鹽酸丙卡巴肼膠囊-藥品臨床應(yīng)用解讀

鹽酸丙卡巴肼膠囊目錄基本信息安全性有效性創(chuàng)新性公平性基本信息藥品通用名稱：鹽酸丙卡巴肼膠囊藥品曾用通用名稱：鹽酸甲基芐肼膠囊化學(xué)名稱：N-(1-甲基乙基)-4-[(2-甲基肼基)-甲基]苯甲酰胺鹽酸鹽醫(yī)保目錄（2021）藥品分類代碼：

XL01XB醫(yī)保目錄藥品分類：抗腫瘤藥-其它抗腫瘤藥-甲基肼類注冊(cè)規(guī)格：

50mg(按C12H19N3O計(jì))/粒，50粒/盒說明書適應(yīng)癥：適用于成人霍奇金淋巴瘤的聯(lián)合化療功能主治(概述)：可用于霍奇金病和其他惡性淋巴瘤，對(duì)小細(xì)胞肺癌(SCLC)、惡性黑色素瘤、多發(fā)骨髓瘤、腦瘤的聯(lián)合化療。用法用量：與其他細(xì)胞抑制劑聯(lián)合使用，成人每天口服劑量為100mg/m2,服用7-14天。中國大陸首次上市時(shí)間：1992年目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況：共1家全球首個(gè)上市國家/地區(qū)及上市時(shí)間：美國/1965年基本信息是否為OTC藥品？：否參照藥品建議：達(dá)卡巴嗪注射液治療疾病基本情況：

霍奇金淋巴瘤是起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤，主要表現(xiàn)為無痛性淋巴結(jié)腫大，肝脾腫大，全身各組織器官均可受累，伴發(fā)熱、盜汗、消瘦、瘙癢等全身癥狀。因發(fā)病率低，屬于腫瘤罕見病。未滿足的治療需求：

含鹽酸丙卡巴肼膠囊化療方案中，治療霍奇金淋巴瘤的BEACOPP方案和治療腦膠質(zhì)瘤的PCV方案。因中國大陸自1999年以來長(zhǎng)期缺少鹽酸丙卡巴肼膠囊供應(yīng)，需要用藥的患者被迫從香港地區(qū)、臺(tái)灣地區(qū)、印度等地購藥，增加了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和藥品安全性風(fēng)險(xiǎn)。部分患者因缺藥，導(dǎo)致抗腫瘤療效降低。大陸地區(qū)發(fā)病率：0.57人/10萬人（世標(biāo)）年發(fā)病患者總數(shù)：2020年新增確診數(shù)6829人安全性藥品在國內(nèi)外不良反應(yīng)發(fā)生情況：(1)主要為骨髓抑制，可致白細(xì)胞及血小板減少，出現(xiàn)較晚，也可引起溶血。(2)胃腸道反應(yīng)可見惡心、嘔吐、食欲缺乏及口腔炎等。(3)中樞神經(jīng)系統(tǒng)毒性反應(yīng)可見眩暈、嗜睡、精神錯(cuò)亂及腦電圖異常等。(4)其他可見肝功能損害、皮炎、色素沉著、外周神經(jīng)炎及脫發(fā)等。藥品說明書收載的安全性信息：常見丙卡巴肼的劑量限制性的急性毒性，表現(xiàn)為伴有粒細(xì)胞減少和血小板減少的可逆性骨髓抑制。大約在治療開始后一周發(fā)生，治療結(jié)束后會(huì)持續(xù)兩周。與目錄內(nèi)同類藥品安全性方面的主要優(yōu)勢(shì)和不足：目錄內(nèi)無同類藥品。有效性臨床試驗(yàn)中與對(duì)照方案療效方面的主要優(yōu)勢(shì)：鹽酸丙卡巴肼膠囊中國上市臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)為含丙卡巴肼的BEACOPP聯(lián)合化療方案對(duì)照ABVD聯(lián)合化療方案，觀察兩組化療方案治療霍奇金淋巴瘤的療效。兩組在4個(gè)治療周期后，含丙卡巴肼的BEACOPP化療方案，試驗(yàn)組完全緩解率為16.22%(6/37)，對(duì)照組完全緩解率為2.17%(1/46)，組間比較差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P<0.05),試驗(yàn)組CR率高于對(duì)照組。臨床指南/診療規(guī)范推薦情況：在中國國家衛(wèi)健委發(fā)布的《淋巴瘤診療指南（2022年版）》、《CSCO淋巴瘤診療指南（2021年）》、美國國家癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）發(fā)布的《霍奇金淋巴瘤診療指南（2022年v1）》國內(nèi)外權(quán)威指南中，在I/IIB期、預(yù)后不良型或伴有大腫塊，III/IV期霍奇金淋巴瘤患者中，含鹽酸丙卡巴肼膠囊的增強(qiáng)型BEACOPP聯(lián)合化療方案，均為一線治療推薦方案。創(chuàng)新性滿足腫瘤罕見病患迫切的用藥需求：在中國國家衛(wèi)健委發(fā)布的《淋巴瘤診療指南（2022年版）》、《CSCO淋巴瘤診療指南（2021年）》、美國國家癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）發(fā)布的《霍奇金淋巴瘤診療指南（2022年v1）》國內(nèi)外權(quán)威指南中，在I/IIB期、預(yù)后不良型或伴有大腫塊，III/IV期霍奇金淋巴瘤患者中，含鹽酸丙卡巴肼膠囊的增強(qiáng)型BEACOPP聯(lián)合化療方案，均為一線治療推薦方案。治療霍奇金淋巴瘤的BEACOPP方案和治療腦膠質(zhì)瘤的PCV方案，唯獨(dú)缺少鹽酸丙卡巴肼。因霍奇金淋巴瘤屬于腫瘤罕見病，使用患者數(shù)量少，企業(yè)經(jīng)濟(jì)效益差，導(dǎo)致中國大陸自1999年以來長(zhǎng)期缺少鹽酸丙卡巴肼膠囊供應(yīng)，需要用藥的患者被迫從香港地區(qū)、臺(tái)灣地區(qū)、印度等地非法途徑購藥，極大的增加了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和藥品安全性風(fēng)險(xiǎn)。部分患者因缺藥，導(dǎo)致抗腫瘤療效降低。鹽酸丙卡巴肼膠囊在中國大陸的上市，滿足了腫瘤罕見病患者迫切用藥需求，保障用藥安全性。

公平性是否能夠彌補(bǔ)藥品目錄保障短板：鹽酸丙卡巴肼膠囊可以填補(bǔ)抗腫瘤藥中甲基肼分類的空白

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