干細胞臨床試驗研究管理辦法規(guī)定試行材料

1、word可編輯干細胞臨床試驗研究管理方法規(guī)定試行材料.word可編輯附件1干細胞臨床試驗研究管理方法試行征求意見稿第一章 總那么第一條 為保證干細胞臨床試驗研究過程標準，結果科學可靠，保護受試者的權益并保障其平安，根據(jù) 中華人民共和國藥品管理法 、 醫(yī)療機構管理條例 和 藥物臨床試驗質量管理標準 等相關法律法規(guī)，制定本方法。第二條 本方法所指干細胞是一類具有不同分化潛能，并在非分化狀態(tài)下自我更新的細胞。干細胞臨床試驗研究，是指在臨床前研究根底上，應用人自體或異體來源的干細胞經(jīng)體外操作后回輸或植入人體，用于疾病預防和治療的臨床試驗研究。這種體外操作包括干細胞在體外的別離、純化、培養(yǎng)、擴增、修飾、

2、干細胞系的建立、誘導分化、凍存及凍存后的復蘇等過程。用于干細胞治療的干細胞主要包括成體干細胞、胚胎干細胞以及誘導的多能性干細胞。成體干細胞包括自體或異體、胎兒或成人不同分化組織，以及發(fā)育相伴隨的組織如臍帶、羊膜、胎盤等來源的造血干細胞、間充質干細胞、各種類型的祖細胞或前體細胞等。第三條 干細胞臨床試驗研究必須具備充分的科學依據(jù)，其預防和治療疾病的預期優(yōu)于現(xiàn)有的手段，或用于尚無有效干預措施的疾病，優(yōu)先考慮威脅生命和嚴重影響生存質量的重大疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。 第四條 干細胞臨床試驗研究必須在干細胞臨床研究基地進行，干細胞臨床試驗研究基地由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局組織進行遴選和確定。第

3、五條 干細胞臨床試驗研究基地法人單位是干細胞臨床試驗研究的責任主體。申報單位對干細胞制劑質量及相關研究活動負責。第六條 干細胞臨床試驗研究應當按照 藥物臨床試驗質量管理標準 要求，遵守以下原那么：一符合臨床試驗研究倫理原那么，保護受試者、捐獻者生命健康權益；二符合技術平安性、有效性原那么，即風險最小化；三符合干細胞制劑質量要求的原那么；四認真履行有效知情同意的原那么；五有益于促進公眾健康的原那么；六干細胞臨床試驗研究透明化原那么；七保護個人隱私的原那么。第七條 開展干細胞臨床試驗研究，不得向受試者收取費用，不得市場化運作,不得發(fā)布干細胞治療廣告。 第八條 在中華人民共和國境內從事干細胞臨床試驗

4、研究，包括境外機構以合作或投資等形式在中國開展的干細胞臨床試驗研究，必須遵守本方法。本方法不包括已有規(guī)定的造血干細胞移植和以產(chǎn)品注冊為目的的臨床試驗。中國干細胞研究機構或人員在境外以合作或投資形式開展干細胞臨床試驗研究，應當遵守當?shù)卣贫ǖ南嚓P法律法規(guī)。第二章 申報與備案第九條 但凡在中華人民共和國境內合法登記并能獨立承當民事責任的機構，均可提出干細胞臨床試驗研究申請。第十條 申請進行干細胞臨床試驗研究，需提供以下材料：(一)申請表;(二)申請機構或/和委托臨床研究機構的法人登記證書營業(yè)執(zhí)照、醫(yī)療機構執(zhí)業(yè)許可證和資質證明;(三)委托或合作合同樣稿;(四)研究人員的名單和簡歷含干細胞研究工作經(jīng)

5、歷;(五)供者篩選標準和供者知情同意書樣稿；(六)干細胞制劑制備和檢定等符合 藥品生產(chǎn)質量管理標準 GMP條件的相關材料;(七)干細胞制劑的制備工藝和工藝過程中的質量控制標準，以及工藝穩(wěn)定性的數(shù)據(jù)，并提供制造和檢定規(guī)程以及自檢報告；(八)干細胞制劑的質控標準和標準制定依據(jù)，以及中國食品藥品檢定研究院質量標準復核報告；(九)干細胞制備過程中的主要原輔料的標準;(十)干細胞制備及檢定的完整記錄；(十一)干細胞制劑的標簽、儲存、運輸和使用追溯方案；(十二)不合格和/或剩余干細胞制劑的處理措施； (十三)臨床前研究報告，包括細胞水平和動物水平的平安性和有效性評價實驗；(十四)臨床研究的平安性評估及相應

6、處理措施，提供風險分析及評估報告、風險控制方案及實施細那么；(十五)臨床研究方案，應當包括以下內容:；、排除和剔除標準，選擇受試者的步驟和受試者分配入組方法；8. 干細胞制劑的使用方式、劑量、時間及療程，如需通過特殊手術導入治療制劑，須提供詳細操作過程；、處理措施；。 (十六)臨床研究進度方案；(十七)資料記錄與保存措施；(十八)倫理委員會審查意見和倫理委員會成員簽名表；(十九)受試者知情同意書樣稿；(二十)研究者手冊;(二十一)其他相關材料。第十一條 干細胞臨床試驗研究申報程序：一申報單位應當將準備好的材料送所在地省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門進行形式審查和真實性審查。二衛(wèi)生部和國家食品藥品

7、監(jiān)督管理局依據(jù)省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門的形式審查結果和材料真實性證明，受理申報材料，組織專家委員會進行評審。三根據(jù)評審工作需要，衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局組織專家對申報單位進行現(xiàn)場考察，并綜合相關情況，對干細胞臨床試驗研究工程進行備案。第三章 臨床研究第十二條 開展干細胞臨床試驗研究前，必須制訂詳細、完整、明確的研究方案,必須具有明確的適應癥。研究方案必須遵照 藥物臨床試驗質量管理標準 和 干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原那么試行 的相關規(guī)定，遵循風險最小化的原那么，并經(jīng)倫理委員會批準。第十三條 干細胞臨床試驗研究必須按照藥物研發(fā)規(guī)律推進，一般按照藥品臨床試驗期、期、期的原那么次

8、序逐步進行。期臨床試驗10-30例主要確定干細胞治療方案的平安性。期臨床試驗100例檢驗干細胞治療方案的有效性，并進一步評價其平安性。期臨床試驗是在大范圍內300例進一步明確干細胞治療方案的有效性，監(jiān)測其不良反響，評價其與現(xiàn)行的傳統(tǒng)治療方式比擬的優(yōu)勢，收集更多的信息為其臨床應用做準備。-期的臨床研究中，病例數(shù)的設計必須符合統(tǒng)計學的要求。對于某些罕見性疾病，或目前尚無有效治療手段的特殊疾病，可根據(jù)疾病臨床特點在前述根底上酌情減少臨床試驗病例數(shù)。第十四條 干細胞臨床試驗研究中，必須指明干細胞的類型和獲取方式。其來源必須符合倫理原那么和國家有關規(guī)定，符合臨床使用的要求。供體必須按照 干細胞制劑質量控

9、制及臨床前研究指導原那么 中的相關規(guī)定，進行相應的篩查。第十五條 干細胞制備、檢定及臨床前研究應當符合 干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原那么試行 的相關要求，干細胞制備需符合 藥品生產(chǎn)質量管理標準 GMP。如果干細胞的體外修飾涉及基因修飾，還應當符合 人基因治療研究和制劑質量控制指導原那么 的相關要求；假設與其他生物材料聯(lián)合使用，必須符合醫(yī)療器械的相關管理規(guī)定。第十六條 必須對每一份干細胞制劑從其如何從供者獲得，如何體外操作，到最后的丟棄、回輸或植入到受試者體內等環(huán)節(jié)進行追蹤。對于剩余的干細胞制劑和/或剩余的捐贈物如供者的胚胎、生殖細胞、骨髓、血液等，必須進行合法、妥善并符合社會倫理的處理

10、。干細胞制劑的追蹤資料從最后處理之日起必須保存至少10年。第十七條 在進行干細胞臨床試驗研究過程中，所有關于供者和受試者的入選和檢查，以及干細胞制劑制備和臨床研究各個環(huán)節(jié)，必須由操作者同步記錄，所有資料的原始記錄必須做到準確、清晰、無涂改，所有資料應當有電子備份。研究機構必須將所有的原始資料從資料生成之日起保存至少10年。第十八條 干細胞臨床試驗研究在納入第一個自愿受試者之前，應當按照有關要求在我國臨床研究登記備案信息系統(tǒng)進行網(wǎng)絡登記備案。干細胞臨床試驗結束后，應當對參與臨床試驗的受試者進行長期隨訪監(jiān)測，以便更好地評價干細胞臨床試驗研究的平安性和有效性。第四章 供者和受試者權益保障第十九條 進

11、行干細胞臨床試驗研究，必須認真貫徹受試者和供者的權益、平安和健康高于本試驗研究的科學與社會利益的根本原那么。倫理委員會和知情同意書是保障受試者和供者權益的必要措施。第二十條 為保障受試者和供者的權益，臨床研究基地必須成立相應的倫理委員會。該委員會必須由從事醫(yī)學、藥學、生物學、倫理學、社會學和法律學等專業(yè)的專家組成，其組成和工作不應當受任何參與研究者的影響，其職責是從保障受試者和供者權益的角度，嚴格審議干細胞臨床試驗研究方案并監(jiān)督其執(zhí)行。第二十一條 假設使用異體干細胞進行臨床研究，研究人員必須用通俗、清晰、準確的語言向供者告知其可能用于臨床研究的內容和目的意義，并獲得其簽字同意的知情同意書，以確

12、保該來源的合倫理性和合法性。第二十二條 在干細胞臨床試驗研究的過程中必須遵守 藥物臨床試驗質量管理標準 中受試者權益保障的相關條款。第五章 報告第二十三條 嚴重不良事件報告(一)如果受試者在干細胞臨床試驗研究過程中出現(xiàn)了由或可能由使用干細胞引起的嚴重不良事件，如傳染性疾病、死亡、威脅生命的情況、造成人體功能或器官永久性損傷，或必須接受醫(yī)療搶救(包括手術和延長住院)的情況，應當立刻停止干細胞治療及其相關臨床試驗研究，并且必須在24小時之內上報倫理委員會、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。(二)發(fā)生嚴重不良事件后，必須及時對受試者進行相應處理，在處理結束后15日內將后續(xù)工作報告上報倫理委員會、衛(wèi)生部

13、和國家食品藥品監(jiān)督管理局，以說明采取的措施和事件的原因。(三)在調查事故原因時，應當從以下幾方面進行考察：干細胞制劑的制備和質量控制、供者的篩查記錄、供者的測試結果、任何違背操作標準的事件。第二十四條 過失報告(一)如果在操作過程中出現(xiàn)了違背操作規(guī)程或/和本方法要求的事件，并且這種事件可能與疾病傳播或潛在性的傳播有關，或可能導致干細胞制劑的污染，必須在事件發(fā)生后立即上報倫理委員會、衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。(二)報告內容必須包括：對本領件的描述，與本領件相關的信息和干細胞制劑的制備流程，已經(jīng)采取和將要采取的針對本領件的處理措施。第二十五條 研究進度報告(一)凡在衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管

14、理局備案的干細胞臨床試驗研究，應當于備案后每12個月向衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局提交進度報告。(二)報告內容應當包括階段工作小結、已經(jīng)完成的病例數(shù)和正在進行的病例數(shù)和不良反響的發(fā)生情況。(三)批準備案后兩年內未啟動臨床試驗，其臨床試驗研究資格自動取消。第二十六條 研究結果報告(一)各期干細胞臨床試驗結束后，必須將研究結果進行統(tǒng)計分析，歸納總結，書寫研究報告，并提交衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局。(二)研究報告應當包括以下內容：；。第二十七條 在干細胞臨床試驗研究過程中，由研究機構自行中止或/和提前終止臨床研究的，必須在30個工作日內，將中止或/和提前終止臨床研究的報告上報衛(wèi)生部和國家食品藥

15、品監(jiān)督管理局，以說明中止或/和提前終止臨床研究的原因和采取的善后措施。第六章 監(jiān)管與處分第二十八條 衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局負責組織開展干細胞臨床試驗研究工程的申報、評價、備案和監(jiān)管。第二十九條 省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門負責本地區(qū)干細胞臨床試驗研究申報材料的形式性和真實性審核；對已備案工程進行監(jiān)管。第三十條 干細胞臨床試驗研究申報單位應當保證研究用干細胞制劑的生產(chǎn)制備過程符合GMP要求，對干細胞臨床試驗研究過程中因干細胞制劑的質量引起的受試者損害負全部責任。干細胞臨床試驗研究申報單位應當建立干細胞臨床試驗研究質量監(jiān)督制度，委派專人或委托第三方對干細胞臨床研究的質量進行監(jiān)督，保證干細

16、胞臨床試驗按照設計方案切實有效進行。第三十一條 干細胞臨床試驗研究基地負責安排具有相應資格的研究人員承當干細胞臨床試驗研究，并承當干細胞臨床試驗研究工程的日常管理，監(jiān)督研究人員按照藥品臨床試驗管理標準GCP原那么開展研究工作，對試驗研究的真實性和科學性負責，最大限度地保障受試者的生命平安。第三十二條 從事干細胞臨床試驗的研究人員應當嚴格遵守有關法律法規(guī)要求，認真按照經(jīng)衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局備案的工程研究方案進行臨床試驗研究，并將試驗數(shù)據(jù)真實、準確、完整、及時、合法地記錄；遵循科研誠信倫理原那么，保護受試者、捐獻者的生命健康權益、隱私和尊嚴。如發(fā)現(xiàn)有違規(guī)行為，依法予以處理。第三十三條 未

17、得到衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局同意開展干細胞臨床試驗研究的，責令其停止研究活動并全國通報，違規(guī)收取費用的，沒收其非法所得，并依法追究醫(yī)療機構主要負責人和直接責任人的責任，構成犯罪的，依法追究刑事責任。第三十四條 已經(jīng)得到衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局同意開展干細胞臨床試驗研究的，應當按照已同意申報工程要求開展臨床試驗研究活動。試驗研究方案如有補充，內容必須得到所有試驗參與方的同意，并由研究者和申辦者共同簽署并備案，在獲得倫理委員會批準前方可按照補充的內容實施；研究方案如有重大變更，應當重新申報。擅自更改內容的，將取消工程資質，并予以通報。第三十五條 開展干細胞臨床試驗研究的單位及個人違法發(fā)

18、布干細胞治療廣告的，依法進行處理。第七章 附那么第三十七條 本方法由衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局負責解釋。第三十八條 本方法自2013年5月1日起施行。 附件：附件1 原始編號: 受理編號: 干細胞臨床試驗研究工程申報材料工程名稱: 申報單位: 加蓋公章 臨床研究單位:加蓋公章 申報日期: 年 月 日衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究與應用標準整頓工作領導小組辦公室填表說明:。，A4紙雙面打印或復印。不得使用沒有規(guī)定的符號、代碼和縮寫。，頁碼位于底部居中，申請表為第1頁。，請在所選選項畫。和合作單位較多，請自行復制本表中相應局部添加于后。，請在“申報材料目錄頁標明各局部材料的起始頁

19、碼；、復印件3份。：北京市西城區(qū)西直門外南路1號，衛(wèi)生部科技教育司干細胞臨床研究與應用標準整頓工作領導小組辦公室。郵政編碼：100044干細胞臨床試驗研究工程申請表【聲明】我們保證：本申請遵守 干細胞臨床研究管理方法試行 、 干細胞臨床研究基地管理方法 和 干細胞制劑質量控制及臨床前研究技術指導原那么 等法律、法規(guī)和規(guī)章的規(guī)定；申請表內容及所提交資料均真實、來源合法，未侵犯他人的權益，其中試驗研究的方法和數(shù)據(jù)均為本干細胞制品所采用的方法和由本干細胞制品得到的試驗數(shù)據(jù)；提交的電子文件與打印文件內容完全一致。如查有不實之處，我們承當由此導致的一切后果。其他特別聲明事項：【工程信息】1.名稱： ；2

20、.申請臨床階段為： 期； 期； 期3.本次申請為：本次申請為：首次申請；再次申請；曾經(jīng)不予批準，日期： ；原因： ； 4.適應癥： ； 5.研究內容摘要(限400字) ： ；【干細胞來源情況】6.干細胞的供者為：自體；異體 7.干細胞的組織來源為：骨髓；外周血；臍帶血；臍帶；脂肪；胎盤；胚胎；牙髓；其他須注明： ；【干細胞制劑情況】8.干細胞的類型：造血干細胞；間充質干細胞；神經(jīng)干細胞；脂肪干細胞；胚胎干細胞；其他類型須注明： ；9.主要原輔料：名稱批準文號/注冊證號生產(chǎn)企業(yè)執(zhí)行標準10.劑型： ；11.規(guī)格： ；12.用法用量： ；13.直接接觸干細胞的包裝材料： ；14.保存條件及有效期：

21、 ；【申報單位干細胞制劑生產(chǎn)制備機構】15.名稱： ； 16.性質：醫(yī)療機構；生產(chǎn)企業(yè)；研發(fā)機構；其他需注明： ；17.組織機構代碼： ；18.注冊地址及 ： ； 19.生產(chǎn)地址及 ： ； 20.法定代表人： ；職位： ；21.申請負責人： ；職位： ；業(yè)務專長： ； 含區(qū)號及分機號 ； ： ； ： ；E-mail： ； 22.聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務專長： ； 含區(qū)號及分機號 ； ： ； ： ；E-mail： ； 23.法定代表人簽字 加蓋機構公章 年 月 日【臨床研究單位干細胞臨床研究基地】24.干細胞臨床研究基地1 1名稱： ；2組織機構代碼： ；3注冊地址及 ： ； 4執(zhí)業(yè)地址及 ：

22、 ； 5法定代表人： ；職位： ；6 工程負責人： ；職位： ；業(yè)務專長： ； 含區(qū)號及分機號 ； ： ； ： ；E-mail： ；7聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務專長： ； 含區(qū)號及分機號 ； ： ； ： ；E-mail： ；8法定代表人簽字： 加蓋機構公章年 月 日25.干細胞臨床研究基地21名稱： ；2組織機構代碼： ；3注冊地址及 ： ； 4執(zhí)業(yè)地址及 ： ； 5法定代表人： ；職位： ；6 工程負責人： ；職位： ；業(yè)務專長： ； 含區(qū)號及分機號 ； ： ； ： ；E-mail： ；7聯(lián)系人： ；職位： ；業(yè)務專長： ； 含區(qū)號及分機號 ； ： ； ： ；E-mail： ；8法定代表人簽

23、字： 加蓋機構公章年 月 日【省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生廳局和食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究與應用標準整頓工作領導小組辦公室初審意見】 蓋章 年 月 日【辦公室形式審查結果】 審查人： 年 月 日 申報材料目錄、營業(yè)執(zhí)照、醫(yī)療機構執(zhí)業(yè)許可證和資質證明 藥品生產(chǎn)質量管理標準 GMP條件的相關材料，以及工藝穩(wěn)定性的數(shù)據(jù)，并提供制造和檢定規(guī)程以及自檢報告，包括細胞水平和動物水平的平安性和有效性評價實驗，以及中國食品藥品檢定研究院質量標準復核報告、儲存、運輸和使用追溯方案12.不合格和/或剩余干細胞制劑的處理措施，提供風險分析及評估報告、風險控制方案及實施細那么附件2干細胞臨床試驗研究工程申報說明一、申

24、報一干細胞臨床試驗研究申報單位根據(jù) 干細胞臨床研究管理方法試行 準備申報材料。申報材料經(jīng)省級衛(wèi)生廳局和食品藥品監(jiān)督管理局藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究與應用標準整頓工作領導小組辦公室初審后，報送衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究與應用標準整頓工作領導小組辦公室以下簡稱辦公室。二辦公室將在收到申報材料后的10個工作日內完成形式審查，作出受理或退回補充材料的決定。三對已受理的申報材料，辦公室組織專家組進行評審。評審初步合格的工程，辦公室組織專家組對申報單位進行現(xiàn)場考察，出具現(xiàn)場考察意見；綜合現(xiàn)場考察意見和專家組的評審意見，辦公室在受理后60個工作日內作出是否予以備案的決定，并公布已經(jīng)備案的干細胞臨床試驗研究工程。四每期干細胞臨床試驗研究結束后，須將研究報告提交辦公室；辦公室將在30個工作日內組織專家組進行評審；根據(jù)專家組的評審意見，辦公室作出是否可以進行下一期臨床試驗研究的決定。五干細胞臨床研