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動物生物技術(shù)生物技術(shù)與藥物第一章生物技術(shù)與藥物

20世紀70年代,隨著DNA重組技術(shù)的成熟,誕生了基因工程藥物,高產(chǎn)值,高效率的基因藥物給醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)帶來了一場革命,推動了整個醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展,使得醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進入了新的歷史時期。DNA重組含義人類基因組計劃的提出

諾貝爾獎獲得者RenatoDulbecco是最早提出HGP設(shè)想的科學家,他于1986年在Science上發(fā)表的有關(guān)腫瘤研究的文章“Aturningpointincancerresearch:secquencingthehumangenome”,第一次提出基因測序的概念?;蚬こ毯怂犷愃幬?/p>

是指采用基因工程技術(shù)獲得的特定核酸,或者與適當?shù)目寺≥d體重組的核酸,直接引入人或動物體組織內(nèi)治療特定的疾病。單克隆抗體作為生物治療的導向武器

單克隆抗體的應用前景十分廣闊,除了可作為親和層析的配體用于分離純化外,單克隆抗體也可作為生物治療的導向武器。將包有細胞毒劑的脂質(zhì)體膜上偶聯(lián)抗體,可定向攻擊靶細胞,這種導向治療,在動物實驗與體外實驗中已獲得滿意效果。

包有細胞毒劑的脂質(zhì)體膜上偶聯(lián)抗體,可定向攻擊靶細胞,實現(xiàn)“導向治療”。導向生物治療抗體偶聯(lián)藥物

人類基因組計劃項目的啟動已經(jīng)不僅僅局限于人類的基因組,它的影響還涉及一些模式生物的基因組的研究,包括小鼠、果蠅、線蟲、大腸桿菌等。這些模式生物基因組計劃的實施無疑將為人類基因組的分析提供幫助,并促進整個生命科學研究的發(fā)展?;蛑委?/p>

遺傳病的基因治療是指應用基因工程技術(shù)將正常基因引入患者細胞內(nèi),以糾正缺陷基因而根治疾病的過程,糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因轉(zhuǎn)入細胞基因組的某一部位,從而替代缺陷基因來發(fā)揮作用。腺相關(guān)病毒(AAV)藥物

將外源的基因?qū)肷锛毎麅?nèi)必須借助一定的技術(shù)方法或載體,基因轉(zhuǎn)移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。而腺相關(guān)病毒,也就是AAV,是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。第一個被批準的AAV藥物Glybera?

第一個被批準的腺相關(guān)病毒載體藥物名為格力貝拉,其適應癥是一種超級罕見的疾病——脂蛋白酯酶缺乏癥,于2012年10月獲得歐盟藥物管理機構(gòu)批準。靶向性不足AAV-基因治療技術(shù)面臨挑戰(zhàn)生產(chǎn)工藝復雜&生產(chǎn)成本高鐮狀細胞疾病杜氏營養(yǎng)不良我國人類基因組計劃

隨著科學的發(fā)展,基因工程技術(shù)用于研制治療疾病的基因工程藥物種類越來越多,采用基因工程技術(shù),使過去一些難以生產(chǎn)的藥物明顯地提高了產(chǎn)量和質(zhì)量。

當然,這些藥物在獲準大批量生產(chǎn),上市之前,

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