樣本量估算的統(tǒng)計學方法駱(共46張PPT)精選課件

1、樣本量估算( sun)的統(tǒng)計學方法駱第一頁，共46頁。一、臨床研究為什么需要(xyo)估計樣本含量第二頁，共46頁。復習1：統(tǒng)計學三大(sn d)任務與三大(sn d)規(guī)則任務：描述樣本特征、估計總體參數(shù)、檢驗總體差別規(guī)則：（必須考慮(kol)） 數(shù)據(jù)類型、分布類型、對比類型第三頁，共46頁。1. 統(tǒng)計(tngj)描述任務例：某樣本個體分布的集中趨勢與離散趨勢怎樣 ？（1V點，2V線，3面.影子(yng zi)_線）數(shù)據(jù)：計數(shù)（%），定量（平均數(shù)），等級（平均Ridit值） 分布：正態(tài)(Mean，SD，95%CR)，對數(shù)正態(tài)(G)，偏態(tài)(M, Q/R，P2.5P97.5) （雙/多變量-相關回

2、歸）對比：變量=兩組觀察值（各組均數(shù)與標準差），變量=差值（差值的均數(shù)與標準差）第四頁，共46頁。2. 置信區(qū)間任務(rn wu)例：某總體指標在哪一區(qū)間 ？（借鑒反推）數(shù)據(jù)：計數(shù)（直接法/正態(tài)近似），計量（正態(tài)法），等級（正態(tài)近似）分布：正態(tài)（正態(tài)法），對數(shù)正態(tài)(lg值置信區(qū)間)，偏態(tài)（百分位數(shù)法） 對比：變量(binling)參數(shù)置信區(qū)間，差值參數(shù)置信區(qū)間（臨床試驗）第五頁，共46頁。3. 假設檢驗任務(rn wu)例：某2個總體指標相同 ？ （直接應用概率分布）數(shù)據(jù)：計數(shù)（正態(tài)近似法u,卡方），計量（均數(shù)檢驗），等級（秩和檢驗）分布：正態(tài)（u,t），對數(shù)正態(tài)（lg值t檢驗），偏態(tài)（秩和檢

3、驗）對比(dub)：組間比較（u, t, H），與總體比較（u, t, H）第六頁，共46頁。兩大類方法(fngf)有單側與雙側之分，單側的u小于雙側u值，所以按單側計算的樣本含量小于雙側?？芍貜托裕侵溉魏慰茖W研究必須遵守的原則，其目的是要排除偶然因素的影響，得出科學的、真實(zhnsh)的、規(guī)律性的結論。第四十五頁，共46頁。第二十三頁，共46頁。置信區(qū)間任務(rn wu)越小所需樣本含量越大，反之越小，一般取 0.規(guī)則：（必須考慮(kol)） 數(shù)據(jù)類型、分布類型、對比類型若某研究有多個效應指標，其樣本含量估計應對每個效應指標進行樣本量的估計，然后取樣本數(shù)量最大者為其研究的樣本量。兩個率比

4、較(bjio)的估算90），該研究(ynji)所需的樣本含量為多少？第四十一頁，共46頁。在臨床研究中，樣本含量越小，其抽樣誤差越大。第二十七頁，共46頁。第三十七頁，共46頁。統(tǒng)計(tngj)推斷中的誤差估計最基本公式(gngsh)：誤差=個體變異程度/n的平方根均數(shù)誤差 = 標準差/sqrt(n)率的誤差 = sqrtp(1-p)/ n第七頁，共46頁。n大小(dxio)舉例1、n=3，三個克隆2、女大學生33%自動退學？ n=？3、n1=20，n2=100，n=？4、1987年某產科醫(yī)師為研究胎次與兒童智力的關系，收集病案資料(zlio)（考上大學人數(shù)）：第一胎19人、第二胎18人、第三

5、胎10人、第四胎7人、第五胎4人。由此得出結論：智力與胎次有關，胎次愈多智力愈差，第一胎智力最好。 n=？第八頁，共46頁?？芍貜?chngf)原則樣本含量（Sample）的估計是臨床研究科學設計的重要內容?？芍貜托?，是指任何科學研究必須遵守的原則，其目的是要排除偶然因素的影響，得出科學的、真實(zhnsh)的、規(guī)律性的結論。第九頁，共46頁。樣本含量(hnling)的大小在臨床研究中，樣本含量越小，其抽樣誤差越大。若樣本含量不足，可重復性差，檢驗效能低，不能排除偶然因素的影響，其結論缺乏科學性、真實性。若樣本含量過大，試驗條件難以嚴格控制，容易造成人力(rnl)、物力和時間上的浪費。第十頁，

6、共46頁。估計樣本(yngbn)含量的目的在保證某個臨床試驗/臨床研究的結論具有(jyu)一定科學性、真實性和可靠性前提下，確定某研究所需的最小觀察例數(shù)。第十一頁，共46頁。二、估計樣本(yngbn)含量的方法第十二頁，共46頁。兩大類方法(fngf)1、公式法，可滿足(mnz)多種設計的要求，目前應用廣泛。2、查表法，簡單、方便，但受條件限制，有時不一定完全適應。第十三頁，共46頁。三、估計(gj)樣本含量的步驟第十四頁，共46頁。1、確定設計(shj)方法任何臨床試驗，其設計(shj)方案是首先需要確定的，而樣本含量的估計也是在設計(shj)方案基礎上的。不同的臨床科研設計(shj)方法，

7、其樣本含量的估計方法不相同第十五頁，共46頁。2、確定(qudng)資料類型當臨床試驗的設計方案確定后，需要確定臨床試驗所得數(shù)據(jù)的類型，例如，計量（數(shù)值）、計數(shù)（無序分類）、等級（有序分類），因為樣本(yngbn)含量估計方法與數(shù)據(jù)類型有關第十六頁，共46頁。3、考慮統(tǒng)計(tngj)方法樣本含量的估計還要與以后將要使用的統(tǒng)計方法(fngf)的條件相結合。如單因素分析、相關與回歸、多因素分析等。目前樣本含量估計的公式計算主要針對單因素分析，而多因素分析的例數(shù)估計請參考有關書籍第十七頁，共46頁。4、確定(qudng)基本參數(shù) 在各種臨床科研設計方法的樣本含量估計(gj)中，需要研究者事先確定的條

8、件有：第一類錯誤的概率，第二類錯誤概率，容許誤差。若終點指標為數(shù)值變量時，還需要研究者確定總體標準差。若終點指標為分類變量時，有時需要研究者確定總體率。第十八頁，共46頁。（1）確定(qudng)第一類誤差的概率所有樣本含量估計(gj)公式中，都需要u的值，研究者確定檢驗水準（）的大小后，查表得u值。有單側與雙側之分，單側的u小于雙側u值，所以按單側計算的樣本含量小于雙側。越小所需樣本含量越大，反之越小，一般取 0.05第十九頁，共46頁。樣本(yngbn)含量計算中，需要u的值，即研究者確定大小后，查表的u值。確定大小，主要是要確定檢驗效能（Power），用1-表示其概率的大小，檢驗效能是指

9、總體間確有差別時，假設檢驗能發(fā)現(xiàn)這種差別的能力大小。為第二類誤差的概率，值越小，檢驗效率越高，所需樣本(yngbn)量也就越大，通常=0.1或=0.2。一般認為檢驗效率不能小于0.7。（2）確定第二類誤差(wch)的概率第二十頁，共46頁。（3）確定容許(rngx)限或插座 即有臨床意義或研究意義的最小差值。若為數(shù)值變量時，可為有臨床意義的均數(shù)差值、實驗前后(qinhu)之差等。若為分類資料， 可為有臨床意義的有效率、患病率等率之差。第二十一頁，共46頁。（4）確定(qudng)總體標準差總體率若研究的終點指標為數(shù)值變量時，總體標準差為估計(gj)樣本含量所必須的條件。若研究的終點指標為分類變

10、量時，有時，總體率為估計(gj)樣本含量條件。若總體標準差和總體率，常常通過文獻檢索、預試驗或對研究作出合理的假設來獲得。第二十二頁，共46頁。5、計算樣本(yngbn)含量用按設計方案、資料類型及可能涉及的統(tǒng)計分析方法來選擇樣本含量的計算方法（查書），也可以利用統(tǒng)計軟件幫助(bngzh)完成樣本含量的計算。第二十三頁，共46頁。6、校正(jiozhng)樣本含量由于估算的樣本含量是最少需要量，考慮到受試者可能有不合作者、中途失訪、意外死亡等情況出現(xiàn)，而減少有效(yuxio)觀察對象的例數(shù)（失訪），因此，應該在估算的樣本含量增加若干樣本例數(shù)。通常，失訪人數(shù)不得大于20%。第二十四頁，共46頁。

11、 四、樣本含量(hnling)估計的注意事項第二十五頁，共46頁。1.組間例數(shù)相等(xingdng)成組設計的例數(shù)，應盡可能采用例數(shù)相等的設計，尤其是多組設計時，一般要求(yoqi)各組間的樣本含量相等，只有在某些特殊情況下才考慮各組的樣本含量不相等。第二十六頁，共46頁。例：某樣本個體分布的集中趨勢與離散趨勢怎樣 ？（1V點，2V線，3面.第二十一頁，共46頁。置信區(qū)間任務(rn wu)在保證某個臨床試驗/臨床研究的結論具有(jyu)一定科學性、真實性和可靠性前提下，確定某研究所需的最小觀察例數(shù)。若為數(shù)值變量時，可為有臨床意義的均數(shù)差值、實驗前后(qinhu)之差等。估計(gj)的適用條件實

12、例(shl)分析（例數(shù)相等）第二十七頁，共46頁。兩個率比較(bjio)的估算第三十四頁，共46頁。（4）確定(qudng)總體標準差總體率2、確定(qudng)資料類型2、查表法，簡單、方便，但受條件限制，有時不一定完全適應。六、分類變量(binling)的樣本含量估計簡介規(guī)則：（必須考慮(kol)） 數(shù)據(jù)類型、分布類型、對比類型率的誤差 = sqrtp(1-p)/ n10（power=0.2.多指標(zhbio)估算若某研究有多個效應指標，其樣本含量估計應對每個效應指標進行樣本量的估計，然后取樣本數(shù)量最大者為其研究的樣本量。若某研究能區(qū)分主要(zhyo)指標和次要指標時，也可以只對主要(z

13、hyo)指標進行樣本含量估計，然后取量大者為其研究的樣本含量。第二十七頁，共46頁。3.多種估計(gj)條件盡可能將多樣本含量估計方法聯(lián)合使用，并且在使用計算法估算時，可多做幾種估算方案，以便選擇。如：不同的、等條件(tiojin)組合下，估計其樣本含量。第二十八頁，共46頁。4.與研究(ynji)目的結合根據(jù)研究目的，嚴格選擇估算樣本含量的方法(fngf)，如單、雙側不同，估計參數(shù)與假設檢驗不同，一般假設檢驗與等價檢驗不同，樣本率超過與位于0.3-0.7（0.2-0.8）范圍不同，t檢驗與u檢驗不同等。第二十九頁，共46頁。5.估計(gj)的適用條件目前，國內有關書籍提供的樣本含量計算公式，

14、主要適用于臨床試驗，而并非適用于其他醫(yī)學實驗，如動物實驗。動物實驗的樣本含量可以參考臨床試驗的樣本含量，并在此基礎上適當減少(jinsho)其數(shù)量。第三十頁，共46頁。五、數(shù)值變量的樣本含量(hnling)估計簡介第三十一頁，共46頁。兩均數(shù)比較(bjio)的估算第三十二頁，共46頁。實例(shl)分析（例數(shù)相等)欲研究(ynji)某新藥降低高血脂患者的膽固醇療效，研究(ynji)者認為試驗組與安慰劑組比較，其血清膽固醇值平均下降0.5mmol/L才有臨床意義，查閱文獻得血清膽固醇值的標準差為0.8mmol/L,且規(guī)定兩組例數(shù)相等，且=0.05， =0.10（power=0.90），該研究(y

15、nji)所需的樣本含量為多少？第三十三頁，共46頁。計算結果第三十四頁，共46頁。例數(shù)不相等(xingdng)第三十五頁，共46頁。實例(shl)分析（例數(shù)不等）某醫(yī)院研究(ynji)吲螨酰胺治療原發(fā)性高血壓的療效，經(jīng)預試驗得治療前后舒張壓差值（kPa）資料如下，若=0.05， =0.10時需治療多少例？均數(shù)標準差吲螨酰胺2.281.09安慰劑1.320.40第三十六頁，共46頁。計算結果第三十七頁，共46頁。六、分類變量(binling)的樣本含量估計簡介第三十八頁，共46頁。兩個率比較(bjio)的估算第三十九頁，共46頁。實例(shl)分析（例數(shù)相等）用舊的治療方案治療慢性腎炎的控制率為30%，現(xiàn)用新的治療方案治療慢性腎炎，其控制率應大于50%才有臨床意義，若取兩