)本身為衛(wèi)生與健康科技成果創(chuàng)新提供寶貴的臨床資源。美國(guó)大量著名醫(yī)院是臨床研究醫(yī)院，包括美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)臨床中心、約翰·霍普金斯醫(yī)院、梅奧診所、克利夫蘭診所等，主要開(kāi)展醫(yī)學(xué)科研工作。其收入大部分來(lái)源于機(jī)構(gòu)資助而非醫(yī)療收入，經(jīng)費(fèi)投入偏向基礎(chǔ)和臨床研究。以NIH臨床中心為例，該中心貫徹轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究“實(shí)驗(yàn)室-床邊”(Bench-Bedside)理念，只有240張住院病床，卻有基礎(chǔ)與臨床研究實(shí)驗(yàn)室1600余間。中心每年開(kāi)展1000多個(gè)臨床研究項(xiàng)目，經(jīng)費(fèi)絕大多數(shù)是由NIH下屬研究機(jī)構(gòu)資助。中美在醫(yī)院臨床研究領(lǐng)域存在一定差距，但我國(guó)已采取一系列措施強(qiáng)化國(guó)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)科研創(chuàng)新與臨床研究成果轉(zhuǎn)化。2021年9月，中國(guó)研究型醫(yī)院學(xué)會(huì)牽頭發(fā)布《中國(guó)研究型醫(yī)院建設(shè)指南》,其中對(duì)研究型醫(yī)院的基本定義為：以新的醫(yī)學(xué)知識(shí)和新的醫(yī)療技術(shù)的產(chǎn)生與傳播為使命，堅(jiān)持臨床與科研融合，在自主創(chuàng)新中不斷催生高層次人才和高水平成果，推動(dòng)臨床技術(shù)水平持續(xù)提高，為醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)和人類健康作出重要貢獻(xiàn)的一流醫(yī)院。研究型醫(yī)院要以“看難病”為核心職能，以醫(yī)研融合為發(fā)展模式，以創(chuàng)新轉(zhuǎn)化為主要特征，以高質(zhì)量發(fā)展為主體責(zé)任，以出人才出成果為目標(biāo)定位，以為人類衛(wèi)生健康多2021年，國(guó)務(wù)院要求打造國(guó)家級(jí)和省級(jí)高水平醫(yī)院，開(kāi)展前沿醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新研究和成果轉(zhuǎn)化，加強(qiáng)基礎(chǔ)和臨床研究。并明確提出，科技成果轉(zhuǎn)化所獲收益主要用于對(duì)作出重要貢獻(xiàn)的人員進(jìn)行獎(jiǎng)勵(lì)。2023年，國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳印發(fā)《國(guó)家三級(jí)公立醫(yī)院績(jī)效考核操作手冊(cè)(2023版)》。根據(jù)該操作手冊(cè)，“每百名衛(wèi)生技術(shù)人員科研項(xiàng)目經(jīng)費(fèi)”和“每百名衛(wèi)生技術(shù)人員科研成果轉(zhuǎn)化金額”的逐步提高，成為年度考核的定量要求，其中，“每百名衛(wèi)生技術(shù)人員科研項(xiàng)目經(jīng)費(fèi)”為國(guó)家級(jí)監(jiān)測(cè)指標(biāo)。對(duì)三級(jí)綜合醫(yī)院的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)中，科研權(quán)重占比由1.5%上升至3.6%。2003年，我國(guó)首次提出研究型醫(yī)院的概念。習(xí)近平總書(shū)記曾指出：“要集中力量開(kāi)展關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，加快解決一批藥品、醫(yī)療器械、醫(yī)用設(shè)備、疫苗等領(lǐng)域‘卡脖子’問(wèn)題”13。建設(shè)研究型醫(yī)院的根本目的就是要貫徹落實(shí)習(xí)近平總書(shū)記的指示精神，全面推動(dòng)中國(guó)醫(yī)院轉(zhuǎn)型發(fā)展、高質(zhì)量發(fā)展，提升我國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)的創(chuàng)新能力。研究型醫(yī)院是醫(yī)院發(fā)展的新模式、醫(yī)學(xué)發(fā)展的新動(dòng)能。研究型醫(yī)院處于醫(yī)療衛(wèi)生體系的頂端位置，在醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系建設(shè)中起到引領(lǐng)作用。其主要職能任：一是診治疑難重癥，二是出2024年7月5號(hào)，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議審議通過(guò)《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》,上海率先發(fā)布關(guān)于支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展的若干意見(jiàn)，明確提出“推進(jìn)上海臨床研究中心建設(shè)。推動(dòng)有條件的高水平醫(yī)院向以臨床創(chuàng)新研究活動(dòng)為主要功能的研究型醫(yī)院轉(zhuǎn)型發(fā)展。”2024年4月，北京市醫(yī)療保障局等九部門(mén)發(fā)布《北京市支持創(chuàng)新醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展若干措施(2024年)》也提到“以國(guó)家醫(yī)學(xué)中心、研究型病房為核心，以臨床需求為導(dǎo)向，創(chuàng)新機(jī)制，聚集資源”,“鼓勵(lì)社會(huì)資本投資建設(shè)研究型醫(yī)院”。13習(xí)近平：加快解決一批藥品、醫(yī)療器械、醫(yī)用設(shè)備、疫苗等領(lǐng)域“卡脖子”問(wèn)題.[EB/OLJ.[2021-09-14]./s?id=1693535724583134305&wfr=spi-14何振喜，周先志，姚軍，等.中國(guó)研究型醫(yī)院建設(shè)指南[J].中國(guó)研究型醫(yī)院，2021,8(5):7-11.專欄研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)的興起高水平的研究成果，需要良好的科研平臺(tái)和管理引導(dǎo)。只有高度重視基礎(chǔ)建設(shè)，不斷加強(qiáng)科研資源共享，加強(qiáng)科研平臺(tái)的條件建設(shè)，才產(chǎn)品的結(jié)論，而IIT往往來(lái)自于醫(yī)療實(shí)踐中產(chǎn)生的臨可以在新藥研發(fā)中發(fā)揮重要作用15。IIT的發(fā)展趨勢(shì)在網(wǎng)站上搜索2012年-2021年在中國(guó)開(kāi)展的研究類型為干預(yù)性研究的項(xiàng)目，這10年間，IT從520項(xiàng)增加到1673項(xiàng)，占比波動(dòng)于59.1%-75.3%,一定程度上反映了在我國(guó)IT正在蓬勃開(kāi)展的態(tài)勢(shì)。300030000圖42012-2021年中國(guó)在注冊(cè)的干預(yù)性臨床研究數(shù)量截至2024年7月30日，上海市衛(wèi)生健康委員會(huì)副主任胡鴻毅表示“臨床研究是推動(dòng)醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新的核心動(dòng)力，也是助推生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵要素。近年來(lái)，我委從培養(yǎng)人才和促進(jìn)成果轉(zhuǎn)化等多個(gè)維度出發(fā)，不斷提項(xiàng)。”1615中國(guó)肺癌雜志2022年7月第25卷由醫(yī)生或研究人員發(fā)起，能夠更好地滿足臨床實(shí)踐的需求和挑戰(zhàn)。(三)IT的流程和審批通常比由藥企或其它機(jī)構(gòu)發(fā)起的臨床研究更加簡(jiǎn)化和快速，能夠更加高效地推進(jìn)研究進(jìn)展。(四)川T的成本通常比由藥企或其它機(jī)構(gòu)發(fā)起的臨床研究更加低廉，能夠更好地適應(yīng)不同地區(qū)和經(jīng)濟(jì)水平的需求。17案例分享：新型基因編輯技術(shù)的創(chuàng)新生物醫(yī)藥科技企業(yè)正序生物(上海)宣布，與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院合作開(kāi)展的針對(duì)重型β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物CS-101的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)(IIT)研究成功治愈首位患者，達(dá)到持續(xù)擺脫輸血依賴超過(guò)兩個(gè)月。截至報(bào)道日期，該患者總血紅蛋白濃度穩(wěn)定至130g/L以上，現(xiàn)已回歸到正常生活中。這是全球首次通過(guò)堿基編輯療法治愈血紅蛋白病的成功案例。18思考與展望目前我國(guó)的IIT還存在經(jīng)費(fèi)支持與分配、研究立項(xiàng)、倫理審查和流程管理等多方面的問(wèn)題。未來(lái)可從加強(qiáng)科學(xué)與技術(shù)支撐，確保研究方案的科學(xué)性；加強(qiáng)項(xiàng)目監(jiān)察，設(shè)置節(jié)點(diǎn)定期監(jiān)察、及時(shí)介入指導(dǎo)；改善項(xiàng)目管理，提高IIT項(xiàng)目執(zhí)行的質(zhì)量；搭建醫(yī)企平臺(tái)對(duì)接資源，加強(qiáng)科技成果轉(zhuǎn)化等方面著力完善。1917趙曉勤“研究者發(fā)起的臨床研究：國(guó)內(nèi)現(xiàn)狀及思考，”https://www.i18/lcyj/information19張玥《研究者發(fā)起的臨床研究管理體系建設(shè)探討》1001-5329(2023)11-0077-04中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心醫(yī)藥企業(yè)醫(yī)藥企業(yè)是醫(yī)藥創(chuàng)新的主力軍，其研發(fā)投入情況直接關(guān)系到新藥和新型療法的推出。根據(jù)歐盟聯(lián)合研究中心JRC2022年發(fā)布的報(bào)告顯示，2021-2022年度全球研發(fā)投資金額最高的2500家工業(yè)企業(yè)中，制藥和生物技術(shù)企業(yè)平均研發(fā)強(qiáng)度達(dá)到21.5%,在各行業(yè)中僅次于信息和通信技術(shù)企業(yè)。根據(jù)中國(guó)國(guó)家統(tǒng)計(jì)局發(fā)布的2022年全國(guó)科技經(jīng)費(fèi)投入統(tǒng)計(jì)公報(bào)，我國(guó)研究與試驗(yàn)發(fā)展(R&D)經(jīng)費(fèi)投入繼續(xù)保持較快增長(zhǎng)，投入強(qiáng)度持續(xù)提升，2022年醫(yī)藥制造業(yè)投入研發(fā)經(jīng)費(fèi)1048.9億元，較上年增長(zhǎng)11.3%,研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入強(qiáng)度為3.57%中國(guó)醫(yī)藥制造業(yè)研發(fā)經(jīng)費(fèi)全球研發(fā)投資金額最高的2500家工業(yè)企業(yè)中制藥和生物技術(shù)企業(yè)平均研發(fā)強(qiáng)度圖52022年中國(guó)醫(yī)藥制造業(yè)研發(fā)經(jīng)費(fèi)平均投入強(qiáng)度及全球研發(fā)投資金額最高的2500家工業(yè)企業(yè)中制藥和生物技術(shù)企業(yè)平均研發(fā)強(qiáng)度對(duì)比數(shù)據(jù)來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理2022年“歐盟工業(yè)研發(fā)投入排行榜”顯示，2022年羅氏研發(fā)入133億歐元，強(qiáng)生研發(fā)投入130億歐元，輝瑞研發(fā)投入102.4億歐元，位列全球藥企研發(fā)三甲。而中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)投入排行前三位的企業(yè)分別是：百濟(jì)神州，12.4億歐元(全球第160位);復(fù)星國(guó)際，7.66億歐元(全球第248位);再鼎醫(yī)藥，5.06億歐元(全球第357位)。當(dāng)前，中美兩國(guó)醫(yī)藥企業(yè)在研發(fā)投入上存在不小的差距。然而，中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)正致力于不斷提升研發(fā)投入，通過(guò)持續(xù)增強(qiáng)創(chuàng)新能力，加速追趕國(guó)際先進(jìn)水平，實(shí)現(xiàn)技術(shù)突破和產(chǎn)業(yè)升級(jí)?！隽_氏強(qiáng)生■輝瑞百濟(jì)神州復(fù)興國(guó)際■再鼎醫(yī)藥全球中國(guó)圖62022年“歐盟工業(yè)研發(fā)投入排行榜”全球和中國(guó)前三醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)投入(單位：億歐元)數(shù)據(jù)來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心54911篇增長(zhǎng)至2022年的64421篇，增幅約為17%。中年的111793篇，增幅高達(dá)1645%。并且在20至2020年的1.47%,盡管存在小幅波動(dòng)，但其始終高于世界平200320042005200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222專利成果與專利轉(zhuǎn)化分別為5.83%和4.22%20。從截止2021年10月全球生物醫(yī)藥行業(yè)技術(shù)來(lái)源國(guó)分布情況來(lái)看，全球生物醫(yī)藥第一大技術(shù)來(lái)源國(guó)為中國(guó)，中國(guó)生物醫(yī)藥專利申請(qǐng)量占全球生物醫(yī)藥專利總申請(qǐng)量的52.37%;其次是美國(guó)，生物醫(yī)藥專利申請(qǐng)量占全球生物醫(yī)藥專利總申請(qǐng)量的11.25%。歐洲專利局和日本占比分別為5.83%和4.22%20。中國(guó)■美國(guó)■歐洲專利局■日本■其它圖9截至2021年10月全球生物醫(yī)藥行業(yè)技術(shù)來(lái)源分布情況(單位：%)數(shù)據(jù)來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理從生物醫(yī)藥專利申請(qǐng)趨勢(shì)上看，2010-2013年，美國(guó)生物醫(yī)藥專利申請(qǐng)數(shù)量較多。但2016年以來(lái)，在《中華人民共和國(guó)促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化法》、《國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)戰(zhàn)略綱要》、《關(guān)于新形勢(shì)下加快知識(shí)產(chǎn)權(quán)強(qiáng)國(guó)建設(shè)的若干意見(jiàn)》等相關(guān)法律、政策以及國(guó)家科研經(jīng)費(fèi)巨額投入的激勵(lì)下，我國(guó)科研主體專利申請(qǐng)規(guī)模巨大且增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)強(qiáng)勁，反超美國(guó)并逐漸拉開(kāi)距離。2020年，中國(guó)生物醫(yī)藥專利申請(qǐng)量為15623項(xiàng)，美國(guó)生物醫(yī)藥專利申請(qǐng)量下降至3226項(xiàng)。中國(guó)美國(guó)020152016201720182圖102010-2021年中國(guó)和美國(guó)生物醫(yī)藥專利申請(qǐng)數(shù)量數(shù)據(jù)來(lái)源：前瞻產(chǎn)業(yè)研究院，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理20/2021-11-12/detail-iktzsc表10中國(guó)和美國(guó)生物藥專利轉(zhuǎn)化率國(guó)家中國(guó)美國(guó)數(shù)據(jù)來(lái)源：Incopat專利數(shù)據(jù)庫(kù)，中國(guó)醫(yī)識(shí)產(chǎn)權(quán)局發(fā)布的《中國(guó)專利調(diào)查報(bào)告》,20和轉(zhuǎn)讓率分別僅為2.9%、3.2%,遠(yuǎn)低于全50%左右22,美國(guó)大學(xué)專利成功許可比例為50.4%23。2016年，專利轉(zhuǎn)化率為5.60%,美國(guó)生物藥專利轉(zhuǎn)化率為21.63%,提示21范九江.高校轉(zhuǎn)化專利的文獻(xiàn)特征研究及啟示[D].四川大學(xué)，2021.22瞿禮萍，曾潔，黃倩倩，等.我國(guó)高校生物醫(yī)藥類專利轉(zhuǎn)化現(xiàn)狀研究[J].科技管理研究，2020(14):196-203.23WUY,WELCHEW,HUANGW-L.Commercializationofuniversityinventions:Individualandinsit24DAVEMERRIL,MIGLOZZIB,SUSANDECKER.Bilionsatstakeinuniversitypatentfights[EB/OL].(2016-05-24)[2022-06ty-patents/.持續(xù)且快速的增長(zhǎng)。中國(guó)在2007年的份額僅為2%,在2012年上升至4%,在2017年增加至6%,并在2022年顯著提升至15%?！雒绹?guó)■歐洲■日本■中國(guó)■韓國(guó)■其他上升趨勢(shì)。6年間，中國(guó)累計(jì)42款生物藥I類新藥獲批上市國(guó)則有57款生物藥獲批上市，較中國(guó)多36%。2021年、2023在生物藥研發(fā)領(lǐng)域的強(qiáng)大韌性與持續(xù)創(chuàng)新能力。在小核酸藥月，全球首款CRISPR基因編輯療法Casgevy獲數(shù)據(jù)來(lái)源：PharmaOne數(shù)據(jù)庫(kù)，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理25數(shù)據(jù)篩選規(guī)則如下：1時(shí)間范圍：2014年1月1日至2023年12月31日(以專利申請(qǐng)日進(jìn)行為準(zhǔn))2國(guó)家：專利公開(kāi)國(guó)分別選取中國(guó)和美國(guó)3IPC分類：采用IPC分類號(hào)加關(guān)鍵詞進(jìn)行限定，涉及IPC分類號(hào)包括A61K38、A61K39、A61K45、A61K48、C12R、CO7K和C12N等六個(gè)4專利轉(zhuǎn)讓/許可：轉(zhuǎn)讓人/許可人為高校、科研院所和醫(yī)療機(jī)構(gòu)，受讓人/被許可人為企業(yè)、公司。根據(jù)以上篩選規(guī)則，分別檢索1中國(guó)生物藥專利轉(zhuǎn)讓/許可數(shù)據(jù)；2中國(guó)生物藥專利總數(shù)；3美國(guó)生物藥專利轉(zhuǎn)讓/許可數(shù)據(jù)：4美國(guó)生物藥專利總數(shù)2018年至2023年，中美兩國(guó)獲批上市的生物藥數(shù)量均呈上升趨勢(shì)。6年間，中國(guó)累計(jì)512款生物藥獲批上市，美國(guó)則有543款生物藥獲批02022中國(guó)圖132018-2023年中國(guó)和美國(guó)生物藥獲批上市數(shù)量數(shù)據(jù)來(lái)源：PharmaOne數(shù)據(jù)庫(kù)，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理臨床試驗(yàn)方面，2018年至2023年，中國(guó)生物藥臨床試驗(yàn)數(shù)量呈上升趨勢(shì)，從2018年的367個(gè)增長(zhǎng)至2023年的930個(gè)；美國(guó)生物藥臨床試驗(yàn)數(shù)量則出現(xiàn)下降，6年間下降幅度達(dá)12.6%。中國(guó)中國(guó)■美國(guó)202020212022圖142018-2023年中國(guó)和美國(guó)生物藥臨床試驗(yàn)數(shù)量數(shù)據(jù)來(lái)源：PharmaOne數(shù)據(jù)庫(kù)，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理從臨床試驗(yàn)分期情況來(lái)看，2018年至2023年，中國(guó)處于期的生物藥臨床試驗(yàn)占比最多，表明中國(guó)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的研發(fā)主要集中在早期階段，還在探索和驗(yàn)證藥物的安全性和初步療效。而美國(guó)處于I期的生物藥臨床試驗(yàn)占比最多，顯示美國(guó)在生物醫(yī)藥研發(fā)上已經(jīng)進(jìn)入到了更成熟的階段。中美臨床試驗(yàn)不同階段數(shù)量差異最大的為期及/期，中國(guó)1期和I/期生物藥臨床試驗(yàn)數(shù)量近幾年不斷上升，從2018年的56個(gè)增長(zhǎng)至2023年的284個(gè)，但依然僅有美國(guó)的一半左右，臨床試驗(yàn)進(jìn)展速度相對(duì)緩慢，研發(fā)成熟度有待提升。72032420191493圖152018-2023年中國(guó)生物藥臨床試驗(yàn)分期情況數(shù)據(jù)來(lái)源：PharmaOne數(shù)據(jù)庫(kù)，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理其他■0期4圖162018-2023年美國(guó)生物藥臨床試驗(yàn)分期情況數(shù)據(jù)來(lái)源：PharmaOne數(shù)據(jù)庫(kù)，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心(三)生物科技成果轉(zhuǎn)化存在的問(wèn)題我國(guó)生物醫(yī)藥領(lǐng)域的科技成果轉(zhuǎn)化率一直停留在5%左右的低位26,難以突破和提高。QLSAdvisors(量化生命科學(xué)咨詢公司)發(fā)布調(diào)研數(shù)據(jù)指出，2011-2020年期間，全球臨床用藥研發(fā)項(xiàng)目從臨床期開(kāi)始到獲批上市，LOA(LikelihoodofApproved)7.9%。綜合這兩個(gè)環(huán)節(jié)的轉(zhuǎn)化成功率，估算中國(guó)生物醫(yī)藥科技成果從基礎(chǔ)研究或藥物發(fā)現(xiàn)到最終獲得上市審批的轉(zhuǎn)化成功率低于1%。究其原因，目前我國(guó)成果轉(zhuǎn)化現(xiàn)狀也受到來(lái)自創(chuàng)新源頭、轉(zhuǎn)化效率、監(jiān)管配套、產(chǎn)業(yè)生態(tài)等多重因素的影響，主要表現(xiàn)在以下四個(gè)方面。(一)源頭創(chuàng)新能力仍較為薄弱。高校院所是我國(guó)原始創(chuàng)新的主要發(fā)源地。然而，現(xiàn)行的考核與激勵(lì)機(jī)制在論文發(fā)表和專利申請(qǐng)上占比更多，這可能導(dǎo)致創(chuàng)新成果雖然數(shù)量豐富，但應(yīng)用導(dǎo)向不一定明確，質(zhì)量不一定成熟，難以滿足轉(zhuǎn)化的基礎(chǔ)，雖然政府及各級(jí)機(jī)構(gòu)已出臺(tái)相關(guān)政策文件強(qiáng)調(diào)科技成果評(píng)價(jià)與科研人員激勵(lì)，但轉(zhuǎn)變過(guò)程需要時(shí)間來(lái)逐步實(shí)現(xiàn)。(二)資源投入與配置待加強(qiáng)。生物制藥領(lǐng)域Al等數(shù)字化技術(shù)的應(yīng)用日益增多，生物制藥公司可通過(guò)多模態(tài)數(shù)據(jù)分析提高研發(fā)效率，已有多家跨國(guó)龍頭藥企與科技公司合作開(kāi)發(fā)并轉(zhuǎn)化新藥。我國(guó)在生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的積累和共享方面與國(guó)際先進(jìn)水平相比存在差距，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化和共享機(jī)制尚有待完善，Al技術(shù)在醫(yī)藥領(lǐng)域的應(yīng)用水平相對(duì)落后，研發(fā)效率有待加強(qiáng)。此外，高質(zhì)量的科學(xué)儀器與設(shè)備平臺(tái)能夠加速實(shí)驗(yàn)進(jìn)程，提供精確的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，從而提高研發(fā)效率，縮短藥物從實(shí)驗(yàn)室到市場(chǎng)的轉(zhuǎn)化時(shí)間，而我國(guó)生物制藥領(lǐng)域?qū)嶒?yàn)儀器與研發(fā)設(shè)備等設(shè)施仍存在較大的提升空間。(三)監(jiān)管體系配套制度體系仍在完善。建立和完善跨學(xué)科、國(guó)際化的倫理審查、安全評(píng)估和監(jiān)管體系，對(duì)于保障生物技術(shù)成果轉(zhuǎn)化至關(guān)重要。由于生命科學(xué)領(lǐng)域與人類生命、健康的密切相關(guān)性，其倫理議題復(fù)雜，以干細(xì)胞研究為例，人類胚胎干細(xì)胞的來(lái)源與使用和人類克隆技術(shù)上存在倫理爭(zhēng)議。基因編輯技術(shù)的影響廣泛，涉及復(fù)雜的基因間相互作用和無(wú)法預(yù)料的結(jié)果，尤其是基因編輯技術(shù)在人類生殖系的應(yīng)用，所引發(fā)的倫理爭(zhēng)議更為深刻。此外，生物技術(shù)的安全性問(wèn)題，包括生物制品的生物安全性和環(huán)境釋放的生態(tài)風(fēng)險(xiǎn)，需要嚴(yán)格的監(jiān)管措施來(lái)預(yù)防和控制。當(dāng)前，國(guó)內(nèi)相關(guān)行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)尚未明確統(tǒng)一，監(jiān)管機(jī)制也存在差異。技術(shù)創(chuàng)新與政策跟進(jìn)的時(shí)差加劇了商業(yè)化的不確定性和風(fēng)險(xiǎn)，審評(píng)和監(jiān)管政策的完善程度直接影響新藥的市場(chǎng)準(zhǔn)入速度和成功率。(四)創(chuàng)新生態(tài)體系要素需進(jìn)一步協(xié)同。我國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域的原始創(chuàng)新資源主要集中在高校、醫(yī)院和科研機(jī)構(gòu)，產(chǎn)業(yè)資源主要鏈接于企業(yè)端，科學(xué)研究到產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化環(huán)節(jié)轉(zhuǎn)換過(guò)程中，研究主體變更、轉(zhuǎn)化型研究缺乏、轉(zhuǎn)化要素缺位、體制機(jī)制障礙等會(huì)造成大量科技成果難以跨越“死亡谷”和“達(dá)爾文海”。生物科技成果轉(zhuǎn)化生態(tài)體系的構(gòu)建依賴于多個(gè)核心要素，包括成果轉(zhuǎn)化平臺(tái)與載體的建設(shè)以促進(jìn)技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室到市場(chǎng)的轉(zhuǎn)移，專業(yè)人才的培養(yǎng)與引進(jìn)以提供創(chuàng)新動(dòng)力和知識(shí)儲(chǔ)備，多元社會(huì)化資本的投入與融資渠道的暢通以確保研發(fā)和商業(yè)化的資金需求，政策環(huán)境的支持與激勵(lì)以創(chuàng)造有利的創(chuàng)新條件，以及資源的有效配置與保障以維持創(chuàng)新活動(dòng)的持續(xù)性和穩(wěn)定性，這些要素共同構(gòu)成了一個(gè)互相促進(jìn)、協(xié)同發(fā)展的生態(tài)體系，對(duì)加速生物科技成果的轉(zhuǎn)化具有決定性影響。26沈慧.醫(yī)藥創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化有待加強(qiáng)[N].經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)，2018.5.17(11)中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心生物科技成果結(jié)合生物藥領(lǐng)域特色，本報(bào)告將生物科技成果轉(zhuǎn)化路徑劃分為基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化、應(yīng)用示范四個(gè)階段，覆蓋“基礎(chǔ)科學(xué)-應(yīng)用科學(xué)-藥物發(fā)現(xiàn)-概念驗(yàn)證-成藥性研究-藥物優(yōu)化-小試-中試熟化-臨床試驗(yàn)期-臨床試驗(yàn)期-臨床試驗(yàn)期-審批上市-采購(gòu)支付-臨床推廣”創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化鏈條，體現(xiàn)創(chuàng)新成果從實(shí)驗(yàn)室躍上生產(chǎn)線，并走向市場(chǎng)的轉(zhuǎn)化跨越過(guò)程。死亡谷達(dá)爾文海臨床推廣采購(gòu)支付審批上市臨床川期臨床=期臨床1期臨床推廣采購(gòu)支付審批上市臨床川期臨床=期臨床1期中試熟化小試藥物優(yōu)化成藥性研究概念驗(yàn)證藥物發(fā)現(xiàn)應(yīng)用科學(xué)基礎(chǔ)科學(xué)圖17科技成果轉(zhuǎn)化路徑“谷?！笔疽鈭D數(shù)據(jù)來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理成果轉(zhuǎn)化中“轉(zhuǎn)”指的是科技成果所有權(quán)和使用權(quán)的轉(zhuǎn)移的發(fā)生，主要描述科技成果在政府與服務(wù)機(jī)構(gòu)的作用下，由科研院所、高等院校等供體向企業(yè)、衍生企業(yè)流動(dòng)的過(guò)程，從法律上發(fā)生實(shí)施權(quán)利變化的環(huán)節(jié)。該環(huán)節(jié)一定程度上改變成果轉(zhuǎn)化后續(xù)路徑的實(shí)施主體，是成果轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵點(diǎn)之一。國(guó)內(nèi)外生物技術(shù)科技成果轉(zhuǎn)化逐漸形成授權(quán)轉(zhuǎn)讓、委托研發(fā)、自行開(kāi)發(fā)和作27高校科技成果轉(zhuǎn)化模式的問(wèn)題與對(duì)策探究，中國(guó)產(chǎn)經(jīng)2022中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心授權(quán)轉(zhuǎn)讓授權(quán)轉(zhuǎn)讓是指科研院所或研究團(tuán)隊(duì)將知識(shí)產(chǎn)權(quán)授權(quán)轉(zhuǎn)讓給公司企業(yè)使用。授權(quán)轉(zhuǎn)讓通常以科研團(tuán)隊(duì)、研究機(jī)構(gòu)和公司企業(yè)簽署授權(quán)轉(zhuǎn)讓協(xié)議的方式進(jìn)行，科研機(jī)構(gòu)的科研團(tuán)隊(duì)專注于基礎(chǔ)科學(xué)研究，企業(yè)的研究團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)后續(xù)的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化和商業(yè)化，院企雙方各司其職，操作靈活快捷，是現(xiàn)階段我國(guó)最主要的生物科技成果轉(zhuǎn)化方式28。繼促進(jìn)科技成果轉(zhuǎn)化“大三部曲”發(fā)布之后，2019年以來(lái)發(fā)布的《關(guān)于提升高等學(xué)校專利質(zhì)量促進(jìn)轉(zhuǎn)化運(yùn)用的若干意見(jiàn)》、《賦予科研人員職務(wù)科技成果所有權(quán)或長(zhǎng)期使用權(quán)試點(diǎn)實(shí)施方案》、《關(guān)于進(jìn)一步推進(jìn)高等學(xué)校專業(yè)化技術(shù)轉(zhuǎn)移機(jī)構(gòu)建設(shè)發(fā)展的實(shí)施意見(jiàn)》三項(xiàng)文件，可簡(jiǎn)稱為“小三部曲”,小三部曲圍繞提升專利成果質(zhì)量、“三權(quán)下放”、“專業(yè)化技術(shù)轉(zhuǎn)移機(jī)構(gòu)建設(shè)”三個(gè)方向展開(kāi)。在中央深改委部署下，從2020年5月起，全國(guó)40家高校院所開(kāi)展了為期3年的“賦予科研人員職務(wù)科技成果所有權(quán)或長(zhǎng)期使用權(quán)”試點(diǎn)，旨在深化“三權(quán)”改革，進(jìn)一步激發(fā)科研人員的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)活力。授權(quán)轉(zhuǎn)讓模式的問(wèn)題正在從之前的“不想轉(zhuǎn)”和“不能轉(zhuǎn)”問(wèn)題，轉(zhuǎn)向研發(fā)端與需求端互相“找不到”的問(wèn)題。委托研發(fā)委托研發(fā)是指研究團(tuán)隊(duì)接受公司企業(yè)委托，以轉(zhuǎn)化人實(shí)際需求為導(dǎo)向進(jìn)行定向研發(fā)。委托研發(fā)有基于院企合作協(xié)議的實(shí)驗(yàn)室儀器設(shè)備資助、科研經(jīng)費(fèi)資助、橫向課題等多種形式。委托研發(fā)可以從源頭上保障研發(fā)以產(chǎn)品和市場(chǎng)的實(shí)際需求為導(dǎo)向，進(jìn)而提高科研成果轉(zhuǎn)化效率。目前我國(guó)委托研發(fā)總規(guī)模較小，對(duì)科技成果轉(zhuǎn)化的貢獻(xiàn)有限。2022年，我國(guó)高校的企事業(yè)單位委托科研經(jīng)費(fèi)為847億元，占當(dāng)年我國(guó)高?？蒲薪?jīng)費(fèi)比例為30%29,僅為當(dāng)年我國(guó)全社會(huì)研究與發(fā)展經(jīng)費(fèi)總額的2.7%30。但總體來(lái)看，以委托研發(fā)或者橫向課題的模式開(kāi)展定向科研已是趨勢(shì)。部分省市面向企業(yè)開(kāi)展重點(diǎn)專項(xiàng)項(xiàng)目需求征集，鼓勵(lì)企業(yè)投入經(jīng)費(fèi)參與重點(diǎn)專項(xiàng)。在高校、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等主體內(nèi)，對(duì)橫向課題的重視度有所提升，通過(guò)橫向課題負(fù)責(zé)人勞務(wù)費(fèi)激勵(lì)、完善橫向課題參與職稱評(píng)審的評(píng)價(jià)體系等多方面提升科研工作者對(duì)橫向課題的積極性。二十屆三中全會(huì)的公報(bào)中明確“強(qiáng)化企業(yè)科技創(chuàng)新主體地位，建立培育壯大科技領(lǐng)軍企業(yè)機(jī)制，加強(qiáng)企業(yè)主導(dǎo)的產(chǎn)學(xué)研深度融合，建立企業(yè)研發(fā)準(zhǔn)備金制度，支持企業(yè)主動(dòng)牽頭或參與國(guó)家科技攻關(guān)任務(wù)”。2024年8月發(fā)布的《工業(yè)和信息化部主責(zé)國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃重點(diǎn)專項(xiàng)管理實(shí)施細(xì)則》中提到“重點(diǎn)專項(xiàng)實(shí)行對(duì)外開(kāi)放與合作。境外科研機(jī)構(gòu)、高校、企業(yè)等在中國(guó)大陸境內(nèi)注冊(cè)的獨(dú)立法人機(jī)構(gòu)，可根據(jù)指南要求牽頭或參與項(xiàng)目申報(bào)”。國(guó)家鼓勵(lì)更多的企業(yè)參與推進(jìn)解決國(guó)家關(guān)心的重大科學(xué)問(wèn)題，委托研發(fā)模式也將在科技成果轉(zhuǎn)化中發(fā)揮更大的作用。自行開(kāi)發(fā)自行開(kāi)發(fā)是指科研成果持有人自行完成科研成果轉(zhuǎn)化。生物科技成果轉(zhuǎn)化初期資源需求相對(duì)較少，科研團(tuán)隊(duì)可通過(guò)債權(quán)類融資等方式自主創(chuàng)業(yè)，較為靈活簡(jiǎn)便。伴隨著成果轉(zhuǎn)化階段的進(jìn)展和公司的發(fā)展，成果轉(zhuǎn)化所需資源和資金增多，科研團(tuán)隊(duì)可以將科研成果資本化，并引入股權(quán)投資資金的支持，繼續(xù)進(jìn)行科研成果轉(zhuǎn)化。自行開(kāi)發(fā)模式下，研發(fā)團(tuán)隊(duì)深度參與產(chǎn)品轉(zhuǎn)化，研發(fā)團(tuán)隊(duì)的專業(yè)知識(shí)可以賦能產(chǎn)品的商業(yè)化過(guò)程。此外，研發(fā)團(tuán)隊(duì)享有產(chǎn)品上市后的商業(yè)化回報(bào)，激勵(lì)機(jī)制強(qiáng)，轉(zhuǎn)化積極性高。與此同時(shí)，對(duì)研究團(tuán)隊(duì)的資源整合、企業(yè)管理運(yùn)中國(guó)生物科技成果轉(zhuǎn)化藍(lán)皮書(shū)2024中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心作價(jià)投資作價(jià)投資本質(zhì)是將科技成果變成資本，即科技成果資本化，是指科研團(tuán)隊(duì)將科研成果評(píng)估后作為無(wú)形資產(chǎn)，增資入股已有企業(yè)或者融資創(chuàng)辦新企業(yè)。作價(jià)投資的轉(zhuǎn)化模式下，研發(fā)團(tuán)隊(duì)由于持有公司股權(quán)，可以參與到科研成果的轉(zhuǎn)化和商業(yè)化過(guò)程中，顯著提高了科研成果轉(zhuǎn)化效率。作價(jià)投資轉(zhuǎn)化方式雖然有一定的優(yōu)勢(shì)，但仍有諸多挑戰(zhàn)與風(fēng)險(xiǎn)。如技術(shù)評(píng)估是作價(jià)投資的前提，目前由于缺乏技術(shù)評(píng)估專業(yè)人才以及標(biāo)準(zhǔn)的價(jià)值評(píng)估體系導(dǎo)致價(jià)值評(píng)估難；另一方面，科技成果作價(jià)投資涉及到國(guó)有資產(chǎn)管理的相關(guān)政策規(guī)定，國(guó)有單位領(lǐng)導(dǎo)因害怕承擔(dān)國(guó)有資產(chǎn)流失的責(zé)任而不敢輕易做決策，存在一定的機(jī)制障礙，需要科研人員、投資者以及相關(guān)政策制定者共同努力，克服障礙，推動(dòng)科技成果的有效轉(zhuǎn)化和應(yīng)用。表11科技成果轉(zhuǎn)化路徑比較定義團(tuán)隊(duì)將知識(shí)產(chǎn)權(quán)果轉(zhuǎn)化人委托，以轉(zhuǎn)研究團(tuán)隊(duì)自行完成授權(quán)轉(zhuǎn)讓給公司化人實(shí)際需求為導(dǎo)向科研成果轉(zhuǎn)化企業(yè)使用進(jìn)行定向研發(fā)果評(píng)估后作為無(wú)形資產(chǎn)，增資入股已有企業(yè)或者融資創(chuàng)低成本獲得專業(yè)人發(fā)周期應(yīng)用，造成成果轉(zhuǎn)難以參與后續(xù)轉(zhuǎn)化果擱置和浪費(fèi)核重視不足、研發(fā)源整合能力弱提升，模式發(fā)展不數(shù)據(jù)來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心整理(二)生物科技(二)生物科技成果的轉(zhuǎn)化成果轉(zhuǎn)化中“化”指的是科技成果發(fā)生“質(zhì)”的變化，主要描述科技成果在供給方內(nèi)部被深度再開(kāi)發(fā)和應(yīng)用的過(guò)程，具體包括技術(shù)創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化兩個(gè)階段。在追求創(chuàng)新的征程中，如何跨越科研成果到商業(yè)化之間漫長(zhǎng)艱難的路程，始終是各主體需要解決的難題。產(chǎn)品在基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化、應(yīng)用示范之間需要跨越兩大障礙：從科學(xué)研究成果轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品原型所經(jīng)歷的障礙被稱為“死亡谷”,包括概念驗(yàn)證、成藥性研究、藥物優(yōu)化三個(gè)環(huán)節(jié)，大多數(shù)項(xiàng)目難以跨越“死亡谷”,是客觀存在且不確定的，與經(jīng)費(fèi)投入與時(shí)間投入并無(wú)顯著關(guān)系。概念驗(yàn)證是跨越“死亡谷”的關(guān)鍵，加強(qiáng)多學(xué)科合作、利用A和大數(shù)據(jù)技術(shù)等方式可以提高跨越死亡谷的概率。從產(chǎn)品原型到產(chǎn)品規(guī)?；a(chǎn)所經(jīng)歷的障礙被稱為“達(dá)爾文海”,具體包括中試、臨床試驗(yàn)期、臨床試驗(yàn)期，這涉及市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)和優(yōu)勝劣汰，轉(zhuǎn)化團(tuán)隊(duì)的項(xiàng)目管理與風(fēng)險(xiǎn)管理能力、資金的持續(xù)投入、充分的公共基礎(chǔ)設(shè)施投入、專業(yè)服務(wù)平臺(tái)的支撐以及與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的溝通交流都十分重要。1.死亡谷“死亡谷”用于描述在政府資助的基礎(chǔ)研究成果與產(chǎn)業(yè)界資助的應(yīng)用性研發(fā)之間存在著一條難以跨過(guò)的溝壑。作為導(dǎo)致大量科技成果無(wú)法成功商業(yè)化的失敗根源，“死亡谷”最早由美國(guó)眾議院科學(xué)委員會(huì)副委員長(zhǎng)Ehlers在1998年向國(guó)會(huì)所提交的報(bào)告中提出32。經(jīng)過(guò)長(zhǎng)時(shí)間的探索實(shí)踐，學(xué)術(shù)界認(rèn)為造成“死亡谷”的原因主要是科研項(xiàng)目的研發(fā)目的與風(fēng)險(xiǎn)投資者的投資目的之間的差異。一般來(lái)說(shuō)，政府設(shè)立的基礎(chǔ)研究項(xiàng)目的主要面向國(guó)家層面的戰(zhàn)略性、基礎(chǔ)性、前瞻性重大科學(xué)