第二十三章基因治療——復(fù)習(xí)測試題

1、第二十三章 基因治療復(fù)習(xí)測試題（一）選擇題A型題1. 全世界第一例基因治療成功的疾病是A. 地中海貧血B. 血友病C. 重癥聯(lián)合免疫缺陷癥D. 高膽固醇血癥  E. 糖尿病2. 理論上講，基因治療最理想的策略是A. 基因置換B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫調(diào)節(jié)E. 導(dǎo)入“自殺基因”3. 目前基因治療所采用的方法中，最常用的是A. 基因置換B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫調(diào)節(jié)E. 導(dǎo)入“

2、自殺基因”4. 利用反義核酸阻斷基因異常表達(dá)的基因治療方法是A. 基因置換B. 基因替代 C. 基因矯正D. 基因失活E. 免疫調(diào)節(jié)5. 將白細(xì)胞介素-2基因?qū)肽[瘤病人體內(nèi)，提高病人IL-2的表達(dá)水平，進(jìn)行抗腫瘤輔助治療。這種基因治療方法是A. 基因置換B. 基因替代 C. 基因矯正 D. 基因失活 E. 免疫調(diào)節(jié)6. 下列哪種方法不是目前基因治療所采用的方法A. 基因缺失 B. 基因置換

3、60;C. 基因替代 D. 基因失活E. 免疫調(diào)節(jié)7. 基因治療的基本程序中不包括A. 選擇治療基因 B. 選擇載體C. 選擇靶細(xì)胞D. 將載體直接注射體內(nèi)E. 將治療基因?qū)氚屑?xì)胞8. 下列哪種方法不屬于非病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移的物理方法A. 電穿孔法B. 脂質(zhì)體法C. DNA直接注射法D. 顯微注射法E. 基因槍技術(shù)9. 下列哪種方法屬于非病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移的化學(xué)方法A. 電穿孔法B. 基因槍技術(shù)C. DNA直

4、接注射法D. 顯微注射 E. DEAE-葡聚糖法10. 將外源治療性基因?qū)氩溉閯?dòng)物細(xì)胞的方法不包括A. 顯微注射法 B. 電穿孔法 C. 脂質(zhì)體法 D. CaCl2法E. 病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移11. 目前在基因治療的臨床實(shí)施中，最常使用的載體是A. 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體B. pBR322 C. 噬菌體D. pUC18E. YAC12. 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點(diǎn)中不包括A. 容量約10kbB. 有潛在危險(xiǎn)性C. 基因轉(zhuǎn)移效率較高

5、D. 只感染分裂狀態(tài)的細(xì)胞E. 感染細(xì)胞后產(chǎn)生高滴度病毒13. 腺病毒載體的特點(diǎn)中不包括A. 所獲病毒滴度高B. 外源基因可瞬時(shí)高表達(dá)C. 外源基因長期穩(wěn)定表達(dá) D. 基因組結(jié)構(gòu)復(fù)雜E. 能感染分裂或非分裂狀態(tài)的細(xì)胞14. 腺相關(guān)病毒載體的特點(diǎn)中不包括A. 容量相對小B. 優(yōu)先整合于宿主染色體19q位點(diǎn)上C. 外源基因穩(wěn)定表達(dá)D. 安全性好 E. 只感染分裂狀態(tài)的細(xì)胞15. 單純皰疹病毒載體的特點(diǎn)中不包括A. 容量小

6、于10kbB. 可感染神經(jīng)細(xì)胞 C. 外源基因不能長期表達(dá)D. 載體的毒副作用大E. 基因組結(jié)構(gòu)復(fù)雜16. 在基因治療時(shí)，目前哪一種細(xì)胞不能作為靶細(xì)胞A. 淋巴細(xì)胞B. 腫瘤細(xì)胞C. 生殖細(xì)胞D. 肝細(xì)胞 E. 造血細(xì)胞17. HIV感染的靶細(xì)胞是A. 紅細(xì)胞 B. B淋巴細(xì)胞 C. CD4+T細(xì)胞D. CD8+T細(xì)胞E. 神經(jīng)細(xì)胞18. 惡性腫瘤的基因治療方案中，目的基因?qū)塍w內(nèi)最常用的給藥途徑是A. 瘤內(nèi)注射&#

7、160; B. 靜脈注射   C. 皮下注射  D. 肌肉注射    E. 骨髓移植19. 目前臨床基因治療方案中，針對的疾病最多的是A. 癌癥B. 單基因遺傳病C. 心血管疾病D. 糖尿病E. 艾滋病20. 目前下列哪類疾病基因治療效果最確切A. 單基因遺傳病B. 多基因遺傳病 C. 惡性腫瘤D. 感染性疾病  E.

8、 心血管疾病 B型題A. 遺傳病  B. 腫瘤  C. 心血管疾病  D. 傳染病  E. 高血壓21. 病原體侵入人體主要引起哪種疾病22. 內(nèi)源基因結(jié)構(gòu)突變發(fā)生在生殖細(xì)胞所引起的疾病是 A. 基因矯正B. 基因替代C. 基因置換D. 反義核酸技術(shù)E. 基因敲除23. 對致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，保留正常部分的技術(shù)方法是24. 目前基因治療中最

9、常用的方式是25. 用正常的基因原位替換病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因的技術(shù)方法是 A. 質(zhì)粒B. 逆轉(zhuǎn)錄病毒C. 腺病毒D. 腺相關(guān)病毒E. 單純皰疹病毒26. 目前基因治療最常用的載體27. 基因工程中最常用載體 A. 苯丙氨酸羥化酶基因B. 次黃嘌呤鳥嘌呤磷酸核糖轉(zhuǎn)移酶基因C. 腺苷脫氨酶基因D. 酪氨酸酶基因E. 1-磷酸半乳糖尿苷轉(zhuǎn)移酶基因28. 苯丙酮尿癥的治療性基因可以是29. 半乳糖血癥的治療性基因可以是30. 重癥聯(lián)合

10、免疫缺陷癥的治療性基因可以是 X型題31. 基因治療采用的策略包括A. 基因置換B. 基因替代C. 基因失活D. 基因敲除E. 免疫調(diào)節(jié)32. 目前基因治療常使用的病毒載體有A. 逆轉(zhuǎn)錄病毒B. 腺病毒C. 腺相關(guān)病毒D. 流感病毒E. 肝炎病毒33. 在基因治療過程中，將外源基因?qū)氩溉閯?dòng)物細(xì)胞的化學(xué)方法有A. 磷酸鈣沉淀法B. DEAE-葡聚糖法C. 脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染法  D. 氯化鈣法 E.

11、60;電穿孔法34. 在基因治療過程中，將外源基因?qū)氩溉閯?dòng)物細(xì)胞的物理方法有A. 顯微注射  B. 電穿孔   C. DNA直接注射D. 基因槍技術(shù)E. 氯化鈣法35. 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點(diǎn)包括A. 宿主細(xì)胞類型廣泛B. 能隨機(jī)整合到宿主染色體中，有可能造成插入突變C. 只能轉(zhuǎn)染和整合分裂狀態(tài)的靶細(xì)胞D. 外源基因插入容量約10 kbE. 重組病毒滴度最高36. 腺病毒載體的特點(diǎn)包括A. 既可感染分裂細(xì)胞也可感染非

12、分裂細(xì)胞B. 不能整合到宿主染色體中，所以安全性較好C. 外源基因插入容量約7-8 kbD. 外源基因可得到瞬時(shí)高表達(dá)E. 重組病毒滴度非常高37. 用于基因治療的靶細(xì)胞必須滿足的條件A. 體細(xì)胞B. 取材方便C. 含量比較豐富D. 易于在體外人工培養(yǎng)E. 可長期在體外培養(yǎng)傳代38. 下列細(xì)胞可作為基因治療的靶細(xì)胞有A. 造血細(xì)胞B. 肝細(xì)胞C. 生殖細(xì)胞D. 肌細(xì)胞E. 腫瘤細(xì)胞39. 基因失活的技術(shù)包括A. 反義

13、RNAB. 核酶C. RNA干擾D. 肽核酸E. 細(xì)胞內(nèi)抗體40. 基因治療可用于A. 遺傳病B. 免疫缺陷C. 惡性腫瘤D. 心血管疾病E. AIDS （二）名詞解釋1. 基因治療（gene therapy）2. 基因置換（gene replacement）3. 基因矯正（gene correction）4. 基因增補(bǔ)（gene augmentation）5. 基因失活（gene inactivation）6. 免疫調(diào)節(jié)（immune adju

14、stment）7. 反義核酸（antisense nucleic acid）8. RNA干擾（RNA interference）9. 直接體內(nèi)療法（in vivo）10. 間接體內(nèi)療法（ex vivo）（三）簡答題1. 什么是基因治療?2. 簡述基因治療的策略。3. 簡述基因治療的基本程序。4. 基因治療選擇靶細(xì)胞時(shí)應(yīng)注意些什么？5. 簡述目前惡性腫瘤的基因治療策略。（四）論述題1. 基因治療中常用的病毒載體有哪幾種？各有何優(yōu)缺點(diǎn)？2. 試述如何設(shè)計(jì)某疾病的基因治療方案。3. 試述基因

15、治療目前的問題和解決途徑。 參考答案與提示（一）選擇題題號答案考察的知識點(diǎn)題號答案考察的知識點(diǎn)1C基因治療的發(fā)展史2A基因治療的策略3B基因治療的策略4D基因治療的策略5E基因治療的策略6A基因治療的策略7D基因治療的基本程序8B基因?qū)氲奈锢矸椒?E基因?qū)氲幕瘜W(xué)方法10D基因?qū)氲某Ｓ梅椒?1A基因?qū)氲某Ｓ幂d體12E逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點(diǎn)13C腺病毒載體的特點(diǎn)14E腺相關(guān)病毒載體的特點(diǎn)15A單純皰疹病毒載體的特點(diǎn)16C基因治療的靶細(xì)胞選擇17CHIV的生物學(xué)特性18A基因治療給藥途徑19A基因治療的臨床應(yīng)用20A基因治療的臨床應(yīng)用21D病原體與疾病的關(guān)系22A基因突變與疾病的關(guān)系

16、23A基因治療的策略24B基因治療的策略25C基因治療的策略26B基因治療的常用載體27A基因工程的常用載體28A治療性基因的選擇29E治療性基因的選擇30C治療性基因的選擇31ABCE基因治療的策略32ABC基因治療的常用病毒載體33ABC基因?qū)氲幕瘜W(xué)方法34ABCD基因?qū)氲奈锢矸椒?5ABCD逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點(diǎn)36ABCDE腺病毒載體的特點(diǎn)37ABCDE基因治療的靶細(xì)胞選擇38ABDE基因治療的靶細(xì)胞選擇39ABCDE基因失活的常用方法40ABCDE基因治療的臨床應(yīng)用 （二）名詞解釋1. 是指把基因?qū)肴梭w的細(xì)胞，使其發(fā)揮生物學(xué)效應(yīng)，從而達(dá)到治療疾病目的的技術(shù)方法

17、。2. 指用正常的基因原位置換病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因，使細(xì)胞內(nèi)的DNA完全恢復(fù)正常狀態(tài)。3. 指將致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，而正常部分予以保留。4. 即基因替代  將正?；蜣D(zhuǎn)移到患者的宿主細(xì)胞，并不去除致病基因，正?；虍愇惶娲虏』蛟隗w內(nèi)表達(dá)出功能正常的蛋白質(zhì)。5. 通過在DNA、mRNA、蛋白質(zhì)等水平上干擾某些致病基因的轉(zhuǎn)錄、翻譯等環(huán)節(jié)，從而封閉該基因的表達(dá)。6. 將免疫相關(guān)基因（如抗體、抗原或細(xì)胞因子基因等）導(dǎo)入體內(nèi)，提高患者機(jī)體免疫力，達(dá)到預(yù)防和治療疾病的目的。7. 是一種與靶DNA或RNA具有互補(bǔ)序列

18、的核酸片段，通過與靶DNA或RNA結(jié)合而封閉它們的表達(dá)。8. 指由短雙鏈RNA介導(dǎo)的，在mRNA水平關(guān)閉同源序列的表達(dá)或使其沉默的過程。RNA干擾是一種典型的轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控方式，又稱為轉(zhuǎn)錄后基因沉默。9. 將外源基因直接導(dǎo)入體內(nèi)的組織或器官，使其進(jìn)入相應(yīng)的細(xì)胞并進(jìn)行表達(dá)，從而達(dá)到治療疾病的目的。10. 在體外將外源基因?qū)氚屑?xì)胞內(nèi)，再將這種基因修飾過的細(xì)胞回輸體內(nèi)，使帶有外源基因的細(xì)胞在體內(nèi)表達(dá)相應(yīng)產(chǎn)物以達(dá)到治療疾病的目的。 （三）簡答題1.     基因治療（gene therapy） 

19、60;是指把基因?qū)肴梭w的細(xì)胞，使其發(fā)揮生物學(xué)效應(yīng)，從而達(dá)到治療疾病目的的技術(shù)方法。 2. 基因治療的策略包括基因矯正、基因置換、基因替代、基因失活、免疫調(diào)節(jié)等。 3. 基因治療的一般程序包括 (1)      選擇治療基因；(2)      選擇基因治療的靶細(xì)胞；(3)      將治療性基因?qū)爰?xì)胞；(4)     

20、; 外源基因的篩檢(5)      將外源基因?qū)塍w內(nèi)。 4. 理論上講，無論何種細(xì)胞均具有接受外源DNA的能力。除了由于倫理問題，禁止將生殖細(xì)胞作為靶細(xì)胞外，其它的體細(xì)胞還必須滿足下列條件才可能作為基因治療的靶細(xì)胞 (1)      取材方便；(2)      在人體內(nèi)含量比較豐富；(3)      易于在體外人工培養(yǎng)；(4)      能夠長期在體外培養(yǎng)傳代。 5. 目前惡性腫瘤的基因治療采用的策略主要包括 (1)       抑制和殺傷腫瘤細(xì)胞。(2)     &