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文檔簡介
1、生物技術(shù)1301吳寶山20132514945 一一基因治療基因治療二二現(xiàn)代治療現(xiàn)代治療 1.細(xì)胞因子治療 2.免疫細(xì)胞治療 3.單克隆抗體及其偶聯(lián)物治療三三. 抗新生血管生長治療抗新生血管生長治療四四. 溶瘤病毒治療溶瘤病毒治療 基因治療是以改變?nèi)说倪z傳物質(zhì)為基礎(chǔ)的生物醫(yī)學(xué)治療,是基因治療是以改變?nèi)说倪z傳物質(zhì)為基礎(chǔ)的生物醫(yī)學(xué)治療,是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)將人的正?;蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞,直接針對疾病的根源胞,直接針對疾病的根源-異常的基因本身而發(fā)揮治療作用,從而異常的基因本身而發(fā)揮治療作用,從而達(dá)到治療疾病的目的。達(dá)到治療疾病的目的。
2、 基因療法綜合應(yīng)用分子生物學(xué)、分子遺傳學(xué)、分子病毒學(xué)、細(xì)基因療法綜合應(yīng)用分子生物學(xué)、分子遺傳學(xué)、分子病毒學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)等學(xué)科的最新研究成果胞生物學(xué)等學(xué)科的最新研究成果 基因療法就是基因治療產(chǎn)品進(jìn)入細(xì)胞后再產(chǎn)生目的蛋白質(zhì)或基因療法就是基因治療產(chǎn)品進(jìn)入細(xì)胞后再產(chǎn)生目的蛋白質(zhì)或多肽,從而發(fā)揮特異的生物治療作用。臨床實(shí)驗(yàn)證明,基因治療多肽,從而發(fā)揮特異的生物治療作用。臨床實(shí)驗(yàn)證明,基因治療的療效高于單純放、化療療效約的療效高于單純放、化療療效約 3 倍倍;治療非小細(xì)胞癌,治療非小細(xì)胞癌,60% 的患的患者腫瘤完全消退或部分消退者腫瘤完全消退或部分消退;對乳腺癌的療效達(dá)到對乳腺癌的療效達(dá)到 90% 。
3、在臨床上,可采用細(xì)胞因子療法,即通過細(xì)胞因子不成或添加使體內(nèi)細(xì)胞因子水平增加,充分發(fā)揮細(xì)胞因子的生物學(xué)作用,達(dá)到治療疾病的目的。在醫(yī)學(xué)臨床上已有多種細(xì)胞因子得到廣泛應(yīng)用。 目前,利用基因工程技術(shù)生產(chǎn)的重組細(xì)胞因子做為生物應(yīng)答調(diào)節(jié)劑(BRM)治療腫瘤、造血障礙、感染等已收到良好的療效,成為新一代的藥物。重組細(xì)胞因子做為藥物具有很多優(yōu)越之處。例如細(xì)胞因子為人體自身成分,可調(diào)節(jié)機(jī)體的生理過程和提高免疫功能,很低劑量即可發(fā)揮作用,因而療效顯著,副作用小,是一種全新的生物制劑,已成為某些疑難病癥不可缺少的治療手段。目前已批準(zhǔn)生產(chǎn)的細(xì)胞因子藥物包括干擾素、,Epo,GM-CSF,G-CSF,IL-2,正在
4、進(jìn)行臨床試驗(yàn)的包括IL-1、3、4、6、11,M-CSF,SCF,TGF-等(表4-3、4-4。)這些細(xì)胞因子的主要適應(yīng)癥包括腫瘤、感染(如肝炎、AIDS)、造血功能障礙、創(chuàng)傷、炎癥等。 細(xì)胞免疫治療療法是采集人體自身免疫細(xì)胞,經(jīng)過體外培養(yǎng),使其數(shù)量成千倍增多,靶向性殺傷功能增強(qiáng),然后再回輸?shù)饺梭w來殺滅血液及組織中的病原體、癌細(xì)胞、突變的細(xì)胞,打破免疫耐受,激活和增強(qiáng)機(jī)體的免疫能力,兼顧治療和保健的雙重功效。細(xì)胞因子誘導(dǎo)的殺傷細(xì)胞(CIK)療法、樹突狀細(xì)胞(DC)療法、DC+CIK細(xì)胞療法、自然殺傷細(xì)胞(NK)療法、DC-T細(xì)胞療法等。 目前在臨床中使用最多的細(xì)胞免疫治療療法主要是DC治療和C
5、IK治療 目前正在研究的生物技術(shù)藥物有1/4是單克隆抗體類藥物,治療性抗體已成為生物制藥業(yè)發(fā)展最快的領(lǐng)域之一,它們用于治療如腫瘤、移植排斥、自身免疫病、心血管疾病、病毒感染等。在發(fā)展初期,鼠源單克隆抗體為人類疾病的研究起到了重大的推動(dòng)作用,但其存在著嚴(yán)重的不足,單克隆抗體人源化已逐漸成為當(dāng)前研究的熱點(diǎn)。另外,將放射性物質(zhì)、化療藥物以及生物毒素等與單克隆抗體偶聯(lián)得到免疫偶聯(lián)物,這些偶聯(lián)物被單克隆抗體特異性地導(dǎo)向表達(dá)相應(yīng)抗原細(xì)胞的表面,并發(fā)揮抗腫瘤效應(yīng),同時(shí)也降低了藥物對正常組織的損傷。 腫瘤的生長和轉(zhuǎn)移是一個(gè)依賴于血管的過程,當(dāng)腫瘤體積超過1mm32mm3時(shí),維持其生長靠新生血管的生成。因而以新
6、生血管為靶點(diǎn)對腫瘤進(jìn)行生物治療成為近年來的研究熱點(diǎn)。腫瘤血管生成是由腫瘤血管生成因子(正調(diào))和抗腫瘤血管生成因子(負(fù)調(diào))共同調(diào)控的,目前已發(fā)現(xiàn)20多種腫瘤血管生成因子和抗腫瘤血管生成因子,如VEGF、TGF、bFGF、Angiogenin、PDGF等因子促進(jìn)新生血管生成,Angiostatin、Endostatin、Vasostain、Tumstatin、IL-12等因子可抑制新生血管生成。因此,這些因子和血管內(nèi)皮細(xì)胞上的標(biāo)記物都可設(shè)計(jì)為腫瘤抗血管生成治療的靶點(diǎn)。 是一類具有復(fù)制能力的腫瘤殺傷型病毒,世界上最早出現(xiàn)溶瘤病毒的報(bào)道,是由于當(dāng)時(shí)發(fā)現(xiàn)一名子宮頸癌患者在感染狂犬病病毒后,腫瘤隨之消退。 1991年,Martuza等人在Science雜志發(fā)表文章,稱轉(zhuǎn)基因HSV在惡性膠質(zhì)瘤治療中有一定的效果以后,采用HSV進(jìn)行的溶瘤病毒治療就日益受到關(guān)注。其原理是通過對自然界存在的一些致病力較弱的病毒進(jìn)行基因改造制成特殊的溶瘤病毒,利用靶細(xì)胞中抑癌
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