干細胞發(fā)展現狀課件

干細胞：人類健康保障的新希望

1人類進入二十一世紀，面臨許多新的問題：人口老齡化環(huán)境污染飲食結構不合理多種退行性疾病發(fā)病率逐漸上升：心腦血管疾病、癌癥、糖尿病、帕金森氏癥。修復、替代衰老損傷器官成為醫(yī)學界的重點研究領域，再生醫(yī)學研究和應用成為治療許多傳統(tǒng)醫(yī)學難以解決的重大疾病，如白血病、帕金森氏癥的新希望。再生醫(yī)學的發(fā)展與干細胞技術的發(fā)展是密不可分的。正是干細胞技術突飛猛進的發(fā)展，給人類健康帶來令人興奮的期望。2干細胞基本概念細胞：生命活動的基本單位。人體：總共200多種細胞通過有機整合形成復雜的組織和器官，并進一步形成人體這一結構精密的有機體。這200多種細胞是完全分化的成熟細胞，它們各有其特殊的結構并執(zhí)行特定功能。雖然其中的部分細胞還具有有限的增殖能力，但都已經是終末分化細胞，就像一棵參天大樹最末端的樹葉，在生命周期中完成其使命后就將死亡。干細胞是一類特殊的細胞，“干”譯自英文“stem”，意為“(樹)干”和“起源”。干細胞就如同樹的枝干，是一群結構和功能未特化的原始細胞。3

例如骨髓中的干細胞：造血干細胞：向紅細胞、白細胞、淋巴細胞等。間充質干細胞：骨、軟骨、神經、肌腱等。血液系統(tǒng)細胞更新很快，干細胞是細胞更新的源泉，在人的整個生命周期中，骨髓都能夠維持造血功能。干細胞是個體發(fā)育和組織再生的基礎56干細胞分類(1)胚胎干細胞：指胚胎早期的干細胞。這類干細胞分化潛能寬，具有分化為機體任何組織細胞的能力。如囊胚期內細胞團的細胞。(2)成體干細胞：指成體各組織器官中的干細胞，成體干細胞具有自我更新能力，但分化潛能窄，只能分化為相應(或相鄰)組織器官組成的細胞。如神經干細胞，表皮干細胞。7一、臨床應用1．細胞治療。干細胞可恢復因重大疾病而損害的細胞，這是干細胞潛在的最大優(yōu)勢。由于喪失正常細胞功能的疾病都可以通過移植由胚胎干細胞或成體干細胞分化來的特異組織細胞來治療9如用神經細胞治療神經變性疾病(帕金森氏綜合征、享廷頓舞蹈癥、老年癡呆癥等)；用胰島細胞治療糖尿?。挥眯募〖毎迯蛪乃赖男募〉?。因為成年人的心臟和胰島幾乎沒有干細胞，無法靠自身得到修復。可以用人體胚胎干細胞能直接分化成相應細胞進行移植。102．基因治療。即通過胚胎干細胞和基因工程技術，矯正缺陷基因。因干細胞能自我復制更新，是基因治療的理想靶細胞。將治療基因整合到干細胞，再將干細胞移植入人體中，能夠持久地發(fā)揮作用，而不擔心像分化的細胞那樣，在細胞更新中可能丟失治療基因的結果。11

干細胞產業(yè)發(fā)展

未來再生醫(yī)學的發(fā)展方向：干細胞治療技術。科技部：干細胞工程和組織工程列入“863”、“973”等重大科技發(fā)展計劃項目各級地方政府、主管部門：干細胞應用研究列入重大科技發(fā)展項目。

2006年2月，我國政府將干細胞工程和組織工程列入《國家中長期科學和技術發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）》國內：正在開展干細胞治療技術應用于治療冠心病、糖尿病、肝腎功能衰竭等重大疾病的臨床研究，基本與國際水平差距不大。

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國外：干細胞移植治療心臟疾病、神經系統(tǒng)疾病和糖尿病等疾病取得良好進展。目前僅美國就有300多家公司從事干細胞治療產品的研發(fā)，正在分別進行2,000多項Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗。其中包括間充質干細胞治療膝蓋損傷臨床試驗、間充質干細胞治療中重度局限性回腸炎臨床試驗、間充質干細胞治療急性心肌梗塞臨床試驗和間充質干細胞治療GVHD臨床試驗等。

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國內治療需求：

衛(wèi)生部與世界衛(wèi)生組織聯(lián)合首次發(fā)布的全球報告《預防慢性病：一項至關重要的投資》中文版與《中國慢性病報告》顯示：慢性病危害80％發(fā)生在中低收入的發(fā)展中國家，其中中國居民健康面臨十分嚴重的挑戰(zhàn)。世界衛(wèi)生組織：2005年全球總死亡人數為5800萬，其中近3500萬人死于慢性病，而中國慢性病死亡人數750萬。未來10年，如果沒有強有力的干預措施，中國慢性病死亡人數將增長19％，其中糖尿病死亡人數甚至可能增長50％。支氣管肺癌、肝癌、乳腺癌、腦血管病、冠心病、糖尿病死亡率均呈上升趨勢，此6種慢性病占總死亡人數的35.76％。

15干細胞國際發(fā)展現狀1、干細胞相關藥物韓國2012年2月，繼韓國獲準生產全球首例治療冠心病的干細胞藥物Hearticellgram-AMI之后，第二例干細胞治療藥物也有望不久獲得生產許可。韓國食品藥品廳表示或將于本月中旬批準Medi-post公司的軟骨再生治療藥物Cartistem和Anterogen的肛瘺治療藥物Cuepistem(音譯）等的生產許可。

17加拿大2012年5月17日位于哥倫比亞的奧西里斯診療公司（Osiris）宣布獲得加拿大衛(wèi)生部對其干細胞療法藥物Prochymal的上市批準，用于治療兒童移植物抗宿主病（GVHD）。18美國截至2012年3月,在美國國立衛(wèi)生研究院正式登記注冊的干細胞臨床試驗已達3985項，治療涉及的疾病達100多種。其中,只有兩種干細胞新藥獲得批準。194、干細胞治療的相關醫(yī)療器械行業(yè)前景好ThomasWeiselPartners的研究顯示，在今后10年中，干細胞市場將是醫(yī)學發(fā)展的動力，而科學家們不論他們在哪兒工作、是否成功，對用于研發(fā)源自干細胞療法的工具的需求將增加。

21干細胞國內發(fā)展情況中國政府對干細胞技術非常重視。政府把干細胞列為863和973計劃，在973計劃中，干細胞領域是立項最多的一個?！笆濉币?guī)劃明確將“干細胞研究，發(fā)育與生殖研究”列為六個重大科學研究，并在規(guī)劃中要求有關單位集中優(yōu)勢力量，推進重大科學研究計劃實施。政府還建立了科技部國家干細胞工程技術研究中心、發(fā)改委細胞產品國家工程研究中心和湖南長沙人類胚胎干細胞國家工程研究中心三大研究機構，推動干細胞的研究。22目前，我國已經建立起多家產業(yè)化基地，包括國家國家干細胞產業(yè)化天津基地、青島干細胞產業(yè)化基地、無錫國際干細胞聯(lián)合研究中心、泰州國家生物產業(yè)基地干細胞產業(yè)化項目基地等。2010年年底，國家干細胞與再生醫(yī)學產業(yè)技術創(chuàng)新戰(zhàn)略聯(lián)盟成立。232、中游產業(yè)：干細胞技術研發(fā)中游企業(yè)主要包括各類從事干細胞增殖、開發(fā)干細胞制劑業(yè)務等干細胞技術及產品研發(fā)的相關企業(yè)。他們?yōu)檠邪l(fā)組織和個人提供干細胞，用于疾病的發(fā)病機制研究和新型藥物研制。這些企業(yè)以輸出干細胞治療技術為主，主要針對腦癱、脊髓損傷、視神經發(fā)育不全、遺傳性共濟失調等神經系統(tǒng)疾病、糖尿病、肝硬化以及肌營養(yǎng)不良等疑難疾病提供干細胞治療技術。這些企業(yè)通過向醫(yī)院提供干細胞技術體系并收取技術服務及技術使用權轉讓費獲得收益，或者通過為患者提供個體化治療，再按照一定的比例與醫(yī)療機構分享治療費用。253、下游產業(yè)：干細胞移植及治療下游企業(yè)主要以各類干細胞移植及治療業(yè)務為主體，主要包括一些開展干細胞治療的醫(yī)院，如武警總醫(yī)院干細胞移植治療中心、463醫(yī)院、海軍總醫(yī)院、211醫(yī)院等。266、目前國內產業(yè)化以干細胞儲存為主中國目前干細胞的產業(yè)化應用主要在干細胞存儲、細胞制備、研究技術、治療解決方案以及相關基礎服務等方面。干細胞存儲是其目前中國最成熟也最重要的產業(yè)化項目；目前國內存儲量最大的臍血庫是天津協(xié)和干細胞庫，其臍血干細胞實際存儲量已經超過30萬份，其次還有在紐交所上市的中國臍血庫企業(yè)集團。29五、國內干細胞行業(yè)的發(fā)展趨勢隨著干細胞研究的持續(xù)，干細胞范圍也越來越廣泛，醫(yī)學應用的前景非常光明。目前的研究和臨床治療都已經證明，干細胞對于心腦血管疾病、糖尿病、帕式綜合癥等都有不錯的療效。但就產業(yè)發(fā)展來說，將存在以下趨勢：301、干細胞制備體系的標準化是未來方向

干細胞制備指的是將采集或解凍后的干細胞，進過多代培養(yǎng)，擴充數量，培養(yǎng)成具有一定活性的干細胞的過程。制備后的細胞可以改造成用于治療不同疾病的醫(yī)療干細胞和其他應用，有些可以直接用于治療。隨著干細胞治療應用的發(fā)展，市場對干細胞產品的質量和數量有進一步的要求，呼喚建立高效而安全的細胞制備體系。目前，從事干細胞制備的企業(yè)在技術層次和產品質量上都參差不齊，不同的公司有不同的細胞培養(yǎng)體系，而且都不夠完善，技術標準不統(tǒng)一，一定程度上給產業(yè)的健康發(fā)展帶來阻礙。擁有安全、高效率、低成本的干細胞制備體系的企業(yè)，將逐步統(tǒng)一市場標準。

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2、干細胞治療將逐步終端化

隨著人們對干細胞治療的接受程度越來越高，治療價格也逐步降低，干細胞治療將更加面向大眾。干細胞治療將不僅僅局限于對絕癥病例和疑難雜癥的治療，研究和臨床治療表明，干細胞治療方法適用于多種病癥，而且對其他療法的術后恢復也有一定的輔助治療作用。另外，干細胞治療方法的個性化特征非常強，對于不同個體和病例需要不同的治療方案，因此建立完善治療服務終端的企業(yè)將在競爭中占據有利位置。

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3、間充質干細胞是發(fā)展方向在全球3461項干細胞臨床研究中，造血干細胞占3129項，間充質干細胞占163項，胚胎干細胞等約占11項。臍帶間充質干細胞以其多能型性、無排異、無倫理風險受到青睞。2008年，FDA批準間充質干細胞治療輻射引起的胃腸損傷及戰(zhàn)時多種組織損傷等疾病。我國科研人員完成了間充質干細胞心梗注射液的I期臨床試驗,能顯著改善心功能。長期隨訪顯示,干細胞移植能顯著提高終末期肝病患者生存率。在血液病領域,間充質干細胞具有對造血干細胞體外增值、分化的支持作用。動物模型證實,間充質干細胞輸注能改善胰島功能,有效改善糖尿病腎病、糖尿病視網膜病、下肢缺血等并發(fā)癥。此外,多能間充質干細胞移植技術對腦出血、腦缺血具有較好效果。334、庫資源將成為產業(yè)基礎

干細胞存儲庫，由于牌照限制和高昂的投資成本，在未來會一定程度上形成行業(yè)門檻，阻礙新加入者的進入。另外，干細胞存儲庫不但是整個產業(yè)的基礎，其本身也有巨大的利潤空間，盈利能力非常穩(wěn)定。另外，由于庫資源的稀缺性，擁有庫資源的企業(yè)在業(yè)內可能形成一定穩(wěn)定優(yōu)勢。也是干細胞研究、產品制備、醫(yī)療服務的直接細胞來源。擁有覆蓋多民族、多種族的細胞樣本的存儲體系，直接決定了干細胞產品的應用廣度和研究深度。從長期來說，干細胞研究和應用的深度挖掘，最終也取決于所能使用的細胞樣本容量。另一方面，干細胞采集和存貯的門檻在未來都可能會繼續(xù)提高，原先擁有細胞庫牌照和細胞庫實體的企業(yè)將占有產業(yè)先機。34七、國內干細胞的盈利模式主要以細胞存儲業(yè)務為主臍血庫（全稱叫“臍帶血造血干細胞庫”）是專門提取和保存臍帶血造血干細胞并為患者提供查詢的特殊醫(yī)療機構。國際上也稱之為臍血銀行或生命銀行。中國的臍血庫包括公共庫和自體庫。公共庫奉行公益原則，接受公眾臍帶血捐贈，免費保存，以作日后提供給病患進行異體移植；而自體庫，實行收費保存，臍帶血也只用于保存者自體移植所用。35八、國際和國內干細胞庫發(fā)展現狀國際據統(tǒng)計,全球主要國家已建立100多家公共臍帶血庫和超過300家的家庭(自體)臍帶血庫，保存無關供者臍帶血干細胞超過30萬份，自體儲存臍帶血超過150萬份。在2009年12月發(fā)表在Stemcellreviewsandreports的一篇文章中，美國哈佛醫(yī)學院的副教授、麻省綜合醫(yī)院白血病研究項目的負責人KarenBallen指出：在過去的20年間，全世界約有40萬份臍帶血儲存在公共庫中，其中約1.4萬份應用于無親緣關系異體的臨床治療。而儲存在自體庫中的約90萬份臍帶血，僅有約100份應用于自體移植。

在世界范圍內，臍帶血的自體庫存量都大于公共庫（大約為9：4）。而在中國大陸，公共庫的發(fā)展和自體庫的增長相差更為懸殊。北京臍帶血庫中的公共庫存量只有自體庫存量的約1/8。36國內我國衛(wèi)生部于1998年10月組織國內相關學科的專家研討、制訂并草擬了有關我國臍帶血造血干細胞庫建立的管理辦法，并于1999年7月正式頒發(fā)，以實現對我國臍帶血造血干細胞庫建立的宏觀調控和總體布局與發(fā)展規(guī)劃的指導。1998年衛(wèi)生部核準在上海、北京、天津、廣東、山東、四川等十省市設置臍帶血造血干細胞庫。37我國干細胞重點企業(yè)分析

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