臨床醫(yī)學(xué)研究的重要性及必要性分析

1、第一章第一章 緒緒 論論第一節(jié)第一節(jié) 概概 論論一、臨床醫(yī)學(xué)研究的重要性和必要性一、臨床醫(yī)學(xué)研究的重要性和必要性 (1)臨床研究可以用科學(xué)的方法和標(biāo)準(zhǔn)臨床研究可以用科學(xué)的方法和標(biāo)準(zhǔn)來研究和評(píng)價(jià)疾病的病因，確定與評(píng)來研究和評(píng)價(jià)疾病的病因，確定與評(píng)價(jià)疾病的診斷方法，以及治療和防治價(jià)疾病的診斷方法，以及治療和防治疾病的措施的效果和效益，使臨床醫(yī)疾病的措施的效果和效益，使臨床醫(yī)學(xué)得到不斷地發(fā)展和進(jìn)步。學(xué)得到不斷地發(fā)展和進(jìn)步。 (2)臨床研究可以確定某些防治措施或臨床研究可以確定某些防治措施或藥物不良反應(yīng)的發(fā)生率以及對(duì)患者藥物不良反應(yīng)的發(fā)生率以及對(duì)患者的影響程度?？梢詫⑦@些措施的益的影響程度。可以將這些

2、措施的益處與弊端進(jìn)行比較，確定該措施是處與弊端進(jìn)行比較，確定該措施是否可以繼續(xù)使用。否可以繼續(xù)使用。 (3)臨床研究結(jié)果通過比較、評(píng)價(jià)、鑒臨床研究結(jié)果通過比較、評(píng)價(jià)、鑒定，能夠確定其價(jià)值，并能夠確定定，能夠確定其價(jià)值，并能夠確定出成本效益比，這樣就能夠決定研出成本效益比，這樣就能夠決定研究成果能否在臨床實(shí)踐中推廣應(yīng)用究成果能否在臨床實(shí)踐中推廣應(yīng)用以及應(yīng)用的范圍以及應(yīng)用的范圍 。 (4)臨床研究可以通過發(fā)現(xiàn)問題、提出臨床研究可以通過發(fā)現(xiàn)問題、提出問題、查閱文獻(xiàn)、進(jìn)行研究到解決問題、查閱文獻(xiàn)、進(jìn)行研究到解決問題等過程，使臨床醫(yī)生得到科學(xué)問題等過程，使臨床醫(yī)生得到科學(xué)研究的訓(xùn)練，使他們的臨床經(jīng)驗(yàn)不研

3、究的訓(xùn)練，使他們的臨床經(jīng)驗(yàn)不斷得到積累，臨床技能不斷得到提斷得到積累，臨床技能不斷得到提高。高。 二、臨床醫(yī)學(xué)研究的特點(diǎn)二、臨床醫(yī)學(xué)研究的特點(diǎn) 臨床醫(yī)學(xué)研究臨床醫(yī)學(xué)研究是在臨床醫(yī)學(xué)的領(lǐng)域內(nèi)引人是在臨床醫(yī)學(xué)的領(lǐng)域內(nèi)引人科學(xué)研究的概念，按照嚴(yán)格的設(shè)計(jì)、測(cè)科學(xué)研究的概念，按照嚴(yán)格的設(shè)計(jì)、測(cè)量和評(píng)價(jià)的方法學(xué)，從患者的個(gè)體診治量和評(píng)價(jià)的方法學(xué)，從患者的個(gè)體診治擴(kuò)大到相應(yīng)的群體的研究，探討疾病病擴(kuò)大到相應(yīng)的群體的研究，探討疾病病因、診斷、治療和預(yù)后的規(guī)律，力求研因、診斷、治療和預(yù)后的規(guī)律，力求研究結(jié)果的真實(shí)性和科學(xué)性。究結(jié)果的真實(shí)性和科學(xué)性。 特點(diǎn)：特點(diǎn)：（1）是以臨床醫(yī)生為主體。）是以臨床醫(yī)生為主體。

4、（2）對(duì)象多為患者和患者的群體。）對(duì)象多為患者和患者的群體。 （3）強(qiáng)調(diào)在臨床實(shí)踐中使用科學(xué)的設(shè)計(jì)、）強(qiáng)調(diào)在臨床實(shí)踐中使用科學(xué)的設(shè)計(jì)、嚴(yán)格的測(cè)量來排除各種干擾因素和偏倚嚴(yán)格的測(cè)量來排除各種干擾因素和偏倚給研究結(jié)果造成的影響。給研究結(jié)果造成的影響。 第二節(jié)第二節(jié) 臨床科研方法學(xué)臨床科研方法學(xué) 一、設(shè)一、設(shè) 計(jì)計(jì) (一一)臨床研究設(shè)計(jì)的意義臨床研究設(shè)計(jì)的意義 用較少的人力、物力和時(shí)間，獲得用較少的人力、物力和時(shí)間，獲得較為可靠的結(jié)果，使誤差減少到最較為可靠的結(jié)果，使誤差減少到最低限度，以達(dá)到研究高效的目的。低限度，以達(dá)到研究高效的目的。 標(biāo)準(zhǔn)方法標(biāo)準(zhǔn)方法(設(shè)立對(duì)照組、研究對(duì)象隨機(jī)化設(shè)立對(duì)照組、研究

5、對(duì)象隨機(jī)化分組、盲法收集和分析資料等分組、盲法收集和分析資料等)進(jìn)行的進(jìn)行的研究，得到的結(jié)果是疫苗效果較好；研究，得到的結(jié)果是疫苗效果較好；反之，效果較差。反之，效果較差。從這個(gè)實(shí)例可以看出，臨床研究設(shè)計(jì)的從這個(gè)實(shí)例可以看出，臨床研究設(shè)計(jì)的科學(xué)性對(duì)臨床研究結(jié)果的重大意義?？茖W(xué)性對(duì)臨床研究結(jié)果的重大意義。(二二)臨床研究設(shè)計(jì)的特點(diǎn)臨床研究設(shè)計(jì)的特點(diǎn)特征：特征：根據(jù)有限的樣本病例所得到的根據(jù)有限的樣本病例所得到的結(jié)果，來決定是否及如何將某治療結(jié)果，來決定是否及如何將某治療方案用于整個(gè)患者群體，使他們得方案用于整個(gè)患者群體，使他們得到安全和有效的處理。到安全和有效的處理。 特點(diǎn)：特點(diǎn)： 1變異性變異

6、性 2患者利益最高的原則患者利益最高的原則 臨床研究的對(duì)象為患者，臨床研究臨床研究的對(duì)象為患者，臨床研究的特殊性首先表現(xiàn)在研究者應(yīng)將患的特殊性首先表現(xiàn)在研究者應(yīng)將患者利益放在最高的位置上。者利益放在最高的位置上。 3臨床研究中的混雜因素較多臨床研究中的混雜因素較多 (三三)臨床研究設(shè)計(jì)的原則臨床研究設(shè)計(jì)的原則 1. 隨機(jī)化原則隨機(jī)化原則 2設(shè)立對(duì)照的原則設(shè)立對(duì)照的原則 3盲法的原則盲法的原則常用的盲法有單盲法、雙盲法和三盲法。常用的盲法有單盲法、雙盲法和三盲法。 (四四)臨床研究設(shè)計(jì)的內(nèi)容臨床研究設(shè)計(jì)的內(nèi)容根據(jù)研究目的選擇合理的設(shè)計(jì)方案，募集根據(jù)研究目的選擇合理的設(shè)計(jì)方案，募集合格的研究對(duì)象，

7、估算適中的樣本量，合格的研究對(duì)象，估算適中的樣本量，使用安全和正確的措施，確定研究的觀使用安全和正確的措施，確定研究的觀察指標(biāo)和觀察期限，設(shè)計(jì)嚴(yán)格的質(zhì)量保察指標(biāo)和觀察期限，設(shè)計(jì)嚴(yán)格的質(zhì)量保證措施以及采用正確的統(tǒng)計(jì)方法來分析證措施以及采用正確的統(tǒng)計(jì)方法來分析資料等。資料等。 1選擇合理的設(shè)計(jì)方案選擇合理的設(shè)計(jì)方案 各種研究方法的適用范圍不同，研各種研究方法的適用范圍不同，研究者應(yīng)根據(jù)研究目的選擇相應(yīng)的研究者應(yīng)根據(jù)研究目的選擇相應(yīng)的研究方法，究方法， 見表見表1-2。 2募集合格的研究對(duì)象募集合格的研究對(duì)象 按照一定診斷標(biāo)準(zhǔn)確定研究的目標(biāo)按照一定診斷標(biāo)準(zhǔn)確定研究的目標(biāo)人群總體，按照研究設(shè)計(jì)所規(guī)定的

8、人群總體，按照研究設(shè)計(jì)所規(guī)定的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，募集合格的研究納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，募集合格的研究對(duì)象樣本，以確保研究對(duì)象的可靠對(duì)象樣本，以確保研究對(duì)象的可靠性。性。 3估算合適的樣本量估算合適的樣本量 根據(jù)研究假設(shè)、研究所容許的工類錯(cuò)誤、根據(jù)研究假設(shè)、研究所容許的工類錯(cuò)誤、把握度以及所研究疾病在人群中的發(fā)生把握度以及所研究疾病在人群中的發(fā)生率等指標(biāo)計(jì)算樣本量。樣本量過小，可率等指標(biāo)計(jì)算樣本量。樣本量過小，可能會(huì)導(dǎo)致假陰性的結(jié)果；樣本量過大，能會(huì)導(dǎo)致假陰性的結(jié)果；樣本量過大，就會(huì)導(dǎo)致人、財(cái)、物的浪費(fèi)。就會(huì)導(dǎo)致人、財(cái)、物的浪費(fèi)。 4安全和正確的措施安全和正確的措施 在臨床研究中所使用的干預(yù)措施首在臨床研

9、究中所使用的干預(yù)措施首先應(yīng)該是安全的，并且已有科學(xué)證先應(yīng)該是安全的，并且已有科學(xué)證據(jù)證明這些措施在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)或小樣據(jù)證明這些措施在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)或小樣本人群中是有效的。本人群中是有效的。 5確定研究的觀察指標(biāo)和觀察期限確定研究的觀察指標(biāo)和觀察期限 在臨床研究的設(shè)計(jì)中，要對(duì)研究所在臨床研究的設(shè)計(jì)中，要對(duì)研究所使用的觀察指標(biāo)和觀察期限進(jìn)行規(guī)使用的觀察指標(biāo)和觀察期限進(jìn)行規(guī)定。理論上，應(yīng)該選擇客觀的、可定。理論上，應(yīng)該選擇客觀的、可測(cè)量的、特異的觀察指標(biāo)，觀察期測(cè)量的、特異的觀察指標(biāo)，觀察期限的確定應(yīng)該依據(jù)研究的終點(diǎn)來定。限的確定應(yīng)該依據(jù)研究的終點(diǎn)來定。 6嚴(yán)格的質(zhì)量保證措施嚴(yán)格的質(zhì)量保證措施 臨床研究受多種

10、因素的影響，在研臨床研究受多種因素的影響，在研究的各個(gè)環(huán)節(jié)不可避免地都可能存究的各個(gè)環(huán)節(jié)不可避免地都可能存在著各種偏倚和混雜因素的影響。在著各種偏倚和混雜因素的影響。因此，在研究設(shè)計(jì)時(shí)，就應(yīng)該有專因此，在研究設(shè)計(jì)時(shí)，就應(yīng)該有專門的內(nèi)容介紹有關(guān)質(zhì)量保證的措施。門的內(nèi)容介紹有關(guān)質(zhì)量保證的措施。 7正確的資料分析方法正確的資料分析方法 在設(shè)計(jì)時(shí)就要根據(jù)預(yù)期結(jié)果及其相在設(shè)計(jì)時(shí)就要根據(jù)預(yù)期結(jié)果及其相關(guān)資料，考慮使用正確的統(tǒng)計(jì)分析關(guān)資料，考慮使用正確的統(tǒng)計(jì)分析方法來對(duì)所得到的資料進(jìn)行分析。方法來對(duì)所得到的資料進(jìn)行分析。 二、測(cè)二、測(cè) 量量測(cè)量：就是指研究者使用科學(xué)的方法測(cè)量：就是指研究者使用科學(xué)的方法和技

11、術(shù)來發(fā)現(xiàn)和度量發(fā)生在環(huán)境中和技術(shù)來發(fā)現(xiàn)和度量發(fā)生在環(huán)境中和人體中的某些效應(yīng)。使用敏感的和人體中的某些效應(yīng)。使用敏感的和準(zhǔn)確的測(cè)量方法和技術(shù)對(duì)獲得真和準(zhǔn)確的測(cè)量方法和技術(shù)對(duì)獲得真實(shí)可靠的資料至關(guān)重要。實(shí)可靠的資料至關(guān)重要。 注意事項(xiàng)：注意事項(xiàng)： (一一)試驗(yàn)的措施一定要有反映性和可度試驗(yàn)的措施一定要有反映性和可度量性量性 致病因素和試驗(yàn)性的措施本身要有致致病因素和試驗(yàn)性的措施本身要有致病效應(yīng)和治療效應(yīng)，而且這種效應(yīng)能夠病效應(yīng)和治療效應(yīng)，而且這種效應(yīng)能夠客觀地反映出來，并能夠被臨床或?qū)嶒?yàn)客觀地反映出來，并能夠被臨床或?qū)嶒?yàn)室等檢查方法和相關(guān)指標(biāo)所度量。室等檢查方法和相關(guān)指標(biāo)所度量。 (二二)測(cè)量方法

12、應(yīng)該具有良好的敏感性和特異測(cè)量方法應(yīng)該具有良好的敏感性和特異性性 測(cè)量方法越敏感，對(duì)效應(yīng)的測(cè)量越精細(xì)；測(cè)量方法越敏感，對(duì)效應(yīng)的測(cè)量越精細(xì)；測(cè)量方法越特異，對(duì)效應(yīng)的測(cè)量越準(zhǔn)確。測(cè)量方法越特異，對(duì)效應(yīng)的測(cè)量越準(zhǔn)確。選擇敏感性和特異性合適的測(cè)量方法，可選擇敏感性和特異性合適的測(cè)量方法，可以減少資料中假陽(yáng)性和假陰性的發(fā)生，也以減少資料中假陽(yáng)性和假陰性的發(fā)生，也可以減少臨床上誤診和漏診現(xiàn)象的發(fā)生?？梢詼p少臨床上誤診和漏診現(xiàn)象的發(fā)生。 (三三)測(cè)量指標(biāo)的判斷標(biāo)準(zhǔn)和臨床意義要測(cè)量指標(biāo)的判斷標(biāo)準(zhǔn)和臨床意義要明確明確 測(cè)量效應(yīng)的指標(biāo)有定量指標(biāo)，如血液測(cè)量效應(yīng)的指標(biāo)有定量指標(biāo)，如血液生化指標(biāo)、身高、體重和血壓等；

13、也生化指標(biāo)、身高、體重和血壓等；也有定性指標(biāo)，如患者頭痛、頭暈等。有定性指標(biāo)，如患者頭痛、頭暈等。對(duì)這些指標(biāo)的測(cè)量所獲得的數(shù)據(jù)應(yīng)有對(duì)這些指標(biāo)的測(cè)量所獲得的數(shù)據(jù)應(yīng)有臨床上公認(rèn)的判斷標(biāo)準(zhǔn)。臨床上公認(rèn)的判斷標(biāo)準(zhǔn)。 三、評(píng)價(jià)三、評(píng)價(jià)主要有主要有3個(gè)方面的內(nèi)容：個(gè)方面的內(nèi)容： (一一)臨床意義的評(píng)價(jià)臨床意義的評(píng)價(jià) 通過臨床研究與實(shí)踐所建立起來的，以通過臨床研究與實(shí)踐所建立起來的，以科學(xué)證據(jù)為基礎(chǔ)的，對(duì)疾病病因診斷、科學(xué)證據(jù)為基礎(chǔ)的，對(duì)疾病病因診斷、治療與預(yù)后等進(jìn)行評(píng)價(jià)的嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)和治療與預(yù)后等進(jìn)行評(píng)價(jià)的嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)和方法，可以指導(dǎo)評(píng)價(jià)臨床研究?jī)?nèi)容、研方法，可以指導(dǎo)評(píng)價(jià)臨床研究?jī)?nèi)容、研究結(jié)果的真實(shí)性、可靠性

14、及臨床意義。究結(jié)果的真實(shí)性、可靠性及臨床意義。 (二二)研究結(jié)果的統(tǒng)計(jì)分析和評(píng)價(jià)研究結(jié)果的統(tǒng)計(jì)分析和評(píng)價(jià) 當(dāng)某種研究結(jié)果既有臨床意義，又有統(tǒng)當(dāng)某種研究結(jié)果既有臨床意義，又有統(tǒng)計(jì)學(xué)的顯著性差異時(shí)，即能夠做出肯定計(jì)學(xué)的顯著性差異時(shí)，即能夠做出肯定性的結(jié)論。如果只有臨床意義，而沒有性的結(jié)論。如果只有臨床意義，而沒有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性時(shí)，不能夠因此而否定臨統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性時(shí)，不能夠因此而否定臨床意義，而是要繼續(xù)分析其原因，計(jì)算床意義，而是要繼續(xù)分析其原因，計(jì)算類錯(cuò)誤和檢驗(yàn)效能水平。類錯(cuò)誤和檢驗(yàn)效能水平。(三三)研究結(jié)果的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究結(jié)果的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià) 對(duì)臨床研究的結(jié)果進(jìn)行衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的對(duì)臨床研究的結(jié)果進(jìn)行衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的評(píng)價(jià)，