醫(yī)藥魔方-4月全球新藥研發(fā)進(jìn)展報(bào)告直播

20232023進(jìn)展2023-05醫(yī)藥魔方全球新藥研究團(tuán)隊(duì)NextPharma?全球新藥數(shù)據(jù)庫：聚焦臨床開發(fā)數(shù)據(jù)加速新藥情報(bào)獲取管管線產(chǎn)品檢索按技術(shù)、區(qū)域、作用機(jī)制的產(chǎn)品篩選藥品綜述藥物領(lǐng)域靶點(diǎn)熱度分析疾病臨床試驗(yàn)結(jié)果基于方案、領(lǐng)域、靶點(diǎn)、治療線的臨床結(jié)果篩選藥品/靶點(diǎn)聯(lián)用檢索成熟、積極、消極靶點(diǎn)靶點(diǎn)圖譜靶點(diǎn)疾病開發(fā)圖景靶點(diǎn)靶點(diǎn)公司產(chǎn)品線搜索新聞、權(quán)益交易監(jiān)控企業(yè)類型篩選公司概覽頁掃碼申請(qǐng)數(shù)據(jù)庫試用?本報(bào)告中涉及到的主要數(shù)據(jù)均來自于NextPharma?全球新藥數(shù)據(jù)庫。如需了解數(shù)字背后的詳細(xì)數(shù)據(jù)，請(qǐng)掃描左側(cè)二維碼申請(qǐng)查看&申請(qǐng)?jiān)囉谩?本報(bào)告由醫(yī)藥魔方制作,僅供購買用戶使用。未經(jīng)允許，嚴(yán)禁將本報(bào)告大規(guī)模傳閱。?醫(yī)藥魔方不對(duì)本報(bào)告內(nèi)的數(shù)據(jù)做超出客戶服務(wù)協(xié)議之外的承諾。本報(bào)告不構(gòu)成任何立、投資、交易建議。閱讀者應(yīng)審慎使用本報(bào)告信息。醫(yī)藥魔方不會(huì)因?yàn)榻邮杖耸盏奖緢?bào)告而視其為客戶。?對(duì)本報(bào)告有任何疑問和建議或者是數(shù)據(jù)上的需求，歡迎掃碼添加魔方君企業(yè)微信聯(lián)系。harmcubecom我們北京市朝陽區(qū)寶能中心A座1308室TEL021-66292268上海市張江高科技園區(qū)亮秀路112號(hào)Y1座611室蘇州市工業(yè)園區(qū)星湖街218號(hào)B6樓2樓南京市鼓樓區(qū)中山北路2號(hào)紫峰大廈主樓1910室?官方公開披露的信息?2023年4月，全球最新藥物注冊(cè)/研發(fā)進(jìn)展?包含傳統(tǒng)定義藥品，如化藥和生物制品等，及其相關(guān)公司技術(shù)等12023年4月注冊(cè)進(jìn)展?2023年4月全球批準(zhǔn)新藥32023年4月研發(fā)進(jìn)展附錄?2023年4月FDA授予突破性療法資格22023年4月研發(fā)進(jìn)展2?早期研發(fā)項(xiàng)目進(jìn)展全球新藥注冊(cè)進(jìn)展全球?qū)徳u(píng)審批進(jìn)展FDA授予突破性療法資格7藥品名稱適應(yīng)癥靶點(diǎn)研發(fā)機(jī)構(gòu)藥品名稱適應(yīng)癥靶點(diǎn)研發(fā)機(jī)構(gòu)國(guó)家tofersen肌萎縮側(cè)索硬化癥SOD1Ionis;Biogen美國(guó)SER-109艱難梭菌感染NANestlé;Seres美國(guó)omidubicel造血干細(xì)胞移植NAGamidaCell美國(guó)微創(chuàng)新TV-46000(利培酮長(zhǎng)效注射劑)精神分裂癥/Teva;MedinCell美國(guó)aripiprazole2-monthRTULAI(阿立哌唑長(zhǎng)效注射劑)雙相情感障礙/Lundbeck;Otsuka美國(guó)RHB-103(利扎曲普坦口腔崩解膜)偏頭痛/IntelGenx;RedhillBiopharma美國(guó)tofersen?Tofersen是全球首款針對(duì)ALS的小核酸藥物，也是首個(gè)靶向ALS遺傳因素的療法?驗(yàn)證性試驗(yàn)預(yù)計(jì)到2027年獲得結(jié)果?Biogen已向EMA遞交tofersen的上市申請(qǐng)2023年4月中歐美日監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)藥品84428442首次補(bǔ)充1566日本歐洲美國(guó)中國(guó)數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；EvaluatePharma數(shù)據(jù)說明：首次獲批按照藥物進(jìn)行統(tǒng)計(jì)，補(bǔ)充獲批按照適應(yīng)癥進(jìn)行統(tǒng)計(jì)；*銷售額為單一適應(yīng)癥的銷售額預(yù)估8中性粒細(xì)胞植入率 中性粒細(xì)胞植入率2023年4月全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)藥品——Omisirge(omidubicel)Tp臍帶血免疫原性弱，擴(kuò)大了少數(shù)種族的可及性，而且可以快速獲且便于保存，但成人臍帶血移植主要問題在于可移植細(xì)胞數(shù)量限制導(dǎo)致的造血恢復(fù)延遲；pOmisirge是一種來源于臍帶血的煙酰胺修飾的異基因造血祖細(xì)胞療法，煙酰胺是培養(yǎng)系統(tǒng)中的活性劑，可抑制培養(yǎng)的造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞的分化并增強(qiáng)其功能，有助于骨髓歸巢，減少植入時(shí)間。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫;Gamidacell官網(wǎng)；NCT02730299臨床族?中性粒細(xì)胞植入中位時(shí)間：12vs22d?2/3級(jí)細(xì)菌感染+3級(jí)真菌感染率：39%vs60%9?2023-02：J&J退還RNAiNASH療法ARO-PNPLA3全部權(quán)利給Arrowhead?2023-02：MSD終止MK-3655的2期試驗(yàn)，并計(jì)劃于4月退還給NGMBio?2023-02：諾華終止與Pliant就PLN-1474的合作，并全面退出NASH領(lǐng)域FDAapprovalBTD2023年4月FDA授予突破性療法資格藥品——resmetiromD?司美格魯肽GLP-1R激動(dòng)劑Ph3?efruxiferminFGF21類似物Ph2試驗(yàn)簡(jiǎn)稱入組人數(shù)患者人群完成時(shí)間床結(jié)果事件發(fā)生率床結(jié)果事件發(fā)生率償性肝硬化數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫Ph1(NCT04471038)FDAPh1(NCT04471038)FDAapprovalBTD2023年4月FDA授予突破性療法資格藥品——SAB-176B注射多種A型&B型流感抗原富集純化抗體生產(chǎn)流程和譜圖對(duì)H1N1以及B型多種病毒具有廣譜親和力對(duì)奧司他韋耐藥的病毒依然具有強(qiáng)效保護(hù)力數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫 安慰劑PhaNPhaN) (H1N1ChallengeModel)主要8天內(nèi)病毒載量次要受試者癥狀總評(píng)分&安全性D0DD0D1D28臨臨床結(jié)果(紅色為SAB-176;藍(lán)色為安慰劑)88天內(nèi)病毒載量癥狀總評(píng)分變化感染病毒后2天內(nèi)KM曲線量顯著降低、受試者癥狀顯著降低、未有治療相關(guān)的SAEs發(fā)生11ifliFDAapprovalifliFDAapprovalBTD2023年4月FDA授予突破性療法資格藥品——SAB-176ts流流感中和抗體在研格局(2023.04)藥品名稱研發(fā)機(jī)構(gòu)作用機(jī)制全球研發(fā)階段技術(shù)特點(diǎn)FLUIGIVEmergentBiosolutionsuenzavirus抗II期臨床流感免疫球蛋白(人血漿)SAB-176SABBiotherapeuticsanti-influenzavirus多抗II期臨床轉(zhuǎn)基因牛生產(chǎn)VIR-2482VirBiotechnologyII期臨床預(yù)防甲型流感(半衰期長(zhǎng)，一劑即可覆蓋一個(gè)流感季)mabCelltrionIVIG(NIAID);TCN-032(TheracloneSciences)luenzavirus臨床療效不佳而終止研發(fā)臨床療效不佳而終止研發(fā)?病毒變異，抗體失效?臨床設(shè)計(jì)(納入人群，終點(diǎn)選擇)CR8020(Crucell);MEDI8852(AstraZeneca&VirBiotechnology);VIS410(Visterra);diridavumab(Crucell);VIS410(Visterra);Gedivumab&lesofavumab(Roche)tininIINHIVIGCSLanti-H1N1抗體I期臨床FGIFGI-101-1A6FunctionalGeneticsanti-TSG101單抗I期臨床數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；SABBiotherapeutics官網(wǎng)全球新藥重要研發(fā)進(jìn)展早期研發(fā)項(xiàng)目進(jìn)展：OrforglipronRLY-2608SAB-1762023年4月全球TOP研發(fā)進(jìn)展數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫禮來開啟首個(gè)GLP-1R小分子激動(dòng)劑orforglipron注冊(cè)性臨床試驗(yàn)ppGLP1/GLP-1R療法里程碑事件口服小分子GLP-1口服小分子GLP-1RAs短效GLP-1RAs長(zhǎng)效GLP-1RAs口服GLP-1RAsGLP-1式藥血糖血糖30min后進(jìn)食無需間隔pporforglipron注冊(cè)性臨床ACHIEVE-4試驗(yàn)設(shè)計(jì)(NCT05803421)PT數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫；/10.1038/s41591-021-01394-7數(shù)據(jù)說明：MACE,重大心血管不良事件禮來開啟首個(gè)GLP-1R小分子激動(dòng)劑orforglipron注冊(cè)性臨床試驗(yàn)藥品TTP273研發(fā)機(jī)構(gòu)ticalstTherapeutics適應(yīng)癥TDCVDTD;NASHDD研發(fā)階段(全球)研發(fā)階段(中國(guó))無申報(bào)最優(yōu)劑量有效性*/XW藥碩迪生物達(dá)生物TD;NASHD////數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：T2D,II型糖尿病;CVD:心血管風(fēng)險(xiǎn);NASH:非酒精性脂肪肝;FL:脂肪肝;MDG,meandailyglucose*受試者治療背景不同，且干預(yù)時(shí)間有差異MBDD平臺(tái)RLY-2608象差異MBDD平臺(tái)RLY-2608象差異，設(shè)計(jì)而來脫靶毒性，并保持良好活性良好的選擇性、安全性與抗腫瘤活性RelayTherapeutics公布RLY-2608的1期臨床初步結(jié)果.野生型PI3Kα具有重要生物學(xué)功能(如葡萄糖攝取和胰島素調(diào)節(jié))，抑制可導(dǎo)致高血糖等毒副作用2021年最值得關(guān)注的Top25轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)靶點(diǎn)..PI3Kα是實(shí)體瘤患者中的常見突變.早期泛PI3Kα/mTOR抑制劑及PI3Kδ抑制劑具有顯著毒性數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫;Relay官網(wǎng)；2021年最值得關(guān)注的Top25轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)靶點(diǎn) 試驗(yàn)設(shè)計(jì)p 試驗(yàn)設(shè)計(jì)pPI3KαH1047X靶向藥的競(jìng)爭(zhēng)格局(2023.04)數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫;Relay官網(wǎng)RelayTherapeutics公布RLY-2608的1期臨床初步結(jié)果RLYRLY-2608(N=19) RLY-2608+fulvestrant(N=23)患者泳道圖(N=16)患者安全性數(shù)據(jù)..1例患者出現(xiàn)未確證的部分緩解(uPR);.安全性良好：未發(fā)生3級(jí)及以上高血糖、腹瀉及皮疹pPI3Kβ介導(dǎo)PTEN和P53缺失浸潤(rùn)性乳腺癌的免pPI3Kβ介導(dǎo)PTEN和P53缺失浸潤(rùn)性乳腺癌的免疫逃逸?PP乳腺癌小鼠模型(Pten和Trp53雙缺失)：腫瘤在免疫缺陷裸鼠中生長(zhǎng)更快?PPA乳腺癌小鼠模型(Pten、Trp53和Pik3ca三缺失)：無生長(zhǎng)差異?PPB乳腺癌小鼠模型(Pten和Trp53和Pik3cb三缺失)：在免疫功能正常小鼠中不生長(zhǎng)，在裸鼠中形成腫瘤pPTEN缺失導(dǎo)致PI3Kβ信號(hào)增強(qiáng)，介導(dǎo)AKT和BMX-STAT3信號(hào)Nature：PI3Kβ控制PTEN缺失乳腺癌的免疫逃逸ppPI3Kβ與PTEN≡PTEN是控制PI3K信號(hào)通路的抑癌基因，是PI3K信號(hào)通路的主要負(fù)調(diào)控因子≡PTEN是最常見的致癌突變之一PTEN雜合性缺失PTEN突變PTEN表達(dá)缺陷PTEN功能缺失40-60%CRPC40-50%乳腺癌~50%TNBC~10%乳腺癌數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫；BergholzJS,WangQ,WangQ,etal.PI3KβcontrolsimmuneevasioninPTEN-deficientbreasttumours[J].Nature,2023:1-8./content/alteration/pten-loss/全球新藥研發(fā)進(jìn)展附錄2023年4月全球進(jìn)展匯總(1/5)文章日期藥品名稱疾病概述32023-04-03pomotrelvir新型冠狀病毒感染PardesBiosciences公布了口服抗病毒藥物pomotrelvir治療輕度至中度新冠感染的2期臨床試驗(yàn)(NCT05543707)的頂線數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，相較于安慰劑，Pomotrelvir對(duì)降低新冠病毒滴度方面沒有顯示出具有意義的改善。在第三天低于檢測(cè)限的患者比例Pomotrelvir組的和安慰劑組分別為70%vs.63%(p=0.57)，未達(dá)到試驗(yàn)主要終點(diǎn)。Pomotrelvir耐受性良好，未發(fā)生與藥物相關(guān)的SAE或停藥事件?；谶@些結(jié)果，公司決定暫停進(jìn)一步的臨床研發(fā)。2023-04-03伐達(dá)度司他慢性腎病貧血Akebia公布了伐達(dá)度司他用于透析患者的貧血維持治療的3期FO2CUS研究(NCT04707768)的頂線結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，相較于長(zhǎng)效重組促紅素Mircera，所有劑量組的Hb最小二次方差值均小于預(yù)設(shè)的0.75g/dl，vadadustat組的平均Hb水平為10.11(0.061)g/dL，Mircera組為10.41(0.068)g/dL，達(dá)到試驗(yàn)主要終點(diǎn)。此外，次要療效終點(diǎn)也非劣于Mircera。Vadadustat在每周使用三次時(shí)表現(xiàn)出與長(zhǎng)效ESA相似的安全性。3OncoSecMedical公布了TAVO聯(lián)合帕博利珠單抗治療PD療法復(fù)發(fā)的晚期黑色素瘤的2期KEYNOTE-695 (NCT03132675)的臨床結(jié)果。98例可評(píng)估患者的ORR僅為10.2%，未達(dá)到主要終點(diǎn)。聯(lián)合療法的耐受性良好，3級(jí)TRAEs發(fā)生率為82%，未發(fā)生4-5級(jí)TRAEsTAVO是一種編碼IL-12的質(zhì)粒。3上皮癌AstellasSeagen宣布FDA加速批準(zhǔn)維恩妥尤單抗聯(lián)合帕博利珠單抗一線治療不適合接受以順鉑為基礎(chǔ)化療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌(la/mUC)。這是首款獲批治療該適應(yīng)癥的PD1與ADC聯(lián)合療法。該批準(zhǔn)主要基于Ib/II期5伐利尤拉帕利臨床意義的改善。2023-04-05阿匹莫德肌萎縮側(cè)索硬化癥olyGP未來醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。2023-04-05vidofludimus潰瘍性結(jié)腸炎Immunic公布vidofludimuscalcium(IMU-838)維持治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎2b期CALDOSE-1試驗(yàn)(NCT03341962)數(shù)據(jù)。vidofludimuscalcium治療50周后臨床緩解率顯示出劑量依賴性。其中30mg劑量組達(dá)到顯著差異，臨床緩解率為61.5%，而安慰劑組為27.8%(p=0.0358)；內(nèi)鏡緩解率為73.1%，安慰劑組為35.3%(p=0.0259)。2023年4月全球進(jìn)展匯總(2/5)文章日期藥品名稱疾病概述RLYB211兒及新生兒同種性血小板減少癥Rallybio公布了RLYB211預(yù)防胎兒及新生兒同種免疫性血小板減少癥1/2期概念驗(yàn)證試驗(yàn)結(jié)果。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，RLYB211加速了HPA-1a陽性血小板的消除，所有受試者都達(dá)到了血小板消除半衰期減少90%以上的概念驗(yàn)證標(biāo)準(zhǔn)。RLYB211耐受性良好，未報(bào)告嚴(yán)重不良事件。7尼結(jié)直腸癌MSD和Eisai公布了帕博利珠單抗聯(lián)合侖伐替尼的兩項(xiàng)3期試驗(yàn)進(jìn)展。LEAP-003(NCT03820986)：暫停評(píng)估帕博利珠單抗+侖伐替尼一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性黑素瘤，DMC評(píng)估的中期分析結(jié)果顯示，帕博利珠單抗+侖伐替尼未達(dá)到改善OS主要終點(diǎn)。LEAP-017(NCT04776148)：帕博利珠單抗+侖伐替尼用于接受此前療法后疾病進(jìn)展或不耐受患者，治療pMMR或非MSI-H的，不可切除和轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，未達(dá)到OS主要終點(diǎn)。2023-04-11skg2023-04-11菲澤妥單抗膜性腎病HumanImmunologyBiosciences公布菲澤妥單抗治療原發(fā)性膜性腎病(PMN)的兩項(xiàng)2臨床試驗(yàn)M-PLACE (NCT04145440)和NewPLACE研究(NCT04733040)的臨床結(jié)果。結(jié)果顯示，大多數(shù)患者治療一周時(shí)，aPLA2R水平就有實(shí)質(zhì)性減少(中位減少45%)，并且大多數(shù)患者在治療結(jié)束(6個(gè)月時(shí))顯示出超過50%的減少。此外觀察到對(duì)治療有相應(yīng)的大多數(shù)患者在治療結(jié)束后，療效響應(yīng)維持了1年。在試驗(yàn)中還觀察到患者蛋白尿和血清白蛋白的改善，這提示，患者腎臟功能的恢復(fù)。公司計(jì)劃將該單抗推進(jìn)至后期臨床階段。2023-04-12CELZ-001II型糖尿病ZTD項(xiàng)目并將結(jié)果在未來的會(huì)議中發(fā)表。2023-04-12evobrutinib多發(fā)性硬化癥mirikizumab潰瘍性結(jié)腸炎禮來宣布收到FDA關(guān)于mirikizumab用于治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的BLA發(fā)出的完整回復(fù)函。禮來指出此次拒批的理由是FDA對(duì)mirikizumab的擬生產(chǎn)制造過程存在一些疑問，并強(qiáng)調(diào)FDA對(duì)藥物臨床數(shù)據(jù)、安全性以及標(biāo)簽沒有擔(dān)憂。2023-04-14麥角酸二乙酰胺重度抑郁癥MindMedicine合作者公布了lysergide治療重度抑郁癥2期試驗(yàn)(NCT03866252)的頂線數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，高劑量組(n=28)的IDS-C評(píng)分與基線相比最小二乘平均變化-12.9分，而低劑量組(n=27)的IDS-C評(píng)分變化為-3.6分(p=0.02)。此外，與安慰劑相比，IDS-C測(cè)量的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著獲益持續(xù)至第一次給藥后16周(p=0.008)。2023年4月全球進(jìn)展匯總(3/5)文章日期藥品名稱疾病概述2023-04-16帕博利珠單抗膽道癌MSD公布帕博利珠單抗聯(lián)合化療(吉西他濱和順鉑)一線治療晚期或不可切除膽道癌3期KEYNOTE-966試驗(yàn)(NCT04003636)數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，中位隨訪25.6月時(shí)，聯(lián)合療法相較于化療降低了17%(p=0.0034)的死亡風(fēng)險(xiǎn)，mOS分別為12.7vs10.9個(gè)月。一年總生存率為52%vs44%，兩年總生存率為24.9%vs18.1%。2023-04-17cinrebafuspalfa胃癌PierisPharmaceuticalsHERBBcinrebafuspalfaramucirumabHER的2期臨床發(fā)。2023-04-17petosemtamab頭頸部鱗狀細(xì)胞癌Merus公布petosemtamab用于先前接受過治療的頭頸部鱗狀細(xì)胞癌患者1/2期試驗(yàn)(NCT03526835)中期數(shù)據(jù)。截止2023年2月1日，在43例可評(píng)估患者中，ORR為37%，包括15例確認(rèn)的PR和1例確認(rèn)的CR。2023-04-17ALLO-316腎細(xì)胞癌Allogene公布了靶向CD70的CAR-T療法ALLO-316治療晚期實(shí)體瘤的1期POC試驗(yàn)(NCT04696731)的期中結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在18例可評(píng)估療效的RCC患者中，ORR達(dá)到17%，DCR達(dá)89%，在CD70高表達(dá)的患者中，DCR達(dá)到100%。19例可評(píng)估安全性的患者中，CRS發(fā)生率達(dá)到58%，神經(jīng)毒性達(dá)到68%。此外還有1例DLT發(fā)生。2023-04-17比尼替尼|exarafenib黑素瘤KinnateRAFexarafenibBRAFIIII實(shí)體瘤和/或伴有NRAS突變的黑色素瘤患者的I相關(guān)的AE停止治療。2023-04-17TC-CAR031肝癌2023-04-17烏帕替尼克羅恩病個(gè)獲批用于治療該適應(yīng)癥的口服JAK抑制劑。此次批準(zhǔn)基于U-EXCEED(NCT03345836)和U-EXCELNCT9)兩項(xiàng)誘導(dǎo)治療研究以及U-ENDURE(NCT03345823)維持治療研究。在聯(lián)合主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)方2023-04-19維泊妥珠單抗Genentech宣布FDA批準(zhǔn)維泊妥珠單抗聯(lián)合R-CHP(利妥昔單抗，環(huán)磷酰胺，多柔比星和潑尼松)一線治療彌漫性大B細(xì)胞彌漫性大B細(xì)胞淋巴淋巴瘤。這是近20年來FDA批準(zhǔn)一線治療DLBCL的首款新療法。此次批準(zhǔn)基于3期POLARIX試驗(yàn)(NCT03274492)，該研瘤究顯示，與R-CHOP標(biāo)準(zhǔn)療法相比，準(zhǔn)維泊妥珠單抗聯(lián)合R-CHP將疾病進(jìn)展、復(fù)發(fā)或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低了27%，且兩種療法安全性相當(dāng)。2023年4月全球進(jìn)展匯總(4/5)文章日期藥品名稱疾病概述2023-04-20溴莫尼定+卡巴膽堿老視VisusTherapeutics公布BrimocholPF(溴莫尼定+卡巴膽堿)治療老視關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)BRIO-I(NCT05270863)頂線數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與單藥相比，BrimocholPF在多個(gè)時(shí)間點(diǎn)的近距離和遠(yuǎn)距離雙眼視力方面表現(xiàn)出顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)改善，在10小時(shí)內(nèi)也觀察到有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的瞳孔縮小。BrimocholPF耐受性良好，未發(fā)生與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。-04-24govorestat半乳糖血癥AppliedTherapeutic公布govorestat治療兒童半乳糖血癥3期試驗(yàn)ACTION-GalactosemiaKids(NCT04902781)數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，govorestat治療對(duì)日常生活活動(dòng)、行為癥狀、認(rèn)知、適應(yīng)性行為和震顫表現(xiàn)出持續(xù)性的臨床益處。雖然在主要終點(diǎn)上沒有達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異，但是在主要終點(diǎn)(p=0.1030)和認(rèn)知(p=0.0698)上顯示出改善趨勢(shì)。鑒于以上臨床益處，Applied計(jì)劃于年中向EMA遞交MAA，下半年向FDA提交NDA。-04-24eplontersen狀腺素蛋白家性淀粉樣多發(fā)性IonisPharmaceuticals公布了eplontersen治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病(ATTRv-PN)的3期NEURO-TTRansform研究(NCT04136184)的臨床結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，治療66周，eplontersen組患者TTR水平相較于基線減少82%，相較于安慰劑組減少11%(P<0.0001)，疾病進(jìn)展評(píng)分mNIS增加7，相較于安慰劑增加了25.06分(p<0.0001)，生活質(zhì)量評(píng)分NorfolkQoL-DN下降5.5，而安慰劑組則增加14.2分(p<0.0001)，達(dá)到試驗(yàn)所有共同主要終點(diǎn)。此外，相較于安慰劑，所有次要終點(diǎn)也具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。2023-04-25ARO-RAGE哮喘ArrowheadPharmaceuticals宣布RNA干擾療法ARO-RAGE治療包括哮喘在內(nèi)的炎癥性肺病的1/2期臨床試驗(yàn) (NCT05276570)的期中分析結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在第1天和第29天接受兩次治療，92mg劑量組的可溶性糖基化終產(chǎn)物受體(sRAGE)的