患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究 2024

StudyonPathwaysandModelsofPatientParticipationinDrugRegulation患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究中國藥科大學茅寧瑩蔻德罕見病中心黃如方在疾病的臨床診斷與治療過程中，患者群體越來越受到遺傳性高等特點，患者的聲音不僅可以提供與罕見病密切相關的真實信息，還可以為罕見病的藥物研發(fā)和監(jiān)管想，同時積極創(chuàng)新發(fā)展。2015年，國務院發(fā)布了《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，鼓勵以臨床價值為導向的藥物創(chuàng)新；2017年，我國加入國際人用藥品注冊技術協(xié)調會（ICH），逐漸與世界各地藥藥研發(fā)時代。但是，結合現(xiàn)有文獻分析發(fā)現(xiàn)，國內(nèi)患者參與藥品研發(fā)的現(xiàn)狀與訴求不太明晰，企業(yè)和關政策落實上還需進一步加強，我國患者參與路徑和機制有待探索，如何搭建患者在藥物監(jiān)管中的因此，本研究結合用戶參與創(chuàng)新理論、社會共治理論和協(xié)同治理理論構建了理國目前患者參與藥物監(jiān)管的路徑與制度保障進展；并對患者個體、患者組織和企業(yè)開展了問卷和訪談調研監(jiān)管決策的意愿與能力、參與程度、參與滿意度及患者參與對藥物監(jiān)管決策的影響，試圖分析患者組織與除了解本國國情外，本研究也對其他典型國家和地區(qū)的患者參與藥物監(jiān)管決策的模關文獻與官方網(wǎng)站，梳理美國、歐盟、日本等國家和地區(qū)的患者參與內(nèi)涵、歷史沿革、頂層設計規(guī)劃、患者參模式和成效等內(nèi)容，并對于德國、澳大利亞及我國臺灣地區(qū)患者參與藥物監(jiān)管的典型案例進行整理與剖析，最基于此，本研究通過對國內(nèi)外監(jiān)管實踐經(jīng)驗與模式的理論研究，結合在實際問卷與訪談研究中收訪談意見，在頂層政策制度完善、患者組織管理規(guī)范與能力建設、建立溝通對話渠道與機制，以及設置患者相應的建議1）明確患者參與概念界定2）各利益相關方的協(xié)作通道8）設置患者代表遴選機第一章患者參與藥物監(jiān)管的背景01-07第二章患者參與藥物監(jiān)管的理論基礎08-09第三章患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗10-503.1.1發(fā)展歷程3.2.1概念界定3.2.2患者參與歷史沿革113.2.3頂層設計規(guī)劃123.2.4患者參與藥物監(jiān)管的實踐模式123.2.5患者參與藥物監(jiān)管實踐成效3.2.6經(jīng)典案例3.3歐盟患者參與藥物監(jiān)管體系建設3.3.1概念界定與評估標準3.3.2患者參與發(fā)展歷程3.3.3頂層設計規(guī)劃3.3.4患者參與藥物監(jiān)管的實踐模式3.3.5患者參與藥物監(jiān)管實踐成效3.4.1概念界定3.4.2患者參與歷史沿革3.4.3頂層設計規(guī)劃3.4.4患者參與研發(fā)監(jiān)管的實踐模式3.4.5經(jīng)典案例3.5.1概念界定3.5.2患者參與歷史沿革3.5.3頂層設計規(guī)劃3.5.4實施模式403.5.5參與成效423.5.6經(jīng)典案例463.6.1德國的患者參與患者偏好研究46473.6.3中國臺灣地區(qū)患者參與實踐經(jīng)驗47第四章我國患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式現(xiàn)狀分析51-614.1患者參與藥物監(jiān)管的方式與制度保障4.1.2患者參與藥物監(jiān)管的制度保障4.1.3典型案例4.2.1調研背景524.2.2調研目的524.2.3調研方法與調研對象524.2.5調研局限534.3患者參與藥物監(jiān)管決策的意愿與能力4.4患者參與藥物監(jiān)管決策的參與程度4.5患者對參與藥物監(jiān)管決策的滿意度4.6患者參與對藥物監(jiān)管決策的影響60-625.1現(xiàn)有政策獲取渠道有待拓展、落地后的可操作性有5.2.1患者參與的遴選標準有待進一步明晰5.2.2患者參與的路徑與方式有待加強5.2.3患者參與的保障機制有待完善5.5.1患者自身能力建設有待加強5.5.2患者組織賦能有待加強第六章我國患者參與藥物監(jiān)管決策路徑優(yōu)化建議63-696.1.1進一步搭建監(jiān)管方與患者間的溝通渠道6.1.2打通患者與各利益相關方的協(xié)作通道6.2.1患者組織的發(fā)展建設支持656.2.2患者組織的能力建設與培訓賦能656.3設置符合國情的患者參與路徑6.3.1設置患者代表遴選機制6.3.2設置符合我國國情的、科學合理的患者參與路徑6.4.2逐步推進患者參與制度體系建設686.4.3明確患者參與的組織體系69第七章研究局限與未來展望72-83附件二附件二患者組織訪談提綱附件三企業(yè)訪談提綱參考文獻83-87集團成立，研究資金投入集團成立，研究資金投入?yún)⑴c健康決策及就醫(yī)全世界范圍內(nèi)成立患者安全患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告不斷加強患者能力建設，拓展患者參與不斷加強患者能力建設，拓展患者參與領域：由醫(yī)療過程的患者參與逐漸發(fā)展個人獲得信息總能力增強，）：患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告表1-1我國促進患者參與的相關政策梳理2021/11/192021/11/19國家藥品監(jiān)督管理國家藥品監(jiān)督管理《以臨床價值為導向的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)床試驗設計時，從探索研究階段到關鍵研究階段如何貫徹以臨床需求為導向的理念，開展以患者為中2022/01/04國家藥品監(jiān)督管理《患者報告結局在藥物臨床研發(fā)中應用的指究中的適用行為。從實踐層面詳細說明數(shù)據(jù)采集的部門的溝通等，為申辦者在藥物注冊研究中合理使2022/01/062022/01/06國家藥品監(jiān)督管理國家藥品監(jiān)督管理《罕見疾病藥物臨床研《罕見疾病藥物臨床研結合罕見疾病特征結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物臨床研發(fā)提出2022/11/25國家藥品監(jiān)督管理《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導原主要闡述在組織患者參與藥物研發(fā)工作中的重點內(nèi)2023/06/232023/06/23國家藥品監(jiān)督管理國家藥品監(jiān)督管理《患者報告結局指標用《患者報告結局指標用于風濕免疫性疾病臨床試驗的技術指導原2023/07/27國家藥品監(jiān)督管理《以患者為中心的臨床試驗設計技術指導原闡明以患者為中心的臨床試驗設計的一般原則，說明以患者為中心的整體臨床研發(fā)計劃和試驗設計關通的重要內(nèi)容等，為申辦者在藥物臨床研發(fā)中落實患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告2023/07/272023/07/27國家藥品監(jiān)督管理國家藥品監(jiān)督管理《以患者為中心的臨床《以患者為中心的臨床試驗實施技術指導原考慮及其他注意事項，提出實施以患者為中心的臨2023/07/27國家藥品監(jiān)督管理《以患者為中心的臨床試驗獲益-風險評估數(shù)據(jù)進行獲益-風險評估的評估框架、關鍵考慮因患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告者參與可以幫助評估研究在目標人群中產(chǎn)生有意義治療結果的潛力并且揭示需要解決的道德困境，并促使建立相關問題的應對方患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告表1-2患者參與各階段的風險內(nèi)容患者溝通障礙支持系統(tǒng)構建支持系統(tǒng)構建......產(chǎn)品包裝設計..................患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管創(chuàng)新的患者參與藥物監(jiān)管創(chuàng)新的系統(tǒng)管理機制制定“以患者為中心的戰(zhàn)建設開放、積極的患者參構建患者與監(jiān)管方的溝通構建患者社群間的溝通平臺構建患者直接參與藥物監(jiān)設立患者參與事務相關的 ......圖2-1患者參與藥物監(jiān)管創(chuàng)新的系統(tǒng)管理監(jiān)管的理論基礎患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告3.1.1發(fā)展歷程）：。）：患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告[45-46]。開展以患者為中心的患者偏好信息框架和醫(yī)療器械決策框的患者參與咨詢委艾滋病協(xié)調辦公室更名為艾滋病和特殊健康問題辦公室職責范圍擴大到包括患有癌癥和其他嚴重和危及生命的“ForPatients”網(wǎng)絡頁面啟動以患者為中心的藥物開者代表計劃的角色擴大到擔任科學和法規(guī)與國家罕見疾病組織簽訂諒解備與國家罕見疾病組織簽訂諒解備啟動了患者傾聽會議試點計劃與臨床試驗轉型計劃啟動了患者參設備和放射健康中心患者和護理會鼓勵患者和消費統(tǒng)報告醫(yī)療產(chǎn)品藥品管理局患者參與集召開第一次患者委員會患者代表獲得咨詢委員艾滋病協(xié)調辦公室患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告活動以讓患者更好地理解藥事相關法律法規(guī)[49]。A確定對有意義的治療收益A確定對有意義的治療收益幸存感覺(如癥狀)功能B定義臨床試驗的使用背景疾病納入標準臨床試驗設計終點定位C選擇或開發(fā)臨床結果評估患者報告結局(PRO)觀察者報告的結局(ObsRO)臨床醫(yī)生報告結局(ClinRO)性能結局(PerfO)患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告A該疾病或疾病狀況的自然A該疾病或疾病狀況的自然目前的診斷病理生理學病癥表現(xiàn)B患者亞群:嚴重程度開始時間并發(fā)癥顯性表現(xiàn)C衛(wèi)生保健環(huán)境:治療方案臨床護理標準衛(wèi)生保健系統(tǒng)D患者及家展的觀點:對治療效益的判斷利益風險權衡疾病的影響度量存在正在開發(fā)的措施文件內(nèi)容效度(定性或混合方法研究)評估橫斷面測量特性(信度和結構效度)創(chuàng)建用戶手冊考慮向FDA提交COA資格證書用于探索性研究C完成COA開發(fā):記錄縱向測量特性(結構有效性、檢測變化的能力)解釋治療收益和說明書聲明之間關系的文件指南更新用戶手冊向FDA提交COA資格證書，作為有效性終點以支持說明書聲明患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告重型β-地中海貧血重型β-地中海貧血患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告特定消費者與風險識別專家：在醫(yī)療器械產(chǎn)品生命周期的所有階段都可以體現(xiàn)聽取患者意見的好處，包括：設計醫(yī)療設備、患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告圖3-3美國患者參與藥物監(jiān)管框架圖）：患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告主持虛擬公開會議：在醫(yī)療器械的整個產(chǎn)品生命周期中提供患者生成的健康數(shù)據(jù)在醫(yī)療器械開發(fā)的早期識別患者未滿足的需求從患者的角度確定技術最重要的獲益和風險評估臨床研究結果對患者的重要性確定研究結果的有意義的變化闡明患者如何看待給定技術的收益和風險的權衡患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告3.2.6經(jīng)典案例中度[71]?；颊邊⑴c藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告）：對官方文件和該組織網(wǎng)站上的現(xiàn)有組織的重點和在管理機構中的代表對官方文件和該組織網(wǎng)站上的現(xiàn)有信息在歐盟/歐洲經(jīng)濟區(qū)內(nèi)設有分支機構或或在歐盟/歐洲經(jīng)濟區(qū)內(nèi)設有分支機構或辦注冊狀態(tài)/章患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告對官方文件和該機構網(wǎng)站上的信息進行機構網(wǎng)站上的信息將根據(jù)以下方面進行或其他形式的報告或其他形式的報告/記錄藥品的藥品方面的特殊利益被記錄為組織活動的藥品方面的特殊利益是否記錄為組織活在重新評估的情況下：與該機構合作的個人會員的地理個人會員的地理管理機構或執(zhí)行職能的有投票權的成員應滿足：未受雇于代表生產(chǎn)藥品、保健產(chǎn)品、醫(yī)療器械產(chǎn)品的個別公司或協(xié)會；或分銷商和批發(fā)商；或者為公司或行業(yè)協(xié)會提供組織的聲明和意見需反映其成員的觀點和對治理結構的清對治理結構的清當選的理事機構成員是該組織的總體代表政策和決策程序以下信息應在年度賬目批準后公政策和決策程序以下信息應在年度賬目批準后公來自行業(yè)和非行業(yè)資金的總體比例來自單一公司的最高捐款的百分比強烈推薦最新官方年度財制定了與本組織所有成員進行協(xié)商和溝對官方文件和該組織網(wǎng)站上的信息進行計在該組織的網(wǎng)站上公布包括公共和私人單一公司的捐款不應達到該組織總收入組織應通過確保在其網(wǎng)站上提供所有應患者和消費者工作組(PCWP)患者和消費者工作組(PCWP)公開聽證會納入年輕人在藥品生命周期中系統(tǒng)地聽取病人的意見正在進行患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告評估過程為：通過EMA網(wǎng)站進行公開EMA下設罕見病藥物委員會EMA下設罕見病藥物委員會(COMP)負責審評孤兒藥認定;患者被納入COMP正式成員與患者和消費者患者參與到患者對話組織互動的框架被采用與部門成立危機管理中患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告管理委員會科學委員會咨詢文件審查設立的工作組或科學咨詢小組應在一般事項上與醫(yī)藥產(chǎn)品使用有關的各方，特別是患者組織和衛(wèi)生專業(yè)人員建立咨詢性質患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告管理委員會由以下成員組成：每個歐盟成員國一名代表；歐盟委員會的兩名代表；兩名歐洲議會代表；兩名患者組織代表；醫(yī)護專業(yè)人員工作小組（HCPWP）為歐洲藥品管理局患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告圖3-7歐洲藥品管理局患者參與的藥品的全?；顒拥幕颊吆拖M者舉辦為期一天的培訓課程。該會議特別強調了何時以及如何參與，參與者可以了解他們?nèi)绾螢樗幬镌谟嘘P治療軟組織肉瘤的一個藥品的討論中，一位患者對相關醫(yī)藥公司選擇將目標人群限制為預后較好的人群做法提出了挑患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告53323351533233513687426336883533653患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告400孤兒藥的方案協(xié)助程序，這一活動的成功使得EMA從2013年29%29%22%22%28%28%29%29%29%29%48%48%49%49%0%20%40%60%80%100%患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告圖3-11患者的額外貢獻4000患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告）：患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告）：“患者至上”“患者至上”患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告JCOG于2018年啟動了患者參與小組委員會，并開始嘗試讓患者參與，計劃建立一個持續(xù)、持續(xù)的患者參3.4.5經(jīng)典案例患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告圖3-16東京大學藥學研究生院PCRD2患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告政策；第四個層級是雙方在基于各項溝通達成的公共政策的共識基）：圖3-17加拿大患者參與的發(fā)展歷程處的決策所需的信息和支持。能夠為公眾和患者提供更多有關藥物審查系統(tǒng)和藥物安全性的信息來幫助他們權衡產(chǎn)品的風險和益），患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告），患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告估的質量和相關性，確保受評估影響的人有機會為這些評估做出貢獻，從而建立了患者參與衛(wèi)生技術評估框架。該框架闡明了患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告3.5.4實施模式圖3-18加拿大患者參與藥物監(jiān)管模式圖例，加拿大衛(wèi)生部在尋求患者團體代表的提名（包括自我提名）以加患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告加拿大衛(wèi)生部將患者納入此類審議的例子包括：①專家小組就動物來源胰島素的使用及其在Ⅰ型糖尿病治療中的地位提出建患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告3.5.5參與成效患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告46446440患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告44444患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告3.5.6經(jīng)典案例組和美國預防服務工作組推薦的高血壓篩查的主患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告\andInnovationAct，F(xiàn)DA-《處方藥使用者付費法案V》（PrescriptionDrugsUserEnhancePatientEngage-《處方藥使用者付費法案Ⅵ》（PrescriptionDrugsUser在癌癥臨床試驗評價中使用從患者或受試者直接獲得的PFDD指導原則1、指導原則2和指導原則3草案ECNO141/2000法規(guī)（明確孤兒藥委員會COMP成員組成需包括患者組織成ECNO1901/2006法規(guī)員組成需包括患者群體的代表）ECNO1394/2007法規(guī)組成需包括患者群體代表）ECNO1235/2010法規(guī)（藥物警戒和風險評估委員會PRAC成員組成需包括患者組織代表）framework:EuropeanMedicinesAgencyandpatients,consumersand與患者與消費者組織的互動框架加拿大衛(wèi)生研究院研究法（S.C.2000,c.6）中明確支持境內(nèi)外志愿組織參與研究2011年制定了以患者為導向的研并發(fā)布患者參與框架2017年發(fā)布第一2019年分別進行更新2019年加拿大衛(wèi)與指南》2022年1拿大藥物和健康技術機構CADTH建立患者參與衛(wèi)生技術評估框架2018年發(fā)布《制藥企業(yè)以患者為中心開發(fā)藥物指與在日本的重要性以及有待進一步發(fā)展的現(xiàn)狀《促進醫(yī)學研究和學研究和臨床試驗中患者參與2019年出版《患者和公眾參與患者參與要點及患者和公眾應用指南模板2021年發(fā)布《患確從積極收集患者聲音和加強對患者的信息提供兩條路徑來優(yōu)化患者參與體系建設體系建設醫(yī)學研究與發(fā)展藥品和醫(yī)療器械EMA統(tǒng)籌監(jiān)管EMA科學委員會成員中包括體系建設醫(yī)學研究與發(fā)展藥品和醫(yī)療器械EMA統(tǒng)籌監(jiān)管EMA科學委員會成員中包括\患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告加拿大衛(wèi)生部健康產(chǎn)品和食品處加拿大衛(wèi)生部健康產(chǎn)品和食品處者和公眾參與辦國家醫(yī)藥保健實加拿大衛(wèi)生研究（O?ceofClinicalPolicy患者事務專員（PatientA?airsSta?）公開會議，系統(tǒng)地了解患者對患者、護理人員、倡導者通過FDA患者事務部舉辦的非正提供關于醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)、臨床試驗設計、患者偏好等經(jīng)驗信患者個人和患者組織通過患者壇，討論和分享患者參與醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和監(jiān)管討論的經(jīng)驗過公共咨詢委員會向政府專員提供有關醫(yī)療設備、設備監(jiān)管以及患者使用醫(yī)療設備的建議患者和倡導者被任命為特殊政），門在醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和監(jiān)管過程立官方與各疾病領域組織之間的以患者為導向的研究策略下的患以患者為導向的研究策略下的患針對具體疾病開群體意見可以被收集并納入藥物患者能夠作為志愿小組成員通過審議討論形式為政府制定決策提患者代表作為加拿大衛(wèi)生部常設科學和專家咨詢廣泛的患者組織網(wǎng)絡EMA廣泛的患者組織網(wǎng)絡EMA成立患者與消費者工作組織之間的互動起作用（監(jiān)科學委員會的正式成員或候患者個人作為專家參與科學與歐盟合作成立“患者和公眾參與聯(lián)盟”（PPI者與學術界、企業(yè)、政府等不同利益相關者的公開對話成員，為政策制管過程提供科學者參與醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和其他監(jiān)管的相關議題定期通過政府官方部療產(chǎn)品或與其疾病相關的需求提供患者的經(jīng)驗和通過非政府組織主導，提供患者、政府及其他利益相關方公開對話舉辦不同主題患者與研究方及政相關疾病診療指舉辦不同主題患者與研究方及政相關疾病診療指南會收錄患者建議日本患者參與主要用于臨床實踐，在藥物監(jiān)管領域還未取得重大成效在全國十一個省/地區(qū)建立患者參對政策和實踐產(chǎn)患者能夠參與藥程發(fā)布其審查中使用患者意見最新FDA積極回應患者參與咨詢委特定會議報告提供了大量患者患者組織參與政府機構意見征詢EMA每兩年發(fā)布一次關于其究，在四年的時間內(nèi)收集數(shù)貢獻以及他們的投入帶來的PCWP會議紀要在官方網(wǎng)站上提供包含患者體驗數(shù)據(jù)的會議紀要藥監(jiān)部門定期公開患者參與成效對如何使用患者建議報告作出答復患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告.患者?其他利益相關方患者提供與其健康或疾病相關的需求有關的體有助于監(jiān)管方為醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)、臨床試驗設計、?由政府部門/非政府部門主導產(chǎn)品使用體驗觀點的分享交流?其他利益相關方?直接與部門審查人員接觸患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告4.1.1患者參與藥物監(jiān)管的路徑與方式4.1.2患者參與藥物監(jiān)管的制度保障4.1.3典型案例患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告4.2.1調研背景4.2.2調研目的4.2.3調研方法與調研對象患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告4.2.5調研局限62.5640.039.033.94055.938.2上市前藥物研發(fā)方面上市審評審批方面上市后圖4-2受調研患者在藥物研發(fā)或藥物監(jiān)管活動中主要與發(fā)起方溝通的患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告68.460.555.352.650.042.1圖4-3受調研患者與發(fā)起方關于上市前藥物研發(fā)方面溝通的92.950.050.042.942.9圖4-4受調研患者與發(fā)起方關于上市審評審批方面溝通的患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告活動；53.9%的患者協(xié)助開展疾病負擔研究；50.0%的患者協(xié)助開展患者管理工作；46.2%的患者協(xié)助開展藥品上市后研究；65.453.950.046.230.8圖4-5受調研患者與發(fā)起方關于審批上市后溝通的通過調研關于患者參與的相關政策的獲取渠道（如圖4-6結果顯示有86.4%的患者通過病友群獲取患者參與政策信息；86.448.186.448.1圖4-6受調研患者參與相關政策的獲取患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告參加過沒有參加過圖4-7藥物研發(fā)或藥物政策相關活動的患者參參加活動的各種形式比例/%圖4-8受調研患者參與藥物研發(fā)或藥物政策相關活動的活動患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告51.533.8圖4-9受調研患者參與藥物研發(fā)或藥物政策相關的活動發(fā)通過統(tǒng)計參與過藥物研發(fā)或藥物監(jiān)管相關活動的患者相關參與信息的獲取渠道，結果顯動信息；57.4%的患者通過患者組織或基金會處了解到活動信息；27.9%患者的參與信息由臨床醫(yī)生告知；23.5%的患者參與57.44.44.4圖4-10受調研患者參與藥物研發(fā)或藥物政策相關的活動信息獲取渠道（6）需要更完整的患者隱私保護及知情同意執(zhí)4.223.392629464614848（6）需要更完整的患者隱私保護及知情同意執(zhí)4.223.392629464614848201153.12408453586563851633患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告4.034.014.043.994.18圖4-11受調研患者對參與相關活動的滿意度表4-1受調研患者認為活動中最需要改善的方面患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告86.448.1圖5-1受訪者獲取患者參與相關政策的患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者組織的成熟與規(guī)范是推進患者參與工作的重要基石。盡管目前我國已經(jīng)出臺了一些關于社會組織的患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告6.1.1搭建監(jiān)管方與患者間的合理溝6.1.2打通患者與各利益相關方的協(xié)82.180.667.282.180.667.2患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告81.368.968.468.467.0圖6-1受訪者認為患者組織在患者參與工作中需要完善的圖6-2受訪者認為患者組織代表在患者參與工作中需要完善的67.262.7患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告80.680.6圖6-3受訪者認為患者組織自身在患者參與工作中需要完善的93.893.889.185.9患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告圖6-4患者認為參與到藥物監(jiān)管中需要具備的68.765.762.768.765.762.7患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告89.668.758.2圖6-5患者認為若要參與到監(jiān)管活動中最需要獲取的88.1圖6-6受訪者認在推進患者參與工作中企業(yè)最需要完善的患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告物監(jiān)管決策時可充分表達患者意見與觀點80.677.677.677.670.264.264.261.252.20102030405060708090100患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告○患者本人○患者家屬○其他○否○組織負責人○組織骨干成員○組織普通成員○18歲以下○18-25歲○26-40歲○41-65歲○66歲及以上○初中及以下○高中/中專/技?！鸫髮W?？啤鸫髮W本科○碩士及以上○非罕見疾病○呼吸系統(tǒng)疾病○消化系統(tǒng)疾病○循環(huán)系統(tǒng)疾病○內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病○血液系統(tǒng)疾病○免疫系統(tǒng)疾病○神經(jīng)肌肉系統(tǒng)○其他患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告○1年以內(nèi)○1至3年○3年至5年○5年及以上○是(國內(nèi)有正式獲批上市的藥物)○會議論壇○座談會○訪談○問卷調研○其他○企業(yè)○政府○公益組織基金會○患者組織○醫(yī)院○研究機構/高校/學術團體○不清楚□病友群□臨床醫(yī)生告知□臨床藥師告知□企業(yè)直接邀請□企業(yè)官網(wǎng)資訊□政府直接邀請□學術團體/科研機構/高校邀請□其他32145○○○○○○○○○○○○○○○32145○○○○○○○○○○○○○○○○○○○○患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告□其他□提供患者的診療路徑信息及對疾病及治療的感受及經(jīng)驗□提供疾病自然史研究數(shù)據(jù)□針對患者開展臨床研究科普□獲取臨床研究招募信息□知情同意與隱私保護□其他□提供與疾病相關的專業(yè)意見供審評審批環(huán)節(jié)參考□向監(jiān)管方提供藥物和治療方案的獲益-風險信息□協(xié)助監(jiān)管方優(yōu)化新藥審評審批流程□其他□協(xié)助開展藥品不良反應監(jiān)測與報告□協(xié)助開展疾病負擔研究□協(xié)助開展患者管理工作□患者參與藥物監(jiān)管和政策制定□其他患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告[]需要更完整的患者隱私保護及知情同□線下溝通交流會/訪談□電話調研□通過患者代表分享體驗信息□其他□有效溝通的能力：能夠以書面和當面的方式向監(jiān)管機構和其他利益相關者清楚地表達患者的觀點和經(jīng)歷□其他□其他□病友群□臨床醫(yī)師告知□臨床藥師告知□企業(yè)官網(wǎng)資訊□學術團體/科研機構/高校等發(fā)布的文章患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告□其他□其他□其他□在組織內(nèi)部設置科學合理的患者代表培養(yǎng)與遴選機制□提升患者代表對前沿政策和政策落實進展的了解程度□其他□其他患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告□其他患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式研究-研究報告[EB/OL].(2022-11-25)[2023-02-10]./xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20[4]徐帆,劉建平.患者參與藥品監(jiān)管的探討[J].中國中藥雜志,2019,44(1):207-210.https://?/stock/med/2023-01-31/doc-imyczqxy6968389.shtmlConsumStud.2011;35:609–615.[11]光明網(wǎng).喜迎二十大|一切為了人民健康——醫(yī)衛(wèi)工作者努力全方位全周期保障人民健康[EB/OL].(2022-10-09)[2023-02-24]./baijia/2022-10/09/36073006.html[12]蔣玉霞,茅寧瑩.歐盟促進患者參與藥物研發(fā)的實踐及對我國的啟示[J].中國新藥雜志,2019,28(19):2312-2318.[EB/OL].(2018-12)[2023-03-13]./media/120060/download.[15]U.S.Government.21stCenturyCuresAct[EB/OL].(2016-12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