中國CGT行業(yè)發(fā)展趨勢與挑戰(zhàn)-解碼生命 CGT 行業(yè)現(xiàn)狀與未來

2023年中國CGT行業(yè)發(fā)展趨勢與未來挑戰(zhàn)中國cgi行業(yè)發(fā)愛3434CONTENT22中國CGT行業(yè)發(fā)展背景《允許臨床應(yīng)用的第三類醫(yī)療技術(shù)目錄》：明確自體免疫細(xì)胞治療技術(shù)、細(xì)胞移植治療技術(shù)（干細(xì)胞除外）、臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)、造血干細(xì)胞（臍帶血干細(xì)胞除外）治療技術(shù)按照第三類醫(yī)療技術(shù)類型進(jìn)行管理，允許臨床研究和應(yīng)用。《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》《允許臨床應(yīng)用的第三類醫(yī)療技術(shù)目錄》：明確自體免疫細(xì)胞治療技術(shù)、細(xì)胞移植治療技術(shù)（干細(xì)胞除外）、臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)、造血干細(xì)胞（臍帶血干細(xì)胞除外）治療技術(shù)按照第三類醫(yī)療技術(shù)類型進(jìn)行管理，允許臨床研究和應(yīng)用。《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》：將基因治療技術(shù)歸入第三類醫(yī)療技術(shù)目錄《關(guān)于取消非行政許可審批事項(xiàng)的決定》：取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批，強(qiáng)化第三類醫(yī)療技術(shù)事中事后監(jiān)管，優(yōu)化審批流程《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試用）》：規(guī)范干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)條件與職責(zé)、明確研究過程、研究報(bào)告制度等，同時提出干細(xì)胞治療相關(guān)技術(shù)不再按照第三類醫(yī)療技術(shù)管理，不允許臨床應(yīng)用，干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)實(shí)行備案制《生物制品注冊分類及申報(bào)資料要求(試行)》及《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》：細(xì)胞療法和基因療法按照生物制品管理。明確細(xì)胞療法藥學(xué)研究、非臨床研究、臨床研究標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范和指導(dǎo)這類產(chǎn)品按照藥品管理規(guī)范進(jìn)行研究、開發(fā)與評價《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法(試行)》：體細(xì)胞療法允許在備案醫(yī)療《藥品注冊管理辦法》及《生物制品注冊分類及申報(bào)資料要求》：明確了細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)和申報(bào)的注冊分類和資料要求療術(shù)》治技）胞究行細(xì)研試飾床（則修臨則原因非原導(dǎo)基品導(dǎo)指《產(chǎn)指等《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：為該類產(chǎn)品開展臨床試驗(yàn)的總體規(guī)劃、試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、試驗(yàn)實(shí)施和數(shù)據(jù)分析等方面提供必要的技術(shù)指導(dǎo)《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品申報(bào)上市臨床風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃技術(shù)指導(dǎo)原則》：CAR-T產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)管理規(guī)范落地《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：規(guī)范和指導(dǎo)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的藥學(xué)研發(fā)、生產(chǎn)和注冊《體外基因修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：規(guī)范和指導(dǎo)基因治療產(chǎn)品的藥學(xué)研發(fā)、生產(chǎn)和注冊《人源干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：為按照藥品管理相關(guān)法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊申報(bào)的人源干細(xì)胞產(chǎn)品的上市申請階段的藥學(xué)研究提供技術(shù)指導(dǎo)《體細(xì)胞臨床研究工作指引（征求意見稿）》：規(guī)范和指導(dǎo)由醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研究者發(fā)起的、非藥品注冊為目的的體細(xì)胞臨床研究《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》：為該類產(chǎn)品開展臨床試驗(yàn)的總體規(guī)劃、設(shè)計(jì)、實(shí)施和試驗(yàn)數(shù)據(jù)分析等方面提供必要的技術(shù)指導(dǎo)機(jī)構(gòu)應(yīng)用。將干細(xì)胞產(chǎn)品劃分為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)(高風(fēng)險(xiǎn))，實(shí)行干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目的雙備案中國CGT療法監(jiān)管政策逐步完善，CGT療法研發(fā)注冊路徑更加清晰722%21%617610411391391893228131093298279248372424320544225 CGT研發(fā)企業(yè)快速發(fā)展，中國CGT企業(yè)備受資本市場青睞22%21%617610411391391893228131093298279248372424320544225 28%CGT企業(yè)融資事件占比28%CGT企業(yè)24%24%其他企業(yè)24%24%8698692062066632014201520162017201820192020202120222023.1021%CGT企業(yè)融資事件占比21%49760437CGT企業(yè)49760437其他企業(yè)537757546254281814615984846865677566119842482489416855596855597646362014201520162017201820192020202120222023.10企業(yè)名稱累計(jì)融資金額最新融資時間最新融資輪次最新融資金額傳奇生物13.73億美元2023-05-21增發(fā)2220企業(yè)名稱累計(jì)融資金額最新融資時間最新融資輪次最新融資金額傳奇生物13.73億美元2023-05-21增發(fā)2220萬美元藥明巨諾6.75億美元2020-11-0326.04億港元科濟(jì)藥業(yè)6.72億美元2021-06-18近31.08億港元亙喜生物5.54億美元2023-08-07增發(fā)1.5億美元2.66億美元2022-02-08戰(zhàn)略投資--馴鹿生物2.49億美元2023-01-18C1輪近5億元人民幣紐福斯2.41億美元2023-08-09C+輪近7億元人民幣原啟生物2.13億美元2023-02-28B1輪4500萬美元永泰生物TCR-T1.67億美元2020-07-1012.6億港元合源生物1.64億美元2022-11-30股權(quán)轉(zhuǎn)讓--8CAR-TCAR-TCAR-TCAR-TCAR-TCAR-T基因療法CAR-TCAR-TCAR-T119863與國外企業(yè)相比，中國CGT療法開發(fā)企業(yè)尚處于早期發(fā)展階段CAR-TCAR-TCAR-TCAR-TCAR-TCAR-T基因療法CAR-TCAR-TCAR-T119863國外與國內(nèi)CGT療法企業(yè)融資金額統(tǒng)計(jì)（億美元）國外融資總額（累計(jì)：750） 國內(nèi)融資總額（累計(jì)：124）204815162282516295482952014201520162017201820192020202120222023.1033中國企業(yè)國外企業(yè)3332014201520162017201820192020202120222023.109+68%2991,0817344562783884434026476474207 4+68%2991,0817344562783884434026476474207 41,713695872,7191,160Yescarta2,7191,160TecartusKymriahAbecmaBreyanzi倍諾達(dá)Carvykti201720182019202020212022中國CGT療法研發(fā)現(xiàn)狀522亙喜生522亙喜生物開發(fā)的GC007G（CD19靶向CAR-T）成為首款在中國申報(bào)的異體CAR-T細(xì)胞療法2來恩生物開發(fā)的LioCyx（HBV靶向TCR-T）成為首款在中國申報(bào)的TCR-T細(xì)胞療法18來恩生物開發(fā)的LioCyx（HBV靶向TCR-T）成為首款在中國申報(bào)的TCR-T細(xì)胞療法1847524830 2293204 四川大學(xué)、銀河生物、馬力喏生物聯(lián)合申報(bào)成為首款在中國申請臨床的CAR-T細(xì)胞療法?呈諾醫(yī)學(xué)申報(bào)中國首款CAR-NK細(xì)胞療法（靶向MSLN）?沙礫生物申報(bào)中國首款TIL細(xì)胞療法（GT101）32320012002200320042005200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222023.1021 精準(zhǔn)生物開發(fā)的C-4-29（BCMA/CD70靶向CAR-T）成為首款在中國申報(bào)的雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞療法申報(bào)，這些產(chǎn)品主要為樹突細(xì)胞療法和細(xì)胞因子誘導(dǎo)的殺傷細(xì)胞，由于技術(shù)不成熟、臨床療效不確切等原因，免疫細(xì)胞干細(xì)胞其他55 143311 中國IIT中國IST美國IIT美國IST6細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)持續(xù)增長，試驗(yàn)地區(qū)集中在中美，IIT臨床占一半以上中國IIT中國IST美國IIT美國IST6IIT：研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)IST：企業(yè)作為申辦方的臨床試驗(yàn)715724715669臨床試驗(yàn)總計(jì)CAR-T細(xì)胞研究進(jìn)入井噴期，TCR-T、NK細(xì)胞等研究增加603中國地區(qū)開展CAR中國地區(qū)開展CAR-T細(xì)胞療法臨床研究（解放軍總醫(yī)院）557506NK細(xì)胞用于臨床研究，CD19-CAR-T細(xì)胞進(jìn)入臨床506中國地區(qū)臨床以樹突細(xì)胞、CIK細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞為主417嵌合抗原受體修飾的EBV特異性CTL進(jìn)入臨床（BaylorCollegeofMedicine）311281250免疫細(xì)胞治療前列腺癌311281250(Sipuleucel-T)241244245241244228217217進(jìn)入臨床研究9292669992997668999299766845585554 1333736 358583154 1333736 3585831264422 74 1 20012002200320042005200620072008201620172001200220032004200520062007200820162017201820192020202120222023.10試驗(yàn)機(jī)構(gòu)試驗(yàn)數(shù)量浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院64徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院52中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院45北京高博博仁醫(yī)院42華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院42鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院試驗(yàn)機(jī)構(gòu)試驗(yàn)數(shù)量浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院64徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院52中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院45北京高博博仁醫(yī)院42華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院42鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院39河南省腫瘤醫(yī)院36四川大學(xué)華西醫(yī)院36天津市第一中心醫(yī)院35華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院35TOP5北京上海廣東江蘇浙江數(shù)量230研究者黃河周劍峰徐開林張毅景紅梅趙明峰胡凱金潔安沂華宋玉琴試驗(yàn)機(jī)構(gòu)浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院北京大學(xué)第三醫(yī)院天津市第一中心醫(yī)院北京高博博仁醫(yī)院浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院中國人民解放軍總醫(yī)院第三醫(yī)學(xué)中心北京腫瘤醫(yī)院科室血液內(nèi)科血液內(nèi)科血液內(nèi)科腫瘤科血液內(nèi)科腫瘤科血液內(nèi)科神經(jīng)外科腫瘤科2520202020318816143彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/三線多發(fā)性骨髓瘤/四線以上骨關(guān)節(jié)炎β-地中海貧血鐮狀細(xì)胞病糖尿病足軟骨缺損僅少數(shù)細(xì)胞療法在中國開展注冊性臨床，免疫細(xì)胞療法主要針對血液瘤16143彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/三線多發(fā)性骨髓瘤/四線以上骨關(guān)節(jié)炎β-地中海貧血鐮狀細(xì)胞病糖尿病足軟骨缺損83834中國總計(jì)4420132014201520162017201820192020202120222023.10 B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/二線以上 彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/二線去勢抵抗前列腺癌/一線膠質(zhì)母細(xì)胞瘤/一線濾泡性淋巴瘤/四線以上滑膜肉瘤/二線濾泡性淋巴瘤/三線 彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/四線以上全球中國7836252513031202020 移植物抗宿主病/急性/類固醇難治性 心力衰竭/慢性/射血分?jǐn)?shù)降低 糖尿病/嚴(yán)重肢體缺血 克羅恩病/腹部或肛周瘺管 心力衰竭/繼發(fā)于心肌梗死全球中國92505042403020202020適應(yīng)癥：大B細(xì)胞淋巴瘤/二線（mEFS?適應(yīng)癥：大B細(xì)胞淋巴瘤/三線（2021-06-22）、大B?準(zhǔn)入：未被納入國家醫(yī)保目錄，已被納入89個省級或?上市活動：2021.7.18，舉辦“CAR-T細(xì)胞治療高峰論壇暨奕凱達(dá)?中國上市會”?適應(yīng)癥：大B細(xì)胞淋巴瘤/三線（2021-09-01）、濾?定價：129萬元/袋（每支體積約為5ml，含不低于?準(zhǔn)入：未被納入國家醫(yī)保目錄，已被納入85個省級或?適應(yīng)癥拓展：大B細(xì)胞淋巴瘤/二線、套細(xì)胞淋巴瘤/三線?適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤/四線（2023-06-30）罕見疾病領(lǐng)域眼科領(lǐng)域血液領(lǐng)域 中國IIT中國IST美國IIT美國IST臨床試驗(yàn)總計(jì)993193727065646354535049433941333131258 1234209 162 55221罕見疾病領(lǐng)域眼科領(lǐng)域血液領(lǐng)域 中國IIT中國IST美國IIT美國IST臨床試驗(yàn)總計(jì)993193727065646354535049433941333131258 1234209 162 55221IIT：研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)IST：企業(yè)作為申辦方的臨床試驗(yàn)93120182014201320202021201620192015201720222023.1020182014201320202021201620192015201720222023.10熱門賽道研發(fā)趨勢分析 455275 6 整體研發(fā)情況?在研產(chǎn)品以T細(xì)胞、干細(xì)胞和基因療?樹突細(xì)胞和溶瘤病毒研發(fā)失敗率相 455275 6 整體研發(fā)情況?在研產(chǎn)品以T細(xì)胞、干細(xì)胞和基因療?樹突細(xì)胞和溶瘤病毒研發(fā)失敗率相數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；統(tǒng)計(jì)時間截至2023.10.31；基因修飾細(xì)胞療法在統(tǒng)計(jì)時僅作為細(xì)胞療法；按地區(qū)統(tǒng)計(jì)時多個地區(qū)合作開發(fā)的產(chǎn)全球CGT療法數(shù)量快速增加，整體處于早期研發(fā)階段T細(xì)胞 干細(xì)胞NK細(xì)胞樹突細(xì)胞巨噬細(xì)胞其他細(xì)胞療法基因療法基因編輯療法組織療法溶瘤病毒外泌體溶瘤細(xì)菌7 8338813 ?中國企業(yè)在研產(chǎn)品844個，超出國外在研數(shù)量，整體進(jìn)度集中在臨床?在研CAR-T細(xì)胞療法以自體來源細(xì)胞為主，異體（通用型）細(xì)胞療法1個CAR分子通常由1個包含輕重鏈可變區(qū)域的單鏈可變區(qū)片段（single-chainvariablefragment，scFv）抗體的胞外抗原識別結(jié)構(gòu)域、跨膜區(qū)62216CD19BCMACD22MSLNPD1CLDN18.2CD7CD20GPC3CD123EGFRB7-H3HER2CLL-1CD33CD38CD70CTLA4CD30GPRC5DNKG2DPSMA GDCD19BCMACD22MSLNPD1CLDN18.2CD7CD20GPC3CD123EGFRB7-H3HER2CLL-1CD33CD38CD70CTLA4CD30GPRC5DNKG2DPSMA GD2CEAMuc1CD19BCMACD22CD20HER22389521968458 35572635在研數(shù)量≥2022292IL-15/IL-15RMSLNPD1GPC3CD33GD2CLL-1B7-H3PSMAEGFRNKG2DCD123CD7CD47/SIRPαTGF-βIL-13RCD70CD30Muc1CS1 4154427 在研數(shù)量≥20 中國IND藥品數(shù)量（81款）CD1942BCMA15CD225MSLN4CD73GPC33CD203B7-H33CLDN18.22CD30210343844批準(zhǔn)上市申請上市III期臨床II/III期臨床II期臨床I/II期臨床I期臨床申報(bào)臨床臨床前實(shí)體瘤靶點(diǎn)實(shí)體瘤差異化靶點(diǎn) 9研發(fā)熱度研發(fā)熱度1CAR-T療法在血癌領(lǐng)域取得顯著進(jìn)展，并逐步向?qū)嶓w瘤和自免領(lǐng)域拓展7750393335393322多發(fā)性骨髓瘤急性髓系白血病B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤慢性淋巴細(xì)胞白血病濾泡性淋巴瘤套細(xì)胞淋巴瘤T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病T細(xì)胞淋巴瘤邊緣區(qū)淋巴瘤616052454645393536393522卵巢癌胰腺癌胃癌結(jié)直腸癌膠質(zhì)母細(xì)胞瘤肝細(xì)胞癌乳腺癌肺癌前列腺癌黑色素瘤95%的CAR-T產(chǎn)品用于腫瘤領(lǐng)域疾病，此外，還有少量針2%95%腫瘤領(lǐng)域免疫領(lǐng)域感染領(lǐng)域其他領(lǐng)域藥品名稱研發(fā)企業(yè)適應(yīng)癥研發(fā)階段Descartes-08（BCMARNACAR-T）Cartesian重癥肌無力；系統(tǒng)性紅斑狼瘡瑞基奧侖賽藥明巨諾信達(dá)生物，系統(tǒng)性紅斑狼瘡伊基奧侖賽馴鹿醫(yī)療，SanaBio視神經(jīng)脊髓炎異體CD7CART雅科生物克羅恩病潰瘍性結(jié)腸炎rapcabtageneautoleucelNovartis系統(tǒng)性紅斑狼瘡；狼瘡性腎炎I/II期GB5005吉凱基因系統(tǒng)性紅斑狼瘡GC012F亙喜生物系統(tǒng)性紅斑狼瘡87556 4 4表287556 4 4表2臨床結(jié)果入組人數(shù)7人ORR,n(%)DCRn(%)平均OS3(42.9)16.4個月圖2復(fù)發(fā)后12個月生存率圖1與基線相比的腫瘤變化表3腎細(xì)胞癌總體患者與細(xì)分患者臨床結(jié)果Allpatients(n=17)CD70+patients(n=9)ORR,n(%)2(22)DCR,n(%)2(22)國外企業(yè)中國企業(yè)920192020202120222023.10?BNT211是一種針對CLDN6陽性實(shí)體瘤的first-in-class療法，含有?2023年10月，BNT211治療復(fù)發(fā)/耐藥CLDN6陽性實(shí)體瘤的最新數(shù)6662 998854221TCR-T細(xì)胞療法在研產(chǎn)品相對較少，2015年起中國管線逐漸進(jìn)入臨床62 998854221TCR-T細(xì)胞療法在研產(chǎn)品相對較少，2015年起中國管線逐漸進(jìn)入臨床 xx已申請臨床/開展臨床的TCR-T5588數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；統(tǒng)計(jì)時間截至2 963201432014201520162017201820192020202120222023.107663671 737663671 73II期臨床I/II期臨床I期臨床申報(bào)臨床臨床前85555422 245344中國IND藥品數(shù)量（11款）NY-ESO-1HBVHPVAFP2213NY-ESO-1KRASG12VPRAMEKRASG12DMAGEA4MAGEA1p53HPVMiHAHBV研發(fā)熱度研發(fā)熱度NY-ESO-1AFPEBVKRASG12VHPVFAPCMVNKG2DligandKRASG12DGPC33%94%腫瘤領(lǐng)域感染領(lǐng)域免疫領(lǐng)域其他領(lǐng)域數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；統(tǒng)計(jì)時間截至222適應(yīng)癥統(tǒng)計(jì)2099999非小細(xì)胞肺癌胰腺癌卵巢癌結(jié)直腸癌性瘤發(fā)髓多骨髓血性白病急系癌咽鼻瘤素黑癌頸宮細(xì)癌肝胞TCR-T細(xì)胞療法針對實(shí)體瘤顯示積極療效，近期有望取得突破圖1接受Afami-cel治療的滑膜肉瘤患者生存分析PRAME在多種實(shí)體瘤中高表達(dá)圖2IMA203治療的Bestoverallresponse 42臨床前申報(bào)臨床I期臨床I/ 42臨床前申報(bào)臨床I期臨床I/II期臨床II期臨床61387 4臨床前 2I/II期臨床?Nocytokinereleasesyndrome(CRS)orgraft-Safety?Nocytokinereleasesyndrome(CRS)orgraft-?SimilartoTcells,NKcellsarequiteamenabletomodificationhavebeenengineeredtotargettumorsmodificationhavebeenengineeredtotargettumorswithCARNKtherapycanuseNKcellsderivedfromvarioussources.NKcellsarethengeneticallymodifiedtoexpressreceptorsandcytokinesof0申報(bào)臨床暫無數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；NaturalBo77643II期臨床3I/II期臨床I期臨床申報(bào)臨床臨床前33321 5 77643II期臨床3I/II期臨床I期臨床申報(bào)臨床臨床前33321 5 3 2CD192MSLN15T41CD331中國IND藥品數(shù)量（8款）在NK細(xì)胞療法的靶點(diǎn)選擇和開發(fā)策略上，中外基本一致8%腫瘤領(lǐng)域免疫領(lǐng)域感染領(lǐng)域其他領(lǐng)域91%數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；統(tǒng)計(jì)時間截至2適應(yīng)癥統(tǒng)計(jì)實(shí)體瘤血癌6028急性髓系白血病多發(fā)性骨髓瘤卵巢癌非小細(xì)胞肺癌結(jié)直腸癌肝細(xì)胃癌B細(xì)胞胞癌淋巴瘤膠質(zhì)母細(xì)胞瘤骨髓增生異常綜合征CD19CD38HER2CD70BCMADR5CD5GPCCD20EGFR研發(fā)熱度研發(fā)熱度CD19BCMACD33CLL-1CD70NKG2DligandHER2EGFRCD1235T47572113419腫瘤浸潤淋巴細(xì)胞在研產(chǎn)品較少，部分產(chǎn)品采用基因修飾2113419腫瘤浸潤淋巴細(xì)胞在研產(chǎn)品較少，部分產(chǎn)品采用基因修飾藍(lán)馬醫(yī)療數(shù)據(jù)來源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫；IOVANCE；統(tǒng)計(jì)時間截至7臨床前72203322033I期臨床I/II期臨床II期臨床申請上市11藥品名稱研發(fā)企業(yè)適應(yīng)癥療效數(shù)據(jù)GC101君賽生物實(shí)體瘤ORR：34.8%GT201沙礫生物實(shí)體瘤PR:25%臨床研究C-144-01顯示自體TIL治療3L黑素瘤的有效性（NCT02360579）BLA受理時間2023-05-26預(yù)計(jì)審結(jié)時間2024-02-24Cohort2和4ORR入組人數(shù)：15331.4%(9CR,39PR)圖1TIL藥品名稱研發(fā)企業(yè)適應(yīng)癥療效數(shù)據(jù)GC101君賽生物實(shí)體瘤ORR：34.8%GT201沙礫生物實(shí)體瘤PR:25%臨床研究C-144-01顯示自體TIL治療3L黑素瘤的有效性（NCT02360579）BLA受理時間2023-05-26預(yù)計(jì)審結(jié)時間2024-02-24Cohort2和4ORR入組人數(shù)：15331.4%(9CR,39PR)圖1TIL生產(chǎn)及治療流程批準(zhǔn)日期藥品名稱研發(fā)企業(yè)適應(yīng)癥當(dāng)前進(jìn)度2022-04-22GT101沙礫生物實(shí)體瘤I期臨床2022-04-24GC101君賽生物實(shí)體瘤I期臨床2023-01-28ZLT-001智瓴生物宮頸癌批準(zhǔn)臨床2023-01-29HV-101天科雅生物實(shí)體瘤I期臨床2023-07-12GT201沙礫生物實(shí)體瘤I期臨床2023-07-13LM103藍(lán)馬醫(yī)療非小細(xì)胞肺癌，黑素瘤，宮頸癌I期臨床?2023年3月，IOVANCE啟動一項(xiàng)lifileucel聯(lián)合帕博利珠單抗對比帕博利珠單抗單藥治療一線晚期黑色素瘤的3期注冊性臨床試驗(yàn)CGT面臨的挑戰(zhàn)與改造策略可及性CGT療法療效突出，但未來研發(fā)仍面臨多重挑戰(zhàn)可及性生產(chǎn)難點(diǎn).病毒載體生產(chǎn)與質(zhì)控難度可及度及支付體系.患者可及度.支付體系安全性安全性有效性有效性治療相關(guān)不良反應(yīng).細(xì)胞因子釋放綜合征.神經(jīng)毒性.復(fù)發(fā)與后續(xù)治療提升療效，進(jìn)軍實(shí)體瘤.靶點(diǎn)選擇.腫瘤浸潤.T細(xì)胞耗竭細(xì)胞擴(kuò)增 細(xì)胞改造磁珠及抗體價格高昂CD3MicroBeads (Human)(MiltenyiBiotec)1x10^9細(xì)胞對應(yīng)beaads報(bào)價為CNY6635細(xì)胞擴(kuò)增 細(xì)胞改造磁珠及抗體價格高昂CD3MicroBeads (Human)(MiltenyiBiotec)1x10^9細(xì)胞對應(yīng)beaads報(bào)價為CNY6635.ASH2022上，質(zhì)量控制細(xì)胞篩選細(xì)胞篩選病毒生產(chǎn)成本電穿孔設(shè)備與耗材如慢病毒如電穿孔導(dǎo)入口，商業(yè)化GMP級別無血清培養(yǎng)口，商業(yè)化GMP級別無血清培養(yǎng) 獲得CAR-T細(xì)胞基等價格高昂Medium(MiltenyiTexMACSTMGMPMedium(M