全球醫(yī)藥BD交易報(bào)告

1、 HYPERLINK / Global Pharmaceutical Deals Report HYPERLINK / July2022 HYPERLINK / 2022年07月全球醫(yī)藥交易月報(bào) HYPERLINK / Copyright 2022 Pharmcube. All Rights Reserved.目錄國(guó)內(nèi)交易 HYPERLINK l _bookmark0 百濟(jì)神州與深信生物合作，共同探索新型 mRNA 療法 01 HYPERLINK l _bookmark0 甫康藥業(yè)收購(gòu) PI3K/雙重抑制劑CVL237 01 HYPERLINK l _bookmark1 3.200 萬(wàn)美元！李

2、氏大藥廠引進(jìn)一款高磷血癥新藥 02 HYPERLINK l _bookmark2 4. 神領(lǐng)銳獲得治療神經(jīng)痛全球首創(chuàng)新藥在大中華區(qū)及新加坡的獨(dú)家許可 HYPERLINK l _bookmark2 - 03 HYPERLINK l _bookmark3 5.11.95 億美元！石藥 Claudin 18.2 ADC 授權(quán)給 Elevation Oncology HYPERLINK l _bookmark3 - 04 HYPERLINK l _bookmark4 6. 康哲藥業(yè)收購(gòu)靶向 VEGF 和 ANG2 的眼科雙抗產(chǎn)品 05 7. 大睿生物與賽諾菲就 siRNA 治療管線和技術(shù)平臺(tái)達(dá)成獨(dú)家許

3、可協(xié)議 05 HYPERLINK l _bookmark5 8. 復(fù)星醫(yī)藥與真實(shí)生物聯(lián)合開發(fā)及獨(dú)家商業(yè)化阿茲夫定 06國(guó)外交易 HYPERLINK l _bookmark6 超 20 億美元！賽諾菲與 Skyhawk 合作開發(fā)小分子 RNA 修飾藥物 08 HYPERLINK l _bookmark7 邁向全球化，抗體偶聯(lián)療法新銳達(dá)成逾 3 億美元合作協(xié)議 09 HYPERLINK l _bookmark8 3.2.9 億美元，默沙東購(gòu)入 CYP11A1 酶抑制劑治療前列腺癌 10 HYPERLINK l _bookmark9 4. 羅氏達(dá)成超 10 億美元合作，推動(dòng)下一代 AAV 基因治療載

4、體開發(fā) 11 HYPERLINK l _bookmark10 5. 武田與 F-star 就新型下一代免疫腫瘤雙特異性抗體簽訂許可協(xié)議 12 HYPERLINK l _bookmark11 6.4.66 億美元！ Vertex 與 Verve 聯(lián)合開發(fā)肝病基因療法 13公司并購(gòu) HYPERLINK l _bookmark12 1.12.65 億美元！阿斯利康收購(gòu) TeneoTwo，獲得T 細(xì)胞新型免疫療法 14 HYPERLINK l _bookmark13 2. 用干細(xì)胞治愈糖尿病，Vertex 公司 3.2 億美元現(xiàn)金收購(gòu) ViaCyte 15內(nèi)容說(shuō)明關(guān)于報(bào)告全球醫(yī)藥交易月報(bào)由醫(yī)藥魔方制作

5、 , 僅供醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫(kù) Nextpharma 訂閱用戶使用，該報(bào)告專注于回顧上月全球藥品交易、技術(shù)平臺(tái)交易以及公司的收并購(gòu)等重要事件，旨在幫助用戶清晰回顧每月交易動(dòng)態(tài)，挖掘相關(guān)信息，助力企業(yè)隨時(shí)調(diào)整發(fā)展策略。使用Tips本報(bào)告中藥品標(biāo)題已添加超鏈接，魔方訂閱用戶可直接點(diǎn)擊藥品名稱跳轉(zhuǎn)到 Nextpharma 數(shù)據(jù)庫(kù)對(duì)應(yīng)的藥品詳情頁(yè)面，幫助您及時(shí)方便地了解到更多關(guān)于該藥品的其余信息。每一條整理的交易信息后插入了關(guān)于該內(nèi)容參考信息的鏈接，可直接點(diǎn)擊鏈接跳轉(zhuǎn)到相關(guān)網(wǎng)頁(yè)。如對(duì)本報(bào)告有疑問(wèn)和建議請(qǐng)掃碼聯(lián)系魔方君。微信號(hào)：pharmcube導(dǎo)語(yǔ)根據(jù)公開資料不完全統(tǒng)計(jì)，截止到 2022 年 7 月 31

6、日，全球醫(yī)藥交易共計(jì) 47 筆，其中與中國(guó)企業(yè)相關(guān)（境內(nèi)交易和跨境交易）的交易共計(jì) 14 筆。醫(yī)藥魔方依據(jù)產(chǎn)品、交易金額、企業(yè)等因素收錄了 全球 16 條重點(diǎn)交易。其中涉及藥品的交易共計(jì) 8 條，涉及創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)與合作的交易共計(jì) 6 條，同時(shí)收錄了公司收 / 并購(gòu)共計(jì) 2 條，具體信息展示如下：注：本報(bào)告每條信息標(biāo)題中的藥品名稱已添加超鏈接，點(diǎn)擊可直接跳轉(zhuǎn)到Nextpharma藥品詳情頁(yè)面國(guó)內(nèi)交易百濟(jì)神州與深信生物合作，共同探索新型mRNA療法2022-07-0601 mRNA療法內(nèi)容：7月6日，百濟(jì)神州宣布與深信生物達(dá)成全球戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)多個(gè)mRNA-LNP項(xiàng)目，百濟(jì)神州將擁有候選產(chǎn)品的

7、全球獨(dú)家和商業(yè)化權(quán)益，深信生物將收到一筆首付款，并有資格收到開發(fā)、注冊(cè)和商業(yè)化里程碑付款以及銷售提成。除此之外，深信生物還向百濟(jì)神州授予其專有的LNP技術(shù)平臺(tái)的非獨(dú)家權(quán)益，以換取額外的首付款和里程碑付款。02 CVL237（KA2237）with-InnoRNA-to-Jointly-Discover-Novel-mRNA-Therapies甫康藥業(yè)收購(gòu)PI3K/雙重抑制劑CVL2372022-07-12深信生物通過(guò)合理的設(shè)計(jì)和優(yōu)化找到最優(yōu)的核糖體結(jié)合序列，使翻譯蛋白質(zhì)的效率更高，時(shí)間更長(zhǎng)，解決了mRNA需要高效表達(dá)的難題；同時(shí)采用不同的化學(xué)方法來(lái)構(gòu)建具有不同母核結(jié)構(gòu)的多樣性導(dǎo)向脂質(zhì)庫(kù)（DOL

8、L），實(shí)現(xiàn)更安全、有效和精準(zhǔn)的mRNA遞送。相關(guān)信息：2022年3月28日，深信生物完成1.2億美元的B輪融資，通過(guò)B輪融資持續(xù)拓展mRNA藥物研發(fā)技術(shù)邊界。本輪融資落地后，深信生物自成立以來(lái)已累計(jì)完成超十億元人民幣股權(quán)融資。 根據(jù)公開資料顯示，2022年以來(lái)全球RNA療法領(lǐng)域共發(fā)生14筆交易，其中中國(guó)企業(yè)艾博生物在今年6月發(fā)生兩筆交易，依靠其具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA和納米遞送技術(shù)平臺(tái)，獲得了嘉和生物及紐福斯生物的青睞，分別將mRNA技術(shù)和LNP技術(shù)用于腫瘤領(lǐng)域和眼科疾病領(lǐng)域。鏈接： HYPERLINK /news/home/2022070500585 /news/home/20220705

9、00585 4/en/BeiGene-Announces-Strategic-Research-Collaboration-內(nèi)容：7月12日，甫康藥業(yè)與Karus Therapeutics公司簽署收購(gòu)協(xié)議，獲得 PI3K/雙重高選擇性抑制劑CVL237（KA2237）的全球?qū)＠?、開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，此前甫康藥業(yè)已經(jīng)獲得了該產(chǎn)品的大中華區(qū)的權(quán)益。本次交易條款暫未公布。KA2237是一種強(qiáng)效、高選擇性PI3K/雙重抑制劑。臨床前以及臨床數(shù)據(jù)顯示，KA2237對(duì)BTK耐藥和其他PI3K抑制劑耐藥的患者也有明顯治療作用，對(duì)PTEN突變實(shí)體瘤有顯著抑制作用，還可用于治療活化PI3K缺陷綜合征 (APDS)

10、。在KA2237治療 多 線 復(fù) 發(fā) 難 治 B 細(xì) 胞 淋 巴 瘤 的 I 期 臨 床 實(shí) 驗(yàn) 結(jié) 果 中 （NCT02679196），KA2237具有良好的安全性和單藥活性， ORR為37%，其中有4例患者獲得完全反應(yīng)（CR）和3例患者獲得部分反應(yīng)（PR），對(duì)包括DLBCL、FL、CLL和MCL在內(nèi)的不同亞型淋巴瘤都有效。012022年07月全球醫(yī)藥交易月報(bào)石藥集團(tuán)2018年從Verastem引進(jìn)PI3K/抑制劑度維利塞，已于2022年3月批準(zhǔn)上市，用于治療既往至少經(jīng)過(guò)兩次系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤；信達(dá)生物2018年與 Incyte公司達(dá)成戰(zhàn)略合作，引進(jìn)PI3K抑制劑parsac

11、lisib，目前處于III期臨床階段；2021年瓔黎藥業(yè)授予恒瑞醫(yī)藥PI3K 抑制劑林普利司在大中華區(qū)的聯(lián)合開發(fā)權(quán)益，2021年5月 27日，CDE公示顯示，林普利司新藥上市申請(qǐng)已被納入擬優(yōu)先審評(píng)名單。鏈接：/NextPharma/deal/detail/3c3 4e11b7cd380a6380376967b900e1203 Renazorb200萬(wàn)美元！李氏大藥廠引進(jìn)一款高磷血癥新藥2022-07-18內(nèi)容：相關(guān)信息：7月18日，Unicycive Therapeutics與李氏大藥廠達(dá)成協(xié)議，后者獲得在中國(guó)大陸、香港和部分亞洲市場(chǎng)開發(fā)、營(yíng)銷和商業(yè)化 Renazorb（碳酸氧鑭）的權(quán)益；根據(jù)

12、協(xié)議條款，李氏大藥廠將負(fù)責(zé)Renazorb在許可地區(qū)的開發(fā)、注冊(cè)和上市，并將承擔(dān)進(jìn)口藥品以及在許可地區(qū)的商業(yè)化成本；Unicycive將收到100萬(wàn)美元的首付款，且產(chǎn)品在中國(guó)上市時(shí)將收到100萬(wàn)美元的里程碑付款以及有資格獲得特許權(quán)使用費(fèi)。Renazorb是第二代磷酸鹽結(jié)合劑，通過(guò)與磷酸鹽結(jié)合形成不溶性磷酸鑭復(fù)合物，后通過(guò)糞便排除，用于治療慢性腎病高磷血癥。與已經(jīng)上市的兩款藥物Renagel（司維拉姆）和Fosrenol（碳酸鑭）相比，Renazorb采用專有的納米顆粒技術(shù)制造，具有以下三種優(yōu)點(diǎn)：表面積增加，分子量小，片劑速溶，所以患者可吞咽服用而非咀嚼，“pill burden”降低，有助于提

13、高患者的依從性。目前已經(jīng)完成了一項(xiàng)在32名健康受試者體內(nèi)評(píng)估 Renazorb的安全性和磷酸鹽結(jié)合能力的臨床研究 （NCT01560884）。在這項(xiàng)研究中，Renazorb被最低限度地吸收到體循環(huán)中，在高達(dá)6000毫克/天的劑量下安全且耐受性良好，Renazorb在3000毫克/天及以上的劑量下顯著減少尿磷酸鹽排泄并增加糞便磷酸鹽排泄。鏈接：/news/detail/24/unicycive-annou nces-exclusive-license-and-development高磷血癥是一種嚴(yán)重的疾病，幾乎所有的終末期腎?。‥SRD）患者都會(huì)出現(xiàn)這種情況；如果不及時(shí)治療，高磷血癥會(huì)導(dǎo)致繼發(fā)性

14、甲狀旁腺功能亢進(jìn)（SHPT），進(jìn)而導(dǎo)致腎性骨營(yíng)養(yǎng)不良，還可能導(dǎo)致與動(dòng)脈硬化和動(dòng)脈粥樣硬化相關(guān)的心血管疾病。此外，高磷血癥與慢性腎病透析患者死亡率的增加相關(guān)。根據(jù)臨床數(shù)據(jù)顯示，超過(guò)80%的患者在依賴透析時(shí)表現(xiàn)出心血管鈣化的跡象。預(yù)計(jì)中國(guó)ESRD的新發(fā)病率和總患病率將每年增加1.19%和1.95%，至2025年新發(fā)病人數(shù)和患病人數(shù)分別達(dá)到為250.5人/百萬(wàn)人和1505人/百萬(wàn)人。在 ESRD 患者中，高磷血癥的患病率從50%到74%不等。高磷血癥與死亡率密切相關(guān)：信息來(lái)源：JASN August 2004, 15 (8) 2208-221802目前國(guó)內(nèi)上市的治療慢性腎病高磷血癥的藥物只有Rena

15、gel，該藥物于2013年6月在中國(guó)上市，其主要優(yōu)勢(shì)是避免了高鈣血癥。 2017年12月復(fù)星醫(yī)藥引進(jìn)替那帕諾，通過(guò)阻斷胃腸道中的NHE3鈉轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白，減少膳食鈉的吸收并導(dǎo)致細(xì)胞內(nèi)質(zhì)子增加，質(zhì)子的增加可以減少磷酸鹽的吸收。目前已進(jìn)展到臨床III期。國(guó)內(nèi)企業(yè)針對(duì)慢性腎病高磷血癥在研藥物研發(fā)進(jìn)展 :信息來(lái)源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)04 NRD.E1神領(lǐng)銳獲得治療神經(jīng)痛全球首創(chuàng)新藥在大中華區(qū)及新加坡的獨(dú)家許可2022-07-21內(nèi)容：相關(guān)信息：7 月 21 日，Novaremed AG 與神領(lǐng)銳醫(yī)藥共同宣布就非阿片類藥物 NRD.E1 簽署合作協(xié)議，Novaremed AG 授予神領(lǐng)銳醫(yī)藥

16、NRD.E1 的獨(dú)家選擇權(quán)，以獲得 NRD.E1 在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣）和新加坡地區(qū)的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)益，用于治療糖尿病周圍神經(jīng)痛（PDPN）和其他任何神經(jīng)性疼痛，神領(lǐng)銳醫(yī)藥有權(quán)自行決定行使選擇權(quán)，但是不得晚于 NRD.E1 治療 PDPN 的 2b 期臨床試驗(yàn)完成時(shí)間；Novaremed AG 將獲得總額超過(guò) 1.3 億美元的期權(quán)費(fèi)以及開發(fā)、注冊(cè)和銷售里程碑付款，未來(lái)還有資格獲得特許權(quán)使用費(fèi)。如果神領(lǐng)銳醫(yī)藥選擇在多種神經(jīng)性疼痛適應(yīng)癥中開發(fā) NRD.E1，Novaremed AG 將會(huì)收到額外的里程碑付款。NRD.E1 是一款 First-in-class 口服非阿片

17、類藥物，正在開發(fā)用于治療糖尿病周圍神經(jīng)痛。其作用機(jī)制不同于已批準(zhǔn)的疼痛療法，而是降低 Lyn 激酶的 Y-507 磷酸化水平，Lyn 激酶磷酸化可以介導(dǎo)神經(jīng)損傷誘導(dǎo)的 P2X4 上調(diào)和神經(jīng)性疼痛。在一項(xiàng)評(píng)估 NRD.E1治療糖尿病周圍神經(jīng)痛患者的安全性、耐受性和有效性的 2a 期臨床試驗(yàn)中（NCT02345291），88 名患者接受 3 周 40mg/ 天和 150mg/ 天的 NRD.E1 或者安慰劑治療后，NRS 疼痛評(píng)分量表較基線相比，分別下降了 0.82 和 0.66。NRD.E1 安全性良好，僅有兩名患者出現(xiàn)頭痛。神領(lǐng)銳醫(yī)藥成立于2020年，專注于開發(fā)神經(jīng)科學(xué)療法，此前獲得了南豐生命

18、科技和鼎豐生科資本的支持。糖尿病周圍神經(jīng)痛是糖尿病患者最常見、最復(fù)雜和最嚴(yán)重的并發(fā)癥之一，表現(xiàn)為肢體遠(yuǎn)端的麻木、疼痛、痛覺(jué)過(guò)敏、異常性疼痛、肌無(wú)力、灼熱、針刺等，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。中國(guó)有超過(guò)1900萬(wàn)糖尿病周圍神經(jīng)痛患者，已有超過(guò)15年沒(méi)有創(chuàng)新藥上市，存在巨大的醫(yī)療需求。目前國(guó)內(nèi)企業(yè)有5款用于糖尿病周圍神經(jīng)痛的藥物在研。鏈接： HYPERLINK /news/home/2022072100 /news/home/2022072100 5391/en/Novaremed-Enters-Into-an-Exclusive-Option-an d-License-Agreement-With-

19、NeuroFront-for-the-Non-opioi d-Neuropathic-Pain-Treatment-NRD.E1-for-Greater-Chin a-and-Singapore國(guó)內(nèi)研發(fā)布局：信息來(lái)源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)05 SYSA180111.95億美元！石藥Claudin 18.2 ADC授權(quán)給Elevation Oncology2022-07-28內(nèi)容：相關(guān)信息：7月28日，石藥集團(tuán)宣布其附屬公司石藥巨石生物與Elevation Oncology簽訂獨(dú)家許可協(xié)議，后者獲得抗Claudin 18.2 ADC藥物SYSA1801在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港

20、、澳門和臺(tái)灣）以外地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益；根據(jù)協(xié)議條款，石藥巨石生物將收到2700萬(wàn)美元的首付款，并有權(quán)收到最多11.68億美元的潛在開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑付款以及最高至雙位數(shù)百分比的銷售提成。石藥巨石生物將保留該產(chǎn)品在大中華區(qū)的所有權(quán)利。 SYSA1801是一種抗Claudin 18.2全人源單克隆抗體-MMAE藥物偶聯(lián)物，臨床前體外和體內(nèi)動(dòng)物試驗(yàn)表示SYSA1801能有效通過(guò)抗Claudin 18.2抗體靶向腫瘤細(xì)胞并發(fā)生內(nèi)吞，將MMAE毒素帶入腫瘤細(xì)胞而起到治療胃癌和胰腺癌的作用。該產(chǎn)品分別于 2020年及2021年獲FDA頒發(fā)用于治療胃癌（包括胃食管交界處癌）及胰腺癌的孤兒藥資格認(rèn)定。

21、目前正在Claudin 18.2陽(yáng)性晚期實(shí)體瘤患者中進(jìn)行I期臨床試驗(yàn)。靶向 Claudin 18.2 的 ADC 藥物研發(fā)進(jìn)展：7月26日，科倫博泰與默沙東再次達(dá)成許可與合作協(xié)議，開發(fā)一款用于實(shí)體瘤的ADC藥物，默沙東獲得該款A(yù)DC藥物在全球開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權(quán)益，科倫博泰將獲得3500萬(wàn)美元的首付款、高達(dá)9.01億美元的里程碑付款以及基于凈銷售額的銷售提成。目前尚無(wú)靶向Claudin 18.2的ADC藥物獲批上市，全球共有8款藥物處于臨床早期研究階段。2022年5月，禮新醫(yī)藥與美國(guó) Turning Point公司達(dá)成許可協(xié)議，Turning Point以2.2億美元引進(jìn)LM-302，獲得除

22、大中華區(qū)及韓國(guó)以外地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。LM-302成為首款成功出海的抗Claudin 18.2 ADC藥物，正在中美兩國(guó)晚期實(shí)體瘤患者中進(jìn)行I/II期臨床試驗(yàn)。鏈接： HYPERLINK /new/disclosure/detail?plate /new/disclosure/detail?plate= hke&orgId=gshk0001093&stockCode=01093&announcem entId=1214150416&announcementTime=2022-07-28%20 06:52信息來(lái)源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)2022年07月全球醫(yī)藥交易月報(bào)06 Y40

23、0康哲藥業(yè)收購(gòu)靶向VEGF和ANG2的眼科雙抗產(chǎn)品2022-07-26內(nèi)容：相關(guān)信息：7月26日，康哲藥業(yè)全資附屬公司康哲眼科與友芝友生物制藥簽訂資產(chǎn)轉(zhuǎn)讓協(xié)議，從友芝友生物制藥收購(gòu)玻璃體腔內(nèi)注射用靶向 VEGF和ANG2的四價(jià)雙特異性抗體Y400在全球范圍的全部相關(guān)資產(chǎn)。相關(guān)交易金額暫未公布。 Y400是友芝友生物研發(fā)的用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性的1類創(chuàng)新型生物制品，采用獨(dú)特的納米抗體技術(shù)，同時(shí)靶向VEGF和ANG2，通過(guò)兩種不同的通路有效抑制新生血管異常生產(chǎn)。 Y400具有親和力高、抑制活性強(qiáng)、穩(wěn)定性好、給藥頻率低的優(yōu)勢(shì)，可以減少患者因頻繁的玻璃體腔內(nèi)注射所造成的的潛在風(fēng)險(xiǎn)，提高患者的用

24、藥依從性。目前處于臨床前研究階段。科藥物開發(fā)的一個(gè)新突破點(diǎn)。07 siRNA治療管線和技術(shù)平臺(tái)大睿生物與賽諾菲就siRNA治療管線和技術(shù)平臺(tái)達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議2022-07-25眼底新生血管疾病逐漸成為全球影響中老年人視力的重要眼科疾病，常見病癥包括老年性黃斑變性、糖尿病黃斑水腫、病理性近視和視網(wǎng)膜靜脈阻塞，目前中國(guó)濕性年齡相關(guān)性黃斑變性患者預(yù)計(jì)超過(guò)400萬(wàn)人，其中康柏西普、阿柏西普和雷珠單抗三種VEGF藥物市場(chǎng)占比較大，2019年康柏西普、阿柏西普和雷珠單抗在中國(guó)城市公立醫(yī)院銷售額分別為11.55億、19.80億、11.50億元人民幣。由于新生血管增殖和滲漏所導(dǎo)致的眼底病變目前尚無(wú)較好的根治手

25、段，市場(chǎng)上已有的針對(duì)VEGF的藥物不能完全滿足病人需求，Y400具有雙通路抑制，可有效抑制新生血管，成為眼2020年9月，友芝友生物曾與萊美藥業(yè)簽訂戰(zhàn)略合作協(xié)議，萊美藥業(yè)通過(guò)新設(shè)股權(quán)投資基金投資友芝友生物后，獲得Y400在中國(guó)區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣）的優(yōu)先銷售代理權(quán)。2022年7月18日，友芝友生物因與康哲藥業(yè)開展商務(wù)合作，涉及Y400的所有權(quán)和商業(yè)化轉(zhuǎn)讓事宜，故終止與萊美藥業(yè)的協(xié)議。根據(jù)公開資料顯示，國(guó)內(nèi)目前在研的治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性的藥物中，關(guān)注度最高的靶點(diǎn)是VEGF，作用機(jī)制多為單抗和基因療法；另一款anti-VEGF/Ang2雙特異性抗體是奧賽康研發(fā)的ASKG712，

26、已于今年1月在中國(guó)獲批臨床，藹睦醫(yī)療與奧賽康藥業(yè)子公司AskGene Pharma簽署了一項(xiàng)許可協(xié)議，獲得在全球亞洲以外地區(qū)和日本市場(chǎng)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化ASKG712的獨(dú)家權(quán)利。鏈接： HYPERLINK /new/disclosure/detail?plate=h /new/disclosure/detail?plate=h ke&orgId=9900015388&stockCode=00867&announcement Id=1214137402&announcementTime=2022-07-26%2020:0 8內(nèi)容：7 月 25 日，大睿生物宣布已獲得賽諾菲的 siRNA 化學(xué)修飾

27、和遞送平臺(tái)的全球獨(dú)家授權(quán)。此外，大睿生物還獲得了四個(gè)靶向肝臟的臨床前候選藥物的全球獨(dú)家許可，并有權(quán)對(duì)這四個(gè)臨床前候選藥物進(jìn)行進(jìn)一步的開發(fā)，制造和商業(yè)化。根據(jù)協(xié)議條款，大睿生物將支付賽諾菲預(yù)付款，開發(fā)和商業(yè)里程碑付款以及產(chǎn)品凈銷售額的銷售提成，賽諾菲將獲得大睿生物針對(duì)神經(jīng)和肌肉疾病開發(fā)的候選藥物的獨(dú)家選擇權(quán)。賽諾菲近年來(lái)小核酸藥物這一熱門領(lǐng)域沒(méi)有新的動(dòng)作，此次出讓小核酸藥物遞送平臺(tái)和四款肝臟靶向的候選藥物給大睿生物可能是賽諾菲自 2019 年開始實(shí)施的“瘦身”計(jì)劃的一部分。此前，賽諾菲就已進(jìn)行部分業(yè)務(wù)剝離和成熟產(chǎn)品的出售。同時(shí)將業(yè)務(wù)聚焦于傳統(tǒng)核心領(lǐng)域腫瘤和免疫炎癥，以及新興領(lǐng)域包括 AI 制藥，

28、小分子 RNA修飾藥物，新型蛋白質(zhì)降解療法和數(shù)字醫(yī)療領(lǐng)域等新興領(lǐng)域，避開MNC 企業(yè)追求的熱門以尋求新的有競(jìng)爭(zhēng)力的業(yè)務(wù)增長(zhǎng)點(diǎn)。相關(guān)信息：早期，賽諾菲在小核酸藥物管線布局積極，2011 年收購(gòu) Genzyme獲得lademirse和米泊美生兩款小核酸藥物。2012年與RNAi療法巨頭Alnylam Pharmaceuticals建立合作關(guān)系，2014年賽諾菲更是以巨額溢價(jià)購(gòu)買了Alnylam 12%的股份，同時(shí)投資7億美元以擴(kuò)大其對(duì)Alnylam所擁有的小核酸藥物的權(quán)利。然而，2018年，賽諾菲架構(gòu)發(fā)生重大調(diào)整，與 Alnylam的合作也隨之改變，賽諾菲僅保留了血友病候選藥物 tusiran的全

29、球權(quán)利，tusiran的開發(fā)歷經(jīng)坎坷，因?yàn)槎拘詥?wèn)題幾經(jīng)暫停，目前仍處于III期臨床試驗(yàn)階段。此后，賽諾菲在 RNAi療法上無(wú)新的在研藥物推出。大睿生物：一家成立于2021年8月的小核酸藥物研發(fā)新銳公司，已建立RazorTM研發(fā)平臺(tái)，聚焦于核酸化學(xué)，生物科學(xué)和生物信息學(xué)三個(gè)方面，全面驅(qū)動(dòng)創(chuàng)新型核酸藥物研發(fā)。2022年4月7日，大睿生物完成了3300萬(wàn)元的A輪融資，投資機(jī)構(gòu)包括禮來(lái)亞洲基金、招銀國(guó)際、Platanus、豐川投資和瀾亭資本。近年來(lái)小核酸藥物的療效及良好的安全性逐漸得到驗(yàn)證，多款小核酸藥物的獲批上市，小核酸藥物逐漸成為藥物研發(fā)的熱門領(lǐng)域之一。據(jù)NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，目前涉及小

30、核酸藥物的研究項(xiàng)目約500余項(xiàng)，各大藥企都在積極入局。阿斯利康和渤健與RNAi療法三巨頭之一Ionis Pharmaceuticals一直都保持著緊密的合作，此外阿斯利康還與RNA活化療法的先驅(qū)MiNA Therapeutics合作開發(fā)代謝性疾病治療藥物。諾華也在已有的合作基礎(chǔ)之上進(jìn)一步加強(qiáng)了與RNAi療法巨頭Alnylam公司的合作，共同開發(fā)旨在促進(jìn)功能性肝細(xì)胞再生并為肝功能衰竭患者提供替代移植的治療方法。鏈接： HYPERLINK /news-releases/rona-therapeutics-announces-exclusive-licensing-transaction-from-

31、sano-f /news-releases/rona-therapeutics-announces-exclusive-licensing-transaction-from-sano-f or-its-broad-sirna-therapeutic-portfolio-and-technology-platform-301591673.htmlSano 的 RNAi 管線 :08 阿茲夫定信息來(lái)源：NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)復(fù)星醫(yī)藥與真實(shí)生物聯(lián)合開發(fā)及獨(dú)家商業(yè)化阿茲夫定2022-07-25內(nèi)容：2022年7月25日，復(fù)星醫(yī)藥宣布與真實(shí)生物達(dá)成戰(zhàn)略合作，雙方將聯(lián)合開發(fā)并由控股子公司復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)獨(dú)

32、家商業(yè)化阿茲夫定達(dá)成合作，合作領(lǐng)域包括新冠病毒、艾滋病治療及預(yù)防領(lǐng)域。雙方將依托各自優(yōu)勢(shì)，在中國(guó)境內(nèi)（不包括港澳臺(tái)地區(qū)）及未來(lái)可能在中國(guó)權(quán)益以外的全球地區(qū)（不包括俄羅斯、烏克蘭、巴西及其他南美洲國(guó)家和地區(qū)）開展合作。根據(jù)協(xié)議內(nèi)容，復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將支付真實(shí)生物1544萬(wàn)美元的首付款，以及共計(jì)1.08億美元的里程碑付款。同時(shí)，復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將承擔(dān)阿茲夫定在合作開發(fā)區(qū)域內(nèi)的商業(yè)化費(fèi)用。對(duì)于中國(guó)境內(nèi)的銷售分成，復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)和真實(shí)生物將按50%:50%或55%:45%的比例進(jìn)行分配。對(duì)于中國(guó)權(quán)益以外權(quán)益地區(qū)合作產(chǎn)品，真實(shí)生物享有收益分成權(quán)，具體分成方式及比例待雙方進(jìn)一步協(xié)定。此外，雙方亦有意在聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)

33、化其它產(chǎn)品方面進(jìn)行合作，并磋商復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)或其控制主體直接或間接投資真實(shí)生物的股權(quán)事宜。相關(guān)信息：阿茲夫定(Azvudine)是由鄭州大學(xué)和真實(shí)生物聯(lián)合研發(fā)的新型核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶和輔助蛋白Vif抑制劑，基于期臨床試驗(yàn) NCT04668235于今年7月25日被NMPA用于治療普通型新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）成年患者。值得注意的是，CDE公布的阿茲夫定申請(qǐng)上市技術(shù)審評(píng)報(bào)告中提到，阿茲夫定在實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)中顯示出生殖毒性（Ames試驗(yàn)、CHL染色體畸變?cè)囼?yàn)和體內(nèi)小鼠微核試驗(yàn)均為陽(yáng)性）。考慮到阿茲夫定平均用藥周期在一周左右，且臨床治療劑量下藥物濃度遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于生殖毒性實(shí)驗(yàn)安全劑量，該生殖毒性可能可以忽

34、略。此外，關(guān)于阿茲夫定是否對(duì)新冠病毒突變亞型仍然有效等細(xì)節(jié)暫未披露。真實(shí)生物成立于2012年，是一家集自主研發(fā)、生產(chǎn)和銷售為一體的創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)。目前公司旗下?lián)碛腥钤谘兴幬铮婕癏IV感染、丙肝、非小細(xì)胞肺癌和新冠病毒感染領(lǐng)域。具體情況如下：信息來(lái)源：NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)鏈接：/NextPharma/deal/detail/b28 a33089f25fc92c515252aa4578f01 RNA修飾藥物超20億美元！賽諾菲與Skyhawk合作開發(fā)小分子RNA修飾藥物2022-07-05內(nèi)容：7月5日，Skyhawk Therapeutics宣布與賽諾菲達(dá)成一項(xiàng)獨(dú)家的合作協(xié)議，該協(xié)議將

35、主要關(guān)注免疫和腫瘤領(lǐng)域尚未公開的靶標(biāo)，開發(fā)小分子RNA修飾藥物；賽諾菲將支付首付款5400萬(wàn)美元，潛在里程碑付款高達(dá)20億美元。 Skyhawk成立于2016年，致力于開發(fā)新一代靶向RNA剪接過(guò)程的小分子，以治療神經(jīng)退行性疾病、遺傳病、癌癥等多種疾病。該公司的SkySTAR技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的小分子可以從三個(gè)方面改變 RNA剪接過(guò)程，將原本被跳過(guò)的外顯子插入到成熟mRNA；在剪接過(guò)程中跳過(guò)特定外顯子，生成截短但是具有部分功能的蛋白（這可以用于治療多種遺傳病，例如杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥）；通過(guò)影響RNA編輯降低特定蛋白的表達(dá)（可以用于降低毒性蛋白的生成，治療阿爾茨海默病、帕金森病等神經(jīng)退行性疾?。?Sk

36、yhawk的官網(wǎng)稱，Skyhawk的產(chǎn)品組合包括跨神經(jīng)退行性、腫瘤學(xué)、神經(jīng)肌肉、罕見和其他疾病類型的項(xiàng)目，許多項(xiàng)目都針對(duì)以前認(rèn)為傳統(tǒng)蛋白質(zhì)靶向機(jī)制“不可成藥”的靶點(diǎn)。Skyhawk Therapeutics 相關(guān)交易：Skyhawk主打的候選藥物是一個(gè)神經(jīng)退行性疾病項(xiàng)目，目前處于IND階段。相比于RNAi和其他核酸藥物，以小分子處理RNA的藥物還屬于人跡罕至的領(lǐng)域，只有少數(shù)公司，如Arrakis和 Expansion Therapeutics在從事類似的研究。 Skyhawk似乎很受大型制藥公司的歡迎，到目前為止，它已與默克、百時(shí)美施貴寶、百健、武田、基因泰克和Vertex達(dá)成合作。這家201

37、8年創(chuàng)立的公司已經(jīng)融資超過(guò)2.2億美元，最新一筆融資是在去年9月，Skyhawk獲得了1.33億美元的私人融資。鏈接： HYPERLINK /news-releases/skyhawk-a /news-releases/skyhawk-a nnounces-collaboration-agreement-with-sano-for-oncol ogy-and-immunology-targets-301580220.html國(guó)外交易信息來(lái)源：醫(yī)藥魔方NextPharma02 Zynlonta邁向全球化，抗體偶聯(lián)療法新銳達(dá)成逾3億美元合作協(xié)議2022-07-08內(nèi)容：7 月 8 日，ADC Th

38、erapeutics 宣布與瑞典 Orphan Biovitrum AB（Sobi）達(dá)成專屬許可協(xié)議，授予其抗體偶聯(lián)藥物 Zynlonta（loncastuximab tesirine）在美國(guó)、大中華地區(qū)、新加坡、日本以外地區(qū)的開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。根據(jù)該協(xié)議，ADC Therapeutics 會(huì)獲得 5500 萬(wàn)美元的預(yù)付款。然后在歐盟委員會(huì)（EC）通過(guò) Zynlonta 作為 DLBCL 第三線治療后，會(huì)再獲得 5000 萬(wàn)美元的資金。此外根據(jù)其他監(jiān)管與銷售里程碑，會(huì)獲得最多 3.3 億美元的款項(xiàng)，以及雙位數(shù)的銷售提成。Zynlonta 是一種靶向 CD19 蛋白的抗體偶聯(lián)藥物。當(dāng) Zynlo

39、nta與 表 達(dá) CD19 的 細(xì) 胞 結(jié) 合 時(shí)，此 藥 物 會(huì) 被 細(xì) 胞 內(nèi) 化 基于 PBD 二聚體的抗體偶聯(lián)藥物具有獨(dú)特的細(xì)胞毒性作用機(jī)制信息來(lái)源：ADC Therapeutics官網(wǎng)（internalized），細(xì)胞內(nèi)的酶會(huì)釋放 CD19 抗體所負(fù)載的吡咯并苯并二氮雜卓（pyrrolobenzodiazepine，PBD）二聚體細(xì)胞毒素。此 PBD 毒素可以與 DNA 小溝結(jié)合，最終造成細(xì)胞周期停止與腫瘤細(xì)胞的死亡。2021 年，美國(guó) FDA 已通過(guò)加速批準(zhǔn)方式批準(zhǔn) Zynlonta 用于治療已接受過(guò)至少二線以上系統(tǒng)療法的復(fù)發(fā)性 / 難治性大 B 細(xì)胞淋巴瘤病患，其中也包含彌散性大

40、 B 細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、高級(jí)別 B 細(xì)胞淋巴瘤。這是第一個(gè)，也是目前唯一一個(gè)治療復(fù)發(fā)性 /難治性 DLBCL 成人病患的 CD19 靶向單藥抗體偶聯(lián)藥物療法。目前 Zynlonta 于歐盟的上市許可申請(qǐng)（MAA）已在 2021 年 10月經(jīng) EMA 驗(yàn)證，且此藥物也在歐洲獲得治療 DLBCL 的孤兒藥資格，公司預(yù)計(jì) 2023Q1 在歐洲上市。Sobi 是一家專業(yè)的國(guó)際生物制藥公司，致力于改變罕見病患者的生活。Sobi 提供血液學(xué)、免疫學(xué)和?？谱o(hù)理領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物的可持續(xù)獲取，在歐洲、北美、中東和亞洲擁有約 1600 名員工。通過(guò)此次合作，有助于 ADC Therapeutics 實(shí)現(xiàn)該藥

41、物的全球化。相關(guān)信息：早在2020年，ADC Therapeutics公司將loncastuximab tesirine大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益授予瓴路藥業(yè)，并于2022年再次授予Mitsubishi Tanabe Pharma日本的權(quán)益。 CD19作為靶點(diǎn)賽道的熱門選手之一，除了已經(jīng)全球獲批上市的9種藥物外，近年來(lái)依然有多家公司在進(jìn)行激烈的競(jìng)爭(zhēng)角逐，是否能夠另辟蹊徑走出一條屬于自己的康莊大道也是整個(gè)行業(yè)目前最為關(guān)注的點(diǎn)。其中彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的治療上，有多種類型的藥物獲批，包括 CAR-T、常規(guī)單抗和ADC，從該疾病的臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)來(lái)看， CAR-T的治療效果相對(duì)于ADC和常

42、規(guī)單抗占優(yōu)勢(shì)。鏈接： HYPERLINK /news/home/2022070700 /news/home/2022070700 5788/en/ADC-Therapeutics-Announces-Exclusive-License-Agreement-with-Sobi-to-Develop-and-Commercialize-ZY NLONTA%C2%AE-loncastuximab-tesirine-lpyl-in-Europe- and-Select-International-Territoriesloncastuximab tesirine 交易 & 權(quán)益：03 CYP11A1酶

43、抑制劑2.9億美元，默沙東購(gòu)入CYP11A1酶抑制劑治療前列腺癌2022-07-13三線及以上 DLBCL 患者中 CD19 藥物臨床結(jié)果：信息來(lái)源：醫(yī)藥魔方NextPharma內(nèi)容：7 月 13 日，默沙東宣布與 Orion Corporation 簽署了一項(xiàng)開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議，以獲取后者的用于治療轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCPRC）的候選藥物 ODM-208 和其他相關(guān)藥物。協(xié)議顯示默沙東將支付給 Orion 2.9 億美元的預(yù)付款，其中約 2.2183 億美元被 Orion 記為收入，約 6047 萬(wàn)美元將被 Orion 用于支付其未來(lái)開發(fā) ODM-208 的成本。Orion 將負(fù)責(zé)候選

44、藥物的臨床和商業(yè)供應(yīng)。此外，該協(xié)議規(guī)定兩家公司都可以選擇將最初的共同開發(fā)和共同商業(yè)化交易轉(zhuǎn)換為有利于默沙東的全球獨(dú)家許可。如果發(fā)生這種情況，默沙東將承擔(dān)與該項(xiàng)目相關(guān)的所有應(yīng)計(jì)費(fèi)用和未來(lái)費(fèi)用。如果 ODM-208 獲得批準(zhǔn)，Orion 還將有資格獲得里程碑付款和分潤(rùn)兩位數(shù)的銷售提成。ODM-208 是一種口服、非甾體和選擇性的 CYP11A1 酶抑制劑，可抑制所有可能激活雄激素受體信號(hào)通路的類固醇激素及其前體的產(chǎn)生。該藥物目前正在進(jìn)行一項(xiàng)針對(duì)轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的 II 期臨床試驗(yàn)。該藥物 I 期劑量探索試驗(yàn)的結(jié)果在 2022 年的 2022 ASCO GU 上公布：該試驗(yàn)

45、面向既往接受過(guò)1 線 AR 信號(hào)通路抑制劑和1 線紫杉烷類為基礎(chǔ)的化療的進(jìn)展性 mCRPC 患者（n=44)。結(jié)果顯示，大多數(shù)患者可以耐受，主要不良事件為腎上腺功能不全（AI）?？稍u(píng)估患者的 PSA50 緩解率為 32%，而在 AR LBD 突變的患者中，PSA50 緩解率達(dá)到了 68%，并觀察到長(zhǎng)期緩解（6 個(gè)月）。相關(guān)信息：CYP11A1 屬于類固醇 CYP 基因家族，編碼細(xì)胞色素 P450scc（膽固醇側(cè)鏈剪切酶），負(fù)責(zé)催化類固醇生成的第一步和限速步驟，將膽固醇轉(zhuǎn)換為孕烯醇酮。CYP11A1 在幾種類型的癌癥中都存在過(guò)表達(dá)，并與耐藥性有關(guān)。抑制 CYP11A1 酶是一種很有前途的治療靶標(biāo)

46、。鏈接： HYPERLINK /news-release/2022/07/ /news-release/2022/07/ 13/2478675/0/en/Orion-and-MSD-announce-global-colla boration-for-the-development-and-commercialisation-of-ODM-208-an-investigational-steroid-synthesis-inhibitor-f or-the-treatment-of-metastatic-cast.html信息來(lái)源：Orion Corporation官網(wǎng)ODM-208 的期臨床

47、結(jié)果：04 單細(xì)胞 AAV 工程平臺(tái)（scAAVengr）羅氏達(dá)成超10億美元合作，推動(dòng)下一代AAV基因治療載體開發(fā)2022-07-19內(nèi)容：7 月 19 日，美國(guó)生物技術(shù)公司 Avista Therapeutics 宣布與羅氏合作開發(fā)用于眼部疾病的新型腺相關(guān)病毒載體，該合作 Roche將利用 Avista 的單細(xì)胞 AAV 工程平臺(tái)（scAAVengr）技術(shù)開發(fā)新型玻璃體內(nèi) AAV 衣殼。Avista 將收到 750 萬(wàn)美元的首付款，后續(xù)的總潛在交易價(jià)值超過(guò) 10 億美元。Avista 開發(fā)的 scAAVengr 平臺(tái)可以用來(lái)量化 AAV 遞送的基因在所有細(xì)胞類型中的表達(dá)效率。scAAVen

48、gr 是 Avista 搭建的計(jì)算驅(qū)動(dòng)的體內(nèi)平臺(tái)，該平臺(tái)利用高通量方法和對(duì)新型細(xì)胞特異性 AAV的內(nèi)置定量驗(yàn)證，使轉(zhuǎn)化基因療法能夠快速轉(zhuǎn)化到臨床，用于影響人們視力的疾病。視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的傳統(tǒng)療法僅針對(duì)癥狀和并發(fā)癥，而忽略了疾病的潛在生物學(xué)特性，雖然目前的載體技術(shù)有希望，但它們?cè)诎邢蛞暰W(wǎng)膜關(guān)鍵細(xì)胞類型的能力方面受到很大限制。Avista 創(chuàng)新的 scAAVengr 平臺(tái)其能夠通過(guò)玻璃體腔注射提供基因治療載荷，以降低免疫原性的方式治療各種視網(wǎng)膜疾病。近年來(lái)，羅氏在眼科領(lǐng)域不斷加碼，2019 年收購(gòu)了 Spark 及其首款獲得 FDA 批準(zhǔn)的體內(nèi)給藥式基因療法 Luxturna，去年有兩款眼科疾病療

49、法獲批，而這次與 Avista 的合作無(wú)疑進(jìn)一步豐富了羅氏的眼科產(chǎn)品管線。scAAVengr 實(shí)驗(yàn)工作流程概述：相關(guān)信息：位于美國(guó)匹茲堡的 Avista Therapeutics 孵化自匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)中心（UPMC），致力于為視網(wǎng)膜疾?。ò▽?duì)患者生活質(zhì)量產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響的罕見眼科疾?。╅_發(fā)創(chuàng)新的基因療法。研究團(tuán)隊(duì)包括在世界上享有盛譽(yù)的眼科疾病專家：Leah Byrne博士、Jose Sahel 博士和 Paul Sieving 博士。迄今為止，該公司已從 UPMC Enterprises 獲得 1000 萬(wàn)美元的種子資金，并預(yù)計(jì)將在 2023 年中期開啟 A 輪融資。Avista 是眾多研究眼部

50、疾病的基因治療公司之一，該領(lǐng)域還包括 Adverum、Sparing Vision，以及由 Luxturna 的發(fā)明者、基因療法先驅(qū) Jean Bennett 創(chuàng)立的 Coave Therapeutics和 Opus Genetics 等。鏈接： HYPERLINK /news/home/2022071900 /news/home/2022071900 5166/en/Avista-Therapeutics-Partners-with-Roche-to-Dev elop-Next-Generation-AAV-Gene-Therapy-Vectors-for-Oc ular-Diseases信

51、息來(lái)源：eLife官網(wǎng)05 FC和mAb 2雙抗平臺(tái)武田與F-star 就新型下一代免疫腫瘤雙特異性抗體簽訂許可協(xié)議2022-07-20內(nèi)容：7月20日，F(xiàn)-star Therapeutics宣布已與武田簽訂許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，F(xiàn)-star將授予武田使用 F-star 專有的 Fcab 和 mAb2 平臺(tái)，針對(duì)免疫腫瘤靶點(diǎn)的雙特異性抗體進(jìn)行研究、開發(fā)和商業(yè)化的全球獨(dú)家特許權(quán)使用許可。武田將負(fù)責(zé)協(xié)議項(xiàng)下的所有研究、開發(fā)和商業(yè)化活動(dòng)。F-star 將獲得 100 萬(wàn)美元的預(yù)付款；倘若實(shí)現(xiàn)所有里程碑，F(xiàn)-star 將有資格獲得高達(dá)約 4000 萬(wàn)美元的開發(fā)和商業(yè)化里程碑付款，以及年凈銷售額的特許

52、權(quán)使用費(fèi)。F-star是一家臨床階段生物制藥公司，致力于開發(fā)下一代免疫療法以改變癌癥患者的生活。公司致力于通過(guò)使用四價(jià) (2+2) 雙特異性抗體來(lái)實(shí)現(xiàn)治療的范式轉(zhuǎn)變，從而實(shí)現(xiàn)無(wú)癌癥和其他嚴(yán)重疾病的未來(lái)。其中，mAb 2是一個(gè)對(duì)稱性設(shè)計(jì)的、具有Fc全長(zhǎng)的、 4個(gè)結(jié)合表位的雙特異性抗體平臺(tái)。它的優(yōu)點(diǎn)是：1）由于獲得的雙抗結(jié)構(gòu)對(duì)稱，與天然IgG近似，因此在成藥性及CMC方面有一定優(yōu)勢(shì)；2）篩選到抗體Fc的CH3部分的分子（Fcab）具有高親和力，可以與任何Fab進(jìn)行組裝形成雙抗，從而提高研發(fā)效率。目前，F(xiàn)-star有4個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床，還有多個(gè)未公開的項(xiàng)目正在開發(fā)中。F-star 雙抗技術(shù)平臺(tái)：信息來(lái)

53、源：eLife官網(wǎng)相關(guān)信息：近年來(lái)，F(xiàn)-star 與多家跨國(guó)巨頭，包括默克、阿斯利康、強(qiáng)生等，在腫瘤、免疫及神經(jīng)系統(tǒng)等一系列治療領(lǐng)域展開合作。2022年 6 月，中國(guó)生物子公司 invoX Pharma（簡(jiǎn)稱“invoX”）擬以總價(jià)1.61 億美元（約10.8 億人民幣）或每股7.12 美元的價(jià)格，收購(gòu) F-star；本次交易中，中國(guó)生物可以獲得 F-star 旗下包括 FS118、FS222、FS120 在內(nèi)的多款雙抗藥物。消息公布后， F-star 的股票在周四早盤交易中上漲了 65%，接近收購(gòu)價(jià)。鏈接： HYPERLINK /news-release/2022/07/ /news-rel

54、ease/2022/07/ 20/2482612/0/en/F-star-Therapeutics-Announces-a-Licen se-Agreement-with-Takeda-for-a-Novel-Next-Generation- Immuno-oncology-Bispecic-Antibody.html06 肝病基因療法4.66億美元！Vertex與Verve聯(lián)合開發(fā)肝病基因療法2022-07-20內(nèi)容：7月20日，Vertex Pharmaceuticals宣布與 Verve Therapeutics合作開發(fā)一項(xiàng)針對(duì)未公開的肝臟疾病的體內(nèi)基因編輯計(jì)劃，為期4年。此次合作也是公

55、司與 Mammoth Biosciences合作幾個(gè)月后繼續(xù)擴(kuò)大其在基因編輯方面的影響力采取的一項(xiàng)舉措。 Vertex將支付6000 萬(wàn)美元的首付款，根據(jù)相應(yīng)的里程碑達(dá)成情況，Verve 還將有資格獲得高達(dá) 6600 萬(wàn)美元的獎(jiǎng)金以及高達(dá)3.4 億美元的開發(fā)和商業(yè)里程碑獎(jiǎng)勵(lì)。Verve Therapeutics總部位于美國(guó)馬薩諸塞州，是一家臨床階段基因藥物公司，其開創(chuàng)了心血管疾病護(hù)理的新方法，將治療從慢性管理轉(zhuǎn)變?yōu)閱委煶袒蚓庉嫰煼?。該公司最初的兩個(gè)項(xiàng)目以PCSK9和 ANGPTL3為靶點(diǎn)，這兩個(gè)基因已被廣泛驗(yàn)證為降血脂靶點(diǎn)。Verve的主要候選產(chǎn)品VERVE-101通過(guò)LNP遞送到體內(nèi)對(duì)PC

56、SK9基因進(jìn)行單堿基編輯，旨在永久性關(guān)閉肝臟中的 PCSK9基因，以干擾血液中PCSK9蛋白的產(chǎn)生，從而持久降低血液中低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，引發(fā)心血管疾病的根本原因）水平，治療雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）。Precision BioSciences 技術(shù)平臺(tái)：信息來(lái)源：Verve公司官網(wǎng)Verve Therapeutics 公司宣布，其開發(fā)的堿基編輯療法 VERVE-101在新西蘭完成了首例患者給藥，該療法用于治療雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH），這也是首個(gè)體內(nèi)堿基編輯的臨床試驗(yàn)。此外，Verve 還表示將在今年下半年在英國(guó)和美國(guó)提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。這標(biāo)志著下一代基因編輯技

57、術(shù)堿基編輯開始進(jìn)入臨床試驗(yàn)，也標(biāo)志著基因編輯技術(shù)開始進(jìn)入常見疾病的治療。此次合作對(duì) Verve 意義重大，這筆交易將 Verve 的產(chǎn)品組合擴(kuò)展到肝臟疾病這一新領(lǐng)域，同時(shí)增加了 Vertex 在基因編輯領(lǐng)域的影響力。相關(guān)信息：Vertex 正在不斷加注基因編輯療法，去年 4 月，其追加 9 億美元，擴(kuò)大了與 CRISPR Therapeutics 的合作伙伴關(guān)系，旨在加快兩家公司合作研發(fā)的 CRISPR-Cas9 基因編輯療法 CTX001 針對(duì)鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）和輸血依賴性- 地中海貧血 (TDT) 的開發(fā)和商業(yè)化。而在體內(nèi)基因編輯療法方面，福泰制藥也早有布局。除了本次合作，去年 10 月

58、，其與 Mammoth Biosciences 宣布達(dá)成近 7 億美元合作，未來(lái)將使用 Mammoth 的 CRISPR 系統(tǒng)開發(fā)兩種遺傳疾病的體內(nèi)基因編輯療法鏈接： HYPERLINK /news-release/2022/07/ /news-release/2022/07/ 20/2483141/0/en/Vertex-and-Verve-Therapeutics-Establis h-Collaboration-to-Discover-and-Develop-an-In-Vivo-Gen e-Editing-Program-for-Liver-Disease.html01 TeneoTw

59、o12.65億美元！阿斯利康收購(gòu)TeneoTwo，獲得T細(xì)胞新型免疫療法2022-07-05公司并購(gòu)內(nèi)容：7月5日，阿斯利康宣布了一項(xiàng)收購(gòu)協(xié)議，將以1億美元預(yù)付款收購(gòu) TeneoTwo,Inc(TeneoTwo)的全部發(fā)行股本，完成收購(gòu)TeneoT- wo。根據(jù)協(xié)議條款，阿斯利康還將向TeneoTwo支付最高8.05億美元的額外研發(fā)相關(guān)里程碑付款和高達(dá)3.6億美元的額外或有商業(yè)相關(guān)里程碑付款。通過(guò)收購(gòu)TeneoTwo，阿斯利康將獲得其I期臨床階段的 CD19/CD3 T細(xì)胞接合劑TNB-486，TNB-486是一款靶向 CD19/CD3的TCE，屬于雙特異性T細(xì)胞銜接器（BiTE）。研究顯示，

60、TNB-486通過(guò)與 CD19（一種在B 細(xì)胞上表達(dá)的抗原）和 T 細(xì)胞上的 CD3 受體結(jié)合，激活 T 細(xì)胞并將其募集到表達(dá) CD19的腫瘤中，引發(fā)免疫反應(yīng)。在體內(nèi)模型中，TNB-486在多個(gè)模型，即人外周血單個(gè)核細(xì)胞存在的情況下，清除免疫缺陷小鼠 CD19+腫瘤細(xì)胞；此外，TNB-486在小鼠或食蟹猴體內(nèi)的PK與傳統(tǒng)抗體相似。目前，TNB-486正用于 B 細(xì)胞血液系統(tǒng)惡性腫瘤，包括彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤的適應(yīng)癥開發(fā)。TNB-486 是通過(guò) knobs-into-holes 技術(shù)構(gòu)建信息來(lái)源：TeneoTwo官網(wǎng)本次收購(gòu)，有助于AZ擴(kuò)大在血液系統(tǒng)惡性腫瘤管線的產(chǎn)品組合。AZ